Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК) – Обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка дефицита пируваткиназы (ПК)

• Объем мирового рынка дефицита пируваткиназы (ПК) в 2024 году оценивался в 450,50 млн долларов США и, как ожидается ,  достигнет  675,80 млн долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 5,20% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка обусловлен в первую очередь повышением осведомленности, развитием диагностических методов и разработкой новых методов лечения дефицита PK, что позволяет улучшить контроль заболеваний и результаты лечения пациентов.
• Кроме того, рост распространённости наследственных гемолитических анемий и увеличение инвестиций в исследования редких заболеваний стимулируют спрос на эффективные и целенаправленные методы лечения. Эти факторы в совокупности стимулируют внедрение инновационных методов лечения дефицита ФК, тем самым значительно стимулируя рост рынка.

Анализ рынка дефицита пируваткиназы (ПК)

• Дефицит пируваткиназы (ПК), редкое наследственное заболевание, вызывающее хроническую гемолитическую анемию , все чаще рассматривается как критическая область для целенаправленного терапевтического вмешательства из-за его влияния на качество жизни пациентов и необходимости специализированных стратегий лечения как в детской, так и в взрослой популяции.
• Растущий спрос на лечение дефицита PK обусловлен, прежде всего, растущей осведомленностью о редких гематологических заболеваниях, достижениями в области генетического тестирования и диагностики, а также разработкой новых методов лечения, которые улучшают результаты лечения пациентов и уменьшают осложнения заболеваний.
• Северная Америка доминировала на мировом рынке препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК) с наибольшей долей выручки в 42,8% в 2024 году, что объясняется развитой инфраструктурой здравоохранения, широким внедрением инновационных методов диагностики и лечения, сильным присутствием ключевых фармацевтических игроков и увеличением инвестиций в исследования редких заболеваний, особенно в США.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на мировом рынке дефицита пируваткиназы (ПК) в течение прогнозируемого периода благодаря улучшению доступа к здравоохранению, повышению осведомленности о редких заболеваниях и растущим государственным инициативам, поддерживающим раннюю диагностику и лечение дефицита ПК.
• Трансплантация костного мозга заняла лидирующие позиции на мировом рынке лечения дефицита пируваткиназы (ПК) в 2024 году с долей рынка 29,6%, что обусловлено ее эффективностью в лечении тяжелых случаев дефицита ПК и улучшении долгосрочных результатов лечения пациентов в сочетании с постоянными достижениями в методах трансплантации и поддерживающей терапии.

Область применения отчета и сегментация рынка дефицита пируваткиназы (ПК)    

Тенденции рынка препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК)

Достижения в области генной терапии и таргетного лечения

• Значительной и ускоряющейся тенденцией на мировом рынке препаратов для лечения дефицита PK является растущая разработка и внедрение генной терапии и активаторов ферментов, таких как митапиват, которые направлены на устранение основного дефицита ферментов, а не только на купирование симптомов.
  • Например, Митапиват, первый в своем классе активатор пируваткиназы, показал многообещающие клинические результаты в улучшении уровня гемоглобина и снижении зависимости от переливания крови у взрослых пациентов с дефицитом PK.
• Новые методы лечения все чаще персонализируются с учетом генотипа пациента и тяжести заболевания, что позволяет проводить более эффективное и целенаправленное лечение, а также потенциально улучшать долгосрочные результаты.
• Интеграция реальных данных пациентов и цифровых медицинских платформ позволяет врачам более тщательно отслеживать реакцию на терапию, корректировать лечение в режиме реального времени и оптимизировать стратегии лечения заболеваний.
• Эта тенденция к прецизионной медицине и целенаправленным вмешательствам коренным образом меняет парадигмы лечения, побуждая пациентов и врачей отдавать предпочтение инновационным методам лечения вместо традиционной поддерживающей терапии.
• Спрос на методы лечения, которые предлагают лечебный потенциал или значительное снижение бремени болезней, быстро растет как среди детей, так и среди взрослых, поскольку пациенты ищут долгосрочные решения, а не повторяющиеся поддерживающие вмешательства.

