Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de terapias curativas: panorama general del sector y pronóstico hasta 2033

Tamaño del mercado de terapias curativas

• El tamaño del mercado global de terapias curativas se valoró en USD 21,53 mil millones en 2025  y se espera que alcance  los USD 39,86 mil millones para 2033 , con una CAGR del 8,00% durante el período de pronóstico.
• La expansión del mercado está impulsada principalmente por los rápidos avances en las plataformas de terapia celular, genética y regenerativa, que permiten la corrección de enfermedades a largo plazo y a menudo permanente en una amplia gama de enfermedades crónicas y raras.
• Además, la creciente demanda de tratamientos transformadores basados ​​en resultados y la creciente inversión en innovación biomédica de última generación están posicionando las terapias curativas como una solución preferida frente a los enfoques tradicionales centrados en la gestión. Estas fuerzas convergentes están acelerando su adopción y fortaleciendo significativamente la trayectoria de crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de terapias curativas

• Las terapias curativas, que abarcan terapias genéticas, terapias celulares y soluciones de medicina regenerativa, se están volviendo centrales para la atención médica de próxima generación debido a su capacidad de atacar la causa raíz de las enfermedades, ofrecer una remisión a largo plazo y potencialmente proporcionar curas permanentes para enfermedades raras, genéticas y crónicas.
• La creciente demanda de terapias curativas se ve impulsada principalmente por la creciente prevalencia de enfermedades complejas, la expansión de las tasas de éxito clínico, las sólidas líneas de investigación y desarrollo y la creciente preferencia por tratamientos únicos y de alto valor en lugar de la atención crónica tradicional.
• América del Norte dominó el mercado de terapias curativas con la mayor participación en los ingresos del 46,8 % en 2025, respaldada por una infraestructura biotecnológica avanzada , una sólida disponibilidad de financiación, vías regulatorias favorables y una adopción temprana de productos de terapia celular y genética de vanguardia en los EE. UU., donde el rápido crecimiento está impulsado por las aprobaciones, la expansión de la capacidad de fabricación y la sólida inversión de los innovadores biotecnológicos.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapias curativas durante el período de pronóstico debido a la expansión de la modernización de la atención médica, el aumento de las inversiones en biotecnología y el aumento de la actividad de ensayos clínicos en países como China, Japón y Corea del Sur.
• El segmento de terapia génica dominó el mercado de terapias curativas con una participación de mercado del 38,5 % en 2025, impulsado por su fuerte impulso clínico, la expansión de las aprobaciones para trastornos genéticos y la creciente adopción de plataformas basadas en vectores virales que permiten resultados terapéuticos precisos y duraderos.

Alcance del informe y segmentación del mercado de terapias curativas 

Tendencias del mercado de terapias curativas

Adopción acelerada mediante precisión impulsada por IA e integración genómica avanzada

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado global de terapias curativas es la integración cada vez más profunda de la inteligencia artificial (IA) y las tecnologías genómicas avanzadas, lo que permite un diagnóstico altamente preciso, la estratificación de los pacientes y el diseño de terapias en plataformas de terapia genética y celular.
  • Por ejemplo, las plataformas de análisis genómico respaldadas por IA utilizadas por empresas como Deep Genomics y Tempus permiten la identificación rápida de objetivos de mutación y perfiles de respuesta a la terapia, mejorando la velocidad y la precisión del desarrollo de terapias curativas.
• La integración de la IA en terapias curativas permite capacidades como la predicción de efectos no deseados, la optimización del diseño de vectores y la mejora de la monitorización de la función celular. Por ejemplo, varias plataformas de edición genética utilizan ahora modelos de IA para refinar la selección de ARNg y reducir significativamente las ediciones no deseadas durante las intervenciones basadas en CRISPR.
• La integración perfecta de herramientas de IA, secuenciación genómica e ingeniería molecular facilita el control centralizado de los flujos de trabajo de descubrimiento, los procesos de fabricación y los análisis de seguridad, creando un ecosistema de desarrollo terapéutico unificado y automatizado.
• Esta tendencia hacia marcos de diseño terapéutico más inteligentes, predictivos e interconectados está transformando radicalmente las expectativas de la medicina de precisión en tratamientos curativos. En consecuencia, empresas como Beam Therapeutics y Sangamo están impulsando flujos de trabajo de edición basados ​​en IA para mejorar la precisión terapéutica y la seguridad a largo plazo.
• La demanda de terapias curativas respaldadas por un diseño impulsado por IA, una correspondencia optimizada de pacientes y conocimientos genómicos mejorados está creciendo rápidamente en los segmentos de enfermedades raras, oncología y enfermedades crónicas, a medida que los sistemas de atención médica priorizan cada vez más los resultados de tratamientos duraderos y transformadores.

