Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка лечения болезни Вильсона-Коновалова – Обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка болезни Вильсона

• Объем мирового рынка лечения болезни Вильсона в 2024 году оценивался в 670,50 млн долларов США и, как ожидается ,  достигнет  1 084,91 млн долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 6,2% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка во многом обусловлен повышением осведомленности и достижениями в диагностике и лечении болезни Вильсона, что приводит к более раннему выявлению и улучшению лечения как в клинических условиях, так и в условиях домашнего ухода.
• Более того, рост распространенности болезни Вильсона во всем мире и расширение возможностей лечения, включая хелатирующие агенты и терапию на основе цинка, улучшают результаты лечения и приверженность пациентов, делая современные фармакологические вмешательства предпочтительным подходом. Эти факторы ускоряют внедрение методов лечения болезни Вильсона, тем самым значительно стимулируя рост отрасли.

Анализ рынка болезни Вильсона

• Рынок лечения болезни Вильсона, охватывающий диагностические исследования и фармакологические или хирургические вмешательства, становится все более важным как в клинических условиях, так и в условиях домашнего ухода благодаря своей способности улучшать результаты лечения пациентов, контролировать накопление меди и предотвращать серьезные осложнения со стороны печени или нервной системы.
• Растущий спрос на решения для лечения болезни Вильсона обусловлен прежде всего ростом осведомленности об этом заболевании, достижениями в диагностических технологиях, таких как анализы крови, мочи и генетические анализы, а также улучшением доступа к эффективным методам лечения.
• Северная Америка доминировала на рынке лечения болезни Вильсона с наибольшей долей выручки в 41% в 2024 году, характеризуясь хорошо развитой инфраструктурой здравоохранения, высокой осведомленностью пациентов и сильным присутствием ведущих фармацевтических компаний, при этом в США наблюдается существенный рост внедрения методов лечения и диагностических тестов, обусловленный инновациями в фармакологической терапии и расширенным доступом к специализированной помощи.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке лечения болезни Вильсона в течение прогнозируемого периода благодаря улучшению доступа к здравоохранению, повышению осведомленности о заболевании и увеличению инвестиций в диагностику и терапию редких заболеваний.
• Сегмент симптоматической болезни Вильсона-Коновалова доминировал на рынке болезни Вильсона-Коновалова с долей рынка 55,5% в 2024 году из-за более высоких требований к клиническому вмешательству, более высоких показателей выявления среди пациентов с явными симптомами заболевания и большей потребности в своевременном лечении для предотвращения серьезных печеночных и неврологических осложнений.

Область применения отчета и сегментация рынка болезни Вильсона   

Тенденции рынка лечения болезни Вильсона

Достижения в области генетического и раннего диагностического тестирования

• Значительной и быстрорастущей тенденцией на мировом рынке лечения болезни Вильсона является все более широкое внедрение генетического тестирования и передовых диагностических технологий, позволяющих проводить раннее выявление и скрининг на уровне семьи.
  • Например, учреждения внедряют секвенирование всего экзома для выявления мутаций гена ATP7B, что позволяет своевременно вмешаться до появления серьезных симптомов.
• Ранняя диагностика позволяет медицинским работникам быстрее начинать лечение, улучшая прогноз для пациента и снижая риск долгосрочных осложнений со стороны печени и неврологии.
• Интеграция неинвазивных тестов, таких как определение содержания меди в крови и моче, с генетическим тестированием обеспечивает комплексный и удобный для пациента диагностический процесс.
• Эта тенденция кардинально меняет клиническую практику и ожидания пациентов в отношении лечения болезни Вильсона, поскольку компании разрабатывают интегрированные панели тестирования для планового и профилактического лечения.
• Растущая потребность в ранней и точной диагностике способствует внедрению генетических и биохимических тестов в больницах и специализированных клиниках по всему миру.
• Достижения в области цифровых медицинских платформ позволяют осуществлять удаленный мониторинг уровня меди у пациентов и соблюдения ими режима терапии, что улучшает долгосрочное лечение заболеваний.
• Сотрудничество между научно-исследовательскими институтами и фармацевтическими компаниями способствует разработке инновационных биомаркеров, что еще больше улучшает стратегии ранней диагностики и персонализированного лечения.

