全球夏科-馬裡-圖斯病市場規模、份額和趨勢分析報告－產業概況及至2032年預測

夏科-馬里氏症市場規模

• 2024年全球夏科-馬裡-圖斯病市場規模為7.061億美元 ，預計 到2032年將達到10.8364億美元，預測期內複合 年增長率為5.50% 。
• 市場成長的主要驅動力是人們意識的提高和基因檢測技術的進步，這有助於早期診斷和個人化治療。此外，疾病修飾療法的開發也擴大了治療選擇，使其超越了傳統的症狀治療。
• 此外，CMT盛行率不斷上升（據估計全球約有260萬人受其影響），也導致對有效治療和管理策略的需求日益增長。

夏科-馬里氏症市場分析

• 夏科-馬裡-圖斯症（CMT）是一組影響週邊神經的遺傳性神經系統疾病，它日益被認為是神經病學和罕見疾病研究的重要領域。
• 市場成長的主要驅動力是基因檢測技術的進步，這有助於早期診斷和個人化治療。此外，疾病修飾療法的開發也擴大了治療選擇，使其超越了傳統的症狀治療。
• 北美地區在2024年佔據了CMT疾病市場的主導地位，收入份額高達44.42%。這一主導地位歸功於其強大的研究生態系統、開展臨床試驗的大型企業以及對新型療法的早期應用。此外，CMT在該地區的高發病率也進一步鞏固了其市場領先地位。
• 預計亞太地區將在預測期內成為 CMT 疾病市場成長最快的地區，複合年增長率 (CAGR) 預計為 6.1%。推動這一增長的因素包括該地區公眾意識的提高、醫療基礎設施的改善以及可支配收入的增加。
• 2024年，CMT1細分市場以52.47%的收入份額佔據主導地位。這一主導地位歸因於CMT1與其他亞型相比更高的患​​病率，以及針對該疾病持續不斷的研發工作。

報告範圍和夏科-馬裡-圖斯病市場細分       

夏科-馬裡-圖斯病市場趨勢

基因療法和人工智慧整合的進展

• 全球夏科-馬裡-圖斯病 (CMT) 市場的一個顯著且加速發展的趨勢是治療候選藥物的研發管線不斷增長，其中包括基因療法、反義寡核苷酸(ASO)、RNA 藥物和小分子調節劑。例如，各公司正日益關注個人化基因解決方案。
  • 例如，2025年5月，Augustine Therapeutics NV宣布其評估AGT-100216（一種用於治療CMT的選擇性HDAC6抑制劑）的I期臨床試驗已完成首例患者的給藥。
• 同樣，NMD Pharma A/S公司的NMD670獲得了FDA的孤兒藥資格認定。 NMD670是一種新型口服小分子抑制劑，可抑制骨骼肌特異性氯離子通道ClC-1，用於治療腓骨肌萎縮症（CMT）。
• 基因療法的這些進展有望徹底改變 CMT 的治療格局，使其從症狀治療轉向根治性治療。
• 將人工智慧(AI) 應用於藥物研發流程，能夠更有效率地識別潛在治療標靶並預測患者反應。例如，AI 驅動的平台正在加速 CMT 個人化治療方案的研發。
• 例如，穿戴式裝置和數位監測解決方案正越來越多地被整合到 CMT 臨床研究中，用於追蹤患者的活動能力和病情進展，從而實現更多數據驅動的治療方案。
• 基於人工智慧的預測分析正被用來識別疾病快速進展風險較高的患者。例如，一些生技新創公司正在利用機器學習來預測 CMT 患者的神經退化模式。