Dinámica del mercado de terapias curativas

Impulsor

Demanda creciente impulsada por el aumento de la carga de enfermedades y los avances en la medicina regenerativa

• La creciente prevalencia de trastornos genéticos raros, casos oncológicos y enfermedades degenerativas crónicas, combinada con el rápido progreso en las tecnologías de terapia genética y celular, es un factor importante que acelera la demanda de terapias curativas.
  • Por ejemplo, en abril de 2025, Bluebird Bio amplió su iniciativa de fabricación basada en vectores lentivirales para respaldar terapias curativas de próxima generación, lo que destaca cómo las empresas clave están invirtiendo en plataformas escalables para satisfacer las crecientes necesidades de los pacientes.
• A medida que los pacientes y los proveedores de atención médica buscan cada vez más tratamientos que ofrezcan remisión a largo plazo o curas potenciales, las terapias curativas brindan ventajas convincentes a través de una intervención dirigida, una eficacia duradera y una carga de tratamiento reducida de por vida.
• Además, la creciente adopción de la medicina regenerativa y la creciente aceptación de terapias únicas basadas en resultados están haciendo que las soluciones curativas sean una parte integral de la atención médica futura, respaldadas por la mejora de los marcos de reembolso y los datos clínicos.
• El éxito clínico de la sustitución genética, la edición genética y las terapias con células autólogas, junto con la creciente infraestructura comercial para la fabricación de vectores, está impulsando su adopción tanto en mercados desarrollados como emergentes. La creciente disponibilidad de centros de tratamiento descentralizados y programas regulatorios optimizados contribuye aún más al crecimiento del mercado.

Restricción/Desafío

Los altos costos del tratamiento y la complejidad regulatoria representan un obstáculo

• Las preocupaciones en torno al costo extremadamente alto de las terapias curativas, junto con las complejas vías regulatorias y los largos plazos de aprobación, plantean desafíos importantes para una adopción global más amplia.
  • Por ejemplo, varias terapias genéticas aprobadas han tenido una adopción lenta debido a problemas de asequibilidad y la reticencia de los pagadores, lo que crea barreras para los pacientes a pesar de su fuerte eficacia clínica.
• Abordar estos desafíos mediante modelos de reembolso basados ​​en el valor, una armonización regulatoria eficiente y marcos de pago innovadores es crucial para mejorar el acceso de los pacientes y la aceptación del sistema. Empresas como Novartis y Orchard Therapeutics priorizan las estructuras de pago basadas en resultados y los seguimientos a largo plazo para mitigar las preocupaciones de los pagadores.
• Además, la complejidad técnica de la fabricación de vectores virales y células modificadas genéticamente puede aumentar significativamente los costos de producción y limitar la escalabilidad, especialmente para organizaciones biotecnológicas más pequeñas o regiones con recursos limitados. Los requisitos avanzados de instalaciones que cumplen con las BPM y la necesidad de mano de obra especializada añaden restricciones adicionales.
• Si bien las tecnologías de fabricación están mejorando constantemente, los precios elevados percibidos y las dificultades logísticas asociadas con las terapias curativas pueden obstaculizar la disponibilidad generalizada, especialmente en los mercados de ingresos bajos y medios o en los sistemas de salud con límites presupuestarios estrictos.
• Superar estos desafíos mediante la expansión de la capacidad, la simplificación regulatoria, la producción optimizada en costos y una mayor participación de los pagadores será vital para permitir una adopción más amplia y sostener el crecimiento del mercado a largo plazo.

Alcance del mercado de las terapias curativas

El mercado está segmentado según el tipo, las aplicaciones, los usuarios finales y el canal de distribución.

