تقرير تحليل حجم السوق العالمية لمتلازمة ألاجيل، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق متلازمة ألاجيل

• تم تقييم حجم سوق متلازمة ألاجيل العالمية بـ 412.77 مليون دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  672.94 مليون دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 6.30٪ خلال الفترة المتوقعة
• ينشأ نمو السوق في المقام الأول من خلال الانتشار المتزايد للاضطرابات الوراثية النادرة، والوعي المتزايد بين مقدمي الرعاية الصحية، والتقدم في التشخيصات الجينية والعلاجات المستهدفة، وخاصة في قطاعات أمراض الكبد لدى الأطفال والأمراض النادرة.
• علاوة على ذلك، فإن الاستثمارات المتزايدة في تطوير الأدوية اليتيمة، والأطر التنظيمية المواتية، وخط أنابيب التوسع في علاجات تعديل المرض تحفز تطوير حلول مبتكرة، وبالتالي تساهم بشكل كبير في نمو سوق متلازمة ألاجيلي.

تحليل سوق متلازمة ألاجيل

• متلازمة ألاجيل، وهي اضطراب وراثي نادر متعدد الأنظمة يؤثر على الكبد والقلب وأعضاء أخرى، تحظى باهتمام سريري وصيدلاني متزايد بسبب التحسينات في الاختبارات الجينية والفحص المبكر للأطفال وحملات التوعية بالأمراض النادرة.
• إن الطلب على التشخيص في الوقت المناسب وإدارة الأعراض بشكل فعال مدفوع ببرامج فحص حديثي الولادة الموسعة، والتركيز المتزايد على الأمراض اليتيمة، والعلاجات المستهدفة الناشئة في كل من الأنابيب الأكاديمية والتجارية
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق متلازمة ألاجيل بأكبر حصة إيرادات بلغت 44.2% في عام 2024، بدعم من البنية التحتية التشخيصية المتقدمة، وأطر السياسات القوية للأمراض النادرة، ومشهد تطوير الأدوية اليتيمة النشط، وخاصة في الولايات المتحدة، حيث ساهمت حوافز إدارة الغذاء والدواء في تسريع ابتكار العلاج.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع منطقة نموًا في سوق متلازمة ألاجيل خلال فترة التنبؤ، مدعومة بزيادة الوصول إلى الرعاية الصحية، وتوسيع قدرات الاختبار الجيني، واستراتيجيات الأمراض النادرة الوطنية الداعمة.
• سيطرت مشاكل الكبد على سوق متلازمة ألاجيل بحصة سوقية بلغت 39.6% في عام 2024، مما يعكس ارتفاع معدل حدوث المضاعفات المرتبطة بالكبد مثل ركود الصفراء، والتي عادة ما تكون أقدم وأشد مظاهر الاضطراب.

