Отчет об анализе размера, доли и тенденций мирового рынка терапевтических антисмысловых нуклеиновых кислот – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка антисмысловых нуклеиновых кислот

• Объем мирового рынка антисмысловых терапевтических нуклеиновых кислот оценивался в 5,07 млрд долларов США в 2024 году  и, как ожидается, достигнет  9,04 млрд долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 7,50% в прогнозируемый период .
• Рост рынка во многом обусловлен прогрессом в области генетических исследований, а также растущим спросом на прецизионную медицину для лечения сложных и редких генетических заболеваний, рака и инфекционных заболеваний.
• Кроме того, растущие инвестиции в разработку лекарств на основе РНК и расширение клинического конвейера для антисмысловой терапии укрепляют их роль в современной фармакологии. Эти сходящиеся факторы ускоряют принятие антисмысловой терапии нуклеиновых кислот, тем самым значительно ускоряя рост отрасли

Анализ рынка антисмысловых нуклеиновых кислот

• Терапевтические препараты на основе антисмысловых нуклеиновых кислот, предназначенные для избирательного связывания с РНК и модуляции экспрессии генов, приобретают все большую значимость в современной медицине благодаря своему целенаправленному подходу к лечению генетических заболеваний, рака и вирусных инфекций , предлагая новые пути для персонализированной и точной терапии.
• Растущий спрос на антисмысловые терапевтические препараты обусловлен в первую очередь ростом генетических и редких заболеваний, достижениями в области химии олигонуклеотидов и растущими инвестициями в НИОКР со стороны фармацевтических компаний и биотехнологических фирм.
• Северная Америка доминировала на рынке антисмысловых терапевтических нуклеиновых кислот с наибольшей долей выручки в 43% в 2024 году, характеризуясь надежной биофармацевтической инфраструктурой, ранним внедрением генно-направленной терапии и высокой концентрацией ключевых игроков рынка, при этом в США наблюдался значительный прогресс в клинических испытаниях и регулирующих одобрениях антисмысловых препаратов.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке терапевтических препаратов на основе антисмысловых нуклеиновых кислот в прогнозируемый период из-за увеличения расходов на здравоохранение, увеличения государственной поддержки геномных исследований и растущего ассортимента методов лечения на основе РНК.
• Сегмент онкологии доминировал на рынке антисмысловых терапевтических нуклеиновых кислот с долей рынка 38,2% в 2024 году, что обусловлено острой потребностью в новых методах лечения рака, растущей распространенностью онкологических заболеваний и многообещающей клинической эффективностью, продемонстрированной антисмысловыми соединениями в подавлении генов рака.

Область применения отчета и сегментация рынка антисмысловых терапевтических нуклеиновых кислот        

Тенденции рынка антисмысловых нуклеиновых кислот

«Повышенная точность благодаря поиску лекарств с помощью ИИ и биоинформатики»

• Значительной и ускоряющейся тенденцией на мировом рынке антисмысловой терапии нуклеиновыми кислотами является углубление интеграции искусственного интеллекта (ИИ) и передовых биоинформатических платформ в рабочие процессы открытия и разработки лекарств. Это слияние технологий значительно повышает точность, скорость и успешность идентификации терапевтических целей и дизайна олигонуклеотидов.
  • Например, такие компании, как Ionis Pharmaceuticals и Wave Life Sciences, используют алгоритмы ИИ для оптимизации последовательностей антисмысловых олигонуклеотидов, прогнозирования нецелевых эффектов и ускорения фаз доклинических испытаний с большей точностью и сокращенными сроками. Аналогичным образом, платформы глубокого обучения используются для выявления новых РНК-мишеней, связанных с генетическими и онкологическими заболеваниями.
• Интеграция ИИ в антисмысловую терапию позволяет использовать такие функции, как прогнозирование вторичных структур РНК, моделирование взаимодействий лекарств и РНК и автоматизация крупномасштабного скрининга на эффективность и токсичность. Например, некоторые платформы используют машинное обучение для улучшения дизайна молекул, специфичных для последовательности, с лучшим клеточным поглощением и сниженными иммунными реакциями. Кроме того, аналитика на основе ИИ помогает оптимизировать данные клинических испытаний, улучшая принятие решений и нормативные документы
• Бесшовная интеграция ИИ и аналитики данных в антисмысловых терапевтических трубопроводах — от открытия до коммерциализации — облегчает централизованный контроль над различными этапами разработки, снижая показатели отсева и повышая производительность НИОКР. Благодаря унифицированным цифровым платформам исследователи могут более эффективно управлять молекулярными данными, геномикой пациентов и результатами лечения
• Эта тенденция к более интеллектуальной, предиктивной и автоматизированной разработке лекарств фундаментально меняет ожидания от персонализированной медицины. Соответственно, такие компании, как Sarepta Therapeutics и BioNTech, инвестируют в основанные на ИИ механизмы обнаружения для разработки антисмысловых терапий следующего поколения с повышенной специфичностью и клинической эффективностью.
• Спрос на антисмысловые терапевтические препараты на основе нуклеиновых кислот, интегрированные с ИИ, стремительно растет как в академическом, так и в коммерческом секторах, поскольку отрасль все больше отдает приоритет точности, скорости и масштабируемости при лечении сложных и редких заболеваний.

