全球核酸治療市場規模、份額和趨勢分析報告－產業概況和2032年預測

核酸治療市場規模

• 2024 年全球核酸治療市場規模為49.4 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 143.8 億美元，預測期內 複合年增長率為 14.29%。
• 這一增長主要得益於基因組學研究的進步、遺傳性疾病盛行率的上升以及個人化醫療的日益普及。這些因素促進了標靶療法的發展，這些療法可以在分子層面上解決疾病的根本原因。
• 精準醫療（根據個別基因圖譜客製化治療方案）的需求日益增長，以及罕見遺傳疾病的日益普及（這些疾病通常缺乏有效的治療方法），進一步推動了市場的擴張。這些趨勢正在加速核酸療法的普及，使其成為現代醫學的基石。

核酸治療市場分析

• 基於核酸的療法，包括反義寡核苷酸、siRNA、mRNA 和基因編輯療法，正在成為治療遺傳、罕見和慢性疾病的變革性解決方案，可在臨床和研究環境中在分子層面上精確靶向致病基因
• 對核酸療法的需求不斷增長，主要原因是基因組學研究的進步、遺傳疾病的日益流行，以及個人化和精準醫療方法的日益普及，這些方法可以實現量身定制的治療策略
• 北美在核酸治療市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最高，為 42.5%，這得益於其完善的生物技術基礎設施、大量的研發投入、高昂的醫療保健支出以及早期採用的先進療法，其中美國在創新核酸療法的臨床試驗和商業化方面處於領先地位
• 由於生物技術投資的增加、醫療保健基礎設施的擴大、遺傳疾病盛行率的上升以及政府對生物製藥發展的支持舉措，預計亞太地區將成為預測期內核酸治療市場成長最快的地區
• 2024 年，單基因疾病領域佔據核酸治療市場的主導地位，市佔率為 57.5%，這得益於罕見遺傳疾病的高發生率以及核酸治療在治療單基因疾病方面的有效性

報告範圍和基於核酸的治療市場細分   

核酸治療市場趨勢

RNA和基因編輯技術的進步

• 全球核酸治療市場的一個主要趨勢是RNA療法和基因編輯平台（例如CRISPR-Cas9和siRNA技術）的快速發展。這些創新顯著提高了遺傳疾病和罕見疾病治療的精確度、安全性和有效性。
  • 例如，近期針對罕見遺傳疾病的mRNA療法展示了標靶基因調控如何帶來顯著的臨床改善。同樣，基於CRISPR的療法也能夠精準糾正單基因疾病中的致病突變。
• 脂質奈米顆粒和病毒載體等遞送技術的進步正在提高核酸療法的穩定性和細胞攝取，從而提高其治療潛力和患者依從性
• 核酸療法與個人化醫療方法的結合，使臨床醫生能夠根據個人的基因特徵量身定制治療方案，最大限度地提高療效，最大限度地減少副作用
• 這種追求更精準、更客製化、更先進的療法的趨勢正在重塑遺傳疾病的治療模式。因此，Moderna 和 Beam Therapeutics 等公司正在開發針對罕見複雜遺傳疾病的下一代 RNA 和基因編輯療法。
• 在罕見疾病和慢性病領域，對更安全、更有效、更適合患者特定需求的核酸療法的需求正在迅速增長

核酸治療市場動態

司機

遺傳疾病盛行率不斷上升以及精準醫療的應用

• 遺傳疾病和罕見疾病的日益流行，加上對精準醫療的日益關注，是推動核酸療法應用的關鍵因素
  • 例如，針對罕見單基因疾病的臨床試驗數量不斷增加，反映出人們對開發針對疾病根本原因的針對性治療方法的濃厚興趣
• 患者和醫療保健提供者正在尋求能夠帶來持久療效且副作用比傳統療法更少的療法，這推動了對基於核酸的解決方案的需求
• 此外，基因組研究的進步、診斷能力的提高以及孤兒藥開發的監管激勵措施正在支持市場擴張
• 開發針對特定患者的療法的能力以及個人化醫療方法的日益普及是推動全球市場成長的關鍵因素
• 創投和製藥公司的投資不斷增加，推動了創新核酸技術的研究，擴大了候選藥物研發管線，並加速了商業化進程
• 醫療保健專業人員和患者對核酸療法益處的認識不斷提高，推動了該療法在臨床和專科治療領域的應用

