全球克里格勒-納賈爾症候群治療市場規模、份額和趨勢分析報告—產業概況和2032年預測

克里格勒-納賈爾氏症治療市場規模

• 2024 年，全球克里格勒-納賈爾症候群治療市場規模為1.505 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 2.3272 億美元，預測期內 複合年增長率為 5.60% 。
• 市場成長主要得益於醫學研究的進步、人們對綜合症的認識不斷提高以及創新治療方法的發展，包括基因療法和酵素替代療法
• 此外，對克格勒-納賈爾症候群患者有效治療和支持性護理的需求不斷增長，推動了對新型藥物和治療方式的投資，加速了中樞神經系統治療的普及，並顯著促進了該行業的成長

克里格勒-納賈爾氏症治療市場分析

• 克里格勒-納賈爾症候群 (CNS) 的治療，包括藥物治療和肝臟移植，對於治療這種以高水平非結合膽紅素為特徵的罕見遺傳性疾病越來越重要，治療可改善兒童和成人患者的生存率和生活質量
• 中樞神經系統治療需求的不斷增長主要得益於醫學研究的進步、人們對該綜合徵的認識不斷提高以及基因療法和酶替代療法等創新療法的發展
• 2024 年，北美佔據中樞神經系統治療市場的主導地位，收入份額最高，為 43%，這得益於高昂的醫療支出、先進的醫療基礎設施，以及大量主要製藥和生物技術公司正在開發針對罕見疾病的標靶療法
• 由於醫療保健投資增加、政府對罕見疾病管理的舉措以及專科治療中心的改善，預計亞太地區將成為預測期內中樞神經系統治療市場成長最快的地區
• 2024 年，藥物領域佔據中樞神經系統治療市場的主導地位，市場份額為 58.2%，這得益於降膽紅素藥物和支持療法的使用，這些藥物更易於管理，並在醫院和家庭護理環境中得到廣泛採用

報告範圍和克里格勒-納賈爾症候群治療市場細分

克里格勒-納賈爾氏症治療市場趨勢

基因治療和個人化醫療的進展

• 全球中樞神經系統治療市場的一個重要且加速發展的趨勢是基因治療和個人化醫療方法的發展，旨在透過針對潛在的 UGT1A1 酶缺乏症提供長期或治癒性解決方案
  • 例如，ENTR-101 和 AAV 介導的基因替代療法等研究療法正在顯示出良好的早期臨床結果，為中樞神經系統 I 型患者提供潛在的一次性治療
• 個人化醫療方法，包括根據患者基因型客製化降膽紅素藥物劑量，正在提高治療效果、減少不良反應、改善患者預後
• 精準醫療與傳統療法的結合，使臨床醫生能夠優化治療方案，必要時結合藥物治療、光療和移植，從而創造更有效的護理途徑
• 這種基於基因和個人化治療方案的趨勢正在重塑對中樞神經系統管理的期望，鼓勵製藥公司專注於罕見疾病創新
• 人們對治癒性和精準治療的興趣日益濃厚，推動了研發投資，多家生物技術公司積極尋求臨床試驗和監管批准

克里格勒-納賈爾氏症治療市場動態

司機

提高對罕見疾病的認識和早期診斷

• 醫療保健提供者和患者對克里格勒-納賈爾症候群的認識不斷提高，這是市場成長的主要驅動力，有助於早期診斷和及時幹預，以防止嚴重的併發症
  • 例如，北美和歐洲的專門罕見疾病中心和宣傳計畫正在改善新生兒膽紅素水平的早期篩檢，從而提高治療採用率
• 隨著患者和照護者對可用療法的了解越來越多，對傳統療法和新興療法的需求也隨之增加，從而推動了市場擴張
• 政府措施和罕見疾病宣傳活動也在促進人們更好地獲得中樞神經系統治療方案，特別是在醫療基礎設施日益完善的地區
• 早期診斷加上治療的可近性可確保改善患者的治療效果，從而激勵製藥和生物技術公司進一步研究和投資
• 遠距醫療和數位健康平台的擴展使得遠距諮詢和監控成為可能，增加了醫療資源匱乏地區患者的治療覆蓋範圍
• 製藥公司和醫療保健提供者之間的策略合作夥伴關係正在加強患者支持計劃，確保更好地堅持治療和長期疾病管理