Динамика рынка дефицита пируваткиназы (ПК)

Водитель

Повышение осведомленности и инвестиций в исследования редких заболеваний

• Рост распространенности редких гематологических заболеваний и повышение осведомленности среди медицинских работников и пациентов являются важным фактором роста рынка препаратов для лечения дефицита ФК.
  • Например, в марте 2024 года компания Agios Pharmaceuticals сообщила о расширенных клинических испытаниях митапивата среди детей, что отражает увеличение инвестиций в исследования редких заболеваний и разработку методов лечения.
• Расширение знаний о генетическом тестировании и ранней диагностике позволяет своевременно вмешиваться, улучшая результаты лечения пациентов и способствуя внедрению передовых методов лечения.
• Более того, расширение сетей редких заболеваний и программ защиты прав пациентов способствует более быстрому доступу к лечению и повышению вовлеченности пациентов.
• Расширение сети специализированных лечебных центров и гематологических клиник улучшает доступ к диагностике и лечению, особенно в развитых регионах с развитой инфраструктурой здравоохранения.
• Растущее сотрудничество между больницами, исследовательскими организациями и фармацевтическими компаниями ускоряет обмен знаниями и позволяет быстрее внедрять инновационные методы лечения в клиническую практику.
• Расширенное государственное финансирование и стимулирование разработки лекарств для лечения редких заболеваний дополнительно стимулируют фармацевтические компании внедрять инновации и расширять свои линейки препаратов для лечения дефицита фармакокинетики, способствуя общему росту рынка.

Сдержанность/Вызов

Высокая стоимость лечения и ограниченный глобальный доступ

• Высокая стоимость современных методов лечения дефицита PK и ограниченная доступность специализированных лечебных центров создают значительные трудности для более широкого внедрения на рынке.
  • Например, генная терапия и лечение митапиватом могут стоить несколько сотен тысяч долларов на пациента в год, что ограничивает доступ к ним в развивающихся регионах или для незастрахованных пациентов.
• Ограниченная осведомленность врачей в развивающихся странах также затрудняет раннюю диагностику и начало лечения, что приводит к задержке в предоставлении оптимального ухода за пациентами.
• Кроме того, строгие процедуры одобрения со стороны регулирующих органов и необходимость обширных данных клинических испытаний создают препятствия для более быстрого выхода на рынок новых методов лечения.
• Географические различия в инфраструктуре здравоохранения приводят к неравному доступу к современным диагностическим средствам и методам лечения, особенно в странах с низким и средним уровнем дохода.
• Проблемы с соблюдением пациентом режима лечения, такие как необходимость частого мониторинга и последующего наблюдения, могут повлиять на результаты лечения и ограничить воспринимаемую эффективность новых методов лечения.
• Решение этих проблем посредством улучшения страхового покрытия, программ помощи пациентам и глобальных кампаний по повышению осведомленности будет иметь решающее значение для расширения доступа и поддержания роста рынка.

Рынок дефицита пируваткиназы (ПК)

Рынок сегментирован по признакам населения, диагностики, лечения, конечного пользователя и канала сбыта.

• По численности населения

На основе численности населения глобальный рынок дефицита пируваткиназы (ПК) сегментируется на младенцев, детей и взрослых. Сегмент взрослых доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 51,2% в 2024 году, что обусловлено более высокой распространенностью диагностированных случаев среди взрослого населения и более широким использованием новых методов лечения, таких как митапиват. Взрослым пациентам часто требуются долгосрочные стратегии лечения заболевания, такие как активаторы ферментов, переливание крови и поддерживающая терапия, что способствует устойчивому доходу рынка. Наличие специализированных гематологических клиник и лучший доступ к медицинскому обслуживанию в учреждениях по уходу за взрослыми еще больше поддерживают это доминирование. Кроме того, клинические испытания передовых методов лечения преимущественно включают взрослые когорты, что способствует принятию и осведомленности. Сегмент также выигрывает от растущей осведомленности о дефиците ПК среди врачей, лечащих гемолитические анемии, что повышает своевременную диагностику и начало лечения.