نطاق التقرير وتجزئة سوق متلازمة ألاجيل  

اتجاهات سوق متلازمة ألاجيل

التطورات في الاختبارات الجينية والعلاجات المستهدفة

• من الاتجاهات المهمة والمتسارعة في سوق متلازمة ألاجيل العالمية التقدم في تقنيات الاختبارات الجينية وسهولة الوصول إليها، إلى جانب تطوير علاجات مُستهدفة. تُمكّن هذه التطورات من تشخيص مبكر وأكثر دقة، بالإضافة إلى خطط علاج مُخصصة تُعالج السبب الجيني الجذري للمرض.
• على سبيل المثال، يُعتمد تسلسل الجيل التالي (NGS) على نطاق واسع في طب أمراض الكبد لدى الأطفال لتحديد الطفرات في جينات JAG1 أو NOTCH2، مما يُسهّل الكشف المبكر ويُحسّن النتائج التشخيصية. علاوة على ذلك، تتوسع خطوط الأنابيب السريرية لتشمل مُعدّلات الأحماض الصفراوية ومرشحات العلاج الجيني المُحتملة.
• لا يقتصر دور الاختبارات الجينية على تأكيد تشخيص متلازمة ألاجيل، بل تُمكّن أيضًا من إجراء فحص ما قبل الولادة وفحص العائلة، مما يُسهم في استراتيجيات التدخل المبكر. تُركز المختبرات وشركات التكنولوجيا الحيوية على تحسين دقة هذه الاختبارات وسرعة إنجازها وتكاليفها.
• يُشجع ازدياد الطب الدقيق شركات الأدوية على الاستثمار في تطوير علاجات مُستهدفة تُعالج أعراضًا رئيسية مثل الحكة، واختلال وظائف الكبد، وتشوهات القلب. على سبيل المثال، تُطوَّر أدوية تجريبية مثل ماراليكسيبات لعلاج أمراض الكبد الركودية الصفراوية الشائعة في متلازمة ألاجيل.
• هذا التوجه نحو إدارة أكثر تخصيصًا، ووعيًا بالجينات، واستهدافًا للأعراض، يُعيد تشكيل التوقعات في مجال الأمراض النادرة. تُشدد الشركات والتعاونات الأكاديمية بشكل متزايد على الحاجة إلى سجلات طويلة الأمد، وأدلة واقعية، ونماذج رعاية تُركز على المريض لتحسين كلٍّ من التشخيص والعلاج.
• إن التركيز المتزايد على الفحص الجيني المبكر، إلى جانب التقدم العلاجي المستهدف، يعمل على تحويل مشهد علاج متلازمة ألاجيلي بسرعة وفتح فرص جديدة لكل من مقدمي الرعاية الصحية والمبتكرين في مجال التكنولوجيا الحيوية

ديناميكيات سوق متلازمة ألاجيل

سائق

زيادة الوعي وتطوير الأدوية اليتيمة للأمراض الوراثية النادرة

• إن التركيز العالمي المتزايد على الأمراض الوراثية النادرة، مدعومًا ببنية تحتية متطورة للرعاية الصحية ومبادرات مشتركة بين القطاعين العام والخاص، يُسهم بشكل كبير في دفع سوق متلازمة ألاجيل نحو النمو. كما أن زيادة الوعي بالمرض بين العاملين في مجال الرعاية الصحية ومقدمي الرعاية يُحسّن معدلات التشخيص المبكر وإدارة المرضى.
• على سبيل المثال، تُجري منظمات الأمراض النادرة وجمعيات أمراض الكبد حملات وورش عمل لتزويد الأطباء بالمعرفة اللازمة لتحديد المتلازمات النادرة مثل متلازمة ألاجيل. وبالتوازي مع ذلك، تُقدم الحكومات والهيئات التنظيمية حوافز لشركات الأدوية، مثل تصنيف الأدوية اليتيمة، وتسريع الموافقة، وحصرية السوق.
• تستغل شركات التكنولوجيا الحيوية هذه الحوافز لتسريع تطوير علاجات جديدة تستهدف الأسباب الجذرية والأعراض الرئيسية لمتلازمة ألاجيل. تُبرز أدوية مثل ماراليكسيبات، التي أظهرت نتائج واعدة في الحد من الحكة المرتبطة بالركود الصفراوي، الإمكانات العلاجية في هذا المجال الذي يعاني نقصًا في الخدمات.
• علاوةً على ذلك، يُعزز إنشاء سجلات الأمراض النادرة، والتعاون بين المراكز الأكاديمية، وزيادة الاستثمار في علم جينوم الأطفال، أسس نمو السوق على المدى الطويل. تُحسّن هذه الجهود تتبع المرضى، ونتائج العلاج، وتجنيد المشاركين في التجارب السريرية، لا سيما في المستشفيات المتخصصة.
• مع تحسن القدرات التشخيصية ونمو الاهتمام السريري، تزداد إمكانية التشخيص المبكر والتدخل الأكثر فعالية، مما يعزز الطلب على العلاجات المتخصصة وبروتوكولات الرعاية.

