Informe de análisis del tamaño, la cuota de mercado y las tendencias del mercado mundial de tratamientos para la enfermedad de Kennedy: descripción general del sector y previsiones hasta 2032

Tamaño del mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy

• El tamaño del mercado mundial de tratamientos para la enfermedad de Kennedy se valoró en 77.800 millones de dólares en 2024  y se espera que alcance  los 119.390 millones de dólares en 2032 , con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 5,50% durante el período de previsión.
• El crecimiento del mercado se debe en gran medida a los crecientes avances en la investigación genética, una mejor comprensión de los trastornos neuromusculares y la creciente adopción de enfoques terapéuticos innovadores destinados a controlar la enfermedad de Kennedy de manera más eficaz.
• Además, el creciente interés en las terapias génicas, el diagnóstico precoz mediante pruebas moleculares y la ampliación de las colaboraciones en investigación clínica entre empresas farmacéuticas e instituciones de investigación están acelerando el desarrollo de soluciones para el tratamiento de la enfermedad de Kennedy, impulsando así significativamente el crecimiento del sector.

Análisis del mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy

• El tratamiento de la enfermedad de Kennedy, centrado en el manejo de este trastorno neuromuscular poco común causado por mutaciones en el gen del receptor de andrógenos (AR), está adquiriendo cada vez mayor importancia en el sector sanitario debido a una mayor concienciación, mejores pruebas genéticas y avances en medicina de precisión.
• La creciente demanda de opciones de tratamiento eficaces se debe principalmente al aumento de la prevalencia de la atrofia muscular espinal y bulbar ligada al cromosoma X (AMEB), a las mejores capacidades de diagnóstico y a la investigación en curso sobre terapias génicas y moleculares dirigidas a abordar la causa fundamental de la enfermedad.
• América del Norte dominó el mercado del tratamiento de la enfermedad de Kennedy con la mayor cuota de ingresos (39,5%) en 2024, gracias a su avanzada infraestructura sanitaria, la fuerte inversión en investigación de enfermedades raras y la presencia de empresas biotecnológicas y farmacéuticas líderes dedicadas a la terapia de trastornos neuromusculares. Estados Unidos sigue experimentando avances significativos en los ensayos clínicos centrados en antagonistas del receptor de andrógenos y agentes neuroprotectores.
• Se prevé que Asia-Pacífico sea la región de mayor crecimiento en el mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy durante el período de pronóstico, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 10,2%, impulsada por la mejora del acceso a la atención médica, la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos y la mayor participación de instituciones de investigación en países como Japón, China y Corea del Sur en estudios centrados en enfermedades raras.
• El segmento de medicamentos representó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 49,9 % en 2024, debido a su papel fundamental en el control de los síntomas relacionados con las hormonas y la mitigación de la progresión de la enfermedad.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamiento de la enfermedad de Kennedy      

