Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка мышечной дистрофии конечностей и сетчатки – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка мышечной дистрофии сетчатки конечностей

• Объем мирового рынка мышечной дистрофии сетчатки конечностей в 2024 году оценивался в 1,36 млрд долларов США и, как ожидается ,  достигнет  1,96 млрд долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 4,70% в течение прогнозируемого периода.
•  Рост рынка во многом обусловлен прогрессом в области генной терапии, молекулярной диагностики и персонализированной медицины, которые способствуют ранней диагностике и разработке таргетных методов лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии (LGMD). Инновации в технологиях редактирования генов, таких как CRISPR/Cas9, и растущее число методов РНК- и ферментозаместительной терапии меняют подход к лечению пациентов с LGMD, способствуя расширению рынка.
• Более того, рост осведомлённости пациентов, улучшение инфраструктуры здравоохранения и увеличение государственного и частного финансирования исследований редких заболеваний ускоряют внедрение инновационных решений в области ППМД. По мере того, как всё больше фармацевтических компаний инвестируют в разработку орфанных препаратов и клинические испытания различных подтипов ППМД, на рынке наблюдается рост числа новых терапевтических средств, находящихся на разных стадиях разработки. Эти факторы значительно стимулируют рост мирового рынка конечностно-поясной мышечной дистрофии в сегментах диагностики, терапии и лечения заболевания.

Анализ рынка мышечной дистрофии сетчатки конечностей

• Конечностно-поясная мышечная дистрофия (КПМД) – группа генетически наследуемых нервно-мышечных заболеваний, поражающих преимущественно плечевой и тазовый пояса, – привлекает всё больше внимания в медицинской сфере благодаря достижениям в области генетического тестирования, генной терапии и исследования редких заболеваний. Рынок демонстрирует стремительный рост, поскольку ранняя диагностика и целенаправленное лечение становятся более доступными благодаря новым биотехнологическим инновациям и молекулярной диагностике.
• Растущий спрос на эффективные методы лечения КПМД обусловлен, главным образом, ростом осведомленности пациентов и лиц, осуществляющих уход за ними, регулирующими мерами поддержки орфанных препаратов и расширяющимся портфелем новых методов лечения, включая генную терапию, терапию пропуска экзонов и ферментозаместительную терапию. Расширение поддержки пациентов и создание регистров пациентов также способствуют оптимизации клинических исследований и сбора данных по редким подтипам заболевания.
• Северная Америка доминировала на рынке лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии, обеспечив наибольшую долю выручки в 41,3% в 2024 году благодаря развитой инфраструктуре здравоохранения, значительному присутствию ведущих фармацевтических и биотехнологических компаний и раннему внедрению генной терапии. США продолжают лидировать по количеству клинических испытаний и статусу терапии, связанной с ПКМД, в FDA, получая значительную финансовую поддержку от государственного и частного секторов.
• Прогнозируется, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке лечения мышечной дистрофии конечностей и пояса, где среднегодовой темп роста составит 19,6% в период с 2025 по 2032 год. Это обусловлено улучшением доступа к здравоохранению, расширением возможностей генетического тестирования и увеличением инвестиций в диагностику и лечение редких заболеваний в таких странах, как Китай, Япония и Индия.
• Слабость проксимальных мышц бедра и плеча доминировала на рынке, обеспечив наибольшую долю выручки в 46,5% в 2024 году, главным образом благодаря её распространённости среди различных подтипов ПКМД. Этот симптом часто является самым ранним клиническим проявлением, требующим диагностического обследования и терапевтического вмешательства.

Отчет о сфере применения и сегментации рынка мышечной дистрофии сетчатки конечностей    

Тенденции рынка мышечной дистрофии сетчатки конечностей

« Растет внимание к персонализированным и генетическим методам лечения »

