Отчет об анализе размера, доли и тенденций мирового рынка препаратов для лечения гипероксалурии – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка лекарств от гипероксалурии

• Объем мирового рынка препаратов для лечения гипероксалурии оценивался в 19,43 млн долларов США в 2024 году и, как ожидается ,  достигнет  32,40 млн долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 6,6% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка обусловлен в первую очередь ростом распространенности редких заболеваний почек, повышением осведомленности о первичной и вторичной гипероксалурии и ростом доступности новых вариантов лечения, включая терапию на основе РНК-интерференции и продукты для замещения ферментов.
• Кроме того, сильные линии НИОКР, поддерживающие нормативные рамки для орфанных препаратов и растущая поддержка пациентов способствуют всплеску инноваций и одобрений. Эти объединенные факторы ускоряют терапевтическую разработку и внедрение, тем самым значительно стимулируя расширение индустрии лекарств от гипероксалурии

Анализ рынка лекарств от гипероксалурии

• Препараты для лечения гипероксалурии, направленные на снижение избыточного накопления оксалатов в организме, стали все более важными в лечении первичной и вторичной гипероксалурии — редких, но серьезных заболеваний, которые могут привести к рецидивирующим камням в почках и почечной недостаточности, если их не лечить. Эти препараты варьируются от заместительной терапии ферментами до лечения РНК-интерференцией (RNAi) и ингибиторов малых молекул
• Растущий спрос на лечение гипероксалурии обусловлен в первую очередь возросшей осведомленностью о заболевании, улучшенными диагностическими возможностями и растущей доступностью орфанных препаратов, нацеленных на редкие метаболические расстройства. Достижения в области точной медицины и геномики также позволяют применять более персонализированные подходы к лечению
• Северная Америка доминирует на рынке препаратов для лечения гипероксалурии с наибольшей долей выручки в 41,5% в 2024 году, характеризуясь хорошо налаженной инфраструктурой здравоохранения, высокими показателями диагностики, благоприятной политикой возмещения расходов и активной научно-исследовательской деятельностью.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке лекарств от гипероксалурии в прогнозируемый период благодаря повышению осведомленности в области здравоохранения, расширению реестров редких заболеваний и фармацевтическим инвестициям на развивающихся рынках.
• Сегмент первичной гипероксалурии доминирует на рынке лекарств от гипероксалурии с долей рынка 50,7% в 2024 году, что обусловлено его более высокой распространенностью, особенно типа I, и доступностью таргетной терапии, такой как лечение на основе РНК-интерференции.

Область применения отчета и сегментация рынка лекарственных средств от гипероксалурии

Тенденции рынка лекарств от гипероксалурии

«Достижения в области РНК-интерференции и прецизионной медицины стимулируют рост рынка»

• Значительной и набирающей силу тенденцией на мировом рынке лекарственных средств для лечения гипероксалурии является быстрое внедрение методов терапии с использованием РНК-интерференции (РНКi) и подходов прецизионной медицины, которые трансформируют парадигмы лечения, воздействуя на генетические первопричины заболевания.
  • Например, лумасиран и недосиран стали пионерскими препаратами на основе РНК-интерференции, которые эффективно снижают выработку оксалатов, предлагая пациентам более безопасные и целенаправленные варианты по сравнению с традиционными методами лечения.
• Терапия РНК-интерференцией позволяет персонализировать схемы лечения на основе определенных мутаций генов, таких как AGXT и GRHPR, улучшая терапевтические результаты и минимизируя побочные эффекты. Дополнительные подходы, включая заместительную терапию ферментами и ингибиторы малых молекул, также набирают обороты
• Интеграция генетического тестирования и сопутствующей диагностики в клиническую практику способствует более ранней диагностике и лучшей стратификации пациентов, что позволяет принимать более точные решения о лечении.
• Такие компании, как Alnylam Pharmaceuticals и Dicerna Therapeutics, лидируют в области инноваций, разрабатывая методы лечения нового поколения, в которых используются технологии подавления генов и модуляции ферментов.
• Спрос на препараты для лечения гипероксалурии, которые предлагают целевые, эффективные и безопасные варианты лечения, быстро растет как на развитых, так и на развивающихся рынках, поскольку пациенты и поставщики медицинских услуг все больше внимания уделяют долгосрочному лечению заболевания и улучшению качества жизни.