Динамика рынка антисмысловых нуклеиновых кислот

Водитель

«Растущий спрос на таргетную терапию и достижения в области геномной медицины»

• Растущая распространенность генетических нарушений, редких заболеваний и различных видов рака в сочетании с растущей осведомленностью и принятием персонализированной медицины являются существенным фактором повышенного спроса на антисмысловые нуклеиновые кислоты.
  • Например, в марте 2024 года компания Ionis Pharmaceuticals расширила свое сотрудничество с Roche с целью разработки передовых методов лечения редких нейродегенеративных заболеваний с использованием РНК-таргета, что наглядно демонстрирует, как стратегические альянсы ускоряют инновации и коммерциализацию в этой области.
• Поскольку поставщики медицинских услуг и исследователи все чаще ищут целевые методы лечения, которые воздействуют на заболевания на молекулярном уровне, антисмысловые препараты предлагают убедительную альтернативу, модулируя экспрессию генов с высокой специфичностью, тем самым сводя к минимуму побочные эффекты, наблюдаемые при традиционном лечении.
• Более того, достижения в области секвенирования генома, биоинформатики и синтеза олигонуклеотидов делают разработку индивидуальных антисмысловых терапий более осуществимой и экономически эффективной, способствуя их внедрению в клинические исследования и терапевтические разработки.
• Потенциал для лечения ранее неизлечимых состояний, наряду с поддерживающими нормативными рамками и стимулами для орфанных препаратов, являются ключевыми факторами, способствующими принятию антисмысловой терапии как в академическом, так и в коммерческом секторах. Растущая доступность данных клинических испытаний и растущие инвестиции в лекарственные платформы на основе РНК дополнительно способствуют устойчивому росту рынка

Сдержанность/Вызов

«Барьеры при доставке и препятствия в соблюдении нормативных требований»

• Проблемы, связанные с эффективной доставкой антисмысловых олигонуклеотидов в целевые ткани и клетки, представляют собой значительную проблему для более широкого внедрения на рынке. Из-за их молекулярного размера и восприимчивости к деградации антисмысловые терапии часто сталкиваются с препятствиями в достижении оптимальной биодоступности и тканевой специфичности, особенно при системных заболеваниях
  • Например, несмотря на многообещающие результаты доклинических исследований, несколько кандидатов на антисмысловые препараты столкнулись с трудностями в клинических испытаниях из-за проблем, связанных с доставкой, нецелевыми эффектами или недостаточными терапевтическими концентрациями в целевом месте.
• Устранение этих ограничений доставки путем разработки усовершенствованных носителей, таких как липидные наночастицы, конъюгаты или проникающие в клетки пептиды, имеет решающее значение для улучшения терапевтических результатов. Такие компании, как Sarepta Therapeutics и Ionis Pharmaceuticals, инвестируют в новые технологии доставки для повышения эффективности и снижения токсичности. Кроме того, сложность нормативного одобрения препаратов на основе олигонуклеотидов — из-за их уникальных механизмов и производственных процессов — может замедлить сроки коммерциализации и увеличить затраты
• В то время как регулирующие органы, такие как FDA и EMA, создают более определенные пути для терапии на основе РНК, потребность в обширных данных по безопасности, стабильности и фармакокинетике часто удлиняет цикл разработки и отпугивает мелких игроков. Кроме того, относительно высокая стоимость антисмысловой терапии по сравнению с обычными препаратами может ограничить доступность, особенно в регионах с низким и средним уровнем дохода
• Преодоление этих проблем посредством инноваций в технологиях доставки, большей ясности в нормативных указаниях и моделей ценообразования, способствующих более широкому доступу, будет иметь решающее значение для устойчивого роста рынка терапевтических препаратов на основе антисмысловых нуклеиновых кислот.

