Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE) – Обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE)

• Объем мирового рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE) в 2024 году оценивался в 2,50 млрд долларов США , а к 2032 году ,  как ожидается, он достигнет  3,16 млрд долларов США при среднегодовом темпе роста 3,00% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка во многом обусловлен прогрессом в области генетических исследований, митохондриальной медицины и разработки таргетных терапевтических средств, которые значительно расширяют понимание и лечение редких митохондриальных заболеваний, таких как митохондриальная нейрогастроинтестинальная энцефаломиопатия (МНГИЭ). Растущее внимание к прецизионной медицине и генной терапии приводит к более активному развитию инновационных подходов к диагностике и лечению, улучшению результатов лечения пациентов и развитию этой узкоспециализированной терапевтической области.
• Кроме того, рост глобальной осведомлённости о редких заболеваниях, увеличение инвестиций биотехнологических компаний в разработку орфанных препаратов и расширение сотрудничества между исследовательскими институтами и фармацевтическими компаниями ускоряют ход клинических исследований MNGIE. Эти факторы способствуют внедрению передовых митохондриально-таргетных методов лечения и стратегий ферментозамещения, тем самым значительно стимулируя общий рост рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE).

Анализ рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE)

• Митохондриальная нейрогастроинтестинальная энцефаломиопатия (МНГИЭ), редкое аутосомно-рецессивное митохондриальное заболевание, привлекает всё больше внимания со стороны клиницистов и исследователей благодаря растущим достижениям в области митохондриальной биологии, ферментозаместительной терапии и генной терапии. Сложная природа заболевания, включающая как неврологические, так и желудочно-кишечные проявления, стимулировала более глубокие исследования в области целенаправленного лечения и диагностических инноваций.
• Растущая распространённость митохондриальных заболеваний в сочетании с расширением возможностей генетического тестирования и инициативами ранней диагностики обуславливает глобальный спрос на специализированные методы лечения MNGIE. Более того, продолжающиеся клинические испытания, растущее исследовательское сотрудничество и поддержка со стороны фондов редких заболеваний способствуют расширению рынка.
• Северная Америка доминировала на рынке препаратов для лечения митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (МНГЭМ) с наибольшей долей выручки в 42,3% в 2024 году благодаря развитой инфраструктуре здравоохранения, мощной государственной поддержке разработки орфанных препаратов и присутствию ключевых биофармацевтических компаний, инвестирующих в исследования митохондриальных заболеваний. США продолжают лидировать благодаря растущей осведомленности пациентов, доступу к геномному тестированию и большому количеству текущих клинических исследований, направленных на лечение митохондриальной дисфункции.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом, где среднегодовой темп роста составит 9,7% в прогнозируемый период. Это обусловлено ростом расходов на здравоохранение, расширением доступа к передовым диагностическим инструментам и ростом участия региональных исследовательских институтов в исследованиях митохондриальных заболеваний. Расширение сотрудничества между биотехнологическими компаниями и академическими центрами также способствует ускорению терапевтических инноваций в таких странах, как Япония, Китай и Южная Корея.
• На сегмент лекарственной терапии пришлась наибольшая доля выручки рынка в 63,1% в 2024 году, в первую очередь за счет широкого использования ферментозаместительной и нуклеозидредуцирующей терапии.

Область применения отчета и сегментация рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE)

Тенденции рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE)

Улучшенная диагностика и терапевтические достижения с помощью ИИ и геномной интеграции