Динамика рынка лекарств от гипероксалурии

Водитель

«Растущая распространенность гипероксалурии и достижения в области таргетной терапии»

• Рост заболеваемости первичной и вторичной гипероксалурией, а также рост осведомленности и показателей диагностики являются существенным фактором, стимулирующим спрос на эффективные лекарственные средства для лечения гипероксалурии во всем мире.
  • Например, в 2024 году Alnylam Pharmaceuticals продвинула свой препарат на основе РНК-интерференции lumasiran, расширив его одобрение для более широких групп пациентов, что свидетельствует о растущем внимании отрасли к инновационным, целевым методам лечения гипероксалурии. Ожидается, что такие разработки ведущих компаний будут способствовать росту рынка в прогнозируемый период
• Поскольку пациенты и поставщики медицинских услуг все чаще отдают предпочтение методам лечения, которые могут снизить накопление оксалатов и предотвратить повреждение почек, препараты для лечения гипероксалурии, обладающие эффектом модификации течения заболевания, включая терапию РНК-интерференцией и варианты заместительной ферментной терапии, быстро получают признание по сравнению с традиционными симптоматическими методами лечения.
• Более того, интеграция генетического тестирования и прецизионной медицины позволяет разрабатывать индивидуальные подходы к лечению, улучшать результаты лечения пациентов и поддерживать принятие персонализированных методов лечения гипероксалурии.
• Расширение линейки новых лекарственных препаратов и растущие инвестиции в исследования и разработки способствуют появлению более эффективных и безопасных вариантов лечения, тем самым увеличивая спрос в больницах, специализированных клиниках и учреждениях по уходу на дому по всему миру.

Сдержанность/Вызов

«Высокие затраты на лечение и ограниченная осведомленность на рынке редких заболеваний»

• Высокая стоимость инновационных препаратов для лечения гипероксалурии, в частности, препаратов на основе РНК-интерференции, таких как лумасиран и недосиран, создает существенную проблему для более широкого доступа пациентов и проникновения на рынок, особенно в регионах с ограниченным финансированием здравоохранения или страховым покрытием.
  • Например, высокая стоимость этих современных методов лечения может ограничить их доступность для многих пациентов, что приведет к более медленному внедрению, несмотря на их клинические преимущества.
• Кроме того, редкость гипероксалурии и ограниченная осведомленность среди поставщиков медицинских услуг и пациентов часто приводят к задержке диагностики и недостаточному использованию доступных методов лечения. Такая неосведомленность может помешать своевременному началу лечения и ограничить рост рынка
• Несмотря на то, что продолжаются усилия по совершенствованию политики возмещения расходов и расширению программ помощи пациентам, общее бремя расходов остается серьезным препятствием, особенно на развивающихся рынках и в группах населения с низким уровнем дохода.
• Преодоление этих проблем посредством улучшения образования поставщиков медицинских услуг, расширения диагностических возможностей и разработки экономически эффективных терапевтических вариантов будет иметь решающее значение для более широкого внедрения и устойчивого роста рынка препаратов для лечения гипероксалурии.

Сфера применения лекарственных средств для лечения гипероксалурии

Рынок сегментирован по типу, типу гена, типу лечения, лекарственным препаратам, способу введения, каналу сбыта и конечному пользователю.

• По типу

На основе типа рынок лекарств от гипероксалурии сегментируется на первичную гипероксалурию и вторичную гипероксалурию. Сегмент первичной гипероксалурии занимал наибольшую долю рынка в 50,7% в 2024 году, что в первую очередь обусловлено его генетическим происхождением и значительным клиническим бременем, которое он накладывает. Этот сегмент выигрывает от повышения осведомленности и разработки генно-ориентированных терапий.

Ожидается, что сегмент вторичной гипероксалурии будет демонстрировать самый быстрый рост в течение прогнозируемого периода из-за роста заболеваемости, связанной с нарушениями обмена веществ, желудочно-кишечными заболеваниями и диетическими факторами, которые становятся все более распространенными во всем мире.

