全球 CRISPR 編輯幹細胞治療市場規模、份額和趨勢分析報告—產業概覽及 2032 年預測

CRISPR編輯幹細胞治療市場規模

• 2024 年全球 CRISPR 編輯幹細胞治療市場規模為1.2022 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 5.6049 億美元，預測期內 複合年增長率為 21.22%。
• 市場成長主要得益於基因編輯技術和幹細胞研究的日益普及和技術進步，從而提高了學術和臨床治療開發的數位化和精準度
• 此外，個人化醫療、標靶治療和新一代療法的需求不斷增長，使得 CRISPR 編輯幹細胞療法成為具有變革意義的首選解決方案。這些因素正在加速 CRISPR 編輯幹細胞療法解決方案的普及，從而顯著推動該行業的成長。

CRISPR編輯幹細胞治療市場分析

• CRISPR 編輯幹細胞療法是一種將基因編輯的精準度與再生潛力相結合的尖端醫療技術，透過在回輸前編輯患者來源的幹細胞，正在成為治療遺傳疾病、退化性疾病和罕見疾病的變革性解決方案
• CRISPR 編輯療法的需求快速增長，主要原因是遺傳疾病和慢性病的盛行率不斷上升、對先進基因研究的投資不斷增加，以及 CRISPR-Cas9 系統在臨床應用中能力的不斷增強
• 北美在CRISPR編輯幹細胞療法市場佔據主導地位，2024年其收入份額最高，達42.6%。這得歸功於基因療法的早期應用、生物技術創新的雄厚資金、強大的臨床試驗管道以及良好的監管環境。美國已成為全球幹細胞療法研發中心，美國國立衛生研究院（NIH）等機構和大型生物製藥公司正在推動其商業化進程。
• 預計亞太地區將成為 CRISPR 編輯幹細胞治療市場成長最快的地區，2025 年至 2032 年的複合年增長率為 24.7%，這歸因於遺傳疾病負擔的增加、政府對生物技術創新的支持政策以及中國、日本和韓國等國家研究合作的增加
• CRISPR/Cas9 技術憑藉其在研究和臨床領域公認的精準度、易用性和廣泛適用性，在 CRISPR 編輯幹細胞治療市場佔據主導地位，2024 年市場份額達 67.4%。 CRISPR/Cas9 在基因編輯領域的成功經驗使其成為科學家和開發人員在各種治療應用中進行幹細胞工程的首選。

報告範圍和 CRISPR 編輯幹細胞治療市場細分  

CRISPR編輯幹細胞治療市場趨勢

“提高治療精準度和疾病靶向性”

• 全球CRISPR編輯幹細胞治療市場的一個重要且加速發展的趨勢是，人們越來越關注提高治療精準度和擴大可治療疾病的範圍，尤其是那些與遺傳因素相關的疾病。基因編輯工具與幹細胞平台的融合正在改變再生醫學，使其能夠實現先前無法實現的高度特異性基因校正。
  • 例如，CRISPR/Cas9 修飾的造血幹細胞正被用於治療鐮狀細胞性貧血和β-地中海貧血等血液疾病，並在早期臨床試驗中顯示出了良好的療效和持久性。同樣，自體 CRISPR 編輯的神經幹細胞也正在被研究用於帕金森氏症和肌萎縮性脊髓側索硬化症 (ALS) 等神經系統疾病的標靶治療，為複雜疾病提供個人化解決方案。
• 這種整合可以永久糾正致病突變，減少甚至消除慢性治療的需求。此外，利用幹細胞作為遞送已校正基因或功能性細胞的載體，正在腫瘤學、眼科和心血管修復領域釋放新的潛力，擴大基因編輯技術的治療範圍。
• 幹細胞療法與先進基因編輯技術的融合，使得體內和體外治療模式更具適應性、可擴展性，更具臨床影響力。領先的企業正在開發新型遞送平台，例如脂質奈米顆粒和病毒載體，以促進更安全、更有效率的基因插入或缺失。
• 精準醫療和疾病改良的趨勢正在從根本上重塑醫療服務提供者和患者的期望。因此，企業和研究機構正在大力投資平台技術、生產可擴展性和法規合規性，以更快、更有效地將下一代療法推向市場。
• 隨著患者和醫療服務提供者尋求長期缺乏有效治療的遺傳和慢性疾病的創新解決方案，對具有高特異性、長期療效和潛在治癒能力的 CRISPR 編輯幹細胞療法的需求在多個治療領域迅速增長

