Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка сиалидоза – обзор отрасли и прогноз до 2033 года

Размер рынка сиалидоза

• Объем мирового рынка сиалидоза в 2025 году оценивался в 430,89 млн долларов США  , а к 2033 году, как ожидается, он достигнет  631,79 млн долларов США , при среднегодовом темпе роста 4,90% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка во многом обусловлен растущим вниманием к диагностике редких заболеваний и достижениями в области ферментозамещения и генной терапии , которые улучшают клинические результаты для пациентов с лизосомными болезнями накопления, такими как сиалидоз.
• Более того, рост финансирования исследований, растущая осведомлённость о важности раннего генетического скрининга и расширяющийся портфель новых терапевтических средств позиционируют лечение сиалидоза как важнейшее направление в сегменте редких заболеваний. Эти факторы, в совокупности, способствуют расширению рынка и ускоряют инновации в терапии сиалидоза во всём мире.

Анализ рынка сиалидоза

• Сиалидоз, редкое лизосомное заболевание накопления, вызванное мутациями гена NEU1, привлекает все больше внимания как в клинических, так и в исследовательских целях из-за его прогрессирующего характера и потенциала целенаправленной терапии, включая генетическое консультирование и поддерживающую терапию.
• Растущее внимание к сиалидозу обусловлено, прежде всего, растущей осведомленностью о редких генетических заболеваниях, достижениями в диагностических методах, таких как анализы крови, мочи и биопсии кожи , а также расширяющимся ассортиментом новых терапевтических средств, направленных на улучшение результатов лечения пациентов.
• Северная Америка доминировала на рынке лечения сиалидоза с наибольшей долей выручки в 41,4% в 2025 году, что обусловлено развитой инфраструктурой здравоохранения, высокими инвестициями в исследования редких заболеваний и ранним внедрением программ генетического скрининга, при этом США лидируют в клинических испытаниях и доступе к лечению.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке лечения сиалидоза в течение прогнозируемого периода благодаря повышению доступности медицинской помощи, повышению осведомленности о редких заболеваниях и государственным инициативам, поддерживающим разработку методов диагностики и терапии.
• В 2025 году сегмент сиалидоза I типа доминировал на рынке с долей рынка 52,8%, что обусловлено его относительно более легким течением, лучшей диагностикой и большей доступностью лечения по сравнению с сиалидозом II типа.

Объем отчета и сегментация рынка сиалидоза   

Тенденции рынка сиалидоза

Растущее внимание к ранней диагностике и генетическому скринингу

• Значительной и набирающей обороты тенденцией на мировом рынке лечения сиалидоза является растущий акцент на ранней диагностике с помощью генетического скрининга и расширенного биохимического тестирования, что позволяет своевременно проводить вмешательство и улучшать результаты лечения пациентов.
  • Например, панели секвенирования нового поколения (NGS) все чаще применяются в клинических лабораториях для обнаружения мутаций NEU1, что облегчает точную диагностику как сиалидозов I, так и II типов.
• Новые диагностические инструменты позволяют врачам выявлять сиалидоз у бессимптомных или слабо выраженных пациентов, способствуя раннему планированию терапии и генетическому консультированию семей с этим заболеванием.
• Интеграция генетического скрининга с электронными медицинскими картами (ЭМК) и платформами телемедицины позволяет осуществлять централизованный мониторинг состояния пациентов, долгосрочное отслеживание и принимать более обоснованные клинические решения.
• Эта тенденция к раннему выявлению заболеваний и интеграции передовых методов диагностики меняет ожидания пациентов в плане лечения, поскольку такие компании, как BioMarin и Chiesi, разрабатывают комплексные решения для генетического тестирования и программы повышения осведомленности о заболеваниях.
• Повышение осведомленности о преимуществах раннего генетического скрининга среди медицинских работников и семей стимулирует его внедрение, в конечном итоге способствуя росту рынка как в развитых, так и в развивающихся регионах.