ضبط النفس/التحدي

تكاليف العلاج المرتفعة وعدد المرضى المحدود

• على الرغم من التطورات الواعدة، تُشكّل التكلفة المرتفعة لتشخيص متلازمة ألاجيل وعلاجها ورعايتها طويلة الأمد عائقًا كبيرًا أمام انتشارها في السوق. غالبًا ما تكون تكاليف الاختبارات الجينية والاستشارات التخصصية والأدوية النادرة باهظة، مما يُشكّل ضغطًا ماليًا على المرضى وأنظمة الرعاية الصحية، لا سيما في البلدان منخفضة ومتوسطة الدخل.
• على سبيل المثال، قد تكلف العلاجات التي تندرج تحت تصنيف الأدوية اليتيمة، على الرغم من أنها قد تغير الحياة، عشرات الآلاف من الدولارات سنويًا، مما يحد من إمكانية الوصول إليها حتى مع دعم السداد الجزئي.
• علاوة على ذلك، يُقيّد الانتشار المنخفض للغاية لمتلازمة ألاجيل مجموعة المرضى المُشاركين في التجارب السريرية وقابلية التوسع التجاري، مما يجعل سعي بعض الشركات لتطوير المنتجات أمرًا محفوفًا بالمخاطر المالية. كما يُعقّد تأخر التشخيص بسبب تداخل الأعراض مع أمراض الكبد الأخرى لدى الأطفال عملية تحديد المرضى.
• وللتغلب على هذه التحديات، هناك حاجة ملحة لتوسيع نطاق تغطية التأمين للأمراض النادرة، وسجلات المرضى الدولية، وحلول التشخيص الفعالة من حيث التكلفة، والتعاون البحثي عبر الحدود.
• سيكون تقليل العبء الاقتصادي وتحسين إمكانية الوصول أمرًا بالغ الأهمية لإطلاق العنان للإمكانات الكاملة لسوق متلازمة ألاجيل على مدى السنوات القادمة

نطاق سوق متلازمة ألاجيل

يتم تقسيم السوق على أساس الأعراض والعلاج والأدوية وطريقة الإدارة والتشخيص والمستخدمين النهائيين وقناة التوزيع.

• حسب الأعراض

بناءً على الأعراض، يُقسّم سوق متلازمة ألاجيل إلى مشاكل في الكبد، ومشاكل في التغذية، ومشاكل في القلب، وملامح وجه مميزة، ومشاكل عصبية، وغيرها. وقد هيمن قطاع مشاكل الكبد على السوق محققًا أكبر حصة إيرادات بلغت 39.6% في عام 2024، ويعزى ذلك أساسًا إلى ارتفاع معدل حدوث المظاهر الكبدية، مثل ركود الصفراء، وضيق القناة الصفراوية، واليرقان، والتي غالبًا ما تكون أولى العلامات السريرية التي تستدعي التشخيص. تُحفّز هذه الأعراض التدخل الطبي المبكر، وتساهم بشكل كبير في تكاليف العلاج، مما يجعلها القطاع الأكثر اهتمامًا في الإدارة السريرية.

من المتوقع أن يشهد قطاع أمراض القلب أسرع معدل نمو بنسبة 20.4% بين عامي 2025 و2032، مدعومًا بتزايد اكتشاف التشوهات القلبية، مثل تضيق الشريان الرئوي وعيوب الحاجز البطيني، لدى مرضى الأطفال. ويساهم تحسين فحص أمراض القلب وتقنيات التصوير المتطورة في مراكز رعاية حديثي الولادة في تعزيز هذا النمو، إلى جانب دمج الرعاية متعددة التخصصات في علاج المتلازمات الوراثية.

• حسب العلاج

بناءً على العلاج، يُقسّم سوق متلازمة ألاجيل إلى قسمين: قسم الأدوية وقسم الجراحة. وقد استحوذ قطاع الأدوية على أكبر حصة من إيرادات السوق، حيث بلغت 64.3% في عام 2024، حيث تُعالج غالبية المرضى من خلال علاجات دوائية، مثل مُعدّلات الأحماض الصفراوية، ومضادات الحكة، والمكملات الغذائية التي تهدف إلى السيطرة على الأعراض. ​​وتؤدي الطبيعة المزمنة للحالة، وخاصةً الأعراض الكبدية، إلى استخدام الأدوية على المدى الطويل.

