全球遺傳性血管性水腫治療市場規模、份額和趨勢分析報告－產業概況和2032年預測

遺傳性血管性水腫治療市場規模

• 2024 年全球遺傳性血管性水腫治療市場規模為42.5 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 82.9 億美元，預測期內 複合年增長率為 8.72%。
• 市場成長主要得益於人們對 HAE 的認識和診斷率的提高，以及標靶治療和預防性治療方案的日益普及
• 此外，旨在降低發病頻率和嚴重程度的新型生物製劑和新一代治療模式的出現，顯著改善了患者的治療效果，並推動了更高的需求。這些技術的進步正在迅速塑造一個強勁的治療格局，從而推動市場擴張。

遺傳性血管性水腫治療市場分析

• 遺傳性血管性水腫 (HAE) 療法可應對不可預測且可能嚴重的腫脹發作，由於其針對性強、療效顯著，並且在急性和預防性護理環境中能夠提高患者的生活質量，已成為罕見疾病治療方案中越來越重要的組成部分
• HAE 治療需求的不斷增長主要源於醫療專業人員和患者意識的提高、診斷率的提高以及針對個別患者需求的先進生物製劑和小分子療法的可用性的擴大
• 北美在遺傳性血管性水腫治療市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最大，為 74%，其特徵是診斷能力強、醫療支出高、領先生物製藥公司集中
• 由於人們對罕見疾病的認識不斷提高、醫療保健管道日益暢通以及有利的監管發展支持新療法的引入，預計亞太地區將成為預測期內遺傳性血管性水腫治療市場增長最快的地區
• C1 酯酶抑制劑在遺傳性血管性水腫治療市場佔據主導地位，2024 年的市佔率為 52.7%，這得益於其在急性和預防性治療中均已證實的療效，以及其完善的安全性和廣泛的臨床應用

報告範圍和遺傳性血管性水腫治療市場細分

遺傳性血管性水腫治療市場趨勢

“標靶治療和預防治療的進展”

• 全球遺傳性血管性水腫 (HAE) 治療市場的一個重要且加速的趨勢是轉向有針對性的長期預防性治療，這種治療可顯著降低 HAE 發作的頻率和嚴重程度，改善患者的治療效果和生活質量
  • 例如，武田公司的 Takhzyro（lanadelumab）是一種皮下單株抗體，可以透過每兩週或每月一次的給藥持續預防 HAE 發作，而 BioCryst 公司的 Orladeyo（berotralstat）則提供了每日一次口服預防的便利，吸引了尋求無針替代療法的患者
• 這些先進的治療方法針對特定途徑，例如血漿激肽釋放酶抑製或C1酯酶缺乏症，提供了一種精準醫療方法，可以提高治療效果並最大限度地減少副作用。基因療法的開發也日益受到關注，目前正在進行的臨床試驗正在探索動脈血栓栓塞（HAE）患者的潛在長期或治癒方案。
• 此外，生物製藥公司正在積極投資於產品線擴展和創新給藥機制，例如皮下自我給藥和口服製劑，以進一步簡化疾病管理
• 這一趨勢正在從根本上重塑人們對 HAE 治療的期望，患者和醫療服務提供者越來越重視能夠提供便利性、長期保護和更高安全性的療法。因此，CSL Behring 和 Pharmavaris 等公司正在推動滿足這些不斷變化的需求的下一代 HAE 治療方案。
• 人們對有針對性的低負擔預防性治療的日益增長的偏好正在迅速改變治療格局，推動更高的採用率，並塑造全球遺傳性血管性水腫市場的未來方向

遺傳性血管性水腫治療市場動態

司機

“診斷率上升和對長期預防治療的需求”

