Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de la ataxia de Friedreich: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de la ataxia de Friedreich

• El tamaño del mercado global de ataxia de Friedreich se valoró en USD 2.63 mil millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 3.59 mil millones para 2032 , con una CAGR del 4,00% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado se ve impulsado en gran medida por la creciente prevalencia de trastornos genéticos y la creciente conciencia de las enfermedades raras, lo que lleva a un aumento en las tasas de diagnóstico y las actividades de investigación clínica en las principales regiones.
• Además, las crecientes inversiones en investigación de terapia genética, los avances en biología molecular y las crecientes colaboraciones entre compañías farmacéuticas e instituciones de investigación están acelerando el desarrollo de tratamientos innovadores para la ataxia de Friedreich, impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis de mercado de la ataxia de Friedreich

• La ataxia de Friedreich, un trastorno neurodegenerativo hereditario poco frecuente, se está convirtiendo cada vez más en el foco de una amplia investigación y desarrollo terapéutico debido a su grave impacto en la coordinación motora y la calidad de vida. El creciente énfasis en las pruebas genéticas y el diagnóstico precoz ha mejorado la identificación de los pacientes, lo que permite enfoques terapéuticos más específicos.
• La creciente demanda de terapias avanzadas para la ataxia de Friedreich se debe principalmente al aumento de los ensayos clínicos, la creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y la creciente disponibilidad de designaciones de medicamentos huérfanos y apoyo financiero para la investigación de enfermedades raras.
• Norteamérica dominó el mercado de la ataxia de Friedreich con la mayor cuota de ingresos, un 41,5 % en 2024, gracias a una sólida infraestructura de investigación, un alto gasto sanitario y la presencia de importantes empresas biotecnológicas centradas en la terapia génica y la investigación neurológica. Estados Unidos sigue liderando los ensayos clínicos en curso y las aprobaciones de la FDA, lo que impulsa una rápida innovación en este campo.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de la ataxia de Friedreich durante el período de pronóstico, debido a las capacidades de diagnóstico mejoradas, el acceso ampliado a la atención neurológica especializada y las crecientes inversiones en programas de tratamiento de enfermedades raras.
• El segmento de Medicamentos dominó la mayor participación en los ingresos del mercado con un 51,3 % en 2024, atribuido al uso generalizado de medicamentos como antioxidantes, quelantes de hierro y terapias reguladoras de genes destinadas a retardar la progresión de la enfermedad.

Alcance del informe y segmentación del mercado de la ataxia de Friedreich 

Tendencias del mercado de la ataxia de Friedreich

Avances en terapia génica y enfoques basados ​​en biomarcadores

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global de la ataxia de Friedreich es el creciente énfasis en la terapia génica y los enfoques diagnósticos basados ​​en biomarcadores, que están transformando el panorama terapéutico de este raro trastorno neurodegenerativo. El avance de la medicina de precisión y las herramientas genéticas de última generación está permitiendo un desarrollo terapéutico más específico y eficaz.
  • Por ejemplo, PTC Therapeutics y Reata Pharmaceuticals han logrado avances sustanciales en el desarrollo de terapias modificadoras de la enfermedad destinadas a restaurar la función de la proteína frataxina, lo que marca un cambio radical del tratamiento sintomático a la intención curativa. De igual manera, Lexeo Therapeutics y Agilis Biotherapeutics están impulsando programas de terapia génica basados ​​en AAV para administrar copias funcionales del gen FXN directamente a los tejidos afectados.
• La integración de diagnósticos basados ​​en biomarcadores está mejorando aún más la detección temprana de enfermedades, la estratificación de los pacientes y el seguimiento de la eficacia terapéutica. Los estudios clínicos en curso incorporan cada vez más biomarcadores como los niveles de expresión de frataxina y los marcadores de estrés oxidativo para evaluar con mayor precisión la progresión de la enfermedad y la respuesta al tratamiento.
• Además, los avances en los sistemas de administración de fármacos, como los transportadores de nanopartículas y las formulaciones dirigidas al SNC, están mejorando la precisión y la biodisponibilidad de las terapias para la ataxia de Friedreich, abordando así uno de los desafíos clave en el tratamiento de los trastornos neurodegenerativos.
• Esta tendencia también abarca iniciativas de investigación colaborativa e incentivos regulatorios, como la designación de medicamentos huérfanos y las aprobaciones aceleradas, que están acelerando los ensayos clínicos y los plazos de comercialización. Las colaboraciones entre compañías farmacéuticas, instituciones de investigación y grupos de defensa de los pacientes están fomentando la innovación y acelerando la introducción de nuevas opciones terapéuticas.
• Se espera que este enfoque creciente en la terapia genética, la innovación en biomarcadores y el desarrollo colaborativo redefina los resultados de los pacientes y cree un nuevo estándar de atención en el manejo de la ataxia de Friedreich a nivel mundial.

