Rapport d'analyse du marché mondial des thérapies curatives : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2033

Taille du marché des thérapies curatives

• Le marché mondial des thérapies curatives était évalué à 21,53 milliards de dollars américains en 2025  et devrait atteindre  39,86 milliards de dollars américains d'ici 2033 , avec un TCAC de 8,00 % au cours de la période de prévision.
• L'expansion du marché est principalement due aux progrès rapides des plateformes de thérapie cellulaire, génique et régénérative, permettant une correction à long terme, voire permanente, de la maladie pour un large éventail d'affections chroniques et rares.
• De plus, la demande croissante de traitements transformateurs axés sur les résultats et l'augmentation des investissements dans l'innovation biomédicale de nouvelle génération positionnent les thérapies curatives comme une solution privilégiée par rapport aux approches traditionnelles centrées sur la gestion de la maladie. Ces forces convergentes accélèrent l'adoption et renforcent considérablement la trajectoire de croissance du secteur.

Analyse du marché des thérapies curatives

• Les thérapies curatives, englobant les thérapies géniques, les thérapies cellulaires et les solutions de médecine régénérative, deviennent essentielles aux soins de santé de nouvelle génération en raison de leur capacité à cibler la cause profonde des maladies, à offrir une rémission à long terme et à potentiellement apporter des guérisons permanentes pour les maladies rares, génétiques et chroniques.
• La demande croissante de thérapies curatives est principalement alimentée par la prévalence accrue des maladies complexes, l'augmentation des taux de réussite clinique, des programmes de recherche et développement ambitieux et une préférence grandissante pour les traitements uniques et à forte valeur ajoutée par rapport aux soins chroniques traditionnels.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des thérapies curatives avec la plus grande part de revenus (46,8 %) en 2025, grâce à une infrastructure biotechnologique avancée , à d'importants financements disponibles, à des cadres réglementaires favorables et à l'adoption précoce de produits de thérapie génique et cellulaire de pointe aux États-Unis, où la croissance rapide est alimentée par les approbations, l'expansion des capacités de production et les investissements importants des innovateurs en biotechnologie.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché des thérapies curatives au cours de la période de prévision, en raison de la modernisation croissante des soins de santé, de l'augmentation des investissements en biotechnologie et de l'activité accrue des essais cliniques dans des pays comme la Chine, le Japon et la Corée du Sud.
• Le segment de la thérapie génique a dominé le marché des thérapies curatives avec une part de marché de 38,5 % en 2025, grâce à sa forte dynamique clinique, à l'augmentation des autorisations pour les maladies génétiques et à l'adoption croissante des plateformes à vecteurs viraux permettant des résultats thérapeutiques précis et durables.

Portée du rapport et segmentation du marché des thérapies curatives 

Tendances du marché des thérapies curatives

Adoption accélérée grâce à la précision pilotée par l'IA et à l'intégration génomique avancée

• L'intégration croissante de l'intelligence artificielle (IA) et des technologies génomiques avancées constitue une tendance majeure et en pleine accélération sur le marché mondial des thérapies curatives. Elle permet un diagnostic très précis, une stratification des patients optimisée et une conception thérapeutique adaptée aux plateformes de thérapie génique et cellulaire.
  • Par exemple, les plateformes d'analyse génomique assistées par l'IA utilisées par des entreprises telles que Deep Genomics et Tempus permettent une identification rapide des cibles de mutation et des profils de réponse thérapeutique, améliorant ainsi la rapidité et la précision du développement de thérapies curatives.
• L'intégration de l'IA dans les thérapies curatives offre des possibilités telles que la prédiction des effets hors cible, l'optimisation de la conception des vecteurs et l'amélioration du suivi des fonctions cellulaires. Par exemple, plusieurs plateformes d'édition génique utilisent désormais des modèles d'IA pour affiner la sélection des gRNA et réduire considérablement les modifications non intentionnelles lors des interventions basées sur CRISPR.
• L'intégration transparente de l'IA, du séquençage génomique et des outils d'ingénierie moléculaire facilite le contrôle centralisé des flux de travail de découverte, des processus de fabrication et des analyses de sécurité, créant ainsi un écosystème de développement thérapeutique unifié et automatisé.
• Cette tendance vers des cadres de conception thérapeutique plus intelligents, prédictifs et interconnectés redéfinit fondamentalement les attentes en matière de médecine de précision pour les traitements curatifs. Par conséquent, des entreprises telles que Beam Therapeutics et Sangamo développent des flux de travail d'édition basés sur l'IA afin d'améliorer la précision thérapeutique et la sécurité à long terme.
• La demande de thérapies curatives s'appuyant sur une conception pilotée par l'IA, une adéquation optimisée des patients et des connaissances génomiques approfondies croît rapidement dans les domaines des maladies rares, de l'oncologie et des affections chroniques, les systèmes de santé accordant une priorité croissante à des résultats thérapeutiques durables et transformateurs.