克制/挑戰

治療費用高且難以取得

• 基因治療和肝臟移植等先進療法的高成本對中樞神經系統治療的廣泛應用構成了重大障礙，尤其是在發展中國家
  • 例如，中樞神經系統基因治療的估計費用可能超過每位患者數十萬美元，這使得許多沒有保險或政府支持的家庭無法負擔治療費用。
• 某些地區缺乏專門的治療中心和訓練有素的醫療保健專業人員，限制了患者獲得最佳護理的機會
• 雖然傳統藥物和光療更便宜，但通常需要終生管理和頻繁的醫院就診，這可能會給家庭帶來負擔
• 透過降低成本的策略、擴大醫療保險覆蓋範圍以及開發更便捷的治療設施來應對這些挑戰對於持續的市場成長至關重要
• 新型基因療法的監管障礙和冗長的審批流程可能會延遲市場進入，從而限制患者獲得創新治療的機會
• 專用藥物和生物製劑的供應鏈限制可能會影響治療的可用性，特別是在醫療物流不發達的地區

Crigler-Najjar 症候群治療市場範圍

市場根據類型、治療、給藥途徑、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按類型

根據類型，中樞神經系統治療市場分為克里格勒-納賈爾症候群 I 型和克里格勒-納賈爾症候群 II 型。 2024 年，中樞神經系統 I 型細分市場佔據市場主導地位，收入份額最高，為 61%，這是由於其嚴重的臨床表現，包括完全缺乏 UGT1A1 酶活性。 I 型患者需要光療、肝臟移植和新興基因療法等持續治療，增加了治療的採用率。未經治療的 I 型相關的高發病風險推動了對專門護理和持續監測的需求。由於這一細分市場存在更高的未滿足醫療需求，製藥和生物技術公司高度關注這一細分市場。北美和歐洲的早期診斷和專門治療中心鞏固了其主導地位。此外，I 型的複雜性為新療法開發和臨床試驗創造了機會。

預計2025年至2032年，中樞神經系統II型疾病領域將以8.9%的最高成長率成長，這得益於新興市場認知度的提升、診斷能力的提升以及醫療服務可近性的不斷擴大。儘管II型疾病症狀較輕，但患者可從降膽紅素藥物等藥物介入中獲益。認知度提升計畫和政府措施正在提高診斷率和治療率。與I型疾病相比，II型疾病的治療負擔較低，因此可在居家照護和門診環境中應用。新興療法和II型疾病管理領域的持續研究進一步加速了市場成長。不斷增長的患者登記冊有助於改善治療效果並提高其應用率。

• 按治療

根據治療方案，中樞神經系統市場可細分為藥物治療和手術治療。 2024年，藥物治療佔據市場主導地位，佔58.2%，這得益於降膽紅素藥物、熊去氧膽酸和支持療法的廣泛應用。藥物治療因其非侵入性、易於給藥以及適用於醫院和家庭護理環境而受到青睞。光療與藥物治療相結合可改善療效，並在某些情況下延遲移植。一些知名製藥商專注於罕見疾病治療，增強了該領域的市場份額。持續的患者監測和口服藥物的供應提高了患者的依從性和便利性。該領域受益於人們對罕見疾病藥物治療的認識不斷提高。

