亞太地區亨特氏症候群治療市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概況及至2033年預測

亞太地區亨特氏症候群治療市場規模

• 2025年亞太地區亨特氏症候群治療市場規模為4.5273億美元 ，預計 2033年將達到9.0874億美元，預測期內 複合年增長率為9.1%。
• 市場擴張的主要驅動力是：人們對罕見遺傳疾病的認識不斷提高、診斷能力不斷增強，以及該地區新興經濟體獲得酵素替代療法的機會日益增加。
• 此外，政府支持性的醫療保健政策、對罕見疾病研究不斷增長的投資以及對先進有效治療方案日益增長的需求，都使得亨特氏症候群的治療成為一個至關重要的關注領域。這些因素共同作用，加速了治療方案的推廣應用，從而顯著推動了市場的整體成長。

亞太地區亨特氏症候群治療市場分析

• 隨著醫療保健系統越來越重視對黏多醣貯積症 II 型 (MPS II) 患者的早期診斷、改善臨床結果和長期患者護理，亨特氏症的治療，特別是酵素替代療法和新興的標靶療法，正成為亞太地區罕見疾病管理的重要組成部分。
• 亨特氏症療法需求的成長主要得益於罕見疾病認知計畫的拓展、先進基因檢測的普及，以及醫療服務提供者和患者家庭越來越願意接受能夠延緩疾病進展、提高生活品質的創新治療方案。
• 預計到2025年，日本將以38.6%的最大市佔率主導亞太地區的亨特氏症候群治療市場。這得益於其強大的醫療基礎設施、對罕見疾病療法的早期應用以及健全的政府醫保體系。同時，日本國內的研究合作也持續推動MPS II治療和病患管理的進步。
• 中國預計將成為預測期內成長最快的市場，隨著醫療保健投資的增加、罕見疾病登記數量的增長以及專科治療中心的增多，這些因素共同推動了區域市場份額的快速提升，並促進了治療方案的推廣應用。
• 酵素替代療法（ERT）在亞太地區亨特症候群治療市場佔據主導地位，預計到2025年將佔據71.9%的市場份額。這主要得益於其已確立的臨床療效、醫生的廣泛認知以及在一些國家罕見疾病治療可及性不斷提高的情況下，ERT的應用日益普及。

報告範圍及亞太地區亨特氏症候群治療市場細分 

亞太地區亨特氏症候群治療市場趨勢

“精準治療和數位化疾病管理的進展”

• 亞太地區亨特氏症候群治療市場的一個顯著且加速發展的趨勢是精準療法的快速進步及其與數位化罕見疾病管理平台的整合，這顯著改善了該地區的早期檢測、治療監測和長期患者支持。
• 例如，日本厚生勞動省支持先進療法的早期准入計劃，從而使新一代療法（例如優化的酶替代療法和研究性基因療法）能夠更快地在各大臨床中心投入使用。
• 人工智慧平台正日益廣泛地應用於早期診斷和持續治療，其透過分析基因數據、遠端監測症狀和預測疾病進展來實現；例如，韓國多家醫院正在部署人工智慧驅動的基因分析系統，以幫助臨床醫生更準確地識別MPS II變異株。
• 將數位健康工具與治療管理無縫整合，使患者家屬和臨床醫生能夠追蹤輸液依從性、管理副作用並維護集中式醫療記錄，從而在整個地區創建一個統一且技術增強的罕見疾病生態系統。
• 這種朝向更個人化、數位化和互聯互通的治療路徑發展的趨勢，正在從根本上重塑患者的期望和臨床實踐。因此，亞太地區的企業正加大對先進生物製劑和配套數位工具的投資，以支援自動化治療計劃和遠端患者管理。
• 在已開發的亞太市場和新興市場，對科技增強型個人化醫療解決方案的需求正在加速成長，因為患者和照護者越來越重視改善臨床療效、提升便利性以及提供全面的疾病管理功能。

亞太地區亨特氏症候群治療市場動態

司機

“診斷率上升和罕見疾病保險政策擴大導致需求增長”

