Analyse du marché mondial du traitement de l'ostéogenèse imparfaite : taille, part et tendances – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

• La taille du marché mondial du traitement de l'ostéogenèse imparfaite était évaluée à 740,14 millions USD en 2024  et devrait atteindre  894,78 millions USD d'ici 2032 , à un TCAC de 2,40 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est en grande partie due à la sensibilisation croissante à l’ostéogenèse imparfaite (OI), aux progrès de la recherche génétique et au développement de nouvelles thérapies visant à améliorer la résistance osseuse et à réduire les taux de fractures chez les patients.
• De plus, l'augmentation des investissements en R&D des laboratoires pharmaceutiques, conjuguée à la recherche croissante de meilleures options de prise en charge de l'IO, positionne les modalités thérapeutiques innovantes comme des acteurs clés de la prise en charge de la maladie. Ces facteurs convergents accélèrent l'adoption de traitements avancés contre l'IO, stimulant ainsi considérablement l'expansion du secteur.

Analyse du marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

• Les traitements de l'ostéogenèse imparfaite, englobant des agents pharmacologiques tels que les bisphosphonates et le dénosumab, sont des éléments de plus en plus essentiels des stratégies de gestion des maladies rares dans les populations pédiatriques et adultes en raison de leur capacité à renforcer la masse osseuse, à réduire la fréquence des fractures et à améliorer les résultats en matière de mobilité.
• La demande croissante de traitements contre l'ostéogenèse imparfaite est principalement alimentée par l'amélioration des capacités de diagnostic, la sensibilisation mondiale croissante aux maladies génétiques rares, les cadres réglementaires favorables aux médicaments orphelins et l'augmentation des investissements dans de nouvelles thérapies telles que les interventions basées sur les gènes et les anticorps monoclonaux.
• L'Amérique du Nord domine le marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite avec la plus grande part de revenus de 52,5 % en 2024, caractérisée par une infrastructure de soins de santé bien établie, des dépenses de santé par habitant élevées et une forte présence de sociétés pharmaceutiques axées sur la recherche.
• L'Asie-Pacifique devrait être la région connaissant la croissance la plus rapide sur le marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite au cours de la période de prévision en raison de l'accès croissant aux soins de santé, de l'augmentation des investissements publics et privés dans le traitement des maladies rares et de l'augmentation des taux de sensibilisation et de diagnostic dans les pays en développement.
• Le segment intraveineux domine le marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite avec une part de marché de 51,5 % en 2024, grâce à son action thérapeutique rapide, sa biodisponibilité plus élevée et son utilisation fréquente dans l'administration de bisphosphonates en milieu clinique.

Portée du rapport et segmentation du marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

Tendances du marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

« Faire progresser les thérapies grâce aux produits biologiques et à la médecine de précision »

• Une tendance significative et croissante sur le marché mondial du traitement de l'ostéogenèse imparfaite est le développement des thérapies biologiques et l'intégration croissante des approches de médecine de précision. Cette évolution transforme fondamentalement la prise en charge de l'OI, allant au-delà du traitement symptomatique vers des interventions ciblées qui s'attaquent aux causes génétiques et moléculaires sous-jacentes de la maladie.
  • Par exemple, le dénosumab, un anticorps monoclonal qui inhibe la résorption osseuse, apparaît comme une alternative prometteuse aux bisphosphonates traditionnels, notamment chez les patients atteints de formes sévères ou résistantes aux traitements d'OI. Parallèlement, de nouvelles thérapies en développement, telles que les techniques d'édition génétique et les inhibiteurs de la sclérostine, suscitent un intérêt croissant pour leur potentiel à corriger ou atténuer les anomalies génétiques responsables de la fragilité osseuse.
• La médecine de précision permet aux professionnels de santé d'adapter les schémas thérapeutiques en fonction du profil de chaque patient, notamment les mutations génétiques, la gravité de la maladie et la réponse à certains médicaments. Cette approche est de plus en plus soutenue par les progrès des tests génétiques et de l'analyse des données, qui facilitent un diagnostic précoce et une planification thérapeutique plus efficace.
• Les entreprises biopharmaceutiques et les centres de recherche universitaires collaborent pour accélérer les essais cliniques et commercialiser ces thérapies de nouvelle génération. Par exemple, des études en cours, financées par des organisations comme la Fondation Osteogenesis Imperfecta, étudient la thérapie génique et les approches cellulaires visant des résultats à long terme ou curatifs.
• L'évolution vers les thérapies biologiques et génétiquement informées élargit non seulement le champ thérapeutique, mais suscite également des attentes accrues chez les patients et leurs soignants en matière d'amélioration de la qualité de vie et de prise en charge à long terme des maladies. Par conséquent, des entreprises comme Ultragenyx et Mereo BioPharma investissent activement dans des médicaments en développement qui s'inscrivent dans ces nouveaux paradigmes thérapeutiques.
• La demande de thérapies innovantes et ciblées contre l'ostéogenèse imparfaite augmente rapidement dans les populations pédiatriques et adultes, car les prestataires de soins de santé et les patients privilégient de plus en plus l'efficacité à long terme, la réduction des effets secondaires et les stratégies de traitement personnalisées par rapport aux approches traditionnelles universelles.