• Por tipo

Según los tipos, el mercado global de terapias curativas se segmenta en terapia génica, reingeniería genética de células y fármacos modificadores de la biología. El segmento de la terapia génica dominó el mercado con la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 38,5 % en 2025, impulsado por su sólido éxito clínico en el tratamiento de trastornos genéticos raros y la expansión de sus aprobaciones en las agencias reguladoras mundiales. La capacidad de la terapia génica para ofrecer una corrección a largo plazo o potencialmente permanente de genes defectuosos la ha posicionado como la modalidad más transformadora dentro del tratamiento curativo. La creciente adopción de AAV y vectores lentivirales ha mejorado significativamente la precisión de la focalización y ha minimizado los problemas de seguridad, ampliando aún más la aceptación clínica. El aumento de las inversiones de las empresas de biotecnología, junto con las colaboraciones estratégicas para la fabricación de vectores, continúa reforzando el liderazgo de este segmento. El creciente número de terapias comerciales que abordan hemoglobinopatías, afecciones de la retina y trastornos metabólicos impulsa considerablemente su dominio en los principales mercados

Se prevé que el segmento de reingeniería genética celular experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por la creciente demanda de terapias CAR-T, terapias celulares editadas genómicamente y soluciones de ingeniería de células madre. Los avances en CRISPR, edición de bases y edición genética multiplexada han mejorado significativamente la precisión y el potencial terapéutico de los tratamientos con células modificadas. Este segmento está experimentando una fuerte adopción en oncología gracias a su capacidad para ofrecer respuestas inmunitarias personalizadas y dirigidas con un alto potencial curativo. El aumento de las inversiones de empresas biofarmacéuticas y las colaboraciones entre la academia y la industria están acelerando el desarrollo de nuevas líneas de investigación en diversas áreas terapéuticas. La aparición de terapias celulares alogénicas listas para usar está mejorando aún más la escalabilidad y reduciendo los costes de tratamiento. Se espera que la rápida expansión de las plataformas de fabricación de células automatizadas y en sistemas cerrados impulse un crecimiento continuo durante el período de pronóstico.

• Por aplicaciones

Según las aplicaciones, el mercado global de terapias curativas se segmenta en quimioterapia o radioterapia para el cáncer, tratamiento de diálisis para la insuficiencia renal, yeso para una extremidad rota, antibióticos para infecciones bacterianas, cirugía para la apendicitis y otros. El segmento de quimioterapia o radioterapia para el cáncer dominó el mercado en 2025, impulsado por su larga aceptación clínica y su papel como piedra angular del tratamiento del cáncer con intención curativa en todo el mundo. A pesar de los rápidos avances en las terapias modernas, estas modalidades siguen siendo fundamentales debido a su capacidad para tratar una amplia gama de cánceres en varias etapas. Las mejoras tecnológicas como la terapia de protones, la radioterapia corporal estereotáctica y los sistemas de administración guiados por IA han mejorado significativamente la precisión y los resultados del tratamiento. La gran carga mundial de cáncer y los protocolos de tratamiento bien establecidos continúan apoyando su utilización generalizada tanto en las regiones desarrolladas como en las emergentes. La quimioterapia y la radioterapia se combinan con frecuencia con nuevas modalidades de tratamiento curativo, lo que mejora las tasas de supervivencia general y fortalece su dominio. Su accesibilidad e integración en la atención oncológica estándar garantizan una demanda sostenida en todos los principales sistemas de atención médica

Se prevé que el segmento de antibióticos para infecciones bacterianas experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por la creciente incidencia mundial de infecciones bacterianas y la creciente preocupación por la resistencia a los antimicrobianos. Las nuevas clases de antibióticos y los péptidos antimicrobianos de precisión impulsan la innovación y combaten con mayor eficacia los patógenos resistentes a los fármacos. Las herramientas de diagnóstico mejoradas, que permiten la identificación rápida de patógenos, favorecen un tratamiento más temprano y amplían el uso de terapias antibióticas curativas. Los gobiernos y las organizaciones sanitarias mundiales están aumentando la financiación para la I+D de antimicrobianos, acelerando el desarrollo de antibióticos curativos de nueva generación. El segmento también se beneficia de la fuerte demanda hospitalaria y de su papel fundamental en la prevención de complicaciones en infecciones agudas. Se espera que la mayor concienciación sobre la intervención oportuna con antibióticos, junto con el acceso a mejores terapias, acelere su adopción durante el período previsto.