Dynamique du marché des thérapies curatives

Conducteur

La demande croissante est alimentée par l'augmentation de la prévalence des maladies et les progrès de la médecine régénérative.

• L'augmentation de la prévalence des maladies génétiques rares, des cas de cancer et des affections dégénératives chroniques, combinée aux progrès rapides des technologies de thérapie génique et cellulaire, est un facteur important qui accélère la demande de thérapies curatives.
  • Par exemple, en avril 2025, Bluebird Bio a étendu son initiative de fabrication basée sur des vecteurs lentiviraux afin de soutenir les thérapies curatives de nouvelle génération, illustrant ainsi comment les entreprises clés investissent dans des plateformes évolutives pour répondre aux besoins croissants des patients.
• Alors que les patients et les professionnels de santé recherchent de plus en plus des traitements offrant une rémission à long terme ou une guérison potentielle, les thérapies curatives présentent des avantages considérables grâce à une intervention ciblée, une efficacité durable et une réduction du fardeau du traitement tout au long de la vie.
• De plus, l'adoption croissante de la médecine régénérative et l'acceptation grandissante des thérapies ponctuelles axées sur les résultats font des solutions curatives une composante essentielle des soins de santé de demain, soutenues par l'amélioration des systèmes de remboursement et des données cliniques.
• Le succès clinique des thérapies géniques, de l'édition génique et des thérapies cellulaires autologues, conjugué au développement des infrastructures commerciales de production de vecteurs, favorise leur adoption sur les marchés développés et émergents. La multiplication des centres de traitement décentralisés et la simplification des programmes réglementaires contribuent également à la croissance du marché.

Retenue/Défi

Coûts de traitement élevés et complexité réglementaire : un obstacle

• Les préoccupations liées au coût extrêmement élevé des thérapies curatives, associées à des procédures réglementaires complexes et à de longs délais d'approbation, constituent des obstacles importants à une adoption mondiale plus large.
  • Par exemple, plusieurs thérapies géniques approuvées ont connu une adoption lente en raison de problèmes d'accessibilité financière et des réticences des organismes payeurs, créant ainsi des obstacles pour les patients malgré une forte efficacité clinique.
• Relever ces défis grâce à des modèles de remboursement axés sur la valeur, une harmonisation réglementaire efficace et des cadres de paiement innovants est essentiel pour améliorer l'accès des patients aux soins et l'acceptation par le système de santé. Des entreprises comme Novartis et Orchard Therapeutics privilégient les structures de paiement basées sur les résultats et un suivi à long terme pour apaiser les inquiétudes des organismes payeurs.
• De plus, la complexité technique de la fabrication de vecteurs viraux et de cellules modifiées peut considérablement augmenter les coûts de production et limiter la capacité de production à grande échelle, notamment pour les petites entreprises de biotechnologie ou les régions aux ressources limitées. Les exigences relatives aux installations BPF avancées et aux besoins en main-d'œuvre spécialisée constituent des contraintes supplémentaires.
• Bien que les technologies de fabrication s'améliorent constamment, le prix élevé perçu et les difficultés logistiques associées aux thérapies curatives peuvent entraver leur large diffusion, notamment sur les marchés à revenu faible ou intermédiaire ou dans les systèmes de santé aux budgets restreints.
• Surmonter ces défis grâce à l'augmentation des capacités, la simplification de la réglementation, l'optimisation des coûts de production et un engagement accru des payeurs sera essentiel pour permettre une adoption plus large et assurer une croissance durable du marché.

Étendue du marché des thérapies curatives

Le marché est segmenté en fonction du type, des applications, des utilisateurs finaux et du canal de distribution.

