Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado da doença telangiectasia hemorrágica hereditária (HHT)

• O mercado global da Doença de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (HHT) foi avaliado em US$ 620,50 milhões em 2024  e deverá atingir  US$ 849,19 milhões até 2032 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 4,00% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelo aumento da conscientização e pelos avanços nas tecnologias de testes genéticos e diagnósticos, que permitem a detecção mais precoce e precisa da Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) em diversas populações.
• Além disso, o aumento das iniciativas de pesquisa, o desenvolvimento de novas terapias e os programas governamentais de apoio voltados para o tratamento de doenças genéticas raras estão fortalecendo o cenário do mercado. Esses fatores combinados estão acelerando a adoção de tratamentos direcionados e melhorando os resultados para os pacientes, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado da doença telangiectasia hemorrágica hereditária (HHT)

• A Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH), uma doença vascular genética rara caracterizada pela formação anormal de vasos sanguíneos, tem recebido crescente atenção clínica e de pesquisa à medida que a conscientização e a precisão diagnóstica melhoram nos sistemas de saúde globais. O mercado está evoluindo com os avanços na genética molecular e o foco crescente em abordagens de tratamento multidisciplinares.
• A crescente prevalência da Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH), aliada a uma melhor compreensão de suas causas genéticas e diversidade sintomática, está impulsionando a demanda por soluções diagnósticas e terapêuticas eficazes. O aumento dos gastos com saúde para doenças raras e a introdução de modalidades de tratamento avançadas, como a terapia a laser e a escleroterapia, estão impulsionando ainda mais a expansão do mercado.
• A América do Norte dominou o mercado de HHT com a maior participação na receita, de 41,2% em 2024, impulsionada por fortes iniciativas de pesquisa, diagnóstico precoce por meio de testes genéticos e a presença de centros de tratamento especializados. Os EUA continuam sendo um importante contribuinte para o crescimento, apoiados por estudos clínicos em andamento e esforços de defesa do paciente que promovem a intervenção precoce.
• Prevê-se que a região Ásia-Pacífico seja a de crescimento mais rápido durante o período de previsão, devido à melhoria da infraestrutura de saúde, ao aumento da conscientização sobre doenças genéticas e à crescente acessibilidade a ferramentas de diagnóstico avançadas.
• O segmento de sintomas de sangramentos nasais frequentes dominou o mercado de HHT com uma participação de 38,9% em 2024, visto que continua sendo a manifestação clínica mais prevalente e precoce da doença, frequentemente levando os pacientes a buscar diagnóstico e tratamento, contribuindo significativamente para a demanda geral do mercado.

Escopo do relatório e segmentação do mercado da doença telangiectasia hemorrágica hereditária (HHT)     

Tendências do mercado da doença telangiectasia hemorrágica hereditária (HHT)

Avanços em diagnósticos genéticos e terapias direcionadas

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de HHT é a ênfase cada vez maior no diagnóstico genético e na medicina de precisão, permitindo a identificação precoce de mutações genéticas causadoras, como ENG, ACVRL1 e SMAD4. Esse avanço está remodelando o manejo clínico e os resultados do tratamento para os pacientes.
  • Por exemplo, a Invitae e a Blueprint Genetics oferecem painéis de sequenciamento de nova geração que detectam variantes patogênicas ligadas à HHT, melhorando a precisão diagnóstica e a eficiência do rastreio familiar. Da mesma forma, a ARUP Laboratories expandiu seus serviços de diagnóstico molecular para distúrbios vasculares hereditários.
• A integração da análise de dados genômicos no manejo da Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) permite o planejamento terapêutico específico para cada paciente e facilita uma tomada de decisão clínica mais eficaz. Por exemplo, estudos com agentes antiangiogênicos, como o bevacizumabe, têm demonstrado resultados promissores na redução da epistaxe recorrente e na melhora da qualidade de vida.
• Essa tendência em direção a cuidados baseados na precisão está transformando fundamentalmente as expectativas para o tratamento de doenças raras. Consequentemente, empresas e organizações de pesquisa estão se concentrando no desenvolvimento de terapias biológicas e molecularmente direcionadas, projetadas especificamente para malformações vasculares em pacientes com Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH).
• A demanda por testes genéticos precisos e terapias direcionadas a genes está aumentando rapidamente em sistemas de saúde desenvolvidos e emergentes, à medida que médicos e pacientes buscam detecção precoce e estratégias de tratamento individualizadas para um melhor controle da doença.