Динамика рынка сиалидоза

Водитель

Повышение осведомленности и поддержки методов лечения редких заболеваний

• Растущая осведомленность о редких лизосомных болезнях накопления и расширение программ поддерживающей терапии являются существенными факторами, обусловливающими повышенный спрос на диагностику и лечение сиалидоза.
  • Например, в марте 2025 года Chiesi Group запустила инициативу поддержки пациентов в Северной Америке, уделяя особое внимание лизосомным болезням накопления, расширяя доступ к генетическому консультированию и услугам мониторинга лечения.
• Поскольку поставщики медицинских услуг и группы защиты прав пациентов продвигают раннюю диагностику и варианты лечения, спрос на ферментозаместительную терапию и поддерживающие вмешательства растет.
• Кроме того, увеличение финансирования исследований редких заболеваний и государственные стимулы для разработки орфанных препаратов стимулируют инновации в терапии сиалидоза.
• Наличие программ помощи пациентам в сочетании с информационными кампаниями и просветительской работой улучшает доступ к лечению и соблюдение режима лечения среди диагностированных пациентов.
• Расширение сотрудничества между фармацевтическими компаниями, клиниками и исследовательскими институтами дополнительно ускоряет рост рынка как в области диагностики, так и лечения. Расширение услуг телемедицины и удаленного мониторинга улучшает качество лечения пациентов в географически слаборазвитых регионах.
• Растущее партнерство между фондами редких заболеваний и биотехнологическими компаниями способствует более быстрому проведению клинических испытаний и ускоренной разработке методов лечения сиалидоза.

Сдержанность/Вызов

Высокая стоимость лечения и ограниченная осведомленность в развивающихся регионах

• Высокие затраты, связанные с ферментозаместительной терапией, генетическим консультированием и поддерживающей терапией, представляют собой значительную проблему для более широкого внедрения на рынке, особенно в регионах, чувствительных к ценам.
  • Например, годовая стоимость специализированной терапии сиалидоза может превышать 200 000 долларов США, что делает ее недоступной для многих пациентов без страховки или государственной поддержки.
• Ограниченная осведомленность о сиалидозе среди поставщиков медицинских услуг на развивающихся рынках задерживает диагностику и снижает доступность лечения, сдерживая общий рост рынка.
• Кроме того, сложные нормативные требования к орфанным препаратам и генной терапии могут замедлить процесс одобрения и распространения, увеличивая время вывода новых методов лечения на рынок.
• Для преодоления этих проблем необходимы более эффективное обучение пациентов, субсидируемые программы терапии и оптимизированные механизмы регулирования, чтобы сделать диагностику и лечение сиалидоза более доступными.
• Такие компании, как BioMarin и Chiesi, работают над программами поддержки пациентов и повышения их осведомленности, но высокие затраты и ограниченная региональная осведомленность остаются основными препятствиями для внедрения. Проблемы с долгосрочными данными о безопасности и ограниченное количество участников клинических испытаний для лечения редких заболеваний могут снизить уверенность врачей в назначении новых методов лечения.
• Неадекватная инфраструктура здравоохранения и отсутствие политики возмещения расходов в некоторых странах с развивающейся экономикой еще больше ограничивают доступ пациентов к диагностике и лечению сиалидоза.

Сфера применения сиалидоза на рынке

Рынок сегментирован по типу, лечению, диагностике, симптомам, конечным пользователям и каналу сбыта.

• По типу

На основе типа рынок сиалидоза сегментируется на сиалидоз I типа и сиалидоз II типа. Сегмент сиалидоза I типа доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 52,8% в 2025 году, что обусловлено его относительно более мягким прогрессированием, лучшей диагностикой и растущей доступностью лечения. У пациентов с I типом, как правило, наблюдается более позднее начало и более медленное прогрессирование заболевания, что позволяет своевременно вмешаться и вести его с помощью генетического консультирования и поддерживающей терапии. Сегмент выигрывает от растущей осведомленности среди врачей и семей, а также от улучшения программ ранней диагностики. Пациенты с сиалидозом I типа часто хорошо реагируют на симптоматическое лечение, такое как противосудорожные препараты и терапия зрения, что способствует более широкому принятию. Доступность диагностического тестирования в развитых странах еще больше способствовала этому доминированию. Растущая доступность программ поддержки пациентов и образовательных инициатив также усилила присутствие сегмента на рынке.