• Значимой и набирающей обороты тенденцией на мировом рынке лечения митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (МНГЭ) является интеграция искусственного интеллекта (ИИ), передового геномного секвенирования и цифровой медицинской аналитики для улучшения диагностики, мониторинга и разработки терапевтических подходов к заболеваниям. Эта технологическая конвергенция революционизирует понимание и лечение редких митохондриальных заболеваний, повышая точность диагностики и облегчая идентификацию новых биомаркеров.
  • Например, платформы геномной интерпретации с использованием ИИ всё чаще используются в клинических лабораториях для более точного и быстрого выявления мутаций генов TYMP и POLG, ответственных за MNGIE. Аналогичным образом, инструменты цифрового фенотипирования, поддерживаемые алгоритмами ИИ, позволяют врачам анализировать данные пациентов и метаболические паттерны для раннего выявления прогрессирования заболевания.
• Более того, внедрение технологий разработки лекарственных препаратов на основе ИИ позволяет фармацевтическим компаниям моделировать дефицит митохондриальных ферментов и прогнозировать эффективность молекул-кандидатов до клинических испытаний. Эти инструменты также помогают оптимизировать стратегии дозирования новых модуляторов метаболизма нуклеозидов. Интеграция ИИ и геномики не только улучшает раннюю диагностику, но и способствует развитию прецизионной медицины, адаптируя протоколы лечения к конкретным генетическим вариантам.
• Растущее использование телемедицины и цифровых регистров пациентов ещё больше оптимизирует мониторинг заболеваний, облегчает обмен данными между врачами в режиме реального времени и способствует глобальному сотрудничеству в исследованиях. Эти достижения фундаментально преобразуют клинические рабочие процессы, повышают диагностическую эффективность и меняют ожидания пациентов в отношении своевременной и эффективной медицинской помощи. В связи с этим биотехнологические компании и академические учреждения уделяют особое внимание сотрудничеству в области исследований с использованием искусственного интеллекта для ускорения разработки генной терапии и оптимизации результатов лечения пациентов.
• Растущий спрос на диагностику с использованием искусственного интеллекта и цифровую геномную интерпретацию стремительно растет как в больницах, так и в исследовательских учреждениях, поскольку заинтересованные стороны все больше отдают приоритет точности, скорости и персонализации в лечении редких заболеваний.

Динамика рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE)

Водитель

Растущая потребность в таргетной терапии и повышение осведомленности о редких митохондриальных заболеваниях

• Рост распространенности редких митохондриальных заболеваний во всем мире и растущая осведомленность врачей и пациентов о генетических заболеваниях являются основными факторами расширения рынка MNGIE.
  • Например, в апреле 2024 года несколько исследовательских институтов объявили о прогрессе в исследованиях ферментозаместительной терапии и редактирования генов для MNGIE, что свидетельствует о растущих инвестициях отрасли в подходы к радикальному лечению. Ожидается, что подобные инициативы, основанные на сотрудничестве в области биотехнологий и академических исследований, будут способствовать росту рынка в течение всего прогнозируемого периода.
• Расширение доступности диагностических тестов в сочетании с государственной политикой поддержки исследований и финансирования редких заболеваний ускорило раннее выявление и лечение. Передовые методы молекулярной диагностики, включая секвенирование нового поколения и профилирование метаболитов, всё чаще внедряются в клиническую практику для подтверждения диагноза MNGIE.
• Кроме того, организации, защищающие права пациентов, и глобальные сети редких заболеваний вносят свой вклад в ранние кампании по повышению осведомленности, содействуют генетическому консультированию и улучшают доступ пациентов к экспериментальным методам лечения с помощью программ сострадательного использования.
• Растущее внимание к прецизионной медицине, разработке персонализированной терапии и интеграции многопрофильных моделей оказания помощи, включая неврологию, гастроэнтерологию и специалистов по метаболизму, дополнительно стимулирует рост рынка MNGIE.

Сдержанность/Вызов

Высокие затраты на лечение и ограниченная клиническая инфраструктура для лечения редких заболеваний

