歐洲亨特氏症候群治療市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概覽及至2033年預測

歐洲亨特氏症候群治療市場規模

• 2025年歐洲亨特氏症候群治療市場規模為2.0637億美元 ，預計 到2033年將達到2.6552億美元，預測期內 複合年增長率為3.2%。
• 市場成長的主要驅動因素是罕見遺傳疾病的盛行率不斷上升、診斷能力的提高以及醫療保健提供者對黏多醣貯積症 II 型 (MPS II) 的早期檢測和治療的認識不斷提高。
• 此外，酵素替代療法（ERT）的日益普及、對創新基因療法的投資不斷增長，以及歐洲監管機構持續的支持舉措，都在加速這些療法的推廣應用。這些因素共同顯著提升了歐洲各地對亨特氏症候群治療方案的需求。

歐洲亨特氏症候群治療市場分析

• 由於需要對患有黏多醣貯積症 II 型 (MPS II) 的患者進行早期診斷、持續治療和改善長期預後，亨特氏症候群的治療方案，包括酵素替代療法 (ERT)、支持性幹預和推進基因標靶方法，在歐洲變得越來越重要。
• 亨特氏症候群治療需求的成長主要歸功於新生兒篩檢工作的擴大、臨床醫生對溶小體貯積症認識的提高，以及在有利的歐洲監管政策和強大的患者權益倡導網絡的支持下，孤兒藥研發的加速推進。
• 德國憑藉先進的醫療基礎設施、高診斷準確率、強有力的醫保支持以及積極參與評估下一代治療方案的臨床試驗，在歐洲亨特綜合症治療市場佔據主導地位，預計到2025年將佔據28.4%的市場份額。
• 預計在預測期內，波蘭將成為成長最快的國家，這主要得益於代謝專科醫生診療服務的改善、罕見疾病資金的逐步增加以及國家層面針對罕見疾病護理舉措的加強。
• 酵素替代療法（ERT）在歐洲亨特綜合症治療市場佔據主導地位，預計到2025年將佔據72.6%的市場份額，這主要歸功於其作為主要獲批療法的地位、已證實的臨床療效以及在歐洲各大專科治療中心的廣泛應用。

報告範圍及歐洲亨特氏症候群治療市場細分           

歐洲亨特氏症候群治療市場趨勢

“基於基因和酵素的精準治療進展”

• 歐洲亨特氏症治療市場的一個顯著且加速發展的趨勢是基因治療平台和優化酵素替代療法（ERT）的快速進步，這些技術提高了治療的精準度，改善了疾病管理，並為歐洲各地的患者拓展了治療選擇。
• 例如，Regenxbio 和武田製藥等公司正在進行臨床開發的基因療法旨在透過單次給藥實現持久的治療效果，從而有望減輕傳統酵素替代療法（ERT）頻繁輸注帶來的負擔。
• 人工智慧賦能的罕見疾病管理創新也正在出現，幫助臨床醫生預測治療反應、優化給藥方案並加強監測。例如，與酵素替代療法 (ERT) 方案整合的數位化工具可以分析患者特異性標記物，並對疾病異常進展或輸注相關問題發出警報。
• 將治療平台與數位健康生態系統整合，進一步支援集中式患者管理，使代謝專家能夠透過統一的介面協調酶輸注、監測生物標記並存取即時患者數據。
• 這種轉向更聰明、更個人化、更互聯的治療方案的趨勢正在重塑人們對罕見疾病治療的期望，促使生物製藥公司將重點放在治療優化和疾病的長期改善上。
• 例如，Shire/Takeda 等公司正在研發新一代 ERT 製劑，以提高組織滲透性和增強臨床療效，這反映了人們對更有效、更人性化的治療方式日益增長的需求。

歐洲亨特氏症候群治療市場動態

司機

“診斷能力的提高和罕見疾病意識的增強導致需求不斷增長”

