세계 초희귀질환 치료제 시장 규모, 점유율 및 동향 분석 보고서 – 산업 개요 및 2033년까지의 전망

초희귀질환 치료제 시장 규모

• 전 세계 초희귀질환 치료제 시장 규모는 2025년 1,485억 달러 였으며, 예측 기간 동안 연평균 12.06%의 성장률을 기록하여 2033년에는 3,692억 달러  에 이를 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 유전학 연구의 발전, 희귀 질환 생물학에 대한 이해 증진, 그리고 정밀 의학의 도입 증가에 힘입어 이루어지고 있으며, 이는 전 세계 초희귀 질환 환자 집단을 위한 고도로 표적화된 치료법 개발을 가능하게 합니다.
• 더 나아가, 효율적이고 생명을 구하는 치료법에 대한 수요 증가, 희귀의약품 지정, 신속 승인 절차, 인센티브 기반 연구 개발 프로그램과 같은 지원적인 규제 체계는 초희귀질환 치료제의 도입을 가속화하여 업계 성장을 크게 촉진하고 있습니다.

초희귀질환 치료제 시장 분석

• 극히 드문 유전성, 대사성 및 신경근육 질환에 대한 고도의 표적 치료법을 포함하는 초희귀질환 치료제는 유전체 기술의 발전, 진단율 증가, 그리고 의료진과 환자들의 인식 제고에 힘입어 현대 의료 시스템에서 점점 더 중요해지고 있습니다.
• 초희귀질환 치료제에 대한 수요 증가는 주로 규제 당국의 지원책(희귀의약품 지정, 우선 심사, 시장 독점권 등), 생명공학 기업의 연구 개발 투자 증가, 그리고 소수의 환자 집단을 위한 고도로 전문화된 치료법 개발을 가능하게 하는 정밀 의학 플랫폼의 보급 확대에 힘입은 바가 큽니다.
• 북미는 강력한 생명공학 혁신, 선진 유전자 검사 인프라, 높은 희귀 질환 치료제 채택률, 그리고 정부 및 민간 연구 기관의 탄탄한 자금 지원에 힘입어 2025년까지 초희귀 질환 치료제 시장에서 42.6%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 주도적인 역할을 할 것으로 예상됩니다. 특히 미국은 신속한 승인, 활발한 임상 시험 활동, 그리고 높은 환자당 치료비 지출 덕분에 시장을 선도하고 있습니다.
• 아시아 태평양 지역은 희귀 질환에 대한 인식 제고, 유전체 염기서열 분석 프로그램 확대, 개선된 의료비 상환 체계, 그리고 일본, 중국, 한국 등에서 희귀 의약품의 현지 개발에 대한 투자 증가에 힘입어 2026년부터 2033년까지 연평균 13.4%의 성장률을 기록하며 가장 빠르게 성장하는 지역으로 전망됩니다.
• 생물학적 제제 부문은 강력한 임상적 효과, 높은 특이성, 그리고 희귀 및 초희귀 유전 질환과 관련된 복잡한 경로를 표적화할 수 있는 능력에 힘입어 2025년까지 전체 시장 매출의 47.6%를 차지하며 가장 큰 비중을 차지할 것으로 예상됩니다.