Dinâmica do mercado da doença telangiectasia hemorrágica hereditária (HHT)

Motorista

Aumento da conscientização sobre doenças e avanços nas abordagens terapêuticas

• A crescente conscientização global sobre doenças vasculares hereditárias, aliada à maior disponibilidade de testes genéticos avançados, é um fator significativo por trás da expansão do mercado de HHT (Telangiectasia Hemorrágica Hereditária).
  • Por exemplo, em maio de 2024, a HHT Foundation International colaborou com pesquisadores do NIH para aprimorar os bancos de dados de registro de pacientes e promover iniciativas de diagnóstico precoce. Espera-se que essas colaborações fortaleçam o manejo clínico e acelerem o progresso da pesquisa durante o período previsto.
• À medida que os profissionais de saúde reconhecem as complicações crônicas associadas à Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH), como sangramentos nasais recorrentes e malformações arteriovenosas em órgãos, a demanda por centros de atendimento especializado e tratamentos direcionados está aumentando rapidamente em todo o mundo.
• Além disso, o crescente número de ensaios clínicos que exploram terapias antiangiogênicas e a adoção de modelos de gestão multidisciplinares estão impulsionando o mercado em direção a um atendimento mais padronizado e eficaz.
• A disponibilidade de opções de tratamento como terapia a laser, escleroterapia e intervenções cirúrgicas, combinada com uma melhor educação do paciente, está impulsionando maiores taxas de diagnóstico e tratamento tanto em ambientes hospitalares quanto de pesquisa. O crescente investimento em programas para doenças raras por entidades públicas e privadas contribui ainda mais para a expansão do mercado.

Restrição/Desafio

Opções de tratamento limitadas e acesso a diagnósticos escassos em regiões em desenvolvimento.

• A ausência de tratamentos curativos aprovados e o acesso limitado a infraestrutura de diagnóstico especializada representam um desafio significativo para o crescimento do mercado global de HHT.
  • Por exemplo, a escassez de profissionais médicos treinados e familiarizados com os sintomas da HHT e a falta de instalações para testes genéticos em países de baixa e média renda resultam em subdiagnóstico frequente e intervenção tardia.
• Abordar essas lacunas por meio de programas ampliados de triagem genética, colaboração internacional em pesquisa e financiamento para infraestrutura de doenças raras é fundamental para melhorar os resultados para os pacientes. Organizações como a Cure HHT enfatizam a importância de redes clínicas globais e suporte de telemedicina para reduzir as disparidades diagnósticas.
• Além disso, o alto custo associado a testes e terapias genéticas avançadas limita sua adoção em sistemas de saúde com recursos limitados, dificultando o acesso equitativo.
• Embora as campanhas de conscientização e as iniciativas sem fins lucrativos estejam se expandindo, o investimento contínuo na capacitação da área da saúde e em tecnologias de diagnóstico acessíveis é essencial para superar essas barreiras e apoiar o desenvolvimento do mercado a longo prazo.

Escopo de mercado da doença telangiectasia hemorrágica hereditária (HHT)

O mercado está segmentado com base em sintomas, tratamento e causas.