• Высокая стоимость лечения и ограниченность специализированной инфраструктуры для лечения редких заболеваний создают серьёзные препятствия для более широкого внедрения новых методов лечения MNGIE. Сложная природа митохондриальных заболеваний требует наличия передовых диагностических центров, врачей-специалистов и служб генетического консультирования — ресурсов, которые часто недоступны в регионах с низким и средним уровнем дохода.
  • Например, ограниченный доступ к заместительной ферментной терапии, испытаниям генной терапии и модуляторам метаболизма нуклеозидов в развивающихся странах ограничил включение пациентов в клинические исследования и отсрочил начало лечения.
• Более того, высокая стоимость генной терапии и длительного наблюдения за пациентами делает эти методы лечения недоступными для значительной части населения мира, несмотря на продолжающееся улучшение политики возмещения расходов в некоторых регионах.
• Проблемы, связанные со стабильностью, безопасностью и эффективностью доставки митохондриально-направленных терапий, также создают технические препятствия для коммерциализации.
• Решение этих задач требует расширения государственно-частного сотрудничества, создания глобальных диагностических центров передового опыта и разработки доступных методов редактирования генов и заместительной терапии ферментами. Улучшенная инфраструктура здравоохранения в сочетании с образовательными программами и механизмами финансовой поддержки будет иметь решающее значение для обеспечения равного доступа и устойчивого расширения рынка.

Рыночный охват митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE)

Рынок сегментирован на основе симптомов, лечения, способа введения и канала сбыта.

• По симптомам

На основании симптомов рынок митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE) сегментируется на внешнюю офтальмоплегию, желудочно-кишечную дисмоторику, кахексию, периферическую нейропатию и лейкоэнцефалопатию. Сегмент желудочно-кишечной дисмоторики доминировал с самой большой долей выручки рынка в 38,4% в 2024 году из-за высокой частоты тяжелых пищеварительных осложнений у пациентов, страдающих MNGIE. Этот симптом влияет как на всасывание питательных веществ, так и на моторику желудочно-кишечного тракта, часто приводя к недоеданию и хроническому дискомфорту в животе. Больницы и клиники все чаще отдают приоритет лечению этих симптомов с помощью заместительной ферментной терапии и диетических вмешательств. Кроме того, раннее выявление желудочно-кишечных проблем с помощью генетического и метаболического тестирования улучшает показатели диагностики. Растущая осведомленность о редких митохондриальных заболеваниях и расширение исследовательских программ, ориентированных на кишечно-митохондриальные связи, еще больше усиливают клиническое ведение. Доступность поддерживающей терапии и многопрофильных лечебных центров также укрепила доминирование этого сегмента на мировом рынке.

Прогнозируется, что сегмент наружной офтальмоплегии будет демонстрировать самые быстрые темпы роста, со среднегодовым темпом роста 21,2% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено растущим развитием генной терапии, направленной на зрение, и улучшением технологий митохондриальной визуализации. Раннее выявление с помощью передового офтальмологического скрининга и молекулярной диагностики повышает точность лечения. Исследования в области переноса митохондрий и редактирования генов показывают многообещающие результаты в коррекции слабости глазных мышц. Растущая распространенность нарушений зрения при митохондриальных заболеваниях повысила осведомленность как неврологов, так и офтальмологов. Более того, сотрудничество между биотехнологическими компаниями и академическими институтами стимулирует инновации в области митохондриальной терапии зрения. Ожидается, что рост числа клинических испытаний, направленных на восстановление зрения, еще больше ускорит рост этого сегмента в прогнозируемый период.

• Лечение

На основе лечения рынок MNGIE сегментируется на лекарственную терапию и трудотерапию и физиотерапию. На сегмент лекарственной терапии пришлась наибольшая доля выручки рынка в 63,1% в 2024 году, в первую очередь благодаря широкому использованию ферментозаместительной и нуклеозидредуцирующей терапии. Эти методы терапии напрямую воздействуют на базовый дефицит фермента тимидинфосфорилазы, ответственный за заболевание. Фармацевтические компании вкладывают значительные средства в митохондриально-таргетную терапию и поддерживающие препараты. Увеличение государственного и частного финансирования разработки орфанных препаратов также расширило доступ пациентов. Достижения в области разработки лекарственных форм, наряду с получением разрешений регулирующих органов на программы сострадательного использования, значительно поддержали рост. Кроме того, расширение каналов сбыта в больницах и клинических программ по митохондриальным заболеваниям укрепило позиции этого сегмента на мировом рынке.