보고서 범위 및 초희귀질환 치료제 시장 세분화           

초희귀질환 치료제 시장 동향

인공지능 기반 진단 및 맞춤형 치료를 통한 향상된 개발

• 전 세계 초희귀질환 치료제 시장에서 중요하고 빠르게 가속화되는 추세는 인공지능 (AI), 고급 분석 및 정밀 의학 플랫폼의 통합이 심화되어 진단 정확도를 향상시키고, 신약 개발을 가속화하며, 극히 희귀한 질환에 대한 맞춤형 치료 경로를 제공하는 것입니다.
• 예를 들어, 여러 생명공학 기업들은 현재 임상의들이 초희귀 질환과 관련된 희귀 돌연변이를 식별하는 데 도움을 주는 AI 기반 유전체 분석 도구를 도입하여 더 빠른 진단과 보다 표적화된 치료적 개입을 가능하게 하고 있습니다.
• 인공지능(AI) 통합은 특히 환자 모집이 어려운 희귀 질환 분야에서 임상 시험 효율성을 높이는 데에도 적용되고 있습니다. AI 기반 환자 매칭 플랫폼은 전 세계적으로 적합한 환자를 식별하고 분자 및 표현형 데이터를 기반으로 치료 반응을 예측할 수 있습니다.
• 또한, 머신러닝 알고리즘의 활용은 조기 질병 진단, 향상된 바이오마커 발굴, 그리고 용량-반응 모델링 최적화를 지원합니다. 이러한 기능은 치료제 개발 기간을 크게 단축시키고 초희귀 질환 프로그램의 임상 성공 가능성을 높여줍니다.
• 인공지능 기반 진단과 실제 임상 데이터(RWE) 플랫폼 및 디지털 환자 모니터링 도구의 원활한 통합을 통해 지속적인 데이터 수집이 가능해지며, 이를 통해 연구자들은 소규모 환자 집단에서 치료 효과를 더욱 정확하게 평가할 수 있습니다.
• 지능화되고 개인 맞춤형이며 데이터 기반의 치료제 개발이라는 이러한 추세는 초희귀질환 관리에 대한 기대치를 새롭게 바꾸고 있습니다. 기업들은 인공지능(AI) 기반 신약 개발 플랫폼, 차세대 염기서열 분석 (NGS) 기반 진단 도구, 그리고 분산형 임상시험 기술 에 대한 투자를 늘리고 있습니다.
• 인공지능(AI), 고정밀 유전자 분석, 디지털 통합 모니터링 시스템을 기반으로 하는 초희귀질환 치료법에 대한 수요가 급증하고 있습니다. 의료진과 환자들은 조기 진단, 치료 결과 개선, 그리고 더욱 개인화된 치료 옵션을 추구하고 있기 때문입니다.

초희귀질환 치료제 시장 동향

운전사

"희귀 질환에 대한 인식 증가와 정밀 의학의 발전으로 인한 수요 증가"

• 전 세계적으로 초희귀 질환에 대한 인식이 높아지고 진단 역량이 확대되며 환자 단체의 옹호 활동이 활발해짐에 따라 초희귀 질환 치료제에 대한 수요가 증가하고 있습니다.
• 예를 들어, 2025년 4월에는 여러 주요 제약 회사들이 유전자 편집 및 유전자 대체 치료 플랫폼의 발전을 발표했는데, 이는 이전에는 치료가 불가능했던 초희귀 질환에 대한 치료 가능성을 높이는 것을 목표로 합니다. 이러한 전략적 개발은 예측 기간 동안 산업 성장을 견인할 것으로 예상됩니다.
• 정책 입안자들과 의료 시스템이 희귀 질환의 조기 발견 및 치료를 우선시함에 따라, 신생아 선별 검사 프로그램 개선, 유전자 검사 접근성 향상, 희귀 질환 전문 센터에 대한 투자 확대 등을 통해 시장이 성장하고 있습니다.
• 더 나아가 유전자 치료, RNA 기반 치료제, 효소 대체 요법 및 표적 생물학적 제제를 포함한 정밀 의학 접근법의 인기가 높아짐에 따라 초희귀 질환에 대한 치료 환경이 재편되고 있습니다.
• 조기 분자 진단의 편리성, 특정 돌연변이에 기반한 맞춤형 치료법, 그리고 가정 또는 분산형 치료 옵션의 확대는 소아 및 성인 희귀 질환 분야 모두에서 도입을 촉진하는 주요 요인입니다. 분산형 임상 시험의 증가와 환자 친화적인 치료제 투여 방식의 확대는 시장 성장에 더욱 기여하고 있습니다.