• Par type

Le marché mondial des thérapies curatives est segmenté, selon leur type, en thérapie génique, en thérapie cellulaire génétiquement modifiée et en médicaments biomodificateurs. En 2025, la thérapie génique dominait le marché, représentant 38,5 % des revenus. Cette domination s'explique par son succès clinique dans le traitement des maladies génétiques rares et par l'obtention croissante d'autorisations auprès des agences réglementaires internationales. La capacité de la thérapie génique à corriger durablement, voire définitivement, les gènes défectueux en fait la modalité de traitement curatif la plus novatrice. L'adoption croissante des vecteurs AAV et lentiviraux a considérablement amélioré la précision du ciblage et minimisé les problèmes de sécurité, favorisant ainsi son utilisation clinique. Les investissements croissants des entreprises de biotechnologie, associés aux collaborations stratégiques pour la production de vecteurs, continuent de consolider le leadership de ce segment. Le nombre croissant de thérapies commercialisées pour les hémoglobinopathies, les affections rétiniennes et les troubles métaboliques renforce fortement sa position dominante sur les principaux marchés.

Le segment des cellules génétiquement modifiées devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2026 et 2033, portée par la demande croissante de thérapies CAR-T, de thérapies cellulaires génétiquement modifiées et de solutions d'ingénierie des cellules souches. Les progrès réalisés dans les domaines de CRISPR, de l'édition de bases et de l'édition génique multiplexée ont considérablement amélioré la précision et le potentiel thérapeutique des traitements cellulaires modifiés. Ce segment connaît un fort essor en oncologie grâce à sa capacité à induire des réponses immunitaires personnalisées et ciblées, à fort potentiel curatif. L'augmentation des investissements des entreprises biopharmaceutiques et des partenariats entre le monde académique et l'industrie accélère le développement de nouveaux traitements dans de nombreux domaines thérapeutiques. L'émergence de thérapies cellulaires allogéniques « prêtes à l'emploi » améliore encore l'extensibilité et réduit les coûts de traitement. Le développement rapide des plateformes de production cellulaire automatisées et en système clos devrait stimuler une croissance continue tout au long de la période de prévision.

• Par le biais des candidatures

Selon les applications, le marché mondial des thérapies curatives est segmenté en chimiothérapie ou radiothérapie pour le cancer, dialyse pour l'insuffisance rénale, immobilisation par plâtre pour une fracture, antibiotiques pour les infections bactériennes, chirurgie de l'appendicite et autres. Le segment de la chimiothérapie ou de la radiothérapie pour le cancer a dominé le marché en 2025, grâce à son utilisation clinique établie de longue date et à son rôle de pierre angulaire du traitement curatif du cancer dans le monde. Malgré les progrès rapides des thérapies modernes, ces modalités restent essentielles en raison de leur capacité à traiter un large éventail de cancers à différents stades. Les améliorations technologiques telles que la protonthérapie, la radiothérapie stéréotaxique corporelle et les systèmes d'administration guidés par l'IA ont considérablement amélioré la précision et les résultats des traitements. L'important fardeau mondial du cancer et les protocoles de traitement bien établis continuent de favoriser une utilisation généralisée dans les pays développés et émergents. La chimiothérapie et la radiothérapie sont fréquemment associées à de nouvelles modalités de traitement curatif, ce qui améliore les taux de survie globaux et renforce leur position dominante. Leur accessibilité et leur intégration dans les soins oncologiques standards garantissent une demande soutenue dans tous les principaux systèmes de santé.

Le segment des antibiotiques contre les infections bactériennes devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2026 et 2033, alimentée par l'augmentation de l'incidence mondiale des infections bactériennes et les préoccupations croissantes liées à la résistance aux antimicrobiens. Les nouvelles classes d'antibiotiques et les peptides antimicrobiens à ciblage précis stimulent l'innovation et permettent de lutter plus efficacement contre les agents pathogènes résistants aux médicaments. L'amélioration des outils de diagnostic, qui permet une identification rapide des agents pathogènes, favorise un traitement plus précoce et élargit l'utilisation des antibiothérapies curatives. Les gouvernements et les organisations mondiales de la santé augmentent les financements alloués à la recherche et au développement d'antimicrobiens, accélérant ainsi le développement d'antibiotiques curatifs de nouvelle génération. Ce segment bénéficie également d'une forte demande hospitalière et de son rôle crucial dans la prévention des complications des infections aiguës. La sensibilisation accrue à l'importance d'une intervention antibiotique rapide, associée à un meilleur accès aux traitements, devrait accélérer l'adoption de ces antibiotiques au cours de la période de prévision.

