Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот – Обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот

• Объем мирового рынка терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот в 2024 году оценивался в 4,94 млрд долларов США, а к 2032 году ,  как ожидается, он достигнет  14,38 млрд долларов США при среднегодовом темпе роста 14,29% в течение прогнозируемого периода.
• Рост обусловлен, главным образом, достижениями в области геномных исследований, увеличением распространенности генетических заболеваний и растущим внедрением персонализированной медицины. Эти факторы способствуют разработке таргетных методов лечения, воздействующих на коренные причины заболеваний на молекулярном уровне.
• Расширению рынка также способствуют растущий спрос на прецизионную медицину, адаптирующую лечение к индивидуальным генетическим профилям, и растущая распространенность редких генетических заболеваний, для которых зачастую не существует эффективных методов лечения. Эти тенденции ускоряют внедрение терапии на основе нуклеиновых кислот, позиционируя ее как краеугольный камень современной медицины.

Анализ рынка терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот

• Терапевтические средства на основе нуклеиновых кислот, включая антисмысловые олигонуклеотиды, siRNA, мРНК и методы генной инженерии, становятся революционными решениями для лечения генетических, редких и хронических заболеваний, обеспечивая точное воздействие на гены, вызывающие заболевания, на молекулярном уровне как в клинических, так и в исследовательских целях.
• Растущий спрос на терапевтические средства на основе нуклеиновых кислот обусловлен, прежде всего, достижениями в области геномных исследований, растущей распространенностью генетических заболеваний и растущим принятием персонализированных и прецизионных медицинских подходов, которые позволяют разрабатывать индивидуальные стратегии лечения.
• Северная Америка доминировала на рынке терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот, имея наибольшую долю выручки в 42,5% в 2024 году, чему способствовали хорошо налаженная биотехнологическая инфраструктура, значительные инвестиции в НИОКР, высокие расходы на здравоохранение и раннее внедрение передовых терапевтических средств. При этом США лидируют в клинических испытаниях и коммерциализации инновационных методов лечения на основе нуклеиновых кислот.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот в течение прогнозируемого периода благодаря увеличению инвестиций в биотехнологии, расширению инфраструктуры здравоохранения, росту распространенности генетических заболеваний и поддержке государственных инициатив по развитию биофармацевтики.
• В 2024 году сегмент моногенных заболеваний доминировал на рынке терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот с долей 57,5%, что обусловлено высокой распространенностью редких генетических заболеваний и эффективностью терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот в лечении заболеваний, вызванных одним геном.

Область применения отчета и сегментация рынка терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот   

Тенденции рынка терапии на основе нуклеиновых кислот

Достижения в технологиях редактирования РНК и генов

• Важной тенденцией на мировом рынке терапии на основе нуклеиновых кислот является быстрое развитие РНК-терапии и платформ редактирования генов, таких как технологии CRISPR-Cas9 и siRNA. Эти инновации значительно повышают точность, безопасность и эффективность лечения генетических и редких заболеваний.
  • Например, современные методы мРНК-терапии редких генетических заболеваний демонстрируют, как целенаправленная генная модуляция может привести к значительным клиническим улучшениям. Аналогичным образом, методы терапии на основе CRISPR позволяют точно корректировать мутации, вызывающие заболевания при моногенных заболеваниях.
• Достижения в области технологий доставки, такие как липидные наночастицы и вирусные векторы, улучшают стабильность и усвоение клетками терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот, повышая их терапевтический потенциал и соблюдение пациентами предписаний.
• Интеграция терапии на основе нуклеиновых кислот с подходами персонализированной медицины позволяет врачам подбирать лечение с учетом генетического профиля пациента, максимально повышая эффективность и минимизируя побочные эффекты.
• Эта тенденция к более точным, персонализируемым и передовым методам лечения меняет парадигмы лечения генетических заболеваний. В связи с этим такие компании, как Moderna и Beam Therapeutics, разрабатывают РНК-терапию и методы редактирования генов нового поколения, направленные на лечение редких и сложных генетических заболеваний.
• Спрос на методы лечения на основе нуклеиновых кислот, которые являются более безопасными, эффективными и адаптированными к конкретным потребностям пациентов, стремительно растет как в сегментах редких заболеваний, так и в сегментах хронических состояний.

