글로벌 희귀 질환 치료 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2032년까지의 예측

희귀 질환 치료 시장 분석

National Library of Medicine에 게재된 기사에 따르면, 희귀 질환에 걸린 사람들의 총 수는 세계에서 세 번째로 큰 나라의 인구와 맞먹습니다. 3,585개의 희귀 질환을 기준으로 한 최근의 세계적 희귀 질환 유병률은 세계 인구의 3.5~5.9%로 추산되며, 이는 전 세계적으로 2억 6,300만~4억 4,600만 명에 해당합니다. 희귀 질환 치료 시장은 생명 공학, 유전자 검사, 개인 맞춤 의학의 상당한 발전에 힘입어 제약 산업에서 가장 빠르게 성장하는 부문 중 하나입니다. 희귀 질환에 대한 이해가 향상됨에 따라 제약 회사는 소수의 환자 집단에 영향을 미치는 질환을 치료하도록 설계된 희귀 약물에 더 집중하고 있습니다. 생명 공학의 발전으로 단일 클론 항체, 유전자 치료, 세포 치료와 같은 생물학적 치료법이 개발되었으며, 이는 희귀 질환의 고유한 병리 생리학을 해결하는 데 점점 더 많이 사용되고 있습니다. 정밀 의학에 대한 강조가 커지면서 개별 유전적 프로필에 맞는 치료법이 가능해져 더 나은 결과를 얻을 수 있습니다.

또한 차세대 시퀀싱(NGS), 유전자 검사, 분자 진단을 비롯한 진단 기술이 희귀 질병을 종종 초기 단계에서 진단하는 정확도와 속도를 향상시키고 있습니다.

희귀질환 치료 시장 규모

글로벌 희귀 질환 치료 시장 규모는 2024년에 70억 2천만 달러로 평가되었으며, 2032년까지 151억 1천만 달러에 도달할 것으로 예상되며, 2025년에서 2032년까지의 예측 기간 동안 CAGR은 10.10%입니다. Data Bridge Market Research에서 큐레이팅한 시장 보고서에는 시장 가치, 성장률, 세분화, 지리적 범위, 주요 업체와 같은 시장 시나리오에 대한 통찰력 외에도 심층 전문가 분석, 환자 역학, 파이프라인 분석, 가격 분석 및 규제 프레임워크도 포함됩니다.

희귀 질환 치료 시장 동향

“유전자 및 세포 치료의 발전”

CRISPR-Cas9와 유전자 대체 요법과 같은 유전자 편집 기술의 혁신은 희귀 유전 질환의 치료 환경을 변화시키고 있습니다. Zolgensma(척수성 근위축증) 및 Luxturna(유전성 망막 질환)와 같은 유명 치료법은 이전에 치료할 수 없었던 질환의 유전적 근본 원인을 표적으로 삼아 새로운 접근 방식을 개척하고 있습니다. 이러한 획기적인 치료법은 희귀 질환에 대한 정밀 의학의 새로운 기준을 설정합니다.

또한 줄기세포 치료 및 CAR T 세포 치료를 포함한 첨단 치료 양식이 희귀 혈액암, 유전적 질환 및 자가면역 질환 치료에 힘을 얻고 있습니다. 이러한 치료법은 장기 효능의 잠재력을 제공할 뿐만 아니라 기존 치료법에 비해 부작용이 적습니다. 이러한 혁신이 계속 진화함에 따라 희귀 질환 치료 시장을 재편하고 복잡하고 희귀한 질환이 있는 환자의 고유한 요구를 해결하는 표적형 개인화 치료법의 개발을 가속화하고 있습니다. 이러한 첨단 치료법의 적용이 증가함에 따라 시장이 앞으로 나아가고 있으며, 연구 개발에 대한 투자가 증가하고 환자 결과가 크게 개선되고 있습니다.

보고서 범위 및 희귀 질환 치료 시장 세분화    

희귀 질환 치료 시장 정의

희귀 질환은 고아 질환이라고도 하며, 인구의 소수에게 영향을 미치는 질환입니다. 일반적으로 주어진 인구에서 200,000명 미만입니다. 희귀 질환 치료 시장의 치료법에는 고아 약물, 생물학적 제제, 유전자 치료, 세포 치료 및 개인화 의학이 포함됩니다. 고아 약물은 희귀 질환을 치료하기 위해 특별히 개발된 제약 제품입니다. 이러한 약물은 일반적으로 이러한 질병의 환자 인구가 적기 때문에 정부 인센티브와 규제 지원으로 지원됩니다.

