Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка болезни Шарко-Мари-Тута – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка болезни Шарко-Мари-Тута

• Объем мирового рынка лечения болезни Шарко-Мари-Тута в 2024 году оценивался в 706,10 млн долларов США  и, как ожидается, достигнет  1 083,64 млн долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 5,50% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка обусловлен, прежде всего, повышением осведомленности и развитием генетического тестирования, что способствует ранней диагностике и персонализированному подходу к лечению. Кроме того, развитие методов терапии, изменяющих течение заболевания, расширяет возможности лечения, выходящие за рамки традиционной симптоматической терапии.
• Кроме того, растущая распространенность болезни Шарко-Миттала (БШМТ), которая, по оценкам, затрагивает около 2,6 миллионов человек во всем мире, способствует росту спроса на эффективные методы лечения и стратегии управления.

Анализ рынка болезни Шарко-Мари-Тута

• Болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ), группа наследственных неврологических заболеваний, поражающих периферические нервы, все чаще рассматривается как важная область исследований в области неврологии и редких заболеваний.
• Рост рынка обусловлен, прежде всего, достижениями в области генетического тестирования, которые способствуют ранней диагностике и персонализированному подходу к лечению. Кроме того, развитие методов терапии, изменяющих течение заболевания, расширяет возможности лечения, выходящие за рамки традиционной симптоматической терапии.
• Северная Америка доминировала на рынке лечения заболеваний ШМТ, достигнув наибольшей доли выручки в 44,42% в 2024 году. Это доминирование обусловлено развитой исследовательской экосистемой, проведением клинических испытаний крупными компаниями и ранним внедрением новых методов лечения. Высокая распространенность ШМТ в регионе также способствует его лидерству на рынке.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке лечения заболеваний ШМТ в прогнозируемый период, с ожидаемым среднегодовым темпом роста 6,1%. Факторами, способствующими этому росту, являются повышение осведомленности, улучшение инфраструктуры здравоохранения и рост располагаемых доходов в регионе.
• Сегмент CMT1 доминировал на рынке с долей выручки 52,47% в 2024 году. Это доминирование обусловлено более высокой распространенностью CMT1 по сравнению с другими подтипами, а также продолжающимися исследованиями и разработками, направленными на эту форму заболевания.

Область применения отчета и сегментация рынка лечения болезни Шарко-Мари-Тута       

Тенденции рынка лечения болезни Шарко-Мари-Тута

Достижения в области генной терапии и интеграции ИИ

• Значимой и набирающей обороты тенденцией на мировом рынке лечения болезни Шарко-Мари-Тута (БШМТ) является расширение линейки терапевтических препаратов, включая генную терапию , антисмысловые олигонуклеотиды (АСО), препараты на основе РНК и модуляторы малых молекул. Например, компании всё больше внимания уделяют персонализированным генетическим решениям.
  • Например, в мае 2025 года компания Augustine Therapeutics NV объявила о назначении препарата первому пациенту в рамках своего клинического исследования фазы I, оценивающего AGT-100216, селективный ингибитор HDAC6 для лечения болезни Шарко-Миттала.
• Аналогичным образом, компания NMD Pharma A/S получила от FDA статус орфанного препарата для препарата NMD670, нового перорального низкомолекулярного ингибитора специфичного для скелетных мышц хлорид-ионного канала ClC-1, направленного на лечение ШМТ.
• Ожидается, что эти достижения в области генной терапии изменят подходы к лечению болезни Шарко-Миттала, перейдя от симптоматического лечения к лечебным подходам.
• Интеграция искусственного интеллекта (ИИ) в процессы разработки лекарственных препаратов повышает эффективность выявления потенциальных терапевтических целей и прогнозирования реакции пациентов. Например, платформы на основе ИИ помогают ускорить разработку персонализированных методов лечения болезни Шарко-Миттала (БШМТ).
• Например, носимые устройства и решения для цифрового мониторинга все чаще интегрируются с клиническими исследованиями КМТ для отслеживания подвижности и прогрессирования заболевания у пациентов, что позволяет более эффективно планировать лечение на основе данных.
• Предиктивная аналитика на основе искусственного интеллекта используется для выявления пациентов с риском быстрого прогрессирования заболевания. Например, некоторые биотехнологические стартапы используют машинное обучение для прогнозирования развития дегенеративных изменений нервов у пациентов с болезнью Шарко-Миттала (БШМТ).