Динамика рынка терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот

Водитель

Рост распространенности генетических заболеваний и внедрение прецизионной медицины

• Растущая распространенность генетических и редких заболеваний в сочетании с растущим вниманием к прецизионной медицине является ключевым фактором для внедрения терапии на основе нуклеиновых кислот.
  • Например, растущее число клинических испытаний, направленных на лечение редких моногенных заболеваний, отражает сильный интерес к разработке целевых методов лечения, которые направлены на устранение первопричины заболевания.
• Пациенты и поставщики медицинских услуг ищут методы лечения, которые могут обеспечить долгосрочные результаты с меньшим количеством побочных эффектов по сравнению с традиционными методами лечения, что обуславливает спрос на решения на основе нуклеиновых кислот.
• Кроме того, прогресс в области геномных исследований, улучшение диагностических возможностей и нормативные стимулы для разработки орфанных препаратов способствуют расширению рынка.
• Возможность разработки индивидуальных терапевтических подходов для пациентов и растущее внедрение персонализированных медицинских подходов являются важнейшими факторами, способствующими росту рынка во всем мире.
• Рост инвестиций со стороны венчурных и фармацевтических компаний стимулирует исследования в области инновационных технологий нуклеиновых кислот, расширяя портфель кандидатов и ускоряя коммерциализацию.
• Повышение осведомленности медицинских работников и пациентов о преимуществах терапии на основе нуклеиновых кислот способствует ее внедрению в клинических и специализированных областях лечения.

Сдержанность/Вызов

Сложности доставки и высокие затраты на разработку

• Терапевтические препараты на основе нуклеиновых кислот сталкиваются с трудностями в обеспечении безопасной и эффективной доставки к целевым клеткам, что может ограничивать клиническую эффективность и адаптацию к терапии. Стабильность, иммунный ответ и побочные эффекты остаются критическими препятствиями в разработке терапии.
  • Например, достижение эффективной внутриклеточной доставки без проявления токсичности продолжает оставаться серьезной технической проблемой для терапии сиРНК и генного редактирования.
• Высокие затраты на исследования и разработки в сочетании со сложными нормативными требованиями могут замедлить коммерциализацию и ограничить доступность, особенно в развивающихся регионах.
• Хотя инновационные платформы доставки, такие как липидные наночастицы и вирусные векторы, смягчают некоторые проблемы, эти решения часто увеличивают производственные затраты и ограничивают масштабируемость.
• Преодоление трудностей с поставками, снижение затрат на разработку и установление четких механизмов регулирования имеют решающее значение для более широкого внедрения и устойчивого роста рынка.
• Ограниченные долгосрочные клинические данные о безопасности и эффективности некоторых методов лечения нуклеиновыми кислотами могут препятствовать их внедрению и доверию инвесторов.
• Проблемы с интеллектуальной собственностью и патентами могут задержать разработку и коммерциализацию, создавая дополнительные барьеры для новых участников и небольших биотехнологических компаний.

Рынок терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот

Рынок сегментирован по принципу применения, структуры, технологии, конечных пользователей и каналов сбыта.

• По применению

По области применения рынок терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот сегментируется на моногенные и мультигенные заболевания. Сегмент моногенных заболеваний доминировал на рынке в 2024 году с долей 57,5%, что обусловлено высокой распространенностью редких моногенных заболеваний и доказанной эффективностью терапии на основе нуклеиновых кислот в лечении этих заболеваний. Такие методы лечения, как антисмысловые олигонуклеотиды и siRNA, продемонстрировали значительный клинический успех в коррекции дефектных генов или модуляции экспрессии генов. Растущая осведомленность медицинских работников и пациентов о преимуществах прецизионной медицины дополнительно стимулирует ее внедрение. Благоприятные регуляторные стимулы для разработки орфанных препаратов и увеличение инвестиций в исследования редких заболеваний продолжают поддерживать доминирование на рынке. Этот сегмент также выигрывает от сильных клинических разработок и сотрудничества между биотехнологическими компаниями и научно-исследовательскими институтами.