• Значимой и набирающей обороты тенденцией на мировом рынке лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии (LGMD) является растущее внимание к разработке персонализированной медицины и методов генной терапии, адаптированных к конкретным подтипам LGMD. Этот подход меняет подход к терапии, поскольку он направлен на устранение первопричин заболевания, а не только на купирование симптомов.
  • Например, Sarepta Therapeutics и другие биотехнологические компании разрабатывают программы генной терапии специально для определённых подтипов LGMD, таких как LGMD2E (дефицит бета-саркогликана), и клинические испытания показывают многообещающие результаты на ранних стадиях. Эти разработки направлены на восстановление утраченных или нарушенных белков в мышечных клетках, что улучшает как подвижность, так и качество жизни.
• Фармацевтические инновации всё больше фокусируются на пропусках экзонов, редактировании CRISPR и системах доставки вирусных векторов для достижения целенаправленного терапевтического эффекта. Цель — замедлить прогрессирование заболевания и потенциально обратить вспять некоторые симптомы мышечной дистрофии, особенно при ранней диагностике.
• Параллельно с этим, увеличение финансирования со стороны международных агентств здравоохранения, присвоение препаратам статуса орфанных препаратов и усилия по защите интересов пациентов ускоряют сроки проведения клинических исследований. Также расширяются реестры пациентов и программы генетического скрининга для выявления пациентов, подходящих для клинических испытаний и новых методов лечения.
• Эта тенденция к прецизионной медицине при ПЛМД не только улучшает клинические результаты, но и меняет подход пациентов и медицинских работников к диагностике, прогнозированию и стратегиям долгосрочного лечения. По мере повышения осведомленности и возможностей диагностики ожидается, что персонализированные протоколы лечения станут стандартом лечения.
• Спрос на инновационные методы лечения, которые могут устранить основные генетические мутации ПКМД, стремительно растет как на развитых, так и на развивающихся рынках, поскольку пациенты и системы здравоохранения все чаще ищут надежные и модифицирующие течение заболевания варианты лечения.

Динамика рынка мышечной дистрофии конечностей и сетчатки

Водитель

«Растущая потребность в связи с ростом осведомленности о заболеваниях и достижениями в области генной терапии»

• Растущая во всем мире осведомленность о редких нервно-мышечных заболеваниях, таких как конечностно-поясная мышечная дистрофия (КПМД), в сочетании с ростом популярности раннего генетического скрининга и диагностики значительно обуславливает потребность в более целенаправленных и эффективных методах лечения.
  • Например, в марте 2024 года компания Sarepta Therapeutics расширила свою программу разработки генной терапии, включив в неё дополнительные подтипы КПМД, сосредоточившись на разработке методов лечения, специфичных к мутациям, с использованием векторов на основе AAV. Ожидается, что такие стратегические инвестиции будут способствовать росту отрасли КПМД в прогнозируемый период.
• По мере того, как пациенты и медицинские работники становятся более информированными о генетической основе и прогрессирующем характере ПКМД, растёт спрос на методы лечения, изменяющие течение заболевания. К ним относятся генная терапия, методы пропуска экзонов и регенеративная медицина, направленная на сохранение или восстановление мышечной функции.
• Более того, увеличение глобального финансирования и стимулирование регулирующих мер в отношении орфанных заболеваний ускорило развитие исследовательского процесса. В настоящее время ПРЛМ часто включается в ранние фазы клинических испытаний и исследования естественного течения, расширяя круг потенциальных терапевтических кандидатов, находящихся в разработке.
• Наличие новых механизмов доставки (например, векторов AAV), регистров пациентов и платформ для сбора фактических данных также оптимизирует разработку лекарственных препаратов. По мере расширения портфеля лекарственных препаратов и расширения информационных кампаний увеличивается набор пациентов для клинических испытаний, что дополнительно способствует росту отрасли.

Сдержанность/Вызов

« Высокие расходы на лечение и ограниченный доступ к специализированной помощи »

• Высокая стоимость генной и прецизионной терапии ПКМД представляет собой серьёзное препятствие для её более широкого внедрения, особенно в регионах со средним и низким уровнем дохода. Многие инновационные методы лечения всё ещё находятся на стадии испытаний и после одобрения могут потребовать повышения цен.
  • Например, стоимость одноразовой генной терапии мышечной дистрофии в последнее время составляла несколько сотен тысяч долларов, что вызвало опасения относительно ее доступности, особенно для незастрахованных или недостаточно застрахованных пациентов.
• Еще одной серьезной проблемой является ограниченный доступ к специализированным центрам нейромышечной помощи, способным диагностировать и лечить случаи ПКМД. Во многих регионах не хватает квалифицированных специалистов и необходимой диагностической инфраструктуры, что задерживает начало лечения и затрудняет мониторинг заболевания.
• Проблемы с возмещением расходов и отсутствие страхового покрытия для новых, дорогостоящих методов лечения еще больше затрудняют доступ пациентов к ним, несмотря на растущие клинические потребности. Это может привести к задержкам в лечении или полному отсутствию терапевтических возможностей для многих пациентов с диагнозом.
• Преодоление этих проблем потребует скоординированных усилий всех систем здравоохранения, включая модели ценообразования на основе ценности, государственно-частное партнерство для субсидирования медицинской помощи и образовательные инициативы, направленные на развитие диагностического и клинического опыта в регионах с недостаточным уровнем медицинского обслуживания.

Рынок мышечной дистрофии сетчатки конечностей

Рынок сегментирован на основе симптомов, лечения, способа введения и конечного потребителя.

