Global Myotubular Myopathy Treatment Market
حجم السوق بالمليار دولار أمريكي
CAGR :
%
USD
1.26 Billion
USD
1.95 Billion
2025
2033
| 2026 –2033 | |
| USD 1.26 Billion | |
| USD 1.95 Billion | |
|
|
|
|
تجزئة سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي العالمي، حسب الأعراض (ضعف العضلات، فشل أو عدوى الرئتين، وغيرها)، والأسباب (عيوب أو نقص الميوتوبولارين، وغيرها) - اتجاهات الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2033
حجم سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي
- تم تقدير حجم سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي العالمي بنحو 1.26 مليار دولار أمريكي في عام 2025 ومن المتوقع أن يصل إلى 1.95 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2033 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 5.60٪ خلال الفترة المتوقعة.
- إن نمو السوق مدفوع إلى حد كبير بالتقدم السريع في العلاج الجيني ، وخاصة استراتيجيات استبدال MTM1 القائمة على AAV والتي تستهدف العيب الجيني الأساسي، إلى جانب نشاط التجارب السريرية المتزايد وحوافز الأدوية اليتيمة.
- علاوة على ذلك، فإن تزايد وعي المرضى والأطباء بهذا الاضطراب العصبي العضلي النادر ، وتحسن قدرات التشخيص، وتزايد الدعوة لتوفير علاجات الأمراض النادرة، كلها عوامل تدفع الطلب على العلاجات المتكاملة المُعدِّلة للمرض. تُسرِّع هذه العوامل المتقاربة من اعتماد العلاجات الجديدة، وتعزز توسع السوق بشكل كبير.
تحليل سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي
- يتم علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي، وهو اضطراب عصبي عضلي خلقي نادر، بشكل متزايد باستخدام العلاجات الجينية الناشئة، وخاصة AAV‑MTM1، والتي تستهدف العيب الجيني الأساسي وتقدم تأثيرات محتملة لتعديل المرض
- يتم دعم نمو السوق إلى حد كبير من خلال نتائج التجارب السريرية الناجحة التي تُظهر تحسن الوظائف الحركية والتنفسية، وزيادة الاستثمار في علاجات الأمراض النادرة، والوعي المتزايد بين الأطباء وجماعات الدفاع عن المرضى.
- سيطرت أمريكا الشمالية على سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في عام 2025 بأكبر حصة إيرادات بلغت 43.9٪، مدفوعة بالبنية التحتية المتقدمة للرعاية الصحية، والقدرات البحثية القوية، وحوافز الأدوية اليتيمة، والتبني الكبير لحلول العلاج الجيني، مع قيادة الولايات المتحدة للتطورات السريرية والتوافر التجاري.
- من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع المناطق نموًا خلال فترة التوقعات، وذلك بسبب ارتفاع معدلات التشخيص، وتوسيع البنية التحتية للرعاية الصحية، وزيادة المشاركة في التجارب السريرية العالمية.