• 亨特氏症候群確診病例的不斷增加，以及亞太地區各國罕見疾病政策的擴展，是推動該地區採用先進治療方案的主要因素。
• 例如，2025年3月，中國國家醫療保障局推進了罕見遺傳疾病藥物的報銷流程，支持更廣泛地獲得酵素替代療法，並與治療藥物研發商建立了戰略合作夥伴關係。
• 隨著公眾意識提升計畫的擴展和基因篩檢能力的提高，越來越多的患者能夠早期確診，從而增加了對能夠顯著改善功能性預後和長期疾病管理的治療方法的需求。
• 此外，專科罕見疾病診所的快速發展和遺傳諮詢服務的整合，使得亨特氏症候群的治療更加便捷，並支持三級醫院和國家轉診網絡之間的協調護理。
• 家庭輸液模式的普及、監測手段的改進以及照顧者支持計畫的開展，是推動城市和半城市地區治療方案普及的關鍵因素。以患者為中心的服務模式的轉變以及更完善的報銷機制也進一步促進了市場成長。

克制/挑戰

“高昂的治療費用和複雜的監管審批流程”

• 酵素替代療法和新興基因療法的超高成本引發了人們的擔憂，這嚴重阻礙了這些療法在該地區，尤其是在醫保報銷體係有限的國家，得到更廣泛的應用。
• 例如，有關亞太中等收入經濟體醫療費用可負擔性差距的報告，使政策制定者對罕見病療法的廣泛醫保覆蓋持謹慎態度，導致醫保審批延遲，影響了治療的可及性。
• 透過價格改革、擴大保險覆蓋範圍和早期准入計劃來應對這些挑戰，對於提高患者接受度至關重要。提供亨特氏症候群療法的公司強調其病患援助計畫和合作報銷方案，以提高家庭的負擔能力。此外，罕見疾病生物製劑複雜且漫長的監管評估流程也為新興市場的及時批准帶來了障礙。
• 儘管監管協調工作正在進行中，但各國審批要求的差異仍然阻礙了藥物快速進入市場，尤其是基因編輯或下一代酵素替代療法等新型療法。
• 透過政策協調、改善成本分擔機制、加強臨床醫生培訓以及擴大政府支持來克服這些挑戰，對於確保市場長期可持續擴張至關重要。

亞太地區亨特氏症候群治療市場範圍

市場按嚴重程度、類型、併發症、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按嚴重程度

依疾病嚴重程度，市場可分為輕度至中度和中度至重度兩類。由於確診病例數量較多，以及新生兒篩檢計畫的改善提高了早期識別率，輕度至中度病例在2025年佔據市場主導地位。這類患者對酵素替代療法的反應較為積極，而酵素替代療法在亞太地區已廣泛普及。日本和韓國等國家重視疾病早期管理，進一步鞏固了此類病例的市場地位。罕見疾病登記庫的擴充和遺傳諮詢的改進也促進了輕症病例檢出率的提高。醫療衛生系統日益重視早期幹預，以減少長期併發症。隨著中國和印度診斷網絡的不斷完善，輕度至中度病例仍佔新確診病例的大多數。

預計2026年至2033年間，中重度罕見病患者群體將實現最快增長，這主要得益於晚期患者的檢出率提高以及專科醫療機構的普及。這些患者通常需要包括手術、呼吸支持和神經系統追蹤在內的強化介入。此外，公眾意識的提升也有助於發現先前未確診的重症病例，進一步推動了該群體的成長。高劑量酵素替代療法（ERT）方案和在研基因療法的進步提高了該族群的治療普及率。發展中國家正在加大對罕見疾病的投入，從而提高了重症患者的治療可及性。區域性醫院也在拓展多學科罕見疾病項目，進一步促進了該族群的成長。