Ожидается, что сегмент мультигенных заболеваний продемонстрирует самые быстрые темпы роста в прогнозируемый период благодаря достижениям в области технологий РНК и редактирования генов, которые позволяют проводить целенаправленное вмешательство при сложных заболеваниях, обусловленных множественными генами. Рост распространенности хронических заболеваний и заболеваний, связанных с образом жизни, в сочетании с исследованиями в области полигенных терапевтических подходов ускоряет их внедрение. Увеличение числа клинических испытаний мультигенных заболеваний и разработка комбинированных методов лечения также способствуют росту. Улучшенные методы диагностики и геномного профилирования облегчают выявление пациентов, подходящих для такой терапии. Тенденция к персонализированной и точной медицине повышает актуальность этого сегмента.

• По структуре

По своей структуре рынок терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот сегментирован на одноцепочечные РНК/ДНК и двухцепочечные ДНК. В 2024 году сегмент одноцепочечных РНК/ДНК доминировал на рынке с долей 62%, что обусловлено широким внедрением мРНК-вакцин, антисмысловых олигонуклеотидов и терапии на основе siRNA. Одноцепочечные нуклеиновые кислоты позволяют точно нацеливать экспрессию мРНК и белков, обеспечивая высокую эффективность и снижение побочных эффектов. Современные системы доставки, такие как липидные наночастицы, повышают стабильность и проникновение в клетки, способствуя более широкому внедрению в клиническую практику. Успех в лечении как редких, так и распространенных генетических заболеваний дополнительно укрепляет этот сегмент. Сегмент также выигрывает от налаженных производственных процессов и получения разрешений регулирующих органов. Рост осведомленности пациентов и доверия врачей к одноцепочечным терапевтическим препаратам укрепляет лидерство на рынке.

Ожидается, что сегмент двухцепочечной ДНК продемонстрирует самый быстрый рост в прогнозируемый период, чему будет способствовать расширение программ генной терапии и методов редактирования ДНК на основе CRISPR. Эти методы лечения направлены на перманентную коррекцию генов и всё чаще изучаются при моногенных и сложных заболеваниях. Рост обусловлен инновационными векторными разработками и усовершенствованными методами доставки. Рост инвестиций в НИОКР и разработка новых продуктов дополнительно ускоряют их внедрение на рынок. Расширение сотрудничества между академическими кругами и промышленностью способствует ускорению разработки. Регуляторные стимулы для прорывных методов лечения также способствуют быстрому развитию.

• По технологии

В зависимости от технологии рынок терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот сегментируется на антисмысловые технологии, генную терапию, РНК- и ДНК-терапию, аптамеры, аналоги нуклеозидов и другие. Сегмент антисмысловых технологий доминировал на рынке в 2024 году с долей 40% благодаря доказанной клинической эффективности в лечении редких генетических заболеваний и обширному портфелю одобренных методов лечения. Антисмысловые терапевтические препараты модулируют экспрессию генов, снижают уровень болезнетворных белков и эффективно воздействуют на специфические генетические мутации. Сотрудничество фармацевтических компаний и научно-исследовательских институтов способствует развитию. Благоприятная нормативно-правовая база и стимулирование разработки орфанных препаратов дополнительно стимулируют внедрение. Обширные клинические данные и успешная коммерциализация способствуют дальнейшему росту. Сегмент остается привлекательным как для новых, так и для существующих игроков благодаря предсказуемым терапевтическим результатам.

Ожидается, что сегмент генной терапии продемонстрирует самые быстрые темпы роста в прогнозируемый период благодаря достижениям в области вирусных и невирусных систем доставки лекарств и растущему вниманию к лечению ранее неизлечимых генетических заболеваний. Ключевыми факторами являются расширение клинических испытаний и рост инвестиций в исследования в области редактирования генов. Внедрению способствует растущая осведомленность о долгосрочных преимуществах и стойких результатах лечения. Регулирующая поддержка прорывных методов лечения увеличивает рыночный потенциал. Сотрудничество между биотехнологическими компаниями и больницами способствует более быстрой коммерциализации. Этот сегмент также выигрывает от разработки комбинированных методов лечения с использованием РНК/ДНК.

