Informe de análisis del tamaño, la cuota de mercado y las tendencias del mercado mundial de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva: descripción general del sector y previsiones hasta 2032.

Tamaño del mercado de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva

• El tamaño del mercado mundial de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva se valoró en 2.190 millones de dólares en 2024  y se espera que alcance  los 3.210 millones de dólares en 2032 , con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 4,90% durante el período de previsión.
• El crecimiento del mercado se debe principalmente a la creciente prevalencia de las enfermedades de la motoneurona (EMN) y a los continuos avances en neuroterapia, incluidas las terapias basadas en riluzol y los nuevos enfoques dirigidos a genes que buscan ralentizar la progresión de la enfermedad.
• Además, la creciente concienciación sobre el diagnóstico precoz, las mejoras en los cuidados paliativos y la creciente inversión en investigación clínica para trastornos neurodegenerativos están mejorando la accesibilidad y la eficacia del tratamiento, fortaleciendo así la expansión general del mercado de terapias para la parálisis bulbar progresiva a nivel mundial.

Análisis del mercado de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva

• La parálisis bulbar progresiva (PBP), un subtipo grave de enfermedad de la motoneurona, está impulsando un creciente interés clínico en el desarrollo de fármacos específicos y modalidades de tratamiento avanzadas destinadas a controlar el deterioro neurológico y mejorar la supervivencia de los pacientes.
• El crecimiento del mercado se debe principalmente a la creciente prevalencia de trastornos de la motoneurona, la ampliación de la investigación sobre fármacos neuroprotectores como el riluzol y el edaravona (Radicava), y el creciente acceso a la terapia con células madre como un posible enfoque modificador de la enfermedad.
• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la parálisis bulbar progresiva con la mayor cuota de ingresos, un 41,8% en 2024, gracias a una sólida infraestructura sanitaria, la pronta adopción de terapias avanzadas y las activas iniciativas de investigación clínica en Estados Unidos y Canadá.
• Se prevé que la región de Asia-Pacífico experimente el crecimiento más rápido durante el período de pronóstico debido a una mayor concienciación, mejores capacidades de diagnóstico y un aumento del gasto sanitario en enfermedades neurodegenerativas.
• El segmento de riluzol dominó el mercado con una cuota del 45,1 % en 2024, debido a su papel consolidado en la ralentización de la degeneración de las motoneuronas y su amplia adopción como tratamiento de primera línea en el manejo de la parálisis bulbar progresiva.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva

Tendencias del mercado de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva

Avances en terapias neuroprotectoras y regenerativas

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado mundial del tratamiento de la parálisis bulbar progresiva (PBP) es el creciente interés por los enfoques terapéuticos neuroprotectores y regenerativos, como el riluzol, el edaravona (Radicava) y las nuevas intervenciones basadas en células madre que buscan ralentizar la degeneración neuronal y mejorar la recuperación de la función motora.
  • Por ejemplo, los estudios clínicos en curso sobre la terapia con células madre mesenquimales han demostrado su potencial para promover la regeneración de las motoneuronas y mejorar la función neuromuscular en pacientes con enfermedades de las motoneuronas, incluida la PBP.
• La integración de diagnósticos basados ​​en biomarcadores y modelos predictivos impulsados ​​por IA permite una detección más temprana y vías de tratamiento personalizadas, lo que permite a los médicos monitorizar la progresión de la enfermedad de forma más eficaz y optimizar los resultados terapéuticos.
• Los investigadores y las empresas biofarmacéuticas colaboran cada vez más para desarrollar terapias dirigidas a genes y nuevos sistemas de administración que mejoren la biodisponibilidad de los fármacos y su penetración en el sistema nervioso central.
• Esta tendencia hacia enfoques de tratamiento innovadores está transformando fundamentalmente el panorama terapéutico de la parálisis bulbar progresiva, desplazando el foco desde el manejo puramente sintomático hacia posibles intervenciones modificadoras de la enfermedad.
• La demanda de terapias avanzadas con mayor eficacia y mínimos efectos secundarios está creciendo rápidamente en los sistemas sanitarios de todo el mundo, a medida que médicos y pacientes buscan soluciones a largo plazo para controlar este trastorno neurodegenerativo poco frecuente.