ومن المتوقع أن يسجل قطاع الجراحة نمواً مطرداً خلال الفترة المتوقعة، بسبب زيادة حالات زراعة الكبد لدى مرضى الأطفال المصابين بأمراض خطيرة والتصحيح الجراحي للعيوب القلبية، على الرغم من أن هذا يظل مقتصراً على التدخلات في المراحل المتقدمة أو الحالات المقاومة.

بالمخدرات

بناءً على الأدوية، يُقسّم سوق متلازمة ألاجيل إلى حمض أورسوديوكسيكوليك، وكوليسترامين، وريفامبين، ونالتريكسون، وغيرها. هيمن حمض أورسوديوكسيكوليك على سوق الأدوية بحصة سوقية بلغت 33.4% في عام 2024، ويُوصف على نطاق واسع لتحسين تدفق الصفراء وتقليل ركود الصفراء لدى مرضى ألاجيل. وتُعزى أهميته إلى فعاليته السريرية، وتوافره في تركيبات مناسبة للأطفال، ودوره كعلاج أولي.

ومن المتوقع أن يشهد عقار النالتريكسون طلبًا متزايدًا خلال الفترة المتوقعة، وخاصة للاستخدام خارج العلامة في علاج الحكة، بدعم من زيادة الأبحاث السريرية حول الخيارات العلاجية غير التقليدية.

• عن طريق الإدارة

بناءً على طريقة الإعطاء، يُقسّم سوق متلازمة ألاجيل إلى أدوية فموية وأخرى حقنية. وسيُهيمن قطاع الأدوية الفموية على السوق بحصة سوقية تبلغ 72.1% بحلول عام 2024، حيث إن معظم الأدوية الرئيسية لمتلازمة ألاجيل، بما في ذلك حمض أورسوديوكسيكوليك وكوليسترامين، مُصممة للاستخدام عن طريق الفم، مما يُسهّل إعطائها للمرضى الأطفال.

ومن المتوقع أن يشهد قطاع الحقن أسرع نمو خلال الفترة المتوقعة، وخاصة في التجارب السريرية والعلاجات البيولوجية المتقدمة التي تتطلب التوصيل عن طريق الوريد أو تحت الجلد.

• حسب التشخيص

بناءً على التشخيص، يُقسّم سوق متلازمة ألاجيل إلى فحوصات الدم، وتحليل البول، والتصوير بالأشعة السينية، وفحوصات القلب، وفحص المصباح الشقي، وخزعة الكبد، والفحوصات الجينية، وفحوصات الحمض النووي قبل الولادة، وغيرها. وقد استحوذت الفحوصات الجينية على أكبر حصة سوقية بنسبة 29.8% في عام 2024، بفضل دورها المحوري في تأكيد طفرات JAG1 أو NOTCH2، وهما عاملان أساسيان في التشخيص. يدعم الفحص الجيني المبكر التدخل في الوقت المناسب، وتنظيم الأسرة، والتأهل للتجارب السريرية.

من المتوقع أن ينمو اختبار الحمض النووي قبل الولادة بسرعة خلال فترة التنبؤ، مع زيادة الوصول إلى تقنيات الاختبار قبل الولادة غير الجراحية (NIPT) وزيادة الطلب الأبوي على التشخيص المبكر في الأسر المعرضة للخطر.

• حسب المستخدمين النهائيين

بناءً على المستخدمين النهائيين، يُقسّم سوق متلازمة ألاجيل إلى مستشفيات، ورعاية منزلية، وعيادات متخصصة، وغيرها. وقد هيمنت المستشفيات على شريحة المستخدمين النهائيين بحصة سوقية بلغت 51.7% في عام 2024، حيث تُجرى عادةً الفحوصات التشخيصية الشاملة، والاستشارات التخصصية، والعلاج الداخلي للأعراض المعقدة في مرافق الرعاية الصحية.

