Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Terapias Curativas – Visão Geral do Setor e Previsão até 2033

Tamanho do mercado de terapias curativas

• O mercado global de terapias curativas foi avaliado em US$ 21,53 bilhões em 2025  e deverá atingir  US$ 39,86 bilhões em 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 8,00% durante o período de previsão.
• A expansão do mercado é impulsionada principalmente pelos rápidos avanços nas plataformas de terapia celular, gênica e regenerativa, que possibilitam a correção de doenças a longo prazo e, muitas vezes, permanentes em uma ampla gama de condições crônicas e raras.
• Além disso, a crescente demanda por tratamentos transformadores e baseados em resultados, juntamente com o aumento do investimento em inovação biomédica de última geração, estão posicionando as terapias curativas como uma solução preferencial em relação às abordagens tradicionais focadas no tratamento. Essas forças convergentes estão acelerando a adoção e fortalecendo significativamente a trajetória de crescimento do setor.

Análise do Mercado de Terapias Curativas

• Terapias curativas, que englobam terapias genéticas, terapias celulares e soluções de medicina regenerativa, estão se tornando essenciais para a próxima geração de cuidados de saúde devido à sua capacidade de atacar a causa raiz das doenças, oferecer remissão a longo prazo e, potencialmente, proporcionar curas permanentes para doenças raras, genéticas e crônicas.
• A crescente demanda por terapias curativas é impulsionada principalmente pela prevalência cada vez maior de doenças complexas, pelas taxas de sucesso clínico cada vez maiores, pelos robustos projetos de pesquisa e desenvolvimento e pela preferência crescente por tratamentos únicos e de alto valor em detrimento dos cuidados crônicos tradicionais.
• A América do Norte dominou o mercado de terapias curativas com a maior participação na receita, de 46,8% em 2025, impulsionada por uma infraestrutura biotecnológica avançada , forte disponibilidade de financiamento, vias regulatórias favoráveis ​​e adoção precoce de produtos de terapia gênica e celular de ponta nos EUA, onde o rápido crescimento é impulsionado por aprovações, expansão da capacidade de produção e investimentos robustos de inovadores em biotecnologia.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de terapias curativas durante o período de previsão, devido à expansão da modernização dos cuidados de saúde, ao aumento dos investimentos em biotecnologia e à crescente atividade de ensaios clínicos em países como a China, o Japão e a Coreia do Sul.
• O segmento de terapia gênica dominou o mercado de terapias curativas com uma participação de 38,5% em 2025, impulsionado por seu forte desempenho clínico, pela expansão das aprovações para distúrbios genéticos e pela crescente adoção de plataformas baseadas em vetores virais, que permitem resultados terapêuticos precisos e duradouros.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de terapias curativas 

Tendências do mercado de terapias curativas

Adoção acelerada por meio de precisão orientada por IA e integração genômica avançada

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de terapias curativas é a integração cada vez maior da inteligência artificial (IA) e das tecnologias genômicas avançadas, permitindo diagnósticos de alta precisão, estratificação de pacientes e desenvolvimento de terapias em diversas plataformas de terapia gênica e celular.
  • Por exemplo, plataformas de análise genômica com suporte de IA, utilizadas por empresas como a Deep Genomics e a Tempus, permitem a rápida identificação de alvos de mutações e perfis de resposta à terapia, melhorando a velocidade e a precisão do desenvolvimento de terapias curativas.
• A integração da IA ​​em terapias curativas possibilita recursos como a previsão de efeitos fora do alvo, a otimização do design de vetores e o aprimoramento do monitoramento da função celular. Por exemplo, diversas plataformas de edição genética agora utilizam modelos de IA para refinar a seleção de gRNA e reduzir significativamente as edições não intencionais durante intervenções baseadas em CRISPR.
• A integração perfeita de IA, sequenciamento genômico e ferramentas de engenharia molecular facilita o controle centralizado em fluxos de trabalho de descoberta, processos de fabricação e análises de segurança, criando um ecossistema de desenvolvimento terapêutico unificado e automatizado.
• Essa tendência em direção a estruturas de design terapêutico mais inteligentes, preditivas e interconectadas está remodelando fundamentalmente as expectativas para a medicina de precisão em tratamentos curativos. Consequentemente, empresas como a Beam Therapeutics e a Sangamo estão avançando em fluxos de trabalho de edição habilitados por IA para melhorar a precisão terapêutica e a segurança a longo prazo.
• A demanda por terapias curativas apoiadas por design orientado por IA, correspondência otimizada de pacientes e insights genômicos aprimorados está crescendo rapidamente em doenças raras, oncologia e condições crônicas, à medida que os sistemas de saúde priorizam cada vez mais resultados de tratamento duradouros e transformadores.