절제/도전

“ 높은 치료 비용과 제한된 환자 수에 대한 우려 ”

• 극히 희귀한 질환 치료법을 개발하고 상용화하는 데 드는 막대한 비용은 치료 접근성 확대에 상당한 걸림돌이 됩니다. 이러한 치료법은 유전자 치료, 단백질 대체 요법, 첨단 생물학적 제제와 같은 복잡한 기술에 의존하는 경우가 많아 가격이 매우 높습니다.
• 예를 들어, 수백만 달러에 달하는 유전자 치료 사례가 언론에 보도되면서 의료 서비스 제공자와 보험사들은 장기적인 비용 부담 능력과 보험금 지급 가능성에 대한 우려를 제기했습니다.
• 혁신적인 가격 책정 모델, 위험 분담 계약, 정부 지원 희귀 질환 기금 프로그램 등을 통해 비용 관련 문제를 해결하는 것은 지속 가능한 도입을 보장하는 데 필수적입니다. 기업들은 종종 높은 개발 및 치료 비용을 정당화하기 위해 의료 경제적 이점과 장기적인 비용 절감을 강조합니다.
• 게다가, 환자 수가 매우 제한적이라는 점(일부 초희귀 질환의 경우 전 세계적으로 환자 수가 수백 명에도 미치지 못하는 경우가 많음) 때문에 대규모 임상 시험을 수행하고 일반적인 질병 치료법과 유사한 수준의 규제 승인 일정을 달성하는 데 어려움이 있습니다.
• 전 세계 규제 기관들이 희귀 질환 치료제 개발을 위한 인센티브 제도를 마련했지만, 적은 환자 수, 높은 연구 개발 비용, 그리고 장기간의 임상 평가 요건으로 인해 특히 희귀 질환 관련 예산이 제한적인 개발도상국 시장에서는 희귀 질환 치료제의 광범위한 도입이 여전히 제한적입니다.
• 유전자 검사 접근성 확대, 희귀 질환 등록 시스템 개선, 정부 인센티브, 글로벌 임상 협력, 혁신적인 상환 전략 등을 통해 이러한 과제를 극복하는 것이 초희귀질환 치료제 시장의 장기적인 성장을 유지하는 데 필수적입니다.

초희귀질환 치료제 시장 범위

시장은 의약품 유형, 질병 적응증 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 약물 종류별

의약품 유형을 기준으로 초희귀질환 치료제 시장은 생물학적 제제, 유전자 치료제, 소분자 의약품 및 기타로 세분화됩니다. 생물학적 제제 부문은 강력한 임상 효과, 높은 특이성, 희귀 및 초희귀 유전 질환과 관련된 복잡한 경로를 표적화할 수 있는 능력에 힘입어 2025년까지 47.6%의 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 단일클론 항체, 효소 대체 요법 및 재조합 단백질에 대한 연구 개발 투자가 증가함에 따라 생물학적 제제는 여전히 선호되는 치료 옵션입니다. 높은 규제 승인 성공률과 프리미엄 가격 모델 또한 매출 우위를 뒷받침합니다. 유전성 대사 질환의 발생률 증가와 진단 능력 향상은 생물학적 제제에 대한 수요를 더욱 확대하고 있습니다. 또한 생명을 구하는 희귀 질환 제품에 대한 보험 적용 확대는 시장 침투율을 높이고 있습니다. 이 부문은 특정 환자 집단을 대상으로 하는 주요 제약 회사의 강력한 파이프라인의 혜택을 받고 있습니다. 전 세계적인 인식 제고와 신생아 선별 검사 프로그램 또한 조기 발견을 촉진하고 치료 접근성을 높이고 있습니다. 생물학적 제제는 높은 환자 유지율과 치료 순응도를 보여 반복적인 매출 성장에 크게 기여하고 있습니다.

유전자 치료 분야는 바이러스 벡터 기술의 획기적인 발전, 개선된 전달 메커니즘, 그리고 일회성 완치 요법에 대한 규제 승인 증가에 힘입어 2026년부터 2033년까지 연평균 22.4%라는 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 바이오 기업의 투자 증가와 기존에는 치료가 불가능했던 유전적 변이를 해결하는 데 있어 성공 사례가 늘어나면서 시장 확장이 가속화되고 있습니다. 생산 비용 절감과 AAV 및 렌티바이러스 플랫폼의 발전은 시장 규모 확대를 가능하게 합니다. 고부가가치 완치 요법에 대한 우대적인 보험 적용 모델은 치료 도입을 촉진합니다. 학술 기관과 바이오 기업 간의 협력 증가는 혁신 파이프라인을 강화합니다. 환자 옹호 단체와 희귀 질환 재단은 질병에 대한 인식 제고와 치료 접근성 확대에 중요한 역할을 합니다. CRISPR 기반 치료법의 발전 또한 이 분야의 혁신을 가속화하고 있습니다. 더 많은 유전자 치료법이 임상 시험 단계를 거쳐 상용화됨에 따라 시장은 더욱 빠르게 성장할 것으로 예상됩니다. 만성 질환 치료보다 장기적인 치료 또는 완치 효과를 선호하는 경향이 증가하면서 시장 성장은 더욱 촉진될 것입니다.