• 由於醫療保健提供者和患者意識的不斷提高，遺傳性血管性水腫 (HAE) 的診斷率不斷上升，加上對長期預防性治療的需求不斷增加，這是擴大 HAE 治療市場的重要驅動力
  • 例如，2024年3月，BioCryst Pharmaceuticals擴大了其口服預防藥物Orladeyo的全球供應，旨在提高其在主要新興市場的可及性。預計大型公司的此類舉措將在預測期內推動市場成長。
• 隨著越來越多的患者能夠及早得到準確診斷，對預防嚴重 HAE 發作的療法的需求也日益增長，這促使人們採用新型生物製劑和口服療法，以提供更便捷的治療和持續的保護
• 此外，皮下注射和每日一次口服藥片等使用者友好且侵入性較小的給藥方法有助於提高患者的依從性和生活質量
• 在強有力的病患宣傳、教育計畫和醫療基礎設施改善的支持下，對主動疾病管理的日益重視，極大地促進了已開發市場和新興市場對先進且可及的 HAE 療法的需求

克制/挑戰

“新興市場的治療成本高且認知度有限”

• 遺傳性血管性水腫 (HAE) 療法（尤其是生物製劑和新型預防性療法）的高成本仍然是限制更廣泛市場准入的重大挑戰，特別是在醫療預算和保險覆蓋範圍受限的發展中地區
  • 例如，C1 酯酶抑制劑和單株抗體等治療藥物價格昂貴，可能會限制患者獲得治療的機會並延遲治療的開始，從而導致治療不足或依賴效果較差的治療方案
• 透過患者援助計畫、擴大保險報銷範圍以及開發經濟有效的療法來解決可負擔性問題，對於提高市場滲透率至關重要。 CSL Behring 和武田等公司正日益重視此類舉措，以提高可及性。
• 此外，新興市場有限的疾病意識和診斷能力也構成了額外的障礙，導致診斷和治療延遲，從而對患者的治療結果和市場成長產生負面影響
• 雖然治療方案不斷進步，但克服成本障礙和加強醫療保健提供者和患者的教育對於推動持續採用和擴大全球遺傳性血管性水腫治療市場至關重要
• 透過改善可負擔性措施、擴大疾病意識計畫和增強新興市場的醫療保健基礎設施來克服這些挑戰，對於遺傳性血管性水腫治療市場的持續成長至關重要

遺傳性血管性水腫治療市場範圍

市場根據類型、藥物類別、應用、給藥途徑、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按類型

根據類型，遺傳性血管性水腫治療市場可細分為 I 型 HAE、II 型 HAE 和 III 型 HAE。 I 型 HAE 細分市場在 2024 年佔據最大的市場收入份額，這得益於其全球患病率較高且臨床早期識別率較高，從而導致診斷和治療的患者數量較多。 I 型 HAE 約佔所有 HAE 病例的 85%，成熟的治療方案和醫療保健專業人員的認知度支持了其佔據主導地位。

預計III型顱內動脈栓塞症（HAE）細分市場將在2025年至2032年間實現最快成長，這得益於認知度的提升、基因檢測技術的進步以及診斷率的提高。研究進展和新興的標靶療法正在擴大這個不太常見、且以往診斷不足的亞型的治療機會。

• 按藥物類別

依藥物類別，市場細分為C1酯酶抑制劑、緩激肽B2受體拮抗劑、激肽釋放酶抑制劑等。 C1酯酶抑制劑市場在2024年佔據最大的市場份額，達到52.7%，這得益於其療效確切、在急性和預防性治療中廣泛的臨床應用以及在主要醫療保健市場的長期批准。這些療法仍然是HAE治療的基石，在臨床指南中已被廣泛推薦。

預計在預測期內，激肽釋放酶抑制劑領域將經歷最快的成長，這得益於口服或皮下注射途徑的創新療法、更高的患者依從性以及標靶抑制機制。這些優點使激肽釋放酶抑制劑成為尋求便捷有效治療方案的患者的首選替代方案。

• 按應用

根據應用，市場細分為治療和預防。治療領域在2024年佔據最大份額，這歸因於在動脈血栓栓塞（HAE）發作期間對快速乾預的迫切需求以及按需治療的廣泛應用。急性治療對於預防併發症至關重要，因此需求保持穩定。

預計預防性治療領域將在預測期內實現最快增長，這得益於人們對長期控制的偏好日益增長、預防性藥物供應日益充足，以及患者對降低發病頻率和嚴重程度的療法的需求。預防性治療方案的進步也減輕了醫療負擔，並提高了生活品質。