Dinâmica do Mercado de Terapias Curativas

Motorista

A crescente demanda é impulsionada pelo aumento da carga de doenças e pelos avanços na medicina regenerativa.

• A crescente prevalência de doenças genéticas raras, casos oncológicos e doenças degenerativas crônicas, aliada ao rápido progresso das tecnologias de terapia gênica e celular, é um fator significativo que impulsiona a demanda por terapias curativas.
  • Por exemplo, em abril de 2025, a Bluebird Bio expandiu sua iniciativa de fabricação baseada em vetores lentivirais para apoiar terapias curativas de próxima geração, destacando como empresas importantes estão investindo em plataformas escaláveis ​​para atender às crescentes necessidades dos pacientes.
• À medida que pacientes e profissionais de saúde buscam cada vez mais tratamentos que ofereçam remissão a longo prazo ou possíveis curas, as terapias curativas apresentam vantagens convincentes por meio de intervenção direcionada, eficácia duradoura e menor carga de tratamento ao longo da vida.
• Além disso, a crescente adoção da medicina regenerativa e a aceitação cada vez maior de terapias de dose única, baseadas em resultados, estão tornando as soluções curativas parte integrante do futuro da saúde, apoiadas por melhores sistemas de reembolso e dados clínicos.
• O sucesso clínico das terapias de reposição gênica, edição gênica e células autólogas, juntamente com a expansão da infraestrutura comercial para a produção de vetores, está impulsionando a adoção tanto em mercados desenvolvidos quanto emergentes. A crescente disponibilidade de centros de tratamento descentralizados e a simplificação dos programas regulatórios contribuem ainda mais para o crescimento do mercado.

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e complexidade regulatória representam obstáculos.

• As preocupações em torno do custo extremamente elevado das terapias curativas, aliadas aos complexos processos regulatórios e aos longos prazos de aprovação, representam desafios significativos para uma adoção global mais ampla.
  • Por exemplo, diversas terapias genéticas aprovadas enfrentaram baixa adesão devido a problemas de custo e hesitação por parte dos planos de saúde, criando barreiras para os pacientes, apesar da forte eficácia clínica.
• Abordar esses desafios por meio de modelos de reembolso baseados em valor, harmonização regulatória eficiente e estruturas de pagamento inovadoras é crucial para melhorar o acesso do paciente e a aceitação em nível de sistema. Empresas como a Novartis e a Orchard Therapeutics enfatizam estruturas de pagamento baseadas em resultados e acompanhamentos de longo prazo para mitigar as preocupações das operadoras de planos de saúde.
• Além disso, a complexidade técnica da fabricação de vetores virais e células geneticamente modificadas pode aumentar significativamente os custos de produção e limitar a escalabilidade, principalmente para organizações de biotecnologia menores ou regiões com recursos limitados. Os requisitos avançados de Boas Práticas de Fabricação (BPF) e a necessidade de mão de obra especializada impõem restrições adicionais.
• Embora as tecnologias de fabricação estejam melhorando constantemente, o preço elevado percebido e as dificuldades logísticas associadas às terapias curativas podem dificultar a ampla disponibilidade, especialmente em mercados de baixa e média renda ou em sistemas de saúde com orçamentos limitados.
• Superar esses desafios por meio da expansão da capacidade produtiva, da simplificação das regulamentações, da produção com custos otimizados e de um maior envolvimento das operadoras de planos de saúde será fundamental para viabilizar uma adoção mais ampla e sustentar o crescimento do mercado a longo prazo.

Escopo do mercado de terapias curativas

O mercado está segmentado com base no tipo, nas aplicações, nos usuários finais e no canal de distribuição.

• Por tipo

Com base nos tipos, o mercado global de terapias curativas é segmentado em terapia gênica, engenharia genética celular e medicamentos modificadores da biologia. O segmento de terapia gênica dominou o mercado com a maior participação na receita, de 38,5% em 2025, impulsionado pelo seu forte sucesso clínico no tratamento de doenças genéticas raras e pelas crescentes aprovações em agências regulatórias globais. A capacidade da terapia gênica de oferecer correção a longo prazo ou potencialmente permanente de genes defeituosos a posicionou como a modalidade mais transformadora dentro do tratamento curativo. A crescente adoção de vetores AAV e lentivirais melhorou significativamente a precisão do direcionamento e minimizou as preocupações com a segurança, expandindo ainda mais a sua utilização clínica. Os crescentes investimentos de empresas de biotecnologia, juntamente com colaborações estratégicas para a fabricação de vetores, continuam a reforçar a liderança deste segmento. O número crescente de terapias comerciais para o tratamento de hemoglobinopatias, doenças da retina e distúrbios metabólicos impulsiona fortemente sua dominância nos principais mercados.