Dinámica del mercado de la ataxia de Friedreich

Conductor

Aumento de los avances clínicos y expansión de la cartera de tratamientos terapéuticos

• El creciente número de ensayos clínicos e innovaciones terapéuticas destinadas a abordar la causa genética de la ataxia de Friedreich es un factor importante que impulsa el crecimiento del mercado.
  • Por ejemplo, en marzo de 2024, PTC Therapeutics informó datos alentadores a largo plazo de su programa de vatiquinona (PTC-743), que demostraban mejores resultados neurológicos y una progresión más lenta de la enfermedad en pacientes con ataxia de Friedreich.
• La creciente cartera de medicamentos de terapia génica, moléculas pequeñas y basados ​​en antioxidantes, junto con vías regulatorias de apoyo, está permitiendo una aprobación más rápida y la disponibilidad de opciones de tratamiento avanzadas.
• Además, la creciente conciencia entre los médicos y las comunidades de pacientes sobre los beneficios del diagnóstico temprano y las pruebas genéticas está aumentando la tasa de adopción del tratamiento.
• El financiamiento de apoyo de organizaciones gubernamentales, fundaciones sin fines de lucro e inversores privados está fortaleciendo aún más las capacidades de I+D, fomentando la colaboración global y acelerando la innovación en la investigación terapéutica.

Restricción/Desafío

Altos costos de tratamiento y accesibilidad limitada en regiones en desarrollo

• A pesar de los importantes avances científicos, los altos costos de los tratamientos y el acceso limitado a terapias avanzadas siguen siendo importantes obstáculos para su adopción generalizada. La terapia génica y el desarrollo de fármacos huérfanos implican complejos procesos de fabricación y regulación, lo que resulta en precios elevados que restringen la disponibilidad en mercados sensibles a los costos.
  • Por ejemplo, las terapias de reemplazo genético pueden superar varios cientos de miles de dólares por paciente, lo que plantea desafíos de asequibilidad para los sistemas de atención médica y los pacientes sin una cobertura de seguro integral.
• Además, la baja prevalencia de la ataxia de Friedreich limita los incentivos comerciales para que las compañías farmacéuticas expandan su presencia en el mercado en las regiones en desarrollo.
• Las limitaciones de infraestructura, como la falta de instalaciones de diagnóstico especializadas, neurólogos capacitados y centros de investigación, dificultan aún más el diagnóstico del paciente y el inicio oportuno del tratamiento.
• Superar estas barreras mediante colaboraciones estratégicas, programas de asistencia a los pacientes, innovación en precios y reformas políticas será esencial para garantizar un acceso equitativo a las terapias emergentes y sostener el crecimiento del mercado a largo plazo a nivel mundial.

Alcance del mercado de la ataxia de Friedreich

El mercado está segmentado en función del diagnóstico, el tratamiento, la vía de administración, el usuario final y el canal de distribución.

• Por diagnóstico

En función del diagnóstico, el mercado de la Ataxia de Friedreich se segmenta en tomografía computarizada (TC) o resonancia magnética (RM), electromiografía y otros. El segmento de tomografía computarizada (TC) o resonancia magnética (RM) dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 46,5 % en 2024, principalmente gracias a su capacidad para proporcionar una visualización detallada de la degeneración de la médula espinal y el cerebelo, lo que facilita la identificación temprana. Las resonancias magnéticas se utilizan ampliamente para detectar anomalías estructurales y tisulares, lo que impulsa la demanda de centros de diagnóstico avanzados a nivel mundial. La disponibilidad de tecnologías de imagen de alta resolución, el crecimiento de la infraestructura hospitalaria y la creciente concienciación entre los neurólogos sobre la detección temprana siguen impulsando el crecimiento. La colaboración entre hospitales y centros de diagnóstico ha mejorado aún más el acceso al diagnóstico por imagen. Además, avances tecnológicos como los sistemas de resonancia magnética 3T y la interpretación de imágenes basada en IA han mejorado la precisión diagnóstica, lo que refuerza el dominio del segmento. La preferencia por métodos de diagnóstico no invasivos, precisos y rápidos también contribuye a la adopción continua de las tomografías computarizadas y resonancias magnéticas para la Ataxia de Friedreich.