CRISPR編輯幹細胞治療市場動態

司機

“由於對標靶治療和再生療法的需求不斷增長”

• 遺傳疾病、癌症和慢性病的盛行率不斷上升，加上對個人化和再生治療方法的需求不斷增長，極大地推動了 CRISPR 編輯幹細胞治療市場的成長
  • 例如，2024 年 4 月，Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的 CRISPR-Cas9 編輯療法獲得了監管快速通道資格，該療法針對的是 β-地中海貧血和鐮狀細胞疾病，反映出該領域強勁的商業和臨床發展勢頭
• 隨著研究人員和臨床醫生尋求更精確、更持久的治療方法，CRISPR 編輯的幹細胞在基因層面上提供了修復或替換受損組織的變革能力，在潛在功效和持久性方面超越了傳統療法
• 此外，越來越多的臨床試驗數據和 CRISPR/Cas9 等基因編輯平台的技術進步正在鼓勵製藥和生物技術領域加大投資與合作。
• 透過體外和體內基因編輯實現一次性治癒性幹預的前景，正在推動CRISPR編輯幹細胞療法在腫瘤學、血液學和罕見疾病領域的應用。公眾認知度的提高以及美國和歐洲等主要地區的有利監管途徑，進一步支持了該市場的快速擴張。

克制/挑戰

“監管不確定性和高開發成本”

• 基因編輯領域複雜的倫理、安全和監管環境對市場參與者構成了重大挑戰。基因組改變（尤其是生殖細胞系編輯）的長期風險持續引發審查和爭論。
  • 例如，儘管早期結果令人鼓舞，但許多 CRISPR 編輯幹細胞療法仍處於研究階段，因為需要進行大量的臨床前和臨床驗證才能獲得批准
• 透過透明的數據報告、嚴格的安全評估以及全球統一的基因治療指南來解決這些監管障礙，對於持續發展至關重要。 Editas Medicine 和 Intellia Therapeutics 等領先公司強調了其合規驅動的開發框架，以建立利益相關者的信心。
  此外，CRISPR 編輯平台、遞送系統和幹細胞操作技術的成本高昂，可能令人望而卻步，尤其對於小型企業或低收入醫療機構而言。對專業基礎設施和訓練有素的人員的需求也提高了進入門檻。
• 雖然成本預計會隨著規模擴大和技術成熟而下降，但可負擔性仍然是一個關鍵問題。透過公私合作、政府支持和更廣泛的臨床試驗管道來克服這些挑戰，對於充分釋放CRISPR編輯幹細胞治療市場的潛力至關重要。

CRISPR編輯幹細胞治療市場範圍

市場根據類型、編輯技術、交付方式和應用進行細分。

• 依類型

根據類型，CRISPR 編輯幹細胞治療市場可細分為異體幹細胞療法和自體幹細胞療法。 2024 年，異體幹細胞療法佔據了最大的市場收入份額，達到 58.3%，這得益於其在治療各種血液疾病和遺傳性疾病（這些疾病通常需要匹配的捐贈者）中的應用。異基因幹細胞治療的可擴展性和現成療法的潛力使其受到廣大患者群體的青睞。

隨著個人化醫療的蓬勃發展，自體幹細胞治療領域預計將在2025年至2032年間實現22.6%的最快成長率。這些源自患者自身細胞的療法可以降低免疫排斥的風險，並在腫瘤學和罕見疾病領域中得到越來越多的研究。