• 按類型

根據類型，市場可分為酵素替代療法、幹細胞移植、外科手術和其他療法。由於酵素替代療法（ERT）長期以來被證實具有臨床療效，且在日本、韓國和澳洲等國擁有完善的醫保報銷體系，預計到2025年，ERT將佔據市場主導地位，市場份額高達71.9%。 ERT仍然是延緩疾病進展和改善患者功能預後的主要標準療法。中國和印度對輸液中心和冷鏈網路的投資擴大了ERT的可近性。臨床醫生更傾向於選擇ERT，因為它具有良好的安全性，並且在多個器官系統中都有確切療效。生物製藥公司已為整個地區的ERT配送建立了強大的物流支援體系。持續優化的給藥方案不斷鞏固了ERT在治療領域的領先地位。

預計在2026年至2033年期間，幹細胞移植領域將成為成長最快的領域，這主要得益於移植手術技術的進步以及人們對解決酵素替代療法（ERT）無法完全治癒的神經系統症狀日益增長的興趣。中國、印度和日本兒科移植中心的不斷增加，提高了患者獲得此治療方案的機會。患者家屬和臨床醫生對根治性或長期有效的治療方法表現出越來越濃厚的興趣。例如，亞太地區的幾家醫院已經啟動了專注於罕見遺傳疾病的再生醫學計畫。將移植技術與基因療法結合的研究合作也促進了該領域的成長。隨著醫療技術的進步，手術風險不斷降低，預計該領域將快速擴張。

• 併發症

根據併發症類型，市場可細分為呼吸系統疾病、神經系統疾病、胃腸道疾病、心血管疾病、眼科疾病、聽力疾病、牙科疾病、肌肉骨骼疾病及其他疾病。由於亨特氏症候群患者中呼吸系統疾病的高發生率以及頻繁的臨床監測需求，預計到2025年，呼吸系統疾病將佔據最大市場份額。慢性氣道阻塞、反覆感染和睡眠呼吸中止症等併發症使得呼吸系統疾病成為最常見的需要治療的疾病。日本和韓國的醫院擁有強大的肺部診斷設施，可支持早期識別和持續治療。酵素替代療法（ERT）的使用顯著減輕了氣道相關症狀，進一步鞏固了該細分市場的主導地位。患者家屬對呼吸系統疾病的預警訊號日益關注，促使治療需求不斷增長。以呼吸系統管理為重點的多學科診療模式也進一步推動了該細分市場的發展。

由於人們對兒童認知能力下降、行為問題和癲癇等疾病的認識不斷提高，預計神經系統疾病在預測期內將呈現最快的增長速度。這些併發症構成了一項尚未充分滿足的醫療需求，因為目前的酵素替代療法（ERT）藥物穿過血腦屏障的能力有限。中國和日本的醫院正在擴大神經代謝科，以支持早期神經系統評估。例如，一些中心正在採用先進的神經影像學和行為評估工具。對中樞神經系統標靶療法和基因療法的研究投入不斷增加，正在加速臨床對神經系統疾病預後的關注。倡導組織也在提高人們對神經認知症狀的認識，從而推動了該領域的擴張。

• 最終用戶

根據最終用戶，市場可細分為醫院、診所、家庭醫療保健和其他機構。由於醫院在提供酵素替代療法 (ERT) 輸注、處理併發症和提供多學科護理方面發揮核心作用，預計到 2025 年，醫院將佔據市場主導地位。在日本、中國和韓國，醫院仍然是罕見疾病的主要治療中心。醫院提供全面的診斷服務、基因檢測、呼吸照護、神經系統監測和外科手術。訓練有素的專家和先進的基礎設施確保了更好的患者治療效果。患者家屬依賴醫院進行結構化的追蹤和緊急情況處理。輸液室和冷鏈設施的配備進一步鞏固了醫院在該領域的領先地位。

由於亞太發達國家家庭式酵素替代療法（ERT）輸注計畫的普及，預計2026年至2033年間，家庭醫療保健將成為成長最快的領域。這些模式顯著減少了兒科患者的就醫次數，提高了便利性，並改善了患者的治療順從性。數位遠距醫療系統使臨床醫生能夠遠端密切監測輸注方案、副作用和臨床參數。例如，家庭輸注試點計畫在日本和澳洲取得了顯著成效，護理人員的滿意度很高。專科藥局與家庭醫療保健服務提供者之間的合作正在擴大服務的覆蓋範圍。隨著以舒適為導向的照護成為家庭的首要考慮因素，對家庭式服務的需求正在加速成長。