• По типу гена

На основе типа гена рынок сегментирован на AGXT, GRHPR и др. Сегмент типа гена AGXT будет лидировать на рынке в 2024 году, во многом потому, что это самая распространенная мутация при первичной гипероксалурии типа 1 (PH1), что приводит к увеличению популяции пациентов и целенаправленным усилиям по лечению.

Ожидается, что сегмент других типов генов будет демонстрировать самый быстрый рост в период с 2025 по 2032 год, чему будут способствовать достижения в области генетических исследований, которые выявляют более редкие мутации и позволяют разрабатывать новые терапевтические средства для лечения этих менее распространенных генетических вариаций.

• По типу лечения

На основе типа лечения рынок сегментирован на медикаментозное и хирургическое. Сегмент медикаментов занимал самую большую долю рынка по выручке в 2024 году из-за растущей доступности фармацевтических опций, таких как РНК-интерференционная терапия (RNAi) и ингибиторы ферментов, которые предлагают неинвазивные альтернативы лечения.

Ожидается, что сегмент хирургии продемонстрирует самые быстрые темпы среднегодового роста в период с 2025 по 2032 год, поскольку число трансплантаций органов, таких как пересадка почек и печени, увеличивается, а также совершенствуются хирургические методы, повышающие выживаемость пациентов и качество жизни.

• Наркотики

На основе лекарственных препаратов рынок сегментирован на ингибиторы мочевой системы оксалата кальция, тиазидные диуретики и др. Ингибиторы мочевой системы оксалата кальция доминировали на рынке в 2024 году, поскольку они напрямую снижают образование оксалатных камней, которые являются серьезным осложнением у пациентов с гипероксалурией.

Ожидается, что сегмент других лекарственных средств, включающий новые методы лечения, такие как РНК-интерференция и модуляторы ферментов, продемонстрирует самые быстрые темпы роста в 2025–2032 годах благодаря их целевым механизмам и многообещающим клиническим результатам, что делает их все более предпочтительными среди поставщиков медицинских услуг.

• По способу управления

На основе способа введения рынок сегментируется на инъекционные, пероральные и др. Пероральный сегмент занимал наибольшую долю рынка в 2024 году, поскольку пероральные препараты, как правило, предпочитают из-за их удобства, простоты использования и лучшей приверженности пациентов.

Ожидается, что сегмент инъекционных препаратов продемонстрирует самый быстрый рост в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено растущим внедрением инъекционных методов лечения на основе РНК-интерференции, которые обеспечивают более высокую эффективность и более продолжительный эффект в контроле выработки оксалатов.

• По каналу распространения

На основе канала сбыта рынок сегментирован на больничные аптеки, розничные аптеки и интернет-аптеки. Больничные аптеки имели наибольшую долю выручки в 2024 году, что отражает специализированные потребности в лечении и мониторинге пациентов с гипероксалурией, которые лучше всего поддаются лечению в клинических условиях.

Ожидается, что в прогнозируемый период интернет-аптеки будут демонстрировать самый быстрый рост, чему будет способствовать растущая потребность пациентов в удобном доступе к лекарствам, особенно в отдаленных районах, а также расширяющаяся инфраструктура электронной коммерции, поддерживающая распространение фармацевтической продукции.

• Конечным пользователем

На основе конечного пользователя рынок сегментирован на больницы, уход на дому, специализированные клиники и т. д. Больницы являются крупнейшими конечными пользователями в 2024 году из-за их важнейшей роли в диагностике, лечении и контроле гипероксалурии, включая сложные терапии и операции.

Ожидается, что сегмент ухода на дому продемонстрирует самые быстрые темпы роста в прогнозируемый период, чему будут способствовать достижения в технологиях мониторинга состояния пациентов и разработка удобных для пользователя лекарственных препаратов, которые облегчают соблюдение режима лечения за пределами традиционных медицинских учреждений.