• Конечными пользователями

По типу конечных пользователей рынок терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот сегментирован на больницы, научно-исследовательские институты и другие организации. В 2024 году сегмент больниц доминировал на рынке с долей 50%, поскольку больницы обеспечивают клиническое применение и мониторинг терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот. Больницы располагают инфраструктурой, обученным персоналом и помещениями для безопасного применения передовых методов лечения. Они выполняют функции центров наблюдения за пациентами, проведения клинических испытаний и долгосрочного управления терапией. Контролируемая среда обеспечивает безопасность пациентов и эффективность лечения. Больницы также способствуют сотрудничеству с научно-исследовательскими институтами и фармацевтическими компаниями. Расширение интеграции программ персонализированной медицины в больницах дополнительно укрепляет их доминирование.

Ожидается, что сегмент научно-исследовательских институтов продемонстрирует самые быстрые темпы роста в прогнозируемый период благодаря активизации НИОКР, доклинических исследований и трансляционных исследований в области терапии на основе нуклеиновых кислот. Научно-исследовательские институты часто являются пионерами в разработке инновационных технологий и потенциальных терапевтических препаратов. Сотрудничество с биотехнологическими стартапами и фармацевтическими компаниями ускоряет сроки разработки. Увеличение финансирования и грантов способствует развитию передовых исследований. Растущее внимание к пониманию механизмов заболеваний и функций генов способствует внедрению препаратов на рынок. Институты также способствуют обучению и повышению осведомленности о терапии на основе нуклеиновых кислот.

• По каналу распространения

По каналам сбыта рынок терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот сегментируется на больничные аптеки, розничные аптеки и другие. Сегмент больничных аптек доминировал на рынке в 2024 году с долей 48%, что обусловлено прямым применением препаратов на основе нуклеиновых кислот и необходимостью контролируемого хранения и обращения. Больничные аптеки обеспечивают соблюдение нормативных требований и безопасность пациентов, что критически важно для современных терапевтических препаратов. Они играют центральную роль в дозировании, мониторинге и управлении результатами лечения пациентов. Больницы часто интегрируют аптечную деятельность с программами клинической помощи и исследований. Этот сегмент выигрывает от наличия налаженной инфраструктуры здравоохранения и квалифицированного персонала. Расширение программ лечения редких заболеваний на базе больниц еще больше укрепляет его доминирующее положение.

Ожидается, что сегмент розничных аптек продемонстрирует самые быстрые темпы роста в прогнозируемый период, чему будет способствовать повышение доступности препаратов для домашнего применения и растущее стремление пациентов к удобному доступу. Улучшения в удобных для пациентов форматах доставки, таких как предварительно заполненные шприцы и наборы для самостоятельного применения, способствуют их внедрению. Растущая осведомлённость о персонализированной медицине повышает спрос. Расширение деятельности на развивающихся рынках и развитие онлайн-аптек способствует росту. Сотрудничество с биотехнологическими компаниями в сфере распространения лекарственных препаратов ещё больше укрепляет этот сегмент. Тенденция к децентрализованному здравоохранению и лечению на дому ускоряет внедрение.

Региональный анализ рынка терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот

• Северная Америка доминировала на рынке терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот, имея наибольшую долю выручки в 42,5% в 2024 году, чему способствовали хорошо налаженная биотехнологическая инфраструктура, значительные инвестиции в НИОКР, высокие расходы на здравоохранение и раннее внедрение передовых терапевтических средств. При этом США лидируют в клинических испытаниях и коммерциализации инновационных методов лечения на основе нуклеиновых кислот.
• Поставщики медицинских услуг в регионе высоко ценят эффективность, точность и целенаправленность лечения, предлагаемые методами терапии на основе нуклеиновых кислот при генетических и редких заболеваниях, что позволяет разрабатывать персонализированные стратегии лечения и улучшать результаты лечения пациентов.
• Широкое распространение этих методов подкрепляется благоприятной нормативно-правовой базой, развитыми сетями клинических испытаний, передовыми возможностями геномных исследований и высокими расходами на здравоохранение, что делает Северную Америку ключевым центром как для разработки, так и для коммерциализации методов лечения на основе нуклеиновых кислот.

