Rapport d'analyse du marché mondial de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH) : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2032

Taille du marché de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

• Le marché mondial de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH) était évalué à 620,50 millions de dollars américains en 2024  et devrait atteindre  849,19 millions de dollars américains d'ici 2032 , avec un TCAC de 4,00 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est principalement due à une sensibilisation accrue et aux progrès des tests génétiques et des technologies de diagnostic, permettant une détection plus précoce et plus précise de la maladie de Rendu-Osler au sein de populations diverses.
• Par ailleurs, la multiplication des initiatives de recherche, les nouvelles avancées thérapeutiques et les programmes gouvernementaux de soutien visant à prendre en charge les maladies génétiques rares dynamisent le marché. L’ensemble de ces facteurs accélère l’adoption de traitements ciblés et améliore la prise en charge des patients, contribuant ainsi de manière significative à la croissance du secteur.

Analyse du marché de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

• La télangiectasie hémorragique héréditaire (THH), une maladie vasculaire génétique rare caractérisée par une formation anormale des vaisseaux sanguins, suscite un intérêt clinique et scientifique croissant, parallèlement à l'amélioration des connaissances et de la précision diagnostique au sein des systèmes de santé du monde entier. Le marché évolue grâce aux progrès de la génétique moléculaire et à l'accent mis sur les approches thérapeutiques multidisciplinaires.
• La prévalence croissante de la maladie de Rendu-Osler, associée à une meilleure compréhension de ses causes génétiques et de la diversité de ses symptômes, alimente la demande de solutions diagnostiques et thérapeutiques efficaces. L'augmentation des dépenses de santé consacrées aux maladies rares et l'introduction de modalités de traitement avancées telles que la thérapie laser et la sclérothérapie contribuent également à l'expansion du marché.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché de la maladie de Rendu-Osler en 2024, avec une part de revenus de 41,2 %, grâce à d'importantes initiatives de recherche, au diagnostic précoce par tests génétiques et à la présence de centres de traitement spécialisés. Les États-Unis demeurent un moteur de croissance clé, soutenus par des études cliniques en cours et des actions de sensibilisation des patients en faveur d'une intervention précoce.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, grâce à l'amélioration des infrastructures de santé, à une meilleure sensibilisation aux maladies génétiques et à un accès accru aux outils de diagnostic avancés.
• Le segment symptomatique des saignements de nez fréquents a dominé le marché de la maladie de Rendu-Osler avec une part de marché de 38,9 % en 2024, car il demeure la manifestation clinique la plus fréquente et la plus précoce de la maladie, incitant souvent les patients à rechercher un diagnostic et un traitement, contribuant ainsi de manière significative à la demande globale du marché.

Portée du rapport et segmentation du marché de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)     

Tendances du marché de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

Progrès dans le diagnostic génétique et les thérapies ciblées

• Une tendance majeure et croissante sur le marché mondial de la maladie de Rendu-Osler est l'importance accrue accordée au diagnostic génétique et à la médecine de précision, permettant l'identification précoce des mutations génétiques causales telles que ENG, ACVRL1 et SMAD4. Cette avancée transforme la prise en charge clinique et les résultats du traitement pour les patients.
  • Par exemple, Invitae et Blueprint Genetics proposent des panels de séquençage de nouvelle génération qui détectent les variants pathogènes liés à la maladie de Rendu-Osler, améliorant ainsi la précision du diagnostic et l'efficacité du dépistage familial. De même, les laboratoires ARUP ont étendu leurs services de diagnostic moléculaire pour les maladies vasculaires héréditaires.
• L'intégration de l'analyse des données génomiques dans la prise en charge de la maladie de Rendu-Osler permet une planification thérapeutique personnalisée et facilite une prise de décision clinique plus efficace. Par exemple, des études sur des agents anti-angiogéniques tels que le bévacizumab ont montré des résultats prometteurs en termes de réduction des épistaxis récurrentes et d'amélioration de la qualité de vie.
• Cette tendance vers des soins de précision transforme fondamentalement les attentes en matière de prise en charge des maladies rares. Par conséquent, les entreprises et les organismes de recherche s'attachent à développer des thérapies ciblées moléculaires et biologiques spécifiquement conçues pour les malformations vasculaires chez les patients atteints de la maladie de Rendu-Osler.
• La demande de tests génétiques précis et de thérapies ciblées augmente rapidement dans les systèmes de santé développés et émergents, car les cliniciens et les patients recherchent un dépistage précoce et des stratégies de traitement personnalisées pour un meilleur contrôle de la maladie.