Региональный анализ рынка лекарств от гипероксалурии

• Северная Америка доминирует на рынке препаратов для лечения гипероксалурии с наибольшей долей выручки в 41,5% в 2024 году, что обусловлено хорошо налаженной инфраструктурой здравоохранения, высокими показателями диагностики, благоприятной политикой возмещения расходов и активной научно-исследовательской деятельностью.
• Регион выигрывает от присутствия ведущих фармацевтических компаний, активно занимающихся исследованиями и разработкой новых методов лечения, таких как препараты на основе РНК-интерференции (РНКi) и заместительная ферментная терапия, специально предназначенная для лечения подтипов гипероксалурии.
• Более того, благоприятная политика возмещения, хорошо налаженная диагностическая структура и более широкое внедрение прецизионной медицины способствуют сильным показателям рынка в Северной Америке. Растущее внимание к разработке орфанных препаратов и увеличение государственного финансирования исследований редких заболеваний еще больше укрепляют лидерство региона на рынке лекарств от гипероксалурии

Обзор рынка лекарств от гипероксалурии в США

Рынок лекарств от гипероксалурии в США получил наибольшую долю выручки в Северной Америке в 2024 году, что обусловлено высокой заболеваемостью первичной гипероксалурией и надежной диагностической инфраструктурой, которая способствует раннему выявлению. Повышение осведомленности о редких генетических заболеваниях и доступность передовых методов лечения, включая препараты на основе РНК-интерференции, такие как лумасиран, являются основными факторами, способствующими расширению рынка. Более того, сильная поддержка со стороны регулирующих органов, таких как FDA, разработки орфанных препаратов, наряду с благоприятными сценариями возмещения, продолжает подпитывать рост на рынке США.

Обзор европейского рынка лекарств от гипероксалурии

Европейский рынок лекарств от гипероксалурии, как ожидается, будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, благодаря росту исследовательской деятельности по редким метаболическим расстройствам и усилению сотрудничества между фармацевтическими компаниями и академическими учреждениями. Рост программ генетического скрининга в таких странах, как Германия, Франция и Италия, также способствует ранней диагностике и лечению. Кроме того, ожидается, что сильная инфраструктура здравоохранения и растущие инвестиции в разработку новых терапевтических средств внесут значительный вклад в рост рынка.

Обзор рынка лекарств от гипероксалурии в Великобритании

Ожидается, что рынок лекарств от гипероксалурии в Великобритании испытает заметный CAGR в течение прогнозируемого периода, подкрепленный проактивными правительственными инициативами в области управления редкими заболеваниями и улучшенной доступностью передовых методов лечения. Растущая поддержка пациентов и акцент на раннем генетическом тестировании усиливают способность системы здравоохранения эффективно управлять гипероксалурией. Расширение клинических испытаний и присутствие ведущих биотехнологических компаний в стране также играют ключевую роль в стимулировании рынка.

Обзор рынка лекарств от гипероксалурии в Германии

Ожидается, что рынок лекарств от гипероксалурии в Германии будет неуклонно расширяться, что обусловлено акцентом на точную медицину и растущим применением геномной диагностики. Лидерство Германии в клинических исследованиях и ее структурированная система здравоохранения поддерживают разработку и внедрение инновационных методов лечения. Более того, возросшая осведомленность нефрологов и педиатров о метаболических нарушениях почек положительно влияет на спрос на целевые методы лечения гипероксалурии.

Обзор рынка лекарств от гипероксалурии в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Прогнозируется, что рынок лекарств от гипероксалурии в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет расти самыми быстрыми темпами CAGR в прогнозируемый период с 2025 по 2032 год, чему будет способствовать рост распространенности заболеваний почек, рост инвестиций в здравоохранение и улучшение возможностей генетического тестирования в таких странах, как Китай, Индия и Япония. Правительственные инициативы по созданию реестров редких заболеваний и доступ к международному финансированию помогают устранить пробелы в лечении в регионе. Кроме того, сотрудничество между многонациональными фармацевтическими компаниями и местными поставщиками медицинских услуг улучшает доступ к лечению гипероксалурии во всем регионе.