Se espera que el segmento de electromiografía experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 19,2 %, entre 2025 y 2032, impulsada por su capacidad para detectar anomalías eléctricas en la función muscular y nerviosa incluso antes de la aparición de síntomas visibles. La electromiografía ofrece una herramienta rentable y precisa para el análisis funcional, lo que ayuda a los médicos a rastrear la progresión de la enfermedad con mayor precisión. La creciente adopción de dispositivos portátiles de EMG y su integración con sistemas de salud digitales propicia un uso más amplio tanto en hospitales como en clínicas neurológicas especializadas. La creciente prevalencia de trastornos neurodegenerativos, combinada con iniciativas de detección temprana, impulsa la demanda en las economías emergentes. Además, las colaboraciones en investigación y los programas de concienciación financiados por el gobierno han fortalecido las capacidades de diagnóstico. La tendencia hacia la evaluación neurológica personalizada impulsa aún más el uso de la EMG, especialmente para la monitorización de la respuesta terapéutica.

• Por tratamiento

Según el tratamiento, el mercado de la ataxia de Friedreich se segmenta en medicamentos, logopedia, terapia ocupacional, cirugías y otros. El segmento de medicamentos dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 51,3 % en 2024, gracias al uso generalizado de fármacos como antioxidantes, quelantes de hierro y terapias de regulación genética, destinados a ralentizar la progresión de la enfermedad. El aumento de los esfuerzos de I+D en el manejo farmacológico y los ensayos clínicos para terapias emergentes como la omaveloxolona ha fortalecido este segmento. Los hospitales y las clínicas prefieren los enfoques basados ​​en medicamentos debido a su accesibilidad, rentabilidad y cumplimiento terapéutico por parte del paciente. La creciente financiación para el desarrollo de fármacos, procedente de fundaciones de investigación de enfermedades raras, ha acelerado la innovación. La expansión de las aprobaciones regulatorias para medicamentos de apoyo y sintomáticos en mercados clave como EE. UU. y Europa también impulsa el liderazgo del segmento. Además, los avances en las terapias dirigidas a las mitocondrias y las formulaciones mejoradas han mejorado los perfiles de eficacia y seguridad, manteniendo el dominio hasta 2032.

Se prevé que el subsegmento de terapia génica experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 22,4 %, entre 2025 y 2032, impulsada por el progreso continuo en la corrección molecular de la mutación del gen FXN, responsable de la ataxia de Friedreich. Las compañías biofarmacéuticas están invirtiendo fuertemente en enfoques basados ​​en vectores virales, y los primeros ensayos clínicos muestran resultados prometedores en la mejora de la función neurológica. Las colaboraciones estratégicas entre instituciones académicas y actores de la industria han acelerado la investigación traslacional. El creciente apoyo regulatorio a las designaciones de medicamentos huérfanos, junto con la expansión de las capacidades de edición genética, ha acelerado el desarrollo. El aumento de la inscripción de pacientes en programas de terapia experimental y la sólida confianza de los inversores respaldan aún más esta trayectoria de crecimiento. La capacidad de la terapia génica para ofrecer potencial terapéutico a largo plazo y, posiblemente, modificación de la enfermedad, le otorga una sólida ventaja competitiva sobre los tratamientos convencionales.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado de la ataxia de Friedreich se segmenta en oral, parenteral y otras. El segmento oral obtuvo la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 47,9%, en 2024, debido principalmente a la comodidad y la alta adherencia del paciente a las terapias orales, como antioxidantes, quelantes de hierro y fármacos sintomáticos. Las compañías farmacéuticas se centran cada vez más en las formulaciones orales para mejorar la adherencia y la accesibilidad. La amplia disponibilidad de terapias orales en hospitales y farmacias minoristas también ha impulsado su dominio. Además, el desarrollo de comprimidos de liberación controlada y compuestos con biodisponibilidad mejorada ha mejorado los resultados del tratamiento. Las vías orales minimizan las visitas al hospital, lo que las convierte en las preferidas para el manejo crónico. Asimismo, la creciente prevalencia de los modelos de atención domiciliaria y la renovación de recetas en línea impulsan la adopción de terapias orales a nivel mundial.