• Par les utilisateurs finaux

Selon les utilisateurs finaux, le marché mondial des thérapies curatives se segmente en cliniques, hôpitaux et autres. Le segment hospitalier dominait le marché en 2025, générant la plus grande part de revenus. Cette domination s'explique par le besoin d'infrastructures cliniques de pointe pour administrer des thérapies curatives complexes telles que les perfusions de thérapie génique, les traitements par cellules CAR-T et les interventions de radiothérapie de haute précision. Les hôpitaux disposent d'unités de soins spécialisées, d'installations de manipulation conformes aux BPF et d'équipes cliniques multidisciplinaires, indispensables à la mise en œuvre de traitements curatifs à haut risque et à forte valeur ajoutée. Leur intégration avec des services de diagnostic avancé, de tests moléculaires et de soins intensifs améliore encore les résultats des traitements. Un soutien important au remboursement des thérapies curatives administrées en milieu hospitalier contribue également à la position dominante de ce segment à l'échelle mondiale. Le volume élevé de patients pris en charge et la disponibilité de professionnels de santé hautement qualifiés garantissent que les hôpitaux demeurent les principaux centres d'administration des thérapies curatives. La création croissante de centres spécialisés en thérapie cellulaire et génique renforce encore leur position de leader.

Le segment des cliniques devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2026 et 2033, portée par la décentralisation rapide des soins et l'émergence de centres ambulatoires spécialisés proposant des traitements de pointe. Les progrès technologiques, qui permettent des interventions moins invasives et des périodes de suivi post-traitement plus courtes, rendent les cliniques adaptées à certaines applications de thérapie génique et régénérative. Offrant une plus grande commodité, des coûts réduits et un accès plus rapide aux soins par rapport aux hôpitaux, les cliniques sont privilégiées par les patients dans de nombreuses régions. L'essor des centres d'oncologie ambulatoires et des cliniques de médecine régénérative élargit l'accès aux thérapies curatives en ambulatoire. Par exemple, les thérapies cellulaires de nouvelle génération, actuellement en développement, nécessitent moins de temps de surveillance, ce qui favorise leur mise en œuvre en clinique. L'augmentation des investissements privés dans les infrastructures ambulatoires et les outils de télégestion des patients devrait stimuler significativement la croissance de ce segment.

• Par canal de distribution

Selon le canal de distribution, le marché mondial des thérapies curatives se segmente en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. En 2025, le segment des pharmacies hospitalières détenait la plus grande part de revenus, grâce à son rôle dans la gestion et la dispensation de thérapies curatives de grande valeur et très sensibles, nécessitant des conditions de stockage, de préparation et de manipulation spécifiques. Les pharmacies hospitalières supervisent la distribution des thérapies géniques et cellulaires administrées en milieu hospitalier ou dans des services cliniques spécialisés, garantissant ainsi le respect des réglementations strictes. Leurs capacités avancées en matière de chaîne du froid, leur coordination avec les équipes cliniques et leur intégration aux dossiers médicaux numériques en font un acteur central de la dispensation des thérapies curatives. Ces pharmacies gèrent également les processus complexes de remboursement des thérapies coûteuses, renforçant ainsi leur importance dans les parcours de soins. L'expansion croissante des pharmacies spécialisées hospitalières accroît encore leur capacité à gérer les produits biologiques de pointe. La position dominante de ce segment est confortée par le volume croissant de thérapies curatives administrées exclusivement en milieu hospitalier.

Le segment des pharmacies en ligne devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2026 et 2033, portée par la digitalisation croissante des soins de santé et la préférence grandissante des patients pour l'accès à domicile aux médicaments. Si les thérapies curatives avancées sont administrées en milieu hospitalier, les pharmacies en ligne jouent un rôle de plus en plus important dans la distribution de médicaments de soutien, d'agents biomodificateurs et de traitements post-cure. L'intégration renforcée de la télémédecine et les systèmes de gestion des ordonnances basés sur le cloud facilitent la commande et le suivi thérapeutique. Les patients bénéficient d'un accès plus rapide, de prix compétitifs et d'une livraison à domicile pratique, ce qui favorise une forte adoption dans toutes les régions. Le cadre réglementaire encadrant les activités des pharmacies en ligne se développe, permettant des flux de distribution numérique plus sûrs et plus transparents. L'essor des soins à distance et de la gestion des maladies chroniques devrait accélérer significativement la croissance des pharmacies en ligne au cours de la période de prévision.