• 對代謝性疾病和溶小體疾病早期診斷的日益重視，以及臨床醫生和醫療保健系統對罕見疾病認識的不斷提高，是推動歐洲亨特氏症治療需求成長的主要因素。
• 例如，到2025年，新生兒篩檢計畫和基於生物標記的診斷工具的進步將顯著提高早期檢出率，從而實現更早的干預，並改善受影響個體的長期治療效果。
• 隨著醫療服務提供者對黏多醣貯積症II型進展性的認識不斷提高，及時、有效和持續治療（例如酵素替代療法）的需求日益增長，這些療法也因此成為臨床照護的重要組成部分。
• 此外，歐洲醫療保健政策日益重視罕見疾病項目，有助於提高報銷水準、擴大專科醫生服務範圍，並將先進的治療方法無縫整合到國家醫療體系中。
• 協調的護理路徑、規律的治療方案以及代謝中心就診途徑的改善，進一步推動了該療法的普及，而便捷的輸液服務的日益增多也促進了更廣泛的治療應用。

克制/挑戰

“治療費用高昂和監管合規障礙”

• 酵素替代療法和新興的基因療法終身費用極高，這嚴重限制了它們在歐洲市場的廣泛應用，尤其是在罕見疾病預算有限的國家。
• 例如，酵素替代療法（ERT）高昂的年度治療費用給醫療系統和家庭帶來經濟負擔，有時會因國家報銷政策的不同而導致患者無法及時獲得治療，或需要滿足嚴格的資格標準。
• 透過擴大報銷範圍、採用基於價值的定價模式以及建立支持性的國家罕見疾病框架來消除這些經濟障礙，對於維持患者長期獲得治療和確保治療的連續性至關重要。
• 此外，基因療法等先進療法的監管審批途徑複雜，導致生物製藥公司面臨更長的審批週期、更高的合規要求以及更大的研發投入。
• 儘管創新不斷進步，但如何應對這些成本負擔和監管障礙仍然是一項關鍵挑戰，尤其是在那些專業代謝中心資源有限或報銷體系仍在發展完善的地區。

歐洲亨特氏症候群治療市場範圍

市場按嚴重程度、類型、併發症、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按嚴重程度

根據病情嚴重程度，歐洲亨特氏症治療市場可分為輕度至中度和中度至重度兩類。輕度至中度患者在2025年佔據市場主導地位，收入份額最大，這主要得益於早期診斷、積極治療啟動以及歐洲主要國家酶替代療法（ERT）的普及。這類患者通常認知和功能能力較好，因此對現有療法的反應較佳，從而提高了治療依從性。德國和義大利等國擴大新生兒篩檢範圍，使得早期發現和治療成為可能，進一步鞏固了該細分市場的主導地位。此外，歐洲各地的醫療保健系統優先考慮早期治療以防止病情進展，因此輕度至中度患者接受ERT的比例更高。法國和英國等國的優惠健保政策也進一步增強了該細分市場的影響力。

預計在2026年至2033年期間，中重度溶小體貯積症患者群體將呈現最快的增長速度，這主要得益於臨床對疾病晚期管理的日益重視以及針對重症表型的新療法的研發。這類患者通常面臨疾病快速進展，因此對重症監護介入和新興先進療法的需求更高。例如，歐洲各地的研究正在探索專門針對重症病例的新一代酵素替代療法（ERT）製劑和基因療法。此外，能夠更便捷地獲得專門治療複雜溶小體貯積症的多學科診療中心服務也促進了該族群的快速成長。隨著臨床醫生對重症亨特症候群的認識不斷提高，診斷率也在上升，尤其是在東歐地區。對長期疾病監測和支持性護理需求的日益重視進一步加速了該群體的成長。