•透過編輯技術

根據編輯技術，CRISPR 編輯幹細胞治療市場細分為 CRISPR/Cas9、CRISPR/Cas12、CRISPR/Cas13 和其他。 CRISPR/Cas9 憑藉其公認的精準度、易用性以及廣泛的研究和臨床適用性，在 2024 年佔據了 67.4% 的最大市場份額。

預計 CRISPR/Cas12 領域在預測期內的複合年增長率最快，為 24.1%，因為它具有更緊湊的結構和更高的目標靈活性，非常適合診斷和治療應用。

• 依交付方式

根據遞送方式，CRISPR 編輯幹細胞治療市場可細分為體外基因編輯和體內基因編輯。體外基因編輯領域在 2024 年佔據了最大的收入份額，達到 62.9%，這得益於其受控的實驗室環境，在將編輯後的細胞重新輸回患者體內之前，可以實現更高的精度和安全性。

預計體內基因編輯領域在 2025 年至 2032 年間將以 25.7% 的最高複合年增長率擴張，這得益於病毒載體和脂質奈米顆粒等遞送系統的進步，使得在患者體內直接進行基因編輯成為可能，可以治療視網膜疾病和肝臟遺傳疾病等疾病。

• 按應用

根據應用，CRISPR編輯幹細胞治療市場細分為腫瘤學、血液疾病、神經系統疾病、眼科及其他領域。 2024年，腫瘤學佔據了最大的市場份額，達到39.2%，這得益於利用編輯免疫細胞和幹細胞治療各種癌症（包括白血病和實體瘤）的臨床研究的強勁增長。

由於帕金森氏症和亨廷頓氏症等疾病的發病率不斷上升，以及 CRISPR 編輯幹細胞修復或替換受損神經元的潛力，預計神經系統疾病領域將以 26.4% 的最快複合年增長率增長。

CRISPR編輯幹細胞治療市場區域分析

• 北美在 CRISPR 編輯幹細胞治療市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最高，為 42.6%，這得益於對基因編輯研究的強勁投資、先進的醫療基礎設施以及涉及再生醫學的臨床試驗的支持性監管框架
• 該地區的消費者受益於較高的認知度、優惠的報銷政策以及加速的臨床試驗審批。這為 CRISPR 編輯幹細胞療法帶來了強烈的需求，尤其是在癌症、血液疾病和遺傳性疾病等疾病領域。
• 美國憑藉其生物技術公司的高度集中、NIH 的大量資金以及熟練的基因組研究人員的優勢引領增長，從而鞏固了其在全球市場的領導地位

美國 CRISPR 編輯幹細胞治療市場洞察

2024年，美國CRISPR編輯幹細胞治療市場佔據北美CRISPR編輯幹細胞治療市場的81.3%，這得益於強大的機構支持、先進的研發能力以及不斷增長的CRISPR相關臨床試驗。個人化醫療和基因治療的快速發展、創投的增加以及FDA對孤兒藥和突破性療法的認定，是推動美國市場擴張的主要因素。

歐洲 CRISPR 編輯幹細胞治療市場洞察

2024年，歐洲CRISPR編輯幹細胞治療市場在全球CRISPR編輯幹細胞治療市場中佔據29.5%的收入份額，這得益於嚴格且不斷發展的監管框架、卓越的學術研究以及各國在基因組學和再生醫學領域的投資。該地區的遺傳和神經系統疾病早期試驗數量正在增加，其中德國、英國和法國等國家在創新和商業應用方面處於領先地位。

英國 CRISPR 編輯幹細胞治療市場洞察

在 NHS 基因組整合、十萬人基因組計劃以及政府透過生物醫學催化劑等計劃提供的資助的支持下，英國 CRISPR 編輯幹細胞治療市場在 2024 年貢獻了歐洲 CRISPR 編輯幹細胞治療市場收入的 26.7%。

