全球脈絡膜萎縮症治療市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概況及至2033年預測

脈絡膜萎縮症治療市場規模

• 2025年全球脈絡膜萎縮症治療市場規模為35.8億美元 ，預計 2033年將達58.3億美元，預測期內 複合年增長率為6.28%。
• 市場成長主要得益於創新基因療法的日益普及、罕見疾病研發投入的增加，以及人們對這種遺傳性視網膜疾病的認識和診斷水平的提高，這些因素共同改善了治療的可及性，並擴大了關鍵地區的治療普及範圍。
• 此外，消費者和醫療保健機構對有效、有針對性的治療方案的需求不斷增長，加之醫療保健基礎設施的不斷完善和監管框架的支持，使得先進的脈絡膜萎縮症治療成為眼科領域的重要幹預措施，從而顯著推動了該行業的增長。

脈絡膜萎縮症治療市場分析

• 脈絡膜萎縮症的治療方法，包括基因療法和支持性幹預，由於其能夠延緩或阻止視力進行性喪失並改善患者的生活質量，因此在控制這種罕見的遺傳性視網膜疾病方面正變得越來越重要。
• 脈絡膜萎縮症治療需求的不斷增長主要得益於基因療法的進步、罕見疾病認知度的提高以及眼科研發投入的增加，這些因素使得更多患者能夠獲得創新的治療方案。
• 北美在脈絡膜萎縮症治療市場佔據主導地位，預計到 2025 年將佔據 42.3% 的最大收入份額，這得益於完善的醫療保健基礎設施、基因治療解決方案的早期應用、較高的患者意識以及主要市場參與者推進臨床試驗和監管審批。
• 由於醫療保健普及率的提高、對罕見眼病的認識不斷增強以及對基因治療研究和商業化投資的增加，預計亞太地區將在預測期內成為脈絡膜萎縮症治療市場增長最快的地區。
• 基因療法在脈絡膜萎縮症治療市場中佔據主導地位，預計到2025年將佔據51.7%的市場份額，這主要得益於其潛在的長期療效、標靶治療機制以及在晚期患者中日益增長的臨床應用。

報告範圍及脈絡膜萎縮症治療市場細分  

脈絡膜萎縮症治療市場趨勢

基因治療和個人化醫療的進展

• 全球脈絡膜萎縮症治療市場的一個顯著且加速發展的趨勢是基因療法的快速發展和臨床應用，旨在恢復或保護患有這種罕見視網膜疾病的患者的視力。
  • 例如，一些針對CHM基因缺陷的試驗性療法，如基於AAV2的基因療法，正在多項臨床試驗中進行測試，並在延緩疾病進展方面顯示出令人鼓舞的早期結果。
• 個人化醫療方法，包括針對特定患者的給藥方案和基因編輯策略，正在帶來更精準、更有效、更安全的治療選擇。
• 將光學相干斷層掃描（OCT）和自適應光學等先進成像技術與基因治療試驗相結合，有助於更精確地監測視網膜結構和功能，從而改善患者預後。
• 這種針對性、個人化治療的趨勢正在從根本上改變人們對脈絡膜萎縮症治療的預期，因為像Nightstar Therapeutics這樣的公司正在開發具有潛在長期療效的創新基因治療方案。
• 在罕見疾病和眼科領域，對療效持久且治療方案個性化的療法的需求正在迅速增長，這主要受未被滿足的患者需求和監管機構對孤兒藥的支持所驅動。
  • 例如，目前正在探索將基因療法與神經保護劑結合的聯合療法，以提高視網膜細胞存活率並改善長期視力預後。
• 生技公司與學術機構之間日益密切的合作正在加速研究創新，並加速脈絡膜萎縮症下一代療法的研發。

脈絡膜萎縮症治療市場動態

司機

提高對罕見疾病的認識和技術進步

• 脈絡膜萎縮症盛行率的上升以及人們對罕見遺傳性視網膜疾病的認知不斷提高，是推動市場成長的重要因素。
  • 例如，Nightstar Therapeutics公司在2025年報告了其CHM基因療法試驗的進展，強調了該療法在改善視力結果和擴大創新療法適用範圍方面的潛力。
• 基因治療、載體設計和眼部給藥系統的進步，為患者提供了更有效、更安全的治療選擇。
• 此外，提高基因檢測和早期診斷的可近性有助於及時幹預，從而改善患者的預後。
• 患者意識的提高、早期診斷和尖端技術的結合，使得基因療法和其他新型療法成為眼科領域的關鍵解決方案。
  • 例如，遠距眼科服務和遠距監測技術的不斷發展，使得更早識別符合條件的患者成為可能，從而擴大了治療範圍。
• 關鍵市場對孤兒藥的支持政策和加速監管審批的舉措，正在鼓勵對新型脈絡膜萎縮症療法的投資和研發。