Tendencias del mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy

Avances en terapia génica y terapias basadas en ARN

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado mundial del tratamiento de la enfermedad de Kennedy es la creciente integración de la terapia génica, las terapias basadas en ARN y la medicina de precisión, cuyo objetivo es atacar la causa raíz de la enfermedad en lugar de solo controlar los síntomas. Estos enfoques se centran en corregir o silenciar el gen mutante del receptor de andrógenos (AR), responsable de la progresión neurodegenerativa de la enfermedad de Kennedy.
  • Por ejemplo, en septiembre de 2024, PTC Therapeutics anunció resultados preclínicos prometedores de su programa de investigación sobre la atrofia muscular espinal y bulbar (AMEB), que utiliza oligonucleótidos antisentido (ASO) diseñados para reducir la acumulación tóxica de la proteína AR en los tejidos afectados. De manera similar, varias colaboraciones académicas en Japón, Estados Unidos y Europa han iniciado estudios exploratorios de edición genética con la tecnología CRISPR-Cas9 para atacar selectivamente las expansiones patogénicas de repeticiones CAG en el gen AR.
• La integración de la IA en las plataformas de descubrimiento de fármacos también está mejorando la velocidad y la precisión en la identificación de candidatos terapéuticos para enfermedades neuromusculares raras como la enfermedad de Kennedy. Las herramientas avanzadas de modelado molecular basadas en IA están ayudando a los investigadores a diseñar moléculas pequeñas más seguras y eficaces que modulan la expresión del receptor de andrógenos o mejoran la función mitocondrial.
• Además, la introducción de modelos de células madre derivadas de pacientes y plataformas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) está transformando las pruebas preclínicas al permitir una selección más personalizada y relevante para el ser humano de nuevos fármacos candidatos. Estas tecnologías están permitiendo una mejor comprensión de los mecanismos de las enfermedades y la variabilidad en las respuestas a los fármacos entre los pacientes.
• Las empresas biofarmacéuticas y las instituciones académicas colaboran cada vez más para acelerar la investigación traslacional en este campo. Por ejemplo, Ultragenyx Pharmaceutical y destacados centros de investigación neurológica evalúan conjuntamente terapias de reemplazo génico dirigidas a restaurar la función normal del receptor de andrógenos (AR), mostrando resultados prometedores en modelos animales.
• Esta creciente tendencia hacia terapias dirigidas molecularmente, asistidas por IA y personalizadas está transformando el panorama del manejo de la enfermedad de Kennedy. A medida que estas tecnologías avanzan, tienen el potencial de cambiar los paradigmas de tratamiento, pasando del cuidado sintomático a la verdadera modificación de la enfermedad, lo que marca una fase transformadora en la lucha contra los trastornos neurodegenerativos raros.

Dinámica del mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy

Conductor

Mayor atención a la investigación de enfermedades neuromusculares raras y a las terapias de precisión

• El creciente énfasis mundial en el desarrollo de tratamientos eficaces para enfermedades neuromusculares raras, respaldado por el aumento de la financiación para la investigación y las designaciones de medicamentos huérfanos, es un factor clave para el mercado de tratamientos de la enfermedad de Kennedy.
  • Por ejemplo, en febrero de 2024, los Institutos Nacionales de Salud (NIH) ampliaron su Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras (RDCRN) para incluir estudios centrados en la enfermedad de Kennedy, lo que permitió un mayor intercambio de datos, el descubrimiento de biomarcadores y colaboraciones clínicas multicéntricas.
• La creciente adopción de enfoques de medicina de precisión, especialmente aquellos dirigidos a las mutaciones genéticas subyacentes de la atrofia muscular espinal y bulbar, impulsa aún más la demanda de terapias avanzadas. Las empresas biofarmacéuticas innovadoras invierten cada vez más en fármacos basados ​​en oligonucleótidos antisentido (ASO), compuestos de silenciamiento génico y terapias con chaperonas moleculares para abordar la progresión de la enfermedad a nivel celular.
• Además, la creciente concienciación sobre los trastornos neuromusculares hereditarios y la mejora del acceso al diagnóstico mediante la secuenciación de nueva generación (NGS) y los programas de asesoramiento genético permiten una detección más temprana, lo que aumenta la elegibilidad de los pacientes para los tratamientos emergentes.
• Los avances en la identificación de biomarcadores —como el seguimiento de los agregados del receptor de andrógenos y los indicadores de atrofia muscular— permiten una monitorización más precisa de las enfermedades y facilitan el diseño de ensayos clínicos. El creciente número de registros de pacientes a nivel mundial y las colaboraciones con grupos de defensa de los pacientes también contribuyen a mejorar el reclutamiento para ensayos clínicos y la participación de los pacientes.
• En general, la convergencia de la financiación específica para la investigación, la innovación tecnológica y las iniciativas clínicas centradas en el paciente está impulsando un sólido crecimiento del mercado y atrayendo a nuevos participantes al campo del tratamiento de la enfermedad de Kennedy.