Dynamique du marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

Conducteur

« Une demande croissante grâce aux progrès des thérapies contre les maladies rares et à une sensibilisation accrue »

• La sensibilisation croissante à l'échelle mondiale aux maladies génétiques rares, associée à l'augmentation des investissements dans des solutions thérapeutiques avancées, constitue un moteur important de la demande croissante sur le marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite.
  • Par exemple, en février 2024, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a annoncé la poursuite du développement du setrusumab, un anticorps monoclonal ciblant la sclérostine, dans le cadre de son essai clinique de phase 3 pour le traitement de l'IO. Ces développements stratégiques réalisés par des acteurs clés de la biopharmacie devraient stimuler la croissance du marché jusqu'en 2032.
• Alors que les systèmes de santé deviennent plus proactifs dans l'identification et la gestion des maladies rares, les patients atteints d'OI bénéficient d'un diagnostic plus précoce et d'un accès à des thérapies ciblées qui vont au-delà du traitement symptomatique, telles que les agents de renforcement osseux et les thérapies géniques émergentes.
• En outre, le soutien des autorités réglementaires, comme les désignations de médicaments orphelins, les examens prioritaires et les approbations accélérées, accélère le développement et la disponibilité commerciale de traitements innovants contre l'IO, renforçant ainsi la dynamique du marché.
• La reconnaissance croissante de l’importance des soins tout au long de la vie pour les patients atteints d’OI, y compris les stratégies de prise en charge pédiatrique et adulte, favorise une demande accrue d’options de traitement à la fois cliniquement efficaces et sûres à long terme.
• Par ailleurs, les initiatives croissantes de défense des droits et d'éducation des patients, telles que celles menées par la Fondation Osteogenesis Imperfecta, jouent un rôle essentiel pour sensibiliser le public et les professionnels, encourager une intervention précoce et soutenir le financement de la recherche. Ces efforts conjugués font progresser considérablement le paysage thérapeutique et alimentent la croissance du marché mondial.

Retenue/Défi

« Coûts de traitement élevés et accès limité aux soins spécialisés »

• Le coût élevé des traitements et l'accès limité aux centres de soins spécialisés constituent des obstacles majeurs à une adoption plus large des thérapies contre l'ostéogenèse imparfaite, en particulier dans les régions à faibles et moyens revenus. Les traitements avancés tels que les anticorps monoclonaux, les thérapies géniques et les traitements à long terme par bisphosphonates sont souvent coûteux, ce qui les rend moins accessibles aux patients non assurés ou sous-assurés.
  • Par exemple, les thérapies biologiques émergentes telles que le setrusumab et le denosumab impliquent des protocoles de développement et d'administration complexes, ce qui peut accroître considérablement le fardeau financier pesant sur les systèmes de santé et les familles. Ces coûts élevés, conjugués à des politiques de remboursement limitées dans certains pays, peuvent retarder ou restreindre l'initiation du traitement.
• Il est essentiel de lever ces obstacles financiers grâce à une couverture d'assurance élargie, à des programmes publics de lutte contre les maladies rares et à des stratégies de tarification progressive pour garantir un accès plus équitable. Des entreprises comme Mereo BioPharma et Ultragenyx participent activement à des actions de plaidoyer et à des discussions politiques pour rendre les thérapies avancées contre l'IO plus abordables et accessibles.
• De plus, l'accès aux équipes de soins spécialisées – notamment les généticiens, les endocrinologues, les chirurgiens orthopédiques et les spécialistes de la réadaptation – est inégal, notamment dans les régions rurales et mal desservies. Les patients peuvent devoir parcourir de longues distances ou subir de longs délais d'attente pour recevoir des soins appropriés, ce qui retarde le diagnostic et le traitement.
• Si la télémédecine et les campagnes mondiales de sensibilisation contribuent à combler ce fossé, l'absence d'un cadre de soins standardisé pour la prise en charge des IO continue de poser problème. Résoudre ces problèmes d'accès par le renforcement des systèmes de santé, la formation des prestataires et le développement des infrastructures dédiées aux maladies rares sera essentiel à la croissance à long terme du marché et aux résultats pour les patients.