Ожидается, что сегмент сиалидоза II типа продемонстрирует самые высокие темпы роста – 20,5% – в период с 2026 по 2033 год, что обусловлено растущими усилиями по ранней диагностике и разработке новых методов лечения. Сиалидоз II типа протекает тяжелее и развивается раньше, что исторически ограничивало возможности лечения, однако продолжающиеся исследования в области генной терапии и заместительной ферментной терапии расширяют возможности вмешательства. Информационные кампании и фонды, занимающиеся редкими заболеваниями, помогают семьям распознавать симптомы на ранних стадиях. Улучшение доступа к инфраструктуре здравоохранения на развивающихся рынках помогает большему числу пациентов получать правильную диагностику. Больницы и клиники все чаще предоставляют многопрофильную помощь, что способствует росту заболеваемости II типа. Государственное стимулирование разработки орфанных препаратов дополнительно ускоряет развитие этого сегмента.

• Лечение

В зависимости от вида лечения рынок лечения сиалидоза сегментируется на противосудорожные препараты, генетическое консультирование и другие. Сегмент генетического консультирования доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 48,7% в 2025 году, поскольку консультирование имеет решающее значение для ранней диагностики, планирования семьи и руководства пациентами в ходе лечения заболевания. Генетическое консультирование все чаще интегрируется с диагностическим тестированием, что позволяет врачам рекомендовать своевременные вмешательства. Сегмент выигрывает от программ повышения осведомленности и инициатив поддержки пациентов с редкими заболеваниями, спонсируемых фармацевтическими компаниями и некоммерческими организациями. Комплексное консультирование помогает пациентам понять варианты лечения, прогноз и необходимость адаптации образа жизни. Доступ к услугам консультирования более развит в развитых странах, что способствует более широкому их внедрению. Постоянные программы обучения врачей также повышают доступность и качество услуг.

Ожидается, что сегмент противосудорожных препаратов продемонстрирует самые высокие темпы роста – 22,1% – в период с 2026 по 2033 год, что обусловлено высокой распространенностью судорог у пациентов с сиалидозом и растущей доступностью новых противосудорожных препаратов. Противосудорожные препараты помогают контролировать неврологические симптомы, улучшая качество жизни пациентов. Больницы и клиники внедряют эти методы лечения в амбулаторных и стационарных условиях. Улучшенные профили безопасности и эффективности новых препаратов способствуют повышению доверия врачей. Расширение страхового покрытия в некоторых регионах делает противосудорожные препараты более доступными. Осведомленность пациентов о контроле симптомов также способствует повышению уровня их применения.

• По диагнозу

На основе диагностики рынок сиалидоза сегментируется на анализы крови, мочи и биопсию кожи. Сегмент анализа крови доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 50,2% в 2025 году благодаря своей неинвазивности и широкому применению для раннего выявления дефицита лизосомальных ферментов. Диагностика на основе крови позволяет точно идентифицировать мутации NEU1 и определять план лечения. Анализы крови часто являются первой линией обследования, за которыми следуют подтверждающие тесты, что делает их неотъемлемой частью диагностического процесса. Снижение стоимости современных панелей на основе крови дополнительно стимулирует их внедрение. Интеграция с электронными медицинскими картами облегчает долгосрочное наблюдение за пациентами. Медицинские работники все чаще рекомендуют анализы крови в рамках программ скрининга новорожденных и детей.

Ожидается, что сегмент анализов мочи продемонстрирует самый быстрый среднегодовой темп роста на уровне 21,8% в период с 2026 по 2033 год, что обусловлено его ролью в раннем выявлении заболеваний и биохимическом мониторинге. Анализы мочи неинвазивны, что делает их идеальными для детей. Текущие исследования повышают чувствительность и специфичность маркеров, определяемых в моче. Эти тесты способствуют мониторингу заболеваний и оценке эффективности терапии в динамике. Инициативы в области телемедицины позволяют осуществлять удаленный сбор образцов и составление отчетов. Рост осведомленности о неинвазивных методах диагностики на развивающихся рынках способствует их быстрому внедрению.

• По симптомам

На основании симптомов рынок сиалидоза сегментируется на следующие группы: нарушение походки, снижение остроты зрения, миоклонус, атаксия, тремор ног, судороги и другие. Сегмент снижения остроты зрения доминировал на рынке с долей 46,5% в 2025 году, поскольку глазные симптомы часто являются первым диагностируемым проявлением сиалидоза. Пациентам требуются офтальмологические вмешательства и поддерживающая терапия для коррекции нарушений зрения. Раннее выявление проблем со зрением позволяет своевременно провести генетическое консультирование и симптоматическое лечение. Клинические программы делают акцент на мониторинге прогрессирующей потери зрения. Поддерживающая терапия, включая корригирующие линзы и средства коррекции зрения, способствует более широкому применению лечения. Проводятся информационные кампании, информирующие семьи о важности офтальмологического обследования.