• 按類型

根據治療類型，歐洲亨特氏症治療市場可分為酵素替代療法 (ERT)、幹細胞移植、手術治療和其他療法。酵素替代療法 (ERT) 佔據市場主導地位，預計到 2025 年將以 72.6% 的市場份額位居榜首，這主要得益於其作為標準療法和歐洲最廣泛應用的治療選擇的地位。諸如艾杜硫酶等 ERT 療法已應用十餘年，醫生對其非常熟悉，患者接受度也一直很高。英國、義大利、西班牙和德國等國的國家醫療體系提供的強有力的報銷支持顯著促進了 ERT 的普及。此外，輸液方案的不斷改進、居家輸液服務以及支持性護理計畫的進行也減輕了病患的治療負擔。同時，診斷意識的提高和篩檢力度的加大也持續推動 ERT 的強勁需求。 ERT 的可靠性、可近性和已證實的臨床療效鞏固了其在歐洲的領先地位。

預計在2026年至2033年間，造血幹細胞移植領域將迎來最快的成長，這主要得益於造血幹細胞移植（HSCT）技術的進步和存活率的提升。儘管由於風險，HSCT的應用在歷史上一直受到限制，但新的預處理方案和供體配型技術的出現，提高了部分重症患者的治療安全性。歐洲對罕見疾病研究的投入不斷增加，正在加速探索HSCT在治療神經系統併發症方面療效的臨床試驗。例如，英國、法國和荷蘭等國的專科中心正在擴大溶小體貯積症的HSCT計畫。家長對潛在治癒方案和長期治療效益的日益關注，也進一步推動了該領域的成長。隨著支持HSCT療效的證據不斷積累，預計該領域將快速擴張。

• 併發症

根據併發症類型，市場可細分為呼吸系統疾病、神經系統疾病、胃腸道疾病、心血管疾病、眼科疾病、聽力疾病、牙科疾病、肌肉骨骼疾病及其他疾病。呼吸系統疾病細分市場在2025年佔據主導地位，收入份額最大，這主要歸因於歐洲亨特氏症患者中氣道阻塞、慢性感染和呼吸困難的高發生率。呼吸系統併發症仍然是最早出現且最常見的症狀之一，需要持續的醫療管理和專業介入。歐洲各地的醫院報告稱，受影響的患者大量使用呼吸治療、睡眠呼吸中止症管理方案和肺部支持服務。例如，由於常見的氣道相關併發症，德國、英國和法國的耳鼻喉科和肺科承擔了相當一部分亨特氏症候群病例的診治工作。強烈的臨床需求和高強度的治療進一步鞏固了該細分市場的主導地位。

預計2026年至2033年間，神經系統疾病領域將迎來最快增長，這主要得益於人們對亨特氏症中樞神經系統受累的認識不斷提高，以及目前缺乏針對認知障礙的有效療法。歐洲的研究中心正在加速研發可穿透中樞神經系統的療法，包括鞘內酵素替代療法（ERT）和基因療法。隨著診斷技術的進步，神經系統症狀的病例能夠更早被發現，尤其是在西班牙、法國和北歐國家。多學科神經發育服務的日益普及有助於更好地進行長期患者管理。疾病進展需要頻繁的干預，這將進一步推動該領域的成長。人們日益關注神經系統併發症這一尚未滿足的重大臨床需求，這也推動了該領域的快速擴張。

• 最終用戶

根據最終用戶，市場可細分為醫院、診所、家庭醫療保健和其他機構。由於醫院集中了許多代謝紊亂專科中心和先進的治療設施，預計到2025年，醫院將主導歐洲市場。醫院能夠提供管理複雜亨特綜合症所需的多學科團隊，包括遺傳學家、肺科醫生、心臟科醫生、神經科醫生和外科醫生。酵素替代療法、幹細胞移植和外科手術等治療主要在醫院進行。例如，法國、義大利和英國的三級醫院承擔了大部分MPS II型患者的治療。完善的住院治療報銷機制和先進診斷設備的普及進一步鞏固了醫院市場的主導地位。醫院提供的全面管理確保了較高的病患流量和治療依從性。