Prevê-se que o segmento de células geneticamente modificadas apresente a taxa de crescimento mais rápida de 2026 a 2033, impulsionado pela crescente demanda por terapias CAR-T, terapias celulares com edição genômica e soluções de engenharia de células-tronco. Os avanços em CRISPR, edição de bases e edição genética multiplexada aprimoraram significativamente a precisão e o potencial terapêutico dos tratamentos com células geneticamente modificadas. Este segmento está sendo fortemente adotado em oncologia devido à sua capacidade de fornecer respostas imunes personalizadas e direcionadas com alto potencial de cura. O aumento dos investimentos de empresas biofarmacêuticas e parcerias entre a academia e a indústria está acelerando o desenvolvimento de produtos em diversas áreas terapêuticas. O surgimento de terapias celulares alogênicas "prontas para uso" está aprimorando ainda mais a escalabilidade e reduzindo os custos do tratamento. A rápida expansão de plataformas de fabricação celular automatizadas e de sistema fechado deverá impulsionar o crescimento contínuo durante todo o período de previsão.

• Por meio de aplicativos

Com base nas aplicações, o mercado global de terapias curativas é segmentado em quimioterapia ou radioterapia para câncer, tratamento de diálise para insuficiência renal, imobilização de membros quebrados, antibióticos para infecções bacterianas, cirurgia para apendicite e outros. O segmento de quimioterapia ou radioterapia para câncer dominou o mercado em 2025, impulsionado por sua longa aceitação clínica e seu papel como a base do tratamento do câncer com intenção curativa em todo o mundo. Apesar dos rápidos avanços nas terapias modernas, essas modalidades permanecem essenciais devido à sua capacidade de tratar uma ampla gama de cânceres em vários estágios. Melhorias tecnológicas, como a terapia com prótons, a radioterapia estereotáxica corporal e os sistemas de administração guiados por inteligência artificial, aprimoraram significativamente a precisão e os resultados do tratamento. A grande carga global de câncer e os protocolos de tratamento bem estabelecidos continuam a sustentar a ampla utilização tanto em regiões desenvolvidas quanto emergentes. A quimioterapia e a radioterapia são frequentemente combinadas com novas modalidades de tratamento curativo, aumentando as taxas de sobrevida global e fortalecendo sua dominância. Sua acessibilidade e integração ao atendimento oncológico padrão garantem uma demanda sustentada em todos os principais sistemas de saúde.

Prevê-se que o segmento de antibióticos para infecções bacterianas apresente a taxa de crescimento mais rápida de 2026 a 2033, impulsionado pelo aumento da incidência global de infecções bacterianas e pelas crescentes preocupações com a resistência antimicrobiana. Novas classes de antibióticos e peptídeos antimicrobianos de alvo preciso estão impulsionando a inovação e combatendo patógenos resistentes a medicamentos com maior eficácia. Ferramentas de diagnóstico aprimoradas, que permitem a rápida identificação de patógenos, estão possibilitando o tratamento precoce e expandindo o uso de terapias antibióticas curativas. Governos e organizações globais de saúde estão aumentando o financiamento para pesquisa e desenvolvimento de antimicrobianos, acelerando o desenvolvimento de antibióticos curativos de próxima geração. O segmento também se beneficia da forte demanda hospitalar e de seu papel crucial na prevenção de complicações em infecções agudas. A crescente conscientização sobre a intervenção antibiótica oportuna, combinada com o acesso a terapias aprimoradas, deverá acelerar a adoção durante o período previsto.