預計包括肝臟移植在內的外科手術領域將在2025年至2032年間實現9.2%的最快成長率，這得益於移植技術的進步、更高的存活率以及新興地區醫療可及性的提升。手術是治療重症I型肝癌的終極方法。醫療服務提供者對手術長期益處的認識正在不斷提高。專科移植中心的擴張和保險覆蓋率的提高也支持了手術的普及。包括微創肝臟移植方法在內的外科手術創新提高了病患的接受度。政府措施和非政府組織計畫也促進了發展中國家的手術可及性。

• 依給藥途徑

根據給藥途徑，中樞神經系統治療市場分為口服和注射兩種。由於口服降膽紅素藥物易於在家中服用，2024年其市佔率達65%，佔主導地位。口服療法可以提高患者的依從性，減少就診次數，並被廣泛用於長期治療。醫院和零售藥局的配送也十分便捷。口服藥物適用於I型和II型患者。該領域受益於強大的患者支援計劃。持續的產品開發確保了療效和安全性的提升。

預計在2025年至2032年期間，注射劑市場將以10.1%的最快成長率成長，這得益於新型酵素替代療法和基因療法遞送系統的推動。注射劑療法為重症I型糖尿病患者提供了更高的療效。專科中心的採用率正在不斷提高。生物製劑和基因療法臨床試驗的不斷增加加速了該領域的成長。注射劑療法為口服藥物無效的患者提供了新的治療選擇。先進注射劑的監管審批將支持市場擴張。

• 由最終用戶

根據最終用戶，中樞神經系統治療市場可細分為醫院、家庭護理、專科診所和其他。 2024年，醫院領域佔據了58%的市場份額，佔據主導地位，這主要得益於對專科護理、持續光療、膽紅素水平監測以及肝移植等複雜療法的需求。醫院提供全面的護理，包括診斷、緊急幹預和長期治療。醫院配備了訓練有素的罕見疾病專科醫生，使其成為重症I型患者的首選。集中式照護可確保更好的治療效果和更高的治療順從性。醫院的患者支持計畫進一步增強了這一領域。

由於採用便攜式光療設備、口服藥物和遠距醫療監測解決方案的推動，預計2025年至2032年期間，家庭護理領域將實現11.3%的最快成長率。居家照護減輕了患者負擔，降低了治療成本。在醫院基礎設施有限的地區，它提高了醫療服務的可近性。護理人員培訓和病患教育計畫有助於提高治療依從性。遠端監測確保了安全性和有效性。不斷擴展的電子健康平台促進了該領域的成長。

• 按分銷管道

根據分銷管道，中樞神經系統治療市場可細分為醫院藥房、零售藥房和其他管道。 2024年，醫院藥局佔據了62%的市場份額，佔據主導地位，因為大多數藥物和療法都是在醫院配發並接受持續監控的。醫院藥房確保妥善儲存、患者依從性以及獲得新型或實驗性療法的途徑。集中配送有助於提高病患依從性。專科藥劑師的存在可以加強治療指導。醫院仍然是罕見疾病藥物取得的主要管道。患者支持計劃鞏固了這一領域的主導地位。

預計零售藥局領域在2025年至2032年間將實現10.5%的最快成長率，這得益於口服藥物和支持性療法日益普及的推動。患者對便捷獲取的偏好推動了成長。藥局網路和電子藥局平台的擴張促進了更廣泛的分銷。零售通路提高了患者對處方療法的依從性。對於醫院通路有限的新興市場而言，這一領域至關重要。家庭護理整合和遠距醫療的普及將推動成長。

克里格勒-納賈爾症候群治療市場區域分析

• 2024 年，北美佔據中樞神經系統治療市場的主導地位，收入份額最高，為 43%，這得益於高昂的醫療支出、先進的醫療基礎設施，以及大量主要製藥和生物技術公司正在開發針對罕見疾病的標靶療法
• 該地區擁有完善的罕見疾病中心和專科醫院，提供持續監測、光療和肝臟移植服務，確保中樞神經系統 (CNS) 患者獲得全面的護理。透過新生兒篩檢計畫實現早期診斷，以及醫療服務提供者和患者日益提升的認知度，進一步支持了治療的採用，並改善了治療效果。
• 增加基因療法和酵素替代療法研發的投資，正在加速創新並擴大北美的治療管道