Ожидается, что сегмент младенцев продемонстрирует самые высокие темпы роста – 24,1% – в период с 2025 по 2032 год, что будет обусловлено расширением программ скрининга новорожденных и инициативами ранней диагностики. Младенцы с ранней диагностикой могут получить пользу от оперативных вмешательств, таких как фототерапия, добавки фолиевой кислоты и переливание крови, для предотвращения тяжелых осложнений. Растущее внимание к лечению редких заболеваний у детей и повышению осведомленности родителей способствует более широкому внедрению терапии. Достижения в области неонатальной диагностики, включая генетическое тестирование, способствуют раннему выявлению и лечению младенцев. Кроме того, расширение инфраструктуры здравоохранения и детских гематологических отделений в развивающихся странах способствуют более быстрому росту. Раннее вмешательство у младенцев все чаще признается критически важным для улучшения долгосрочных результатов лечения пациентов и снижения бремени болезней.

• По диагнозу

На основе диагностики мировой рынок дефицита пируваткиназы (ПК) сегментируется на следующие уровни: билирубин в крови, общий анализ крови (ОАК), генетическое тестирование, анализ крови на гаптоглобин, осмотическую хрупкость, активность пируваткиназы и уробилиноген кала. Сегмент генетического тестирования доминировал с долей рынка 34,5% в 2024 году благодаря своей критической роли в точном и раннем выявлении дефицита ПК. Генетическое тестирование позволяет врачам выявлять специфические мутации гена PKLR, что позволяет разрабатывать персонализированные стратегии лечения и улучшать контроль заболевания. Его часто используют вместе с анализами активности ферментов для подтверждения диагноза и принятия решений о терапии. Растущая доступность возможностей генетического тестирования в больницах и специализированных клиниках улучшила показатели внедрения. Кроме того, платное покрытие генетических тестов в развитых регионах способствует их более широкой доступности. Генетическое тестирование также все чаще интегрируется в программы скрининга новорожденных, что стимулирует устойчивый спрос.

Ожидается, что сегмент анализа активности пируваткиназы продемонстрирует самые высокие темпы роста – 27,6% – в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено его ролью в прямой оценке функциональности фермента и тяжести гемолиза. Этот тест позволяет в режиме реального времени отслеживать прогрессирование заболевания и ответ на терапию, особенно при применении новых активаторов. Повышение осведомленности врачей о пользе анализа и улучшение лабораторной инфраструктуры стимулируют его внедрение. Этот сегмент также выигрывает от быстрого развития автоматизированных и высокопроизводительных технологий тестирования, сокращая сроки выполнения и точность исследований. Расширенная интеграция с генетической диагностикой дополнительно повышает его значимость для персонализированного лечения заболеваний. Ожидается, что растущий спрос на точную и действенную диагностическую информацию ускорит рост этого сегмента во всех регионах.

• Лечение

На основе лечения мировой рынок дефицита пируваткиназы (ПК) сегментируется на переливание крови, трансплантацию костного мозга, спленэктомию, фототерапию, фолиевую кислоту, витамин B, хелатирование железа (Key-Lay-Shun), холецистэктомию и аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). Сегмент трансплантации костного мозга доминировал в 2024 году с долей рынка 29,6% благодаря его лечебному потенциалу при тяжелых случаях дефицита ПК и долгосрочным клиническим результатам. Трансплантация костного мозга особенно предпочтительна для пациентов с высокой зависимостью от переливания крови или тяжелой гемолитической анемией, не поддающейся стандартной терапии. Сегмент выигрывает от достижений в области соответствия доноров, режимов кондиционирования и поддерживающего ухода после трансплантации, что снижает осложнения и смертность. Внедрение в стационары широко распространено из-за необходимости в специализированных отделениях и обученных гематологических бригадах. Возросшая клиническая осведомленность и рекомендации по трансплантации в отдельных тяжелых случаях дополнительно поддерживают доминирование на рынке. В этом сегменте также наблюдается устойчивый рост среди взрослого и детского населения в развитых регионах.