Portée du marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

Le marché est segmenté en fonction de la classe de médicament, de la voie d’administration, de l’utilisateur final et du canal de distribution.

• Par classe de médicaments

Sur la base de la classe de médicaments, le marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite est segmenté entre le tériparatide, le dénosumab et d'autres. Ce segment, incluant les bisphosphonates, a dominé la plus grande part de marché en 2024, grâce à leur efficacité clinique de longue date dans la réduction de l'incidence des fractures et l'augmentation de la densité minérale osseuse. Les bisphosphonates sont largement utilisés en traitement de première intention chez les enfants et les adultes atteints de formes modérées à sévères d'OI et sont souvent administrés en milieu hospitalier en raison de leur mode d'administration intraveineux.

Le segment du dénosumab devrait connaître le taux de croissance le plus rapide entre 2025 et 2032, alimenté par son mécanisme d'action en tant qu'inhibiteur de RANKL, qui offre une approche alternative pour réduire la résorption osseuse.

• Par voie d'administration

En fonction de la voie d'administration, le marché est segmenté en voies orale, intraveineuse et sous-cutanée. Le segment intraveineux a dominé le marché avec une part de chiffre d'affaires de 51,5 % en 2024, grâce à son utilisation généralisée pour l'administration de bisphosphonates en milieu clinique où une biodisponibilité accrue et un dosage contrôlé sont requis. La thérapie intraveineuse reste la méthode privilégiée pour les patients nécessitant un renforcement osseux intensif, notamment dans les cas graves ou pédiatriques.

Le segment sous-cutané devrait connaître le TCAC le plus rapide au cours de la période de prévision, soutenu par l'essor des médicaments biologiques auto-administrés comme le dénosumab. Sa commodité, sa fréquence d'administration réduite et son adéquation aux modèles de soins à domicile favorisent son adoption.

• Par utilisateur final

En fonction de l'utilisateur final, le marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite est segmenté entre hôpitaux, soins à domicile, cliniques spécialisées et autres. En 2024, les hôpitaux dominent le marché en termes de part de chiffre d'affaires, grâce à leur rôle essentiel dans l'administration des thérapies intraveineuses, le suivi des schémas thérapeutiques et la prise en charge multidisciplinaire des patients atteints d'OI. Les hôpitaux sont souvent le premier point de contact pour le diagnostic et la prise en charge à long terme, notamment en cas de fractures ou d'interventions chirurgicales.

Le segment des soins à domicile devrait connaître sa croissance la plus rapide entre 2025 et 2032, porté par les progrès de l'administration sous-cutanée de médicaments, la pression croissante sur les coûts de santé et l'évolution vers des modèles de soins décentralisés. Les soins à domicile améliorent la commodité et l'observance thérapeutique, notamment dans les situations de prise en charge chronique.

• Par canal de distribution

En fonction du canal de distribution, le marché est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. Le segment des pharmacies hospitalières a dominé la plus grande part de marché en 2024, en raison de la concentration de traitements spécialisés tels que les bisphosphonates IV et le dénosumab, délivrés directement par les établissements hospitaliers. Ces conditions garantissent une manipulation, un stockage et une administration appropriés des traitements sensibles utilisés dans la prise en charge de l'IO.

Le segment des pharmacies en ligne devrait enregistrer la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, reflétant les tendances plus larges en matière de santé numérique et l'amélioration de l'accessibilité aux médicaments pour les traitements chroniques. La commodité, la livraison à domicile et le confort croissant des patients avec les plateformes de télémédecine soutiennent l'expansion de ce segment, notamment pour les formulations orales et sous-cutanées.