Динамика рынка лечения болезни Шарко-Мари-Тута

Водитель

Увеличение распространенности и прогресс в исследованиях

• Растущая распространённость БШМТ во всём мире является одним из основных факторов роста мирового рынка. Например, согласно последним эпидемиологическим исследованиям, распространённость составляет 1 на 2500 человек.
  • Например, ожидается, что растущее внимание к исследованиям и разработкам новых терапевтических средств, таких как генная терапия и малые молекулы, будет способствовать росту рынка.
• Ожидается, что Северная Америка будет доминировать на мировом рынке лечения заболеваний ШМТ в течение всего прогнозируемого периода благодаря развитой исследовательской инфраструктуре и раннему внедрению инновационных методов лечения. Например, Азиатско-Тихоокеанский регион, по прогнозам, будет расти самыми быстрыми темпами среднегодового темпа роста благодаря расширению доступа к медицинской помощи, проведению информационных кампаний и более широкому внедрению передовых методов диагностики.
• Растущий портфель терапевтических кандидатов и препаратов, получивших статус орфанных, является одним из наиболее важных факторов, ускоряющих рост рынка ШМТ. Например, в настоящее время проводится множество клинических испытаний, направленных на различные генетические подтипы ШМТ.
• Растущее внедрение технологий поддерживающей терапии, таких как индивидуальные ортопедические изделия и решения для физиотерапии, повышает общее качество жизни пациентов. Например, несколько стартапов разрабатывают 3D-печатные корсеты, специально разработанные для пациентов с болезнью Шарко-Медицинской Метаболии (БШМТ).

Сдержанность/Вызов

Отсутствие лечебных методов и генетическая сложность

• Отсутствие эффективных методов лечения остаётся серьёзным сдерживающим фактором роста рынка лечения болезни Шарко-Миттала (ШМТ). Например, большинство современных методов лечения направлены только на устранение симптомов, а не генетических причин.
• Несмотря на десятилетия исследований, не существует одобренных FDA или EMA методов лечения, изменяющих течение заболевания. Например, лечение в основном основано на физиотерапии, ортопедических приспособлениях и обезболивании.
• Генетическая гетерогенность ШМТ, включающая более 100 генных мутаций, затрудняет разработку универсальной терапии. Эта сложность, в частности, затрудняет разработку клинических исследований и получение разрешений регулирующих органов.
• Этот терапевтический разрыв ограничивает результаты лечения для пациентов и снижает показатели долгосрочного принятия лечения. Например, пациентам часто требуются индивидуальные планы лечения, которые не являются широкодоступными.
• Пока на рынок не выйдет по-настоящему излечивающая или останавливающая заболевание терапия, эта неудовлетворенная потребность будет сдерживать полную реализацию коммерческого и клинического потенциала. Например, компании вкладывают значительные средства в исследования и разработки, но широкое внедрение остается ограниченным.
• Дополнительные сложности создают регуляторные барьеры и необходимость проведения обширной клинической валидации. Например, получение разрешений на орфанные препараты может занять много времени, что задерживает доступ пациентов к новым методам лечения.

Рынок лечения болезни Шарко-Мари-Тута

Рынок сегментирован по типу, тяжести, типу лекарственного средства, типу лечения, типу продукта, популяции, конечному потребителю и каналу сбыта.

• По типу

На основе типа рынок заболеваний CMT сегментируется на CMT1, CMT2, CMT3 и другие. Сегмент CMT1 доминировал на рынке с наибольшей долей рынка в 52,47% в 2024 году, что обусловлено его более высокой распространенностью и хорошо устоявшейся клинической осведомленностью. Пациенты с CMT1 часто нуждаются в долгосрочном лечении, включающем медикаментозную терапию, физиотерапию и вспомогательные устройства. Фармацевтические компании концентрируют усилия на исследованиях и разработках в области генной терапии и малых молекул, нацеленных на этот подтип. Например, ADX-71441 в первую очередь изучается на эффективность у пациентов с CMT1, что отражает фокус на этой группе. Обширные клинические данные и диагностическая инфраструктура делают CMT1 основным источником дохода на рынке. Больницы и специализированные клиники отдают приоритет этому подтипу из-за предсказуемых протоколов лечения и результатов лечения пациентов.