- هيمن قطاع فشل أو إصابة الرئتين على السوق في عام 2025 بحصة بلغت 53.5٪، مما يعكس الحاجة الماسة للعلاجات المستهدفة لإدارة المضاعفات التنفسية الشديدة، في حين يظل نقص قوة العضلات وغيرها مهمًا للرعاية الداعمة
نطاق التقرير وتجزئة سوق علاج الاعتلال العضلي الأنبوبي
|
صفات |
رؤى السوق الرئيسية لعلاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي |
|
القطاعات المغطاة |
|
|
الدول المغطاة |
أمريكا الشمالية
أوروبا
آسيا والمحيط الهادئ
الشرق الأوسط وأفريقيا
أمريكا الجنوبية
|
|
اللاعبون الرئيسيون في السوق |
|
|
فرص السوق |
|
|
مجموعات معلومات البيانات ذات القيمة المضافة |
بالإضافة إلى الرؤى حول سيناريوهات السوق مثل القيمة السوقية ومعدل النمو والتجزئة والتغطية الجغرافية واللاعبين الرئيسيين، تتضمن تقارير السوق التي أعدتها Data Bridge Market Research أيضًا تحليلًا متعمقًا من الخبراء وعلم الأوبئة للمرضى وتحليل خط الأنابيب وتحليل التسعير والإطار التنظيمي. |
اتجاهات سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي
التطورات في العلاج الجيني والعلاج الشخصي
- إن الاتجاه المهم والمتسارع في سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي العالمي هو تطوير أساليب العلاج الجيني، وخاصة AAV‑MTM1، والتي تستهدف السبب الجيني الجذري وتقدم تحسينات وظيفية محتملة طويلة الأمد
- على سبيل المثال، أظهرت الدراسات السريرية أن العلاج الجهازي بـ AAV‑MTM1 يمكن أن يمكّن الأطفال المصابين من تحقيق التنفس المستقل وتحسين المهارات الحركية، مما يؤدي إلى تحويل معيار الرعاية
- إن دمج استراتيجيات الطب الشخصي، بما في ذلك تحديد الجرعات والمراقبة الخاصة بالمريض، يعزز فعالية العلاج وسلامته، مما يسمح للأطباء بتحسين العلاج بناءً على خصائص المريض الفردية
- مثل هذه العلاجات، عندما يتم دمجها مع تدخلات الرعاية الداعمة مثل إدارة الجهاز التنفسي والعلاج الطبيعي، تمكن من اتباع نهج علاجي أكثر شمولاً وفعالية للمرضى
- هذا الاتجاه نحو العلاجات المستهدفة والقائمة على الجينات والمركزة على المريض يعيد تعريف التوقعات لإدارة المرض والنتائج طويلة المدى في اعتلال عضلة القلب الأنبوبي
- يتزايد الطلب على العلاجات التي توفر تحسينات وظيفية دائمة وتقلل الاعتماد على الرعاية الداعمة بسرعة في أسواق الرعاية الصحية المتقدمة والناشئة على حد سواء
ديناميكيات سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي
سائق
ارتفاع الاستثمار في العلاج الجيني للأمراض النادرة والتجارب السريرية
- إن الاستثمار المتزايد في علاجات الجينات للأمراض النادرة ونشاط التجارب السريرية هو المحرك الرئيسي لتوسع السوق، حيث يعمل على تسريع تطوير والموافقة على العلاجات التي قد تكون علاجية.
- على سبيل المثال، في عام 2024، أبلغت شركة Genethon عن تقدم في التجارب السريرية لعلاج AAV‑MTM1، مما أظهر تحسنات كبيرة في الوظائف الحركية والتنفسية لمرضى الأطفال.
- إن زيادة الوعي بين الأطباء ومجموعات الدفاع عن حقوق المرضى يعزز التشخيص المبكر واعتماد العلاج، مما يدفع نمو السوق بشكل أكبر
- إن توافر حوافز الأدوية اليتيمة والدعم التنظيمي والتمويل لأبحاث الأمراض النادرة يجذب شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية للاستثمار في علاجات اعتلال عضلة القلب الأنبوبي.
- إن الجمع بين تطوير العلاج المبتكر والأدلة السريرية القوية وأطر السياسات الداعمة يشجع على تبني العلاجات المتقدمة في كل من أمريكا الشمالية وأوروبا
- يساهم تحسين إمكانية الوصول إلى خيارات العلاج وزيادة الوعي بين المرضى والأسر في التوسع السريع للسوق
ضبط النفس/التحدي
تكاليف العلاج المرتفعة وإمكانية الوصول المحدودة في المناطق الناشئة
- تشكل التكلفة العالية للعلاجات الجينية والتوافر المحدود في المناطق الناشئة تحديات كبيرة أمام تبنيها على نطاق واسع في السوق، مما يحد من إمكانية الوصول إليها بالنسبة للعديد من المرضى
- على سبيل المثال، يمكن أن تصل أسعار علاجات AAV‑MTM1 الجهازية إلى مئات الآلاف من الدولارات لكل علاج، مما يخلق حواجز القدرة على تحمل التكاليف للمرضى الذين لا يملكون تغطية تأمينية متخصصة.