Se prevé que el segmento Parenteral registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 18,8 %, entre 2025 y 2032, impulsada por el creciente uso de la administración intravenosa e intramuscular de fármacos en ensayos clínicos, en particular para productos biológicos y terapias génicas. Las vías parenterales garantizan un inicio de acción rápido y son esenciales para intervenciones avanzadas como las terapias enzimáticas o de reemplazo génico. Los hospitales y centros de investigación están ampliando sus instalaciones de infusión para dar cabida a estos tratamientos. Además, la creciente aprobación de productos biológicos que requieren administración parenteral fortalece el potencial del mercado. Las colaboraciones entre los desarrolladores de fármacos y los centros de infusión han mejorado el acceso a la terapia en las regiones desarrolladas. La demanda de dosificación precisa, especialmente en casos neurológicos graves, refuerza aún más la sólida trayectoria de crecimiento de este segmento.

• Por los usuarios finales

En función de los usuarios finales, el mercado de la Ataxia de Friedreich se segmenta en Clínicas, Hospitales, Centros de Diagnóstico y Otros. El segmento Hospitales dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 49,6% en 2024, impulsado por la disponibilidad de centros de atención integral, que incluyen diagnóstico, asesoramiento genético e intervenciones terapéuticas. Los hospitales sirven como el principal punto de diagnóstico y tratamiento, con acceso a departamentos de neurología especializados y equipos multidisciplinarios. Las inversiones gubernamentales y privadas en infraestructura hospitalaria han mejorado la detección temprana y la prestación de atención. Además, la inscripción de pacientes para ensayos clínicos en curso suele realizarse a través de redes hospitalarias, lo que facilita el acceso de los pacientes a terapias novedosas. Los avances tecnológicos en herramientas de diagnóstico y las alianzas con organizaciones de investigación fortalecen aún más el dominio de los hospitales. La integración de las historias clínicas electrónicas ha agilizado el seguimiento de los pacientes, garantizando un manejo coordinado de enfermedades raras como la Ataxia de Friedreich.

Se espera que el segmento de Centros de Diagnóstico experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 20,5 %, entre 2025 y 2032, gracias a su creciente papel en las pruebas genéticas, el descubrimiento de biomarcadores y el apoyo a la neuroimagen para un diagnóstico temprano y preciso. Estos centros están cada vez más equipados con plataformas de secuenciación de última generación y sistemas avanzados de análisis bioquímico. Las colaboraciones estratégicas entre laboratorios de diagnóstico y empresas farmacéuticas están impulsando el diagnóstico personalizado. La tendencia hacia la descentralización de las pruebas, combinada con una mayor concienciación sobre la detección de portadores y la detección temprana, ha ampliado su alcance. Además, la reducción de costes en las pruebas moleculares y las mejoras en las políticas de reembolso en regiones clave han mejorado el acceso. Los centros de diagnóstico se están convirtiendo en nodos cruciales para la monitorización y el seguimiento de los pacientes, especialmente a medida que se acelera la adopción de la medicina de precisión.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado de la Ataxia de Friedreich se segmenta en Licitación Directa, Farmacia Hospitalaria, Farmacia Minorista, Farmacia en Línea y Otros. El segmento de Farmacia Hospitalaria dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 45,1%, en 2024, debido a la concentración de la dispensación de medicamentos especializados para enfermedades neurológicas raras dentro de los sistemas hospitalarios. Los hospitales actúan como centros de distribución primarios para terapias tanto en investigación como aprobadas. Los estrictos controles de prescripción y los requisitos de monitorización favorecen las cadenas de suministro hospitalarias. El creciente número de colaboraciones entre hospitales y fabricantes farmacéuticos para el suministro de ensayos clínicos refuerza aún más este dominio. Además, los hospitales garantizan el cumplimiento terapéutico del paciente mediante asesoramiento dirigido por farmacéuticos y un seguimiento coordinado, lo que mejora los resultados. La creciente prevalencia de programas de tratamiento crónico para la Ataxia de Friedreich continúa impulsando la utilización de farmacias hospitalarias en todo el mundo.

