全球脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場規模、份額和趨勢分析報告－產業概況及至2032年預測

脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場規模

• 2024年全球脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場規模為3.7374億美元 ，預計 到2032年將達到5.2341億美元，預測期內複合 年增長率為4.30% 。
• 市場成長主要受全球脊髓小腦性共濟失調（SCA）盛行率上升以及患者和醫療保健提供者對早期診斷和治療方案的認識不斷提高所推動。
• 此外，對新型療法研發投入的不斷增長，以及基因檢測和精準醫療技術的進步，正在加速脊髓小腦性共濟失調（SCA）解決方案的推廣應用，顯著促進了該行業的成長。

脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場分析

• 脊髓小腦性共濟失調（SCA）是一組遺傳性和散發性神經退化性疾病，由於其對運動協調性和生活品質的逐漸影響，在臨床神經病學中日益受到重視。
• 對脊髓小腦性共濟失調（SCA）治療和診斷的需求不斷增長，主要得益於醫療保健提供者對該疾病認識的提高、基因檢測技術的進步以及人們對個性化醫療方法的日益青睞。
• 北美地區在脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場佔據主導地位，預計2024年將佔據42.5%的最大市場份額。該地區擁有先進的醫療基礎設施、高額的醫療支出以及眾多主要製藥和生物技術企業的強大影響力。在美國，受基因療法和精準醫療創新的推動，脊髓小腦性共濟失調（SCA）的診斷和治療領域正經歷顯著增長。
• 由於醫療保健服務的普及、人們對神經系統疾病的認識不斷提高以及診斷和治療設施的不斷擴充，預計亞太地區將在預測期內成為脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場增長最快的地區。
• 2024年，成人市場佔了最大的市場份額，達到65%，這主要得益於晚發性鐮狀細胞貧血症亞型的高發生率和老年人口的成長。

報告範圍和脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場細分     

脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場趨勢

透過人工智慧和數位健康融合提升便利性

• 全球脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場的一個顯著且加速發展的趨勢是，人工智慧（AI）和數位健康平台正日益深入地融入患者管理和治療監測中。這種技術組合顯著提升了患者的便利性，改善了疾病監測，並支持了個人化護理方案。
  • 例如，人工智慧驅動的SCA管理平台可以追蹤運動功能進展、分析患者步態模式，並向臨床醫生即時發出疾病狀態變化警報。同樣，針對SCA患者的數位健康應用程式支援遠端症狀追蹤、藥物依從性監測和遠端會診整合，從而提供全面的疾病管理解決方案。
• 人工智慧在鐮狀細胞貧血症（SCA）管理的應用，能夠實現疾病進展的預測分析、早期症狀的識別以及治療介入措施的優化。例如，某些數位平台可以分析患者的長期數據，從而建議調整物理治療方案或潛在的藥物幹預措施。這些功能有助於制定積極主動的管理策略，從而有可能改善患者的預後和生活品質。
• 將基於人工智慧的SCA監測工具與數位健康平台無縫集成，有助於集中管理患者數據。透過單一介面，醫療服務提供者可以監測運動功能、認知症狀和治療依從性，同時協調多學科照護團隊的介入和支持。這種方法打造了以病人為中心的統一醫療體驗，提高了效率和臨床決策能力。
• 這種向更智慧、數據驅動和互聯互通的SCA管理系統發展的趨勢，正在從根本上改變臨床醫生、患者和照護者的期望。因此，像WECARE和NeuroTrack這樣的公司正在開發人工智慧驅動的SCA平台，其功能包括自動症狀趨勢檢測、預測風險警報以及與遠端護理平台整合。
• 隨著患者和醫療服務提供者越來越重視便利性、主動疾病監測和全面的數位健康功能，臨床和研究領域對人工智慧賦能和數位化整合的SCA解決方案的需求正在迅速增長。

脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場動態

司機

由於疾病意識提高和數位醫療普及，需求日益增長

• 脊髓小腦性共濟失調症（SCA）盛行率的不斷上升，以及人們對早期診斷和疾病監測意識的提高，再加上數位健康生態系統的加速普及，是推動基於人工智慧的SCA解決方案需求激增的重要因素。
  • 例如，2024年4月，某公司宣布其人工智慧驅動的神經系統評估平台取得了進展，並計劃將最先進的預測分析技術整合到其SCA監測套件中。預計這些主要公司的此類策略將在預測期內推動SCA市場的成長。
• 隨著患者和臨床醫生對疾病進展和併發症的認識不斷提高，人工智慧賦能的鐮狀細胞貧血症（SCA）管理工具提供了症狀趨勢分析、個人化干預建議和即時監測警報等高級功能，相比傳統治療方法，這些功能有了顯著的改善。
• 此外，數位健康設備的日益普及以及對互聯患者管理系統的需求，正使人工智慧驅動的SCA解決方案成為現代醫療保健不可或缺的組成部分，從而能夠與電子健康記錄、遠距醫療平台和復健計劃無縫整合。
• 遠端監測的便利性、自動症狀追蹤以及為臨床醫生和患者提供的基於數據的洞察，是推動人工智慧賦能的SCA解決方案在臨床和研究領域廣泛應用的關鍵因素。使用者友善平台和以患者為中心的數位化工具的發展趨勢也進一步促進了市場成長。

克制/挑戰

對資料安全和高昂實施成本的擔憂

• 人工智慧驅動的SCA解決方案在網路安全和患者資料隱私方面存在諸多問題，這給更廣泛的市場滲透帶來了重大挑戰。由於數位平台依賴雲端連接和複雜的軟體，它們容易遭受資料外洩和未經授權的訪問，這加劇了潛在用戶對敏感醫療資訊保密性的擔憂。
  • 例如，一些備受矚目的醫療物聯網設備和數位平台漏洞報告，使得部分患者和醫療服務提供者對採用人工智慧疾病管理解決方案（包括SCA監測工具）持謹慎態度。
• 透過強大的加密技術、安全的身份驗證協定和定期的軟體更新來解決這些網路安全問題，對於建立信任至關重要。 NeuroTrack 和 WECARE 等公司在其解決方案中強調先進的安全措施，以增強患者和臨床醫生的信心。此外，與傳統的臨床工具相比，實施基於人工智慧的綜合性 SCA 監測平台的初始成本相對較高，這可能會成為推廣應用的障礙，尤其是在新興地區或資源有限的醫療機構。
• 儘管成本正在逐步下降，但人們對人工智慧和數位醫療解決方案的溢價認知仍然會阻礙其廣泛應用，尤其是對於那些未能立即意識到其長期臨床和營運效益的人來說。
• 在預測期內，透過加強網路安全、加強臨床醫生和患者教育以及開發經濟高效的人工智慧賦能型SCA工具來克服這些挑戰，對於維持市場持續成長至關重要。

脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場範圍

市場按類型、診斷、治療、人群類型、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按類型

根據類型，脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場可細分為SCA1、SCA2、SCA3、SCA6和其他類型。 2024年，SCA3細分市場佔據了最大的市場份額，達到38.5%，這主要得益於其在全球較高的盛行率以及對神經退化性進展的廣泛研究。該細分市場受益於完善的臨床認知、專業的診斷方案以及活躍的患者登記系統，這些系統都有助於早期發現和治療。由於SCA3對運動協調和患者生活品質的顯著影響，製藥和生物技術公司正優先考慮將其納入臨床試驗和治療研發。政府和非營利組織對罕見神經退化性疾病的資助不斷增加，進一步鞏固了該細分市場的發展。先進的影像學和基因分析技術正被越來越多地應用於疾病進展的監測，從而實現更個人化的護理和管理。由於SCA3擁有完善的治療指引和實證方案，醫院和專科診所更傾向於針對SCA3的介入措施。研究機構、患者權益組織和製藥公司之間的合作鞏固了這個市場主導地位。該領域在症狀管理療法、輔助設備和復健解決方案方面也持續創新。包括物理治療和職業療法在內的多學科護理方法有助於改善SCA3患者的預後。針對神經科醫生和護理人員的宣傳教育計畫提高了早期檢出率，進一步鞏固了市場份額。