Dinámica del mercado de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva

Conductor

Aumento de la prevalencia de las enfermedades de la motoneurona y avances en las terapias

• La creciente prevalencia mundial de las enfermedades de la motoneurona (EMN), incluida la parálisis bulbar progresiva, junto con la creciente investigación sobre fármacos neuroprotectores y medicina regenerativa, es un factor clave para el crecimiento del mercado.
  • Por ejemplo, en enero de 2024, Mitsubishi Tanabe Pharma anunció la ampliación de sus programas clínicos para Edaravone (Radicava) con el fin de evaluar su eficacia en poblaciones más amplias con enfermedad de la motoneurona, lo que refleja el creciente enfoque terapéutico en la neuroprotección.
• A medida que la comunidad médica profundiza en el conocimiento de los mecanismos de la neurodegeneración, aumenta la demanda de terapias que puedan retrasar la progresión de los síntomas y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
• Además, el apoyo gubernamental a la investigación de enfermedades raras y la agilización de las aprobaciones regulatorias para medicamentos huérfanos están acelerando la innovación y la disponibilidad de tratamientos.
• El creciente número de centros de neurología especializados y clínicas multidisciplinarias en todo el mundo está mejorando el acceso de los pacientes a un diagnóstico, tratamiento y cuidados paliativos oportunos.
• Se espera que el efecto combinado de una mayor concienciación sobre la enfermedad, la innovación tecnológica y la financiación específica refuerce la adopción mundial de terapias para la parálisis bulbar progresiva en los próximos años.
• Los avances en los sistemas de administración de fármacos, como las formulaciones intratecales y las basadas en nanopartículas, están mejorando la precisión terapéutica y la estabilidad de los fármacos en el tratamiento de la degeneración de las motoneuronas.

Restricción/Desafío

Opciones de tratamiento limitadas y altos costos de terapia

• La falta de terapias curativas y el número limitado de medicamentos aprobados para la parálisis bulbar progresiva representan un desafío importante para el crecimiento a largo plazo del mercado y los resultados para los pacientes.
  • Por ejemplo, si bien el riluzol y el edaravona siguen siendo las únicas opciones farmacológicas aprobadas, su modesta eficacia para ralentizar la progresión de la enfermedad ha suscitado un debate continuo sobre las necesidades clínicas no satisfechas.
• Los elevados costes de tratamiento y atención, incluidos la hospitalización, la fisioterapia y los dispositivos de apoyo, generan cargas económicas para los pacientes y los sistemas sanitarios, especialmente en las regiones de ingresos bajos y medios.
• La complejidad de llevar a cabo ensayos clínicos a gran escala para enfermedades raras supone un obstáculo adicional, lo que ralentiza el desarrollo de fármacos y limita la participación de los pacientes en los estudios. Además, la ausencia de criterios diagnósticos estandarizados en las fases iniciales suele retrasar el inicio del tratamiento, lo que reduce la eficacia de las terapias disponibles.
• Superar estos desafíos mediante una mayor inversión en I+D, la colaboración internacional y el desarrollo de modelos de tratamiento rentables y centrados en el paciente será fundamental para un crecimiento sostenible del mercado.
• La escasa concienciación y las limitadas capacidades de diagnóstico en las regiones en desarrollo dificultan la intervención temprana y reducen las tasas de éxito del tratamiento entre las poblaciones afectadas.
• Las barreras regulatorias y de reembolso para los medicamentos huérfanos siguen siendo una limitación, lo que retrasa su entrada al mercado y restringe el acceso de los pacientes a los tratamientos recientemente desarrollados para la parálisis bulbar progresiva.

Alcance del mercado de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva

El mercado está segmentado en función de los síntomas, el tipo de fármaco, el tipo de tratamiento y el canal de distribución.