ومن المتوقع أن تشهد العيادات المتخصصة، وخاصة تلك التي تركز على أمراض الكبد والوراثة عند الأطفال، نموًا خلال فترة التوقعات، بسبب أنماط الإحالة المتزايدة ومسارات الرعاية المخصصة للأمراض النادرة.

• حسب قناة التوزيع

بناءً على قنوات التوزيع، يُقسّم سوق متلازمة ألاجيل إلى صيدليات المستشفيات، وصيدليات التجزئة، وغيرها. وقد تصدرت صيدليات المستشفيات هذا القطاع بحصة سوقية بلغت 46.5% في عام 2024، مما يعكس تركيز العلاج وصرف الأدوية في المستشفيات، حيث يتم التشخيص وبدء العلاج.

ومن المتوقع أن تشهد الصيدليات أسرع نمو خلال الفترة المتوقعة، مع زيادة إدارة المرضى الخارجيين ووصفات الأدوية عن طريق الفم للرعاية طويلة الأمد.

تحليل إقليمي لسوق متلازمة ألاجيل

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق متلازمة ألاجيل بأكبر حصة إيرادات بلغت 44.2% في عام 2024، بدعم من البنية التحتية التشخيصية المتقدمة، وأطر السياسات القوية للأمراض النادرة، ومشهد تطوير الأدوية اليتيمة النشط، وخاصة في الولايات المتحدة، حيث ساهمت حوافز إدارة الغذاء والدواء في تسريع ابتكار العلاج.
• تستفيد المنطقة من الوصول الواسع النطاق إلى الاختبارات الجينية المتقدمة، والوعي العالي بين المتخصصين في الرعاية الصحية، والحوافز التنظيمية القوية مثل تصنيفات الأدوية اليتيمة التي تعزز تطوير العلاجات المستهدفة وتوافرها.
• ويتم دعم هذه الهيمنة الإقليمية أيضًا من خلال الاستثمار الكبير في أبحاث أمراض الكبد عند الأطفال ومراكز العلاج المتخصصة وأطر السداد المواتية، مما يضع أمريكا الشمالية في مكانة رائدة في كل من الإدارة السريرية والابتكار في رعاية متلازمة ألاجيلي.

نظرة عامة على سوق متلازمة ألاجيل الأمريكية

استحوذ سوق متلازمة ألاجيل في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات بنسبة 82.3% في أمريكا الشمالية عام 2024، مدفوعًا ببنية تحتية متطورة للاختبارات الجينية ودعم مؤسسي قوي لأبحاث الأمراض النادرة. ويساهم الوعي العالي لدى أخصائيي طب الأطفال، والاستخدام المكثف لتسلسلات الجيل التالي، ووجود العديد من مطوري الأدوية اليتيمة في توسع السوق. بالإضافة إلى ذلك، تُسرّع سياسات السداد المواتية وبرنامج إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للأدوية اليتيمة من اعتماد العلاجات الموجهة وتوافرها، مما يعزز مكانة الولايات المتحدة كمركز رئيسي للابتكار والعلاج في مجال رعاية مرضى متلازمة ألاجيل.

نظرة عامة على سوق متلازمة ألاجيل في أوروبا

من المتوقع أن يشهد سوق متلازمة ألاجيل في أوروبا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب ثابت خلال فترة التوقعات، مدعومًا بشكل رئيسي بتزايد الوعي بالاضطرابات الوراثية النادرة وتحسين الوصول إلى أدوات التشخيص. وتُحسّن أنظمة الرعاية الصحية العامة القوية في المنطقة، إلى جانب التعاون الفعال بين المؤسسات الأكاديمية واتحادات الأمراض النادرة، التشخيص المبكر ورعاية المرضى. كما أن الاستثمارات في طب كبد الأطفال والأطر التنظيمية الداعمة، مثل تصنيف الوكالة الأوروبية للأدوية للحالات اليتيمة، تُعزز نمو السوق في دول مثل فرنسا وألمانيا والمملكة المتحدة.