預計從2025年到2032年，SCA6細分市場將以22.1%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於晚髮型病例的日益增加和基因檢測普及率的提高。對罕見疾病研究和非適應症療法開發的投資不斷增長，也推動了該細分市場的擴張。針對小腦變性的創新療法正在研發中，這將提升臨床管理水平。新興市場神經專科診所的普及和病患登記系統的完善也促進了該細分市場的發展。患者權益倡導組織的宣傳活動正在加速SCA6的診斷和早期介入。製藥公司正將目光投向SCA6，以拓展其產品線，多項臨床前研究已顯示出令人鼓舞的結果。用於遠端監測和疾病追蹤的數位健康工具的整合也促進了該細分市場的成長。遺傳諮詢服務的擴展進一步支持了早期發現和患者管理。與國際研究中心的臨床合作加強了資料收集，從而能夠設計出更有效率的治療方案。輔助設備和支持療法的日益普及也推動了市場需求。支持罕見疾病照護的區域性醫療保健政策提高了SCA6治療方案的可近性。科學研究和病例報告的增多促進了進一步的創新。總體而言，這些因素使SCA6成為市場上成長最快的亞型。

• 透過診斷

根據診斷方法，脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場可細分為影像學檢查、腰椎穿刺檢查和基因檢測。基因檢測在2024年佔據了最大的市場份額，達到45%，這主要歸功於其能夠精準識別特定的SCA突變並提供明確的診斷結果。基因檢測有助於早期診斷、攜帶者篩檢和生育計劃，這對於SCA等遺傳性疾病至關重要。新一代定序（NGS）和聚合酶鍊式反應（PCR）技術的廣泛應用提高了檢測的準確性並縮短了檢測週期。大型醫院和專科診所更傾向於選擇基因檢測，因為其可靠性高，且能夠指導制定個人化的治療方案。神經科醫師和患者對遺傳性神經退化性疾病的認識不斷提高，推動了市場需求。政府對罕見疾病診斷的支持、報銷政策以及將其納入臨床指南，進一步增強了市場滲透率。診斷實驗室和研究機構之間的合作促進了針對特定突變的基因檢測組合的發展。遺傳諮詢通常與檢測相結合，有助於改善患者預後並提高治療依從性。生技公司與診斷公司之間的商業合作擴大了新興地區獲得檢測的機會。基因檢測技術的持續進步和成本的降低有助於其維持市場主導地位。

預計在2025年至2032年間，影像學檢查領域將以20.5%的複合年增長率實現最快成長，這主要得益於磁振造影（MRI）、功能性磁振造影（fMRI）和擴散張量造影（DTI）技術的進步。這些工具能夠早期發現小腦萎縮並監測疾病進展，進而輔助臨床決策。醫院和專科診所加大對神經影像基礎設施的投資，促進了影像檢查的普及。影像學檢查對於研究和患者的長期追蹤尤其重要。放射科和神經科中心之間的合作，將影像學數據與基因數據結合，也推動了該領域的成長。便攜式高解析度影像設備的研發提高了區域和偏遠地區醫療中心的可近性。人工智慧影像分析工具的整合加速了診斷，並為治療評估提供了定量生物標記。教育活動和臨床研討會提高了神經科醫生對影像學在小腦萎縮症（SCA）中應用價值的認識。罕見疾病基金會的資助鼓勵在代表性不足的人群中進行影像學研究。新興市場由於設備成本的下降，正越來越多地採用影像診斷。神經影像學檢查的保險覆蓋範圍擴大也促進了該領域的成長。