Ожидается, что сегмент лечения судорог продемонстрирует самые высокие темпы роста – 23,0% – в период с 2026 по 2033 год, что обусловлено ростом осведомленности о неврологических осложнениях и ростом применения противосудорожных препаратов. Эффективное лечение судорог значительно улучшает качество жизни пациентов. Больницы и клиники все чаще внедряют программы мониторинга и лечения судорог. Новые противосудорожные препараты с улучшенным профилем безопасности ускоряют внедрение на рынок. Обучение пациентов навыкам лечения симптомов также способствует росту. Решения для телемедицины и удаленного мониторинга также способствуют росту распространенности лечения.

• Конечными пользователями

По типу конечных пользователей рынок лечения сиалидоза сегментируется на клиники, больницы и другие. Больничный сегмент доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 54,1% в 2025 году, поскольку больницы предоставляют комплексные услуги диагностики, лечения и генетического консультирования. Больницы предлагают многопрофильную помощь, необходимую для лечения этого сложного редкого заболевания. Передовые диагностические инструменты и специализированные методы лечения доступны преимущественно в больницах. Программы поддержки пациентов и доступ к клиническим испытаниям дополнительно способствуют внедрению препарата. Рост инвестиций в центры редких заболеваний укрепляет доминирующее положение на рынке. Больницы остаются первой точкой контакта для пациентов с тяжелыми симптомами.

Ожидается, что сегмент клиник продемонстрирует самые высокие темпы роста – 20,9% – в период с 2026 по 2033 год, что обусловлено ростом амбулаторного лечения, ранним генетическим консультированием и повышением осведомленности врачей. Клиники обеспечивают доступное последующее наблюдение и мониторинг. Интеграция телемедицины и генетического тестирования расширяет охват пациентов. Клиники в городских и пригородных районах все активнее участвуют в лечении редких заболеваний. Инициативы в области общественного здравоохранения расширяют свое применение. Расширение сотрудничества между клиниками и больницами способствует предоставлению комплексной медицинской помощи.

• По каналу распространения

По каналам сбыта рынок препаратов для лечения сиалидоза сегментируется на больничные аптеки, розничные аптеки и интернет-аптеки. Сегмент больничных аптек доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 49,8% в 2025 году, поскольку больничные аптеки обеспечивают немедленный доступ к специализированной терапии наряду с клинической помощью. Они обеспечивают контролируемый отпуск орфанных препаратов и интегрируют мониторинг состояния пациентов. Доступ к препаратам, проходящим клинические испытания, дополнительно стимулирует внедрение. Больницы часто сочетают терапию с программами обучения и поддержки пациентов. Сеть больничных аптек обеспечивает приверженность лечению и последующее наблюдение. Увеличение числа центров по лечению редких заболеваний в развитых регионах укрепляет этот сегмент.

Ожидается, что сегмент интернет-аптек продемонстрирует самые высокие темпы роста – 24,3% – в период с 2026 по 2033 год, что обусловлено растущим внедрением электронной коммерции и удобством для пациентов в отдаленных регионах. Интернет-аптеки позволяют осуществлять доставку терапевтических и поддерживающих препаратов на дом. Интеграция с телемедициной улучшает качество выполнения рецептов. Кампании по информированию пациентов способствуют безопасному онлайн-доступу к терапии. Расширение доступа к интернету и повышение цифровой грамотности способствуют росту на развивающихся рынках. Решения для интернет-аптек повышают непрерывность лечения хронических заболеваний.

Региональный анализ рынка сиалидоза

• Северная Америка доминировала на рынке лечения сиалидоза с наибольшей долей выручки в 41,4% в 2025 году, что обусловлено развитой инфраструктурой здравоохранения, высокими инвестициями в исследования редких заболеваний и ранним внедрением программ генетического скрининга, при этом США лидируют в клинических испытаниях и доступе к лечению.
• Пациенты и поставщики медицинских услуг в регионе высоко ценят своевременную диагностику, доступ к специализированной терапии и комплексные услуги генетического консультирования для эффективного лечения заболеваний.
• Широкое распространение этого метода также подкрепляется высокими расходами на здравоохранение, хорошо развитой экосистемой лечения редких заболеваний и присутствием ключевых игроков рынка, активно инвестирующих в исследования и программы поддержки пациентов, что делает Северную Америку ведущим регионом по лечению сиалидоза.