نظرة عامة على سوق متلازمة ألاجيل في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق متلازمة ألاجيل في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بتزايد دمج الطب الجينومي في هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS). تدعم المبادرات الحكومية للأمراض النادرة وتمويل الفحص الجيني المبكر لحديثي الولادة التشخيص والتدخل في الوقت المناسب. بالإضافة إلى ذلك، تلعب جماعات مناصرة المرضى والمستشفيات الأكاديمية دورًا رئيسيًا في رفع مستوى الوعي وتعزيز المشاركة البحثية، مما يُسهم في تطوير الإدارة السريرية لمتلازمة ألاجيل في البلاد.

نظرة عامة على سوق متلازمة ألاجيل في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق متلازمة ألاجيل في ألمانيا نموًا ملحوظًا بمعدل نمو سنوي مركب، مدعومًا بالإنفاق القوي على الرعاية الصحية، وتوافر الاختبارات الجينية على نطاق واسع، والالتزام المؤسسي بعلاج الأمراض النادرة. وتعزز البنية التحتية الراسخة لرعاية الأطفال في ألمانيا، والاعتماد المتزايد على الطب الدقيق، الكشف المبكر واستراتيجيات العلاج الموجهة. كما يُسهم التعاون بين الجامعات وشركات التكنولوجيا الحيوية وشبكات المستشفيات في تعزيز المشهد العلاجي، مما يجعل ألمانيا مساهمًا رئيسيًا في السوق الأوروبية.

نظرة عامة على سوق متلازمة ألاجيل في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن ينمو سوق متلازمة ألاجيل في منطقة آسيا والمحيط الهادئ بأسرع معدل نمو سنوي مركب قدره 23.6% خلال الفترة المتوقعة من 2025 إلى 2032، مدفوعًا بتزايد استثمارات الرعاية الصحية، وتحسين الوصول إلى التشخيصات الجينية، وتزايد الوعي في الدول النامية. وتستثمر دول مثل الصين واليابان والهند بشكل متزايد في أبحاث الأمراض النادرة وبرامج الفحص المبكر. كما أن مبادرات الصحة الرقمية المدعومة حكوميًا وتوسع البنية التحتية للرعاية الصحية الثالثية يجعلان التشخيص والعلاج أسهل، لا سيما في المراكز الحضرية.

نظرة عامة على سوق متلازمة ألاجيل في اليابان

يكتسب سوق متلازمة ألاجيل في اليابان زخمًا بفضل تركيز البلاد على الابتكار الطبي، وقدراتها القوية في الاختبارات الجينية، ورعاية الأطفال الشاملة. ومع إعطاء اليابان الأولوية للكشف المبكر من خلال الفحوصات الصحية الوطنية، يتحسن تحديد المتلازمات النادرة مثل ألاجيل. إضافةً إلى ذلك، تُساهم المؤسسات الأكاديمية وشركات الأدوية في الأبحاث والتجارب السريرية، في حين يُعزز تزايد عدد كبار السن الحاجة إلى حلول رعاية أطفال مُبسطة وفعالة.

نظرة عامة على سوق متلازمة ألاجيل في الهند

استحوذ سوق متلازمة ألاجيل في الهند على أكبر حصة من إيرادات السوق في منطقة آسيا والمحيط الهادئ عام 2024، بفضل توسع قطاع الرعاية الصحية في البلاد، وتحسّن توافر الاختبارات الجينية، وتزايد الوعي باضطرابات الأطفال النادرة. يُسهّل التحضر السريع، ونمو مراكز الرعاية الصحية المتخصصة، وسياسة الحكومة تجاه الأمراض النادرة التشخيص المبكر وتحسين الإدارة. كما أن الابتكارات المحلية في مجال التكنولوجيا الحيوية، إلى جانب مبادرات دعم العلاجات باهظة الثمن، تُعزز إمكانية الوصول، لا سيما للفئات المحرومة من الخدمات في قطاعي الرعاية الصحية العام والخاص.