Se proyecta que el segmento de farmacias en línea experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 21,9 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente transición hacia la atención médica digital y las plataformas de recetas electrónicas. Los canales en línea ofrecen comodidad, entrega a domicilio y ahorro, lo que fomenta una mayor adopción entre los pacientes que padecen trastornos neurológicos crónicos. Las principales empresas de farmacias en línea están ampliando su cartera de medicamentos para enfermedades raras mediante alianzas regulatorias y sistemas mejorados de la cadena de suministro. La mayor seguridad en los pagos digitales y la integración de la teleconsulta han aumentado la confianza en las compras en línea. Además, las campañas de concienciación que promueven la accesibilidad a medicamentos huérfanos a través de puntos de venta en línea autorizados han fortalecido su alcance global. La creciente preferencia por las recargas digitales y la entrega a domicilio de medicamentos, especialmente después de la pandemia, continúa impulsando un fuerte crecimiento de la TCAC en este segmento.

Análisis regional del mercado de la ataxia de Friedreich

• América del Norte dominó el mercado de la ataxia de Friedreich con la mayor participación en los ingresos del 41,5 % en 2024, respaldada por una sólida infraestructura de investigación, un alto gasto en atención médica y la presencia de empresas biotecnológicas clave centradas en la terapia genética y la investigación neurológica.
• El mercado continúa liderando en ensayos clínicos en curso, aprobaciones de la FDA y desarrollo de nuevas terapias para la ataxia de Friedreich. Las redes hospitalarias avanzadas y los centros neurológicos especializados facilitan el diagnóstico temprano y el manejo del paciente. La financiación pública y las inversiones privadas en la investigación de enfermedades raras fortalecen aún más el mercado.
• La alta concienciación de los pacientes y el acceso a opciones de tratamiento de vanguardia también contribuyen al dominio regional. Además, la colaboración entre institutos de investigación y compañías farmacéuticas acelera la investigación traslacional, impulsando una rápida innovación. El ecosistema sanitario consolidado garantiza la prestación fluida de terapias, lo que apoya la atención integral al paciente. En general, Norteamérica sigue siendo el centro de los avances tecnológicos y clínicos en el tratamiento de la ataxia de Friedreich.

Perspectiva del mercado de la ataxia de Friedreich en EE. UU.

El mercado estadounidense de la ataxia de Friedreich capturó la mayor participación en los ingresos en 2024 en Norteamérica, impulsado por la sólida cartera de candidatos para terapia génica, la creciente inscripción en ensayos clínicos y las avanzadas capacidades de diagnóstico. Las continuas aprobaciones de la FDA para nuevas terapias mejoran el acceso al tratamiento. Importantes empresas biotecnológicas están invirtiendo en programas de apoyo al paciente e iniciativas para enfermedades raras, lo que fortalece aún más el mercado. Hospitales y clínicas especializadas, centrados en la investigación, brindan atención integral, desde el diagnóstico temprano hasta la gestión terapéutica multidisciplinaria. La creciente colaboración entre instituciones académicas y actores de la industria acelera el desarrollo de soluciones terapéuticas innovadoras. El enfoque en la medicina personalizada y la terapia de precisión garantiza resultados óptimos para los pacientes. Además, Estados Unidos continúa atrayendo la atención mundial por su investigación clínica de vanguardia en la ataxia de Friedreich, lo que refuerza su posición de liderazgo en el mercado regional.

Perspectiva del mercado europeo de la ataxia de Friedreich
Se proyecta que el mercado europeo de la ataxia de Friedreich se expandirá a una CAGR sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por una infraestructura de atención médica avanzada, la presencia de centros neurológicos especializados y marcos regulatorios de apoyo. Países como Alemania, Francia e Italia están invirtiendo fuertemente en la investigación de enfermedades raras y programas de terapia génica. Una mayor conciencia de los trastornos neurológicos raros entre los médicos y los pacientes fomenta el diagnóstico temprano y la adopción del tratamiento. Además, las asociaciones público-privadas y las iniciativas de financiación aceleran los ensayos clínicos y el desarrollo de nuevas terapias. Los sistemas de atención médica europeos facilitan el acceso a la atención multidisciplinaria, combinando terapias farmacológicas, físicas y de apoyo. La expansión de las políticas de reembolso para los tratamientos de enfermedades raras también fortalece el crecimiento del mercado. En general, Europa demuestra un potencial de crecimiento constante, impulsado por la investigación continua, el apoyo regulatorio y el creciente acceso de los pacientes a opciones de atención avanzada.