夏科-馬裡-圖斯病市場動態

司機

患病率上升與研究進展

• 全球範圍內 CMT 盛行率的不斷上升是推動全球市場成長的主要因素。例如，近期流行病學研究估計，CMT 的盛行率約為 1/2500。
  • 例如，對基因療法和小分子藥物等新型療法研發的日益重視，預計將推動市場成長。
• 預計在整個預測期內，北美將主導全球 CMT 疾病市場，這主要得益於其強大的研究基礎設施和對創新療法的早期應用。例如，亞太地區預計將以最快的複合年增長率成長，這得益於醫療保健服務的普及、公眾意識的提高以及先進診斷技術的日益普及。
• 不斷湧現的治療候選藥物和孤兒藥認定是推動 CMT 市場成長的最重要因素之一。例如，目前正在進行多項針對不同 CMT 基因亞型的臨床試驗。
• 輔助護理技術的日益普及，例如客製化矯正器和物理治療方案，正在提升患者的整體生活品質。例如，一些新創公司正在推出專為 CMT 患者量身定制的 3D 列印支架。

克制/挑戰

缺乏治癒性療法和遺傳複雜性

• 缺乏有效的治療方法仍然是限制 CMT 疾病市場成長的關鍵因素。例如，目前大多數治療方法僅針對症狀，而非潛在的遺傳病因。
• 儘管經過數十年的研究，目前尚無獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 或歐洲藥品管理局 (EMA) 批准的疾病改善療法。例如，目前的治療主要依賴物理治療、矯形器械和疼痛管理。
• CMT的遺傳異質性，涉及100多種基因突變，使得設計一種適用於所有患者的通用療法極具挑戰性。例如，這種複雜性使得臨床試驗設計和監管審批變得更加複雜。
• 這種治療缺口限制了患者的治療效果，並降低了長期治療的遵從率。例如，患者通常需要個人化的治療方案，但這些方案目前並未普及。
• 在真正具有治癒或阻止疾病進展的療法上市之前，這種未被滿足的需求將繼續限制其商業和臨床潛力的充分發揮。例如，各公司在研發方面投入大量資金，但其廣泛應用仍受到限制。
• 監管障礙和廣泛的臨床驗證需求是額外的挑戰。例如，獲得孤兒藥物批准可能耗時較長，從而延遲患者獲得新型療法的機會。

夏科-馬裡-圖斯病市場範圍

市場按類型、嚴重程度、藥物類型、治療類型、產品類型、人群、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按類型

根據類型，CMT疾病市場可分為CMT1、CMT2、CMT3和其他類型。 2024年，CMT1佔據市場主導地位，市佔率高達52.47%，主要得益於其較高的盛行率和完善的臨床認知。 CMT1患者通常需要長期管理，包括藥物治療、物理治療和輔助設備。製藥公司正集中研發針對此亞型的基因療法和小分子藥物。例如，ADX-71441目前主要針對CMT1患者進行療效評估，這反映了對此亞型的關注。豐富的臨床數據和完善的診斷體系使CMT1成為市場收入的主要貢獻者。由於治療方案和患者預後較為可預測，醫院和專科診所優先考慮此亞型。

預計在2025年至2032年間，CMT2細分市場將迎來最快的成長，這主要得益於人們對CMT2臨床影響的認識不斷提高以及持續的基因研究。 CMT2患者會出現軸突變性，因此需要創新的介入措施和監測工具。例如，人工智慧輔助的基因檢測平台正在改善CMT2的早期檢測和個人化治療方案的發展。人們對這種亞型的認識不斷提高以及對精準醫療的投入，都促進了市場的快速成長。針對特定突變的新興療法正在加速其應用。醫療機構也越來越多地將CMT2的管理納入專科診療方案中。未被滿足的醫療需求和研究重點的結合，共同推動了CMT2市場的快速擴張。

• 按嚴重程度

依疾病嚴重程度，CMT疾病市場可分為輕度至中度及中重度兩類。由於功能障礙更為嚴重且治療需求複雜，中重度患者佔據了市場主導地位。這類患者通常會出現明顯的肌肉無力、感覺障礙和行動障礙，需要多學科協作的治療。醫院和專科診所提供藥物、矯形器和物理治療相結合的綜合管理方案。例如，肌腱轉移手術和支架是此類患者常用的治療方法。長期追蹤和復健增加了醫療資源的使用率，進一步鞏固了中重度患者的市場主導地位。這些病例的嚴重性和複雜性也促使更多患者接受先進的治療方法並參與臨床試驗。