Обзор рынка сиалидоза в США

Рынок препаратов для лечения сиалидоза в США в 2025 году занял наибольшую долю выручки в Северной Америке – 78%, чему способствовала развитая инфраструктура здравоохранения и высокая осведомлённость о редких генетических заболеваниях. Пациенты всё чаще отдают приоритет ранней диагностике посредством генетического скрининга и своевременному доступу к специализированной терапии, включая поддерживающую терапию и консультирование. Рост числа центров лечения редких заболеваний и программ клинических испытаний дополнительно стимулирует развитие рынка. Более того, государственное стимулирование разработки орфанных препаратов и активные инициативы по защите интересов пациентов вносят значительный вклад в расширение рынка. США остаются основным центром исследований и инноваций в области терапии сиалидоза.

Обзор европейского рынка сиалидоза

Ожидается, что рынок лечения сиалидоза в Европе будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, главным образом за счёт повышения осведомлённости о редких заболеваниях и государственной поддержки программ по разработке орфанных препаратов. Развитая инфраструктура здравоохранения в регионе и акцент на раннем генетическом скрининге способствуют внедрению диагностики и лечения сиалидоза. Европейские пациенты также ценят комплексные услуги, включая генетическое консультирование, противосудорожную терапию и поддерживающее лечение. Рынок демонстрирует рост в больницах, клиниках и специализированных центрах, а также расширяется сотрудничество между поставщиками медицинских услуг и фармацевтическими компаниями.

Обзор рынка сиалидоза в Великобритании

Ожидается, что рынок лечения сиалидоза в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, что обусловлено ростом осведомленности о лизосомных болезнях накопления и спросом на раннюю диагностику. Как медицинские работники, так и семьи пациентов все чаще отдают приоритет генетическому консультированию и симптоматическому лечению. Кроме того, государственные инициативы, направленные на поддержку лечения редких заболеваний, наряду с развитыми сетями оказания медицинской помощи, способствуют более широкому внедрению этой технологии. Интеграция телемедицины и специализированных клиник в Великобритании дополнительно стимулирует рост рынка. Финансирование исследований и программы защиты прав пациентов также играют ключевую роль в расширении доступа к лечению.

Обзор рынка сиалидоза в Германии

Ожидается, что рынок лечения сиалидоза в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать повышение осведомленности о редких генетических заболеваниях и наличие хорошо налаженных систем здравоохранения. Ориентированность Германии на инновации в сочетании с передовыми диагностическими возможностями и больничной инфраструктурой способствует внедрению ранних методов генетического тестирования и лечения. Пациенты все чаще обращаются за междисциплинарной помощью, включая заместительную ферментную терапию, противосудорожные препараты и поддерживающую терапию. Сотрудничество между исследовательскими институтами, больницами и фармацевтическими компаниями расширяет возможности клинических испытаний и доступ к новым методам лечения. Акцент на пациентоориентированной терапии соответствует местным ожиданиям и способствует устойчивому росту рынка.

Обзор рынка сиалидоза в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок лечения сиалидоза в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами в 25% в год в прогнозируемый период с 2026 по 2033 год, что обусловлено ростом осведомленности о редких заболеваниях, улучшением инфраструктуры здравоохранения и расширением доступа к диагностике и лечению. В таких странах, как Китай, Япония и Индия, наблюдается рост внедрения услуг генетического скрининга и консультирования. Государственные инициативы, поддерживающие лечение редких заболеваний и расширение сети специализированных клиник, способствуют ранней диагностике и лечению. Расширение доступа к телемедицине и доступность доступных методов лечения также ускоряют рост рынка. Большое количество пациентов в регионе и растущие инвестиции в исследования редких заболеваний дополнительно способствуют быстрому росту рынка.