• 按分銷管道

根據分銷管道，市場可細分為醫院藥房、零售藥房、線上藥房和其他管道。預計到2025年，醫院藥局將佔據市場主導地位，因為大多數酵素替代療法（ERT）輸液和輔助藥物都透過醫院控制的管道分發。醫院藥局確保嚴格遵守監管規定，並妥善處理對溫度敏感的生物製劑。他們與臨床醫生密切合作，確保在預定的輸液治療期間及時提供藥物。由於健保報銷機制，日本和韓國等國家高度依賴醫院配藥。醫院藥局也提供治療相關併發症的藥物，這進一步強化了對該管道的需求。醫院藥局與治療團隊的緊密合作使其成為亨特氏症療法的主要通路。

由於亞太地區數位醫療的普及以及電子藥局營運監管審批的不斷擴大，預計2026年至2033年間，線上藥局領域將實現最快成長。家庭更傾向於在線訂購呼吸輔助藥物、止痛藥和營養補充劑等輔助藥品。例如，一些亞太國家已推出數位處方系統，可透過受監管的電子藥房平台提供罕見疾病藥物。專業分銷商與線上藥局之間物流的改善和合作關係的加強，提高了供應的可靠性。人們對送貨上門服務的偏好日益增長，以及對醫院依賴性的降低，正在加速該領域的成長勢頭。新興經濟體數位醫療的成長也進一步推動了該領域的快速擴張。

亞太地區亨特氏症候群治療市場區域分析

• 預計到2025年，日本將以38.6%的最大市佔率主導亞太地區的亨特氏症候群治療市場。這得益於其強大的醫療基礎設施、對罕見疾病療法的早期應用以及健全的政府醫保體系。同時，日本國內的研究合作也持續推動MPS II治療和病患管理的進步。
• 日本的醫療保健機構和專家對酵素替代療法（ERT）和新興治療方式的接受度很高，這得益於其先進的兒科遺傳中心和在代謝性疾病領域長期累積的臨床經驗。
• 有利的監管路徑，包括加速審批和日本研究機構與全球生物製藥公司之間的密切合作，進一步鞏固了日本在該地區的領先地位。

日本亨特氏症候群治療市場洞察

2025年，日本亨特氏症候群治療市場在亞太地區佔據主導地位，這得益於其先進的罕見病診療體系和高度結構化的患者管理路徑。日本的酵素替代療法（ERT）應用率很高，這得益於其全面的醫療保險覆蓋、完善的兒科遺傳中心以及獲批孤兒藥的快速獲取途徑。日本研究機構與全球製藥創新者之間的持續合作正在加速臨床開發並改善患者預後。此外，日本高度重視透過全國篩檢計畫和完善的病患登記系統進行早期診斷，從而提高了治療的精準性和長期管理水準。隨著臨床醫生對罕見疾病認識的不斷提高、醫療基礎設施的完善以及政府的持續支持，日本在治療可及性和罕見疾病創新方面繼續引領著亞太地區。

中國亨特氏症候群治療市場洞察

在中國，亨特氏症候群治療市場正顯著擴張，這主要得益於診斷能力的提升以及政府在國家醫療衛生策略中對罕見疾病日益重視。基因檢測投入的不斷增長，以及各大醫院兒科和代謝疾病科室的快速現代化，都為早期識別和啟動治療提供了支持。此外，中國參與全球臨床試驗的比例也不斷提高，使患者能夠更快地獲得新興療法。同時，健保報銷機制的完善以及更多孤兒藥被納入省級醫保目錄，也有助於擴大酵素替代療法（ERT）的覆蓋範圍。隨著中國不斷加強罕見疾病政策並擴大專科中心，其市場仍是該地區發展最快的市場之一。