Ожидается, что сегмент переливания крови продемонстрирует самые высокие темпы роста – 26,4% – в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено его широким применением для лечения симптоматической анемии во всех возрастных группах. Переливание крови обеспечивает немедленную коррекцию уровня гемоглобина, что делает его критически важным средством поддерживающей терапии наряду с новыми целевыми методами лечения. Расширение услуг по переливанию крови, повышение стандартов безопасности крови и рост осведомленности пациентов способствуют росту рынка. Регулярный мониторинг и интеграция с хелатирующей терапией железа способствуют внедрению этой технологии. Этот сегмент также демонстрирует рост в развивающихся регионах благодаря улучшению больничной инфраструктуры и повышению доступности услуг по переливанию крови. Гибкость системы как для лечения острых, так и хронических заболеваний обеспечивает постоянный спрос.

• Конечным пользователем

На основе конечного потребителя мировой рынок дефицита пируваткиназы (ПК) сегментируется на больницы, клиники, научно-исследовательские организации и другие. Сегмент больниц доминировал с долей рынка 56,1% в 2024 году благодаря доступности комплексной гематологической помощи, передовой диагностики и специализированных лечебных учреждений. Больницы предоставляют интегрированную помощь, включая переливание крови, трансплантацию и мониторинг новых методов лечения. Крупные больницы также участвуют в клинических испытаниях инновационных методов лечения, расширяя внедрение новых методов лечения. Наличие опытных гематологов и многопрофильных команд способствует высококачественному ведению пациентов. Больницы в развитых регионах имеют более высокие возможности для лечения редких заболеваний, что укрепляет их доминирующее положение на рынке. Расширение кампаний по информированию на базе больниц также способствует ранней диагностике и началу терапии.

Ожидается, что сегмент исследовательских организаций продемонстрирует самые высокие темпы роста – 29,2% – в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено растущим вниманием к разработке лекарственных препаратов, клиническим испытаниям и сбору данных в условиях реальной клинической практики. Научно-исследовательские институты играют ключевую роль в разработке методов лечения нового поколения, таких как редактирование генов и активаторы ферментов. Сотрудничество между исследовательскими организациями и фармацевтическими компаниями ускоряет инновации и выход новых методов лечения на рынок. Государственное и частное финансирование исследований редких заболеваний способствует более широкому внедрению новых методов лечения в клинических условиях. Сегмент выигрывает от развития лабораторной инфраструктуры и возможностей трансляционных исследований. Растущее внимание к персонализированной медицине и неудовлетворенным клиническим потребностям стимулирует более быстрый рост.

• По каналу распространения

На основе каналов сбыта мировой рынок препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК) сегментируется на больничную аптеку, розничную аптеку и интернет-аптеку. Сегмент больничной аптеки доминировал с долей рынка 47,8% в 2024 году благодаря прямому доступу к критически важным методам лечения, интеграции с уходом за пациентами и профессиональному надзору за высокорискованным лечением. Больничные аптеки обеспечивают правильное дозирование, хранение и введение сложных методов лечения, таких как трансплантация костного мозга и активаторы ферментов. Они также поддерживают мониторинг и управление нежелательными явлениями, повышая безопасность пациентов. Прочные отношения с гематологическими отделениями и центрами клинических испытаний усиливают внедрение. Развитые страны имеют высокий уровень проникновения больничных аптек, что способствует доминированию на рынке. Этот сегмент также выигрывает от структур возмещения расходов на здравоохранение, которые отдают приоритет отпуску лекарств в больницах.

Ожидается, что сегмент онлайн-аптек продемонстрирует самые высокие темпы роста – 31,5% – в период с 2025 по 2032 год. Это обусловлено ростом внедрения цифрового здравоохранения и предпочтением пациентов удобной доставки лекарств на дом. Онлайн-платформы обеспечивают доступ к поддерживающей терапии, такой как фолиевая кислота, витамины группы B и хелатная терапия железом. Расширение услуг телемедицины и систем цифровой выписки рецептов дополнительно ускоряет внедрение. Сегмент также растет благодаря информационным кампаниям, ориентированным на пациентов с редкими заболеваниями и лиц, осуществляющих уход. Расширение проникновения платформ электронной аптек на развивающихся рынках способствует более быстрому росту. Доставка на дом повышает приверженность к терапии, стимулируя спрос.