• Por usuários finais

Com base nos usuários finais, o mercado global de terapias curativas é segmentado em clínicas, hospitais e outros. O segmento hospitalar dominou o mercado com a maior participação na receita em 2025, impulsionado pela necessidade de infraestrutura clínica avançada para administrar terapias curativas complexas, como infusões de terapia gênica, tratamentos com células CAR-T e intervenções de radiação de alta precisão. Os hospitais mantêm unidades de atendimento especializadas, instalações de manipulação em conformidade com as Boas Práticas de Fabricação (BPF) e equipes clínicas multidisciplinares essenciais para a administração de tratamentos curativos de alto risco e alto valor. Sua integração com diagnósticos avançados, testes moleculares e serviços de cuidados intensivos aprimora ainda mais os resultados do tratamento. O forte apoio ao reembolso para a administração de terapias curativas em hospitais também contribui para o domínio global do segmento. O alto fluxo de pacientes e a disponibilidade de profissionais médicos altamente qualificados garantem que os hospitais permaneçam os principais centros para a administração de terapias curativas. O crescente estabelecimento de centros dedicados à terapia celular e gênica fortalece ainda mais sua posição de liderança.

Prevê-se que o segmento de clínicas apresente a taxa de crescimento mais rápida entre 2026 e 2033, impulsionado pela rápida descentralização da prestação de cuidados de saúde e pelo surgimento de centros ambulatoriais especializados que oferecem tratamentos avançados. Os avanços tecnológicos que permitem procedimentos menos invasivos e períodos de acompanhamento pós-tratamento mais curtos tornam as clínicas adequadas para aplicações selecionadas de terapia genética e regenerativa. As clínicas oferecem maior conveniência, custos reduzidos e acesso mais rápido aos pacientes em comparação com os hospitais, o que influencia a preferência dos pacientes em diversas regiões. O crescimento dos centros de oncologia ambulatorial e das clínicas de medicina regenerativa está expandindo a disponibilidade de terapias curativas em nível ambulatorial. Por exemplo, as terapias celulares de última geração em desenvolvimento exigem menos horas de acompanhamento, o que facilita a implementação em clínicas. Espera-se que o aumento do investimento privado em infraestrutura ambulatorial e em ferramentas de gestão remota de pacientes impulsione significativamente o crescimento do segmento.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado global de terapias curativas é segmentado em farmácia hospitalar, farmácia de varejo e farmácia online. O segmento de farmácia hospitalar detinha a maior participação na receita de mercado em 2025, impulsionado por seu papel na gestão e dispensação de terapias curativas de alto valor e altamente sensíveis, que exigem condições especializadas de armazenamento, preparação e manuseio. As farmácias hospitalares supervisionam a distribuição de terapias gênicas e celulares administradas em ambientes clínicos especializados ou de internação, garantindo a conformidade com diretrizes regulatórias rigorosas. Suas avançadas capacidades de cadeia de frio, a coordenação com as equipes clínicas e a integração com os registros médicos digitais as tornam essenciais para a administração de terapias curativas. Essas farmácias também gerenciam processos complexos de reembolso para terapias de alto custo, reforçando sua importância nos fluxos de trabalho de tratamento. A crescente expansão das farmácias especializadas em hospitais está aprimorando ainda mais sua capacidade de lidar com produtos biológicos avançados. O domínio do segmento é reforçado pelo volume crescente de terapias curativas administradas exclusivamente em ambientes hospitalares.

Prevê-se que o segmento de farmácias online apresente o crescimento mais rápido entre 2026 e 2033, impulsionado pela crescente digitalização da saúde e pela preferência cada vez maior dos pacientes pelo acesso a medicamentos em casa. Embora terapias curativas avançadas sejam administradas em ambientes clínicos, as farmácias online desempenham um papel cada vez mais importante na distribuição de medicamentos de suporte, agentes biomodificadores e medicamentos pós-tratamento. A integração aprimorada da telemedicina e os sistemas de gerenciamento de prescrições baseados em nuvem facilitam o processo de pedidos e o monitoramento da terapia. Os pacientes se beneficiam de acesso mais rápido, preços competitivos e entrega conveniente em domicílio, o que impulsiona uma forte adoção em diversas regiões. O apoio regulatório para as operações de farmácias online está se expandindo, permitindo fluxos de trabalho de distribuição digital mais seguros e transparentes. A mudança para o atendimento remoto ao paciente e o gerenciamento de doenças crônicas deverá acelerar significativamente o crescimento das farmácias online durante o período previsto.