- إن تعقيدات التصنيع والعقبات التنظيمية والحاجة إلى البنية التحتية المتخصصة للرعاية الصحية تحد من توافرها في البلدان النامية
- في حين تظل الرعاية الداعمة ضرورية، فإن التفاوت في الوصول إلى العلاجات المتقدمة يسلط الضوء على التحديات في تقديم العلاج العادل عبر المناطق
- إن التغلب على هذه الحواجز من خلال استراتيجيات خفض التكاليف، وبرامج السداد الموسعة، والتعاون السريري العالمي سيكون أمرًا بالغ الأهمية للوصول إلى المرضى على نطاق أوسع.
- كما أن تثقيف مقدمي الرعاية الصحية ومجتمعات المرضى حول فوائد العلاج، إلى جانب الدعوة إلى السياسات، سيلعب دورًا رئيسيًا في معالجة تحديات التبني
نطاق سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي
يتم تقسيم السوق على أساس الأعراض والأسباب.
- حسب الأعراض
بناءً على الأعراض، يُقسّم سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي إلى ضعف في العضلات، وفشل أو عدوى في الرئتين، وغيرها. هيمن قطاع فشل أو عدوى الرئتين على السوق محققًا أكبر حصة إيرادات بلغت 53.5% في عام 2025، مدفوعًا بارتفاع معدل انتشار المضاعفات التنفسية الشديدة لدى المرضى المصابين. غالبًا ما يكون الفشل التنفسي هو أكثر الأعراض تهديدًا للحياة، ويتطلب رعاية داعمة مكثفة مثل التهوية الميكانيكية والمراقبة الدورية. يشهد هذا القطاع طلبًا قويًا على العلاجات المتقدمة والعلاجات الجينية التي تهدف إلى تحسين وظائف الرئة وتقليل الاعتماد على الدعم التنفسي. تُعطي شركات الأدوية الأولوية للتجارب السريرية التي تستهدف تحسين الجهاز التنفسي نظرًا للحاجة الماسة إلى تدخلات فعالة في هذه الفئة من المرضى. ويتعزز هذا الهيمنة من خلال تركيز مقدمي الرعاية الصحية وجماعات مناصرة المرضى على التدخلات التي تعالج مضاعفات الرئة بشكل مباشر. كما أن ارتفاع خطر الوفيات المرتبط بمشاكل الرئة يدفع إلى تبني العلاج بشكل عاجل، مما يجعله القطاع الرئيسي المدر للإيرادات.
من المتوقع أن يشهد قطاع نقص التوتر العضلي أسرع معدل نمو سنوي مركب بنسبة 12% بين عامي 2026 و2033، مدفوعًا بتزايد الوعي والتشخيص المبكر لنقص التوتر العضلي لدى الرضع. يؤثر نقص التوتر العضلي بشكل كبير على الحركة ونوعية الحياة، مما يزيد الطلب على العلاجات التي تعزز الوظيفة العضلية والنمو الحركي. ويتزايد اعتماد العلاجات الجينية، إلى جانب العلاج الطبيعي والرعاية الداعمة، لتحسين النتائج الحركية. كما أن تزايد مناصرة المرضى وحملات التوعية وتزايد إمكانية الوصول إلى العيادات العصبية العضلية المتخصصة يُسرّع من اعتماد العلاجات التي تستهدف نقص التوتر العضلي. ويستفيد هذا القطاع من الابتكارات في الجرعات الشخصية وإدارة العلاج التي تركز على المريض. وتعزز إمكانية التحسن الوظيفي طويل الأمد لدى مرضى نقص التوتر العضلي اهتمام المستثمرين والأطباء بهذا القطاع الأسرع نموًا.