Обзор рынка терапии на основе нуклеиновых кислот в США

Рынок терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот в США занял наибольшую долю выручки в 81% в Северной Америке в 2024 году, что обусловлено быстрым внедрением передовых генетических терапий и растущим акцентом на персонализированную медицину. Поставщики медицинских услуг все чаще отдают приоритет прецизионным методам лечения редких и моногенных заболеваний, что ускорило их клиническое внедрение. Присутствие крупных биотехнологических и фармацевтических компаний в сочетании с надежной экосистемой клинических испытаний дополнительно стимулирует рост рынка. Кроме того, сильная регуляторная поддержка орфанных препаратов и прорывных методов лечения стимулирует инвестиции и более быструю коммерциализацию новых терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот. Рост осведомленности пациентов и врачей об эффективности и безопасности этих методов лечения также вносит значительный вклад в расширение рынка. Интеграция передовых методов диагностики и геномного профилирования в больницах США повышает точность лечения и результаты лечения пациентов, укрепляя лидерство на рынке.

Обзор европейского рынка терапии на основе нуклеиновых кислот

Европейский рынок терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот, по прогнозам, будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, что обусловлено строгими правилами здравоохранения и растущим спросом на прецизионную медицину в учреждениях амбулаторного и стационарного ухода. Рост распространенности генетических и редких заболеваний стимулирует внедрение терапии на основе нуклеиновых кислот. В таких странах, как Германия, Франция и Швейцария, наблюдается значительный рост благодаря развитой исследовательской инфраструктуре и государственным инициативам, поддерживающим развитие биофармацевтики. Европейские системы здравоохранения ценят эффективность, безопасность и передовые методы лечения, что стимулирует внедрение этих методов. Расширение сотрудничества между биотехнологическими компаниями и больницами, а также программы повышения осведомленности пациентов, способствуют проникновению на рынок. Инвестиции в НИОКР и клинические испытания дополнительно способствуют коммерциализации инновационных методов лечения.

Обзор рынка терапии на основе нуклеиновых кислот в Великобритании

Ожидается, что рынок терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами, обусловленными растущим внедрением персонализированной медицины и таргетной генетической терапии. Опасения по поводу редких заболеваний и генетических нарушений мотивируют как медицинских работников, так и пациентов внедрять решения на основе нуклеиновых кислот. Развитая инфраструктура здравоохранения страны, мощная регуляторная поддержка прорывных методов лечения и надежная фармацевтическая экосистема являются ключевыми факторами роста. Увеличение числа клинических испытаний и сотрудничество с биотехнологическими стартапами дополнительно стимулируют расширение рынка. Растущая осведомленность врачей о генетической терапии способствует ее внедрению. Акцент Великобритании на инновациях и модернизации здравоохранения способствует устойчивому росту популярности терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот.

Обзор рынка терапии на основе нуклеиновых кислот в Германии

Ожидается, что рынок терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами, чему будет способствовать рост осведомлённости о генетических заболеваниях и спрос на инновационные методы лечения. Развитая инфраструктура здравоохранения Германии и значительная ориентация на исследования и разработки способствуют раннему внедрению терапии на основе нуклеиновых кислот. Пациенты и медицинские работники предпочитают методы лечения, обеспечивающие точное таргетирование и долгосрочную эффективность в соответствии с местными нормативными требованиями. Интеграция геномных исследований с клиническими приложениями также способствует росту рынка. Государственное стимулирование разработки передовых биофармацевтических препаратов и прорывных методов лечения дополнительно способствует коммерциализации. Тесное сотрудничество между больницами, исследовательскими институтами и биотехнологическими компаниями повышает доступность и внедрение препаратов.

Обзор рынка терапии на основе нуклеиновых кислот в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами среднегодового темпа роста в течение прогнозируемого периода, что обусловлено ростом распространенности генетических заболеваний, расширением инфраструктуры здравоохранения и ростом внедрения прецизионной медицины в таких странах, как Китай, Япония и Индия. Государственные инициативы, поддерживающие цифровое здравоохранение и исследования и разработки в области биотехнологий, способствуют проникновению на рынок. Растущее внимание региона к передовым методам лечения редких и хронических заболеваний, а также повышение осведомленности пациентов ускоряют внедрение. Производственные мощности и ценовые преимущества в Азиатско-Тихоокеанском регионе повышают доступность препаратов. Сотрудничество между глобальными фармацевтическими компаниями и местными поставщиками медицинских услуг способствует их распространению и внедрению. Расширение клинических испытаний и исследовательских центров в регионе дополнительно усиливает возможности для роста.