美國克里格勒-納賈爾氏症候群治療市場洞察

2024年，美國中樞神經系統治療市場佔了38%的最大收入份額，這得益於先進的醫療基礎設施、對罕見疾病的廣泛認知以及專科治療中心的便捷性。患者受益於包括光療、藥物治療和肝臟移植在內的全面護理，這些護理由完善的醫院和新生兒篩檢計畫提供支援。基因治療和酵素替代療法的投資不斷增加，正在加速創新療法的普及。遠距醫療和數位健康平台正在改善偏遠地區患者的就醫體驗。強大的保險覆蓋和報銷政策進一步提高了治療的可負擔性。對罕見疾病研究和臨床試驗的日益關注，正在推動美國市場的持續擴張。

歐洲克里格勒-納賈爾氏症候群治療市場洞察

受穩健的醫療基礎設施、罕見疾病宣傳項目和支持性監管框架的推動，歐洲中樞神經系統治療市場預計將在預測期內實現顯著的複合年增長率。德國、法國和義大利等國家正因先進的診斷技術和日益普及的專科療法而成長。政府為改善孤兒藥可近性而採取的措施以及罕見疾病管理計畫正在推動治療的普及。醫院和專科診所在提供治療和監測患者方面發揮關鍵作用。先進的光療單元與醫院藥理學護理的整合有助於改善療效。患者權益的提升以及製藥公司和醫療保健提供者之間的合作，共同推動了市場的成長。

英國克里格勒-納賈爾氏症候群治療市場洞察

預計英國中樞神經系統治療市場在預測期內將實現顯著的複合年增長率，這得益於罕見疾病認知度的提升、專科治療中心的普及以及強大的新生兒篩檢計畫。家庭護理和醫院光療部門的擴張，使治療更加方便。政府對孤兒藥和罕見疾病研究的支持，促進了先進藥物和療法的可及性。醫院、專科診所和製藥公司之間的合作正在提升病患照護水準和依從性。對早期診斷和介入的日益重視正在推動治療的普及。英國臨床試驗數量的不斷增加也為市場發展做出了貢獻。

德國克里格勒-納賈爾氏症候群治療市場洞察

在先進的醫療設施、強大的研發能力以及對罕見疾病的認知的推動下，德國中樞神經系統治療市場預計將在預測期內以可觀的複合年增長率擴張。醫院和專科診所配備齊全，可提供包括光療、藥物治療和肝臟移植在內的全面護理。早期診斷計畫和政府支持孤兒藥的措施提高了患者獲得治療的管道。精準醫療和基因治療在重症I型糖尿病患者中的應用日益廣泛，這正在推動市場成長。德國雄厚的醫療資金和較高的患者認知度進一步支持了治療的普及。對整合數位健康平台進行監測和後續護理的關注也加速了治療的普及。

亞太克里格勒-納賈爾症候群治療市場洞察

在2025年至2032年的預測期內，亞太地區中樞神經系統治療市場預計將以12%的最快複合年增長率增長，這得益於中國、日本和印度等國醫療基礎設施的改善、罕見疾病意識的提升以及政府舉措的不斷加強。專科醫院、家庭護理服務和遠距醫療平台的擴張正在提高治療的可近性。不斷增長的可支配收入和醫療保健支出支持採用創新療法，包括基因療法和酵素替代療法。患者權益倡導計畫和新生兒篩檢計畫正在提高早期診斷率。國內製藥公司與全球生技公司的合作提高了治療的可及性。城市中心的發展和罕見疾病研究的不斷增加也促進了市場的快速擴張。