Restricción/Desafío

Costes de desarrollo elevados, número limitado de pacientes y complejidad terapéutica

• Uno de los principales desafíos del mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy es el elevado coste y la complejidad del desarrollo de terapias para enfermedades ultrarraras con poblaciones de pacientes reducidas. Debido a la baja prevalencia de la enfermedad, estimada en menos de 1 de cada 40.000 varones en todo el mundo, las compañías farmacéuticas se enfrentan a importantes dificultades para lograr la viabilidad comercial de nuevos fármacos.
  • Por ejemplo, el reclutamiento para ensayos clínicos de la enfermedad de Kennedy sigue siendo un reto debido al escaso conocimiento sobre la enfermedad, los retrasos en el diagnóstico y la escasez de participantes elegibles. Esto prolonga significativamente los plazos de desarrollo y aumenta los costes asociados a la obtención de resultados estadísticamente significativos.
• La dificultad inherente de administrar moléculas grandes, como oligonucleótidos antisentido o vectores virales, a través de la barrera hematoencefálica aumenta la complejidad del desarrollo de terapias, lo que a menudo requiere sistemas de administración innovadores y validación de seguridad.
• Además, si bien la terapia génica y las estrategias basadas en ARN son muy prometedoras, los obstáculos regulatorios y los estrictos requisitos de seguridad a largo plazo de autoridades como la FDA y la EMA de EE. UU. prolongan los plazos de aprobación y aumentan los gastos en I+D.
• Los elevados costes de los tratamientos también limitan el acceso una vez que las terapias llegan al mercado. Dado el tratamiento de por vida que requieren los trastornos neuromusculares, la asequibilidad y el reembolso siguen siendo preocupaciones fundamentales, especialmente en las regiones de ingresos bajos y medios.
• Superar estas limitaciones dependerá de una financiación sostenida para la investigación, alianzas estratégicas entre la academia y la industria biofarmacéutica, y marcos gubernamentales favorables que incentiven el desarrollo de fármacos para enfermedades raras. Abordar con éxito estos desafíos es fundamental para liberar el potencial terapéutico de la medicina genética y molecular para los pacientes con la enfermedad de Kennedy en todo el mundo.

Alcance del mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy

El mercado está segmentado en función de la clase de fármaco, los fármacos, la terapia, el tratamiento, la vía de administración, el canal de distribución y los usuarios finales.

• Por clase de fármaco

Según su clase farmacológica, el mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy se segmenta en inhibidores de la 5α-reductasa (5-ARI), agonistas de la hormona liberadora de gonadotropina (GnRH) y otros. El segmento de inhibidores de la 5α-reductasa (5-ARI) dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos, un 44,8 % en 2024, debido a su gran relevancia clínica en el control de los niveles de andrógenos y la minimización de los efectos de la atrofia muscular asociada a la enfermedad de Kennedy. Fármacos como la dutasterida y la finasterida se prescriben ampliamente para ralentizar la progresión de la enfermedad, ofreciendo una mejora significativa de los síntomas neuromusculares. La existencia de guías clínicas establecidas, el alto grado de conocimiento por parte de los pacientes y la rentabilidad de los 5-ARI siguen respaldando su predominio. Además, su disponibilidad oral y la facilidad de administración a largo plazo los convierten en la clase de tratamiento preferida en la mayoría de los regímenes terapéuticos en los principales mercados.

Se prevé que el segmento de agonistas de la hormona liberadora de gonadotropina (GnRH) experimente el mayor crecimiento, con una tasa del 20,4 % entre 2025 y 2032, impulsado por la creciente evidencia que respalda la modulación hormonal como una vía terapéutica clave en el tratamiento de la enfermedad de Kennedy. Agentes como la leuprorelina y la triptorelina están ganando popularidad debido a su alta eficacia para controlar los niveles de andrógenos y mejorar la función motora general. El aumento de los ensayos clínicos, la creciente preferencia de los médicos por las formulaciones de acción prolongada y el mayor acceso de los pacientes a las terapias inyectables están impulsando la expansión del mercado. Además, se espera que la creciente adopción en las economías desarrolladas y el aumento de las inversiones en I+D por parte de las empresas de biotecnología sostengan el crecimiento de este segmento durante el período de pronóstico.