• 透過治療

根據治療方法，脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場可細分為輔助設備、療法和非適應症治療。 2024年，療法細分市場佔據最大的市場份額，達到52%，這主要得益於復健、物理治療和職業治療等多種幹預措施，這些措施能夠改善患者的活動能力和生活品質。多學科治療方案已在醫院和專科診所廣泛實施。先進的神經復健設備和規範化的療法能夠增強運動功能並延緩疾病進展。臨床指引、保險覆蓋範圍以及患者意識的提高進一步促進了療法的普及。針對緩解症狀的藥物研發也為療法服務提供了補充。學術中心與治療機構之間的合作促進了治療方案的創新和標準化。遠距復健解決方案的出現改善了偏遠地區的醫療服務可近性。病患支援計畫和照顧者培訓進一步增強了療法的普及。臨床結果的持續發表驗證了療法的有效性，鞏固了該細分市場的主導地位。

預計從2025年到2032年，非適應症用藥領域將以19.8%的複合年增長率快速成長，這主要得益於對現有藥物和小分子療法的持續研究。製藥公司正在探索非適應症用藥方案來控制共濟失調症狀，目前已有多個臨床試驗正在進行中。全球研究患者入組人數的增加也進一步推動了這一成長。新興市場由於非適應症用藥的成本效益較高，其應用率正在上升。將非適應症療法與復健計劃結合可以提高療效。個人化醫療方法和生物標記驅動的干預措施推動了非適應症用藥的普及。與國際罕見疾病網絡的合作促進了知識轉移。教育和宣傳活動提高了臨床醫生對非適應症用藥的接受度。持續的監管指導鼓勵了同情用藥計劃的應用。用於監測治療效果的技術平台也有助於市場擴張。

• 按人口類型

根據人群類型，脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場分為兒童和成人兩大類。 2024年，成人市場佔據了最大的市場份額，達到65%，這主要得益於晚髮型SCA亞型的高發生率和老年人口的成長。成人更傾向於尋求專業的神經科護理、接受診斷檢測並參與臨床試驗。完善的醫療基礎設施和成人神經科護理的保險覆蓋範圍促進了市場的發展。針對成人的研究和病患登記有助於疾病管理和治療方案的發展。針對成人患者的宣傳活動有助於早期發現疾病。多學科診療和長期監測計畫進一步鞏固了成人市場的主導地位。

預計2025年至2032年間，兒童領域將以21.2%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於早期基因篩檢計畫、兒科神經病學領域的投資以及兒科患者輔助設備和療法的日益普及。罕見疾病倡導和兒童參與臨床研究也推動了這一增長。專科兒科診所和研究計畫擴大了治療的覆蓋範圍。遠距醫療解決方案的整合實現了遠距監測和治療。早期介入策略能夠改善長期預後並減緩疾病進展。家長和照顧者的教育計畫有助於提高治療方案的依從性。政府和非營利組織的資助促進了兒童鐮狀細胞貧血症（SCA）管理的研究。多學科兒科護理中心有助於加速診斷和治療方案的推廣應用。

• 由最終用戶

根據最終用戶，脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場可細分為醫院、專科診所和其他機構。 2024年，醫院佔據了最大的市場份額，達到55%，這主要得益於其先進的診斷基礎設施、多學科神經科以及全面的治療方案。醫院既提供臨床試驗，也提供日常患者護理，從而鞏固了其市場主導地位。已開發地區強大的醫院網絡為患者提供了便捷的治療途徑。醫院也扮演著病患教育和遺傳諮詢中心的角色，促進了治療方案的採納。與製藥和生物技術公司建立的合作關係使醫院能夠有效地實施創新療法。醫院受益於龐大的患者數量，從而在診斷和治療方面實現了規模經濟。它們配備了最先進的影像技術和基因檢測設施。此外，醫院也參與區域和全球註冊登記，從而改善了病患監測。復健、語言治療和職業治療的整合進一步鞏固了該領域的領先地位。主要國家完善的報銷政策和保險覆蓋範圍也促進了醫院的利用。監管部門的審批通常首先針對醫院項目，這鞏固了它們在市場上的主導地位。此外，神經科醫生和醫療保健專業人員對SCA管理方案的高度認知也使該領域受益匪淺。