- حسب الأسباب
بناءً على الأسباب، يُقسّم سوق علاج اعتلال العضلات الأنبوبي إلى عيوب أو نقص في الميوتوبولارين وأخرى. هيمن قطاع عيوب أو نقص الميوتوبولارين على السوق بحصة سوقية بلغت 68% بحلول عام 2025، حيث تُعدّ طفرات جين MTM1 السبب الرئيسي الكامن وراء اعتلال العضلات الأنبوبي المرتبط بالكروموسوم X. تُعالج العلاجات التي تستهدف هذه العيوب الجينية، وخاصةً العلاج الجيني AAV-MTM1، السبب الجذري بدلاً من مجرد الأعراض، مما يُوفر نهجًا علاجيًا تحويليًا. وتعزز هيمنة هذا القطاع الأدلة السريرية القوية التي تدعم تحسينات الوظائف الحركية والتنفسية بعد العلاج المُوجَّه. تُعطي أنظمة الرعاية الصحية وشركات التكنولوجيا الحيوية الأولوية لعلاجات المرضى الذين يعانون من نقص الميوتوبولارين نظرًا للحاجة الطبية الكبيرة غير المُلباة. يواصل هذا القطاع جذب تمويل بحثي كبير واستثمارات في التجارب السريرية، مما يُعزز مكانته الريادية في السوق. يُفضّل المرضى ومقدمو الرعاية بشكل متزايد التدخلات التي تُعالج الأصل الجيني للمرض، مما يُعزز إيرادات السوق.
من المتوقع أن يشهد قطاع الأمراض الأخرى أسرع معدل نمو سنوي مركب بنسبة 11% بين عامي 2026 و2033، مدفوعًا بالعلاجات الناشئة التي تعالج الاختلافات الجينية الأقل شيوعًا أو آليات الأمراض الثانوية. يتيح الفحص الجيني المتزايد وتحسين القدرات التشخيصية تحديد المرضى الذين يعانون من أسباب نادرة أو غير نمطية، مما يزيد من عدد المرضى المستهدفين بالتدخلات الجديدة. تعمل شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية على تطوير علاجات تتجاوز نقص جين MTM1، بهدف توسيع نطاق العلاج. يُسرّع الوعي المتزايد بين الأطباء ومقدمي الرعاية بهذه الأسباب البديلة من الإقبال على العلاج. كما تدعم الحوافز التنظيمية لعلاجات الأمراض النادرة الابتكار في هذا القطاع. يُعزز الجمع بين الأساليب العلاجية الجديدة وقاعدة المرضى المتنامية النمو السريع لهذا القطاع.
تحليل إقليمي لسوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي
- سيطرت أمريكا الشمالية على سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في عام 2025 بأكبر حصة إيرادات بلغت 43.9٪، مدفوعة بالبنية التحتية المتقدمة للرعاية الصحية، والقدرات البحثية القوية، وحوافز الأدوية اليتيمة، والتبني الكبير لحلول العلاج الجيني، مع قيادة الولايات المتحدة للتطورات السريرية والتوافر التجاري.
- يستفيد المرضى ومقدمو الرعاية الصحية في المنطقة من التشخيص المبكر والوصول إلى العيادات العصبية العضلية المتخصصة والتوافر الواسع للتجارب السريرية للعلاجات المبتكرة مثل العلاج الجيني AAV-MTM1
- وتدعم هذه القيادة أيضًا الأطر التنظيمية المواتية، وحوافز الأدوية اليتيمة، والوعي العالي لدى المرضى، والتمويل القوي لأبحاث الأمراض النادرة، مما يجعل أمريكا الشمالية السوق الأساسية لكل من العلاج الجيني وحلول الرعاية الداعمة.
نظرة عامة على سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في الولايات المتحدة
استحوذ سوق علاج اعتلال العضلات الأنبوبي في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات، بنسبة 78% في أمريكا الشمالية بحلول عام 2025، مدفوعًا بالتبني المبكر للعلاجات الجينية وإمكانية الوصول إلى مراكز رعاية عصبية عضلية متخصصة. يستفيد المرضى بشكل متزايد من قدرات التشخيص المتقدمة، والمشاركة في التجارب السريرية، وتوافر علاجات AAV-MTM1. كما أن الوعي المتزايد بإدارة الأمراض النادرة، إلى جانب التغطية التأمينية القوية وسياسات السداد، يعززان من نمو السوق. علاوة على ذلك، يُسهم الإطار التنظيمي الأمريكي الداعم لموافقات الأدوية اليتيمة وحوافز البحث بشكل كبير في توسع السوق.