희귀 질환 치료 시장 동향

운전자

• 연구 개발 증가

희귀 질환에 대한 혁신적 치료법을 만들기 위한 연구 개발에 대한 투자 증가는 시장 성장의 주요 원동력입니다. 생명공학 , 유전체학 및 개인화된 의학의 획기적인 발전은 새롭고 더 효과적인 치료 옵션을 발견할 수 있는 길을 열고 있습니다. 이에 대한 주목할 만한 사례 중 하나는 척추 근위축증(SMA)에 대한 유전자 대체 요법인 Zolgensma의 개발로, 희귀 질환 분야에서 혁신적 치료법의 벤치마크가 되었습니다. Zolgensma는 SMA의 근본적인 유전적 원인을 해결하여 이전에는 치료할 수 없었던 질환에 대한 잠재적인 일회성 치료법을 제공하며, 희귀 질환 치료에서 유전자 요법의 잠재력이 커지고 있음을 강조합니다. 이러한 발전이 계속됨에 따라 글로벌 희귀 질환 치료 시장은 상당한 확장을 앞두고 있습니다.

• 개선된 진단 및 조기 감지

유전자 검사 및 분자 진단을 포함한 진단 기술의 발전으로 희귀 질환을 더 일찍, 더 정확하게 식별할 수 있게 되었습니다. 조기 발견은 환자 결과를 개선하고 보다 집중적인 치료 개입을 유도하며, 이는 다시 희귀 질환 치료법에 대한 수요를 촉진합니다. 이에 대한 주요 사례는 신생아 선별 단계에서 낭포성 섬유증 (CF)을 진단하기 위해 유전자 검사 를 사용하는 것입니다 . 조기 유전자 식별을 통해 CFTR 조절제(예: CF 환자의 폐 기능과 삶의 질을 개선하는 획기적인 치료법인 Trikafta)로 적시에 개입할 수 있습니다. 이러한 기술적 혁신은 글로벌 희귀 질환 치료 시장의 성장에 크게 기여하고 있습니다.

기회

• 신흥 시장에서 접근성 확대

아시아 태평양, 라틴 아메리카, 아프리카와 같은 신흥 시장에서 의료 인프라가 계속 발전함에 따라 희귀 질환 치료제에 대한 더 광범위한 세계 인구의 접근성이 꾸준히 개선되고 있습니다. 증가하는 의료비, 확대된 건강 보험 적용 범위, 높아진 환자 인식은 모두 이 지역에서 희귀 질환 치료제에 대한 수요가 증가하는 데 기여하고 있습니다. 이러한 추세는 글로벌 희귀 질환 치료 시장에서 상당한 성장 기회를 창출하고 있습니다.

• 생물학 및 바이오시밀러의 채택 증가

모노클로날 항체, 백신, 재조합 단백질과 같은 생물학적 제제는 희귀 질환 치료에 점점 더 중요해지고 있습니다. 희귀 질환에 대한 생물학적 치료법의 사용이 증가함에 따라 생물학적 약물 개발에 참여하는 회사에 상당한 기회가 제공됩니다. 더욱이 바이오시밀러(생물학적 약물의 제네릭 버전)의 등장으로 치료 비용이 낮아져 이러한 치료법의 저렴성과 접근성이 모두 향상될 것으로 예상됩니다. 생물학적 제제와 바이오시밀러의 부상은 글로벌 희귀 질환 치료 시장의 확대를 촉진할 것으로 예상됩니다.

제약/도전

• 높은 치료 비용

희귀 질환에 대한 치료법을 개발하는 것은 비용이 많이 드는 노력이며, 많은 치료법이 연구 개발(R&D)에 상당한 투자를 요구합니다. 결과적으로 치료 비용이 엄청나게 높아져 환자와 의료 시스템 모두에 접근 장벽이 생깁니다. 일부 유전자 치료와 생물학적 치료는 치료당 수십만 달러에서 수백만 달러에 이를 수 있어 환자, 보험사, 정부에 상당한 재정적 압박을 가합니다. 희귀 질환 치료의 높은 비용은 희귀 질환 치료 시장에 제약을 가합니다.