Динамика рынка препаратов для лечения болезни Вильсона

Водитель

Повышение осведомленности и расширение доступа к лечению

• Растущая осведомленность о болезни Вильсона среди поставщиков медицинских услуг, пациентов и лиц, осуществляющих уход, в сочетании с расширением доступа к эффективным фармакологическим методам лечения является ключевым фактором роста рынка.
  • Например, программы защиты прав пациентов и кампании по повышению осведомленности о редких заболеваниях помогают выявлять ранее недиагностированные случаи, повышая уровень охвата лечением.
• Улучшенный доступ к хелатирующим агентам и цинковой терапии позволяет большему количеству пациентов эффективно контролировать накопление меди, снижая заболеваемость и улучшая качество жизни.
• Рост числа специализированных клиник и расширение страхового покрытия редких заболеваний способствуют более широкому внедрению протоколов лечения в регионах.
• Рост распространенности симптоматических случаев заболевания во всем мире и увеличение расходов на здравоохранение еще больше повышают спрос на своевременную диагностику и фармакологические вмешательства.
• Увеличение финансирования исследований редких заболеваний ускоряет разработку новых методов лечения, расширяя возможности лечения пациентов.
• Сотрудничество фармацевтических компаний и поставщиков медицинских услуг улучшает доступность и распространение лекарств в регионах с недостаточным уровнем обслуживания, способствуя росту рынка.

Сдержанность/Вызов

Высокие затраты на лечение и ограниченная осведомленность о заболевании

• Относительно высокая стоимость долгосрочной фармакологической терапии и ограниченная осведомленность о заболевании в некоторых регионах остаются серьезными препятствиями для расширения рынка.
  • Например, в развивающихся странах задержка диагностики и ограниченный доступ к хелатирующим агентам приводят к недостаточному лечению и снижению проникновения на рынок.
• Нехватка подготовленных специалистов и ограниченная диагностическая инфраструктура в сельских или малообеспеченных районах затрудняют раннее выявление и правильное лечение болезни Вильсона.
• Несмотря на существование программ повышения осведомленности, пробелы в образовании пациентов и врачей по-прежнему мешают своевременному вмешательству, что влияет на общие результаты лечения.
• Преодоление этих проблем посредством экономически эффективных методов лечения, повышения осведомленности и расширения инфраструктуры здравоохранения будет иметь решающее значение для устойчивого роста рынка.
• Ограниченное соблюдение пациентом режима пожизненного приема лекарств может снизить эффективность лечения, создавая трудности в контроле за заболеваниями и расширении рынка.
• Нормативные барьеры и медленные процессы утверждения новых методов лечения в некоторых регионах могут задержать доступ пациентов к передовым методам лечения, что скажется на росте рынка.

Объем рынка болезни Вильсона

Рынок сегментирован по признакам популяции пациентов, типа теста, лечения, пути введения, конечных пользователей и канала сбыта.

• По численности пациентов

На основе популяции пациентов рынок болезни Вильсона сегментируется на симптоматическую болезнь Вильсона, бессимптомную болезнь Вильсона и во время беременности. Сегмент симптоматической болезни Вильсона доминировал на рынке с долей 55,5% в 2024 году, что было обусловлено более высокими требованиями к клиническому вмешательству и распространенностью наблюдаемых симптомов заболевания. Симптоматическим пациентам требуется немедленное и постоянное наблюдение для предотвращения тяжелого повреждения печени или неврологических осложнений, что стимулирует спрос как на диагностические, так и на фармакологические методы лечения. Больницы и специализированные клиники отдают приоритет симптоматическим пациентам для интенсивного мониторинга и начала терапии, стимулируя принятие лечения. Сегмент также выигрывает от расширенных кампаний по повышению осведомленности и программ раннего выявления, которые фокусируются на симптоматических проявлениях. Кроме того, поставщики медицинских услуг подчеркивают приверженность пациентов и долгосрочное последующее наблюдение за этой группой населения, обеспечивая постоянный рост рынка. Симптоматические случаи составляют большинство пролеченных пациентов, что делает этот сегмент критически важным для фармацевтических и диагностических компаний.