• Por usuarios finales

Sobre la base de los usuarios finales, el mercado global de terapias curativas se segmenta en clínicas, hospitales y otros. El segmento hospitalario dominó el mercado con la mayor participación en ingresos en 2025, impulsado por la necesidad de una infraestructura clínica avanzada para administrar terapias curativas complejas, como infusiones de terapia génica, tratamientos con células CAR-T e intervenciones de radiación de alta precisión. Los hospitales mantienen unidades de atención especializada, instalaciones de manejo que cumplen con las BPF y equipos clínicos multidisciplinarios esenciales para brindar tratamientos curativos de alto riesgo y alto valor. Su integración con diagnósticos avanzados, pruebas moleculares y servicios de atención aguda mejora aún más los resultados del tratamiento. Un sólido apoyo al reembolso para la administración hospitalaria de terapias curativas también contribuye al dominio global del segmento. El alto rendimiento de los pacientes y la disponibilidad de profesionales médicos altamente cualificados garantizan que los hospitales sigan siendo los centros principales para la administración de terapias curativas. El creciente establecimiento de centros dedicados a la terapia celular y génica fortalece aún más su posición de liderazgo

Se prevé que el segmento clínico experimente la tasa de crecimiento más rápida entre 2026 y 2033, impulsada por la rápida descentralización de la atención médica y la aparición de centros ambulatorios especializados que ofrecen tratamientos avanzados. Las mejoras tecnológicas que permiten procedimientos menos invasivos y períodos de monitoreo postratamiento más cortos están haciendo que las clínicas sean adecuadas para aplicaciones específicas de terapia génica y regenerativa. Las clínicas ofrecen mayor comodidad, costos reducidos y un acceso más rápido para los pacientes en comparación con los entornos hospitalarios, lo que impulsa la preferencia de los pacientes en muchas regiones. El auge de los centros oncológicos ambulatorios y las clínicas de medicina regenerativa está ampliando la disponibilidad de terapias curativas a nivel ambulatorio. Por ejemplo, las terapias celulares de ingeniería de próxima generación en desarrollo requieren menos horas de monitoreo, lo que facilita su implementación en la clínica. Se espera que el aumento de la inversión privada en infraestructura ambulatoria y herramientas de gestión remota de pacientes impulse significativamente el crecimiento del segmento.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado global de terapias curativas se segmenta en farmacia hospitalaria, farmacia minorista y farmacia en línea. El segmento de farmacia hospitalaria tuvo la mayor participación en los ingresos del mercado en 2025, impulsado por su función en la gestión y dispensación de terapias curativas de alto valor y alta sensibilidad que requieren condiciones especializadas de almacenamiento, preparación y manipulación. Las farmacias hospitalarias supervisan la distribución de terapias génicas y celulares administradas en entornos clínicos hospitalarios o especializados, lo que garantiza el cumplimiento de las estrictas directrices regulatorias. Sus avanzadas capacidades de cadena de frío, la coordinación con los equipos clínicos y la integración con los registros médicos digitales las convierten en un elemento central para la administración de terapias curativas. Estas farmacias también gestionan complejos procesos de reembolso para terapias costosas, lo que refuerza su importancia en los flujos de trabajo de tratamiento. La creciente expansión de las farmacias especializadas en hospitales está mejorando aún más su capacidad para manejar productos biológicos avanzados. El dominio del segmento se ve reforzado por el creciente volumen de terapias curativas administradas exclusivamente en entornos hospitalarios

Se prevé que el segmento de farmacias en línea experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por la creciente digitalización de la atención médica y la creciente preferencia de los pacientes por el acceso a medicamentos desde el hogar. Si bien las terapias curativas avanzadas se administran en entornos clínicos, las farmacias en línea desempeñan un papel cada vez más importante en la distribución de medicamentos de apoyo, agentes modificadores biológicos y medicamentos postratamiento. La integración mejorada de la telemedicina y los sistemas de gestión de recetas en la nube facilitan la realización de pedidos y el seguimiento de la terapia. Los pacientes se benefician de un acceso más rápido, precios competitivos y una cómoda entrega a domicilio, lo que impulsa una sólida adopción en todas las regiones. El apoyo regulatorio a las operaciones de farmacias electrónicas se está expandiendo, lo que permite flujos de trabajo de distribución digital más seguros y transparentes. Se espera que la transición hacia la atención remota al paciente y el manejo de enfermedades crónicas acelere significativamente el crecimiento de las farmacias en línea durante el período de pronóstico.