Analyse régionale du marché des thérapies curatives

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des thérapies curatives avec la plus grande part de revenus (46,8 %) en 2025, grâce à une infrastructure biotechnologique avancée, à d'importants financements disponibles, à des cadres réglementaires favorables et à l'adoption précoce de produits de thérapie génique et cellulaire de pointe aux États-Unis, où la croissance rapide est alimentée par les approbations, l'expansion des capacités de production et les investissements importants des innovateurs en biotechnologie.
• La région bénéficie de pôles de biotechnologie bien établis, d'investissements substantiels en R&D et de la présence de développeurs de thérapies de pointe, qui, ensemble, favorisent une innovation rapide et un accès précoce aux traitements pour les patients.
• En Amérique du Nord, les professionnels de santé et les patients privilégient de plus en plus les options de traitement curatif offrant une résolution à long terme de la maladie plutôt qu'une prise en charge chronique, ce qui alimente une forte demande en oncologie, dans le domaine des maladies rares et des maladies génétiques.

Aperçu du marché américain des thérapies curatives

Le marché américain des thérapies curatives a généré la plus grande part de revenus en Amérique du Nord en 2025, porté par l'adoption rapide des thérapies géniques et cellulaires et par un soutien fédéral important aux innovations biomédicales de rupture. Les patients et les systèmes de santé privilégient de plus en plus les solutions de traitement à long terme, voire permanentes, à la gestion des maladies chroniques, accélérant ainsi la transition vers les approches curatives. La présence de réseaux de tests génomiques avancés et d'entreprises biopharmaceutiques de premier plan renforce encore la position dominante du pays. Par ailleurs, une activité soutenue en matière d'essais cliniques, associée à des procédures simplifiées de la FDA telles que le programme RMAT et la désignation de « thérapie innovante », favorise une commercialisation plus rapide. La large prise en charge par les assurances des thérapies curatives à forte valeur ajoutée contribue également à la forte croissance du marché.

Aperçu du marché européen des thérapies curatives

Le marché européen des thérapies curatives devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) substantielle tout au long de la période de prévision, portée par des cadres réglementaires rigoureux favorisant des données cliniques de haute qualité et la sécurité des patients. L'incidence croissante des maladies génétiques, oncologiques et rares stimule l'adoption d'interventions curatives dans toute la région. La demande de médecine de précision, conjuguée aux initiatives génomiques financées par l'UE, contribue à une expansion constante du marché. Par ailleurs, les consommateurs et les systèmes de santé européens privilégient les thérapies qui réduisent la durée des traitements et améliorent la qualité de vie. La région observe une intégration accrue des thérapies curatives dans les hôpitaux, les cliniques spécialisées et les centres de recherche de pointe.

Analyse du marché britannique des thérapies curatives

Le marché britannique des thérapies curatives devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) notable, portée par le solide écosystème biotechnologique du pays et son orientation stratégique vers la médecine génomique. L'adoption de ces thérapies progresse, les professionnels de santé et les patients privilégiant de plus en plus les traitements uniques qui minimisent les coûts de santé à vie. La souplesse réglementaire du Royaume-Uni, renforcée par les réformes de la MHRA, favorise une évaluation et une approbation plus rapides des thérapies de pointe. Une meilleure sensibilisation aux maladies rares, conjuguée aux initiatives ambitieuses du NHS en matière de diagnostic de précision, accélère encore la croissance du marché. Les investissements dans les pôles de production de thérapies avancées positionnent le Royaume-Uni comme un leader régional.

Analyse du marché allemand des thérapies curatives

Le marché allemand des thérapies curatives devrait connaître une croissance considérable au cours de la période prévisionnelle, portée par une meilleure sensibilisation aux maladies génétiques et une demande croissante de solutions thérapeutiques de pointe. La solidité des infrastructures médicales allemandes et l'accent mis sur l'innovation favorisent l'adoption rapide des thérapies cellulaires, des thérapies géniques et des traitements issus du génie biologique. L'importance accordée par le pays à la qualité, à la sécurité des données et aux résultats pour les patients est en parfaite adéquation avec la nature des thérapies curatives, ce qui renforce la confiance des consommateurs. Le développement de partenariats entre les entreprises de biotechnologie et les universités de recherche alimente le processus d'innovation. Par ailleurs, le système de remboursement allemand s'adapte progressivement pour prendre en charge les interventions curatives à forte valeur ajoutée.

Aperçu du marché des thérapies curatives en Asie-Pacifique

Le marché des thérapies curatives en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide entre 2026 et 2033, portée par l'augmentation des investissements dans le secteur de la santé, le développement des capacités biotechnologiques et la hausse des taux de diagnostic des maladies chroniques et rares. Des pays comme la Chine, le Japon, la Corée du Sud et l'Inde accélèrent leurs initiatives en médecine de précision, favorisant ainsi l'adoption des thérapies géniques et cellulaires. Les programmes gouvernementaux de santé numérique et de génomique contribuent à l'accélération du déploiement clinique des traitements curatifs. L'Asie-Pacifique devenant un pôle de production de produits biologiques, l'accessibilité financière des thérapies s'améliore dans toute la région. Le développement du tourisme médical et la demande croissante de traitements de pointe renforcent encore la dynamique du marché.