• По симптомам

На основании симптомов рынок мышечных дистрофий пояса конечностей сегментируется на слабость проксимальных мышц бедра и плеча, дополнительные аномалии, ослабление сердечной мышцы и другие. Слабость проксимальных мышц бедра и плеча доминировала на рынке, обеспечивая наибольшую долю выручки в 46,5% в 2024 году, главным образом благодаря своей распространённости среди различных подтипов ПКМД. Этот симптом часто является самым ранним клиническим проявлением, требующим диагностического обследования и терапевтического вмешательства.

Ожидается, что ослабление сегмента сердечной мышцы будет демонстрировать самые быстрые темпы среднегодового темпа роста на уровне 8,9% в период с 2025 по 2032 год, что будет обусловлено повышением осведомленности о сердечных осложнениях при мышечных дистрофиях и необходимостью ранней кардиологической оценки и лечения пациентов с такими заболеваниями.

• Лечение

По видам лечения рынок лечения мышечной дистрофии пояса конечностей сегментируется на хирургическое лечение, терапию и другие виды. Терапевтический сегмент обеспечил наибольшую долю рынка в 58,2% в 2024 году, что обусловлено широким применением физиотерапевтических, трудотерапевтических и генных вмешательств для замедления прогрессирования заболевания, улучшения мобильности и качества жизни пациентов.

Ожидается, что сегмент хирургии будет расти самыми быстрыми темпами среднегодового темпа роста на уровне 7,6% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено ростом числа хирургических вмешательств при ортопедических осложнениях и корректирующих процедур, направленных на улучшение функциональности и подвижности в запущенных случаях.

• По способу управления

В зависимости от способа введения рынок препаратов для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии сегментируется на инъекционные, пероральные и прочие. Инъекционный сегмент доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 61,4% в 2024 году, что обусловлено применением кортикостероидов, генной терапии и ферментозаместительной терапии, которые обычно вводятся инъекционно.

Ожидается, что сегмент пероральных препаратов продемонстрирует самые быстрые темпы среднегодового темпа роста в 8,2% в период с 2025 по 2032 год, что будет обусловлено растущим предпочтением пероральных лекарственных форм, совместимых с пациентами, таких как противовоспалительные и поддерживающие терапии, которые облегчают бремя заболеваний.

• Конечным пользователем

По типу конечного потребителя рынок лечения мышечной дистрофии пояса конечностей сегментируется на больницы, учреждения по уходу на дому, специализированные клиники и другие. На сегмент больниц пришлась наибольшая доля выручки рынка – 54,7% в 2024 году, что обусловлено доступностью многопрофильной помощи, диагностических центров и специализированных услуг в области нервно-мышечной терапии.

Прогнозируется, что сегмент ухода на дому будет расти с наивысшим среднегодовым темпом роста в 9,4% в период с 2025 по 2032 год в связи с переходом к уходу, ориентированному на пациента, более широким использованием домашних физиотерапевтических и мониторинговых устройств, а также растущим спросом на вспомогательные услуги в домашних условиях.

Региональный анализ рынка мышечной дистрофии конечностей и сетки

• Северная Америка доминировала на рынке лечения мышечной дистрофии пояса конечностей с наибольшей долей выручки в 41,3% в 2024 году, что обусловлено развитой исследовательской инфраструктурой.
• Высокая распространенность генетических заболеваний и раннее внедрение передовых методов генной терапии
• Регион пользуется преимуществами благоприятной нормативно-правовой базы для орфанных препаратов, присутствия ключевых биотехнологических компаний и существенного финансирования исследований редких заболеваний, что способствует надежному портфелю разработок и раннему внедрению в клиническую практику новых методов лечения ПКМД.

Обзор рынка США для лечения мышечной дистрофии пояса конечностей

На долю рынка препаратов для лечения мышечных дистрофий пояса конечностей в США в 2024 году пришлось 82,4% выручки Северной Америки. Это объясняется высокой активностью клинических исследований, ростом числа диагностированных случаев с помощью генетического тестирования и активизацией работы по защите интересов пациентов. Такие организации, как Ассоциация мышечной дистрофии (MDA), играют важную роль в повышении осведомленности, финансировании и предоставлении услуг поддержки. Более того, американские биотехнологические компании лидируют в разработке генной терапии, направленной на определенные подтипы ПКМД (например, ПКМД2I, ПКМД2E).

Обзор европейского рынка мышечной дистрофии конечностей и пояса

Ожидается, что рынок препаратов для лечения мышечной дистрофии пояса конечностей в Европе будет расти среднегодовыми темпами на 13,2% в период с 2025 по 2032 год благодаря государственным инициативам, направленным на поддержку исследований редких заболеваний, и расширению клинического сотрудничества между университетами и фармацевтическими компаниями. В таких ключевых странах, как Германия, Великобритания и Франция, наблюдается рост числа участников исследований, расширение регистров пациентов и повышение доступности генетического консультирования, что в совокупности расширяет возможности ранней диагностики и лечения.

