Rapport d'analyse du marché mondial des traitements de la paralysie bulbaire progressive : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2032

Taille du marché des traitements de la paralysie bulbaire progressive

• Le marché mondial des traitements de la paralysie bulbaire progressive était évalué à 2,19 milliards de dollars américains en 2024  et devrait atteindre  3,21 milliards de dollars américains d'ici 2032 , avec un TCAC de 4,90 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est principalement due à la prévalence croissante des maladies du motoneurone (MMN) et aux progrès constants des neurothérapies, notamment les traitements à base de riluzole et les nouvelles approches de thérapie génique ciblée visant à ralentir la progression de la maladie.
• De plus, la sensibilisation croissante au diagnostic précoce, l'amélioration des soins de soutien et l'investissement croissant dans la recherche clinique sur les troubles neurodégénératifs améliorent l'accessibilité et l'efficacité des traitements, renforçant ainsi l'expansion globale du marché des thérapies contre la paralysie bulbaire progressive à l'échelle mondiale.

Analyse du marché des traitements de la paralysie bulbaire progressive

• La paralysie bulbaire progressive (PBP), une forme grave de maladie du motoneurone, suscite un intérêt clinique croissant pour le développement de médicaments ciblés et de modalités de traitement avancées visant à contrôler la détérioration neurologique et à améliorer la survie des patients.
• La croissance du marché est principalement alimentée par la prévalence croissante des maladies des motoneurones, l'expansion de la recherche sur les médicaments neuroprotecteurs tels que le riluzole et l'édaravone (Radicava), et l'accès croissant à la thérapie par cellules souches comme approche potentiellement invasive.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de la paralysie bulbaire progressive avec la plus grande part de revenus (41,8 %) en 2024, grâce à une infrastructure de soins de santé solide, à l'adoption précoce de thérapies avancées et à des initiatives de recherche clinique actives aux États-Unis et au Canada.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, en raison d'une sensibilisation accrue, de l'amélioration des capacités de diagnostic et de l'augmentation des dépenses de santé liées aux maladies neurodégénératives.
• Le segment du riluzole a dominé le marché avec une part de 45,1 % en 2024, grâce à son rôle établi dans le ralentissement de la dégénérescence des motoneurones et à son utilisation répandue comme traitement de première intention dans la prise en charge de la paralysie bulbaire progressive.

Portée du rapport et segmentation du marché du traitement de la paralysie bulbaire progressive

Tendances du marché des traitements de la paralysie bulbaire progressive

Progrès dans les thérapies neuroprotectrices et régénératives

• Une tendance significative et croissante sur le marché mondial des traitements de la paralysie bulbaire progressive (PBP) est l'intérêt grandissant porté aux approches thérapeutiques neuroprotectrices et régénératrices, notamment le riluzole, l'édaravone (Radicava) et les interventions émergentes à base de cellules souches visant à ralentir la dégénérescence neuronale et à améliorer la récupération motrice.
  • Par exemple, des études cliniques en cours sur la thérapie par cellules souches mésenchymateuses ont démontré son potentiel pour favoriser la régénération des motoneurones et améliorer la fonction neuromusculaire chez les patients atteints de maladies des motoneurones, notamment la paralysie paroxystique du plexus choroïde (PBP).
• L'intégration des diagnostics basés sur les biomarqueurs et de la modélisation prédictive pilotée par l'IA permet une détection plus précoce et des parcours de soins personnalisés, permettant ainsi aux cliniciens de suivre plus efficacement la progression de la maladie et d'optimiser les résultats thérapeutiques.
• Les chercheurs et les entreprises biopharmaceutiques collaborent de plus en plus pour développer des thérapies ciblées et de nouveaux systèmes d'administration afin d'améliorer la biodisponibilité des médicaments et leur pénétration dans le système nerveux central.
• Cette tendance vers des approches thérapeutiques innovantes remodèle fondamentalement le paysage thérapeutique de la paralysie bulbaire progressive, déplaçant l'attention d'une gestion purement symptomatique vers des interventions potentiellement modulatrices de la maladie.
• La demande de thérapies avancées, plus efficaces et présentant des effets secondaires minimes, croît rapidement dans les systèmes de santé du monde entier, car les cliniciens et les patients recherchent des solutions à long terme pour gérer ce trouble neurodégénératif rare.