نظرة عامة على سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في أوروبا
من المتوقع أن يشهد سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في أوروبا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بشكل رئيسي باللوائح الداعمة للأمراض النادرة والطلب المتزايد على العلاجات المتقدمة. وتعزز معدلات التشخيص المتزايدة، وتنامي مناصرة المرضى، وتوافر العيادات المتخصصة، تبني العلاج. ويولي مقدمو الرعاية الصحية الأوروبيون الأولوية للرعاية الشخصية وتكامل العلاج الجيني، مما يدعم نمو السوق. وتشهد المنطقة توسعًا ملحوظًا في فئات المرضى من الأطفال والبالغين، مع دمج العلاجات في بروتوكولات رعاية صحية جديدة وبرامج إدارة الأمراض النادرة.
نظرة عامة على سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في المملكة المتحدة
من المتوقع أن ينمو سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتزايد الوعي بالاضطرابات العصبية العضلية الخلقية النادرة والطلب على العلاجات المتقدمة. كما أن زيادة المشاركة في التجارب السريرية وتحسين خدمات التشخيص يشجعان على التدخل المبكر. بالإضافة إلى ذلك، يُسهم دعم المرضى ودعم الحكومة للأمراض النادرة في تبني العلاج. ومن المتوقع أن تواصل البنية التحتية الراسخة للرعاية الصحية في المملكة المتحدة وإمكانية الوصول إلى برامج العلاج الجيني المبتكرة تحفيز نمو السوق.
نظرة عامة على سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في ألمانيا
من المتوقع أن يشهد سوق علاج الاعتلال العضلي الأنبوبي في ألمانيا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتزايد الوعي بالاضطرابات الوراثية والطلب على العلاجات المتطورة. ويعزز نظام الرعاية الصحية المتقدم في ألمانيا، ومنظومة البحث العلمي القوية، والتركيز على الابتكار، اعتماد العلاجات الجينية والرعاية الداعمة الشاملة. ويتزايد انتشار دمج العلاجات الجديدة مع مسارات الرعاية السريرية. علاوة على ذلك، يتماشى التركيز على الرعاية التي تركز على المريض وسهولة الوصول إليها مع التوقعات المحلية، مما يدعم نموًا مستدامًا للسوق.
نظرة عامة على سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في منطقة آسيا والمحيط الهادئ
من المتوقع أن يشهد سوق علاج الاعتلال العضلي الأنبوبي في منطقة آسيا والمحيط الهادئ نموًا بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ 23% خلال الفترة من 2026 إلى 2033، مدفوعًا بتزايد الوعي، وتوسع البنية التحتية للرعاية الصحية، وتنامي المشاركة في التجارب السريرية في دول مثل الصين واليابان والهند. ويساهم التوجه المتزايد في المنطقة نحو التشخيص المبكر وعلاج الاضطرابات العصبية العضلية النادرة في تعزيز تبني هذه العلاجات. علاوة على ذلك، فإن تحسين الوصول إلى العلاجات المتقدمة، وبرامج الرعاية الداعمة، والمبادرات الحكومية التي تشجع على إدارة الأمراض النادرة، تُعزز نطاق العلاج.
نظرة عامة على سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في اليابان
يشهد سوق علاج الاعتلال العضلي الأنبوبي في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل نظام الرعاية الصحية المتطور في البلاد، ووعي المرضى العالي، والتركيز على الطب الدقيق. ويعزى هذا النمو إلى ارتفاع معدلات التشخيص ودمج العلاج الجيني في بروتوكولات الرعاية القياسية. كما أن شيخوخة السكان والطلب على الرعاية المتخصصة للأطفال والبالغين يُحفّزان هذا النمو. علاوة على ذلك، تُحسّن التعاونات السريرية ومبادرات البحث من إمكانية الحصول على العلاج في كل من مرافق الرعاية الصحية المنزلية والمؤسسية.