預計在2025年至2032年間，輕度至中度疾病患者族群將迎來最快的成長，主要得益於早期介入和疾病認知度的提升。輕症患者可從早期藥物治療、輔助設備和生活方式調整中獲益。例如，穿戴式監測設備有助於追蹤症狀進展並優化治療方案。政府和倡議機構推行的早期診斷計畫正在加速這些措施的普及。對延緩疾病進展和提高生活品質的重視推動了這一領域的快速成長。醫院和診所正在擴大針對輕度至中度病例的服務。這種積極主動的策略有助於提高患者參與度和治療接受度。

• 依藥物類型

根據藥物類型，市場可分為品牌藥和仿製藥。品牌藥憑藉著廣泛的臨床驗證、高效性和孤兒藥激勵政策，佔據了市場主導地位。這些藥物針對潛在的疾病機制，提供全新的治療選擇。例如，ADX-71441 和其他候選藥物目前主要以品牌藥的形式進行後期臨床試驗。醫院和專科診所更傾向於選擇品牌藥，因為它們具有良好的安全性。強大的研發管線和監管獨佔權進一步鞏固了品牌藥的市場主導地位。已開發地區的高接受度也強化了其領先地位。此外，品牌藥還允許高價定價，從而支持持續的收入成長。

預計從2025年到2032年，仿製藥市場將迎來最快的成長，這主要得益於品牌藥專利到期以及消費者對價格實惠的治療方案日益增長的需求。仿製藥在提供與品牌藥相當的療效和安全性的同時，價格更低，從而擴大了患者的用藥範圍。例如，醫療機構為了控制預算，越來越多地選擇使用仿製藥。線上和線下藥局也為仿製藥的便利分銷和推廣提供了便利。發展中國家的成本控制政策進一步刺激了市場需求。消費者對價格實惠的治療方案的認知不斷提高，以及患者對價格實惠的治療方案的偏好，都加速了仿製藥的市場滲透。仿製藥市場的快速成長反映了其價格優勢和更廣泛的市場覆蓋率。

• 按治療類型

根據治療方式，市場可分為藥物治療和手術治療兩大類。藥物治療佔據市場主導地位，因為它仍然是治療 CMT 症狀的主要方法。藥物療法主要針對神經性疼痛、肌肉無力和功能障礙。例如，抗驚厥藥、非類固醇抗發炎藥 (NSAIDs) 和抗憂鬱藥物被廣泛用於改善患者的生活品質。醫院和專科診所將藥物治療作為標準治療方案的一部分。長期治療和對臨床指南的遵循確保了藥物治療的高市場份額。多種藥物可供選擇用於症狀管理，進一步鞏固了藥物治療的市場主導地位。在大多數 CMT 病例中，藥物治療仍然是首選療法。

預計在2025年至2032年期間，外科手術領域將迎來最快的成長，這主要得益於骨科和神經外科手術技術的進步。肌腱轉移、截骨術和關節矯正等手術有助於恢復活動能力並減少畸形。例如，嚴重足下垂或手部畸形的患者可以透過手術矯正結合物理治療而受益。微創技術的應用縮短了復原時間，改善了治療效果。人們對外科手術益處的認識不斷提高，推動了專科診所對這類手術的採用。臨床證據表明，手術能夠改善患者的功能獨立性，這進一步支持了該領域的成長。外科手術服務覆蓋範圍的快速擴張也促進了該領域的成長。

• 依產品類型

根據產品類型，市場可分為 ADX-71441、AFC-5128 和其他產品。 ADX-71441 憑藉其先進的臨床研發階段和改善疾病進展的潛力，佔據了市場主導地位。例如，相關試驗重點在於改善 CMT1 患者的預後。由於該產品具有孤兒藥資格和強大的治療潛力，醫院和研究中心對其給予了高度重視。高額的研發投入和監管激勵措施進一步鞏固了其市場主導地位。 ADX-71441 的作用機轉針對潛在病理，進而提升病患的生活品質。積極的試驗結果有望鞏固其市場領導地位。專科診所和醫院的廣泛應用確保了其收入的持續成長。