Ожидается, что сегмент пациентов с бессимптомной болезнью Вильсона будет демонстрировать наиболее быстрый рост в период с 2025 по 2032 год, чему будет способствовать растущее внедрение генетического тестирования и программ раннего скрининга. Раннее выявление заболевания у бессимптомных пациентов позволяет начать лечение до развития серьёзного повреждения органов, что улучшает прогноз для пациентов. Рост осведомлённости семей с историей болезни Вильсона способствует проактивному тестированию и мониторингу. Расширение программ скрининга новорожденных и семей в нескольких регионах позволяет выявлять больше бессимптомных случаев. Фармацевтические компании разрабатывают протоколы профилактического лечения для таких пациентов, создавая новые рыночные возможности. Поставщики медицинских услуг делают акцент на профилактической помощи, увеличивая спрос на диагностические тесты и препараты на ранней стадии.

• По типу теста

На основе типа теста рынок болезни Вильсона сегментирован на анализы крови и мочи, осмотр глаз, биопсию печени, визуализирующие тесты и генетическое тестирование. Анализы крови и мочи доминировали на рынке с долей 48% в 2024 году, поскольку они неинвазивны, экономически эффективны и широко используются для рутинного мониторинга уровня меди. Эти тесты позволяют проводить частые повторные обследования, что делает их необходимыми для симптоматических и бессимптомных пациентов, таких как. Больницы и специализированные клиники полагаются на эти тесты как для первоначальной диагностики, так и для текущего лечения заболевания. Анализы крови и мочи также легко интегрируются с другими диагностическими процедурами, обеспечивая комплексный уход за пациентами. Предпочтение пациентов к минимально инвазивным процедурам еще больше стимулирует принятие этих тестов. Доступность и финансовая доступность этих тестов как на развитых, так и на развивающихся рынках укрепляют их доминирующее положение.

Ожидается, что генетическое тестирование будет демонстрировать наиболее быстрый рост в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено растущим признанием важности раннего выявления и семейного скрининга. Генетическое тестирование позволяет выявлять мутации гена ATP7B еще до появления симптомов, что позволяет проводить профилактические мероприятия. Рост инвестиций в диагностику редких заболеваний и доступность технологий высокопроизводительного секвенирования стимулируют внедрение этих методов на рынке. Врачи все чаще рекомендуют генетические тесты лицам из группы риска и семьям с историей болезни Вильсона. Растущая интеграция генетического тестирования с обычными диагностическими панелями расширяет его применение в клинических условиях. Эта тенденция дополнительно подкрепляется кампаниями по информированию пациентов, подчеркивающими преимущества ранней генетической диагностики.

• Лечение

По принципу лечения рынок лечения болезни Вильсона-Коновалова сегментирован на лекарственные препараты и хирургические методы. В 2024 году лекарственные препараты доминировали на рынке с долей 72%, что обусловлено широким применением хелатирующих агентов и цинксодержащих препаратов для контроля накопления меди. Лекарственные препараты обеспечивают неинвазивное и эффективное долгосрочное решение для большинства пациентов, снижая необходимость в хирургических вмешательствах. Больницы и специализированные клиники отдают приоритет фармакологическому лечению симптоматических и бессимптомных пациентов. Постоянная разработка более безопасных и переносимых препаратов ещё больше укрепила доминирующее положение этого сегмента. Программы повышения приверженности лечению и мониторинг состояния пациентов повышают эффективность и стабильность рынка. Лекарственные препараты остаются предпочтительным выбором для терапии первой линии на мировых рынках.

Ожидается, что хирургия будет демонстрировать самый быстрый рост в период с 2025 по 2032 год, в первую очередь за счёт трансплантации печени при тяжёлых терминальных стадиях заболеваний печени. Совершенствование хирургических технологий и послеоперационного ухода улучшило показатели выживаемости пациентов. Повышение осведомлённости о хирургии как о перспективном методе лечения способствует её более широкому внедрению в больницы. Правительства и организации здравоохранения инвестируют в инфраструктуру трансплантологии для поддержки пациентов с редкими заболеваниями. Рост числа трансплантационных центров на развивающихся рынках создаёт возможности для роста. Хирургическое вмешательство часто рассматривается в случае неэффективности медикаментозного лечения, что делает эту нишу критически важной и перспективной для роста.

• По способу введения

В зависимости от способа введения рынок препаратов для лечения болезни Вильсона-Коновалова сегментирован на пероральные, парентеральные и другие. В 2024 году пероральный прием доминировал на рынке благодаря удобству, приверженности пациентов к лечению и широкой доступности пероральных хелатирующих агентов и цинксодержащих препаратов. Пероральные препараты подходят для длительной терапии, что крайне важно для лечения болезни Вильсона-Коновалова. Их легче распространять через больницы и розничные аптеки. Пациенты и лица, осуществляющие уход за ними, предпочитают пероральные пути введения благодаря простоте применения и минимальной инвазивности. Пероральные формы сокращают количество визитов в больницу и сопутствующие расходы, способствуя их внедрению. Фармацевтические компании продолжают разрабатывать пероральные препараты с улучшенным профилем безопасности, чтобы сохранить лидирующие позиции.