Ожидается, что сегмент трудотерапии и физиотерапии будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста в 20,8% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено растущим спросом на реабилитационную помощь для улучшения двигательных навыков и координации мышц у пациентов с MNGIE. Реабилитационные программы играют решающую роль в сохранении независимости пациентов и повышении общего качества жизни. Растущие инвестиции в специализированные терапевтические центры и более широкое включение физиотерапии в модели лечения редких заболеваний способствуют расширению рынка. Внедрение технологичных реабилитационных инструментов, таких как носимые датчики движения и платформы телетерапии, еще больше повышает доступность. Сотрудничество между специалистами по реабилитации и неврологами также улучшает результаты терапии. Прогнозируется, что эта растущая интеграция физиотерапии и трудотерапии в долгосрочный уход за пациентами будет способствовать быстрому росту сегмента в течение прогнозируемого периода.

• По способу введения

На основе пути введения рынок MNGIE сегментирован на пероральный и инъекционный. Пероральный сегмент доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 57,6% в 2024 году, что объясняется сильным предпочтением пациентов неинвазивным вариантам лечения и простотой введения. Пероральные формы особенно полезны для длительной терапии, позволяя пациентам удобно контролировать симптомы дома. Разработка пероральных стабилизаторов митохондрий и фермент-модулирующих соединений способствовала этому доминированию. Более того, росту способствуют повышение осведомленности о функции митохондрий и доступность пероральных нуклеозид-модифицирующих препаратов. Повышенное внимание к приверженности пациентов и комфорту еще больше усилило принятие перорального пути. Больницы и аптеки по всему миру наблюдают растущий спрос на пероральные формы как часть интегрированного управления уходом за MNGIE.

Прогнозируется, что сегмент инъекционных препаратов будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста в 22,4% в период с 2025 по 2032 год благодаря растущему внедрению внутривенной ферментной заместительной терапии и митохондриальной генной терапии. Инъекционные формы препаратов обеспечивают точное дозирование и более быстрое достижение терапевтических результатов, что крайне важно для пациентов с тяжелыми желудочно-кишечными нарушениями, у которых ограничена пероральная абсорбция. Рост числа инфузионных центров в больницах и программ поддержки пациентов, получающих лечение редких заболеваний, способствует этому росту. Биофармацевтические достижения в области стабилизации ферментов и рекомбинантных формул повысили эффективность лечения. Ожидается, что расширение систем адресной доставки лекарств и более широкое распространение госпитальной терапии будут способствовать быстрому росту этого сегмента в течение прогнозируемого периода.

• По каналу распространения

На основе канала сбыта рынок MNGIE сегментируется на больничную аптеку, розничную аптеку и интернет-аптеку. Сегмент больничной аптеки занимал самую большую долю выручки в 49,2% в 2024 году, чему способствовало централизованное распределение и контролируемое введение специализированных митохондриальных терапий. Больницы выступают в качестве ключевых центров управления MNGIE, предоставляя комплексные решения для диагностики и лечения. Наличие специализированных отделений редких заболеваний и инфузионных центров обеспечивает доступность ферментозаместительной и поддерживающей терапии. Сотрудничество между больницами и фармацевтическими компаниями для обеспечения доступа к орфанным препаратам расширило терапевтический охват. Более того, увеличение числа пациентов, поступающих на внутривенную терапию и клинический мониторинг, способствовало росту продаж больничных аптек. Сильное клиническое управление, стандарты безопасности лекарств и прямое участие врачей еще больше укрепляют лидирующие позиции этого сегмента на рынке.

Ожидается, что сегмент онлайн-аптек будет демонстрировать самые быстрые темпы роста, регистрируя среднегодовой темп роста в 23,1% в период с 2025 по 2032 год, благодаря растущему проникновению цифрового здравоохранения и предпочтению пациентов к удобной доставке лекарств на дом. Расширение сетей электронных аптек, предлагающих специализированные препараты для редких заболеваний, улучшает глобальную доступность. Онлайн-платформы обеспечивают прозрачность цен, проверку рецептов и функции отслеживания данных, гарантируя надежность и удобство для пациентов. Стратегическое партнерство между производителями биотехнологий и онлайн-дистрибьюторами повышает доступность терапии в регионах. Более того, рост телемедицинских консультаций и государственные разрешения на электронные рецепты укрепили каналы цифровой дистрибуции. Ожидается, что растущее доверие к онлайн-платформам среди пациентов с редкими заболеваниями будет поддерживать быстрый рост этого сегмента в течение прогнозируемого периода.