Analyse régionale du marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

• L'Amérique du Nord domine le marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite avec la plus grande part de revenus de 52,5 % en 2024, grâce à une infrastructure de soins de santé bien établie, des dépenses de santé élevées par habitant et une forte présence de sociétés pharmaceutiques axées sur la recherche.
• Les patients et les prestataires de soins de santé de la région privilégient l’accès à des traitements innovants tels que les bisphosphonates, le dénosumab et les thérapies géniques émergentes, soutenus par des politiques de remboursement favorables et une forte sensibilisation aux troubles génétiques.
• Cette adoption généralisée est encore renforcée par un solide réseau de cliniques et d'hôpitaux spécialisés équipés pour la gestion de l'OI, ainsi que par des initiatives croissantes de défense des patients qui favorisent un diagnostic précoce et des soins complets, positionnant l'Amérique du Nord comme un marché de premier plan pour le traitement de l'ostéogenèse imparfaite à l'échelle mondiale.

Aperçu du marché américain du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

Le marché américain du traitement de l'ostéogenèse imparfaite a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires en 2024 en Amérique du Nord, grâce à une infrastructure de santé de pointe et à l'adoption précoce de thérapies innovantes. La forte sensibilisation aux maladies rares, combinée à des cadres d'assurance maladie favorables et à des initiatives gouvernementales, stimule la demande de traitements de pointe tels que les bisphosphonates, le dénosumab et les thérapies géniques émergentes. De plus, la présence de sociétés pharmaceutiques de premier plan et de centres spécialisés dans l'ostéogenèse imparfaite améliore l'accessibilité aux traitements et les résultats pour les patients dans tout le pays.

Aperçu du marché européen du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

Le marché européen du traitement de l'ostéogenèse imparfaite devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision, portée par l'augmentation des taux de diagnostic et des investissements dans la recherche sur les maladies rares. La réglementation stricte en matière de santé et les politiques de remboursement de la région facilitent l'accès aux traitements avancés de l'ostéogenèse imparfaite. L'urbanisation croissante et la hausse des dépenses de santé, notamment dans les pays d'Europe occidentale, accélèrent encore l'adoption de ces traitements. Le marché bénéficie de centres de soins spécialisés et d'une sensibilisation accrue des professionnels de santé et des patients.

Aperçu du marché britannique du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

Le marché britannique du traitement de l'ostéogenèse imparfaite devrait connaître une croissance régulière au cours de la période de prévision, soutenu par l'engagement du gouvernement en faveur des stratégies de lutte contre les maladies rares et par un financement accru des thérapies contre les maladies génétiques. La défense accrue des patients et le développement des cliniques spécialisées favorisent un diagnostic précoce et un traitement rapide. La solide base de recherche pharmaceutique du Royaume-Uni et l'accès à des produits biologiques avancés soutiennent également la croissance du marché.

Aperçu du marché allemand du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

Le marché allemand du traitement de l'ostéogenèse imparfaite devrait connaître une croissance considérable, portée par un système de santé robuste, une forte sensibilisation des patients et des investissements croissants dans les thérapies innovantes. L'accent mis par l'Allemagne sur la médecine de précision et l'intégration d'approches de soins multidisciplinaires pour les maladies rares contribuent à l'adoption de nouveaux traitements. La préférence des patients pour des schémas thérapeutiques personnalisés et durables encourage également leur adoption.

Aperçu du marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite en Asie-Pacifique

Le marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite en Asie-Pacifique devrait connaître le TCAC le plus rapide au cours de la période de prévision, soutenu par l'amélioration des infrastructures de santé, la hausse des revenus disponibles et le développement des capacités de diagnostic des maladies rares dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. Les initiatives gouvernementales visant à améliorer l'accès aux médicaments orphelins et la sensibilisation croissante des professionnels de santé stimulent également la demande. La multiplication des cliniques spécialisées et l'amélioration des politiques de remboursement dans les principaux pays de la région APAC contribuent également à l'expansion du marché.

Aperçu du marché japonais du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

Le marché japonais du traitement de l'ostéogenèse imparfaite prend de l'ampleur grâce à son système de santé avancé, à la qualité élevée des soins prodigués aux patients et à l'attention portée à la prise en charge du vieillissement de la population. L'intensification des programmes de dépistage et l'accès à des traitements innovants tels que le dénosumab et les thérapies géniques stimulent la croissance. L'accent mis par le Japon sur l'intégration technologique dans les services de santé favorise une meilleure observance et un meilleur suivi des traitements.