Dynamique du marché des traitements de la paralysie bulbaire progressive

Conducteur

Prévalence croissante des maladies du motoneurone et progrès thérapeutiques

• L'augmentation de la prévalence mondiale des maladies du motoneurone (MMN), notamment la paralysie bulbaire progressive, associée à l'essor de la recherche sur les médicaments neuroprotecteurs et la médecine régénérative, est un facteur clé de la croissance du marché.
  • Par exemple, en janvier 2024, Mitsubishi Tanabe Pharma a annoncé l'élargissement de ses programmes cliniques pour l'édaravone (Radicava) afin d'évaluer son efficacité auprès d'un plus grand nombre de patients atteints de la maladie du motoneurone, reflétant ainsi l'intérêt thérapeutique croissant porté à la neuroprotection.
• À mesure que la communauté médicale approfondit la compréhension des mécanismes de la neurodégénérescence, la demande de thérapies capables de retarder la progression des symptômes et d'améliorer la qualité de vie des patients augmente.
• De plus, le soutien gouvernemental à la recherche sur les maladies rares et l'accélération des procédures d'approbation réglementaire pour les médicaments orphelins favorisent l'innovation et l'accès aux traitements.
• Le nombre croissant de centres de neurologie spécialisés et de cliniques multidisciplinaires dans le monde améliore l'accès des patients à un diagnostic, un traitement et des soins palliatifs précoces.
• L'effet combiné d'une sensibilisation accrue à la maladie, de l'innovation technologique et d'un financement ciblé devrait renforcer l'adoption mondiale des thérapies contre la paralysie bulbaire progressive au cours des prochaines années.
• Les progrès réalisés dans les systèmes d'administration de médicaments, tels que les formulations intrathécales et à base de nanoparticules, améliorent la précision thérapeutique et la stabilité des médicaments dans le traitement de la dégénérescence des motoneurones.

Retenue/Défi

Options de traitement limitées et coûts de thérapie élevés

• L'absence de traitements curatifs et le nombre limité de médicaments approuvés pour la paralysie bulbaire progressive constituent un défi majeur pour la croissance à long terme du marché et l'amélioration de la prise en charge des patients.
  • Par exemple, bien que le riluzole et l'édaravone restent les seuls médicaments approuvés, leur efficacité modeste pour ralentir la progression de la maladie a alimenté un débat permanent sur les besoins cliniques non satisfaits.
• Les coûts élevés des traitements et des soins, notamment l'hospitalisation, la physiothérapie et les dispositifs de soutien, constituent un fardeau économique pour les patients et les systèmes de santé, en particulier dans les régions à revenus faibles et moyens.
• La complexité de la réalisation d'essais cliniques à grande échelle pour les maladies rares constitue un obstacle supplémentaire, ralentissant le développement des médicaments et limitant la participation des patients aux études. De plus, l'absence de critères diagnostiques standardisés aux stades précoces retarde souvent le début du traitement, réduisant ainsi l'efficacité des thérapies disponibles.
• Surmonter ces défis grâce à un investissement accru en R&D, à la collaboration internationale et au développement de modèles de traitement rentables et centrés sur le patient sera essentiel à une croissance durable du marché.
• Le manque de sensibilisation et de capacités de diagnostic dans les régions en développement entrave l'intervention précoce et réduit les taux de réussite du traitement parmi les populations touchées.
• Les obstacles réglementaires et de remboursement des médicaments orphelins constituent toujours une contrainte, retardant leur mise sur le marché et limitant l'accès des patients aux nouveaux traitements contre la paralysie bulbaire progressive.

Étendue du marché des traitements de la paralysie bulbaire progressive

Le marché est segmenté en fonction des symptômes, du type de médicament, du type de traitement et du canal de distribution.