• 依給藥途徑

根據給藥途徑，市場分為口服和注射兩種。由於動脈血栓栓塞（HAE）治療中過去多採用靜脈和皮下注射，因此註射劑將在2024年佔據市場主導地位。注射產品，尤其是生物製劑，已證明療效顯著，並在醫院和家庭護理機構中廣泛應用。

預計2025年至2032年，口腔領域將以最快的速度成長，這得益於新型口腔預防藥物的推出。這些藥物使用方便，無需針頭，並提高了患者的依從性，尤其是在兒童和老年人群體中。

• 按最終用戶

根據最終用戶，市場細分為醫院、診所、家庭醫療保健和其他。醫院目前佔據市場主導地位，主要原因是其在診斷、急性期幹預和專科治療管理方面發揮核心作用。在嚴重發作和初始治療階段，醫院治療仍然至關重要。

預計家庭醫療保健領域將以最快的速度增長，這得益於自我管理療法的採用率不斷提高、家庭用藥輸送系統的普及以及向個性化、家庭護理模式的轉變，這些模式可提高患者的舒適度和依從性。

• 按分銷管道

根據分銷管道，市場可細分為醫院藥房、零售藥房和線上藥房。醫院藥房在2024年將佔據最大的市場份額，這得益於專科治療藥物（尤其是注射劑）透過醫療機構和住院機構的集中分銷。

由於數位健康平台、遠距會診和電子處方的興起，預計線上藥局領域將在預測期內呈現最快的成長速度。送貨上門的便利性和偏遠地區日益普及的醫療服務也推動了這一成長，尤其是在年輕且精通科技的患者群體中。

遺傳性血管性水腫治療市場區域分析

• 北美在遺傳性血管性水腫治療市場佔據主導地位，2024 年的收入份額最大，為 74%，這得益於強大的診斷能力、高昂的醫療保健支出以及領先生物製藥公司的集中存在
• 該地區的患者高度重視先進療法的可用性、快速獲得的醫療服務以及管理慢性病和罕見疾病的強大支持基礎設施
• 高昂的醫療支出、完善的孤兒藥監管框架以及對急性和預防性治療方案日益增長的偏好進一步支持了這種廣泛應用，使 HAE 療法成為醫院和家庭護理環境中的關鍵解決方案

美國遺傳性血管性水腫治療市場洞察

2024年，美國遺傳性血管性水腫 (HAE) 治療市場佔據北美最大收入份額，這得益於其強大的臨床認知、完善的醫療基礎設施以及FDA批准療法的早期可及性。患者受益於及時診斷以及獲得預防性治療和按需治療。病患教育的不斷加強、病患支持小組的成立以及臨床試驗參與度的不斷提高，進一步推動了市場的發展。完善的健保覆蓋和孤兒藥政策也有助於確保治療的可及性。  

歐洲遺傳性血管性水腫治療市場洞察

預計歐洲遺傳性血管性水腫治療市場在整個預測期內將以顯著的複合年增長率增長，這得益於歐盟主要國家對罕見遺傳疾病的認識不斷提高，以及創新療法可及性的改善。各國正越來越多地將遺傳性血管性水腫治療納入國家罕見疾病框架，醫療保健提供者也提倡早期基因篩檢。孤兒藥監管支持的擴大以及C1抑制劑和激肽釋放酶抑制劑供應的增加，正在促進此類治療在公立和私人醫療機構的廣泛應用。

英國遺傳性血管性水腫治療市場洞察

英國遺傳性血管性水腫治療市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率成長，這得益於鼓勵獲得孤兒藥的國家醫療政策。不斷增長的診斷率，加上英國國家醫療服務體系（NHS）的結構化罕見疾病計劃，正在促進治療覆蓋率的提高。公眾意識宣傳活動和專科治療中心在改善患者預後方面發揮關鍵作用。英國對研究和跨國合作的投入也有望加速治療的普及。

德國遺傳性血管性水腫治療市場洞察

預計德國遺傳性血管性水腫治療市場將以可觀的複合年增長率擴張，這得益於充足的醫療資金、廣泛的專科醫療服務覆蓋範圍以及該國對精準醫療的重視。德國先進的基因篩檢方案和早期診斷措施正在為及時的治療幹預提供支持。全球製藥公司的佈局以及對罕見疾病藥物的持續研發投入，使德國成為該地區重要的成長市場。