Сфера применения антисмысловых нуклеиновых кислот на рынке терапевтических средств

Рынок сегментирован по терапевтическому типу, показаниям, способу введения и конечному потребителю.

• По терапевтическому типу

На основе терапевтического типа рынок антисмысловых нуклеиновых кислотных терапевтических средств сегментирован на антисмысловые олигонуклеотиды (ASO), пептидные нуклеиновые кислоты (PNA) и другие конъюгаты нуклеиновых кислот. Сегмент антисмысловых олигонуклеотидов (ASO) доминировал на рынке с наибольшей долей дохода в 2024 году, что обусловлено их доказанной эффективностью в нацеливании на определенные последовательности РНК и их широким использованием в лечении редких генетических заболеваний. ASO продемонстрировали значительный клинический успех, что привело к многочисленным одобрениям FDA, и остаются на переднем крае антисмысловых исследований благодаря достижениям в дизайне последовательностей и химических модификациях, которые улучшают стабильность и специфичность.

Ожидается, что сегмент пептидно-нуклеиновых кислот (ПНК) будет демонстрировать самые быстрые темпы роста с 2025 по 2032 год, что обусловлено их превосходной связывающей способностью, устойчивостью к ферментативной деградации и расширяющимися исследовательскими приложениями. ПНК предлагают многообещающий терапевтический потенциал в онкологии и инфекционных заболеваниях, и ожидается, что продолжающиеся инновации в системах доставки будут и дальше поддерживать их внедрение в новых показаниях.

• По показаниям

На основе показаний рынок антисмысловой терапии нуклеиновыми кислотами подразделяется на генетические заболевания, онкологию, инфекционные заболевания, сердечно-сосудистые заболевания, неврологические расстройства и другие. Сегмент онкологии лидировал на рынке с долей рынка 38,2% в 2024 году, что объясняется растущим бременем рака во всем мире и растущим интересом к терапии подавления генов, которая избирательно воздействует на онкогены. Антисмысловая терапия в онкологии все чаще поддерживается доклиническими и клиническими исследованиями, которые показывают ее потенциал для дополнения или замены традиционной химиотерапии.

Ожидается, что сегмент генетических заболеваний зарегистрирует самые высокие среднегодовые темпы роста в течение прогнозируемого периода, что будет обусловлено ростом показателей диагностики моногенных заболеваний, улучшением доступа к геномному тестированию и усилением нормативной поддержки орфанных препаратов, предназначенных для лечения редких заболеваний.

• По способу введения

На основе пути введения рынок антисмысловых нуклеиновых кислотных терапевтических средств сегментирован на внутривенный, подкожный, интратекальный и другие пути. Интратекальный путь доминировал на рынке в 2024 году, во многом благодаря его прямому доступу к центральной нервной системе, что необходимо для лечения неврологических заболеваний, таких как спинальная мышечная атрофия. Такие препараты, как Спинраза, продемонстрировали эффективность этого пути, создав прецедент для будущих методов лечения.

Ожидается, что сегмент подкожных препаратов будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста с 2025 по 2032 год, благодаря его удобной для пациента природе и растущему предпочтению к домашнему лечению. Разработка автоинъекторов и формул с замедленным высвобождением поддерживает более широкое внедрение в различных терапевтических областях.

• Конечным пользователем

На основе конечного пользователя рынок антисмысловой терапии нуклеиновыми кислотами сегментирован на больницы и клиники, специализированные исследовательские центры, контрактные исследовательские организации (CRO) и академические и государственные лаборатории. Больницы и клиники занимали наибольшую долю рынка в 2024 году из-за растущей интеграции передовых генетических терапий в стандартные протоколы лечения, особенно при редких и сложных заболеваниях. Эти учреждения получают выгоду от прямого доступа к пациентам и инфраструктуре, необходимой для проведения сложных процедур лечения.