克制/挑戰

高成本和監管複雜性

• 基因療法和先進療法的高昂成本嚴重阻礙了其廣泛應用，尤其是在醫療資金有限的發展中地區。
  • 例如，目前正在進行的基因療法藥物（如Luxturna）的價格談判凸顯了患者和醫療保健系統面臨的財務挑戰。
• 監管障礙，包括罕見疾病療法複雜的審批流程，可能會延緩創新療法的市場進入和商業化。
• 此外，由於缺乏關於安全性和有效性的長期臨床數據，臨床醫生和患者可能會謹慎地採用該方法。
• 克服這些挑戰需要建立策略夥伴關係、開展患者援助計畫並簡化監管流程，以確保更多人能夠獲得這些改變生活的療法。
• 基因療法雖然具有變革性的潛力，但平衡成本、監管合規性和長期安全性對於市場的持續成長仍然至關重要。
• 例如，某些地區的醫保報銷問題可能會限制患者獲得治療的機會，並減緩新型療法的推廣應用。
• 智慧財產權糾紛和授權問題的複雜性可能會阻礙脈絡膜萎縮症新療法的創新和商業化進程。

脈絡膜萎縮症治療市場範圍

市場按治療類型、給藥途徑和分銷管道進行細分。

• 按治療類型

根據治療類型，脈絡膜萎縮症治療市場可細分為多佐胺、局部碳酸酐酶抑制劑、Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）、基因治療、抗氧化劑和葉黃素。基因治療領域佔據市場主導地位，預計到2025年將以51.7%的最大收入份額領跑，這主要得益於其具有長期療效的潛力，並且能夠透過靶向CHM基因突變來解決疾病的根本原因。與傳統的輔助治療相比，基因治療具有治癒潛力，因此患者和醫療保健提供者越來越傾向於選擇基因治療。該領域的成長得益於正在進行的臨床試驗、Luxturna在部分市場獲得監管部門的批准，以及眼科醫生和罕見疾病專家對該領域的認識不斷提高。此外，病患援助計劃和有利於孤兒藥的醫療保健政策也促進了基因治療的普及。基因治療的精準性和個人化特徵使其能夠為不同的患者群體制定量身定制的治療方案，進一步提升了市場份額。基因療法能夠實現長期的視力穩定，這也增加了患者的需求，鞏固了其市場主導地位。

預計在2026年至2035年期間，Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）細分市場將實現最快的複合年增長率，這主要得益於多個地區獲批藥物數量的增加以及早期患者臨床應用範圍的擴大。 Luxturna基於AAV2的標靶遞送系統能夠顯著改善視覺功能，因此備受患者和臨床醫生的青睞。基因檢測的日益普及使得更多患者符合Luxturna治療的條件，從而推動了其快速市場推廣。此外，生物技術公司與醫療服務提供者之間的合作正在促進更廣泛的患者群體獲得治療，而已開發市場的醫療保險報銷支持也加速了其應用。患者更傾向於選擇創新的一次性療法，而非需要終身服用抗氧化劑或外用藥物，也進一步推動了Luxturna的成長。罕見疾病組織的宣傳活動和倡導工作也促進了其快速普及。

• 依管理途徑

根據給藥途徑，市場可分為口服、眼用和靜脈注射。 2025年，眼用給藥途徑佔據市場主導地位，獲得最大的收入份額，這主要歸功於其能夠將藥物直接輸送到眼部靶組織，從而確保更高的療效並減少全身副作用。眼用給藥途徑是多佐胺等傳統療法和盧克司汀等創新療法的首選，因為它能夠實現精準給藥並提高患者依從性。臨床醫師傾向於選擇眼用給藥途徑，因為其局部作用可減少全身給藥可能帶來的併發症。眼用給藥途徑獲得監管機構的批准進一步鞏固了其市場主導地位。此外，此途徑與基因治療的視網膜下注射等外科手術相結合，也進一步提升了其普及率。眼用製劑在醫院和專科診所廣泛應用，促進了其普及。

預計在預測期內，靜脈注射領域將實現最快成長，這主要得益於新興的全身療法和臨床試驗中的聯合療法。靜脈注射能夠高效地給藥，使實驗性基因編輯療法和生物製劑能夠透過全身循環靶向視網膜細胞。新型遞送載體和輔助抗氧化劑的早期研究也依賴靜脈注射。針對罕見視網膜疾病的資金投入和合作的增加，加速了靜脈注射療法的臨床開發。此途徑能使聯合治療方案發揮潛在的多器官治療作用，對晚期患者極具吸引力。改良的病患監測和醫院給藥方案進一步促進了靜脈注射療法的應用。