Ожидается, что парентеральное введение будет демонстрировать наиболее быстрый рост в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено случаями, когда пероральная терапия невозможна или неэффективна. Парентеральное лечение обеспечивает прямую доставку лекарств, обеспечивая более быстрое достижение терапевтического эффекта в тяжёлых случаях. Расширение масштабов вмешательства в условиях стационара и повышение осведомлённости об интенсивных протоколах лечения способствуют его внедрению. Специализированные клиники внедряют парентеральную терапию для пациентов с низкой комплаентностью к пероральным препаратам. Фармацевтические инновации в области инъекционных форм повышают безопасность и эффективность. Этот путь введения критически важен для лечения острых состояний и переходной терапии у пациентов с прогрессирующей болезнью Вильсона.

• Конечными пользователями

По типу конечных пользователей рынок лечения болезни Вильсона-Коновалова сегментирован на больницы, специализированные клиники и другие учреждения. Больницы доминировали на рынке в 2024 году, поскольку они являются основными центрами диагностики, начала лечения и долгосрочного наблюдения за заболеванием. Больницы предоставляют доступ к диагностическим исследованиям, лекарственным препаратам и хирургическим вмешательствам под наблюдением специалистов. Доминирование поддерживается большим количеством пациентов и развитой инфраструктурой. Больницы также лидируют в программах повышения осведомленности о редких заболеваниях и обучения пациентов. Интеграция многопрофильных команд в больницах обеспечивает комплексную помощь пациентам с болезнью Вильсона-Коновалова. Больницы остаются предпочтительным местом для начала и мониторинга сложных схем лечения.

Ожидается, что специализированные клиники будут демонстрировать наиболее быстрый рост в период с 2025 по 2032 год благодаря своей ориентации на редкие заболевания и персонализированный подход к лечению. Клиники предлагают специализированный мониторинг и последующее наблюдение, повышая приверженность пациентов лечению и улучшая результаты. Растущее предпочтение пациентов специализированным центрам генетического консультирования и управления терапией стимулирует спрос. Расширение специализированных клиник в городских и пригородных районах повышает доступность услуг. Сотрудничество между клиниками и фармацевтическими компаниями улучшает качество лечения. Персонализированный подход и специализированные программы лечения делают специализированные клиники быстрорастущим сегментом конечных пользователей.

• По каналу распространения

По каналам сбыта рынок препаратов для лечения болезни Вильсона-Коновалова сегментирован на больничные аптеки, розничные аптеки и другие. Больничные аптеки доминировали на рынке в 2024 году, обеспечивая лёгкий доступ к лекарствам для стационарных и амбулаторных пациентов, находящихся под наблюдением врачей. Больничные аптеки обеспечивают правильное дозирование, контроль соблюдения режима лечения и наличие специализированных препаратов. Доминирование поддерживается оптовыми закупками и партнёрством с фармацевтическими компаниями. Пациенты часто полагаются на больничные аптеки для обеспечения непрерывности лечения, особенно при долгосрочной терапии. Интеграция с больничными системами способствует эффективному управлению запасами и лечением. Больничные аптеки остаются основным каналом получения жизненно важных лекарств и средств для лечения редких заболеваний.

Ожидается, что розничные аптеки будут демонстрировать самый быстрый рост в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено растущим спросом пациентов на удобный доступ к поддерживающим препаратам. Увеличение доступности препаратов для лечения болезни Вильсона в розничных магазинах и интернет-аптеках расширяет охват рынка. Розничные каналы продаж повышают приверженность пациентов лечению, сокращая поездки и время ожидания. Аптечные сети предлагают пациентам консультационные услуги и поддержку в лечении хронических заболеваний. Расширение на развивающихся рынках стимулирует использование розничных аптек в качестве канала сбыта. Укрепление партнерских отношений между фармацевтическими компаниями и розничными сетями повышает доступность продукции и способствует росту рынка.