• Por drogas

Según el fármaco, el mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy se segmenta en leuprorelina, dutasterida y otros. El segmento de dutasterida representó la mayor cuota de mercado en 2024, con un 47,3%, principalmente debido a su doble inhibición de las enzimas 5α-reductasa tipo I y tipo II, lo que proporciona una mayor supresión de la dihidrotestosterona (DHT). Este mecanismo de acción se traduce en una mayor eficacia y mejores resultados para los pacientes, convirtiendo a la dutasterida en una opción de primera línea para neurólogos y endocrinólogos. La disponibilidad de genéricos, su asequibilidad y su perfil de seguridad comprobado también han reforzado su presencia clínica. Además, su presentación oral y la consistencia de sus resultados terapéuticos generan confianza en los médicos y favorecen la adherencia al tratamiento, contribuyendo significativamente al dominio de este segmento en diversas regiones geográficas.

Se prevé que el segmento de leuprorelina registre la tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más rápida, del 19,7 %, entre 2025 y 2032, impulsada por su creciente papel como agonista de la GnRH que regula el equilibrio hormonal para ralentizar la progresión de la enfermedad. La disponibilidad del fármaco en formulaciones de depósito con capacidad de liberación sostenida ha mejorado la adherencia al tratamiento y reducido las visitas al hospital. El aumento de la investigación sobre los efectos neuroprotectores de la leuprorelina y el apoyo gubernamental a los programas de tratamiento de enfermedades raras estimulan aún más la demanda. Se espera que la ampliación de las aprobaciones, los ensayos clínicos en curso y el lanzamiento de nuevas formulaciones aceleren el crecimiento de este segmento durante el período de previsión.

• Mediante terapia

Según el tipo de terapia, el mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy se segmenta en fisioterapia, terapia ocupacional y logopedia. El segmento de fisioterapia dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos, un 45,6 % en 2024, debido a su papel crucial en la preservación de la función motora, el equilibrio y la movilidad en pacientes con trastornos neuromusculares. Las intervenciones de fisioterapia suelen ser la primera línea de atención de apoyo recomendada junto con la medicación, lo que ayuda a retrasar la degeneración muscular. Los hospitales y centros de rehabilitación incorporan cada vez más programas estructurados de fisioterapia como parte de planes de tratamiento multidisciplinarios. El creciente énfasis en la calidad de vida del paciente, los avances en las técnicas de rehabilitación y la inclusión de opciones de telerehabilitación refuerzan aún más el predominio de este segmento.

Se prevé que el segmento de terapia ocupacional experimente el mayor crecimiento, con una tasa del 18,9 % entre 2025 y 2032, impulsado por su creciente importancia para que los pacientes mantengan su independencia funcional diaria. El desarrollo de herramientas adaptativas, dispositivos de asistencia y modelos terapéuticos domiciliarios está mejorando la accesibilidad. La integración de la terapia ocupacional en programas de atención integral para enfermedades neurodegenerativas crónicas y el creciente número de profesionales capacitados en este campo están impulsando su adopción. Además, se espera que el creciente reconocimiento de la terapia ocupacional como una intervención fundamental para mejorar los resultados a largo plazo impulse significativamente la expansión de este segmento.

• Por tratamiento

Según el tratamiento, el mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy se divide en medicamentos, cuidados paliativos y cirugía. El segmento de medicamentos representó la mayor cuota de mercado en 2024, con un 49,9%, debido a su papel fundamental en el control de los síntomas relacionados con las hormonas y la mitigación de la progresión de la enfermedad. El uso prolongado de fármacos como los inhibidores de la 5-alfa reductasa (5-ARI) y los agonistas de la GnRH proporciona una mejoría clínica cuantificable, mientras que su seguridad demostrada y la disponibilidad en diversas presentaciones farmacéuticas favorecen su adopción. La innovación continua en las formulaciones de fármacos, las evaluaciones clínicas en curso y la preferencia de los pacientes por el tratamiento farmacológico impulsan aún más la fortaleza de este segmento. Además, la creciente prevalencia de la enfermedad y la expansión de los programas de acceso para pacientes contribuyen a una demanda sostenida de terapia médica.