Analyse du marché japonais des thérapies curatives

Le marché japonais des thérapies curatives connaît une forte croissance grâce à l'expertise technologique du pays et à l'importance culturelle accordée aux progrès médicaux. L'adoption des traitements curatifs progresse face à l'augmentation des cas de maladies génétiques et liées à l'âge. Des procédures d'autorisation simplifiées, comme le système d'autorisation conditionnelle pionnier au Japon pour la médecine régénérative, facilitent l'accès rapide aux thérapies innovantes. L'intégration des traitements curatifs dans les hôpitaux intelligents et les systèmes de santé connectés stimule davantage cette croissance. Par ailleurs, le vieillissement de la population japonaise alimente la demande de solutions thérapeutiques durables et peu invasives.

Analyse du marché indien des thérapies curatives

En 2025, le marché indien des thérapies curatives représentait l'une des parts de marché les plus importantes de la région Asie-Pacifique, porté par la croissance de la classe moyenne, le développement des infrastructures de santé et la sensibilisation croissante à la médecine de précision. La thérapie génique, la thérapie cellulaire et les produits biologiques ciblés gagnent en popularité dans les domaines de l'oncologie, des maladies rares et des maladies héréditaires. Des initiatives gouvernementales fortes, telles qu'Ayushman Bharat et les programmes de biotechnologie « Make in India », ainsi que l'adoption rapide de la santé numérique, accélèrent la pénétration du marché. L'écosystème de production national émergent et l'environnement favorable aux essais cliniques font de l'Inde un pôle compétitif pour le développement de thérapies curatives. L'adoption croissante de ces thérapies dans les hôpitaux privés, les cliniques spécialisées et les centres de diagnostic contribue à la croissance soutenue du marché.

Part de marché des thérapies curatives

Le secteur des thérapies curatives est principalement dominé par des entreprises bien établies, notamment :

• Editas Medicine (États-Unis)
• Intellia Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• CRISPR Therapeutics AG (Suisse)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Gilead Sciences, Inc. (États-Unis)
• bluebird bio, Inc. (États-Unis)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Allogene Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (États-Unis)
• Beam Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• MeiraGTx Holdings plc (Royaume-Uni)
• Rocket Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• 4D Molecular Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Abeona Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• uniQure (Pays-Bas)
• Krystal Biotech, Inc. (États-Unis)
• Iovance Biotherapeutics, Inc. (États-Unis)
• Atara Biotherapeutics, Inc. (États-Unis)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial des thérapies curatives ?

• En mars 2025, la FDA a approuvé Encelto™ (revakinagène taroretcel-lwey), une thérapie cellulaire allogénique encapsulée pour la télangiectasie maculaire de type 2 (MacTel), qui utilise des cellules implantées pour délivrer un facteur neurotrophique (CNTF) à la rétine, offrant ainsi le premier et unique traitement à long terme approuvé pour cette maladie oculaire dégénérative rare.
• En janvier 2024, la FDA a approuvé Casgevy (exa-cel) pour la β-thalassémie transfusionnelle (TDT), étendant ainsi son indication à une seconde maladie génétique grave du sang et offrant à des milliers de patients supplémentaires l'accès à une thérapie génique unique et potentiellement curative.
• En février 2024, la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à Casgevy pour le traitement de la drépanocytose et de la thalassémie majeure, faisant de ce médicament la première thérapie génique par édition génique CRISPR/Cas9 approuvée en Europe et soulignant la forte dynamique réglementaire en faveur des traitements d'édition génomique.
• En février 2024, la FDA a accordé une autorisation accélérée au Lifileucel (Amtagvi®), une thérapie par lymphocytes infiltrant la tumeur (TIL), pour le mélanome non résécable ou métastatique préalablement traité, ce qui représente une étape importante puisqu'il s'agit de la première thérapie cellulaire administrée en une seule fois et approuvée pour une tumeur solide.
• En décembre 2023, la FDA a approuvé Casgevy™, la toute première thérapie d'édition génique basée sur CRISPR/Cas9 aux États-Unis, pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus, marquant un bond historique pour l'édition du génome en tant que modalité curative.

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