Ожидается, что специализированные исследовательские центры будут свидетелями самого быстрого среднегодового темпа роста с 2025 по 2032 год, что обусловлено растущим аутсорсингом доклинических и клинических разработок. Спрос на специализированные знания в области химии олигонуклеотидов и регуляторной стратегии подпитывает сотрудничество между биофармацевтическими компаниями и организациями, ориентированными на исследования.

Региональный анализ рынка антисмысловых нуклеиновых кислот

• Северная Америка доминировала на рынке антисмысловых терапевтических нуклеиновых кислот с наибольшей долей выручки в 43% в 2024 году, что обусловлено надежной биофармацевтической инфраструктурой, ранним внедрением генно-направленной терапии и высокой концентрацией ключевых игроков рынка.
• Надежный региональный портфель клинических испытаний, раннее внедрение прецизионной медицины и благоприятная нормативно-правовая база способствуют быстрой разработке и коммерциализации антисмысловых препаратов по целому ряду показаний.
• Это лидерство дополнительно подкрепляется хорошо развитой экосистемой академических исследовательских институтов, стратегическим сотрудничеством между фармацевтическими компаниями и растущим спросом пациентов на инновационные методы лечения редких и генетических заболеваний, что позиционирует Северную Америку как самый динамичный и прогрессивный рынок антисмысловых терапевтических препаратов.

Обзор рынка антисмысловых нуклеиновых кислот в США

Рынок антисмысловой терапии нуклеиновыми кислотами в США получил наибольшую долю выручки в 78% в 2024 году в Северной Америке, чему способствовала передовая инфраструктура НИОКР и сильное присутствие ведущих биофармацевтических компаний. Быстрое внедрение платформ лекарственных препаратов на основе РНК, обусловленное стратегическим сотрудничеством и благоприятной поддержкой FDA для разработки орфанных препаратов, значительно ускоряет рост рынка. Высокие расходы на здравоохранение и растущее принятие персонализированной медицины дополнительно способствуют расширению антисмысловой терапии при лечении генетических, онкологических и нейродегенеративных заболеваний.

Обзор европейского рынка антисмысловых нуклеиновых кислот

Европейский рынок антисмысловой терапии нуклеиновыми кислотами, как ожидается, будет расширяться со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, в первую очередь за счет сильной нормативной базы, поддерживающей передовые методы лечения, и всплеска диагностики редких заболеваний. Страны региона способствуют разработке РНК-препаратов посредством инициатив по финансированию и партнерств между академическими кругами и промышленностью. Повышение осведомленности о генетическом тестировании и точной медицине в сочетании с растущим охватом клинических испытаний способствует более широкому принятию методов лечения на основе антисмысловых препаратов в терапевтических областях.

Обзор рынка антисмысловых нуклеиновых кислот в Великобритании

Ожидается, что рынок антисмысловой терапии нуклеиновыми кислотами в Великобритании будет расти с заметным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, обусловленным надежными инвестициями в геномику и процветающим сектором биотехнологий. При поддержке NHS и поддерживаемых правительством исследовательских институтов Великобритания становится центром инноваций на основе РНК. Растущее внимание к персонализированным решениям в области здравоохранения и рост числа орфанных препаратов, как ожидается, усилят внедрение антисмысловой терапии в онкологии и редких заболеваниях.

Обзор рынка антисмысловых нуклеиновых кислот в Германии

Ожидается, что рынок антисмысловой терапии нуклеиновыми кислотами в Германии будет расширяться со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, что обусловлено акцентом страны на инновациях в здравоохранении, передовом опыте исследований и раннем внедрении новых терапевтических платформ. Лидерство Германии в инфраструктуре клинических исследований и ее мощная фармацевтическая производственная база поддерживают коммерческую жизнеспособность антисмысловой терапии, особенно в решении неудовлетворенных потребностей в области генетических и неврологических расстройств.