Региональный анализ рынка болезни Вильсона

• Северная Америка доминировала на рынке лечения болезни Вильсона с наибольшей долей выручки в 41% в 2024 году, что характеризовалось хорошо развитой инфраструктурой здравоохранения, высокой осведомленностью пациентов и сильным присутствием ведущих фармацевтических компаний.
• Пациенты и поставщики медицинских услуг в регионе высоко ценят доступ к передовым диагностическим тестам, эффективным фармакологическим методам лечения и комплексным протоколам лечения как симптоматических, так и бессимптомных случаев.
• Широкое распространение этой технологии подкрепляется программами раннего выявления заболеваний, более высокими расходами на здравоохранение и надежным страховым покрытием редких заболеваний, что делает Северную Америку ведущим рынком для диагностики и лечения болезни Вильсона.

Обзор рынка болезни Вильсона в США

Рынок лечения болезни Вильсона в США в 2024 году занял наибольшую долю выручки в Северной Америке – 81%, чему способствовала развитая инфраструктура здравоохранения, программы раннего выявления заболевания и высокая осведомленность пациентов. Пациенты и лица, осуществляющие уход за больными, все больше внимания уделяют своевременной диагностике и эффективному лечению для предотвращения тяжелых печеночных и неврологических осложнений. Растущая доступность фармакологических препаратов и специализированных клиник в сочетании со страховым покрытием редких заболеваний дополнительно стимулирует развитие рынка. Более того, интеграция генетического тестирования, рутинного биохимического мониторинга и персонализированных планов лечения вносит значительный вклад в расширение рынка.

Обзор европейского рынка болезни Вильсона

Ожидается, что рынок лечения болезни Вильсона в Европе будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, главным образом за счёт повышения осведомлённости о редких заболеваниях и необходимости ранней диагностики и эффективного лечения. Рост расходов на здравоохранение, наряду со строгим регулированием лечения редких заболеваний, способствует внедрению передовых методов диагностики и лечения. Европейские пациенты также заинтересованы в комплексной помощи, предлагаемой специализированными клиниками и больницами. В регионе наблюдается значительный рост числа пациентов с симптомами и бессимптомным течением заболевания, при этом генетические исследования и лекарственная терапия всё чаще включаются в протоколы лечения.

Обзор рынка болезни Вильсона в Великобритании

Ожидается, что рынок лечения болезни Вильсона в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода благодаря повышению уровня информированности и стремлению к своевременному и эффективному лечению. Кроме того, программы раннего скрининга и расширение доступа к медицинской помощи стимулируют как пациентов, так и врачей к использованию генетического тестирования и фармакологической терапии. Ожидается, что развитая инфраструктура здравоохранения Великобритании и страховое покрытие редких заболеваний продолжат стимулировать рост рынка. Пациенты всё чаще отдают предпочтение специализированным медицинским центрам, предлагающим комплексные услуги по диагностике и лечению болезни Вильсона.

Обзор рынка болезни Вильсона в Германии

Ожидается, что рынок лечения болезни Вильсона в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать повышение осведомленности о редких заболеваниях и спрос на передовые решения в области диагностики и лечения. Развитая система здравоохранения Германии, в сочетании с акцентом на инновации и исследования в области редких заболеваний, способствует внедрению генетического тестирования и фармакологической терапии. Больницы и специализированные клиники все чаще внедряют программы мониторинга и лечения пациентов с болезнью Вильсона. Акцент на персонализированный подход и профилактические меры соответствует ожиданиям пациентов и способствует росту рынка.

Обзор рынка болезни Вильсона в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок лечения болезни Вильсона в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами в течение прогнозируемого периода с 2025 по 2032 год, что обусловлено расширением доступа к медицинской помощи, повышением осведомленности пациентов и технологическим прогрессом в таких странах, как Китай, Япония и Индия. Растущее внимание к ранней диагностике в регионе и расширение сети специализированных клиник способствуют внедрению генетического тестирования и фармакологических методов лечения. Кроме того, государственные инициативы, направленные на поддержку лечения редких заболеваний и развитие медицинской инфраструктуры, расширяют доступ к решениям для лечения болезни Вильсона. Расширение информационных кампаний и локальное производство препаратов повышают их финансовую доступность.