Análise Regional do Mercado de Terapias Curativas

• A América do Norte dominou o mercado de terapias curativas com a maior participação na receita, de 46,8% em 2025, impulsionada por uma infraestrutura biotecnológica avançada, forte disponibilidade de financiamento, vias regulatórias favoráveis ​​e adoção precoce de produtos de terapia gênica e celular de ponta nos EUA, onde o rápido crescimento é impulsionado por aprovações, expansão da capacidade de produção e investimentos robustos de inovadores em biotecnologia.
• A região beneficia-se de polos biotecnológicos consolidados, investimentos substanciais em P&D e da presença de empresas líderes no desenvolvimento de terapias, fatores que, em conjunto, impulsionam a inovação acelerada e o acesso precoce dos pacientes.
• Profissionais de saúde e pacientes na América do Norte valorizam cada vez mais opções de tratamento curativo que ofereçam resolução da doença a longo prazo, em vez de apenas o controle crônico, impulsionando uma forte demanda nas áreas de oncologia, doenças raras e distúrbios genéticos.

Análise do Mercado de Terapias Curativas nos EUA

O mercado de terapias curativas dos EUA detinha a maior participação de receita na América do Norte em 2025, impulsionado pela rápida adoção de terapias gênicas e celulares e pelo forte apoio federal à inovação biomédica revolucionária. Pacientes e sistemas de saúde estão priorizando cada vez mais soluções de tratamento de longo prazo ou permanentes em detrimento do controle de doenças crônicas, acelerando a transição para modalidades curativas. A presença de redes avançadas de testes genômicos e de empresas biofarmacêuticas líderes fortalece ainda mais a posição dominante do país. Além disso, a robusta atividade de ensaios clínicos, aliada a vias simplificadas da FDA, como o RMAT e a Designação de Terapia Inovadora, está impulsionando uma comercialização mais rápida. A ampla cobertura de planos de saúde para terapias curativas de alto valor também contribui para a forte adesão do mercado.

Análise do Mercado Europeu de Terapias Curativas

Prevê-se que o mercado europeu de terapias curativas cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) substancial durante todo o período de previsão, impulsionado por rigorosos quadros regulamentares que privilegiam evidências clínicas de alta qualidade e a segurança do paciente. A crescente incidência de doenças genéticas, oncológicas e raras está a estimular a adoção de intervenções curativas em toda a região. A procura por medicina de precisão, aliada a iniciativas genómicas financiadas pela UE, está a contribuir para a expansão consistente do mercado. Além disso, os consumidores e os sistemas de saúde europeus valorizam terapias que reduzem os encargos do tratamento a longo prazo e melhoram a qualidade de vida. A região está a assistir a uma maior integração de terapias curativas em hospitais, clínicas especializadas e centros de investigação avançada.

Análise do Mercado de Terapias Curativas no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de terapias curativas no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável, impulsionado pelo forte ecossistema de biotecnologia do país e pelo seu foco estratégico na medicina genômica. A adoção de terapias curativas está aumentando à medida que médicos e pacientes se voltam cada vez mais para tratamentos de dose única que minimizam os custos com saúde ao longo da vida. A agilidade regulatória do Reino Unido — fortalecida pelas reformas da MHRA (Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido) — permite uma avaliação e aprovação mais rápidas de terapias de ponta. A maior conscientização sobre doenças raras, juntamente com fortes iniciativas lideradas pelo NHS (Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido) em diagnósticos de precisão, está acelerando ainda mais o crescimento do mercado. Os investimentos em polos de fabricação de terapias avançadas estão posicionando o Reino Unido como líder regional.

Análise do Mercado de Terapias Curativas na Alemanha

O mercado de terapias curativas na Alemanha deverá registrar um crescimento considerável durante o período de previsão, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças genéticas e pela demanda cada vez maior por soluções terapêuticas avançadas. A sólida infraestrutura médica da Alemanha e a ênfase na inovação favorecem a rápida adoção de terapias celulares, terapias gênicas e tratamentos bioengenheirados. O foco do país na qualidade, na segurança de dados e nos resultados para os pacientes está em perfeita sintonia com a natureza das terapias curativas, promovendo a confiança dos consumidores. Parcerias crescentes entre empresas de biotecnologia e universidades de pesquisa estão impulsionando o desenvolvimento de novas terapias. Além disso, o sistema de reembolso na Alemanha está se adaptando gradualmente para acomodar intervenções curativas de alto valor.

Análise do Mercado de Terapias Curativas na Região Ásia-Pacífico

O mercado de terapias curativas na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida durante o período de previsão de 2026 a 2033, impulsionado pelo aumento do investimento em saúde, pela expansão das capacidades biotecnológicas e pelo aumento das taxas de diagnóstico de doenças crônicas e raras. Países como China, Japão, Coreia do Sul e Índia estão avançando rapidamente em iniciativas de medicina de precisão, impulsionando a adoção de terapias gênicas e celulares. Programas governamentais de saúde digital e genômica estão acelerando a implementação clínica de tratamentos curativos. À medida que a região Ásia-Pacífico se consolida como um polo de fabricação de produtos biológicos, a acessibilidade aos tratamentos está melhorando em toda a região. O crescente turismo médico e a demanda por opções de tratamento avançadas estão fortalecendo ainda mais o mercado.