印度亨特氏症候群治療市場洞察

在溶小體貯積症認知度不斷提高以及先進診斷技術普及的推動下，印度亨特氏症治療市場正蓬勃發展。該國基因檢測實驗室和代謝專科診所數量激增，使得亨特氏症候群的早期檢出成為可能。儘管與已開發國家相比，印度的治療機會仍然有限，但政府支持的罕見病防治計劃、慈善資助項目以及患者權益倡導推動的宣傳活動正在改善符合條件的患者獲得酶替代療法（ERT）的機會。印度不斷完善的醫療基礎設施以及與全球製藥公司日益密切的合作，進一步提升了治療的可及性。隨著罕見疾病認知度的提高和兒科專科中心的不斷擴充，印度已成為亞太地區最具成長潛力的市場之一。

韓國亨特氏症候群治療市場洞察

由於韓國強大的醫療基礎設施和對罕見疾病管理日益重視，韓國亨特氏症治療市場正穩步成長。韓國擁有完善的基因檢測能力，能夠及時診斷出溶小體貯積症患者並制定有效的治療方案。政府支持的報銷計劃和罕見疾病扶持政策正在改善酵素替代療法的可及性，減輕受影響家庭的經濟負擔。此外，韓國積極參與全球臨床研究並與跨國製藥公司建立合作關係，進一步提升了治療的可及性並促進了創新。隨著臨床醫生對亨特氏症候群認識的不斷提高和患者支持網絡的不斷擴展，韓國作為亞太地區亨特氏症治療領域重要新興市場的地位日益鞏固。

亞太地區亨特氏症候群治療市場份額

亞太地區亨特氏症候群治療產業主要由一些成熟企業主導，其中包括：

• 武田藥品工業株式會社（日本）
• JCR製藥株式會社（日本）
• REGENXBIO（美國）
• 日本新藥株式會社（日本）
• 住友製藥株式會社（日本）
• GC公司（韓國）
• Denali Therapeutics（美國）
• AVROBIO公司（美國）
• Homology Medicines, Inc.（美國）
• ArmaGen Technologies, Inc.（美國）
• Capsida Biotherapeutics（美國）
• 桑加莫治療公司（美國）
• Amicus Therapeutics, Inc.（美國）
• 康橋生命科學有限公司（中國）
• BioMarin（美國）
• Inventiva Pharma（法國）
• Abeona Therapeutics, Inc.（美國）
• Arcturus Therapeutics, Inc.（美國）

亞太地區亨特氏症候群治療市場近期有哪些發展動態？

• 2025年1月，REGENXBIO和日本新藥株式會社宣布達成一項價值高達8.1億美元的重大合作，共同開發和商業化用於治療亨特綜合徵的極具前景的基於腺相關病毒（AAV）的基因療法RGX-121，合作範圍涵蓋美國和亞洲地區，包括日本。
• 2023年4月，JCR製藥與住友製藥在日本達成一項策略合作推廣 協議，共同推廣IZCARGO® IV輸液10毫克，旨在提高人們對這一首創血腦屏障穿透療法的認知度並加速其應用。此次合作的重點在於加強對醫師的教育，改善病患的用藥途徑，並強化在日本的商業推廣。日本仍是亞太地區最大、最先進的MPS II市場。
• 2021年9月，武田藥品工業株式會社與JCR製藥公司達成一項重要的全球商業化和授權協議，旨在擴大pabinafusp alfa（JR-141）在國際市場的普及。該協議使武田能夠將這種新一代血腦屏障穿透性亨特綜合徵療法推廣至日本以外的地區以及部分亞太國家，從而加速其在全球範圍內的上市進程。
• 2021年3月，JCR製藥公司宣布其產品IZCARGO®（pabinafusp alfa）獲得日本批准。 IZCARGO®是全球首個能夠透過JCR專有的J-Brain Cargo®技術穿過血腦屏障（BBB）的靜脈注射酵素替代療法。這項獲批是一項重大突破，它提供了一種能夠同時緩解亨特氏症軀體和神經系統症狀的單一療法，這是以往任何酵素替代療法都無法實現的。
• 2021年1月，韓國GC製藥公司和日本Clinigen株式會社宣布，日本正式批准了Hunterase ICV（腦室內注射）15毫克製劑上市。該製劑是全球首個旨在直接靶向治療亨特氏症中樞神經系統症狀的酵素替代療法。

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