Dynamique du marché de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

Conducteur

Sensibilisation croissante aux maladies et progrès des approches thérapeutiques

• La sensibilisation croissante du monde entier aux maladies vasculaires héréditaires, associée à une disponibilité accrue des tests génétiques avancés, est un facteur important de l'expansion du marché de la maladie de Rendu-Osler.
  • Par exemple, en mai 2024, la Fondation HHT International a collaboré avec des chercheurs des NIH afin d'améliorer les bases de données des registres de patients et de promouvoir les initiatives de diagnostic précoce. De telles collaborations devraient renforcer la prise en charge clinique et accélérer les progrès de la recherche au cours de la période prévue.
• Face à la prise de conscience par les professionnels de santé des complications chroniques associées à la maladie de Rendu-Osler, telles que les saignements de nez récurrents et les malformations artérioveineuses d'organes, la demande de centres de soins spécialisés et de traitements ciblés augmente rapidement dans le monde entier.
• De plus, le nombre croissant d'essais cliniques explorant les thérapies anti-angiogéniques et l'adoption de cadres de prise en charge multidisciplinaires propulsent le marché vers des soins plus standardisés et efficaces.
• La disponibilité de traitements tels que la thérapie laser, la sclérothérapie et les interventions chirurgicales, associée à une meilleure information des patients, entraîne une hausse des taux de diagnostic et de traitement, tant en milieu hospitalier qu'en centre de recherche. L'investissement croissant des acteurs publics et privés dans les programmes relatifs aux maladies rares contribue également à l'expansion du marché.

Retenue/Défi

Options de traitement limitées et accessibilité au diagnostic dans les régions en développement

• L'absence de traitements curatifs approuvés et l'accès limité aux infrastructures de diagnostic spécialisées constituent un défi majeur pour la croissance du marché mondial de la maladie de Rendu-Osler.
  • Par exemple, la rareté des professionnels de santé formés et familiarisés avec les symptômes de la maladie de Rendu-Osler et le manque de centres de dépistage génétique dans les pays à revenu faible et intermédiaire entraînent fréquemment un sous-diagnostic et un retard dans la prise en charge.
• Combler ces lacunes grâce à l'élargissement des programmes de dépistage génétique, à la collaboration internationale en matière de recherche et au financement des infrastructures dédiées aux maladies rares est essentiel pour améliorer la prise en charge des patients. Des organisations comme Cure HHT soulignent l'importance des réseaux cliniques internationaux et du soutien de la télémédecine pour réduire les inégalités de diagnostic.
• De plus, le coût élevé associé aux tests et thérapies génétiques avancés limite leur adoption dans les systèmes de santé aux ressources limitées, entravant ainsi un accès équitable.
• Alors que les campagnes de sensibilisation et les initiatives à but non lucratif se développent, un investissement soutenu dans le renforcement des capacités du système de santé et dans les technologies de diagnostic abordables est essentiel pour surmonter ces obstacles et soutenir le développement du marché à long terme.

Portée du marché de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

Le marché est segmenté en fonction des symptômes, du traitement et des causes.

• Par symptômes

En fonction des symptômes, le marché de la maladie de Rendu-Osler est segmenté en épistaxis fréquentes, présence de sang rouge ou noir dans les selles, dyspnée, convulsions, accidents vasculaires cérébraux mineurs, angiome plan et autres. Le segment des épistaxis fréquentes dominait le marché en 2024, représentant la plus grande part de revenus (38,9 %), car il s'agit du symptôme le plus courant et le plus précoce de la maladie, apparaissant souvent avant d'autres complications. Plus de 90 % des patients souffrent d'épistaxis récurrentes, ce qui en fait un facteur déterminant de la demande de diagnostic et de traitement. Les hôpitaux et les ORL ont de plus en plus recours aux procédures endoscopiques et laser pour une prise en charge efficace des épistaxis chroniques. Par ailleurs, des traitements médicamenteux, tels que des sprays anti-angiogéniques et des topiques, sont en cours de développement pour traiter la fragilité vasculaire. La sensibilisation croissante des patients et la disponibilité de solutions mini-invasives renforcent l'importance de ce segment. La forte prévalence et l'impact sur la qualité de vie des patients en font un axe prioritaire du traitement de la maladie de Rendu-Osler.