預計在2025年至2032年間，AFC-5128細分市場將迎來最快的成長，這主要得益於針對CMT基因突變的精準醫療的發展。例如，AFC-5128正在多個亞型中進行評估，從而擴大了其潛在患者群體。人們對個人化治療日益增長的興趣加速了其臨床應用。專科診所越來越多地在臨床試驗中提供AFC-5128。積極的試驗結果有望促成監管部門的快速批准和商業化。患者意識的提高和倡導活動的開展進一步推動了AFC-5128的應用。持續的臨床試驗和新療法研發投資也為市場擴張提供了支持。

• 按人口

根據人口組成，市場分為兒童和成人兩大類。由於 CMT 發病年齡多發於青少年和成年期，成人市場佔據主導地位。成人需要長期症狀管理和支持性護理，這推動了治療方案的普及。例如，臨床試驗通常以成人群體為重點，以評估療效和安全性。醫院和專科診所為成人提供包括藥物治療、復健和手術在內的綜合護理。長期監測和追蹤有助於提高市場佔有率。成人患者群體規模最大，鞏固了其在收入方面的優勢。完善的治療方案和便利的治療途徑確保了治療方案的持續普及。

預計在2025年至2032年期間，兒童市場將迎來最快的成長，主要得益於早期診斷和介入。由於基因篩檢和宣傳活動的開展，兒童CMT病例的檢出率顯著提高。例如，早期介入可以阻止病情進展並改善發育結果。專業的兒童復健服務和輔助設備正被廣泛採用。針對罕見兒童疾病的倡導計畫正在提高治療的可及性。隨著臨床醫生更加重視預防性護理和個人化治療，市場正在不斷成長。家長和醫療保健提供者意識的提高也推動了市場的快速擴張。

• 最終用戶

根據最終用戶，市場可細分為醫院、專科診所和其他機構。醫院作為綜合性 CMT 管理的主要醫療服務提供者，佔據市場主導地位。醫院提供診斷、藥物治療、復健和手術等一站式服務。例如，三級醫院提供整合神經科、骨科和物理治療的多學科計畫。醫院也參與臨床試驗，使患者能夠儘早獲得新型療法。龐大的患者數量和專業的醫療基礎設施確保了其主導地位。與製藥公司的合作有助於推廣品牌藥物。醫院網路在病患教育和疾病管理方面發揮關鍵作用。

預計在2025年至2032年間，專科診所領域將迎來最快的成長，這主要得益於神經肌肉疾病的精準治療和個人化療法的發展。這些診所提供遺傳諮詢、電生理檢測和個人化的復健計劃。例如，專科中心正越來越多地提供AFC-5128和ADX-71441的臨床試驗機會。精準的治療能夠改善患者的預後和滿意度。對罕見疾病專科診療需求的不斷增長推動了這一領域的發展。為了滿足患者的需求，診所正在城市和半城市地區擴張。個人化的治療方案和早期介入措施有助於這些療法的快速普及。

• 透過分銷管道

根據分銷管道，市場可細分為醫院藥房、零售藥房、線上藥房和其他管道。醫院藥局在市場中佔據主導地位，這主要歸功於其在分發特效 CMT 藥物和促進臨床試驗參與方面發揮的關鍵作用。例如，ADX-71441 和其他品牌藥物主要透過醫院藥局分銷。醫院提供包括藥物管理和追蹤在內的綜合護理。臨床合作有助於患者參與試驗並提高用藥依從性。龐大的藥房網絡確保了慢性病管理所需的可靠藥物供應。醫院藥局是控制分發和監測先進療法的首選。其基礎設施支持長期治療管理。