亞太地區遺傳性血管性水腫治療市場洞察

在2025年至2032年的預測期內，亞太地區遺傳性血管性水腫治療市場有望以最快的複合年增長率增長，這得益於醫療保健可及性的提高、診斷率的提升以及靶向治療費用的降低。中國、日本和韓國等國的政府正在投資罕見疾病治療基礎設施，並推廣早期基因篩檢計畫。當地醫療體系與全球製藥公司之間日益加強的合作也正在推動該地區市場的發展。

日本遺傳性血管性水腫治療市場洞察

日本遺傳性血管性水腫治療市場正蓬勃發展，得益於其強大的醫藥創新基礎和完善的醫療體系。日本高度重視罕見遺傳性疾病的管理，正加速推進血管性水腫（HAE）療法的審批，並擴大治療管道。先進醫院的建設和醫生意識的提升，正在提升病患的依從性。日本人口老化也推動了對專業慢性病管理的需求，進而推動市場持續成長。

印度遺傳性血管性水腫治療市場洞察

印度遺傳性血管性水腫治療市場預計將成為亞太地區一個極具潛力的市場，這得益於該國罕見疾病認知度的提升、中產階級人口的不斷增長以及醫療基礎設施的不斷完善。隨著印度加大力度實施國家罕見疾病政策，預計遺傳性血管性水腫診斷和治療的可及性將顯著提高。與國際製藥公司的合作以及本地生產經濟高效的療法是推動市場擴張的關鍵因素。

遺傳性血管性水腫治療市佔率

遺傳性血管性水腫治療產業主要由知名公司主導，包括：

• 武田藥品工業株式會社（日本）
• CSL（澳洲）
• BioCryst Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• Pharming（荷蘭）
• Ionis Pharmaceuticals（美國）
• 諾華公司（瑞士）
• CENTOGENE NV（德國）
• 賽諾菲（法國）
• KalVista Pharmaceuticals（美國）
• 輝瑞公司（美國）
• 葛蘭素史克公司（英國）
• 阿斯特捷利康（英國）
• 美敦力（美國）
• 禮來（美國）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）
• 安進公司（美國）
• 強生服務公司（美國）
• 艾伯維公司（美國）
• Incyte（美國）
• 拜耳公司（德國）

全球遺傳性血管性水腫治療市場的最新發展

• 2024年1月，一項突破性的基因療法試驗在治療遺傳性血管性水腫 (HAE) 方面取得了顯著成功，為治癒該疾病帶來了希望。該療法利用 CRISPR 技術，針對導致 HAE 發作的激肽釋放酶基因。第一期臨床試驗的參與者症狀顯著緩解，其中許多人在治療後 18 個月內未再發作。這項進展凸顯了基因編輯在治療罕見遺傳疾病方面的變革性潛力。
• 2023年8月，武田製藥宣布美國FDA批准TAKHZYRO (lanadelumab-flyo)擴大適應症，允許其用於2歲以上兒童預防HAE發作。此項批准標誌著兒科HAE管理邁出的重要一步，為更年幼的患者提供了行之有效的預防性治療。
• 2023年11月，BioCryst Pharmaceuticals公佈了新的真實世界數據，強調了ORLADEYO（berotralstat）在降低C1抑制劑水平正常的患者中HAE發生率的有效性。研究結果顯示，12個月內患者的中位發病率為零，凸顯了ORLADEYO作為該亞組患者可靠預防選擇的潛力。
• 2023年4月，BioCryst Pharmaceuticals分享了APeX-S臨床試驗的長期數據，顯示接受ORLADEYO治療的患者在96週內持續維持較高的無發作狀態。該研究涵蓋了多樣化的患者群體，進一步證明了該藥物在預防HAE方面的廣泛適用性和持續有效性。
• 2025年2月，BioCryst Pharmaceuticals宣布了APeX-P試驗的積極中期結果，該試驗評估了ORLADEYO在2至12歲以下兒科患者中的療效。口服顆粒劑型耐受性良好，並能早期持續降低每月HAE發作率，凸顯了其作為兒科友善預防性治療的潛力。

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