Le segment des troubles respiratoires devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2025 et 2032, principalement en raison de la reconnaissance croissante des malformations artérioveineuses pulmonaires (MAVP) comme cause majeure. Ces malformations entraînent une désaturation en oxygène et de graves complications respiratoires, stimulant la demande de dépistage et de traitements interventionnels. Les progrès des techniques d'imagerie, telles que l'échocardiographie de contraste et l'angioscanner, améliorent les taux de détection précoce. De plus, le recours accru à l'embolisation et à la surveillance post-interventionnelle contribue à l'amélioration des résultats cliniques. La sensibilisation croissante des patients aux symptômes respiratoires liés à la maladie de Rendu-Osler et la création de centres multidisciplinaires spécialisés dans cette maladie alimentent également cette croissance. L'expansion de ce segment reflète l'évolution vers un diagnostic proactif et une prise en charge personnalisée de la maladie de Rendu-Osler.

• Par traitement

Selon le traitement, le marché de la maladie de Rendu-Osler est segmenté en thérapie laser, chirurgie et sclérothérapie. En 2024, la thérapie laser dominait le marché avec une part de revenus de 42,1 %, restant l'intervention privilégiée pour le traitement des épistaxis et des télangiectasies cutanées. Son caractère mini-invasif, sa précision et son temps de récupération rapide la rendent particulièrement adaptée aux traitements répétés des cas chroniques. L'adoption de systèmes laser avancés, tels que les lasers Nd:YAG, diode et KTP, a amélioré l'efficacité des procédures et la satisfaction des patients. Les hôpitaux et les cliniques spécialisées investissent de plus en plus dans des appareils laser modernes afin d'améliorer les résultats et de minimiser les complications. Par ailleurs, des politiques de remboursement favorables dans les pays développés et le nombre croissant de professionnels qualifiés ont stimulé l'utilisation de ce traitement. L'innovation continue dans le domaine de la technologie laser devrait maintenir la position dominante de ce segment tout au long de la période de prévision.

Le segment de la sclérothérapie devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide au cours de la période de prévision, grâce à son efficacité dans le traitement des saignements gastro-intestinaux et muqueux associés à la maladie de Rendu-Osler. Ce traitement consiste en l'injection de sclérosants pour obstruer les vaisseaux anormaux, procurant ainsi un soulagement durable des symptômes. Son coût abordable, son caractère peu invasif et sa possibilité d'être réalisé en ambulatoire expliquent sa popularité croissante auprès des patients et des cliniciens. Les progrès réalisés dans la formulation des sclérosants et les techniques de guidage par imagerie améliorent la précision et la sécurité. Par ailleurs, les essais cliniques en cours, qui explorent des protocoles de sclérothérapie optimisés, élargissent son champ d'application thérapeutique. L'intérêt croissant pour les traitements moins invasifs et la prévalence accrue des télangiectasies récurrentes sont des facteurs majeurs qui soutiennent la croissance de ce segment.