預計在2025年至2032年間，線上藥局領域將迎來最快的成長，這主要得益於便利性、數位化普及和可近性的提升。患者越來越傾向於在線上購買仿製藥、輔助治療產品和試用藥物。例如，遠距醫療和電子處方等服務與線上藥局的配送模式相輔相成。線上平台降低了偏遠地區患者的就醫障礙。電子商務滲透率的提高和送貨上門服務的普及加速了這一趨勢。線上藥局的便利性和經濟性推動了市場的快速成長。醫療服務提供者也越來越多地與線上藥局合作，以擴大服務覆蓋範圍。

夏科-馬里氏症市場區域分析

• 北美地區在2024年佔據了CMT疾病市場的主導地位，收入份額高達44.42%。這一主導地位歸功於其強大的研究生態系統、開展臨床試驗的大型企業以及對新型療法的早期應用。此外，CMT在該地區的高發病率也進一步鞏固了其市場領先地位。
• 該地區的患者和醫療保健提供者高度重視獲得創新療法、透過基因檢測進行早期診斷以及在醫院和神經肌肉診所接受專科護理計畫的機會。
• 高昂的醫療保健支出、活躍的臨床試驗活動以及政府和私人對罕見疾病研究的大力資助，進一步推動了CMT療法的廣泛應用，使北美成為CMT療法的主要市場。

美國夏科-馬裡-圖斯病市場洞察

2024年，美國CMT疾病市場在北美地區佔據了82%的最大市場份額，這主要得益於其完善的醫療保健基礎設施和公眾對罕見遺傳疾病的高度認知。患者和醫療服務提供者越來越重視透過先進的基因檢測進行早期診斷，並及時介入以控制疾病進展。包括ADX-71441和AFC-5128在內的創新療法的日益普及，以及神經肌肉專科診所的普及，進一步推動了市場發展。此外，美國擁有廣泛的臨床試驗活動，政府和私人機構也為罕見疾病研究提供了大量資金，這些都大大促進了市場擴張。

歐洲夏科-馬裡-圖斯病市場洞察

歐洲 CMT 疾病市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率 (CAGR) 增長，這主要得益於先進的醫療保健體系和支持孤兒藥的監管框架。人們對罕見遺傳疾病的認識不斷提高，以及早期診斷計畫的發展，正在促進市場成長。歐洲患者傾向於選擇能夠改善生活品質的專業治療中心、多學科護理課程和復健機構。該地區在住院治療、醫院和專科診所等應用領域均呈現顯著成長，相關療法正被納入新的治療方案和現有的病患管理系統中。

英國夏科-馬裡-圖斯病市場洞察

預計在預測期內，英國 CMT 疾病市場將以顯著的複合年增長率增長，這主要得益於人們對罕見神經肌肉疾病的認識不斷提高以及先進基因檢測技術的日益普及。此外，對早期介入和個人化治療方案的需求也促使醫院和專科診所採用新型療法。英國強大的醫療保健基礎設施、穩健的研究計劃以及參與臨床試驗的機會，預計將繼續推動市場成長。對預防保健、復健和病患教育的重視，也進一步促進了 CMT 療法在英國的普及應用。

德國夏科-馬裡-圖斯病市場洞察

預計在預測期內，德國 CMT 疾病市場將以顯著的複合年增長率 (CAGR) 增長，這主要得益於人們對遺傳疾病的認識不斷提高，以及對技術先進的診斷和治療方案的需求不斷增長。德國完善的醫療保健體系，加上對創新的重視，促進了新型 CMT 療法在醫院和專科診所的應用。多學科診療計畫、先進復健方案的整合以及參與臨床試驗的機會，都在推動這些療法的應用。患者和醫療服務提供者越來越傾向於尋求能夠改善長期療效的療法，這使得德國成為 CMT 治療方案的關鍵市場。

亞太地區夏科-馬裡-圖斯病市場洞察

亞太地區 CMT 疾病市場預計將在 2025 年至 2032 年的預測期內以 23% 至 25% 的複合年增長率 (CAGR) 實現最快增長，這主要得益於人們對罕見遺傳疾病的認識不斷提高、醫療基礎設施的不斷完善，以及日本、中國和印度等國家專科診所的日益普及。該地區對基因檢測、早期診斷和多學科診療的日益重視，正在推動 CMT 療法的應用。此外，隨著亞太地區在臨床試驗和罕見疾病研究方面的能力不斷提升，更多患者群體能夠獲得治療，治療的可及性和可用性也隨之提高。