• 질병별 적응증에 따라

질병 적응증을 기준으로 초희귀질환 치료제 시장은 대사 장애, 신경 장애, 혈액 질환, 면역 장애 및 기타 질환으로 세분화됩니다. 대사 장애 부문은 효소 결핍, 리소좀 축적 질환, 미토콘드리아 결함 등 고도의 치료적 개입이 필요한 질환의 높은 유병률에 힘입어 2025년까지 39.8%의 가장 큰 시장 매출 점유율을 차지했습니다. 생물학적 제제 및 효소 대체 요법의 풍부한 공급이 이러한 성장을 견인하고 있습니다. 신생아 선별 검사 프로그램의 확대는 조기 진단을 가능하게 하여 치료 접근성을 향상시키고 있습니다. 높은 치료 순응도와 장기 치료 요구 또한 매출 증대에 기여하고 있습니다. 전 세계적으로 극히 희귀한 대사 질환에 대한 인식 제고와 자금 지원 확대는 치료 도입을 더욱 촉진하고 있습니다. 제약 회사들은 대사 장애에 대한 표적 생물학적 제제 및 유전자 치료에 대한 투자를 늘려 시장 리더십을 강화하고 있습니다. 개발도상국의 진단 역량 확대 또한 이 부문의 성장을 촉진하는 요인입니다.

신경계 질환 시장은 2026년부터 2033년까지 연평균 20.1%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 이는 초희귀 신경퇴행성 및 신경근육 질환의 유병률 증가와 첨단 치료법 개발의 성장에 힘입은 결과입니다. 중추신경계 질환을 표적으로 하는 새로운 유전자 치료법과 RNA 기반 약물은 시장 성장을 가속화하고 있습니다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)의 희귀 신경계 질환 치료제 승인 증가 또한 시장 성장에 기여하고 있습니다. 맞춤형 의학에 대한 투자와 향상된 바이오마커 연구는 임상 결과를 개선하고 있으며, 중추신경계 약물 전달 시스템의 발전 또한 시장 성장을 촉진하고 있습니다. 환자 옹호 단체의 강력한 지원과 임상시험 자금 지원은 시장 확대를 더욱 가속화합니다. 희귀 신경계 질환에 대한 인식 제고와 조기 진단 또한 시장 성장세를 뒷받침하고 있습니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 초희귀질환 치료제 시장은 병원 약국, 전문 약국, 온라인 약국 및 기타로 세분화됩니다. 전문 약국 부문은 2025년까지 전체 시장 매출의 51.2%를 차지하며 가장 큰 비중을 차지할 것으로 예상됩니다. 이는 엄격한 모니터링, 온도 제어 물류 및 보험금 청구 조정이 필요한 복잡하고 고가의 의약품을 전문적으로 취급하는 전문성에 힘입은 결과입니다. 전문 약국은 상담, 복약 순응도 관리, 치료 센터와의 연계 등 포괄적인 환자 지원 서비스를 제공하여 치료 효과를 향상시킵니다. 또한, 제조업체 및 희귀질환 치료 프로그램과의 긴밀한 파트너십을 통해 유통 효율성을 크게 높입니다. 특히 생물학적 제제 및 유전자 치료제와 같은 첨단 치료법에 대한 접근성 향상에 대한 수요 증가가 이 부문의 성장세를 더욱 강화하고 있습니다. 주요 시장 전반에 걸친 희귀질환 전문 네트워크의 확장은 이 부문의 시장 도달 범위를 더욱 확대할 것입니다.