Ожидается, что сегмент ШМТ2 будет демонстрировать самые высокие темпы роста в период с 2025 по 2032 год, чему будет способствовать растущее признание его клинического значения и продолжающиеся генетические исследования. У пациентов с ШМТ2 наблюдается аксональная дегенерация, требующая инновационных методов лечения и инструментов мониторинга. Например, платформы генетического тестирования на базе искусственного интеллекта улучшают раннюю диагностику и персонализированное планирование лечения ШМТ2. Рост осведомленности об этом подтипе и инвестиции в прецизионную медицину способствуют быстрому росту рынка. Новые методы лечения, направленные на конкретные мутации, ускоряют внедрение. Медицинские работники все чаще интегрируют лечение ШМТ2 в специализированные программы. Сочетание неудовлетворенных медицинских потребностей и исследовательской направленности способствует быстрому развитию этого заболевания.

• По степени серьезности

По степени тяжести рынок заболеваний, связанных с болезнью Шарко-Миттала, сегментируется на лёгкую и среднюю степени тяжести и среднюю и тяжёлую. Сегмент средней и тяжёлой степени тяжести доминирует на рынке из-за более выраженных функциональных нарушений и необходимости сложного лечения. Пациенты часто испытывают значительную мышечную слабость, сенсорные нарушения и проблемы с подвижностью, требующие междисциплинарной помощи. Больницы и специализированные клиники предлагают комплексные программы лечения, сочетающие медикаментозную терапию, ортопедические приспособления и физиотерапию. Например, в этом сегменте широко используются операции по пересадке сухожилий и поддерживающие корсеты. Длительное наблюдение и реабилитация увеличивают использование ресурсов здравоохранения, укрепляя доминирующее положение на рынке. Тяжесть и сложность этих случаев обуславливают более широкое внедрение передовых методов лечения и клинических исследований.

Ожидается, что сегмент пациентов с лёгкой и средней степенью тяжести заболевания будет демонстрировать самые высокие темпы роста в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено ранним вмешательством и повышением осведомлённости о заболевании. Пациентам с лёгкими симптомами полезна ранняя фармакологическая терапия, вспомогательные устройства и корректировка образа жизни. Например, носимые устройства мониторинга помогают отслеживать прогрессирование симптомов и оптимизировать планы лечения. Государственные и общественные программы, способствующие ранней диагностике, ускоряют её внедрение. Акцент на замедлении прогрессирования заболевания и улучшении качества жизни способствует быстрому росту. Больницы и клиники расширяют спектр услуг, ориентированных на пациентов с лёгкой и средней степенью тяжести заболевания. Этот проактивный подход способствует более активному участию пациентов и повышению уровня лечения.

• По типу препарата

По типу препаратов рынок сегментирован на брендовые препараты и дженерики. Сегмент брендовых препаратов доминирует на рынке благодаря обширной клинической валидации, высокой эффективности и стимулированию продажи орфанных препаратов. Эти препараты воздействуют на механизмы развития основных заболеваний и предлагают новые терапевтические возможности. Например, ADX-71441 и другие кандидаты – это преимущественно брендовые препараты, находящиеся на поздних стадиях клинических исследований. Больницы и специализированные клиники предпочитают брендовые препараты благодаря их доказанному профилю безопасности. Доминирование на рынке подкрепляется мощными портфелями исследований и разработок и эксклюзивными правами регуляторов. Высокие темпы внедрения в развитых регионах дополнительно укрепляют их лидирующие позиции. Брендовые препараты также позволяют устанавливать премиальные цены, что способствует устойчивому получению доходов.

Ожидается, что сегмент дженериков будет демонстрировать самые высокие темпы роста в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено истечением срока действия патентов на оригинальные препараты и ростом спроса на доступное лечение. Дженерики обеспечивают сопоставимую эффективность и безопасность при более низкой стоимости, расширяя доступность для пациентов. Например, медицинские работники все чаще назначают дженерики, чтобы справиться с бюджетными ограничениями. Интернет-аптеки и розничные аптеки облегчают распространение и внедрение дженериков. Политика сдерживания затрат в развивающихся странах дополнительно стимулирует спрос. Растущая осведомленность и предпочтение пациентами доступных вариантов ускоряют проникновение на рынок. Быстрый рост сегмента дженериков отражает сочетание доступности и более широкого охвата рынка.