Análisis regional del mercado de terapias curativas

• América del Norte dominó el mercado de terapias curativas con la mayor participación en los ingresos del 46,8 % en 2025, respaldada por una infraestructura biotecnológica avanzada, una sólida disponibilidad de financiación, vías regulatorias favorables y una adopción temprana de productos de terapia celular y genética de vanguardia en los EE. UU., donde el rápido crecimiento está impulsado por las aprobaciones, la expansión de la capacidad de fabricación y la sólida inversión de los innovadores biotecnológicos.
• La región se beneficia de clústeres biotecnológicos bien establecidos, importantes inversiones en I+D y la presencia de desarrolladores de terapias líderes, que en conjunto apoyan la innovación rápida y el acceso temprano de los pacientes.
• Los proveedores de atención médica y los pacientes en América del Norte valoran cada vez más las opciones de tratamiento curativo que ofrecen una resolución de la enfermedad a largo plazo en lugar de un tratamiento crónico, lo que impulsa una fuerte demanda en oncología, enfermedades raras y trastornos genéticos.

Perspectiva del mercado de terapias curativas en EE. UU.

El mercado estadounidense de terapias curativas captó la mayor participación en los ingresos de Norteamérica en 2025, impulsado por la rápida adopción de terapias génicas y celulares y el sólido apoyo federal a la innovación biomédica innovadora. Los pacientes y los sistemas de salud priorizan cada vez más las soluciones de tratamiento a largo plazo o permanentes sobre el manejo de enfermedades crónicas, lo que acelera la transición hacia modalidades curativas. La presencia de redes avanzadas de pruebas genómicas y de empresas biofarmacéuticas líderes refuerza aún más el dominio del país. Además, la robusta actividad de ensayos clínicos, junto con las vías simplificadas de la FDA, como el RMAT y la Designación de Terapia Innovadora, está impulsando una comercialización más rápida. La amplia cobertura de seguros para terapias curativas de alto valor también contribuye a una sólida aceptación en el mercado.

Perspectivas del mercado europeo de terapias curativas

Se proyecta que el mercado europeo de terapias curativas crecerá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por marcos regulatorios rigurosos que priorizan la evidencia clínica de alta calidad y la seguridad del paciente. La creciente incidencia de enfermedades genéticas, oncológicas y raras está impulsando la adopción de intervenciones curativas en toda la región. La demanda de medicina de precisión, sumada a las iniciativas genómicas financiadas por la UE, contribuye a una expansión constante del mercado. Además, los consumidores y los sistemas sanitarios europeos valoran las terapias que reducen la carga de los tratamientos a largo plazo y mejoran la calidad de vida. La región está experimentando una mayor integración de las terapias curativas en hospitales, clínicas especializadas y centros de investigación avanzada.

Perspectivas del mercado de terapias curativas en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de terapias curativas crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable, impulsado por el sólido ecosistema biotecnológico del país y su enfoque estratégico en la medicina genómica. La adopción de terapias curativas está en aumento a medida que proveedores y pacientes optan cada vez más por tratamientos de una sola aplicación que minimizan los costos de atención médica a lo largo de la vida. La agilidad regulatoria del Reino Unido, reforzada por las reformas de la MHRA, facilita una evaluación y aprobación más rápidas de terapias de vanguardia. Una mayor concienciación sobre las enfermedades raras, junto con las sólidas iniciativas del NHS en diagnósticos de precisión, está acelerando aún más el crecimiento del mercado. Las inversiones en centros de fabricación de terapias avanzadas están posicionando al Reino Unido como líder regional.

Análisis del mercado de terapias curativas en Alemania

Se espera que el mercado alemán de terapias curativas registre un crecimiento considerable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos y la creciente demanda de soluciones terapéuticas avanzadas. La sólida infraestructura médica de Alemania y su énfasis en la innovación impulsan la rápida adopción de terapias celulares, terapias génicas y tratamientos de ingeniería biológica. El enfoque del país en la calidad, la seguridad de los datos y los resultados de los pacientes se alinea estrechamente con la naturaleza de las terapias curativas, fomentando la confianza de los consumidores. Las crecientes colaboraciones entre empresas biotecnológicas y universidades de investigación están impulsando el desarrollo de nuevas tecnologías. Además, el sistema de reembolsos de Alemania se está adaptando gradualmente para dar cabida a intervenciones curativas de alto valor.