• Par causes

Selon leurs causes, les traitements contre la maladie de Rendu-Osler sont segmentés en alcoolisme, corticothérapie habituelle, sclérodermie et dermatomyosite. Le segment de la sclérodermie dominait le marché en 2024, représentant 36,8 % des revenus, grâce à son association étroite avec les anomalies vasculaires et le dysfonctionnement endothélial observés chez les patients atteints de cette maladie. Ces deux affections partagent des voies angiogéniques communes, ce qui encourage la recherche sur leurs corrélations moléculaires. Les patients atteints de sclérodermie présentent souvent des télangiectasies et une fragilité vasculaire chronique, les rendant plus vulnérables aux complications liées à la maladie de Rendu-Osler. La multiplication des études génétiques et cliniques collaboratives entre les instituts de recherche en maladies auto-immunes et vasculaires améliore la précision du diagnostic. Les hôpitaux adoptent de plus en plus de protocoles de dépistage combinés afin d'identifier précocement les comorbidités et d'améliorer la prise en charge des maladies. La croissance de ce segment est également soutenue par une sensibilisation accrue, à l'échelle mondiale, aux maladies du tissu conjonctif associées aux maladies vasculaires rares.

Le segment des dermatomyosites devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2025 et 2032, en raison d'une meilleure reconnaissance de son lien potentiel avec les malformations vasculaires. Les patients atteints de dermatomyosite présentent fréquemment des télangiectasies et des lésions inflammatoires pouvant imiter ou coexister avec les caractéristiques de la maladie de Rendu-Osler. Les progrès en immunogénétique et en pathologie moléculaire permettent de mieux comprendre les mécanismes angiogéniques et inflammatoires communs. Les collaborations cliniques entre les services de rhumatologie et de génétique améliorent la précision diagnostique et la prise en charge des patients. Par ailleurs, l'investissement croissant dans la recherche sur les maladies auto-immunes rares et la disponibilité d'outils d'imagerie avancés facilitent le dépistage précoce. L'expansion de ce segment est soutenue par des approches multidisciplinaires visant à comprendre le chevauchement vasculaire entre les affections auto-immunes et héréditaires.

Analyse régionale du marché de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

• L'Amérique du Nord a dominé le marché de la maladie de Rendu-Osler avec la plus grande part de revenus (41,2 %) en 2024, grâce à d'importantes initiatives de recherche, au diagnostic précoce par tests génétiques et à la présence de centres de traitement spécialisés.
• La région bénéficie d'infrastructures de pointe en matière de tests génétiques, d'initiatives gouvernementales et à but non lucratif dynamiques, et de collaborations de recherche solides axées sur de nouvelles approches diagnostiques et thérapeutiques pour la prise en charge de la maladie de Rendu-Osler.
• Ces progrès généralisés sont également favorisés par des dépenses de santé élevées, des politiques de remboursement avantageuses et un réseau croissant de registres de patients qui améliorent le dépistage précoce et l'accès au traitement, faisant de l'Amérique du Nord le principal pôle d'innovation et de soins aux patients sur le marché mondial de la maladie de Rendu-Osler.

Aperçu du marché américain de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

Le marché américain de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH) a représenté 82 % des revenus en Amérique du Nord en 2024, grâce à la présence d'instituts de recherche de premier plan, d'infrastructures de diagnostic avancées et d'un soutien gouvernemental important à la prise en charge des maladies rares. L'adoption croissante des tests génétiques et du diagnostic moléculaire accélère le dépistage précoce et les approches thérapeutiques personnalisées. Le renforcement des collaborations entre les universités, les entreprises de biotechnologie et des organisations telles que Cure HHT contribue à l'amélioration de la recherche clinique et des soins aux patients. Par ailleurs, l'accent mis par le système de santé américain sur la médecine de précision et les registres de patients participe significativement à la croissance globale du marché.

Aperçu du marché européen de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

Le marché européen de la maladie de Rendu-Osler devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante tout au long de la période de prévision, portée par une meilleure sensibilisation aux maladies génétiques rares et la disponibilité de centres de traitement spécialisés dans toute la région. Les gouvernements et les agences de santé soutiennent activement les initiatives de diagnostic précoce et de prise en charge des maladies vasculaires héréditaires. L'accès croissant aux technologies d'imagerie et de tests génétiques de pointe favorise l'amélioration du dépistage et des résultats cliniques. La région bénéficie également des efforts de collaboration déployés dans le cadre des Réseaux européens de référence (ERN), qui encouragent la recherche et le partage des données des patients. L'élargissement de la couverture diagnostique et le renforcement des politiques de santé publique devraient consolider davantage le marché européen de la maladie de Rendu-Osler.