• По типу лечения

По типу лечения рынок сегментирован на медикаментозное и хирургическое. Медикаментозное лечение доминирует на рынке, поскольку оно остаётся основным методом лечения симптомов БШМТ. Фармакотерапия направлена ​​на устранение нейропатической боли, мышечной слабости и функциональных нарушений. Например, противосудорожные препараты, НПВП и антидепрессанты широко используются для улучшения качества жизни. Больницы и специализированные клиники назначают лекарственные препараты в рамках стандартных программ лечения. Длительное лечение и соблюдение клинических рекомендаций обеспечивают высокую долю рынка. Наличие различных вариантов лекарственных препаратов для лечения симптомов усиливает его доминирующее положение. Медикаментозное лечение остаётся терапией первой линии в большинстве случаев БШМТ.

Ожидается, что сегмент хирургических вмешательств будет демонстрировать самые высокие темпы роста в период с 2025 по 2032 год, чему будет способствовать развитие ортопедических и нейрохирургических процедур. Такие операции, как трансплантация сухожилий, остеотомия и коррекция суставов, помогают восстановить подвижность и уменьшить деформации. Например, пациентам с тяжёлой формой свисающей стопы или деформацией кисти показана хирургическая коррекция в сочетании с физиотерапией. Внедрение малоинвазивных методов сокращает сроки восстановления и улучшает результаты. Повышение осведомлённости о преимуществах хирургических вмешательств способствует их внедрению в специализированных клиниках. Рост подтверждается клиническими данными, демонстрирующими улучшение функциональной независимости. Быстрое расширение доступа к хирургическим вмешательствам способствует росту сегмента.

• По типу продукта

По типу продукта рынок сегментирован на ADX-71441, AFC-5128 и другие. Сегмент ADX-71441 доминировал на рынке благодаря своей продвинутой стадии клинической разработки и потенциалу влиять на прогрессирование заболевания. Например, исследования направлены на улучшение результатов у пациентов с болезнью Шарко-Медицинского центра (ШМТ1). Больницы и исследовательские центры отдают приоритет этому препарату из-за его статуса орфанного препарата и высокого терапевтического потенциала. Доминирование препарата также подкрепляется значительными инвестициями в НИОКР и регулирующими мерами. Механизм его действия направлен на устранение основной патологии, улучшая качество жизни пациентов. Ожидается, что положительные результаты испытаний укрепят лидерство препарата на рынке. Внедрение препарата в специализированных клиниках и больницах обеспечивает стабильный рост выручки.

Ожидается, что сегмент AFC-5128 будет демонстрировать самые высокие темпы роста в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено развитием прецизионной медицины, направленной на генетические мутации в ШМТ. Например, AFC-5128 проходит испытания по нескольким подтипам, что расширяет его потенциальную базу пациентов. Растущий интерес к персонализированной терапии ускоряет клиническое внедрение. Специализированные клиники всё чаще предлагают AFC-5128 в рамках клинических испытаний. Положительные результаты могут привести к быстрому получению разрешения от регулирующих органов и коммерциализации препарата. Рост осведомлённости пациентов и активные инициативы по защите интересов пациентов дополнительно стимулируют внедрение препарата. Расширение рынка поддерживается постоянными инвестициями в клинические исследования и разработку новых методов лечения.

• По численности населения

По численности населения рынок сегментирован на детей и взрослых. Доминирование взрослого сегмента обусловлено более высокой распространенностью начала болезни Шарко-Миттала в подростковом и взрослом возрасте. Взрослым требуется длительное симптоматическое лечение и поддерживающая терапия, что способствует более широкому внедрению терапии. Например, клинические испытания часто фокусируются на взрослых когортах для оценки эффективности и безопасности. Больницы и специализированные клиники предоставляют комплексную помощь взрослым, включая медикаментозное лечение, реабилитацию и хирургические вмешательства. Долгосрочный мониторинг и последующее наблюдение увеличивают долю рынка. Взрослые составляют самую большую группу пациентов, что укрепляет доминирующее положение в сфере получения дохода. Устоявшиеся протоколы лечения и доступность обеспечивают устойчивое внедрение.