Обзор рынка лекарств от гипероксалурии в Японии

Японский рынок лекарств от гипероксалурии набирает обороты благодаря сильному акценту страны на генетическом скрининге и персонализированной медицине. Проактивный подход правительства к исследованиям редких заболеваний и его надежная фармацевтическая экосистема НИОКР вносят значительный вклад в рост рынка. Старение населения Японии и растущая осведомленность об осложнениях, связанных с почками, также стимулируют спрос на новые варианты лечения, особенно среди специалистов и учреждений третичной медицинской помощи

Обзор рынка лекарств от гипероксалурии в Индии

Рынок лекарств от гипероксалурии в Индии составил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе в 2024 году, чему способствовало растущее бремя хронических заболеваний почек и расширение доступа к молекулярной диагностике. Растущее внимание к политике в отношении редких заболеваний и появление биотехнологических компаний, занимающихся разработкой орфанных препаратов, способствуют расширению рынка. Более того, рост осведомленности о здоровье, расширение частных медицинских учреждений и доступность терапии благодаря местному производству являются ключевыми факторами, формирующими ландшафт лекарств от гипероксалурии в Индии.

Доля рынка лекарств от гипероксалурии

Индустрия лекарственных препаратов для лечения гипероксалурии в основном представлена ​​хорошо зарекомендовавшими себя компаниями, среди которых:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Novo Nordisk A/S (Дания)
• OxThera (Швеция)
• Recordati Industria Chimica e Farmaceutica SpA  (Италия)
• AbbVie Inc. (США)
• Pfizer Inc. (США)
• Новартис АГ (Швейцария)
• Bayer AG (Германия)
• АстраЗенека (Великобритания)
• Санофи (Франция)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Япония)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (США)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Швейцария)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Silence Therapeutics plc (Великобритания)
• Synlogic (США)
• Биокодекс (Франция)
• Intellia Therapeutics, Inc. (США)

Последние события на мировом рынке лекарств от гипероксалурии

• В феврале 2025 года компания YolTech Therapeutics объявила о многообещающих результатах продолжающегося исследования YOLT-203, инициированного исследователем, — экспериментальной терапии редактирования генов in vivo для PH1. Данные показали почти 70%-ное снижение 24-часового уровня оксалатов в моче у пациентов, получавших высокую дозу, которое сохранялось в течение 16-недельного периода наблюдения. Терапия хорошо переносилась без серьезных побочных эффектов
• В феврале 2025 года компания Alnylam Pharmaceuticals сообщила о продолжающейся рыночной динамике для Oxlumo® (lumasiran), первой одобренной FDA терапии РНК-интерференции для PH1, с глобальным чистым доходом от продукта, достигшим приблизительно 167 миллионов долларов США за весь 2024 год, что на 29% больше по сравнению с предыдущим годом. Этот рост подчеркивает расширяющееся глобальное внедрение Oxlumo и укрепляет лидерство Alnylam в лечении гипероксалурии на основе РНК-интерференции
• В декабре 2024 года FDA приняло заявку на регистрацию нового исследуемого препарата (IND) для ABO-101, терапевтического препарата для редактирования генов, нацеленного на печень, разработанного Arbor Biotechnologies, для начала испытаний фазы 1/2 (redePHine) у взрослых и детей с PH1. ABO-101 разработан как одноразовое лечение для постоянной дезактивации гена HAO1, тем самым снижая выработку оксалатов.
• В сентябре 2023 года компания Novo Nordisk получила одобрение FDA на препарат Rivfloza (недосиран), новую терапию РНК-интерференции (РНКi), нацеленную на лактатдегидрогеназу A (LDHA) для лечения первичной гипероксалурии типа 1 (ПГ1). Это одобрение знаменует собой значительный прогресс в лечении ПГ1, предлагая новый терапевтический вариант для пациентов в возрасте от девяти лет и старше.
• В апреле 2023 года Chinook Therapeutics добровольно приостановила дозирование в своем клиническом исследовании фазы 1 CHK-336, исследуемого перорального ингибитора LDH для PH1, после серьезного неблагоприятного события анафилаксии у участника. Компания проводит тщательное расследование для оценки профиля безопасности CHK-336, прежде чем продолжить

SKU-47943