預計2026年至2033年間，家庭醫療保健領域將迎來最快成長，這主要得益於歐洲各地酵素替代療法（ERT）家庭輸液服務的日益普及。家庭醫療保健能夠減輕家庭的治療負擔，提高便利性，並改善患者的生活品質。德國、荷蘭和英國等國家已擴大了溶小體貯積症的家庭輸液項目，促進了該領域的進一步發展。例如，不斷發展的遠距醫療基礎設施使得遠距患者監測和護理協調成為可能。人們越來越傾向於選擇幹擾性最小的治療方案，以及高昂的住院費用，都進一步推動了該領域的成長。隨著醫療保健系統向分散式照護模式轉變，家庭醫療保健預計將迅速發展。

• 按分銷管道

根據分銷管道，市場可細分為醫院藥房、零售藥房、線上藥房和其他管道。預計到2025年，醫院藥局將佔據市場主導地位，這主要歸功於醫院在實施高成本、特殊治療（例如酵素替代療法）方面發揮的核心作用。醫院藥房對罕見疾病治療藥物的儲存、採購和分發進行嚴格管控，從而確保治療的連續性。例如，歐洲各國的罕見疾病管理指引均規定，複雜的生物製劑必須在醫院配藥。醫生與醫院藥劑師之間的密切合作有助於及時調整治療方案和監測患者病情。此外，健保報銷流程通常要求藥品供應鏈與醫院對接，這也進一步鞏固了醫院藥局的市場主導地位。

預計2026年至2033年間，線上藥局領域將迎來最快的成長，這主要得益於歐洲藥品服務數位化程度的不斷提高。電子藥局平台正在擴展其服務能力，以配送亨特氏症患者所需的輔助藥物、居家護理用品和輔助療法。例如，德國和瑞典等多個國家已加強了支持處方數位化的政策，使慢性病患者更容易獲得藥物。病人對送藥上門服務的偏好日益增長，加上監管政策的日益明晰，共同推動了線上藥局的快速普及。此外，線上藥局網路的擴張也與居家醫療保健的日益普及相契合，進一步促進了該領域的成長。

歐洲亨特氏症候群治療市場區域分析

• 德國憑藉先進的醫療基礎設施、高診斷準確率、強有力的醫保支持以及積極參與評估下一代治療方案的臨床試驗，在歐洲亨特綜合症治療市場佔據主導地位，預計到2025年將佔據28.4%的市場份額。
• 德國的醫療機構高度重視早期發現、全面的疾病監測和結構化的治療路徑，並依托先進的基礎設施和專業的醫院網絡，為罕見遺傳疾病提供多學科診療服務。
• 有利的報銷機制、廣泛的臨床研究活動以及臨床醫生高度的認知水平進一步推動了這一領域的廣泛應用，使德國成為該地區亨特氏症管理的領先中心。

德國亨特氏症候群治療市場洞察

2025年，德國亨特氏症治療市場在歐洲佔據最大的市場份額，這主要得益於其高度發展的醫療基礎設施和代謝紊亂診所的緊密整合。德國醫療機構重視MPS II患者的精準診斷、持續監測和個人化治療方案。日益增多的專業酵素替代療法中心，以及國家層級制定的罕見病診療指南，都為早期和持續治療提供了支持。此外，德國強大的臨床研究環境以及在評估新興基因療法方面的積極作用，也持續推動市場成長。

英國亨特氏症候群治療市場洞察

預計在預測期內，英國亨特氏症候群治療市場將維持穩定的複合年增長率，這主要得益於罕見疾病計畫的拓展和國家篩檢計畫的加強。英國重視溶小體貯積症的早期檢測，有助於及時介入並建立結構化的治療路徑。在英國國家醫療服務體系（NHS）報銷框架的支持下，酵素替代療法（ERT）的可近性不斷提高，從而改善了各大醫院的治療服務。此外，臨床上對新一代療法和以患者為中心的數位化工具日益增長的興趣，也促進了疾病管理水平的提高和市場的發展。