Ожидается, что детский сегмент будет демонстрировать самые высокие темпы роста в период с 2025 по 2032 год благодаря ранней диагностике и вмешательству. Случаи болезни Шарко-Миттера у детей выявляются чаще благодаря генетическому скринингу и программам повышения осведомленности. Например, раннее вмешательство может предотвратить прогрессирование заболевания и улучшить результаты развития. Специализированные услуги детской реабилитации и вспомогательные устройства получают все большее распространение. Программы поддержки редких детских заболеваний повышают доступность лечения. Рынок растет, поскольку врачи уделяют особое внимание профилактической помощи и индивидуальным методам лечения. Рост осведомленности среди родителей и медицинских работников способствует быстрому развитию.

• Конечным пользователем

По принципу конечного потребителя рынок сегментирован на больницы, специализированные клиники и другие учреждения. Больницы доминируют на рынке, выступая в качестве поставщиков первичной медицинской помощи для комплексного лечения больных с болезнью Шарко-Миттала (БШМТ). Больницы предоставляют диагностику, лекарственную терапию, реабилитацию и хирургические вмешательства под одной крышей. Например, больницы третичного уровня предлагают многопрофильные программы, объединяющие неврологию, ортопедию и физиотерапию. Больницы также участвуют в клинических испытаниях, предоставляя пациентам ранний доступ к новым методам лечения. Большой поток пациентов и инфраструктура специализированной помощи обеспечивают доминирующую долю рынка. Сотрудничество с фармацевтическими компаниями способствует внедрению фирменных препаратов. Сети больниц играют ключевую роль в обучении пациентов и лечении заболеваний.

Ожидается, что сегмент специализированных клиник будет демонстрировать самые высокие темпы роста в период с 2025 по 2032 год, благодаря целенаправленной нейромышечной помощи и персонализированной терапии. Клиники предоставляют генетическое консультирование, электрофизиологические исследования и индивидуальные планы реабилитации. Например, специализированные центры всё чаще предлагают пробный доступ к AFC-5128 и ADX-71441. Целенаправленная помощь улучшает результаты лечения и повышает удовлетворенность пациентов. Растущий спрос на специализированное лечение редких заболеваний стимулирует рост. Клиники расширяются в городских и пригородных районах, чтобы удовлетворить потребности пациентов. Персонализированный подход и раннее вмешательство способствуют быстрому внедрению.

• По каналу распространения

По каналам сбыта рынок сегментирован на больничные аптеки, розничные аптеки, интернет-аптеки и другие. Сегмент больничных аптек доминирует на рынке благодаря своей важной роли в выдаче специализированных препаратов для лечения хронической метаболической метаболической терапии (КМТ) и обеспечении доступа к клиническим исследованиям. Например, ADX-71441 и другие фирменные препараты в основном распространяются через больничные аптеки. Больницы предоставляют комплексную медицинскую помощь, включая назначение лекарств и последующее наблюдение. Клиническое сотрудничество способствует участию в исследованиях и приверженности пациентов лечению. Крупные аптечные сети обеспечивают надежные поставки препаратов для лечения хронических заболеваний. Больничные аптеки являются предпочтительными для контролируемого распределения и мониторинга передовых методов лечения. Их инфраструктура обеспечивает долгосрочное ведение терапии.

Ожидается, что сегмент интернет-аптек будет демонстрировать самые высокие темпы роста в период с 2025 по 2032 год, чему будут способствовать удобство, внедрение цифровых технологий и доступность. Пациенты всё чаще предпочитают онлайн-заказ дженериков, средств поддерживающей терапии и пробных препаратов. Например, телемедицина и электронные рецепты дополняют онлайн-продажи лекарств. Онлайн-платформы снижают барьеры доступа для пациентов в отдалённых районах. Рост проникновения электронной коммерции и услуг доставки на дом ускоряет внедрение. Удобство и доступность интернет-аптек способствуют быстрому росту рынка. Поставщики медицинских услуг всё активнее сотрудничают с интернет-аптеками для расширения охвата пациентов.

Региональный анализ рынка болезни Шарко-Мари-Тута

• Северная Америка доминировала на рынке лечения заболеваний ШМТ, достигнув наибольшей доли выручки в 44,42% в 2024 году. Это доминирование обусловлено развитой исследовательской экосистемой, проведением клинических испытаний крупными компаниями и ранним внедрением новых методов лечения. Высокая распространенность ШМТ в регионе также способствует его лидерству на рынке.
• Пациенты и поставщики медицинских услуг в регионе высоко ценят доступ к инновационным методам лечения, ранней диагностике посредством генетического тестирования и специализированным программам лечения в больницах и нейромышечных клиниках.
• Широкое распространение этой технологии подкрепляется высокими расходами на здравоохранение, активной деятельностью в области клинических испытаний и значительным государственным и частным финансированием исследований редких заболеваний, что делает Северную Америку ведущим рынком для терапии КМТ.