• R&D 및 임상 시험의 복잡성

희귀 질환에 대한 치료법을 개발하려면 소규모 환자 집단을 대상으로 복잡하고 장기적인 임상 시험을 실시해야 합니다. 이는 특히 질병이 제대로 이해되지 않았거나 여러 형태로 나타나는 경우 치료법의 효능과 안전성을 입증하기에 충분한 데이터를 수집하는 데 어려움을 겪습니다. 또한 희귀 질환 치료 파이프라인은 시험 설계 및 환자 모집의 어려움으로 인해 느리게 진행되는 경향이 있으며, 이는 희귀 질환 치료 시장 성장에 대한 장벽으로 작용합니다.

이 시장 보고서는 최근의 새로운 개발, 무역 규정, 수출입 분석, 생산 분석, 가치 사슬 최적화, 시장 점유율, 국내 및 지역 시장 참여자의 영향, 새로운 수익 창출처, 시장 규정의 변화, 전략적 시장 성장 분석, 시장 규모, 범주 시장 성장, 응용 분야 틈새 시장 및 지배력, 제품 승인, 제품 출시, 지리적 확장, 시장의 기술 혁신에 대한 분석 기회를 제공합니다. 시장에 대한 자세한 정보를 얻으려면 Data Bridge Market Research에 연락하여 분석가 브리핑을 받으세요. 저희 팀은 시장 성장을 달성하기 위한 정보에 입각한 시장 결정을 내리는 데 도움을 드립니다.

희귀 질환 치료 시장 범위

시장은 약물 유형, 치료 영역, 환자 유형, 투여 경로 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다. 이러한 세그먼트 간의 성장은 산업의 빈약한 성장 세그먼트를 분석하고 사용자에게 핵심 시장 응용 프로그램을 식별하기 위한 전략적 결정을 내리는 데 도움이 되는 귀중한 시장 개요와 시장 통찰력을 제공하는 데 도움이 됩니다.

약물 유형

• 생물학
• 작은 분자

치료 영역

• 종양학
• 호흡기 질환
• 심혈관 질환
• 혈액학적 장애
• 중추신경계 장애
• 기타 장애

환자 유형

• 성인
• 소아과

투여 경로

• 경구
• 주사 가능
• 기타

유통 채널

• 병원 약국
• 특수 약국
• 온라인 약국

희귀 질환 치료 시장 지역 분석

위에 언급된 대로 국가, 약물 유형, 치료 분야, 환자 유형, 투여 경로 및 유통 채널별로 시장을 분석하고 시장 규모에 대한 통찰력과 추세를 제공합니다.

시장 보고서에서 다루는 국가는 북미의 미국, 캐나다 및 멕시코, 유럽의 독일, 프랑스, ​​영국, 이탈리아, 스페인, 덴마크, 스웨덴, 노르웨이, 유럽의 기타 지역, 중국, 일본, 인도, 한국, 호주, 태국, 아시아 태평양(APAC)의 기타 지역(APAC), 사우디 아라비아, UAE, 남아프리카공화국, 이집트, 쿠웨이트, 중동 및 아프리카(MEA)의 일부인 기타 중동 및 아프리카(MEA), 남미의 일부인 기타 남미, 브라질, 아르헨티나입니다.

북미 지역은 희귀 질환의 높은 유병률, 견고한 의료 인프라, 선도적인 제약 회사의 연구 개발(R&D)에 대한 상당한 투자 등으로 임상 현미경 시장을 주도할 것으로 예상되며, 이는 주요 성장 동력입니다.

아시아 태평양 지역은 희귀 질환 치료에 있어 중요한 성장 시장으로 부상하고 있습니다. 정부 이니셔티브, 환자 옹호 단체, 의료 서비스 제공자의 지원을 받아 희귀 질환에 대한 인식이 높아지면서 진단율이 향상되고 혁신적인 치료법에 대한 수요가 증가하고 있습니다. 지역 정부는 싱가포르의 희귀 질환 기금과 말레이시아의 의료 인프라에 대한 투자 증가와 같은 주목할 만한 이니셔티브를 통해 희귀 질환을 보다 잘 관리하기 위한 정책을 도입하고 있습니다. 이러한 노력은 조기 발견과 보다 효과적인 치료 옵션을 용이하게 하여 이 지역 전체의 희귀 질환 치료법 시장을 더욱 가속화하고 있습니다.