Региональный анализ рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE)

• Северная Америка доминировала на рынке препаратов для лечения митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (МНГЭМ) с наибольшей долей выручки в 42,3% в 2024 году, что обусловлено развитой инфраструктурой здравоохранения, мощной государственной поддержкой разработки орфанных препаратов и присутствием ключевых биофармацевтических компаний, инвестирующих в исследования митохондриальных заболеваний.
• Регион пользуется преимуществами обширных сетей клинических исследований, доступа к геномному тестированию и благоприятных систем возмещения расходов, поддерживающих диагностику и лечение редких заболеваний, таких как MNGIE.
• Растущее сотрудничество между больницами, академическими центрами и биотехнологическими компаниями ускоряет разработку таргетной ферментозаместительной терапии и генных вмешательств. Более того, повышение осведомленности медицинских работников и пациентов в сочетании с расширением программ диагностического скрининга внесло значительный вклад в раннее выявление и лечение митохондриальных заболеваний во всем регионе.

Обзор рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE) в США

Рынок митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (МНГИЭ) в США занял наибольшую долю выручки в 2024 году в Северной Америке, в первую очередь благодаря высокой распространенности генетического тестирования и значительному присутствию специализированных лечебных центров, специализирующихся на митохондриальной медицине. Развитая клиническая инфраструктура страны и активные исследования в области ферментной и генной заместительной терапии продолжают стимулировать инновации. Более того, благоприятные регуляторные меры, такие как Закон о орфанных препаратах, в сочетании с поддержкой организаций по защите прав пациентов, побудили биотехнологические компании инвестировать в новые терапевтические решения. США также обладают обширным портфелем экспериментальных препаратов и клинических испытаний, направленных на улучшение результатов лечения пациентов с митохондриальной дисфункцией.

Обзор европейского рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE)

Европейский рынок митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (МНГЭ) по прогнозам будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение всего прогнозируемого периода благодаря значительному финансированию исследований, растущей осведомлённости о редких митохондриальных заболеваниях и наличию развитой инфраструктуры генетического тестирования. Регуляторная поддержка Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕАМ) в отношении регистрации орфанных препаратов стимулирует региональные биотехнологические компании к продолжению клинических разработок ферментной и генной заместительной терапии. Расширение сотрудничества между национальными научно-исследовательскими институтами и больницами способствует инновациям в области диагностики и лечения. Более того, организации по защите прав пациентов в таких странах, как Германия, Франция и Великобритания, играют важную роль в содействии ранней диагностике и обеспечению доступа к новым методам лечения.

Обзор рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE) в Великобритании

Ожидается, что рынок митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (МНГЭ) в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему будут способствовать такие государственные инициативы, как программа «Геномика Англии», направленная на улучшение диагностики редких заболеваний с помощью передовых технологий секвенирования. Национальная служба здравоохранения (NHS) оказывает структурированную поддержку генетическому тестированию и ведению пациентов, повышая доступность лечения митохондриальных заболеваний. Кроме того, академическое сотрудничество между исследовательскими университетами и биотехнологическими компаниями способствует развитию трансляционных исследований, а кампании по информированию общественности продолжают поощрять раннее тестирование и участие пациентов в клинических исследованиях.

Обзор рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE) в Германии

Ожидается, что рынок лечения митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (МНГЭ) в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода благодаря развитой биотехнологической экосистеме страны, инвестициям в исследования редких заболеваний и внедрению методов прецизионной медицины. Развитая инфраструктура здравоохранения Германии обеспечивает комплексное ведение пациентов, от генетического консультирования до клинического вмешательства. Наличие ведущих фармацевтических и академических исследовательских институтов, проводящих исследования митохондриальной дисфункции, ускоряет терапевтические инновации. Более того, поддерживаемые государством программы лечения редких заболеваний повышают показатели диагностики и способствуют разработке доступных методов лечения.