Обзор рынка США по болезни Шарко-Мари-Тута

Рынок заболеваний ШМТ в США в 2024 году занял наибольшую долю выручки в Северной Америке – 82%, чему способствовала хорошо развитая инфраструктура здравоохранения и высокая осведомлённость о редких генетических заболеваниях. Пациенты и медицинские работники всё чаще отдают приоритет ранней диагностике посредством передового генетического тестирования и своевременного вмешательства для контроля прогрессирования заболевания. Растущее внедрение инновационных методов лечения, включая ADX-71441 и AFC-5128, в сочетании с доступом к специализированным клиникам нейромышечных заболеваний, дополнительно стимулирует развитие рынка. Более того, США получают выгоду от обширных клинических исследований и государственного и частного финансирования исследований редких заболеваний, что значительно способствует расширению рынка.

Обзор европейского рынка болезни Шарко-Мари-Тута

Ожидается, что рынок заболеваний ШМТ в Европе будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, в первую очередь благодаря развитию передовых систем здравоохранения и благоприятной нормативно-правовой базе для орфанных препаратов. Рост осведомлённости о редких генетических заболеваниях, наряду с программами ранней диагностики, способствует росту рынка. Европейские пациенты привлекаются в специализированные лечебные центры, программы многопрофильной помощи и реабилитационные учреждения, которые улучшают качество жизни. В регионе наблюдается значительный рост числа пациентов, получающих лечение в стационарах, больницах и специализированных клиниках, при этом методы лечения включаются как в новые протоколы лечения, так и в существующие системы ведения пациентов.

Обзор рынка болезни Шарко-Мари-Тута в Великобритании

Ожидается, что рынок лечения болезни Шарко-Метталл-Томас (БШМТ) в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, что обусловлено ростом осведомленности о редких нервно-мышечных заболеваниях и повышением доступности передовых генетических тестов. Кроме того, спрос на раннее вмешательство и персонализированные планы лечения стимулирует больницы и специализированные клиники к внедрению новых методов лечения. Развитая инфраструктура здравоохранения Великобритании в сочетании с активными исследовательскими инициативами и доступом к клиническим испытаниям, как ожидается, продолжит стимулировать рост рынка. Особое внимание к профилактике, реабилитации и обучению пациентов дополнительно способствует внедрению терапии БШМТ по всей стране.

Обзор рынка болезни Шарко-Мари-Тута в Германии

Ожидается, что рынок лечения болезни Шарко-Митталл-Томас (БШМТ) в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать рост осведомленности о генетических заболеваниях и спрос на передовые диагностические и лечебные решения. Развитая система здравоохранения Германии в сочетании с акцентом на инновации способствует внедрению новых методов лечения БШМТ в больницах и специализированных клиниках. Многопрофильные программы лечения, интеграция передовых методов реабилитации и доступ к клиническим исследованиям способствуют их внедрению. Пациенты и медицинские работники все чаще ищут методы лечения, улучшающие долгосрочные результаты, что делает Германию ключевым рынком для решений в области лечения БШМТ.

Обзор рынка болезни Шарко-Мари-Тута в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок заболеваний ШМТ в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами в среднем на 23–25% в течение прогнозируемого периода с 2025 по 2032 год, что обусловлено ростом осведомленности о редких генетических заболеваниях, расширением инфраструктуры здравоохранения и повышением доступности специализированных клиник в таких странах, как Япония, Китай и Индия. Растущая в регионе тенденция к генетическому тестированию, ранней диагностике и междисциплинарной помощи способствует внедрению методов лечения ШМТ. Более того, по мере развития возможностей в проведении клинических испытаний и исследований редких заболеваний в Азиатско-Тихоокеанском регионе доступность и наличие методов лечения повышаются для более широкого круга пациентов.