• 按分銷管道

根據分銷管道，市場可細分為醫院藥房、零售藥房、藥房和線上藥房。預計到2025年，醫院藥局將佔據市場主導地位，收入份額最大，這主要得益於基因療法和眼科治療的特殊管理需求，這些治療通常需要臨床監督。醫院為視網膜下注射、監測和術後護理提供了必要的基礎設施。醫院藥局擁有訓練有素的醫護人員，能夠確保對敏感療法的妥善處理和儲存，這進一步增強了其優勢。製藥公司與醫院之間的合作也促進了罕見疾病療法的直接分銷。此外，醫院藥局在病患教育、追蹤和保險協調方面也發揮關鍵作用。集中分銷確保了符合監管要求，並保障了Luxturna等先進療法的冷鏈管理。

預計從2026年到2035年，線上藥局領域將實現最快的複合年增長率，這主要得益於數位醫療的普及以及患者獲取輔助治療藥物（例如抗氧化劑、多佐胺和葉黃素）的便利性。線上平台支援送貨上門、訂閱模式以及更便利的長期治療藥物續購。新冠疫情加速了遠距醫療和線上藥局的普及，並持續推動著這一領域的成長。線上藥局也為醫院或零售藥局覆蓋範圍有限的偏遠或服務不足地區提供了醫療服務。與電子健康記錄和遠距會診的整合進一步提高了病患的用藥依從性。罕見疾病組織的行銷和宣傳活動鼓勵患者利用線上管道便捷地獲取治療藥物。

脈絡膜萎縮症治療市場區域分析

• 北美在脈絡膜萎縮症治療市場佔據主導地位，預計到 2025 年將佔據 42.3% 的最大收入份額，這得益於完善的醫療保健基礎設施、基因治療解決方案的早期應用、較高的患者意識以及主要市場參與者推進臨床試驗和監管審批。
• 該地區的患者和臨床醫生高度重視創新療法，例如 Luxturna 和其他基因療法，因為它們有可能阻止或延緩視力喪失，同時輔以 Dorzolamide 和抗氧化劑等輔助療法。
• 強大的研發活動、專業的眼科中心、針對孤兒藥的監管激勵措施以及高昂的醫療保健支出進一步推動了這種療法的廣泛應用，使北美成為新興和成熟脈絡膜萎縮症療法的關鍵市場。

美國脈絡膜萎縮症治療市場洞察

2025年，美國脈絡膜萎縮症治療市場在北美地區佔據最大的市場份額，達到79%，這主要得益於先進基因療法的早期應用以及完善的眼科基礎設施。患者和醫療服務提供者越來越重視創新療法，例如Luxturna，以防止視力喪失並提高生活品質。基因檢測的日益普及以及專業視網膜中心的建立進一步推動了市場發展。此外，患者援助計劃和針對孤兒藥的監管激勵措施也顯著促進了市場擴張。臨床醫師和罕見疾病組織對此疾病認知的提升也加速了治療方案的推廣應用。

歐洲脈絡膜萎縮症治療市場洞察

歐洲脈絡膜萎縮症治療市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率成長，主要驅動力在於人們對罕見視網膜疾病的認識不斷提高，以及政府出台的孤兒藥扶持政策。診斷能力的提升和早期介入計畫的發展，促進了創新療法的應用。基因療法和標靶幹預因其長期療效而備受歐洲患者和醫生的青睞。該地區醫院眼科中心和專科診所的業務正經歷顯著成長，相關療法已被納入臨床試驗和常規診療方案。政府支持罕見疾病研究的措施也進一步推動了市場成長。

英國脈絡膜萎縮症治療市場洞察

受基因治療研究投資增加和個人化醫療趨勢日益增長的推動，英國脈絡膜萎縮症治療市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率增長。眼科醫師和患者對早期診斷和治療方案的認識不斷提高，促進了治療方案的普及。此外，對進行性視力喪失的擔憂也促使患者尋求更先進的治療手段。英國完善的醫療保健基礎設施和成熟的臨床試驗體系預計將繼續推動市場成長。基因檢測的普及和病患權益倡議計畫的發展，也將進一步促進新型療法的應用。

德國脈絡膜萎縮症治療市場洞察

預計在預測期內，德國脈絡膜萎縮症治療市場將以顯著的複合年增長率成長，這主要得益於基因療法和眼科治療基礎設施的進步。德國完善的醫療保健體系，以及對創新和罕見疾病管理的重視，促進了先進療法的應用。臨床研究、專業視網膜中心和早期診斷項目的整合，提高了患者的就醫便利性。此外，臨床醫生和患者對罕見遺傳性視網膜疾病的認識不斷提高，也推動了市場成長。德國支持孤兒藥和個人化醫療解決方案的監管框架，與當地對有效、安全治療的需求相契合。