Региональный анализ рынка дефицита пируваткиназы (ПК)

• Северная Америка доминировала на мировом рынке препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК) с наибольшей долей выручки в 42,8% в 2024 году, что объясняется развитой инфраструктурой здравоохранения, широким внедрением инновационных методов диагностики и лечения, сильным присутствием ключевых фармацевтических игроков и увеличением инвестиций в исследования редких заболеваний, особенно в США.
• Пациенты и поставщики медицинских услуг в регионе высоко ценят доступ к специализированным гематологическим центрам, передовым методам диагностики, таким как генетическое тестирование, и инновационным методам лечения, таким как митапиват и трансплантация костного мозга.
• Широкое распространение препарата подкрепляется активными государственными инициативами по контролю редких заболеваний, значительными инвестициями в клинические испытания и высокими расходами на здравоохранение, что делает Северную Америку ведущим рынком для терапии дефицита ФК как у взрослых, так и у детей.

Обзор рынка дефицита пируваткиназы (ПК) в США

Рынок препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК) в США в 2024 году занял наибольшую долю выручки в Северной Америке – 44%, чему способствовала развитая инфраструктура здравоохранения и раннее внедрение новых методов лечения, таких как митапиват и трансплантация костного мозга. Пациенты и поставщики медицинских услуг всё чаще отдают приоритет доступу к специализированным гематологическим центрам и комплексным диагностическим услугам, включая генетическое тестирование и анализы активности пируваткиназы. Растущая осведомлённость о редких гематологических заболеваниях и развитая экосистема клинических исследований дополнительно стимулируют рост рынка. Кроме того, интеграция мер поддерживающей терапии, таких как переливание крови и хелатирование железа, дополняет инновационные методы лечения, улучшая результаты лечения и показатели внедрения.

Обзор европейского рынка дефицита пируваткиназы (ПК)

Ожидается, что рынок препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК) в Европе будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, главным образом, за счёт повышения осведомлённости о редких заболеваниях и увеличения инвестиций в диагностические и терапевтические разработки. Ранняя диагностика с помощью генетического тестирования и ферментных анализов становится всё более распространённой в больницах и специализированных клиниках. Расширение рынка поддерживается за счёт внедрения передовых методов лечения в сочетании с государственным стимулированием лечения редких заболеваний. В регионе также наблюдается рост как детского, так и взрослого населения, а специализированные центры медицинской помощи облегчают доступ к терапии и улучшают долгосрочные результаты лечения пациентов.

Обзор рынка дефицита пируваткиназы (ПК) в Великобритании

Ожидается, что рынок препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК) в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, что обусловлено повышением осведомленности о редких гематологических заболеваниях и расширением доступности инновационных методов лечения. Медицинские работники внедряют ключевые методы лечения, такие как трансплантация костного мозга и активаторы ферментов, для эффективного лечения заболевания. Кроме того, расширяющиеся программы защиты прав пациентов и специализированные гематологические службы улучшают доступ к диагностике и лечению. Надежная система здравоохранения страны, наряду с участием в клинических исследованиях, продолжает стимулировать рост рынка как для взрослых, так и для детей.

Обзор рынка дефицита пируваткиназы (ПК) в Германии

Ожидается, что рынок препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК) в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать повышение осведомленности о редких анемиях и рост спроса на передовые методы диагностики и лечения. Развитая инфраструктура здравоохранения Германии и акцент на исследования и инновации способствуют внедрению таргетных методов лечения, включая митапиват и трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток. Больницы и специализированные клиники интегрируют поддерживающую терапию с передовыми методами лечения для комплексного лечения заболеваний. Акцент на прецизионной медицине и нормативно-правовой поддержке препаратов для лечения редких заболеваний дополнительно усиливает рост рынка.

Обзор рынка дефицита пируваткиназы (ПК) в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок дефицита пируваткиназы (ПК) в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами в течение прогнозируемого периода с 2025 по 2032 год. Это обусловлено ростом осведомленности, улучшением доступа к медицинской помощи и государственными инициативами по поддержке лечения редких заболеваний в таких странах, как Китай, Япония и Индия. Расширение диагностических возможностей, включая генетическое тестирование и ферментные анализы, способствует ранней диагностике. Более того, растущее внедрение новых методов лечения, наряду с увеличением инвестиций в детскую и взрослую гематологическую помощь, ускоряет доступ к лечению. Страны с развивающейся экономикой уделяют особое внимание просвещению в области редких заболеваний, программам поддержки пациентов и развитию инфраструктуры, что дополнительно стимулирует рост рынка.