Обзор рынка терапии на основе нуклеиновых кислот в Японии

Рынок терапии на основе нуклеиновых кислот в Японии набирает обороты благодаря развитой инфраструктуре здравоохранения страны, акценту на прецизионной медицине и растущей распространенности генетических заболеваний. Больницы и научно-исследовательские институты активно внедряют терапию на основе нуклеиновых кислот для улучшения результатов лечения. Интеграция с технологиями геномного профилирования и диагностики повышает персонализацию терапии. Старение населения Японии также стимулирует спрос на инновационные методы лечения хронических и редких заболеваний. Государственная поддержка и регуляторные стимулы способствуют более быстрой коммерциализации передовых методов лечения. Сотрудничество с международными биотехнологическими компаниями способствует их внедрению в клиническую практику и расширяет охват рынка.

Обзор рынка терапии на основе нуклеиновых кислот в Индии

Рынок терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот в Индии в 2024 году обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе благодаря росту осведомленности о генетических заболеваниях, расширению инфраструктуры здравоохранения и более широкому внедрению передовых методов лечения. Растущее внимание Индии к персонализированной медицине, наряду с государственной поддержкой и инвестициями в биотехнологии, ускоряет рост рынка. Наличие доступных методов лечения и местные производственные мощности повышают доступность. Больницы и специализированные клиники все чаще предлагают методы лечения редких и хронических заболеваний на основе нуклеиновых кислот. Партнерство с глобальными фармацевтическими компаниями способствует трансферу и коммерциализации технологий. Расширение клинических исследований и программ обучения пациентов дополнительно способствует их внедрению на рынок.

Доля рынка терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот

Лидерами отрасли терапии на основе нуклеиновых кислот являются, в первую очередь, хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• Ionis Pharmaceuticals (США)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (США)
• CRISPR Therapeutics (Швейцария)
• BioNTech SE (Германия)
• CureVac SE (Германия)
• Biogen Inc. (США)
• TransCode Therapeutics, Inc. (США)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Moderna, Inc. (США)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Intellia Therapeutics, Inc. (США)
• Editas Medicine, Inc. (США)
• Beam Therapeutics Inc. (США)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (США)
• Новартис АГ (Швейцария)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (США)
• Regulus Therapeutics Inc. (США)
• Санофи (Франция)
• Gilead Sciences, Inc. (США)
• Pfizer Inc. (США)

Каковы последние тенденции на мировом рынке терапии на основе нуклеиновых кислот?

• В августе 2025 года компания Ionis Pharmaceuticals объявила о выходе на рынок США препарата Dawnzera (донидалорсен), первого препарата, таргетированного на РНК, одобренного для профилактики наследственного ангионевротического отека (НАО). Это одобрение знаменует собой значительный прогресс в области РНК-терапии редких заболеваний.
• В августе 2025 года компания Arnatar Therapeutics представила ART4 — антисмысловой олигонуклеотид, предназначенный для стимуляции экспрессии белка при лечении синдрома Алажилля. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ART4 статусы «орфанного препарата» и «препарата для лечения редких детских заболеваний», что подчеркнуло его потенциал для решения неудовлетворённых медицинских потребностей.
• В мае 2025 года компании Biogen и City Therapeutics заключили стратегическое исследовательское соглашение по разработке новых методов лечения заболеваний центральной нервной системы на основе РНК-интерференции (РНК-интерференции). Партнерство объединяет инженерные технологии City Therapeutics в области РНК-интерференции и опыт Biogen в разработке лекарственных препаратов.
• В сентябре 2024 года компания ME Therapeutics начала испытания эффективности первых мРНК-препаратов, разработанных в сотрудничестве с NanoVation Therapeutics. Партнерство направлено на развитие иммунотерапии рака на основе РНК.
• В январе 2024 года компании Therapeutics и Debiopharm объявили о соглашении о совместных исследованиях по разработке таргетных нуклеиновых кислот для лечения рака. Целью сотрудничества является объединение платформы доставки TTX компании TransCode с опытом Debiopharm в области таргетной доставки лекарств.

SKU-59268