Обзор рынка болезни Шарко-Мари-Тута в Японии

Рынок лечения болезни Шарко-Миттала (ШМТ) в Японии набирает обороты благодаря развитой системе здравоохранения страны, высокой осведомлённости пациентов и спросу на раннюю диагностику и персонализированный подход. Японские пациенты уделяют большое внимание комплексному лечению, включая генетическое тестирование, реабилитацию и новые фармакологические методы. Растёт применение таких методов лечения, как ADX-71441, наряду с интеграцией многопрофильных программ лечения в больницы и специализированные клиники. Более того, старение населения Японии, вероятно, будет стимулировать спрос на методы лечения, позволяющие контролировать прогрессирование заболевания и поддерживать функциональную независимость как в стационарных, так и в клинических условиях.

Обзор рынка болезни Шарко-Мари-Тута в Индии

В 2024 году рынок лечения заболеваний ШМТ в Индии обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе, что обусловлено расширением доступа к здравоохранению, повышением осведомлённости о редких заболеваниях и ростом числа пациентов. Индия всё активнее внедряет генетическое тестирование, программы раннего вмешательства и специализированные лечебные центры для эффективного лечения ШМТ. Стремление к улучшению инфраструктуры здравоохранения в сочетании с доступностью как фирменных, так и дженериковых препаратов стимулирует рост рынка. Более того, государственные инициативы, поддержка НПО и рост частных инвестиций в исследования редких заболеваний являются ключевыми факторами, ускоряющими внедрение методов лечения ШМТ по всей стране.

Доля рынка болезни Шарко-Мари-Тута

Лидерами отрасли лечения болезни Шарко-Мари-Тута являются в основном хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• Actio Biosciences, Inc. (США)
• Alesta Therapeutics (США)
• Augustine Therapeutics (Великобритания)
• ADDEX THERAPEUTICS (Швейцария)
• Компания Bristol-Myers Squibb (США)
• Силькаре (Франция)
• Корпорация Genzyme (США)
• Helixmith Co., Ltd. (Южная Корея)
• InFlectis BioScience (Франция)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (США)
• MedDay Pharmaceuticals (Франция)
• NMD Pharma A/S (Дания)
• Pharnext SA (Франция)
• Рекурсия (США)
• Samsara Therapeutics (США)
• Sarepta Therapeutics (США)
• SOM Biotech (Испания)
• Винсент Тиммерман (Бельгия)
• Zynerba Pharmaceuticals (США)

Каковы последние события на мировом рынке лечения болезни Шарко-Мари-Тута?

• В сентябре 2025 года Фонд исследований CMT объявил о финансировании компании Elpida Therapeutics для начала производства ELP-02, препарата для генной терапии, направленного на ген CMT4J. Этот шаг приближает разработку препарата к клиническим испытаниям. Финансирование в размере 1,5 млн долларов США будет направлено на производство доз препарата клинического уровня для клинических испытаний I/II фазы, при этом ожидается, что лечение пациентов начнется в начале-середине 2026 года.
• В июле 2025 года Медицинский университет Южной Каролины (MUSC) был признан Ассоциацией Шарко-Мари-Тута первым в штате Центром передового опыта в области лечения болезни Шарко-Мари-Тута. Его цель – улучшить качество медицинской помощи и исследований. Это признание подчеркивает стремление MUSC предоставлять квалифицированную междисциплинарную помощь пациентам с болезнью Шарко-Мари-Тута.
• В мае 2025 года компания Augustine Therapeutics начала клиническое исследование фазы I AGT-100216, потенциального препарата для лечения болезни Шарко-Миттал-Терра (БШМТ). Первый пациент получил дозу препарата, что стало важной вехой в разработке терапии БШМТ. Исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, целью которого является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики перорального применения AGT-100216 у здоровых взрослых добровольцев.
• В мае 2025 года Ассоциация Шарко-Мари-Тута (CMTA) представила подробный анализ, выявляющий 135 генов и 169 подтипов, связанных с болезнью Шарко-Мари-Тута, на ежегодном собрании Общества периферических нервов. Это исследование расширяет понимание генетического разнообразия заболевания и подчёркивает важность дальнейших генетических исследований.
• В октябре 2024 года Фонд наследственной невропатии (HNF) сообщил о впечатляющих результатах исследования с использованием носимых устройств для мониторинга пациентов с болезнью Шарко-Миттала (БШМТ), что указывает на потенциал для улучшения результатов клинических исследований. Ожидается, что результаты второй фазы исследования будут опубликованы в конце лета 2025 года и могут стать дополнительным подтверждением эффективности использования носимых устройств в исследованиях БШМТ.

SKU-60801