보고서의 국가 섹션은 또한 개별 시장 영향 요인과 국내 시장의 현재 및 미래 트렌드에 영향을 미치는 규제 변화를 제공합니다. 다운스트림 및 업스트림 가치 사슬 분석, 기술 트렌드 및 포터의 5가지 힘 분석, 사례 연구와 같은 데이터 포인트는 개별 국가의 시장 시나리오를 예측하는 데 사용되는 몇 가지 포인터입니다. 또한 글로벌 브랜드의 존재 및 가용성과 지역 및 국내 브랜드와의 대규모 또는 희소한 경쟁으로 인해 직면한 과제, 국내 관세 및 무역 경로의 영향이 국가 데이터에 대한 예측 분석을 제공하는 동안 고려됩니다.

희귀질환 치료 시장 점유율

시장 경쟁 구도는 경쟁자별 세부 정보를 제공합니다. 포함된 세부 정보는 회사 개요, 회사 재무, 창출된 수익, 시장 잠재력, 연구 개발 투자, 새로운 시장 이니셔티브, 글로벌 입지, 생산 현장 및 시설, 생산 용량, 회사의 강점과 약점, 제품 출시, 제품 폭과 범위, 애플리케이션 우세입니다. 위에 제공된 데이터 포인트는 시장과 관련된 회사의 초점에만 관련이 있습니다.

시장에서 운영되는 희귀 질환 치료 시장 리더는 다음과 같습니다.

• AbbVie Inc.(미국)
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. (스위스)
• 암젠 주식회사(미국)
• 아스트라제네카(영국)
• Bayer AG(독일)
• 바이오젠(미국)
• 브리스톨-마이어스 스퀴브 회사(미국)
• F. 호프만-라 로슈 유한회사(스위스)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (일본)
• 존슨앤존슨 서비스 주식회사(미국)
• 릴리(미국)
• Merck KGaA, (독일)
• 머크앤코(미국)
• 노바티스 AG(스위스)
• Novo Nordisk A/S(덴마크)
• 파이저 주식회사(미국)
• PTC Therapeutics Inc. (미국)
• 사노피(프랑스)
• 다케다제약 주식회사(일본)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (미국)

희귀 질환 치료 시장의 최신 동향

• 2024년 11월, Amgen은 워싱턴 DC에서 열리는 American College of Rheumatology(ACR) Convergence 2024 컨퍼런스에서 희귀 질환 포트폴리오와 파이프라인의 새로운 데이터를 발표한다고 발표했습니다. 새로운 연구 결과는 면역글로불린 G4 관련 질환(IgG4-RD)에서 UPLIZNA®(inebilizumab-cdon)의 질병 활동성이 감소한다는 점을 강조하고, 15mg의 주 1회 경구 메토트렉세이트와 함께 투여할 경우 KRYSTEXXA(pegloticase)의 주입 시간을 단축할 수 있다는 점을 뒷받침합니다.
• 2024년 10월, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.는 점액다당증 IIIA형(MPS IIIA) 또는 산필리포 증후군 A형을 치료하기 위한 조사 효소 대체 요법인 JR-441의 1상 임상 시험을 위해 일본에서 환자 투여를 시작한다고 발표했습니다. MPS IIIA는 중추신경계(CNS) 증상이 심한 희귀 유전 질환입니다.
• 2023년 7월, AstraZeneca Rare Disease의 Alexion은 Pfizer와 희귀 질환에 대한 임상 전 유전자 치료 포트폴리오를 인수하기로 합의했습니다. 이 거래의 일환으로 Alexion은 여러 가지 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 캡시드에 접근할 수 있게 됩니다. AAV 캡시드는 유전자 치료와 유전자 편집을 위한 치료용 유전자 카고를 전달하는 데 효과가 입증되었습니다.
• 2022년 11월, AstraZeneca는 Alexion, AstraZeneca Rare Disease 그룹의 첫 번째 희귀 질환 치료제인 Soliris(eculizumab)가 이제 중국에서 출시되었다고 발표했습니다. 이는 Soliris가 이제 중국에서 성인과 소아 모두에서 발작성 야간혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 치료에 사용 가능해지면서 희귀 질환 분야에서 회사의 글로벌 입지가 크게 확대되었음을 의미합니다.
• 2020년 9월, AbbVie는 미국 식품의약국(FDA)이 척수 손상 환자를 위한 조사 치료제인 elezanumab(ABT-555)에 희귀의약품 지정과 패스트트랙 지정을 모두 부여했다고 발표했습니다. 희귀의약품 지정은 희귀 질병이나 상태의 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 하는 약물이나 생물학적 제제에 수여됩니다.

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