• Par symptômes

En fonction des symptômes, le marché est segmenté en faiblesse des muscles pharyngés, faiblesse des muscles de la mâchoire et du visage, perte progressive de la parole, atrophie des muscles de la langue et faiblesse des membres. Le segment de la faiblesse des muscles pharyngés dominait le marché en 2024, représentant la part la plus importante en raison de sa forte prévalence chez les patients atteints de paralysie bulbaire progressive. Ce symptôme affecte gravement la déglutition et la respiration, nécessitant une intervention médicale précoce et stimulant la demande de traitements tels que le riluzole et l'édaravone (Radicava) pour ralentir la progression de la maladie. Les hôpitaux et les centres de neurologie spécialisés s'attachent de plus en plus à prendre en charge ce symptôme par des soins pharmacologiques et de soutien, notamment la rééducation orthophonique et la rééducation de la déglutition. L'importance clinique de la faiblesse des muscles pharyngés en fait également un axe de recherche majeur dans les essais cliniques en cours pour de nouvelles thérapies neuroprotectrices et régénératrices. De plus, l'apparition précoce de ce symptôme permet souvent un diagnostic rapide, contribuant ainsi à des taux de traitement plus élevés et à la position dominante du marché.

La perte progressive de la parole devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période prévisionnelle, en raison de l'importance accrue accordée en clinique au maintien des capacités de communication et à la qualité de vie des patients. Les progrès des technologies d'orthophonie, des dispositifs de communication assistée et des programmes de neuroréadaptation alimentent cette croissance. Par exemple, l'intégration d'outils de reconnaissance vocale basés sur l'IA et de systèmes de restauration vocale devient un élément crucial de la prise en charge des patients, offrant des options thérapeutiques personnalisées. La demande croissante de soins multidisciplinaires et d'interventions liées à la parole devrait accélérer la croissance de ce segment à l'échelle mondiale.

• Par type de médicament

Selon le type de médicament, le marché se divise en deux segments : le riluzole et l’édaravone (Radicava). Le riluzole dominait le marché en 2024 avec une part de 45,1 %, grâce à son efficacité clinique établie. Il s’agit du premier médicament approuvé pour les maladies du motoneurone, notamment la paralysie bulbaire progressive. Le riluzole agit en réduisant l’excitotoxicité induite par le glutamate, contribuant ainsi à ralentir la dégénérescence neuronale et la progression de la maladie. Sa large disponibilité, son profil de sécurité éprouvé et la forte préférence des médecins ont consolidé sa position de leader. De plus, son rapport coût-efficacité et son intégration aux recommandations thérapeutiques standard dans des régions clés comme l’Amérique du Nord et l’Europe expliquent son adoption rapide. Les laboratoires pharmaceutiques continuent de développer des formulations améliorées de riluzole, telles que des suspensions buvables, afin d’améliorer l’observance du traitement et de faciliter l’administration.

Le segment de l'édaravone (Radicava) devrait enregistrer le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide entre 2025 et 2032, porté par son utilisation croissante comme puissant antioxydant atténuant le stress oxydatif des motoneurones. Des études cliniques ont démontré des résultats prometteurs quant au ralentissement du déclin fonctionnel, ce qui a favorisé son adoption par les neurologues traitant la paralysie cérébrale progressive (PCP). Par exemple, les efforts de recherche menés par Mitsubishi Tanabe Pharma et d'autres acteurs biopharmaceutiques visent à étendre les indications de l'édaravone à un plus large éventail de maladies neurodégénératives, stimulant ainsi davantage la croissance. La disponibilité croissante des formulations intraveineuses et orales, ainsi que des politiques de remboursement favorables dans les régions développées, devraient alimenter une expansion rapide de ce segment.

• Par type de traitement

Selon le type de traitement, le marché est segmenté en chimiothérapie et thérapie par cellules souches. Le segment de la chimiothérapie a dominé le marché en 2024, principalement en raison de son utilisation répandue dans la prise en charge de la neuroinflammation et le ralentissement de la progression de la maladie dans les cas graves de dégénérescence des motoneurones. Certains agents chimiothérapeutiques sont étudiés pour leurs propriétés neuroprotectrices et leur capacité à moduler les réponses immunitaires anormales. Les hôpitaux et les cliniques continuent d'utiliser ces approches dans le cadre de thérapies combinées avec des médicaments neuroprotecteurs tels que le riluzole et l'édaravone. Par exemple, plusieurs essais cliniques étudient des protocoles de chimiothérapie à faible dose pour améliorer la résilience neuronale et réduire l'atrophie musculaire. L'infrastructure clinique établie qui soutient ces thérapies renforce encore la position dominante de ce segment.