Análisis del mercado de la ataxia de Friedreich en el Reino Unido
Se espera que el mercado de la ataxia de Friedreich en el Reino Unido crezca a una CAGR notable durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de las inversiones en la investigación de enfermedades raras y la expansión de centros de atención neurológica especializados. Una mayor concienciación entre los profesionales de la salud y los pacientes promueve el diagnóstico oportuno y la intervención temprana. Las iniciativas respaldadas por el gobierno que apoyan los ensayos clínicos y las terapias innovadoras aceleran aún más el crecimiento. El sólido ecosistema biotecnológico del Reino Unido y la participación activa en programas internacionales de investigación colaborativa facilitan la rápida adopción de terapias emergentes. Además, la infraestructura de atención médica respalda programas de gestión integral, que incluyen asesoramiento genético y enfoques terapéuticos multidisciplinarios. Las mejores iniciativas de apoyo al paciente y los mecanismos de reembolso fortalecen el acceso a tratamientos novedosos. En general, el mercado del Reino Unido exhibe un sólido potencial de crecimiento en el segmento de la ataxia de Friedreich.

Análisis del mercado alemán de la ataxia de Friedreich
Se espera que el mercado alemán de la ataxia de Friedreich se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable, impulsada por la creciente concienciación sobre las enfermedades neurológicas raras y las sólidas capacidades de investigación clínica. La sólida infraestructura sanitaria del país y el énfasis en la innovación respaldan la adopción de nuevas terapias. Alemania alberga múltiples centros de excelencia en neurología y terapia génica, lo que contribuye al diagnóstico precoz y al tratamiento avanzado de pacientes. Las iniciativas gubernamentales, los programas de financiación y las colaboraciones con empresas de biotecnología refuerzan aún más las actividades de investigación. La integración de la atención multidisciplinaria y la participación en ensayos clínicos garantiza que los pacientes tengan acceso a opciones de tratamiento de vanguardia. Además, la creciente inversión pública y privada en el tratamiento de enfermedades raras impulsa una expansión sostenida del mercado. El enfoque en la medicina de precisión y los enfoques terapéuticos individualizados mejora los resultados de los pacientes, consolidando la posición de Alemania en el mercado europeo de la ataxia de Friedreich.

Análisis del mercado de la ataxia de Friedreich en Asia-Pacífico.
Se prevé que el mercado de la ataxia de Friedreich en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta entre 2025 y 2032, impulsado por la mejora de las capacidades de diagnóstico, la expansión del acceso a la atención neurológica especializada y la creciente inversión en programas de tratamiento de enfermedades raras. Países como China, Japón e India están mejorando la infraestructura sanitaria y la concienciación de los pacientes sobre el diagnóstico y el tratamiento tempranos. La creciente presencia de empresas multinacionales de biotecnología y las alianzas con hospitales locales aceleran la disponibilidad de terapias innovadoras. Las iniciativas gubernamentales que apoyan la investigación y los ensayos clínicos de enfermedades raras fortalecen aún más el crecimiento del mercado. Además, la creciente prevalencia de trastornos neurológicos y la expansión de la cobertura sanitaria contribuyen a una mayor adopción del tratamiento. Los mercados emergentes de la región APAC están experimentando un mejor acceso a terapias avanzadas y programas de cuidados paliativos. El creciente enfoque en la terapia génica, el diagnóstico molecular y la gestión multidisciplinaria está impulsando el impulso del mercado, convirtiendo a la región en una oportunidad de alto crecimiento para la terapéutica de la ataxia de Friedreich.