Se prevé que el segmento de cuidados paliativos registre el mayor crecimiento, un 20,2 %, entre 2025 y 2032, impulsado por una mayor concienciación sobre el manejo multidisciplinario de las enfermedades. Las medidas de apoyo, como la fisioterapia, la logopedia, la planificación nutricional y el asesoramiento psicológico, se integran cada vez más en los planes de tratamiento. El mayor énfasis en mejorar la calidad de vida, junto con las innovaciones tecnológicas en rehabilitación y dispositivos para la atención domiciliaria, impulsan la demanda. El cambio hacia una atención centrada en el paciente y el creciente apoyo institucional a los programas de cuidados paliativos también contribuyen al crecimiento del segmento.

• Por vía administrativa

Según la vía de administración, el mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy se segmenta en oral, inyectable y transdérmica. La vía oral dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos, un 46,1 % en 2024, debido a su facilidad de uso, alta adherencia al tratamiento y rentabilidad. Las formulaciones orales, como los comprimidos de dutasterida, son las opciones de tratamiento más prescritas, ya que ofrecen una administración cómoda en el hogar y un control preciso de la dosis. La amplia disponibilidad de medicamentos genéricos orales y las redes de suministro establecidas a través de farmacias minoristas contribuyen aún más a la cuota de mercado. Además, las terapias orales se han convertido en parte fundamental del tratamiento a largo plazo, especialmente para pacientes que requieren tratamiento crónico con mínima supervisión clínica.

Se prevé que el segmento de inyecciones experimente la tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más rápida, del 19,4 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente preferencia por inyectables de acción prolongada, como la leuprorelina, que proporcionan una regulación hormonal sostenida. Las formulaciones inyectables ofrecen niveles terapéuticos constantes, reducen la frecuencia de administración y mejoran los resultados clínicos. La creciente aceptación por parte de los pacientes de las inyecciones administradas en clínica y las autoadministradas, junto con las mejoras tecnológicas en los sistemas de administración de fármacos, están acelerando el crecimiento del mercado. Además, el aumento de la I+D en administración parenteral y el desarrollo continuo de nuevos inyectables contribuirán a la expansión futura.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado del tratamiento de la enfermedad de Kennedy se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. El segmento de farmacias hospitalarias representó la mayor cuota de ingresos, con un 48,7 % en 2024, gracias a los sistemas de prescripción estructurados, las instalaciones de vanguardia y el acceso a medicamentos especializados necesarios para trastornos neurológicos raros. Los hospitales siguen siendo los centros principales para el diagnóstico, el inicio del tratamiento y la dispensación de medicamentos, lo que garantiza la seguridad del paciente y el cumplimiento del tratamiento. Además, la colaboración entre hospitales e instituciones de investigación para el manejo de enfermedades raras refuerza aún más el predominio de este canal.

Se prevé que el segmento de farmacias en línea registre el mayor crecimiento, con un 21,3 % entre 2025 y 2032, impulsado por la creciente digitalización de la atención médica y la comodidad de la entrega a domicilio de medicamentos recetados. Este crecimiento se ve impulsado por una mayor concienciación de los pacientes, la creciente adopción de la telemedicina y las políticas gubernamentales favorables a la venta regulada de medicamentos en línea. La expansión de las plataformas de farmacia electrónica y la mejora de las capacidades de la cadena de suministro también están mejorando la accesibilidad, especialmente en regiones remotas y desatendidas. La integración de sistemas de gestión de recetas basados ​​en inteligencia artificial y servicios de renovación automatizada está optimizando aún más las operaciones y mejorando la adherencia al tratamiento. Además, las alianzas estratégicas entre fabricantes farmacéuticos y plataformas de comercio electrónico están aumentando la disponibilidad de productos y ampliando la penetración en el mercado a nivel mundial.

• Por los usuarios finales

Según el tipo de usuario final, el mercado del tratamiento de la enfermedad de Kennedy se segmenta en hospitales, atención domiciliaria y clínicas especializadas. El segmento hospitalario representó la mayor cuota de mercado, con un 52,3 % en 2024, gracias a la disponibilidad de equipos de diagnóstico avanzados, equipos de tratamiento multidisciplinarios y programas integrales de atención al paciente. Los hospitales también funcionan como centros clave para ensayos clínicos, lo que facilita el acceso temprano a nuevas opciones terapéuticas y garantiza la administración de tratamientos basados ​​en la evidencia. Además, la creciente creación de centros para enfermedades raras dentro de los hospitales respalda el dominio continuo de este segmento.