Le segment des thérapies cellulaires devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, porté par l'essor de la recherche en médecine régénérative et sur les mécanismes de réparation cellulaire. Les thérapies cellulaires suscitent un intérêt croissant en raison de leur potentiel à remplacer les motoneurones endommagés et à restaurer la fonction neuromusculaire. Par exemple, des études cliniques en cours utilisant des cellules souches mésenchymateuses ont montré des résultats préliminaires prometteurs quant au ralentissement de la progression de la maladie. Le nombre croissant d'essais cliniques, le soutien réglementaire aux thérapies avancées et les investissements stratégiques des entreprises de biotechnologie alimentent la croissance rapide de ce segment. De plus, les collaborations entre les institutions universitaires et les entreprises pharmaceutiques devraient accélérer la commercialisation des traitements de la PBP à base de cellules souches dans les années à venir.

• Par canal de distribution

Selon le canal de distribution, le marché se divise en pharmacies hospitalières et pharmacies de détail (en ligne et hors ligne). Le segment des pharmacies hospitalières a dominé le marché en 2024, représentant la plus grande part des revenus grâce à la nature hospitalière des traitements et à la surveillance continue des patients requise dans la prise en charge de la paralysie bulbaire progressive. Les pharmacies hospitalières sont la principale source d'approvisionnement en agents neuroprotecteurs, en perfusions et en médicaments de soutien prescrits. Le nombre croissant de centres de neurologie et de réadaptation dotés d'équipements de soins de pointe stimule davantage les ventes via ce canal. De plus, les pharmaciens hospitaliers jouent un rôle clé dans l'ajustement posologique et la gestion des interactions médicamenteuses potentielles, ce qui améliore la sécurité du traitement et l'observance thérapeutique. La présence de médicaments onéreux tels que l'édaravone renforce également la position dominante des pharmacies hospitalières.

Le segment des pharmacies physiques et en ligne devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2025 et 2032, porté par la digitalisation croissante des soins de santé et la préférence grandissante pour les soins à domicile chez les patients atteints de maladies neurodégénératives chroniques. La praticité des plateformes en ligne, avec leurs services de livraison à domicile, leurs réductions et leurs rappels de renouvellement d'ordonnance, favorise l'observance thérapeutique à long terme. Par exemple, les réseaux mondiaux de pharmacies en ligne élargissent leur offre de médicaments neurothérapeutiques pour répondre aux besoins de maladies rares comme la PBP. De plus, les chaînes de pharmacies nouent des partenariats avec les laboratoires pharmaceutiques afin d'améliorer l'accès aux médicaments dans les zones reculées. Cette combinaison d'accessibilité, de logistique optimisée et de modèles de distribution centrés sur le patient positionne ce segment pour une forte croissance au cours de la période de prévision.

Analyse régionale du marché des traitements de la paralysie bulbaire progressive

• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de la paralysie bulbaire progressive avec la plus grande part de revenus (41,8 %) en 2024, grâce à une infrastructure de soins de santé solide, à l'adoption précoce de thérapies avancées et à des initiatives de recherche clinique actives aux États-Unis et au Canada.
• Dans la région, les patients et les professionnels de santé accordent une grande importance au diagnostic précoce, à l'accès à des traitements médicamenteux innovants tels que le riluzole et l'édaravone (Radicava), ainsi qu'à la disponibilité de programmes de soins multidisciplinaires associant traitements pharmacologiques et de soutien.
• Cette adoption généralisée est également favorisée par des politiques de remboursement avantageuses, d'importants financements publics et privés pour la recherche sur les maladies rares et la présence croissante de grandes entreprises pharmaceutiques, faisant de l'Amérique du Nord le principal pôle d'innovation et de traitement de la paralysie bulbaire progressive.

Aperçu du marché américain des traitements de la paralysie bulbaire progressive

En 2024, le marché américain des traitements de la paralysie bulbaire progressive a représenté 82 % des revenus en Amérique du Nord, porté par l'augmentation de l'incidence des maladies du motoneurone et l'adoption rapide de thérapies neuroprotectrices de pointe. Ce marché bénéficie d'une infrastructure de recherche clinique solide, d'une utilisation intensive de médicaments tels que le riluzole et l'édaravone (Radicava), et de la présence de grands laboratoires pharmaceutiques. L'augmentation du nombre d'essais cliniques axés sur les thérapies cellulaires et géniques, ainsi que le soutien gouvernemental au développement de médicaments orphelins, contribuent fortement à l'expansion du marché. Par ailleurs, la sensibilisation accrue des patients et l'accès facilité aux centres de soins multidisciplinaires renforcent le leadership des États-Unis sur le marché mondial des traitements de la paralysie bulbaire progressive.