• Por síntomas

Según los síntomas, el mercado se segmenta en debilidad de los músculos faríngeos, debilidad de los músculos mandibulares y faciales, pérdida progresiva del habla, atrofia de los músculos de la lengua y debilidad en las extremidades. El segmento de debilidad de los músculos faríngeos dominó el mercado en 2024, representando la mayor cuota debido a su alta prevalencia entre los pacientes con parálisis bulbar progresiva. Este síntoma afecta gravemente la deglución y la respiración, lo que requiere una intervención médica temprana e impulsa la demanda de terapias como riluzol y edaravona (Radicava) para ralentizar la progresión de la enfermedad. Los hospitales y los centros de neurología especializados se centran cada vez más en el manejo de este síntoma mediante tratamiento farmacológico y cuidados de apoyo, incluyendo terapia del habla y la deglución. La importancia clínica de la debilidad de los músculos faríngeos también la convierte en un área clave en los ensayos clínicos en curso para nuevas terapias neuroprotectoras y regenerativas. Además, la aparición temprana de este síntoma suele conducir al diagnóstico, lo que contribuye aún más a mayores tasas de tratamiento y al dominio del mercado.

Se prevé que la pérdida progresiva del habla experimente el crecimiento más rápido durante el período de pronóstico, debido al creciente énfasis clínico en mantener la capacidad de comunicación y la calidad de vida de los pacientes. Los avances en tecnologías de terapia del habla, dispositivos de comunicación aumentativa y alternativa (CAA) y programas de neurorrehabilitación impulsan este crecimiento. Por ejemplo, la integración de herramientas de reconocimiento de voz basadas en inteligencia artificial y sistemas de restauración de la voz se está convirtiendo en una parte fundamental del manejo de los pacientes, ofreciendo opciones de terapia personalizadas. Se espera que la creciente demanda de atención multidisciplinaria e intervenciones relacionadas con el habla acelere el crecimiento de este segmento a nivel mundial.

• Por tipo de medicamento

Según el tipo de fármaco, el mercado se divide en riluzol y edaravona (Radicava). El segmento de riluzol dominó el mercado en 2024 con una cuota de mercado del 45,1%, gracias a su eficacia clínica demostrada como el primer fármaco aprobado para enfermedades de la motoneurona, incluida la parálisis bulbar progresiva. El riluzol actúa reduciendo la excitotoxicidad inducida por glutamato, lo que ayuda a ralentizar la degeneración neuronal y la progresión de la enfermedad. Su amplia disponibilidad, su perfil de seguridad comprobado y la fuerte preferencia de los médicos han reforzado su liderazgo en el mercado. Además, la rentabilidad del fármaco y su inclusión en las guías de tratamiento estándar en regiones importantes como Norteamérica y Europa contribuyen a su alta tasa de adopción. Las compañías farmacéuticas siguen desarrollando formulaciones mejoradas de riluzol, como suspensiones orales, para mejorar la adherencia al tratamiento y facilitar su administración.

Se prevé que el segmento de edaravona (Radicava) registre la tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032, impulsada por su creciente uso como potente antioxidante que mitiga el estrés oxidativo en las motoneuronas. Los estudios clínicos han mostrado resultados prometedores en la ralentización del deterioro funcional, lo que ha impulsado su adopción entre los neurólogos que tratan la parálisis cerebral progresiva (PCP). Por ejemplo, los esfuerzos de investigación en curso de Mitsubishi Tanabe Pharma y otras empresas biofarmacéuticas tienen como objetivo ampliar las indicaciones de edaravona a un espectro más amplio de afecciones neurodegenerativas, lo que impulsará aún más su crecimiento. Se espera que la creciente disponibilidad de formulaciones intravenosas y orales, junto con políticas de reembolso favorables en las regiones desarrolladas, impulse la rápida expansión de este segmento.

• Por tipo de tratamiento

Según el tipo de tratamiento, el mercado se divide en quimioterapia y terapia con células madre. El segmento de quimioterapia dominó el mercado en 2024, principalmente debido a su uso generalizado para controlar la neuroinflamación y ralentizar la progresión de la enfermedad en casos graves de degeneración de la motoneurona. Se están investigando ciertos agentes quimioterapéuticos por sus propiedades neuroprotectoras y su capacidad para modular las respuestas inmunitarias anómalas. Los hospitales y clínicas siguen utilizando estos enfoques como parte de terapias combinadas con fármacos neuroprotectores como el riluzol y el edaravona. Por ejemplo, varios ensayos clínicos están investigando regímenes citotóxicos de dosis bajas para mejorar la resiliencia neuronal y reducir la atrofia muscular. La infraestructura clínica consolidada que respalda estas terapias refuerza aún más el dominio de este segmento.