預計從2025年到2032年，專科診所領域將以20.6%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於神經科門診中心和卓越中心數量的不斷增加。這些診所提供個人化護理、早期診斷和專業治療。患者和護理人員意識的提高促進了專科診所的普及。專科診所在追蹤、復健和監測計畫方面尤其具有吸引力。與研究計畫和臨床試驗的合作增強了診所的信譽和接受度。與生物技術和製藥公司合作，為患者提供支援和治療評估，進一步推動了診所的成長。診所通常提供靈活的預約安排、遠距醫療服務和病患教育項目，從而提高治療依從性。診所專注於特定人群，包括兒童和成人，提供專業的介入措施。對先進診斷工具和遺傳諮詢服務的投資正在增加。診所利用與醫院的合作來處理複雜病例，從而擴大患者的就診範圍。更佳的患者體驗和更短的等待時間是患者選擇專科診所的主要原因。診所網路在城市和半城市地區的拓展正在促進區域擴張。政府和私人機構對罕見疾病計畫的資助進一步加速了該領域的成長。鐮狀細胞貧血症盛行率的上升以及對門診早期介入的日益重視是推動成長的關鍵因素。

• 透過分銷管道

根據分銷管道，脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場可分為直接招標、零售和其他管道。 2024年，直接招標管道佔據了50%的市場份額，成為最大的市場份額來源，這主要得益於醫院、專科診所和研究機構的機構採購。批量採購協議和政府合約進一步鞏固了其市場主導地位。直接招標確保了醫療機構能夠及時獲得診斷試劑、治療藥物和輔助設備。由於訂單量大且合約期限長，直接招標具有成本效益。醫院和診所傾向於選擇直接招標，因為其可靠性高、可追溯性強，並且符合監管標準。集中採購可以減輕行政負擔，簡化物流。直接招標還能確保治療藥物的持續供應，進而支持大規模臨床試驗。製造商與政府機構之間的策略合作也為該細分市場帶來了好處。定價協議和報銷支持進一步鞏固了該細分市場的主導地位。主要供應商都設有專門的機構客戶分銷團隊。

預計2025年至2032年間，零售銷售板塊將以18.9%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於家庭護理解決方案的日益普及、患者對輔助設備的獲取以及非適應症療法的廣泛應用。線上零售平台和藥局網路提升了便利性，並促進了更廣泛的應用。患者對自我管理療法的認知度和需求不斷提高，也推動了這項成長。電子商務通路的拓展使偏遠地區的患者能夠獲得治療方案和輔助設備。零售分銷確保了基本藥物和設備的快速補充。與專科藥局的合作提高了產品的可近性。便利性、可近性和具有競爭力的價格推動了產品的普及。零售通路正日益整合數位化工具，用於病患教育和依從性監測。行銷活動和患者支持項目提高了公眾認知度。家庭醫療保健的成長和遠距醫療的普及加速了人們對零售通路的依賴。鐮狀細胞貧血症（SCA）盛行率的上升和診斷率的提高也支持了該板塊的成長。

脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場區域分析

• 預計到2024年，北美將在脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場佔據主導地位，收入份額最高，達42.5%。
• 其特點是擁有先進的醫療基礎設施、高額的醫療支出以及重要的製藥和生物技術企業的強大影響力。
• 受基因療法、精準醫療和先進神經護理領域創新發展的推動，脊髓小腦性共濟失調（SCA）的診斷和治療市場經歷了顯著增長。

美國脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場洞察

2024年，美國脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場在北美地區佔據最大的市場份額，達到78%，這主要得益於罕見神​​經系統疾病研究投入的增加、尖端診斷工具的普及以及個性化治療方案的日益普及。此外，新型療法的臨床試驗和早期准入計畫的擴展也進一步推動了市場成長。

歐洲脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場洞察

歐洲脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率增長，主要驅動因素包括政府對神經系統疾病研究投入的增加、SCA患病率的上升以及人們對罕見神經系統疾病認識的提高。德國、英國和法國等主要國家正在見證醫院和專科診所對先進診斷和治療解決方案的廣泛應用。