Обзор рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE) в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (МНГЭ) в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами в 9,7% в прогнозируемый период с 2025 по 2032 год, что обусловлено увеличением инвестиций в здравоохранение, расширением диагностических возможностей и ростом распространенности наследственных нарушений обмена веществ. Стремительное экономическое развитие в таких странах, как Китай, Япония и Южная Корея, стимулирует спрос на передовые генетические исследования и персонализированную медицину. Кроме того, участие региона в глобальных клинических исследованиях и партнерство с западными биотехнологическими компаниями ускоряют развитие терапевтических технологий. Государственные инициативы, поддерживающие лечение редких заболеваний, наряду с расширением специализированных исследовательских центров, дополнительно стимулируют рост рынка и повышают его доступность в регионе.

Обзор рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE) в Японии

Рынок лечения митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (МНГИЭ) в Японии набирает обороты благодаря акценту страны на биомедицинские инновации, прецизионной медицине и ранней диагностике заболеваний. Национальная политика, направленная на продвижение геномной медицины и интеграцию лечения митохондриальных заболеваний в систему здравоохранения, способствует раннему выявлению заболеваний. Японские исследовательские организации активно участвуют в клинических исследованиях, изучая применение ферментозаместительной терапии и генной терапии. Кроме того, сотрудничество между отечественными биотехнологическими компаниями и университетами способствует открытию новых терапевтических подходов к МНГИЭ, поддерживая растущую роль страны в глобальном исследовании митохондриальных заболеваний.

Обзор рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE) в Китае

В 2024 году китайский рынок препаратов для лечения митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (МНГЭМ) обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе благодаря росту численности населения среднего класса, увеличению расходов на здравоохранение и значительным инвестициям в биотехнологические инновации. Упор правительства Китая на исследования редких заболеваний и генетическую медицину способствует прогрессу в диагностике и лечении митохондриальных заболеваний. Местные фармацевтические компании всё чаще сотрудничают с международными компаниями для совместной разработки решений в области генной терапии и коррекции метаболизма. Создание региональных центров геномики и биобанков дополнительно способствует развитию инициатив в области прецизионной медицины , расширяя доступ к лечению редких заболеваний по всей стране.

Доля рынка митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE)

Индустрию митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE) в основном возглавляют хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• Pierrepont Therapeutics (США)
• Neovii Biotech (Швейцария)
• Entrada Therapeutics (США)
• Santhera Pharmaceuticals (Швейцария)
• Minovia Therapeutics (Израиль)
• Stealth BioTherapeutics (США)
• Reneo Pharmaceuticals (США)
• Астеллас Фарма (Япония)
• Reata Pharmaceuticals (США)
• Хондрион (Нидерланды)
• NeuroVive Pharmaceutical AB (Швеция)
• BridgeBio Pharma (США)
• Митобридж (США)
• CohBar Inc. (США)

Последние разработки на мировом рынке митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии (MNGIE)

• В июле 2024 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) признало новый терапевтический кандидат MNGIE орфанным препаратом в соответствии с EU/3/24/2948, признав его пригодным для лечения дефицита тимидинфосфорилазы и обеспечив регулирующие стимулы для его разработки.
• В сентябре 2024 года фонд Lily Foundation объявил о финансировании исследовательской группы из Великобритании (Кембриджский университет/AIBN) для разработки генной терапии на основе мРНК для лечения MNGIE, направленной на замену фермента TYMP с помощью современных систем доставки в животных моделях.
• В августе 2025 года в рецензируемой статье под названием «Новые горизонты в лечении MNGIE» были освещены предстоящие терапевтические возможности, включая трансплантацию печени, ферментозаместительную терапию и генную терапию, что отражает переход к лечебным, а не симптоматическим подходам.

SKU-63220