Обзор рынка болезни Вильсона в Японии

Рынок лечения болезни Вильсона в Японии набирает обороты благодаря развитой системе здравоохранения страны, растущей осведомлённости о редких заболеваниях и растущему спросу на своевременную диагностику и лечение. На японском рынке особое внимание уделяется ранней диагностике, при этом генетическое тестирование и биохимический мониторинг становятся стандартной практикой. Больницы и специализированные клиники расширяют программы лечения пациентов, внедряя фармакологическую терапию и персонализированный мониторинг. Более того, старение населения, вероятно, стимулирует спрос на эффективные и контролируемые варианты лечения как в условиях стационара, так и в условиях клиники.

Обзор рынка болезни Вильсона в Индии

Рынок препаратов для лечения болезни Вильсона в Индии в 2024 году обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе благодаря развитию инфраструктуры здравоохранения страны, повышению осведомлённости о редких заболеваниях и увеличению числа пациентов. Индия является одним из крупнейших развивающихся рынков препаратов для лечения болезни Вильсона, а диагностические исследования становятся всё более доступными в больницах и специализированных клиниках. Государственные инициативы, направленные на поддержку лечения редких заболеваний, и доступность доступных вариантов лечения являются ключевыми факторами, стимулирующими развитие рынка в Индии. Расширение информационных кампаний и местное производство фармакологических препаратов дополнительно стимулируют рост рынка.

Доля рынка болезни Вильсона

Лидерами отрасли по борьбе с болезнью Вильсона являются в основном хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (США)
• Vivet Therapeutics (Франция)
• Monopar Therapeutics Inc. (США)
• Orphalan SA (Франция)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Израиль)
• Eton Pharmaceuticals (США)
• Pfizer Inc. (США)
• Dr. Reddy's Laboratories Ltd. (Индия)
• Amneal Pharmaceuticals LLC (США)
• Nobelpharma Co., Ltd. (Япония)
• Wilson Therapeutics AB (Швеция)
• Kadmon Holdings, Inc. (США)
• Bausch Health Companies Inc. (Канада)
• Meda Pharmaceuticals (США)
• Ипсен Фарма (Франция)
• TSUMURA ​​& CO. (Япония)
• ANI Pharmaceuticals, Inc. (США)
• APOTEX (Канада)
• Люпин (Индия)
• VHB Life Sciences Ltd. (Индия)

Каковы последние события на мировом рынке лечения болезни Вильсона?

• В апреле 2025 года Йельский медицинский университет подчеркнул растущую роль генетического тестирования в диагностике болезни Вильсона. Генетическое тестирование всё чаще используется для выявления мутаций гена ATP7B, что помогает в диагностике болезни Вильсона, особенно у пациентов с необъяснимыми заболеваниями печени, неврологическими или психиатрическими симптомами, а также у пациентов с семейным анамнезом этого заболевания.
• В октябре 2024 года компания Ultragenyx представила обновленную информацию о когортах пациентов первой стадии своего ключевого исследования фазы 1/2/3 препарата UX701 для лечения болезни Вильсона. Компания сообщила, что введение препарата всем 15 пациентам первой стадии планируется завершить к концу 2023 года. Целью исследования является оценка безопасности и эффективности однократной внутривенной дозы UX701 у пациентов с болезнью Вильсона.
• В октябре 2024 года компания Monopar Therapeutics объявила о приобретении препарата ALXN1840 (бис-холина тетратиомолибдат), препарата для лечения болезни Вильсона на поздней стадии разработки, у компании Alexion, AstraZeneca Rare Disease. Целью этого приобретения является содействие глобальной разработке и коммерциализации ALXN1840 – препарата для приема внутрь один раз в день, предназначенного для селективного и прочного связывания и выведения меди из тканей и крови организма.
• В апреле 2024 года компания Ultragenyx представила обновленную информацию о своем исследовании CYPRUS2+, ключевом исследовании фазы 1/2/3, посвященном оценке UX701, экспериментального препарата генной терапии болезни Вильсона. Целью исследования является оценка безопасности и эффективности однократного внутривенного введения UX701 пациентам с болезнью Вильсона. Это исследование представляет собой значительный шаг вперед в исследованиях генной терапии этого редкого генетического заболевания.
• В ноябре 2023 года компания Ultragenyx представила обновленную информацию о своем исследовании генной терапии болезни Вильсона. Ожидалось, что исследование завершит введение препаратов всем 15 пациентам первой стадии к концу 2023 года. Ожидалось, что дополнительная информация о безопасности и эффективности будет опубликована после завершения введения препаратов.

SKU-60056