نظرة عامة على سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي في الهند
استحوذ سوق علاج الاعتلال العضلي الأنبوبي في الهند على أكبر حصة من إيرادات السوق في منطقة آسيا والمحيط الهادئ بحلول عام 2025، ويعزى ذلك إلى تزايد الوعي بالاضطرابات العصبية العضلية النادرة، وتحسين البنية التحتية التشخيصية، وتوسيع نطاق الوصول إلى برامج العلاج الجيني. وتبرز الهند كمركز رئيسي للتجارب السريرية ومبادرات علاج الأمراض النادرة. ويُعد الدعم الحكومي، وتزايد الإنفاق على الرعاية الصحية، وتوسع العيادات التخصصية عوامل رئيسية تدفع نمو السوق. كما تُعزز برامج الرعاية الداعمة بأسعار معقولة والشراكات مع شركات التكنولوجيا الحيوية العالمية توافر العلاج في جميع أنحاء البلاد.
حصة سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي
إن صناعة علاج الاعتلال العضلي الأنبوبي يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:
- شركة فايزر (الولايات المتحدة)
- شركة أليرجان بي إل سي (المملكة المتحدة)
- شركة ميرك وشركاه المحدودة (الولايات المتحدة)
- أسترازينيكا (المملكة المتحدة)
- شركة نوفارتيس إيه جي (سويسرا)
- بيومارين. (الولايات المتحدة)
- شركة ساريبتا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
- شركة أميكوس ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
- سانوفي (فرنسا)
- شركة أفروبيو (الولايات المتحدة)
- شركة أكسوفانت للعلاجات الجينية المحدودة (المملكة المتحدة)
- شركة أودينتيس ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
- فاليريون ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
- ديناكور (فرنسا)
- ريجينكس بيو (الولايات المتحدة)
- باساج بيو. (الولايات المتحدة)
- شركة ألتراجنكس للأدوية (الولايات المتحدة)
- شركة بيوجين (الولايات المتحدة)
- شركة بي تي سي ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
- شركة كاتاليست للأدوية (الولايات المتحدة)
ما هي التطورات الأخيرة في سوق علاج اعتلال عضلة القلب الأنبوبي العالمي؟
- في يوليو 2025، حصلت شركة أستيلاس فارما على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء ASP2957 (KT430)، مما مكّنها من إطلاق تجربة سريرية من المرحلة الأولى والثانية (VALOR) على الأطفال بعمر 3 سنوات أو أقل المصابين بـ XLMTM. تُعد هذه خطوة مهمة، حيث يُعد ASP2957 (KT430 أيضًا) علاجًا جينيًا من الجيل التالي قائمًا على AAV، ويستخدم غلافًا جديدًا لـ MyoAAV، مما قد يُحسّن من فعالية العلاج وسلامته.
- في نوفمبر 2024، أُوقفت التجربة السريرية TAM4MTM، التي تُجري اختبارًا على عقار تاموكسيفين (دواء مُعاد استخدامه) لدى مرضى XLMTM، بعد أن كشفت مراقبة السلامة عن اختلالات كبيرة في وظائف الكبد لدى اثنين من المشاركين (أُصيب أحدهما باضطراب في الكبد الصفراوي، والآخر بركوْد صفراوي حاد). كانت الدراسة تجربة عشوائية مزدوجة التعمية متقاطعة، أُجريت في المملكة المتحدة وكندا.
- في نوفمبر 2023، نشرت شركة Astellas بيانات أولية من تجربة ASPIRO في مجلة The Lancet Neurology، والتي أظهرت أن علاجها الجيني AAV- AT132 (resamirigene bilparvovec) قلل من الاعتماد على جهاز التنفس الصناعي لدى العديد من المرضى الأطفال الذين عولجوا وساعد بعضهم على تحقيق إنجازات حركية مهمة.
- في يونيو 2023، أبرمت أستيلاس وكيت ثيرابيوتكس اتفاقية ترخيص حصرية لـ KT430، وهو علاج جيني من الجيل التالي في مرحلة ما قبل السريرية. وبموجب هذه الاتفاقية، ستطور أستيلاس KT430 وتصنعه وتسوقه عالميًا. صُممت كبسولة MyoAAV الجديدة لتوصيل جين MTM1 بكفاءة، مما قد يوفر علاجًا أكثر أمانًا وفعالية.