حصة سوق متلازمة ألاجيل

إن صناعة متلازمة ألاجيلي يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• إيبسين فارما (الولايات المتحدة)
• شركة كانبريدج لعلوم الحياة المحدودة (الصين)
• شركة ترافير ثيرابيوتيكس (الولايات المتحدة)
• شركة ميروم للأدوية (الولايات المتحدة)

ما هي التطورات الأخيرة في سوق متلازمة ألاجيل العالمية؟

• في أبريل 2025، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تركيبة أقراص جديدة من ليفمارلي (مارليكسيبات)، طورتها شركة ميروم للأدوية، لعلاج الحكة الصفراوية الناتجة عن ركود الصفراء في كل من متلازمة ألاجيل (ALGS) وركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي (PFIC). توفر التركيبة الجديدة راحة أكبر للمرضى، وخاصةً للأطفال الأكبر سنًا والبالغين الذين قد يواجهون صعوبة في استخدام الأشكال السائلة. أعلنت ميروم أن الأقراص ستكون متاحة تجاريًا ابتداءً من يونيو 2025 من خلال برنامج ميروم أكسس بلس، بهدف توسيع نطاق الالتزام بالعلاج وإمكانية الحصول عليه.
• في يونيو 2024، وسعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية نطاق ترخيص دواء ليفمارلي (محلول ماراليكسيبات الفموي)، الذي سبق اعتماده لعلاج فرط الصفائح الدموية الصفراوية (ALGS)، ليشمل علاج مرضى PFIC. يأتي هذا التوسع في إطار نتائج دراسة مارس العالمية للمرحلة الثالثة، والتي أظهرت فعالية ملحوظة في تقليل الحكة وتحسين مستويات الأحماض الصفراوية لدى الأطفال المصابين. ويمثل هذا إنجازًا تنظيميًا جديدًا لشركة ميروم للأدوية، معززًا ريادتها في مجال أمراض الكبد الركودية الصفراوية النادرة لدى الأطفال.
• في نوفمبر 2023، أعلن تحالف متلازمة ألاجيل (ALGSA) عن تأسيس شبكة أبحاث متلازمة ألاجيل (ASRN) لتعزيز التعاون الدولي بين الأطباء والباحثين وشركات الأدوية الحيوية والمدافعين عن حقوق المرضى. صُممت هذه المبادرة الاستراتيجية لتسريع البحث التطبيقي، وتسهيل تبادل البيانات، ودفع عجلة الابتكار في تطوير العلاج، بهدف تحسين النتائج وجودة الحياة لمرضى متلازمة ألاجيل حول العالم.
• في أكتوبر 2023، قدمت دراسة محورية أجراها مستشفى الأطفال في كولورادو أدلة طويلة الأمد على أن ليفمارلي (ماراليكسيبات) لا يقلل الحكة فحسب، بل يُحسّن أيضًا المؤشرات الحيوية للكبد ويعزز فرص البقاء على قيد الحياة دون زراعة لدى مرضى ALGS الأطفال. تُؤكد الدراسة على الأهمية السريرية للعلاج المبكر والمستمر بالماراليكسيبات، مما يُشير إلى أنه قد يُؤخر أو يمنع الحاجة إلى زراعة الكبد في الحالات الشديدة.
• في يونيو 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء أوديفيكسبات (بيلفاي)، وهو مثبط ناقل الأحماض الصفراوية اللفائفية (IBAT) من إنتاج شركة ألبيريو فارما، لعلاج الحكة الصفراوية الركودية لدى الأطفال بعمر 12 شهرًا فأكثر المصابين بمتلازمة التصلب الجانبي الضموري (ALGS). يوفر هذا الاعتماد للعائلات بديلاً غير جراحي للجراحة، ويُقدم خيارًا دوائيًا ثانيًا إلى جانب المارليكسيبات، مما يُوسّع نطاق العلاج لعلاج متلازمة التصلب الجانبي الضموري (ALGS).

SKU-46611