Обзор рынка дефицита пируваткиназы (ПК) в Японии

Рынок препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК) в Японии набирает обороты благодаря высокой осведомлённости о редких заболеваниях, развитой инфраструктуре здравоохранения и растущему вниманию к персонализированной медицине. В стране особое внимание уделяется ранней диагностике и комплексному лечению дефицита ПК, интегрируя генетическое тестирование, ферментные анализы и поддерживающую терапию. Росту также способствует старение населения, которое увеличивает спрос на специализированную гематологическую помощь, а также расширение участия в клинических исследованиях инновационных методов лечения. Технологические возможности Японии также позволяют улучшить мониторинг и контроль прогрессирования заболевания.

Обзор рынка дефицита пируваткиназы (ПК) в Индии

Рынок препаратов для лечения дефицита пируваткиназы (ПК) в Индии в 2024 году обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе, что обусловлено улучшением доступа к медицинской помощи, расширением специализированных центров и повышением осведомлённости о редких гематологических заболеваниях. В стране наблюдается рост внедрения передовых методов диагностики, таких как генетическое тестирование и анализ активности пируваткиназы. Государственные инициативы, направленные на поддержку лечения редких заболеваний, и расширение программ защиты интересов пациентов способствуют ранней диагностике и внедрению терапии. Доступность экономически эффективной поддерживающей терапии в сочетании с постепенным внедрением новых методов лечения дополнительно стимулирует рост рынка как в детской, так и в взрослой популяции.

Доля рынка дефицита пируваткиназы (ПК)

Индустрию дефицита пируваткиназы (ПК) возглавляют в основном хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• Agios Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Rocket Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Pfizer Inc. (США)
• Новартис АГ (Швейцария)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (США)

Каковы последние события на мировом рынке дефицита пируваткиназы (ПК)?

• В сентябре 2025 года компания Agios Pharmaceuticals объявила, что FDA продлило срок действия Закона о сборах за рецептурные препараты (PDUFA) для препарата Митапиват с 7 сентября 2025 года до 7 декабря 2025 года. Это продление касается заявки на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) для препарата Митапиват, что указывает на продолжающиеся процессы проверки регулирующими органами.
• В феврале 2025 года компания Agios Pharmaceuticals опубликовала основные результаты исследования ACTIVATE-KidsT фазы 3 препарата Митапиват у детей в возрасте от 1 до 18 лет с дефицитом протеинкиназы. Исследование показало, что Митапиват значительно улучшает уровень гемоглобина и снижает гемолиз у детей, что подтверждает его потенциальное применение в более юном возрасте.
• В декабре 2024 года компания Agios Pharmaceuticals представила положительные результаты исследования фазы 3 ENERGIZE, оценивающего применение Митапивата у взрослых с нетрансфузионным дефицитом PK. Исследование продемонстрировало значительное улучшение уровня гемоглобина и снижение гемолиза, что подтверждает эффективность Митапивата как варианта лечения дефицита PK.
• В мае 2023 года компания Rocket Pharmaceuticals получила от FDA статус препарата RP-L301, лентивирусного препарата для генной терапии дефицита протеинкиназы (PK), в рамках программы регенеративной медицины Advanced Therapy (RMAT). Это статус облегчает разработку и потенциальное одобрение RP-L301, открывая перспективные терапевтические возможности для пациентов с дефицитом PK.
• В феврале 2022 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Митапиват (торговая марка PYRUKYND) в качестве первого препарата, модифицирующего течение заболевания, для взрослых с дефицитом пируваткиназы (ПК). Этот пероральный препарат активирует фермент пируваткиназы, повышая уровень гемоглобина и уменьшая гемолиз. Это одобрение ознаменовало собой значительный прогресс в лечении этого редкого генетического заболевания.

SKU-60052