- في سبتمبر 2021، وبعد حدوث آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالكبد، أوقفت شركة أستيلاس طواعيةً إجراء المزيد من الفحوصات وتحديد الجرعات في تجربة ASPIRO لدواء AT132. وأفادت الشركة أن المرضى في المجموعة التي تلقت جرعات أعلى أصيبوا بمضاعفات كبدية صفراوية.
SKU-
احصل على إمكانية الوصول عبر الإنترنت إلى التقرير الخاص بأول سحابة استخبارات سوقية في العالم
- لوحة معلومات تحليل البيانات التفاعلية
- لوحة معلومات تحليل الشركة للفرص ذات إمكانات النمو العالية
- إمكانية وصول محلل الأبحاث للتخصيص والاستعلامات
- تحليل المنافسين باستخدام لوحة معلومات تفاعلية
- آخر الأخبار والتحديثات وتحليل الاتجاهات
- استغل قوة تحليل المعايير لتتبع المنافسين بشكل شامل
منهجية البحث
يتم جمع البيانات وتحليل سنة الأساس باستخدام وحدات جمع البيانات ذات أحجام العينات الكبيرة. تتضمن المرحلة الحصول على معلومات السوق أو البيانات ذات الصلة من خلال مصادر واستراتيجيات مختلفة. تتضمن فحص وتخطيط جميع البيانات المكتسبة من الماضي مسبقًا. كما تتضمن فحص التناقضات في المعلومات التي شوهدت عبر مصادر المعلومات المختلفة. يتم تحليل بيانات السوق وتقديرها باستخدام نماذج إحصائية ومتماسكة للسوق. كما أن تحليل حصة السوق وتحليل الاتجاهات الرئيسية هي عوامل النجاح الرئيسية في تقرير السوق. لمعرفة المزيد، يرجى طلب مكالمة محلل أو إرسال استفسارك.
منهجية البحث الرئيسية التي يستخدمها فريق بحث DBMR هي التثليث البيانات والتي تتضمن استخراج البيانات وتحليل تأثير متغيرات البيانات على السوق والتحقق الأولي (من قبل خبراء الصناعة). تتضمن نماذج البيانات شبكة تحديد موقف البائعين، وتحليل خط زمني للسوق، ونظرة عامة على السوق ودليل، وشبكة تحديد موقف الشركة، وتحليل براءات الاختراع، وتحليل التسعير، وتحليل حصة الشركة في السوق، ومعايير القياس، وتحليل حصة البائعين على المستوى العالمي مقابل الإقليمي. لمعرفة المزيد عن منهجية البحث، أرسل استفسارًا للتحدث إلى خبراء الصناعة لدينا.
التخصيص متاح
تعد Data Bridge Market Research رائدة في مجال البحوث التكوينية المتقدمة. ونحن نفخر بخدمة عملائنا الحاليين والجدد بالبيانات والتحليلات التي تتطابق مع هدفهم. ويمكن تخصيص التقرير ليشمل تحليل اتجاه الأسعار للعلامات التجارية المستهدفة وفهم السوق في بلدان إضافية (اطلب قائمة البلدان)، وبيانات نتائج التجارب السريرية، ومراجعة الأدبيات، وتحليل السوق المجدد وقاعدة المنتج. ويمكن تحليل تحليل السوق للمنافسين المستهدفين من التحليل القائم على التكنولوجيا إلى استراتيجيات محفظة السوق. ويمكننا إضافة عدد كبير من المنافسين الذين تحتاج إلى بيانات عنهم بالتنسيق وأسلوب البيانات الذي تبحث عنه. ويمكن لفريق المحللين لدينا أيضًا تزويدك بالبيانات في ملفات Excel الخام أو جداول البيانات المحورية (كتاب الحقائق) أو مساعدتك في إنشاء عروض تقديمية من مجموعات البيانات المتوفرة في التقرير.