Se prevé que el segmento de clínicas especializadas experimente la tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más rápida, del 18,8 %, entre 2025 y 2032, impulsada por el auge de las clínicas especializadas en trastornos neuromusculares y genéticos que ofrecen atención personalizada y especializada. Los pacientes prefieren cada vez más las clínicas especializadas por sus tratamientos a medida, menores tiempos de espera y servicios terapéuticos avanzados. Se espera que la expansión de las redes clínicas, un mayor acceso a neurólogos experimentados y políticas sanitarias favorables a la creación de centros para enfermedades raras aceleren aún más el crecimiento de este segmento.

Análisis regional del mercado de tratamiento de la enfermedad de Kennedy

• América del Norte dominó el mercado del tratamiento de la enfermedad de Kennedy con la mayor cuota de ingresos, un 39,5%, en 2024.
• Esto se atribuye a la infraestructura sanitaria avanzada, la fuerte inversión en la investigación de enfermedades raras y la presencia de empresas biotecnológicas y farmacéuticas líderes dedicadas a la terapia de trastornos neuromusculares.
• El mercado sigue experimentando un progreso significativo con ensayos clínicos centrados en antagonistas del receptor de andrógenos y agentes neuroprotectores.

Análisis del mercado estadounidense de tratamientos para la enfermedad de Kennedy: En 2024,
el mercado estadounidense de tratamientos para la enfermedad de Kennedy obtuvo la mayor cuota de ingresos en Norteamérica, impulsado por un creciente enfoque en la medicina de precisión, la sólida financiación para la investigación de enfermedades raras y la presencia de importantes empresas de biotecnología que desarrollan nuevas terapias. Los continuos avances en terapia génica y tratamientos basados ​​en ARN, junto con la creciente disponibilidad de herramientas de diagnóstico molecular, están impulsando la expansión del mercado. Además, el firme apoyo de la FDA mediante la designación de medicamentos huérfanos sigue estimulando la innovación y el desarrollo de nuevos productos.

Perspectivas del mercado europeo de tratamientos para la enfermedad de Kennedy:
Se prevé que el mercado europeo de tratamientos para la enfermedad de Kennedy experimente un crecimiento anual compuesto (CAGR) constante durante el período de pronóstico, impulsado por sistemas sanitarios consolidados, una mayor inversión en investigación de enfermedades raras y una creciente concienciación por parte de los pacientes. La región está experimentando un crecimiento notable gracias a la sólida colaboración entre la academia y la industria, así como a la disponibilidad de centros de tratamiento avanzados para trastornos neuromusculares. Las iniciativas gubernamentales y la financiación a través de las Redes Europeas de Referencia (ERN) respaldan aún más la investigación y el acceso de los pacientes a terapias innovadoras.

Perspectivas del mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy en el Reino Unido:
Se prevé que el mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy en el Reino Unido experimente un crecimiento anual compuesto significativo durante el período de pronóstico, impulsado por un mayor énfasis en las pruebas genéticas, los registros de enfermedades raras y los programas nacionales que fomentan el diagnóstico precoz y la investigación clínica. El Servicio Nacional de Salud (NHS) y destacadas instituciones académicas colaboran activamente en iniciativas de investigación centradas en terapias dirigidas al receptor de andrógenos y enfoques neuroprotectores para el manejo de la enfermedad de Kennedy.

Análisis del mercado alemán de tratamientos para la enfermedad de Kennedy:
Se prevé que el mercado alemán de tratamientos para la enfermedad de Kennedy experimente un crecimiento anual compuesto considerable durante el período de pronóstico, impulsado por una sólida actividad de I+D biofarmacéutica, una infraestructura de laboratorio avanzada y un entorno regulatorio favorable para los medicamentos huérfanos. El firme compromiso del país con la innovación, junto con los estudios clínicos en curso sobre terapias de modulación genética, está mejorando el desarrollo de tratamientos y los resultados para los pacientes con la enfermedad de Kennedy.