Análise do Mercado de Terapias Curativas no Japão

O mercado de terapias curativas no Japão está ganhando força devido à profunda sofisticação tecnológica do país e à forte ênfase cultural no avanço da medicina. A adoção de tratamentos curativos está aumentando à medida que o Japão enfrenta uma incidência crescente de doenças genéticas e relacionadas à idade. Processos de aprovação simplificados, como o sistema pioneiro de aprovação condicional para medicina regenerativa no Japão, estão facilitando o acesso precoce a terapias inovadoras. A integração de tratamentos curativos em hospitais inteligentes e sistemas de saúde conectados está impulsionando ainda mais o crescimento. Além disso, o envelhecimento da população japonesa está aumentando a demanda por soluções de tratamento duradouras e minimamente invasivas.

Análise do Mercado de Terapias Curativas na Índia

O mercado de terapias curativas na Índia representou uma das maiores fatias da região Ásia-Pacífico em 2025, impulsionado pela crescente classe média do país, pela expansão da infraestrutura de saúde e pela crescente conscientização sobre medicina de precisão. Terapia gênica, terapia celular e terapias biológicas direcionadas estão ganhando popularidade em oncologia, doenças raras e condições hereditárias. Fortes iniciativas governamentais, como o Ayushman Bharat, os programas de biotecnologia "Make in India" e a rápida adoção da saúde digital estão acelerando a penetração no mercado. O ecossistema de fabricação nacional emergente da Índia e o ambiente acessível para ensaios clínicos a tornam um polo competitivo para o desenvolvimento de terapias curativas. A crescente adoção em hospitais privados, clínicas especializadas e centros de diagnóstico está impulsionando o crescimento sustentado do mercado.

Participação de mercado das terapias curativas

O setor de terapias curativas é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Editas Medicine (EUA)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EUA)
• CRISPR Therapeutics AG (Suíça)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (EUA)
• Gilead Sciences, Inc. (EUA)
• bluebird bio, Inc. (EUA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EUA)
• Allogene Therapeutics, Inc. (EUA)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EUA)
• Beam Therapeutics, Inc. (EUA)
• MeiraGTx Holdings plc (Reino Unido)
• Rocket Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• 4D Molecular Therapeutics, Inc. (EUA)
• Abeona Therapeutics, Inc. (EUA)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• uniQure (Países Baixos)
• Krystal Biotech, Inc. (EUA)
• Iovance Biotherapeutics, Inc. (EUA)
• Atara Biotherapeutics, Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de terapias curativas?

• Em março de 2025, a FDA aprovou o Encelto™ (revakinagene taroretcel-lwey), uma terapia celular alogênica encapsulada para telangiectasia macular tipo 2 (MacTel), que utiliza células implantadas para fornecer um fator neurotrófico (CNTF) à retina, oferecendo o primeiro — e único — tratamento de longo prazo aprovado para essa rara doença degenerativa ocular.
• Em janeiro de 2024, a FDA aprovou o Casgevy (exa-cel) para β-talassemia dependente de transfusão (TDT), expandindo sua indicação para uma segunda doença genética sanguínea grave e dando a milhares de pacientes acesso a uma terapia gênica única e potencialmente curativa.
• Em fevereiro de 2024, a Comissão Europeia concedeu autorização condicional de comercialização ao Casgevy para o tratamento da anemia falciforme e da talassemia dependente de transfusão, tornando-o a primeira terapia de edição genética CRISPR/Cas9 aprovada na Europa, o que demonstra o forte impulso regulatório para tratamentos de edição genômica.
• Em fevereiro de 2024, a FDA concedeu aprovação acelerada ao Lifileucel (Amtagvi®), uma terapia com linfócitos infiltrantes de tumor (TIL), para melanoma irressecável ou metastático previamente tratado, representando um marco como a primeira terapia celular de dose única aprovada para um tumor sólido.
• Em dezembro de 2023, a FDA aprovou o Casgevy™, a primeira terapia de edição genética baseada em CRISPR/Cas9 nos EUA, para o tratamento da doença falciforme em pacientes com 12 anos ou mais, marcando um avanço histórico para a edição genômica como modalidade curativa.

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