克制/挑戰

交付複雜性和高開發成本

• 核酸療法在安全有效地遞送至目標細胞方面面臨挑戰，這可能會限制臨床療效和患者接受度。穩定性、免疫反應和脫靶效應仍然是療法開發的關鍵障礙。
  • 例如，實現有效的細胞內遞送而不引起毒性仍然是 siRNA 和基因編輯療法面臨的主要技術挑戰
• 高昂的研發成本加上複雜的監管要求可能會減緩商業化進程並限制可及性，尤其是在發展中地區
• 雖然脂質奈米顆粒和病毒載體等創新遞送平台正在緩解一些挑戰，但這些解決方案往往會增加生產成本並限制可擴展性
• 克服交付挑戰、降低開發成本和建立清晰的監管途徑對於更廣泛的採用和持續的市場成長至關重要。
• 某些核酸療法的安全性和有效性的長期臨床數據有限，可能會阻礙其採用和投資者信心
• 智慧財產權和專利挑戰可能會延遲開發和商業化，為新進入者和小型生物技術公司設置更多障礙

核酸治療市場範圍

市場根據應用、結構、技術、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按應用

根據應用，核酸療法市場可細分為單基因疾病和多基因疾病。單基因疾病領域在2024年佔據市場主導地位，份額達57.5%，這得益於罕見單基因疾病的高發生率以及核酸療法在治療這些疾病方面已被證實的有效性。反義寡核苷酸和siRNA等療法在糾正缺陷基因或調節基因表現方面已顯示出顯著的臨床成功率。醫療保健專業人員和患者對精準醫療優勢的認識不斷提高，進一步推動了精準醫療的應用。孤兒藥開發的優惠監管激勵措施以及對罕見疾病研究投資的不斷增加，繼續支撐著市場主導地位。該領域還受益於強大的臨床研發管線以及生物技術公司與研究機構之間的合作。

預計多基因疾病領域將在預測期內實現最快增長，這得益於RNA和基因編輯技術的進步，這些技術能夠對受多基因影響的複雜疾病進行針對性幹預。慢性病和生活方式相關疾病的盛行率不斷上升，加上多基因治療方法的研究，正在加速其應用。多基因疾病臨床試驗的增加以及聯合療法的開發也促進了該領域的成長。診斷和基因組分析技術的進步有助於識別適合此類療法的患者。個人化醫療和精準醫療的趨勢增強了該領域的相關性。

• 按結構

根據結構，核酸療法市場可細分為單股RNA/DNA和雙股DNA。單股RNA/DNA領域在2024年佔據主導地位，市佔率達62%，這得益於mRNA疫苗、反義寡核苷酸和siRNA療法的廣泛應用。單股核酸能夠精準標靶mRNA和蛋白質的表達，確保高效治療並降低脫靶效應。脂質奈米顆粒等先進的遞送系統可提高穩定性和細胞攝取率，從而提高臨床應用率。在罕見和常見遺傳疾病治療中的成功應用進一步增強了這一領域。該領域也受益於成熟的生產流程和監管部門的批准。患者認知度的提高和醫生對單鏈療法的信心的增強，鞏固了其市場領先地位。

預計雙股DNA片段將在預測期內實現最快成長，這得益於基因治療計畫和基於CRISPR的DNA編輯方法的擴展。這些療法旨在永久性基因校正，並越來越多地應用於單基因疾病和複雜疾病。創新的載體設計和改進的給藥方法推動了成長。不斷增加的研發投入和新的產品線進一步加速了市場應用。學術界和產業界之間加強合作促進了更快的開發。突破性療法的監管激勵措施也支持了快速擴張。

• 依技術

根據技術，核酸治療市場細分為反義技術、基因治療、RNA 和 DNA 治療、適體、核苷類似物等。反義技術在 2024 年佔據市場主導地位，份額達 40%，這得益於其在治療罕見遺傳疾病方面已證實的臨床療效以及強大的核准療法。反義療法可以調節基因表達，減少致病蛋白，並有效靶向特定的基因突變。製藥公司與研究機構之間的合作促進了該領域的發展。有利的監管框架和孤兒藥激勵措施進一步促進了該領域的應用。強大的臨床數據和成功的商業化支持了該領域的持續成長。由於可預測的治療效果，該領域對新舊參與者都具有吸引力。

預計基因治療領域將在預測期內實現最快增長，這得益於病毒和非病毒遞送系統的進步，以及對治療先前無法治癒的遺傳疾病的日益關注。臨床試驗的擴大和對基因編輯研究的投入不斷增加是關鍵驅動因素。人們對長期益處和持久治療效果的認識不斷提高，推動了基因治療的普及。突破性療法的監管支持增強了市場潛力。生物技術公司與醫院之間的合作促進了商業化進程。該領域也受益於RNA/DNA聯合療法的發展。