亞太地區脈絡膜萎縮症治療市場洞察

亞太地區脈絡膜萎縮症治療市場預計將在2026年至2035年的預測期內以22%的複合年增長率快速增長，主要增長動力來自醫療保健服務的普及、人們對罕見視網膜疾病認識的提高以及基因治療投資的增加。日本、中國和印度等國家正在不斷完善眼科基礎設施，並積極採用先進療法。政府推行的促進罕見疾病診斷和治療的舉措，以及生物技術公司與醫院之間的合作，都在推動患者獲得治療的機會。此外，患者意識的提高和治療費用的降低也促進了治療的廣泛應用。該地區正逐漸成為臨床試驗中心，加速創新並提高治療方案的普及率。

日本脈絡膜萎縮症治療市場洞察

由於日本擁有先進的醫療保健體系、創新療法的高普及率以及對早期診斷的重視，日本脈絡膜萎縮症治療市場正蓬勃發展。患者優先考慮基因治療和輔助治療，以維持視力和生活品質。將基因檢測與眼科護理結合，有助於及時啟動治療。此外，罕見視網膜疾病盛行率的上升以及政府對孤兒藥的支持也推動了市場成長。臨床研究合作和醫院專科中心進一步擴大了治療覆蓋範圍。人口老化和健康意識的提高預計將刺激居民和臨床機構對治療的需求。

印度脈絡膜萎縮症治療市場洞察

預計到2025年，印度脈絡膜萎縮症治療市場將佔據亞太地區最大的市場份額，這主要歸功於人們對罕見疾病的認識不斷提高、眼科基礎設施日益完善以及先進療法的可及性不斷改善。印度專科診所和醫院對基因療法和輔助治療的接受度正在不斷提高。政府支持罕見疾病管理的措施以及基因檢測普及率的提高是推動市場成長的關鍵因素。不斷壯大的中產階級和日益提高的醫療保健可近性也進一步促進了這些療法的普及。全球生技公司與當地醫療機構的合作正在改善創新療法的可近性。不斷進行的患者意識宣傳活動和倡導項目也為市場擴張做出了貢獻。

脈絡膜萎縮症治療市場份額

脈絡膜萎縮症治療產業主要由一些知名企業主導，其中包括：

• MeiraGTx有限公司（英國）
• REGENXBIO（美國）
• GenSight Biologics（法國）
• Editas Medicine（美國）
• Spark Therapeutics（美國）
• 桑加莫治療公司（美國）
• CRISPR Therapeutics AG（瑞士）
• Nanoscope Therapeutics, Inc.（美國）
• 4D分子治療公司（美國）
• ProQR Therapeutics NV（荷蘭）
• Horama SA（法國）
• Homology Medicines, Inc.（美國）
• Beacon Therapeutics（美國）
• Eyevensys（瑞士）
• Visgenx（美國）
• Atsena Therapeutics Inc.（美國）
• Coave Therapeutics（美國）
• 神經治療（中國）
• 強生服務公司（美國）
• Ocugen公司（美國）

全球脈絡膜萎縮症治療市場近期有哪些發展動態？

• 2025年10月，DelveInsight和其他產業研究報告指出，針對脈絡膜萎縮症的臨床研究正在不斷擴展，多模式療法（基因療法、基因編輯、RNA療法、光遺傳學）正從臨床前和臨床階段推進，預示著治療性研究活動將進一步擴大。
• 2025年6月，脈絡膜萎縮症研究基金會頒發了六項新的全球研究資助，旨在加速脈絡膜萎縮症領域的視覺科學和治療創新，資助的計畫包括基於CRISPR的基因編輯和長期基因治療追蹤研究。
• 2025年1月，Beacon Therapeutics公司獲得FDA再生醫學先進療法（RMAT）認定，其在研基因療法laru-zova（AGTC-501）獲此認定。這是一個重要的監管里程碑，為該療法提供加速開發和批准支援。儘管該療法針對的是一種相關的遺傳性視網膜疾病，但此類認定反映了基因療法在治療與脈絡膜萎縮症相關的罕見視網膜疾病方面監管環境的進步和先例。
• 2023年10月，一項隨機3期臨床試驗發表，報告了視網膜下注射timrepigene emparvovec治療脈絡膜萎縮症成年男性患者的療效，提供了經同行評審的安全性和有效性數據，為未來基因治療方法的設計提供了參考。
• 2021年6月，渤健公司公佈了其針對脈絡膜萎縮症的timrepigene emparvovec（BIIB111/AAV2-REP1）基因療法的3期STAR研究的主要結果，報告稱該基因療法未達到其主要終點，這標誌著中醫基因療法臨床開發策略的關鍵轉折點。

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