• Por sintomas

Com base nos sintomas, o mercado de HHT é segmentado em sangramentos nasais frequentes, sangue vermelho vivo ou preto nas fezes, falta de ar, convulsões, pequenos AVCs, mancha vinho do Porto (marca de nascença) e outros. O segmento de sangramentos nasais frequentes dominou o mercado com a maior participação na receita, de 38,9% em 2024, por representar o sintoma mais comum e precoce da HHT, muitas vezes aparecendo antes de outras complicações. Mais de 90% dos pacientes apresentam epistaxe recorrente, o que a torna um fator crítico para a demanda por diagnóstico e tratamento. Hospitais e otorrinolaringologistas dependem cada vez mais de procedimentos endoscópicos e a laser para controlar sangramentos nasais crônicos de forma eficaz. Além disso, intervenções farmacêuticas, como sprays antiangiogênicos e agentes tópicos, estão sendo desenvolvidas para tratar a fragilidade vascular. A crescente conscientização dos pacientes e a disponibilidade de soluções minimamente invasivas aumentam ainda mais a importância desse segmento. A alta prevalência e o impacto na qualidade de vida dos pacientes continuam a fazer deste o principal foco no cenário do tratamento da HHT.

Prevê-se que o segmento de falta de ar registre a taxa de crescimento mais rápida de 2025 a 2032, principalmente devido ao crescente reconhecimento das malformações arteriovenosas pulmonares (MAVPs) como uma das principais causas. Essas malformações levam à dessaturação de oxigênio e a complicações respiratórias graves, impulsionando a demanda por triagem e tratamentos intervencionistas. Os avanços nas tecnologias de imagem, como ecocardiografia com contraste e angiotomografia computadorizada, estão melhorando as taxas de detecção precoce. Além disso, a maior adoção da terapia de embolização e do monitoramento pós-procedimento está contribuindo para melhores resultados clínicos. A crescente conscientização dos pacientes sobre os sintomas respiratórios associados à Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) e o estabelecimento de centros multidisciplinares para THH também estão impulsionando o crescimento. A expansão desse segmento reflete a mudança em direção ao diagnóstico proativo e ao manejo personalizado no cuidado da THH.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado de HHT é segmentado em terapia a laser, cirurgia e escleroterapia. O segmento de terapia a laser dominou o mercado com a maior participação na receita, de 42,1% em 2024, por continuar sendo a intervenção preferida para o tratamento de epistaxe e telangiectasias cutâneas. Sua natureza minimamente invasiva, precisão no direcionamento e rápido tempo de recuperação a tornam altamente adequada para uso repetido em casos crônicos. A adoção de sistemas a laser avançados, como os lasers Nd:YAG, diodo e KTP, aprimorou a eficácia do procedimento e a satisfação do paciente. Hospitais e clínicas especializadas investem cada vez mais em dispositivos a laser modernos para melhorar os resultados e minimizar as complicações. Além disso, políticas de reembolso favoráveis ​​em mercados desenvolvidos e o crescente número de profissionais treinados impulsionaram a utilização desse tratamento. A inovação contínua na tecnologia a laser deverá sustentar a dominância desse segmento durante todo o período de previsão.

Prevê-se que o segmento de escleroterapia apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida durante o período de previsão, devido à sua eficácia no tratamento de hemorragias gastrointestinais e mucosas associadas à Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH). O procedimento envolve a injeção de agentes esclerosantes para colapsar vasos anormais, proporcionando alívio dos sintomas a longo prazo. A acessibilidade, a baixa invasividade e a possibilidade de tratamento ambulatorial têm tornado o procedimento cada vez mais popular entre pacientes e médicos. Os avanços nas formulações de agentes esclerosantes e nas técnicas guiadas por imagem estão aprimorando a precisão e a segurança. Além disso, os ensaios clínicos em andamento, que exploram protocolos otimizados de escleroterapia, estão ampliando seu escopo terapêutico. A crescente tendência em direção a opções de tratamento menos invasivas e a prevalência cada vez maior de telangiectasias recorrentes são os principais fatores que sustentam a trajetória de crescimento deste segmento.