Analyse du marché européen des traitements de la paralysie bulbaire progressive

Le marché européen des traitements de la paralysie bulbaire progressive devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante tout au long de la période de prévision, grâce à des systèmes de santé performants, des initiatives de diagnostic précoce et des collaborations de recherche actives dans la prise en charge des maladies neurodégénératives. L'augmentation du fardeau des maladies du motoneurone et l'adoption croissante d'agents neuroprotecteurs tels que le riluzole et l'édaravone sont des facteurs clés de la croissance de ce marché. Les pays européens privilégient une approche centrée sur le patient, les programmes de réadaptation et la recherche financée par l'État afin d'améliorer l'accès aux traitements. Par ailleurs, les progrès réalisés dans le domaine des thérapies cellulaires et géniques s'accélèrent dans toute la région, renforçant ainsi le potentiel thérapeutique à long terme.

Analyse du marché britannique des traitements de la paralysie bulbaire progressive

Le marché britannique des traitements de la paralysie bulbaire progressive devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par une sensibilisation accrue aux maladies neurologiques rares et par d'importants investissements dans la recherche sur les maladies neurodégénératives. Le solide système de santé britannique (NHS) garantit un large accès aux traitements standards tels que le riluzole, tandis que les essais cliniques en cours sur les thérapies régénératives et ciblées élargissent les options thérapeutiques. Par exemple, des universités et des entreprises de biotechnologie collaborent au développement de nouveaux composés neuroprotecteurs et de systèmes de surveillance des patients. L'accent mis par le Royaume-Uni sur la santé numérique et l'intégration de la télémédecine améliore encore l'accès aux soins pour les patients atteints de paralysie bulbaire progressive.

Analyse du marché allemand des traitements de la paralysie bulbaire progressive

Le marché allemand des traitements de la paralysie bulbaire progressive devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) considérable au cours de la période de prévision, grâce à l'infrastructure de santé avancée du pays et à l'importance accordée à la recherche en neurologie. La sensibilisation croissante des patients, l'amélioration de la précision des diagnostics et l'adoption de nouvelles modalités de traitement stimulent la demande. L'engagement de l'Allemagne en faveur de l'innovation médicale a conduit à des recherches approfondies sur la régénération cellulaire et les systèmes d'administration de médicaments de précision pour les maladies neurodégénératives. De plus, l'intégration de diagnostics basés sur l'intelligence artificielle et de programmes de neurologie hospitaliers améliore les résultats pour les patients, renforçant ainsi la position de l'Allemagne comme marché européen de premier plan pour les thérapies de la paralysie bulbaire progressive.

Analyse du marché des traitements de la paralysie bulbaire progressive en Asie-Pacifique

Le marché des traitements de la paralysie bulbaire progressive en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide (24 %) entre 2025 et 2032, portée par l'augmentation des investissements dans le secteur de la santé, l'amélioration des infrastructures de diagnostic et la sensibilisation croissante aux maladies neurologiques rares dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. La région observe une forte augmentation des collaborations en matière de recherche clinique et un accès accru aux médicaments neuroprotecteurs. Les initiatives gouvernementales favorisant la prise en charge des maladies rares et la création de centres de neurologie de pointe stimulent l'expansion du marché. Par ailleurs, la disponibilité de traitements abordables et le développement des capacités de production pharmaceutique améliorent l'accessibilité aux soins dans les économies émergentes.

Aperçu du marché japonais des traitements de la paralysie bulbaire progressive

Le marché japonais des traitements contre la paralysie bulbaire progressive est en plein essor grâce à la solide base de recherche biomédicale du pays, à ses normes de soins de santé élevées et à son approche proactive de la prise en charge des maladies neurodégénératives. L'adoption précoce par le Japon de l'édaravone (Radicava), développé localement par Mitsubishi Tanabe Pharma, contribue largement à sa position de leader sur le marché asiatique. La prévalence croissante des troubles neurologiques liés au vieillissement stimule la recherche sur les thérapies régénératives et à base de cellules souches. Par ailleurs, l'accent mis par le Japon sur l'intégration du diagnostic numérique et du suivi des patients par intelligence artificielle favorise une prise en charge plus efficace de la maladie et de meilleurs résultats thérapeutiques à long terme.