• 由最終用戶

根據最終用戶，核酸治療市場可細分為醫院、研究機構和其他機構。 2024年，醫院佔據了50%的市場份額，因為醫院為核酸治療提供臨床管理和監測。醫院擁有安全提供先進療法的基礎設施、訓練有素的人員和設備。它們充當著病患追蹤、臨床試驗和長期治療管理的中心。受控的環境確保了患者的安全和治療效果。醫院也促進了與研究機構和製藥公司的合作。醫院個人化醫療項目的日益整合進一步鞏固了其市場主導地位。

預計在預測期內，研究機構領域將迎來最快的成長，這得益於核酸療法研發活動、臨床前研究和轉化研究的不斷增長。研究機構通常率先開發創新技術和候選療法。與生物技術新創公司和製藥公司的合作加快了開發進度。不斷增加的資金和撥款支持著前沿研究。對疾病機制和基因功能的理解日益深入，推動了市場應用。研究機構也致力於推廣核酸療法的教育和宣傳。

• 按分銷管道

根據分銷管道，核酸療法市場可細分為醫院藥房、零售藥房和其他管道。 2024年，醫院藥局佔了48%的市場份額，佔據主導地位，這得益於核酸療法的直接給藥以及對儲存和處理控制的需求。醫院藥局確保法規合規性和病人安全，這對於先進療法至關重要。它們在劑量分配、監測和管理患者療效方面發揮核心作用。醫院通常將藥房運作與臨床護理和研究項目相結合。該領域受益於完善的醫療基礎設施和訓練有素的醫護人員。醫院罕見疾病治療項目的增加進一步鞏固了其主導地位。

預計零售藥局領域將在預測期內實現最快成長，這得益於家庭用藥療法日益普及，以及患者日益偏好便捷的取得方式。預充式註射器和自服藥盒等患者友善給藥方式的改進，促進了此類藥物的普及。個人化醫療意識的提升也促進了需求的成長。新興市場和線上藥局平台的擴張也支撐了該領域的成長。與生物技術公司在療法分銷方面的合作進一步增強了該領域。醫療保健去中心化和居家治療的趨勢也加速了此類藥物的普及。

核酸治療市場區域分析

• 北美在核酸治療市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最高，為 42.5%，這得益於其完善的生物技術基礎設施、大量的研發投入、高昂的醫療保健支出以及早期採用的先進療法，其中美國在創新核酸療法的臨床試驗和商業化方面處於領先地位
• 該地區的醫療保健提供者高度重視核酸療法對遺傳疾病和罕見疾病的療效、精準度和標靶治療潛力，從而實現個人化治療策略並改善患者預後
• 良好的監管框架、強大的臨床試驗網絡、先進的基因組研究能力以及高昂的醫療保健支出進一步支持了這種廣泛應用，使北美成為核酸療法開發和商業化的關鍵樞紐

美國核酸治療市場洞察

2024年，美國核酸療法市場佔據北美地區最大份額，達81%，這得益於先進基因療法的快速普及以及對個人化醫療日益增長的重視。醫療保健機構越來越重視罕見疾病和單基因疾病的精準治療，加速了核酸療法的臨床應用。大型生物技術和製藥公司的入駐，加上強大的臨床試驗生態系統，進一步推動了市場成長。此外，對孤兒藥和突破性療法的強大監管支持，鼓勵了新型核酸療法的投資和更快的商業化。患者和醫生對這些療法的有效性和安全性的認識不斷提高，也大大促進了市場擴張。美國醫院整合先進的診斷技術和基因組分析技術，提高了治療的準確性和患者預後，鞏固了市場領先地位。

歐洲核酸治療市場洞察

受嚴格的醫療法規以及住院和住院護理領域對精準醫療日益增長的需求推動，預計歐洲核酸療法市場在預測期內將以顯著的複合年增長率擴張。遺傳性疾病和罕見疾病的發生率不斷上升，促使人們越來越多地採用核酸療法。德國、法國和瑞士等國家憑藉其強大的科學研究基礎設施和政府支持的生物製藥發展舉措，正經歷顯著成長。歐洲醫療保健體系重視療效、安全性和先進的治療模式，這鼓勵了這些療法的採用。生技公司與醫院日益增多的合作，以及針對病患的認知項目，正在提升市場滲透率。研發和臨床試驗的投資進一步促進了創新療法的商業化。

英國核酸治療市場洞察

受個人化醫療和標靶基因治療日益普及的推動，英國核酸療法市場預計將以顯著的複合年增長率成長。對罕見疾病和遺傳性疾病的擔憂正促使醫療服務提供者和患者採用核酸療法。英國先進的醫療基礎設施、對突破性療法的強大監管支持以及強大的醫藥生態系統是其成長的關鍵驅動因素。臨床試驗活動的增加以及與生物技術新創公司的合作進一步刺激了市場擴張。醫生對基因標靶療法的認識不斷提高，也促進了其應用。英國對創新和醫療現代化的重視，支持了核酸療法的持續成長。