• Por causas

Com base nas causas, o mercado de HHT é segmentado em alcoolismo, uso habitual de corticosteroides, esclerodermia e dermatomiosite. O segmento de esclerodermia dominou o mercado com uma participação de 36,8% da receita em 2024, impulsionado por sua estreita associação com anormalidades vasculares e disfunção endotelial observadas em pacientes com HHT. Ambas as condições compartilham vias angiogênicas sobrepostas, o que estimula o aumento das pesquisas sobre suas correlações moleculares. Pacientes com esclerodermia frequentemente apresentam telangiectasias e fragilidade vascular crônica, tornando-os mais suscetíveis a complicações relacionadas à HHT. O crescente número de estudos genéticos e clínicos colaborativos entre institutos de pesquisa autoimune e vascular está fortalecendo a precisão diagnóstica. Os hospitais estão adotando cada vez mais protocolos de triagem combinados para identificar precocemente casos comórbidos e melhorar os resultados do tratamento. O crescimento do segmento é ainda mais impulsionado pela crescente conscientização global sobre doenças do tecido conjuntivo associadas a doenças vasculares raras.

Prevê-se que o segmento de dermatomiosite apresente o crescimento mais rápido entre 2025 e 2032, devido ao crescente reconhecimento de sua potencial conexão com malformações vasculares. Pacientes com dermatomiosite frequentemente apresentam telangiectasias e danos inflamatórios que podem mimetizar ou coexistir com características da Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH). Os avanços em imunogenética e patologia molecular estão aprofundando a compreensão dos mecanismos angiogênicos e inflamatórios compartilhados. As colaborações clínicas entre os departamentos de reumatologia e genética estão aprimorando a precisão diagnóstica e a integração do cuidado ao paciente. Além disso, o crescente investimento em pesquisa de doenças autoimunes raras e a disponibilidade de ferramentas avançadas de imagem estão facilitando a detecção precoce. A expansão do segmento é sustentada por abordagens multidisciplinares voltadas para a compreensão da sobreposição vascular entre condições autoimunes e hereditárias.

Análise Regional do Mercado da Doença de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (HHT)

• A América do Norte dominou o mercado de HHT com a maior participação na receita, de 41,2% em 2024, impulsionada por fortes iniciativas de pesquisa, diagnóstico precoce por meio de testes genéticos e a presença de centros de tratamento especializados.
• A região beneficia-se de infraestrutura avançada para testes genéticos, iniciativas governamentais e sem fins lucrativos ativas e sólidas colaborações em pesquisa focadas em novas abordagens diagnósticas e terapêuticas para o tratamento da Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH).
• Esse progresso generalizado é ainda mais sustentado pelos altos gastos com saúde, políticas de reembolso favoráveis ​​e uma crescente rede de registro de pacientes que aprimora a detecção precoce e o acesso ao tratamento, estabelecendo a América do Norte como o principal centro de inovação e atendimento ao paciente no mercado global de HHT.

Análise do Mercado de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) nos EUA

O mercado de telangiectasia hemorrágica hereditária (THH) nos EUA detinha a maior participação de receita, com 82% em 2024, na América do Norte, impulsionado pela presença de instituições de pesquisa de ponta, infraestrutura diagnóstica avançada e forte apoio governamental ao gerenciamento de doenças raras. A crescente adoção de testes genéticos e diagnósticos moleculares está acelerando a detecção precoce e as abordagens de tratamento personalizadas. O aumento das colaborações entre universidades, empresas de biotecnologia e organizações como a Cure HHT está aprimorando ainda mais a pesquisa clínica e o atendimento ao paciente. Além disso, a ênfase do sistema de saúde dos EUA na medicina de precisão e nos registros de pacientes está contribuindo significativamente para a expansão geral do mercado.