Análisis del mercado de la ataxia de Friedreich en Japón
El mercado de la ataxia de Friedreich en Japón está cobrando impulso gracias a una infraestructura sanitaria avanzada, una gran concienciación sobre las enfermedades neurológicas raras y un sólido apoyo gubernamental a la investigación y el desarrollo. El enfoque del país en terapias genéticas innovadoras y la participación en ensayos clínicos mejora el acceso al tratamiento. El diagnóstico precoz se facilita mediante herramientas avanzadas de diagnóstico molecular y centros neurológicos especializados. Las colaboraciones público-privadas y las inversiones de empresas biotecnológicas aceleran aún más el desarrollo y la adopción de nuevas terapias. El sistema sanitario apoya enfoques centrados en el paciente, como el asesoramiento genético, la rehabilitación y la atención multidisciplinaria. Además, los incentivos regulatorios para las terapias de enfermedades raras fomentan la expansión del mercado. En general, Japón demuestra una trayectoria de crecimiento estable impulsada por la innovación, los diagnósticos avanzados y la alta participación de los pacientes en el tratamiento de la ataxia de Friedreich.

Análisis del mercado de la ataxia de Friedreich en China
El mercado de la ataxia de Friedreich en China representó la mayor participación en los ingresos en Asia-Pacífico en 2024, atribuido a la rápida urbanización, el creciente gasto en atención médica y la presencia de empresas líderes en biotecnología que invierten en terapia génica e investigación de enfermedades raras. La expansión de centros de neurología especializados e instalaciones de diagnóstico avanzado apoya la detección y el tratamiento tempranos. Una mayor conciencia de las enfermedades raras entre los médicos y los pacientes impulsa la intervención oportuna. El enfoque del gobierno en las iniciativas de enfermedades raras, junto con los incentivos para la investigación clínica y el desarrollo biotecnológico, acelera el crecimiento del mercado. Los esfuerzos de colaboración entre empresas de biotecnología nacionales e internacionales mejoran el acceso a terapias innovadoras. Además, el creciente énfasis en la medicina de precisión, la atención multidisciplinaria y la inscripción en ensayos clínicos fortalece aún más el mercado chino. Estos factores posicionan a China como una región de crecimiento clave para el tratamiento de la ataxia de Friedreich dentro de APAC.

Cuota de mercado de la ataxia de Friedreich

La industria de la ataxia de Friedreich está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• Biogen. (EE. UU.)
• Sanofi (Francia)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (EE. UU.)
• Plex Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Rideau Pharmaceuticals Inc. (Canadá)
• Design Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Retrotope Inc. (EE. UU.)
• PTC Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Minoryx Therapeutics SL (España)
• Apopharma (Canadá)
• GSK (Reino Unido)
• Mitochon Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Vico Therapeutics BV (Países Bajos) •
Novartis AG (Suiza)
• AbbVie Inc. (EE. UU.)
• Roche Holding AG (Suiza)
• Lexeo Therapeutics (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado mundial de la ataxia de Friedreich

• En junio de 2025, Biogen inició el estudio BRAVE de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de omaveloxolona (Omav) en niños de 2 a menos de 16 años con ataxia de Friedreich. Este ensayo fundamental busca ampliar las indicaciones terapéuticas de Omav, previamente aprobado para adultos mayores de 16 años.
• En julio de 2025, la Administración de Productos Terapéuticos (TGA) de Australia aprobó el uso de Skyclarys (omaveloxolona) para personas mayores de 16 años con ataxia de Friedreich. Esta aprobación marca un hito importante en la provisión de opciones de tratamiento para la comunidad australiana de AF.
• En octubre de 2024, Biointaxis, una startup biotecnológica derivada del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol de Badalona, ​​obtuvo 2,17 millones de euros de financiación pública del Ministerio de Ciencia y la Comisión Europea. Estos fondos apoyarán el avance de su innovadora terapia génica para la ataxia de Friedreich, cuyos ensayos clínicos se prevé que comiencen en 2026.
• En abril de 2024, el Centro de Enfermedades Raras Oxford-Harrington anunció la concesión de nuevas subvenciones para desarrollar nuevas terapias para la ataxia de Friedreich. Estas subvenciones buscan apoyar la investigación innovadora en este campo, impulsando el desarrollo de posibles tratamientos para este trastorno neurodegenerativo poco común.
• En agosto de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) denegó la aprobación del fármaco vatiquinona de PTC Therapeutics para el tratamiento de la ataxia de Friedreich. La FDA emitió una carta de respuesta completa, indicando que los datos presentados no aportaban suficiente evidencia de la eficacia del fármaco y recomendó un estudio independiente antes de volver a presentarlo.

SKU-61208