온라인 약국 부문은 편의성, 가정 배송, 디지털 처방 관리에 대한 환자 선호도 증가에 힘입어 2026년부터 2033년까지 연평균 17.9%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 원격 의료 서비스의 확대는 온라인 플랫폼을 통한 희귀 질환 치료의 폭넓은 도입을 뒷받침하고 있습니다. 디지털 공급망 시스템의 개선으로 온도에 민감한 의약품의 안전한 배송이 가능해졌습니다. 전자 약국 플랫폼에 대한 규제 지원 증가는 시장 확장을 촉진하고 있습니다. 또한, 환자 지원 프로그램이 디지털 채널에 점차 통합되면서 접근성과 경제성이 향상되고 있습니다. 신흥 시장 전반에 걸친 인터넷 보급률 증가와 의료 서비스의 디지털화는 이 부문의 성장을 더욱 가속화할 것입니다.

초희귀질환 치료제 시장 지역 분석

• 북미는 강력한 생명공학 혁신, 선진 유전자 검사 인프라, 높은 희귀 질환 치료제 채택률, 그리고 정부 및 민간 연구 기관의 탄탄한 자금 지원에 힘입어 2025년까지 42.6%의 매출 점유율로 초희귀 질환 치료제 시장을 주도할 것으로 예상됩니다.
• 이 지역은 신속한 규제 절차, 상당한 벤처 캐피털 투자, 그리고 유전자 및 세포 치료 분야의 빠른 발전으로부터 이점을 얻고 있습니다.
• 임상시험 활동 증가, 조기 진단 프로그램, 그리고 바이오제약 회사와 학술 연구 기관 간의 긴밀한 협력은 북미 지역이 초희귀 질환 치료제 분야에서 선도적인 위치를 더욱 공고히 하도록 이끌고 있습니다.

미국 초희귀질환 치료제 시장 분석

미국 초희귀질환 치료제 시장은 신속한 FDA 승인, 유전 및 분자 연구에 대한 강력한 투자, 그리고 희귀 및 초희귀질환 치료제 혁신을 주도하는 주요 바이오테크 기업들의 존재에 힘입어 2025년 북미 매출의 82.4%를 차지할 것으로 예상됩니다. 선진적인 의료보험 제도, 확대된 신생아 선별검사, 그리고 고비용 유전자 치료제의 상당한 도입은 시장 성장을 더욱 가속화할 것입니다. 또한, 미국은 전 세계에서 환자 1인당 치료비 지출이 가장 높은 국가로서 시장 지배력을 더욱 강화하고 있습니다.

유럽 ​​초희귀질환 치료제 시장 분석

유럽의 초희귀질환 치료제 시장은 EMA의 희귀의약품 지정 체계에 따른 강력한 규제 지원, 희귀질환 연구 자금 확대, 그리고 환자 권익 옹호 활동 증가에 힘입어 예측 기간 동안 꾸준히 성장할 것으로 전망됩니다. 유전체 시퀀싱 기술의 도입 증가, 조기 진단 프로그램 개발, 그리고 전문 치료 센터의 성장은 EU 국가 전반에 걸쳐 초희귀질환 치료제에 대한 수요를 강화하고 있습니다.

영국 초희귀질환 치료제 시장 분석

영국 초희귀질환 치료제 시장은 정밀 의학의 강력한 발전, 정부 지원 희귀질환 연구, 그리고 NHS 유전체 의학 서비스(NHS Genomic Medicine Service)를 통한 유전체 검사의 신속한 도입에 힘입어 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 또한, 바이오테크 스타트업과 학술 기관 간의 협력 증가 및 고가의 희귀 질환 치료제에 대한 개선된 보험 적용 경로도 시장 확대를 뒷받침하고 있습니다.

독일 초희귀질환 치료제 시장 분석

독일의 초희귀질환 치료제 시장은 강력한 생명공학 생태계, 혁신적인 치료법의 높은 도입률, 희귀질환 치료에 대한 잘 발달된 보험금 지급 체계에 힘입어 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)을 기록하며 성장할 것으로 예상됩니다.

독일은 첨단 연구, 임상 시험 활동, 환자 중심 의료 모델에 중점을 두어 유전자 치료, 생물학적 제제, 정밀 기반의 초희귀 질환 치료에 대한 수요 증가에 기여하고 있습니다.