Aperçu du marché britannique de la télangiectasie hémorragique héréditaire ( THH)

Le marché britannique de la maladie de Rendu-Osler devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, grâce à l'existence de structures dédiées aux maladies rares et à une meilleure sensibilisation des patients. L'augmentation des financements publics alloués à la médecine génomique et le développement des programmes de tests génétiques au sein du NHS (service national de santé britannique) contribuent à l'amélioration du diagnostic précoce. Par exemple, le Service de médecine génomique intègre les données génétiques dans la planification des soins, ce qui est bénéfique aux patients atteints de la maladie de Rendu-Osler. De plus, les partenariats entre les établissements universitaires et les associations de patients favorisent les essais cliniques et les campagnes de sensibilisation. L'approche proactive du Royaume-Uni en matière de prise en charge des maladies rares le positionne comme un acteur régional majeur.

Aperçu du marché allemand de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

Le marché allemand de la maladie de Rendu-Osler devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) considérable au cours de la période de prévision, grâce à des infrastructures de santé de pointe, de solides capacités de recherche génétique et une forte adoption des innovations diagnostiques. L'accent mis par l'Allemagne sur la médecine de précision et sa collaboration avec les réseaux de recherche européens stimulent les progrès en matière de dépistage et de traitement de la maladie de Rendu-Osler. La présence de cliniques vasculaires spécialisées et de registres nationaux de patients garantit une meilleure prise en charge de la maladie et un suivi à long terme. Par ailleurs, l'accent mis par le pays sur la numérisation des soins de santé et les modèles de soins multidisciplinaires favorise une intervention précoce, positionnant ainsi l'Allemagne comme un pôle d'innovation majeur dans le domaine de la maladie de Rendu-Osler en Europe.

Aperçu du marché de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH) en Asie-Pacifique

Le marché de la maladie de Rendu-Osler en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide (23,5 %) entre 2025 et 2032, portée par une meilleure sensibilisation aux maladies héréditaires, le développement des infrastructures de santé et l'adoption croissante des tests génétiques dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. Les initiatives gouvernementales promouvant la recherche sur les maladies rares et les programmes de dépistage contribuent à améliorer les taux de diagnostic dans toute la région. Le développement des collaborations de recherche avec les institutions occidentales et l'augmentation des dépenses de santé renforcent encore les opportunités de marché. À mesure que les capacités de diagnostic de la région Asie-Pacifique progressent et que les associations de patients se développent, l'accès aux tests et aux traitements de la maladie de Rendu-Osler devrait s'améliorer significativement.

Aperçu du marché japonais de la télangiectasie hémorragique héréditaire ( THH)

Le marché japonais de la maladie de Rendu-Osler-Weber (HHT) est en plein essor grâce à l'accent mis par le pays sur la médecine de précision, à ses infrastructures de recherche performantes et au vieillissement de sa population, de plus en plus vulnérable aux maladies vasculaires. L'intégration des technologies de séquençage de nouvelle génération dans la pratique clinique favorise le diagnostic génétique précoce et le dépistage familial. Le système de santé japonais privilégie une prise en charge multidisciplinaire, associant conseil génétique, imagerie et thérapie interventionnelle. Les collaborations de recherche entre hôpitaux et universités permettent de développer de nouvelles méthodes de traitement, notamment les thérapies anti-angiogéniques. Par ailleurs, les initiatives gouvernementales visant à améliorer l'accès aux soins pour les maladies rares renforcent le leadership du Japon dans le domaine de la HHT en Asie-Pacifique.

Aperçu du marché indien de la télangiectasie hémorragique héréditaire ( THH)

En 2024, le marché indien de la maladie de Rendu-Osler-Weber (HHT) a généré la plus grande part de revenus en Asie-Pacifique, grâce à l'expansion des réseaux de diagnostic, à l'amélioration de l'accès aux soins et au développement rapide du secteur des biotechnologies. La multiplication des laboratoires de tests génétiques et la participation accrue aux programmes internationaux de recherche sur les maladies rares contribuent à sensibiliser le public et à favoriser le dépistage précoce. L'accent mis par le gouvernement sur la numérisation des soins de santé et des initiatives telles que la Politique nationale relative aux maladies rares soutiennent la prise en charge des patients et le financement des traitements. Par ailleurs, la croissance des entreprises de biotechnologie indiennes et les collaborations avec des institutions internationales devraient améliorer la précision du diagnostic et l'accès aux traitements, positionnant ainsi l'Inde comme un marché émergent clé dans le domaine de la HHT.