Perspectiva del mercado de terapias curativas en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de terapias curativas en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta durante el período de pronóstico de 2026 a 2033, impulsado por el aumento de la inversión en atención médica, la expansión de las capacidades biotecnológicas y el aumento de las tasas de diagnóstico de enfermedades crónicas y raras. Países como China, Japón, Corea del Sur e India están impulsando rápidamente iniciativas de medicina de precisión, impulsando la adopción de terapias génicas y celulares. Los programas gubernamentales de salud digital y genómica están acelerando el despliegue clínico de tratamientos curativos. A medida que Asia-Pacífico se convierte en un centro de fabricación de productos biológicos, la asequibilidad de las terapias mejora en toda la región. El creciente turismo médico y la demanda de opciones de tratamiento avanzadas están impulsando aún más el impulso del mercado.

Perspectiva del mercado de terapias curativas en Japón

El mercado japonés de terapias curativas está cobrando impulso gracias a la profunda sofisticación tecnológica del país y al fuerte énfasis cultural en los avances médicos. La adopción de tratamientos curativos está en aumento a medida que Japón se enfrenta a una mayor incidencia de trastornos genéticos y relacionados con la edad. Los procesos de aprobación simplificados, como el pionero sistema japonés de aprobación condicional para la medicina regenerativa, facilitan el acceso temprano a terapias innovadoras. La integración de tratamientos curativos en hospitales inteligentes y sistemas de salud conectados impulsa aún más el crecimiento. Además, el envejecimiento de la población japonesa impulsa la demanda de tratamientos duraderos y mínimamente onerosos.

Perspectivas del mercado de terapias curativas en India

El mercado indio de terapias curativas representó una de las mayores cuotas en la región Asia-Pacífico en 2025, impulsado por la creciente clase media del país, la expansión de la infraestructura sanitaria y la creciente concienciación sobre la medicina de precisión. La terapia génica, la terapia celular y los productos biológicos dirigidos están ganando popularidad en oncología, enfermedades raras y afecciones hereditarias. Iniciativas gubernamentales sólidas como Ayushman Bharat, los programas de biotecnología Make in India y la rápida adopción de la salud digital están acelerando la penetración en el mercado. El emergente ecosistema de fabricación nacional de India y el entorno asequible de ensayos clínicos la convierten en un centro competitivo para el desarrollo de terapias curativas. La creciente adopción en hospitales privados, clínicas especializadas y centros de diagnóstico está impulsando un crecimiento sostenido del mercado.

Cuota de mercado de las terapias curativas

La industria de las terapias curativas está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Editas Medicine (EE. UU.)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• CRISPR Therapeutics AG (Suiza)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Gilead Sciences, Inc. (EE. UU.)
• Bluebird Bio, Inc. (EE. UU.)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Allogene Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EE. UU.)
• Beam Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• MeiraGTx Holdings plc (Reino Unido)
• Rocket Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• 4D Molecular Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Abeona Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• uniQure (Países Bajos)
• Krystal Biotech, Inc. (EE. UU.)
• Iovance Biotherapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Atara Biotherapeutics, Inc. (EE. UU.)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado global de terapias curativas?

• En marzo de 2025, la FDA aprobó Encelto™ (revakinagene taroretcel-lwey), una terapia alogénica basada en células encapsuladas para la telangiectasia macular tipo 2 (MacTel), que utiliza células implantadas para administrar un factor neurotrófico (CNTF) a la retina, ofreciendo el primer y único tratamiento a largo plazo aprobado para este raro trastorno ocular degenerativo.
• En enero de 2024, la FDA aprobó Casgevy (exa-cel) para la β-talasemia dependiente de transfusión (TDT), ampliando su indicación a un segundo trastorno sanguíneo genético grave y brindando a miles de pacientes más acceso a una terapia génica única y potencialmente curativa.
• En febrero de 2024, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización condicional a Casgevy tanto para SCD como para TDT, convirtiéndola en la primera terapia editada genéticamente mediante CRISPR/Cas9 aprobada en Europa, lo que subraya el fuerte impulso regulatorio para los tratamientos de edición del genoma.
• En febrero de 2024, la FDA otorgó la aprobación acelerada a Lifileucel (Amtagvi®), una terapia de linfocitos infiltrantes de tumores (TIL), para el melanoma irresecable o metastásico previamente tratado, lo que representa un hito como la primera terapia celular de una sola vez aprobada para un tumor sólido.
• En diciembre de 2023, la FDA aprobó Casgevy™, la primera terapia de edición genética basada en CRISPR/Cas9 en los EE. UU., para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) en pacientes de 12 años o más, lo que marca un salto histórico para la edición del genoma como modalidad curativa.

SKU-65908