德國CRISPR編輯幹細胞治療市場洞察

2024年，德國CRISPR編輯幹細胞治療市場佔據了歐洲24.2%的市場份額，這得益於其強大的臨床研究生態系統、ATMP的早期應用以及對基因編輯倫理實踐的重視。德國對腫瘤學和罕見疾病臨床試驗的重視，進一步推動了市場成長。

亞太地區 CRISPR 編輯幹細胞治療市場洞察

預計2025年至2032年，亞太地區CRISPR編輯幹細胞治療市場將以24.7%的複合年增長率高速成長，2024年其收入份額將達到18.7%，這得益於政府加大對精準醫療的投入，以及中國、日本和印度生物技術製造中心的擴張。對先進療法的需求不斷增長、認知度不斷提升以及監管改革正在加速CRISPR療法在該地區的應用。

日本 CRISPR 編輯幹細胞治療市場洞察

2024 年，日本 CRISPR 編輯幹細胞治療市場佔亞太地區 CRISPR 編輯幹細胞治療市場的 27.6%，這得益於監管途徑的加快、該國人口老齡化以及其透過 RIKEN 和 CiRA 等機構在幹細胞創新方面的領導地位。

中國CRISPR編輯幹細胞治療市場洞察

2024年，中國CRISPR編輯幹細胞治療市場佔據亞太地區最大份額，達38.4%，這得益於政府對生物技術的大力支持、臨床試驗投資的不斷增加，以及中國成為全球基因組學領導者的雄心壯志。中國大力推動本土創新，並在腫瘤和遺傳性疾病領域快速發展C​​RISPR技術，這顯著推動了該市場的成長。

CRISPR編輯幹細胞治療市佔率

CRISPR 編輯幹細胞治療產業主要由知名公司主導，包括：

• CRISPR Therapeutics AG（瑞士）
• Editas Medicine, Inc.（美國）
• Intellia Therapeutics, Inc.（美國）
• Sangamo Therapeutics, Inc.（美國）
• Caribou Biosciences, Inc.（美國）
• Cellectis SA（法國）
• 賽默飛世爾科技公司（美國）
• Takara Bio Inc.（日本）
• 默克集團（德國）
• Horizo​​n Discovery Ltd.（英國）
• Synthego Corporation（美國）
• Beam Therapeutics Inc.（美國）
• Precision BioSciences, Inc.（美國）
• 諾華公司（瑞士）
• 阿斯特捷利康（英國）
• EditForce Inc.（日本）
• 牛津生物醫學公司（英國）
• BlueRock Therapeutics（美國）
• 金斯瑞生物科技股份有限公司（中國）
• Regenxbio Inc.（美國）
• Pluristem Therapeutics Inc.（以色列）
• Verve Therapeutics（美國）
• Graphite Bio, Inc.（美國）
• Cellink AB（瑞典）

全球CRISPR編輯幹細胞治療市場的最新進展

• 2023年12月，美國食品藥物管理局（FDA）批准了 由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司開發的Casgevy（exagamglogene autotemcel）。它成為全球首個獲準用於治療鐮狀細胞疾病（SCD）和輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）的基於CRISPR的基因療法。這項突破性的批准標誌著CRISPR編輯幹細胞治療領域的歷史性里程碑。
•  2024年4月，比利時生物技術公司Cellistic宣布收購Artisan Bio的STAR-CRISPR Cas12平台。這項策略性舉措使Cellistic能夠提供更精準的基因編輯工具，用於開發誘導多能幹細胞(iPSC)衍生的同種異體療法，顯示商業界對CRISPR平台的興趣日益濃厚。
•  2025年4月，研究人員發表了一項新研究成果，展示了一種基於CRISPR-Cas9的雙向性策略，該策略可以編輯造血幹細胞/祖細胞，使其同時抵抗R5和X4 HIV株。這種方法被認為是HIV陽性患者長期控制病毒感染的一種有希望的潛在治療方法。

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