Análise do Mercado Europeu da Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH)

Prevê-se que o mercado europeu de HHT (Telangiectasia Hemorrágica Hereditária) cresça a uma taxa composta de crescimento anual substancial durante o período de previsão, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças genéticas raras e pela disponibilidade de centros especializados no tratamento de HHT em toda a região. Governos e agências de saúde estão apoiando ativamente iniciativas para o diagnóstico precoce e o manejo de doenças vasculares hereditárias. O acesso cada vez maior a tecnologias avançadas de imagem e testes genéticos está promovendo uma melhor detecção e melhores resultados clínicos. A região também se beneficia de esforços colaborativos no âmbito das Redes Europeias de Referência (ERNs), que promovem a pesquisa e o compartilhamento de dados de pacientes. A expansão da cobertura diagnóstica e as políticas de saúde favoráveis ​​devem fortalecer ainda mais o mercado europeu de HHT.

Análise do Mercado de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de HHT no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado pela presença de estruturas dedicadas a doenças raras e pela maior conscientização dos pacientes. O aumento do financiamento governamental para a medicina genômica e a expansão dos programas de testes genéticos no âmbito do NHS (Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido) estão acelerando as taxas de diagnóstico precoce. Por exemplo, o Serviço de Medicina Genômica integra dados genéticos ao planejamento de cuidados de saúde, beneficiando pacientes com HHT. Além disso, parcerias entre instituições acadêmicas e grupos de defesa dos pacientes estão promovendo ensaios clínicos e campanhas de conscientização. A postura proativa do Reino Unido em relação ao gerenciamento de doenças raras o posiciona como um importante contribuinte regional.

Análise do Mercado Alemão da Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH)

O mercado alemão de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado por uma infraestrutura de saúde avançada, fortes capacidades de pesquisa genética e alta adoção de inovações diagnósticas. A ênfase da Alemanha na medicina de precisão e sua colaboração com redes de pesquisa europeias estão impulsionando avanços na detecção e no tratamento da THH. A disponibilidade de clínicas vasculares especializadas e registros nacionais de pacientes garante uma melhor gestão da doença e monitoramento a longo prazo. Além disso, o foco do país na digitalização da saúde e em modelos de atendimento multidisciplinar está incentivando a intervenção precoce, posicionando a Alemanha como um polo líder em inovação em THH na Europa.

Análise do Mercado de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) na Região Ásia-Pacífico

O mercado de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 23,5%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças hereditárias, pela expansão da infraestrutura de saúde e pela crescente adoção de testes genéticos em países como China, Japão e Índia. Iniciativas governamentais que promovem pesquisas sobre doenças raras e programas de triagem estão melhorando as taxas de diagnóstico em toda a região. A crescente presença de colaborações em pesquisa com instituições ocidentais e o aumento dos gastos com saúde ampliam ainda mais as oportunidades de mercado. À medida que as capacidades de diagnóstico na região Ásia-Pacífico avançam e os grupos de defesa dos pacientes se expandem, espera-se que o acesso a testes e tratamento de THH aumente significativamente.

Análise do Mercado Japonês da Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH)

O mercado japonês de HHT está ganhando impulso devido ao foco do país em cuidados de saúde de precisão, à forte infraestrutura de pesquisa e a uma população idosa cada vez mais suscetível a doenças vasculares. A integração de tecnologias de sequenciamento de nova geração na prática clínica apoia o diagnóstico genético precoce e o rastreio familiar. O sistema de saúde japonês enfatiza a gestão multidisciplinar, combinando aconselhamento genético, exames de imagem e terapia intervencionista. Colaborações de pesquisa entre hospitais e universidades estão impulsionando novos métodos de tratamento, incluindo terapias antiangiogênicas. Além disso, as iniciativas governamentais para melhorar o acesso ao tratamento de doenças raras estão reforçando a liderança do Japão no cenário da HHT na região da Ásia-Pacífico.