Se prevé que el segmento de terapia con células madre experimente el crecimiento más rápido durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de la investigación en medicina regenerativa y mecanismos de reparación celular. Las terapias con células madre están ganando terreno por su potencial para reemplazar las motoneuronas dañadas y restaurar la función neuromuscular. Por ejemplo, los estudios clínicos en curso con células madre mesenquimales han mostrado resultados preliminares prometedores en la ralentización de la progresión de la enfermedad. El creciente número de ensayos clínicos, el apoyo regulatorio a las terapias avanzadas y las inversiones estratégicas de las empresas biotecnológicas están impulsando el rápido crecimiento de este segmento. Además, se espera que las colaboraciones entre instituciones académicas y compañías farmacéuticas aceleren la comercialización de tratamientos para la parálisis cerebral basados ​​en células madre en los próximos años.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado se divide en farmacias hospitalarias y farmacias minoristas y en línea. El segmento de farmacias hospitalarias dominó el mercado en 2024, representando la mayor parte de los ingresos debido a la naturaleza hospitalaria del tratamiento y la monitorización continua del paciente que requiere el manejo de la parálisis bulbar progresiva. Las farmacias hospitalarias son la principal fuente de agentes neuroprotectores, terapias de infusión y medicamentos de apoyo prescritos. El creciente número de centros de neurología y rehabilitación equipados con instalaciones de atención avanzada impulsa aún más las ventas a través de este canal. Además, los farmacéuticos hospitalarios desempeñan un papel fundamental al guiar la dosificación adecuada y gestionar las posibles interacciones medicamentosas, lo que mejora la seguridad del tratamiento y la adherencia del paciente. La alta concentración de medicamentos de alto costo, como el edaravone, también refuerza el dominio de las farmacias hospitalarias.

Se prevé que el segmento de farmacias físicas y online experimente el crecimiento más rápido entre 2025 y 2032, impulsado por la creciente digitalización de la atención médica y la preferencia cada vez mayor por la atención domiciliaria entre los pacientes con enfermedades neurodegenerativas crónicas. La comodidad de las plataformas online, que ofrecen entrega a domicilio, descuentos y recordatorios de reposición de medicamentos, fomenta la adherencia al tratamiento a largo plazo. Por ejemplo, las redes globales de farmacias online están ampliando su catálogo de fármacos neuroterapéuticos para atender enfermedades raras como la PBP. Además, las cadenas minoristas se están asociando con fabricantes farmacéuticos para mejorar la disponibilidad de medicamentos en zonas remotas. La combinación de facilidad de acceso, logística optimizada y modelos de entrega centrados en el paciente posiciona a este segmento para un fuerte crecimiento durante el período previsto.

Análisis regional del mercado de tratamiento de la parálisis bulbar progresiva

• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la parálisis bulbar progresiva con la mayor cuota de ingresos, un 41,8% en 2024, gracias a una sólida infraestructura sanitaria, la pronta adopción de terapias avanzadas y las activas iniciativas de investigación clínica en Estados Unidos y Canadá.
• Los pacientes y los profesionales sanitarios de la región valoran enormemente el diagnóstico precoz, el acceso a terapias farmacológicas innovadoras como el riluzol y la edaravona (Radicava), y la disponibilidad de programas de atención multidisciplinares que combinan tratamientos farmacológicos y de apoyo.
• Esta adopción generalizada se ve respaldada además por políticas de reembolso favorables, una importante financiación pública y privada para la investigación de enfermedades raras y la creciente presencia de importantes compañías farmacéuticas, lo que consolida a Norteamérica como el centro líder en el tratamiento e innovación de la parálisis bulbar progresiva.

Perspectivas del mercado estadounidense de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva

En 2024, el mercado estadounidense de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva representó el 82 % de los ingresos en Norteamérica, impulsado por la creciente incidencia de enfermedades de la motoneurona y la rápida adopción de terapias neuroprotectoras avanzadas. Este mercado se beneficia de una sólida infraestructura de investigación clínica, el uso generalizado de fármacos como el riluzol y el edaravona (Radicava), y la presencia de importantes fabricantes farmacéuticos. El creciente número de ensayos clínicos centrados en terapias con células madre y terapias génicas, junto con el apoyo gubernamental al desarrollo de medicamentos huérfanos, está impulsando significativamente la expansión del mercado. Además, la mayor concienciación de los pacientes y el acceso a centros de atención multidisciplinarios están consolidando el liderazgo del país en el panorama mundial del tratamiento de la parálisis bulbar progresiva.