아시아 태평양 초희귀질환 치료제 시장 분석

아시아 태평양 지역의 초희귀질환 치료제 시장은 2026년부터 2033년까지 연평균 13.4%의 성장률을 기록하며 가장 빠르게 성장할 것으로 예상됩니다. 이러한 성장은 희귀질환에 대한 인식 제고, 유전자 염기서열 분석 프로그램에 대한 정부 투자 증가, 그리고 현지화된 희귀의약품 제조 시설의 빠른 발전에 힘입은 것입니다.

일본, 중국, 한국, 인도와 같은 국가들은 희귀 질환 등록 시스템을 확대하고, 의료비 상환 체계를 개선하며, 임상 연구 활동을 강화하고 있는데, 이러한 노력들이 종합적으로 시장 성장을 가속화하고 있습니다.

일본 초희귀질환 치료제 시장 분석

일본의 초희귀질환 치료제 시장은 선진 의료 인프라, 높은 수준의 유전체 의학 도입, 그리고 희귀질환 정책을 통한 강력한 정부 지원에 힘입어 빠르게 성장하고 있습니다. 정밀 치료에 대한 수요 증가와 재생 의학 투자 확대에 따라 일본은 아시아에서 초희귀질환 및 유전자 기반 치료 분야의 가장 성숙한 시장 중 하나로 자리매김하고 있습니다.

중국 초희귀질환 치료제 시장 분석

중국의 초희귀질환 치료제 시장은 2025년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 매출 점유율을 기록할 것으로 예상됩니다. 이는 유전체 검사 역량 확대, 희귀질환 치료제 승인 절차 간소화, 그리고 생명공학 분야에 대한 강력한 국내 투자에 힘입은 결과입니다. 희귀질환 목록 작성, 보험 적용 범위 확대, 유전자 및 세포 치료제 개발 촉진 등 정부 정책 또한 이 시장의 급속한 성장에 크게 기여하고 있습니다.

초희귀질환 치료제 시장 점유율

초희귀질환 치료제 산업은 주로 다음과 같은 잘 알려진 기업들이 주도하고 있습니다.

• 알렉시온 제약(미국)
• 바이오마린 제약(미국)
• 암젠(미국)
• 사노피(프랑스)
• 다케다 제약(일본)
• 울트라제닉스 제약(미국)
• PTC 테라퓨틱스(미국)
• 오차드 테라퓨틱스(영국)
• 사렙타 테라퓨틱스(미국)
• 아미쿠스 테라퓨틱스(미국)
• 노바티스(스위스)
• 로슈(스위스)
• 화이자(미국)
• 아스트라제네카(영국)
• 바이엘(독일)
• Chiesi Farmaceutici (이탈리아)
• 블루버드 바이오(미국)
• 리제네론 제약(미국)
•  아이오니스 제약(미국)
•  버텍스 파마슈티컬스(미국)

세계 초희귀질환 치료제 시장의 최신 동향

• 2023년 5월, 엘파브리오(페구니갈시다제 알파) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 희귀 유전성 리소좀 질환인 파브리병을 앓는 성인 환자에게 사용되고 있습니다. 이 효소 대체 요법(ERT)은 기능성 α-갈 A 효소를 혈류에 공급하여 파브리병을 유발하는 효소 결핍을 보완합니다.
• 2024년 10월, 키에시 글로벌 희귀질환(Chiesi Global Rare Diseases)은 엘파브리오(Elfabrio)의 3상 "BRIGHT" 연구 결과를 발표했습니다. 이 연구는 기존 효소 치료제를 투여받았던 성인 파브리병 환자를 대상으로 52주 동안 변경된 투여 요법(4주마다 2mg/kg)의 안전성과 효능을 입증했습니다. 이 대체 요법은 아직 전 세계적으로 승인되지 않은 임상시험 단계이지만, 이 연구는 보다 편리한 투여 일정을 통해 환자의 치료 순응도와 삶의 질을 향상시킬 수 있는 가능성을 보여주었습니다.
• 2025년 3월, 파브리병 치료를 위해 개발된 유전자 치료제 후보 물질 EXG110이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. 이러한 인정은 증상 완화에 그치지 않고 근본적인 유전적 결함을 교정하여 초희귀 질환 환자에게 장기적인 혜택을 제공할 수 있는 차세대 일회성 유전자 치료법에 대한 업계의 관심이 높아지고 있음을 보여줍니다.

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