Perspectivas del mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy en Asia-Pacífico:
Se prevé que el mercado de tratamientos para la enfermedad de Kennedy en Asia-Pacífico experimente el mayor crecimiento anual compuesto (CAGR) del 10,2 % entre 2025 y 2032, impulsado por la mejora del acceso a la atención médica, una mayor concienciación sobre los trastornos genéticos y una creciente participación de las instituciones de investigación en estudios centrados en enfermedades raras. Las economías emergentes, como China, Japón y Corea del Sur, están invirtiendo cada vez más en innovación biotecnológica y colaboraciones en investigación clínica, lo que acelera la adopción regional de soluciones de tratamiento avanzadas para la enfermedad de Kennedy.

Análisis del mercado japonés de tratamientos para la enfermedad de Kennedy:
El mercado japonés de tratamientos para la enfermedad de Kennedy está experimentando un fuerte crecimiento, impulsado por la innovación tecnológica del país en medicina genética, su avanzada infraestructura sanitaria y el creciente interés del gobierno en el manejo de enfermedades raras. Institutos de investigación y universidades lideran iniciativas para el desarrollo de terapias génicas y herramientas de diagnóstico avanzadas, con el objetivo de mejorar la detección temprana y el manejo de la enfermedad.

Análisis del mercado chino de tratamientos para la enfermedad de Kennedy:
En 2024, el mercado chino de tratamientos para la enfermedad de Kennedy representó la mayor cuota de ingresos en la región de Asia-Pacífico, impulsado por un sector biotecnológico en rápida expansión, el aumento del gasto sanitario y una mayor concienciación sobre las enfermedades genéticas raras. La presencia de empresas farmacéuticas nacionales que invierten en I+D y el apoyo gubernamental a los programas de investigación genética son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado. Además, las colaboraciones con empresas biotecnológicas globales están mejorando el acceso a opciones terapéuticas innovadoras en el país.

Cuota de mercado del tratamiento de la enfermedad de Kennedy

La industria del tratamiento de la enfermedad de Kennedy está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Novartis AG (Suiza)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• Compañía Farmacéutica Takeda Limited (Japón)
• GSK plc (Reino Unido)
• Johnson & Johnson y sus filiales (EE. UU.)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd. (Suiza)
• Bayer AG (Alemania)
• Industrias Farmacéuticas Teva Ltd. (Israel)
• Sanofi (Francia)
• Astellas Pharma Inc. (Japón)
• Biohaven Ltd. (EE. UU.)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• PTC Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Regenxbio Inc. (EE. UU.)
• uniQure NV (Países Bajos)
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Biogen Inc. (EE. UU.)
• Neurocrine Biosciences, Inc. (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado mundial del tratamiento de la enfermedad de Kennedy

• En noviembre de 2023, Nido Biosciences informó sobre actualizaciones de datos clínicos para su terapia experimental de molécula pequeña NIDO-361 en la enfermedad de Kennedy (SBMA), demostrando una actividad alentadora de biomarcadores dirigida a la desregulación del receptor de andrógenos e iniciando los preparativos para un ensayo clínico de fase 1.
• En octubre de 2023, se celebró en los Países Bajos el 271.º taller del Consorcio Neuromuscular Europeo (ENMC) sobre la enfermedad de Kennedy, que reunió a expertos internacionales de 11 países para armonizar los diseños de ensayos clínicos, estandarizar los biomarcadores y acelerar el desarrollo de terapias para este trastorno.
• En noviembre de 2024, ReviR Therapeutics estableció una alianza estratégica y recibió una subvención de investigación de la Asociación de la Enfermedad de Kennedy (KDA) para impulsar el desarrollo de pequeñas moléculas moduladoras del ARN diseñadas para actuar sobre el ARNm mutante del receptor de andrógenos en la SBMA.
• En mayo de 2025, AnnJi Pharmaceutical anunció resultados positivos de la fase 1/2a para su compuesto oral AJ201 en adultos con enfermedad de Kennedy, mostrando un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, así como mejoras exploratorias en las medidas de la función muscular entre los pacientes tratados.

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