Perspectivas del mercado europeo de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva

Se prevé que el mercado europeo de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva experimente un crecimiento anual compuesto (CAGR) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por sistemas de salud sólidos, iniciativas de diagnóstico precoz y colaboraciones activas en investigación para el manejo de enfermedades neurodegenerativas. La creciente carga de las enfermedades de la motoneurona y la mayor adopción de agentes neuroprotectores como el riluzol y el edaravona son factores clave que respaldan el crecimiento del mercado. Los países europeos priorizan la atención centrada en el paciente, los programas de rehabilitación y la investigación financiada por el gobierno para mejorar el acceso al tratamiento. Además, los avances en terapias con células madre y terapias génicas están cobrando impulso en toda la región, lo que mejora el potencial terapéutico a largo plazo.

Perspectivas del mercado de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva experimente un crecimiento anual compuesto (CAGR) significativo durante el período de pronóstico, impulsado por una mayor concienciación sobre las enfermedades neurológicas raras y las importantes inversiones en investigación de enfermedades neurodegenerativas. La sólida infraestructura del Servicio Nacional de Salud (NHS) del país garantiza una amplia disponibilidad de terapias estándar como el riluzol, mientras que los ensayos clínicos en curso sobre tratamientos regenerativos y dirigidos amplían las opciones clínicas. Por ejemplo, universidades y empresas biotecnológicas colaboran en el desarrollo de nuevos compuestos neuroprotectores y sistemas de monitorización de pacientes. El enfoque del Reino Unido en la integración de la salud digital y la telemedicina mejora aún más el acceso a la atención médica para los pacientes con parálisis bulbar progresiva.

Perspectivas del mercado alemán de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva

Se prevé que el mercado alemán de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva experimente un crecimiento anual compuesto considerable durante el período de pronóstico, impulsado por la avanzada infraestructura sanitaria del país y su fuerte apuesta por la investigación neurológica. La creciente concienciación de los pacientes, la mayor precisión diagnóstica y la adopción de nuevas modalidades de tratamiento están impulsando la demanda. El compromiso de Alemania con la innovación médica ha propiciado una extensa investigación sobre regeneración celular y sistemas de administración de fármacos de precisión para trastornos neurodegenerativos. Además, la integración de diagnósticos basados ​​en inteligencia artificial y programas de neurología hospitalarios mejora los resultados para los pacientes, consolidando la posición de Alemania como mercado europeo líder en terapias para la parálisis bulbar progresiva.

Perspectivas del mercado de tratamiento de la parálisis bulbar progresiva en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva en la región Asia-Pacífico experimente el mayor crecimiento anual compuesto (CAGR) del 24 % entre 2025 y 2032, impulsado por el aumento de las inversiones en salud, la mejora de la infraestructura diagnóstica y la creciente concienciación sobre las enfermedades neurológicas raras en países como China, Japón e India. La región está presenciando un auge en las colaboraciones de investigación clínica y un mayor acceso a fármacos neuroprotectores. Las iniciativas gubernamentales que promueven el manejo de enfermedades raras y la creación de centros de neurología avanzados están fomentando la expansión del mercado. Además, la disponibilidad de opciones de tratamiento rentables y la capacidad de producción farmacéutica están mejorando el acceso a los tratamientos en las economías emergentes.

Perspectivas del mercado japonés de tratamiento de la parálisis bulbar progresiva

El mercado japonés de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva está cobrando impulso gracias a la sólida base de investigación biomédica del país, sus altos estándares sanitarios y su enfoque proactivo en el manejo de enfermedades neurodegenerativas. La pronta adopción en Japón de edaravona (Radicava), desarrollada localmente por Mitsubishi Tanabe Pharma, contribuye significativamente a su liderazgo en el mercado asiático. La creciente prevalencia de trastornos neurológicos relacionados con la edad está impulsando la investigación en terapias regenerativas y basadas en células madre. Además, el énfasis de Japón en la integración de diagnósticos digitales y la monitorización de pacientes mediante inteligencia artificial favorece un manejo más eficaz de las enfermedades y mejores resultados de tratamiento a largo plazo.