日本夏科-馬裡-圖斯病市場洞察

由於日本擁有先進的醫療保健體系、患者意識較高，以及對早期診斷和個人化治療的需求，日本的 CMT 疾病市場正蓬勃發展。日本患者非常重視綜合治療，包括基因檢測、復健和新型藥物介入。隨著醫院和專科診所整合多學科治療方案，ADX-71441 等療法的應用日益增加。此外，日本人口老化也將刺激對能夠控制疾病進展並維持患者在居家和臨床環境中功能獨立性的療法的需求。

印度夏科-馬裡-圖斯病市場洞察

2024年，印度CMT疾病市場在亞太地區佔據最大的市場份額，這主要歸功於醫療保健服務的普及、公眾對罕見疾病認知的提高以及患者數量的增長。印度正日益廣泛地採用基因檢測、早期介入計畫和專科治療中心來有效管理CMT。醫療基礎設施的改善以及品牌藥和仿製藥的普及，正在推動市場成長。此外，政府措施、非政府組織的支持以及私人對罕見疾病研究投資的增加，也是加速CMT治療方案在印度全國推廣的關鍵因素。

夏科-馬里氏症市場份額

夏科-馬裡-圖斯氏症（Charcot-Marie-Tooth disease）產業主要由一些知名企業主導，其中包括：

• Actio Biosciences公司（美國）
• Alesta Therapeutics（美國）
• 奧古斯丁療法（英國）
• ADDEX THERAPEUTICS（瑞士）
• 百時美施貴寶公司（美國）
• Cilcare（法國）
• 健贊公司（美國）
• Helixsmith Co., Ltd.（韓國）
• InFlectis BioScience（法國）
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• MedDay製藥（法國）
• NMD Pharma A/S（丹麥）
• Pharnext SA（法國）
• 遞迴（美國）
• Samsara Therapeutics（美國）
• Sarepta Therapeutics（美國）
• SOM Biotech（西班牙）
• 文森·蒂默曼（比利時）
• Zynerba Pharmaceuticals（美國）

全球夏科-馬裡-圖斯病市場近期有哪些發展動態？

• 2025年9月，CMT研究基金會宣布資助Elpida Therapeutics公司開始生產ELP-02，這是一種針對CMT4J的基因療法。此舉使該療法距離臨床試驗更近了一步。這筆總額為150萬美元的資金將用於生產臨床級劑量，以進行I/II期臨床試驗，預計患者治療將於2026年初至年中開始。
• 2025年7月，南卡羅來納醫科大學（MUSC）被夏科-馬裡-圖斯協會指定為該州首個CMT卓越中心，旨在提升患者護理和研究水平。這項認可彰顯了MUSC致力於為CMT患者提供專業的多學科診療服務的承諾。
• 2025年5月，Augustine Therapeutics啟動了AGT-100216的I期臨床試驗，AGT-100216是潛在的CMT疾病修飾療法。首例受試者接受了給藥，這標誌著CMT治療研發的一個重要里程碑。該試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估口服AGT-100216在健康成年志願者中的安全性、耐受性、藥物動力學和探索性藥效學。
• 2025年5月，夏科-馬裡-圖斯病協會（CMTA）在周邊神經學會年會上發表了一項詳細分析，確定了與夏科-馬裡-圖斯病相關的135個基因和169個亞型。這項研究加深了人們對該疾病遺傳多樣性的理解，並強調了持續進行基因發現的重要性。
• 2024年10月，遺傳性神經病變基金會（HNF）公佈了一項利用穿戴式技術監測CMT患者的研究的顯著成果，顯示該技術有望改善臨床試驗結果。該研究的第二期結果預計將於2025年夏末公佈，屆時或將進一步驗證穿戴式科技在CMT研究中的應用價值。

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