Part de marché de la maladie de télangiectasie hémorragique héréditaire (MTH).

L'industrie de la maladie de Télangiectasie hémorragique héréditaire (MTH) est principalement dominée par des entreprises bien établies, notamment :

• Vaderis (Suisse)
• Diagonal Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Blueprint Genetics Oy. (Finlande)
• Laboratoires ARUP (États-Unis)
• Natera, Inc. (États-Unis)
• Lumenis Be Ltd. (Israël)
• Cook (États-Unis)
• Genentech (États-Unis)
• Labcorp (États-Unis)
• Terumo Corporation (Japon)
• Guérir la HHT (États-Unis)
• Centre médical de l'hôpital pour enfants de Cincinnati (États-Unis)
• Stanford Health Care (États-Unis)
• Fondation Mayo pour l'éducation et la recherche médicales (États-Unis)
• CSL Behring LLC (États-Unis)
• Société pharmaceutique Takeda Limitée (Japon)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suisse)
• Bayer AG (Allemagne)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH) ?

• En mars 2025, Diagonal Therapeutics a lancé, en collaboration avec Cure HHT, une étude observationnelle d'histoire naturelle visant à mieux comprendre la progression de la maladie, son impact clinique et la qualité de vie des adultes atteints de HHT. L'étude est conçue pour recueillir des données longitudinales sur des symptômes tels que les épistaxis récurrentes, l'anémie et les malformations artérioveineuses.
• En décembre 2024, Diagonal Therapeutics a annoncé la présentation d'une étude médico-économique et de recherche sur les résultats (HEOR) concernant la maladie de Rendu-Osler (HHT) lors du congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH). Cette étude a quantifié le fardeau clinique et économique associé à la HHT, révélant des coûts de santé importants, une dépendance transfusionnelle et des pertes de productivité chez les patients.
• En novembre 2024, Vaderis Therapeutics a obtenu la désignation de procédure accélérée (Fast Track) de la FDA (Food and Drug Administration) américaine pour le VAD044, son inhibiteur allostérique oral d'AKT, premier de sa classe, développé pour le traitement de la maladie de Rendu-Osler-Weber (HHT). Cette désignation accélère l'évaluation clinique du médicament et facilite un encadrement plus précis de la FDA, reconnaissant son potentiel à répondre à un besoin médical majeur non satisfait. Le VAD044 vise à réduire la formation anormale de vaisseaux sanguins et les épisodes hémorragiques caractéristiques de la HHT.
• En août 2024, Vaderis Therapeutics a annoncé des résultats cliniques positifs de validation de principe pour le VAD044 chez des patients atteints de la maladie de Rendu-Osler, démontrant une réduction significative de la fréquence des épistaxis (saignements de nez) et une amélioration de la qualité de vie. Menée en collaboration avec des centres cliniques européens de premier plan, l'étude a démontré le potentiel thérapeutique du ciblage des voies de signalisation AKT impliquées dans les malformations vasculaires. Ces résultats prometteurs justifient la poursuite du développement vers des essais pivots de plus grande envergure.
• En avril 2024, Diagonal Therapeutics a été lancée avec un financement de série A de 128 millions de dollars américains, soutenu par des investisseurs de renom, afin de développer des thérapies par anticorps agonistes pour les maladies vasculaires génétiques, notamment la maladie de Rendu-Osler (HHT). La plateforme de l'entreprise vise à rétablir l'équilibre de la signalisation dans les voies perturbées par les mutations des gènes HHT (ENG, ACVRL1, SMAD4). Son principal candidat cible la modulation des kinases, notamment celles du récepteur de l'activine, ce qui pourrait permettre d'inverser la formation anormale de vaisseaux et les saignements chroniques.

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