英國脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場洞察

受政府對罕見疾病研究的重視和對臨床試驗的資助，英國脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率增長。此外，提高公眾意識的宣傳活動和患者支持計畫也促進了SCA亞型早期診斷和先進療法的應用。

德國脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場洞察

預計在預測期內，德國脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場將以顯著的複合年增長率增長，這主要得益於醫療保健支出的增加、新型療法的早期應用以及先進診斷基礎設施的普及。德國對神經退化性疾病研究和創新的重視也促進了SCA相關醫療保健解決方案的發展。

亞太地區脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場洞察

亞太地區脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場預計將在2025年至2032年的預測期內以24%的複合年增長率快速增長，主要增長動力來自醫療保健服務的普及、人們對神經系統疾病認識的提高，以及中國、日本和印度等國家診斷和治療設施的擴建。該地區不斷完善的神經系統疾病護理基礎設施和政府對罕見疾病管理的支持是推動市場成長的關鍵因素。

日本脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場洞察

由於日本擁有先進的醫療保健體系、老年人口不斷增長以及對專業神經科護理的需求，日本脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場正蓬勃發展。對SCA亞型進行基因檢測、早期診斷和個人化治療方案的投資不斷增加，正在推動市場成長。

中國脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場洞察

預計到2024年，中國脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場將佔據亞太地區最大的市場份額，這主要得益於醫療服務的普及、公眾對罕見神經系統疾病認知度的提高以及對診斷和治療基礎設施投資的增加。中國對精準醫療的重視以及神經專科中心的建設，也促進了先進SCA治療方案的快速應用。

脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場份額

脊髓小腦性共濟失調（SCA）產業主要由一些成熟的公司主導，其中包括：

• 百健（美國）
• Ionis Pharmaceuticals（美國）
• 諾華公司（瑞士）
• 羅氏（瑞士）
• PTC Therapeutics（美國）
• Wave Life Sciences（美國）
• 賽諾菲（法國）
• 三菱田邊製藥（日本）
• Orchard Therapeutics（英國）

全球脊髓小腦性共濟失調（SCA）市場最新發展

• 2025年2月，領先的生物製藥公司Biohaven Ltd.宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已接受其Troriluzole（BHV-4157）的新藥申請（NDA），並授予其優先審查資格，用於治療成人脊髓小腦性共濟失調（SCA）患者。 Troriluzole的第3期臨床試驗結果令人鼓舞，在三年內顯著延緩了疾病進展。優先審查資格的授予彰顯了Biohaven致力於為神經退化性疾病提供創新療法，並加速SCA患者獲得潛在變革性治療的承諾。
• 2025年3月，總部位於日本的製藥公司吉賽製藥株式會社宣布啟動一項針對羅伐替林（KPS-0373）治療脊髓小腦變性的III期臨床試驗。此前，由於臨床數據不足，該公司於2023年7月撤回了羅伐替林的上市申請。這項新試驗旨在提供強有力的證據，證明羅伐替林在改善共濟失調症狀方面的療效，並展現吉賽製藥持續致力於推進脊髓小腦變性患者治療方案的決心。
• 2023年4月，專注於基因沉默療法的生物技術公司Vico Therapeutics宣布，其針對亨廷頓舞蹈症和1型及3型脊髓小腦性共濟失調（SCA）的VO659藥物已完成1/2a期臨床試驗的首例患者給藥。這項里程碑標誌著在探索神經退化性疾病創新基因療法方面取得了重大進展，也凸顯了Vico Therapeutics致力於滿足SCA領域未被滿足的醫療需求。
• 2024年9月，Biohaven有限公司公佈了其Troriluzole治療多種SCA類型（包括1、2、3、6、7、8和10型）的關鍵性研究的積極頂線結果。參與試驗的患者在症狀和功能方面均表現出顯著改善。這些發現進一步證實了Troriluzole作為SCA患者新型治療方案的潛力，並體現了Biohaven致力於推動罕見神經退化性疾病研究的承諾。

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