德國核酸治療市場洞察

受人們對遺傳疾病認識的不斷提高以及對創新治療方案的需求推動，德國核酸療法市場預計將以可觀的複合年增長率擴張。德國發達的醫療基礎設施和對研發的高度重視，使得核酸療法能夠早期應用。患者和醫療保健提供者更青睞那些靶向精準、長期有效且符合當地監管標準的療法。基因組研究與臨床應用的結合也促進了市場的成長。政府對先進生物製藥和突破性療法的激勵措施進一步促進了其商業化。醫院、研究機構和生技公司之間的緊密合作，提高了該療法的可及性和應用率。

亞太地區核酸治療市場洞察

受中國、日本和印度等國家遺傳性疾病盛行率上升、醫療基礎設施建設不斷擴大以及精準醫療日益普及的推動，亞太地區核酸治療市場預計將在預測期內實現最快的複合年增長率。政府支持數位醫療和生技研發的措施正在提升市場滲透率。該地區對罕見疾病和慢性病先進療法的日益關注，以及患者意識的不斷提升，正在加速相關療法的普及。亞太地區的製造能力和成本優勢正在提升藥物的可近性。全球製藥公司與本地醫療服務提供者之間的合作正在促進藥物的分銷和普及。該地區臨床試驗和研究中心的擴張進一步增強了成長機會。

日本核酸治療市場洞察

日本核酸療法市場發展勢頭強勁，得益於其先進的醫療基礎設施、對精準醫療的高度重視以及遺傳性疾病的日益流行。醫院和研究機構積極採用核酸療法來改善治療效果。核酸療法與基因組分析和診斷技術的整合增強了個人化治療。日本人口老化也推動了對慢性病和罕見疾病創新療法的需求。政府的支持和監管激勵措施促進了先進療法的更快商業化。與全球生物技術公司的合作增強了臨床應用，並擴大了市場覆蓋範圍。

印度核酸治療市場洞察

2024年，印度核酸療法市場佔據亞太地區最大收入份額，這得益於人們對遺傳疾病認識的不斷提高、醫療基礎設施的不斷擴展以及先進療法的日益普及。印度對個人化醫療的日益重視，加上政府的支持性措施和對生技的投資，正在加速市場成長。價格合理的療法的供應和本地製造能力提高了藥物的可及性。醫院和專科診所越來越多地提供針對罕見疾病和慢性病的核酸療法。與全球製藥公司的合作正在加強技術轉移和商業化。臨床研究和患者教育計畫的擴展進一步支持了市場應用。

核酸治療市場佔有率

核酸治療產業主要由知名公司主導，包括：

• Ionis Pharmaceuticals（美國）
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated（美國）
• CRISPR Therapeutics（瑞士）
• BioNTech SE（德國）
• CureVac SE（德國）
• Biogen公司（美國）
• TransCode Therapeutics, Inc.（美國）
• 再生元製藥公司（美國）
• Moderna公司（美國）
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• Intellia Therapeutics, Inc.（美國）
• Editas Medicine, Inc.（美國）
• Beam Therapeutics Inc.（美國）
• Sangamo Therapeutics, Inc.（美國）
• 諾華公司（瑞士）
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（美國）
• Regulus Therapeutics Inc.（美國）
• 賽諾菲（法國）
• 吉利德科學公司（美國）
• 輝瑞公司（美國）

全球核酸治療市場的最新發展是什麼？

• 2025年8月，Ionis Pharmaceuticals宣佈在美國上市Dawnzera（donidalorsen），這是第一個獲準用於預防遺傳性血管性水腫（HAE）的RNA標靶療法。此次獲準標誌著RNA療法在罕見疾病治療領域的重大進展。
• 2025年8月，Arnatar Therapeutics公司首次推出ART4，這是一種旨在上調蛋白質表現的反義寡核苷酸，用於治療阿拉吉爾症候群。 FDA授予ART4孤兒藥和罕見兒科疾病資格，凸顯了其在解決未滿足醫療需求方面的潛力。
• 2025年5月，Biogen與City Therapeutics達成策略研究合作，旨在開發針對中樞神經系統疾病的新型RNA幹擾（RNAi）療法。此次合作將City Therapeutics的RNAi工程技術與Biogen的藥物開發專長結合。
• 2024年9月，ME Therapeutics開始對其與NanoVation Therapeutics合作開發的首批mRNA製劑進行療效測試。此次合作致力於推動以RNA為基礎的癌症免疫療法。
• 2024年1月，Therapeutics與Debiopharm宣布達成一項聯合研究協議，旨在開發針對癌症的標靶核酸療法。此次合作旨在將TransCode的TTX遞送平台與Debiopharm在標靶藥物遞送方面的專業知識結合。

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