Análise do Mercado de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) na Índia

O mercado indiano de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) representou a maior fatia da receita na região Ásia-Pacífico em 2024, devido à expansão das redes de diagnóstico, à melhoria do acesso à saúde e ao rápido desenvolvimento do setor de biotecnologia. O crescente número de laboratórios de testes genéticos e a maior participação em programas internacionais de pesquisa de doenças raras estão impulsionando a conscientização e a detecção precoce. O foco do governo na digitalização da saúde e iniciativas como a Política Nacional de Doenças Raras estão apoiando o cuidado com os pacientes e o financiamento do tratamento. Além disso, espera-se que o crescimento das empresas de biotecnologia nacionais e as colaborações com instituições globais aprimorem a precisão diagnóstica e a disponibilidade de tratamento, posicionando a Índia como um importante mercado emergente no cenário da THH.

Participação de mercado da doença telangiectasia hemorrágica hereditária (HHT)

O setor de pesquisa sobre a Doença de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (HHT) é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Vaderis (Suíça)
• Diagonal Therapeutics, Inc. (EUA)
• Blueprint Genetics Oy. (Finlândia)
• Laboratórios ARUP (EUA)
• Natera, Inc. (EUA)
• Lumenis Be Ltda. (Israel)
• Cook (EUA)
• Genentech (EUA)
• Labcorp (EUA)
• Terumo Corporation (Japão)
• Cura HHT (EUA)
• Centro Médico do Hospital Infantil de Cincinnati (EUA)
• Stanford Health Care (EUA)
• Fundação Mayo para Educação e Pesquisa Médica (EUA)
• CSL Behring LLC (EUA)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• F. Hoffmann-La Roche Ltda. (Suíça)
• Bayer AG (Alemanha)
• Pfizer Inc. (EUA)
• (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global da doença telangiectasia hemorrágica hereditária (THH)?

• Em março de 2025, a Diagonal Therapeutics iniciou um estudo observacional de história natural em colaboração com a Cure HHT, com o objetivo de construir uma compreensão abrangente da progressão da doença, do impacto clínico e dos resultados de qualidade de vida entre adultos que vivem com HHT. O estudo foi projetado para coletar dados longitudinais sobre sintomas como sangramentos nasais recorrentes, anemia e malformações arteriovenosas.
• Em dezembro de 2024, a Diagonal Therapeutics anunciou que apresentaria um estudo de Economia da Saúde e Pesquisa de Resultados (HEOR, na sigla em inglês) sobre a Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) na Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH). O estudo quantificou o impacto clínico e econômico associado à THH, revelando custos significativos com saúde, dependência de transfusões e perdas de produtividade entre os pacientes.
• Em novembro de 2024, a Vaderis Therapeutics recebeu a designação de Via Rápida (Fast Track) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o VAD044, seu inibidor alostérico oral de AKT, o primeiro da sua classe, desenvolvido para o tratamento da Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH). Essa designação acelera a análise clínica do medicamento e facilita uma orientação mais precisa da FDA, reconhecendo seu potencial para atender a uma importante necessidade médica não atendida. O VAD044 visa reduzir a formação anormal de vasos sanguíneos e os eventos hemorrágicos característicos da THH.
• Em agosto de 2024, a Vaderis Therapeutics anunciou resultados clínicos positivos de prova de conceito para o VAD044 em pacientes com Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH), demonstrando reduções significativas na frequência de epistaxe (sangramento nasal) e melhorias na qualidade de vida. Conduzido em colaboração com importantes centros clínicos europeus, o estudo demonstrou o potencial terapêutico do direcionamento das vias de sinalização AKT envolvidas em malformações vasculares. Esses resultados promissores apoiam o avanço para ensaios clínicos pivotais de maior porte.
• Em abril de 2024, a Diagonal Therapeutics foi lançada com um financiamento de Série A de US$ 128 milhões, apoiado por investidores proeminentes, para desenvolver terapias pioneiras com anticorpos agonistas para distúrbios vasculares genéticos, incluindo a Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH). A plataforma da empresa concentra-se em restaurar o equilíbrio da sinalização em vias interrompidas por mutações nos genes da THH (ENG, ACVRL1, SMAD4). Seu principal candidato tem como alvo a modulação de quinases, como o receptor de activina, potencialmente revertendo a formação anormal de vasos e o sangramento crônico.

SKU-63135