Aperçu du marché indien des traitements de la paralysie bulbaire progressive

En 2024, le marché indien des traitements contre la paralysie bulbaire progressive représentait la plus grande part de revenus de la région Asie-Pacifique, grâce à une infrastructure de santé en pleine expansion, une sensibilisation accrue aux maladies neurodégénératives et un meilleur accès des patients aux traitements spécialisés. Le secteur pharmaceutique émergent du pays et sa participation à des essais cliniques internationaux sur les maladies rares renforcent la disponibilité des traitements. Les initiatives de santé publique et l'accessibilité financière du riluzole et de l'édaravone favorisent leur adoption dans les zones urbaines et périurbaines. Par ailleurs, le développement de la télémédecine et les collaborations avec des entreprises de biotechnologie internationales améliorent le diagnostic précoce et la prise en charge à long terme des patients atteints de paralysie bulbaire progressive en Inde.

Part de marché du traitement de la paralysie bulbaire progressive

Le secteur du traitement de la paralysie bulbaire progressive est principalement dominé par des entreprises bien établies, notamment :

• Société pharmaceutique Mitsubishi Tanabe (Japon)
• Biogen Inc. (États-Unis)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• AMYLYX Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Cytokinetics, Inc. (États-Unis)
• BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (États-Unis)
• Clene Nanomedicine (États-Unis)
• MediciNova, Inc. (États-Unis)
• AB Science (France)
• Annexon, Inc. (États-Unis)
• QurAlis Corporation (États-Unis)
• Sanofi (France)
• Novartis AG (Suisse)
• Denali Therapeutics Inc. (États-Unis)
• Société pharmaceutique Takeda Limitée (Japon)
• Zydus Lifesciences Limited (Inde)
• Sun Pharmaceutical Industries Ltd. (Inde)
• Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Japon)
• Revalesio Corporation (États-Unis)
• Transposon Therapeutics Ltd. (Royaume-Uni)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial du traitement de la paralysie bulbaire progressive ?

• En août 2025, Mitsubishi Tanabe Pharma America a publié une étude pivotale à long terme évaluant la formulation en suspension orale d'édaravone (RADICAVA ORS®) chez des patients atteints de SLA. Les résultats ont révélé qu'un traitement prolongé par édaravone est associé à un ralentissement du déclin fonctionnel et à une survie prolongée, confirmant ainsi son efficacité et son profil de sécurité durables.
• En avril 2025, Advancells, une société de médecine régénérative, a mis en lumière des résultats encourageants d'essais cliniques en cours sur la thérapie par cellules souches ciblant les maladies des motoneurones, notamment la paralysie bulbaire progressive. Cette thérapie utilise des cellules souches mésenchymateuses (CSM) visant à favoriser la réparation neuronale, à réduire l'inflammation et à améliorer la fonction motrice.
• En janvier 2025, Mitsubishi Tanabe Pharma America a annoncé des données probantes convaincantes issues d'une analyse post-commercialisation de l'édaravone (RADICAVA®), soulignant son impact sur le ralentissement de la progression de la maladie chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), y compris les variantes à début bulbaire telles que la paralysie bulbaire progressive.
• En octobre 2023, une revue exhaustive publiée dans le BMJ a mis en lumière des avancées majeures dans la pathologie moléculaire, le diagnostic et le traitement des maladies du motoneurone (MMN), notamment la paralysie bulbaire progressive. Cette revue a souligné le rôle croissant de la découverte de biomarqueurs, du profilage génétique et du ciblage des voies neuro-inflammatoires pour améliorer le diagnostic précoce et les approches thérapeutiques personnalisées.
• En septembre 2022, les résultats de l'essai de phase 3 VALOR portant sur le Tofersen, un oligonucléotide antisens développé par Biogen, ont été publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM). L'étude a démontré que le Tofersen réduisait significativement les taux de neurofilaments à chaîne légère, un biomarqueur établi de la neurodégénérescence, chez les patients atteints de SLA associée à une mutation du gène SOD1.

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