法國亨特氏症候群治療市場洞察

由於法國政府對罕見疾病治療的大力支持以及國家醫療網絡診斷能力的不斷提升，法國亨特氏症候群治療市場預計將迎來顯著成長。法國醫院積極組成多學科團隊來管理MPS II型，確保全面的臨床監測和治療方案優化。更廣泛參與歐洲罕見疾病研究網絡有助於提高治療可近性，而酵素替代療法（ERT）的報銷政策也支持其持續應用。臨床上對包括基因療法在內的先進療法的日益關注，預計將進一步加速市場發展。

波蘭亨特氏症候群治療市場洞察

波蘭亨特氏症治療市場預計將成為歐洲成長最快的市場之一，這主要得益於醫療基礎設施的改善和罕見疾病治療計畫覆蓋範圍的擴大。溶小體貯積症的診斷能力正在快速發展，使得MPS II的早期識別和治療成為可能。在政府旨在加強罕見疾病資金投入的措施支持下，酵素替代療法（ERT）的日益普及正在改善患者的治療效果。波蘭在歐洲臨床研究網絡的參與度不斷提高，以及專科護理中心數量的增加，也持續推動市場擴張。

歐洲亨特氏症候群治療市場份額

歐洲亨特氏症候群治療產業主要由一些知名企業主導，其中包括：

• 武田藥品工業株式會社（日本）
• REGENXBIO（美國）
• JCR製藥株式會社（日本）
• Sangamo Therapeutics, Inc.（美國）
• Denali Therapeutics（美國）
• Bioasis Technologies Inc.（美國）
• Inventiva（法國）
• 韓國綠十字公司
• 埃斯特韋製藥（西班牙）
• AVROBIO公司（美國）
• 康橋生命科學有限公司（中國）
• ArmaGen公司（美國）
• 賽諾菲（法國）
• F. Hoffmann-La Roche AG（瑞士）
• 雅培（美國）
• 強生服務公司（美國）
• 葛蘭素史克有限公司（英國）
• 拜耳股份公司（德國）
• 諾華公司（瑞士）

歐洲亨特氏症治療市場近期有哪些發展動態？

• 2025年8月，在REGENXBIO提交了其關鍵性試驗中全部13名患者的12個月數據後，FDA將RGX-121的PDUFA審批日期從2025年11月9日延長至2026年2月8日；此次延期是在上市前檢查之後進行的，監管機構將繼續進行的，監管機構將繼續進行的擔憂，但目前沒有安全擔憂。
• 2025 年 5 月，REGENXBIO 宣布其用於治療 MPS II 的一次性基因療法 RGX-121 的 BLA（生物製品許可申請）已被 FDA 接受優先審查，目標為 PDUFA（處方藥用戶付費法案）。值得注意的是，RGX-121 也被歐洲藥品管理局授予了 ATMP（先進治療產品）分類。
• 2024年6月，REGENXBIO宣布其RGX-121基因療法與美國FDA成功完成了生物製品許可申請（BLA）前的會議，雙方就其加速審批途徑達成一致；FDA同意將腦脊髓液生物標誌物（硫酸乙酰肝素D2S6）作為替代終點，並就生產、試驗設計和提交時間表進行了討論。
• 2024年2月，REGENXBIO公司報告稱，其RGX-121的關鍵性I/II/III期「CAMPSIITE」試驗達到了主要終點，腦脊髓液中D2S6生物標誌物的水平顯著降低；許多患者也減少或停止了標準酶替代療法（ERT），並表現出神經發育改善。
• 2023年10月，英國曼徹斯特大學啟動了歐洲首個針對亨特氏症候群（MPS II）的自體造血幹細胞（HSC）基因治療試驗，該試驗採用旨在將IDS基因遞送至大腦的療法治療一歲以下的嬰兒。

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