Обзор рынка мышечной дистрофии конечностей и пояса в Великобритании

Ожидается, что рынок лечения мышечных дистрофий пояса конечностей в Великобритании будет расти среднегодовыми темпами на 12,6% в течение прогнозируемого периода, чему будут способствовать программы по редким заболеваниям, финансируемые Национальной службой здравоохранения, и достижения в области точной диагностики. Повышение осведомленности о нервно-мышечных заболеваниях, а также участие страны в международных клинических исследованиях и ведении реестров, способствовали улучшению выявления пациентов и доступу к новым методам лечения.

Обзор рынка мышечной дистрофии конечностей и пояса в Германии

Прогнозируется, что рынок препаратов для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии в Германии будет расти среднегодовыми темпами на 13,9% до 2032 года благодаря акценту на биофармацевтических инновациях, развитой инфраструктуре здравоохранения и финансируемых государством инициативах в области редких заболеваний. Такие академические исследовательские центры, как Тюбинген и Мюнхен, активно участвуют в испытаниях нейромышечной генной терапии, что делает Германию ключевым центром клинических разработок и обеспечения доступности лечения ПКМД.

Обзор рынка мышечной дистрофии конечностей и пояса в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Прогнозируется, что рынок лечения мышечных дистрофий пояса конечностей в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет расти самыми быстрыми темпами в год на уровне 19,6% в прогнозируемый период (2025–2032 гг.) благодаря повышению осведомленности, улучшению доступа к медицинской помощи и увеличению инвестиций в геномику и лечение редких заболеваний. В таких странах, как Япония, Китай и Индия, наблюдается рост программ скрининга новорожденных и ранней диагностики мышечных дистрофий, что способствует раннему вмешательству и сотрудничеству в области исследований.

Обзор рынка Японии для лечения мышечной дистрофии пояса конечностей

Рынок препаратов для лечения мышечной дистрофии пояса конечностей в Японии стабильно растет, прогнозируемый среднегодовой темп роста составляет 14,8%, чему способствует особое внимание, уделяемое страной генетическим исследованиям, старению населения и инвестициям в регенеративную медицину. Такие учреждения, как Национальный центр неврологии и психиатрии, находятся на переднем крае клинических исследований мышечной дистрофии пояса конечностей, что делает Японию стратегическим центром инноваций и терапевтических разработок.

Обзор рынка мышечной дистрофии конечностей и пояса в Китае

Рынок лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии в Китае занимал самую большую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе, обеспечивая 39,6% регионального рынка ПЛМД в 2024 году. Этот рост обусловлен быстрым развитием инфраструктуры здравоохранения, местными биотехнологическими инновациями и государственной политикой в ​​области редких заболеваний. Благодаря росту числа центров генетического тестирования и появлению китайских компаний в сфере клеточной и генной терапии, перспективы рынка остаются весьма позитивными, особенно в городах первого и второго уровней.

Доля рынка мышечной дистрофии сетчатки конечностей

Лидерами отрасли лечения мышечной дистрофии сетчатки конечностей являются в основном хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• Amgen Inc. (США)
• Алкем (Индия)
• ЛЮПИН (Индия)
• Hope Pharmaceuticals (США)
• Санифит (Испания)
• Essity Health & Medical (Германия)
• Sun Pharmaceutical Industries Ltd (Индия)
• Cipla (Индия)
• Viatris Inc. (США)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd (Израиль)
• Зидус Кадила (Индия)

Последние разработки на мировом рынке препаратов для лечения мышечной дистрофии конечностей и сетчатки

• В феврале 2022 года компания Asklepios BioPharmaceutical, Inc., дочерняя компания Bayer AG, объявила, что Европейская комиссия (ЕК) присвоила препарату AB-1003, также известному как LION-101, статус орфанного препарата для лечения мышечных дистрофий пояса конечностей. Этот статус подчёркивает потенциал препарата в удовлетворении потребностей пациентов с этим редким заболеванием. Получение статуса орфанного препарата может способствовать ускорению процессов разработки и регулирования, открывая путь к более раннему доступу к столь необходимым препаратам.
• В сентябре 2024 года компания Atamyo Therapeutics совместно с Фондом Dion для детей с редкими заболеваниями начала клинические испытания в США препарата ATA-200 – перспективной генной терапии, направленной на лечение мышечных дистрофий пояса конечностей типа 2C/R5 (LGMD2C/R5). Это партнерство подчеркивает стремление компании к развитию инновационных методов лечения пациентов с этим редким заболеванием. Расширение исследования на территорию США знаменует собой важный шаг в изучении потенциала ATA-200 как варианта лечения пациентов с LGMD2C/R5.

SKU-63653