Обзор рынка сиалидоза в Японии

Рынок лечения сиалидоза в Японии набирает обороты благодаря развитой системе здравоохранения страны, высокой осведомлённости о редких заболеваниях и акценту на раннем генетическом скрининге. Пациенты и медицинские работники придают особое значение своевременной диагностике и доступу к заместительной ферментной и поддерживающей терапии. Интеграция телемедицины и специализированных центров редких заболеваний стимулирует рост. Кроме того, старение населения Японии обуславливает спрос на более доступное генетическое консультирование и симптоматическую терапию. Государственная поддержка разработки орфанных препаратов дополнительно стимулирует их внедрение. Совместные исследовательские программы больниц и фармацевтических компаний также расширяют возможности лечения.

Обзор рынка сиалидоза в Индии

В 2025 году рынок лечения сиалидоза в Индии обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе благодаря повышению осведомлённости о редких заболеваниях, расширению доступа к медицинской помощи и совершенствованию диагностической инфраструктуры. Растущее число специализированных клиник и больниц, предлагающих генетический скрининг и консультирование, способствует раннему выявлению и лечению. Большая численность населения Индии и растущие расходы среднего класса на здравоохранение стимулируют спрос на доступные методы лечения. Государственные инициативы, направленные на развитие лечения редких заболеваний и интеграцию телемедицины, облегчают доступ к лечению как в городских, так и в пригородных районах. Значительное присутствие отечественных фармацевтических компаний и программы поддержки пациентов являются ключевыми факторами, способствующими росту рынка.

Доля рынка сиалидоза

Индустрию сиалидоза в основном возглавляют хорошо зарекомендовавшие себя компании, среди которых:

• Новартис АГ (Швейцария)
• Pfizer Inc. (США)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (США)
• Эбботт (США)
• GSK plc (Великобритания)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Япония)
• Санофи (США)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (США)
• Amicus Therapeutics, Inc. (США)
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Chiesi Farmaceutici SpA (Италия)
• Eli Lilly and Company (США)
• Horizon Therapeutics Plc (Ирландия)
• Actelion Pharmaceuticals Ltd (Швейцария)
• Leadient (США)
• Орфазим (Дания)
• Recordati SpA (Италия)
• Sigilon Therapeutics, Inc. (США)
• Viatris Inc. (США)

Каковы последние события на мировом рынке сиалидоза?

• В июне 2025 года тайваньская компания TFBS Bioscience совместно с доктором медицины и доктором философии У-Лян Хву запустила новый проект по разработке генной терапии для лечения сиалидоза с использованием вектора AAV9. TFBS обеспечивает производство, качество и безопасность в соответствии с требованиями GMP для проведения запланированных клинических испытаний I/II фазы. Это партнерство отражает растущий глобальный интерес к трансляционной генной терапии сиалидоза и расширяет производственные возможности в Азии.
• В мае 2024 года было опубликовано знаменательное доклиническое исследование под названием «Генная терапия сиалидоза, опосредованная AAV», в котором продемонстрировано, что совместная доставка человеческого NEU1 и его шаперона PPCA через scAAV2/8 в мышиную модель Neu1⁻/⁻ восстанавливает активность NEU1 в мозге, сердце и внутренних органах, а также снижает уровень маркеров заболевания. Это исследование знаменует собой важный шаг на пути к первой в мире генной терапии сиалидоза у человека.
• В апреле 2024 года Школа ветеринарной медицины Каммингса, Университет Тафтса и Медицинская школа имени Чана Массачусетского университета объявили о сотрудничестве в исследовательской работе (при поддержке гранта Национальных институтов здравоохранения) по разработке модели сиалидоза у овец с целью усовершенствования методов генной терапии для людей с этим заболеванием.
• В мае 2023 года Медицинская школа имени Чана при Массачусетском университете сообщила о предварительных результатах исследований векторов генной терапии на основе AAV, кодирующих NEU1 (сиалидазу), в доклинических моделях сиалидоза, что свидетельствует о восстановлении активности фермента и улучшении маркеров заболевания у мышей. Этот отчёт знаменует собой потенциальный шаг к разработке методов лечения заболевания у человека, для которого пока не существует одобренного метода лечения.
• В августе 2023 года компания Chiesi Global Rare Diseases заключила соглашение о совместной разработке с Aliada Therapeutics с целью разработки методов лечения лизосомных болезней накопления (ЛБН), способных преодолевать гематоэнцефалический барьер (ГЭБ). Это сотрудничество актуально для сиалидоза, учитывая его поражение ЦНС.

SKU-64031