Perspectivas del mercado de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva en la India

En 2024, el mercado indio de tratamientos para la parálisis bulbar progresiva representó la mayor cuota de ingresos en la región Asia-Pacífico, impulsado por una infraestructura sanitaria en rápida expansión, una mayor concienciación sobre las enfermedades neurodegenerativas y un acceso cada vez mayor de los pacientes a tratamientos especializados. El incipiente sector farmacéutico del país y su participación en ensayos clínicos internacionales sobre enfermedades raras están reforzando la disponibilidad de terapias. Las iniciativas sanitarias respaldadas por el gobierno y la asequibilidad del riluzol y el edaravona están impulsando su adopción tanto en zonas urbanas como semiurbanas. Además, la creciente presencia de servicios de telemedicina y las colaboraciones con empresas biotecnológicas internacionales están mejorando el diagnóstico precoz y la atención a largo plazo de los pacientes con parálisis bulbar progresiva en toda la India.

Cuota de mercado del tratamiento de la parálisis bulbar progresiva

La industria del tratamiento de la parálisis bulbar progresiva está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Corporación farmacéutica Mitsubishi Tanabe (Japón)
• Biogen Inc. (EE. UU.)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• AMYLYX Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Cytokinetics, Inc. (EE. UU.)
• BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Nanomedicina Clene (EE. UU.)
• MediciNova, Inc. (EE. UU.)
• AB Science (Francia)
• Annexon, Inc. (EE. UU.)
• Corporación QurAlis (EE. UU.)
• Sanofi (Francia)
• Novartis AG (Suiza)
• Denali Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Compañía Farmacéutica Takeda Limited (Japón)
• Zydus Lifesciences Limited (India)
• Sun Pharmaceutical Industries Ltd. (India)
• Compañía Farmacéutica Otsuka, Ltd. (Japón)
• Corporación Revalesio (EE. UU.)
• Transposon Therapeutics Ltd. (Reino Unido)

¿Cuáles son los últimos avances en el mercado global del tratamiento de la parálisis bulbar progresiva?

• En agosto de 2025, Mitsubishi Tanabe Pharma America publicó un estudio pivotal a largo plazo que evaluaba la formulación en suspensión oral de edaravona (RADICAVA ORS®) en pacientes con ELA. Los resultados revelaron que la terapia a largo plazo con edaravona se asocia con una menor tasa de deterioro funcional y una mayor supervivencia, lo que reafirma su eficacia sostenida y su perfil de seguridad.
• En abril de 2025, Advancells, una empresa de medicina regenerativa, destacó los resultados alentadores de los ensayos clínicos en curso sobre terapia con células madre dirigida a enfermedades de la motoneurona, incluida la parálisis bulbar progresiva. La terapia emplea células madre mesenquimales (MSC) con el objetivo de promover la reparación neuronal, reducir la inflamación y mejorar la función motora.
• En enero de 2025, Mitsubishi Tanabe Pharma America anunció evidencia convincente del mundo real proveniente de un análisis posterior a la comercialización de Edaravone (RADICAVA®), que destaca su impacto en la ralentización de la progresión de la enfermedad en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que incluye variantes de inicio bulbar como la parálisis bulbar progresiva.
• En octubre de 2023, una revisión exhaustiva publicada en The BMJ destacó importantes avances en la patología molecular, el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades de la motoneurona (EMN), incluida la parálisis bulbar progresiva. La revisión enfatizó el papel cada vez más importante del descubrimiento de biomarcadores, el perfil genético y la modulación de las vías neuroinflamatorias para mejorar el diagnóstico precoz y los tratamientos personalizados.
• En septiembre de 2022, se publicaron en The New England Journal of Medicine (NEJM) los resultados del ensayo clínico de fase 3 VALOR de Tofersen, un oligonucleótido antisentido desarrollado por Biogen. El estudio demostró que Tofersen redujo significativamente los niveles de la cadena ligera de neurofilamentos, un biomarcador establecido de neurodegeneración en pacientes con ELA asociada a la mutación SOD1.

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