Aperçu du marché indien du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

En 2024, le marché indien du traitement de l'ostéogenèse imparfaite représentait la plus grande part de chiffre d'affaires en Asie-Pacifique, grâce à une sensibilisation accrue aux maladies rares, à la hausse des dépenses de santé et à un accès élargi aux services de santé spécialisés. L'importante population indienne, l'urbanisation rapide et la présence croissante de laboratoires pharmaceutiques nationaux et internationaux proposant des traitements rentables contre l'ostéogenèse imparfaite sont des facteurs clés de la croissance du marché. Les initiatives gouvernementales visant à améliorer le diagnostic et l'accessibilité aux traitements des maladies rares jouent également un rôle crucial.

Part de marché du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

L’industrie du traitement de l’ostéogenèse imparfaite est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Mereo BioPharma Group plc (Royaume-Uni)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (États-Unis)
• Bone Therapeutics SA ( Belgique)
• Asahi Kasei Corporation (États-Unis)
• Novartis AG (Suisse)
• Ipsen Pharma SAS (France)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Suisse)
• Horizon Therapeutics plc (États-Unis)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japon)
• Sobi (Suède)
• Sandoz International GmbH (Suisse)
• Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (Japon)
• Cytokinetics, Incorporated (États-Unis)
• AbbVie Inc. (États-Unis)
• Akebia Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Groupe Helsinn (Suisse)
• Lilly (États-Unis)

Derniers développements sur le marché mondial du traitement de l'ostéogenèse imparfaite

• En janvier 2024, Bone Therapeutics a lancé un essai clinique de phase I/IIa pour son produit de thérapie cellulaire allogénique, ALLOB, ciblant les patients atteints d'ostéogenèse imparfaite. Cet essai vise à évaluer l'efficacité d'ALLOB pour améliorer la résistance osseuse et réduire le risque de fracture chez les personnes atteintes. Cet essai représente une avancée décisive dans la recherche de traitements innovants visant à améliorer les résultats pour les patients atteints d'ostéogenèse imparfaite.
• En mars 2023, Mereo BioPharma Group plc a annoncé les premiers résultats positifs de son étude de phase IIb ASTER évaluant le setrusumab, un nouvel anticorps anti-sclérostine, chez des adultes atteints d'ostéogenèse imparfaite. L'étude a démontré une sécurité et une efficacité prometteuses, positionnant le setrusumab comme une avancée thérapeutique potentielle pour cette maladie osseuse rare.
• En juillet 2023, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a annoncé le traitement des premiers patients dans le cadre de ses essais cliniques de stade avancé sur le setrusumab, ciblant les enfants et les jeunes adultes atteints d'ostéogenèse imparfaite de types I, III et IV. La phase III de l'étude pivot Orbit de phase II/III compare le setrusumab à un placebo sur les taux de fractures chez les patients âgés de 5 à moins de 26 ans. Par ailleurs, l'étude Cosmic de phase III est en cours et évalue le setrusumab par rapport à un traitement par bisphosphonates intraveineux chez les enfants âgés de 2 à moins de 5 ans.
• En octobre 2022, la Fédération européenne d'ostéogenèse imparfaite (OIFE) a officiellement été reconstituée en tant que nouvelle entité juridique basée en Belgique, après la dissolution de son précédent enregistrement aux Pays-Bas. Cette restructuration organisationnelle vise à rationaliser ses opérations et à renforcer ses actions de sensibilisation, renforçant ainsi le soutien aux patients et les initiatives de sensibilisation dans toute l'Europe.
• En octobre 2021, Mereo BioPharma Group plc, en partenariat avec l'Osteogenesis Imperfecta Federation Europe (OIFE) et l'Osteogenesis Imperfecta Foundation (OIF), a finalisé le recrutement pour l'enquête IMPACT, la plus grande collecte de données mondiale sur les effets de l'ostéogenèse imparfaite sur les patients, leurs familles et leurs aidants. Recueillant plus de 2 200 réponses provenant d'environ 65 pays en seulement trois mois, les résultats de l'enquête devraient orienter les futures collaborations visant à améliorer le diagnostic, le traitement et les soins, ainsi qu'à accélérer la mise à disposition de nouvelles thérapies .

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