Обзор рынка антисмысловых нуклеиновых кислот в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок антисмысловых нуклеиновых кислот в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами CAGR в прогнозируемый период с 2025 по 2032 год, что обусловлено быстрыми достижениями в области биотехнологий, увеличением государственных инвестиций в геномику и растущим спросом на точную медицину. Такие страны, как Китай, Япония и Индия, расширяют свои возможности в разработке РНК-препаратов и клинических исследованиях, что делает Азиатско-Тихоокеанский регион ключевым участником глобального антисмыслового конвейера.

Обзор рынка антисмысловых нуклеиновых кислот в Японии

Рынок антисмысловой терапии нуклеиновыми кислотами в Японии набирает обороты в прогнозируемый период из-за зрелой фармацевтической промышленности страны, стареющего населения и фокуса на инновационных методах лечения. Регулирующая поддержка Японии передовых лекарственных средств в сочетании с местным клиническим опытом в области неврологических и редких заболеваний стимулирует внедрение антисмысловой терапии. Интеграция с геномными инициативами и высокий спрос на целевые методы лечения еще больше улучшают перспективы рынка. 

Обзор рынка антисмысловых нуклеиновых кислот в Индии

На рынок антисмысловой терапии нуклеиновыми кислотами в Индии пришлась наибольшая доля выручки рынка в Азиатско-Тихоокеанском регионе в 2024 году, что объясняется ростом инвестиций в биофармацевтические НИОКР, улучшением диагностического доступа и растущим бременем генетических заболеваний. Правительственная поддержка через национальные миссии здравоохранения, наряду с выходом отечественных биотехнологических компаний на рынок РНК-терапии, стимулирует расширение антисмысловых решений как в исследовательских, так и в клинических приложениях.

Доля рынка антисмысловых нуклеиновых кислот

Индустрия антисмысловой терапии нуклеиновыми кислотами в основном представлена ​​хорошо зарекомендовавшими себя компаниями, среди которых:

• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (США)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Швейцария)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (США)
• Pfizer Inc. (США)
• Moderna, Inc. (США)
• Wave Life Sciences Ltd. (Сингапур)
• BioNTech SE (Германия)
• Avidity Biosciences, Inc. (США)
• Regulus Therapeutics Inc. (США)
• Bausch Health Companies Inc. (Канада)
• Лилли (США)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (США)
• Silence Therapeutics plc (Великобритания)
• PharmaMar SA (Испания)
• Exicure, Inc. (США)
• Noema Pharma AG (Швейцария)
• Группа компаний Debiopharm (Швейцария)
• Transgene SA (Франция)

Каковы последние события на мировом рынке терапии антисмысловыми нуклеиновыми кислотами?

• В мае 2024 года Ionis Pharmaceuticals углубила свое партнерство с Roche в мае 2024 года для совместной разработки антисмысловых олигонуклеотидов, нацеленных на неврологические расстройства, такие как болезнь Альцгеймера и болезнь Хантингтона. Roche получила эксклюзивные глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию этих ранних стадий РНК-таргетных программ, что усилило долгосрочную приверженность альянса терапии ЦНС
• В марте 2024 года компания Sarepta Therapeutics получила традиционное одобрение FDA на препарат ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовец-рокл) для амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна и ускоренное одобрение для неамбулаторных пациентов в возрасте от 4 лет.
• В феврале 2024 года Wave Life Sciences представила новую антисмысловую платформу пептидной нуклеиновой кислоты (PNA), повышающую стабильность, связывающую аффинность и направленность на ЦНС. Это нововведение усиливает олигонуклеотидные платформы для неврологических приложений
• В январе 2024 года TransCode Therapeutics начала сотрудничество с Debiopharm с целью разработки таргетных нуклеиновых кислотных терапевтических средств для онкологических показаний. Цель этого альянса — использовать технологию доставки TransCode вместе с клиническим и регуляторным опытом Debiopharm для разработки антисмысловых олигонуклеотидов против солидных опухолей.
• В декабре 2023 года компания BioMarin начала клинические испытания первой фазы BMN 349 — антисмыслового олигонуклеотида, нацеленного на фенилкетонурию (ФКУ), что ознаменовало прогресс в терапии метаболических заболеваний с помощью АСО.

SKU-74188