日本克里格勒-納賈爾氏症候群治療市場洞察

日本中樞神經系統治療市場正蓬勃發展，得益於其先進的醫療體系、病患認知度高以及對罕見疾病管理的重視。醫院和專科診所配備齊全，可提供光療、藥物治療和肝臟移植服務。整合用於監測膽紅素水平的數位健康解決方案，可改善患者的治療效果。人口老化和對可及治療方案的需求進一步推動了市場成長。基因治療和臨床試驗的投入不斷增加，支持了創新療法的開發。政府對孤兒藥和罕見疾病政策的支持，確保患者能夠獲得先進的治療方案。

印度克里格勒-納賈爾氏症候群治療市場洞察

2024年，印度中樞神經系統治療市場佔據亞太地區最大市場份額，這得益於該國醫療基礎設施的不斷擴張、罕見疾病認知度的不斷提高以及居家護理和住院治療的日益普及。不斷增長的可支配收入和政府在罕見疾病管理方面的舉措，正在提升藥物和光療設備的可及性。印度國內製藥公司正在積極開發和推廣價格合理的療法。遠距醫療和數位健康計畫正在擴大偏遠地區的治療覆蓋率。醫院、專科診所和非政府組織之間的合作正在促進病患教育和治療依從性。新生兒篩檢計畫的改進也進一步促進了早期診斷和治療的普及。

Crigler-Najjar 症候群治療市場份額

克里格勒-納賈爾症候群治療產業主要由知名公司主導，包括：

• Genethon（法國）
• Hansa Biopharma AB（瑞典）
• 吉利德科學公司（美國）
• 諾華公司（瑞士）
• 賽諾菲（法國）
• 輝瑞公司（美國）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）
• 艾伯維公司（美國）
• 百時美施貴寶公司（美國）
• 阿斯特捷利康（英國）
• 再生元製藥公司（美國）
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated（美國）
• Biogen公司（美國）
• 安進公司（美國）
• 禮來公司（美國）
• 默克公司（美國）
• 強生服務公司（美國）
• 葛蘭素史克公司（英國）
• 拜耳公司（德國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）

全球克里格勒-納賈爾氏症治療市場的最新發展是什麼？

• 2025年10月，Genethon和Hansa Biopharma發表了GNT-018-IDES試驗的良好數據，證明了使用imlifidase作為預處理方案，使已存在AAV8抗體的患者能夠接受基因治療的可行性。這種方法使得先前因AAV8免疫力而無法接受基因治療的患者能夠接受GNT-0003基因治療。
• 2025年6月，在國際克里格勒-納賈爾日期間，AFM-Téléthon組織重點關注了那些經常接受高強度光療的患者所面臨的持續挑戰。這項活動也展示了Généthon公司研發的基因療法的進展，為人們帶來了無需長時間接受紫外線照射的希望。
• 2024年12月，Genethon和Hansa Biopharma啟動了一項2期臨床試驗（GNT-018-IDES），旨在評估抗體裂解酶imlifidase與GNT-0003基因療法聯合治療已存在抗AAV8抗體的患者的效果。該方法旨在克服可能阻礙基因治療有效性的免疫反應，從而有可能擴大其應用範圍。
• 2023年6月，研究人員證明，脂質奈米顆粒包覆的編碼UGT1A1酶的mRNA能夠修正Crigler-Najjar症候群小鼠模型中的膽紅素水平。這種方法提供了一種非病毒、具有潛在可擴展性的傳統基因療法替代方案，為未來的治療策略提供了一條充滿希望​​的途徑。
• 2023年1月，Genethon啟動了一項關鍵臨床試驗，評估GNT-0003。 GNT-0003是一種基於腺相關病毒(AAV)的基因療法，用於治療克里格勒-納賈爾症候群。這項開放標籤試驗旨在評估單次輸注GNT-0003對10歲及以上需要光療的患者進行的安全性和有效性。這標誌著我們朝著為這種罕見遺傳性疾病提供潛在的一次性治療方案邁出了重要一步。

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