Анализ размера, доли и тенденций рынка синдрома Ретта в Северной Америке – Обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка синдрома Ретта в Северной Америке

• Объем рынка синдрома Ретта в Северной Америке в 2024 году оценивался в 2,00 млрд долларов США и, как ожидается ,  достигнет  4,04 млрд долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 9,2% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка обусловлен в первую очередь растущей распространенностью синдрома Ретта в США и Канаде, а также повышением осведомленности и улучшением возможностей диагностики редких неврологических расстройств.
• Более того, продолжающиеся достижения в области генетических исследований в сочетании с расширением клинических испытаний таргетной терапии и методов лечения на основе генной инженерии ускоряют инновации в регионе. Эти факторы способствуют увеличению инвестиций в терапию синдрома Ретта и инфраструктуру ухода за пациентами, тем самым стимулируя общее расширение рынка.

Анализ рынка синдрома Ретта в Северной Америке

• Синдром Ретта, редкое нарушение нейроразвития, вызванное мутациями в гене MECP2, привлекает все большее внимание врачей и исследователей в Северной Америке благодаря достижениям в области генетической диагностики, программам раннего вмешательства и расширению реестров пациентов, поддерживающих разработку целевых терапевтических методов.
• Рост рынка обусловлен в первую очередь ростом числа случаев диагностики синдрома Ретта, растущим вниманием к персонализированной медицине и продолжающимся сотрудничеством между биотехнологическими компаниями, академическими институтами и организациями здравоохранения для разработки инновационных методов лечения.
• Соединенные Штаты доминировали на североамериканском рынке лечения синдрома Ретта с наибольшей долей выручки в 68,9% в 2024 году, чему способствовала надежная инфраструктура НИОКР, благоприятная политика возмещения расходов и присутствие ключевых игроков на рынке биофармацевтики, сосредоточенных на генной и нейрорегенеративной терапии.
• Ожидается, что в Канаде будет зафиксирован самый быстрый рост в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать улучшение доступа к здравоохранению, повышение осведомленности среди врачей и активное участие в многонациональных консорциумах по исследованию синдрома Ретта.
• Сегмент классического синдрома Ретта доминировал на рынке с наибольшей долей рынка в 61,7% в 2024 году, что объясняется его более высокой распространенностью по сравнению с атипичными вариантами и растущим числом целевых клинических испытаний, сосредоточенных на этом типе.

Область применения отчета и сегментация рынка синдрома Ретта в Северной Америке      

Тенденции рынка синдрома Ретта в Северной Америке

Достижения в области генной терапии и персонализированных подходов к лечению

• Значимой и набирающей обороты тенденцией на рынке лечения синдрома Ретта в Северной Америке является растущее внимание к генной терапии и прецизионной медицине, направленным на устранение первопричины мутаций гена MECP2. Этот сдвиг парадигмы расширяет возможности долгосрочного изменения течения заболевания, а не симптоматического лечения.
  • Например, в марте 2024 года компания Taysha Gene Therapies объявила о обнадеживающих результатах текущих исследований генной терапии TSHA-102 у пациентов с синдромом Ретта, что стало важным шагом на пути к разработке методов однократной трансформирующей терапии. Аналогичным образом, компания Neurogene Inc. продвигает свою программу NGN-401, предназначенную для восстановления функции MECP2 с помощью векторной системы AAV9.
• Интеграция передовых геномных инструментов позволяет исследователям лучше понимать генетические вариации, характерные для конкретного пациента, способствуя разработке более адаптированных терапевтических вмешательств. Например, редактирование генов и технологии на основе мРНК изучаются для точной настройки экспрессии MECP2, минимизируя потенциальные побочные эффекты. Кроме того, модели стволовых клеток, полученных от пациентов, всё чаще используются для прогнозирования ответа на лечение и ускорения разработки новых лекарственных препаратов.
• Сотрудничество между академическими институтами, биотехнологическими компаниями и некоммерческими организациями укрепляет поток трансляционных исследований, способствуя переходу от лабораторных открытий к клиническому применению. Благодаря этим альянсам Северная Америка продолжает лидировать в области инноваций в области редких заболеваний и получения разрешений на генно-ориентированную терапию.
• Растущий переход к персонализированной и генно-ориентированной терапии меняет подход к лечению синдрома Ретта. В связи с этим такие компании, как Taysha Gene Therapies и Neurogene, лидируют в разработке технологий однократной замены генов и регуляции экспрессии для достижения долгосрочных терапевтических результатов.
• Спрос на методы лечения, изменяющие течение заболевания, и индивидуальные планы лечения стремительно растет в США и Канаде, поскольку пациенты и лица, осуществляющие уход, все чаще ищут решения, которые обеспечивают улучшение неврологических результатов и качества жизни.

Динамика рынка синдрома Ретта в Северной Америке

Водитель

Рост финансирования исследований и прогресс в области генетической диагностики

• Растущие инвестиции в исследования редких заболеваний в сочетании с технологическими достижениями в области генетической диагностики являются основными факторами расширения рынка синдрома Ретта в Северной Америке.
  • Например, в феврале 2024 года Национальные институты здравоохранения США (NIH) расширили финансирование в рамках Сетевого центра клинических исследований редких заболеваний, включив в него несколько исследований, посвященных синдрому Ретта, направленных на улучшение ранней диагностики и разработки методов лечения.
• По мере роста осведомленности о синдроме Ретта ускоряется внедрение генетического тестирования, что позволяет проводить более раннюю и точную диагностику, что способствует своевременному терапевтическому вмешательству и включению пациентов в клинические исследования.
• Более того, внедрение программ секвенирования нового поколения (NGS) и скрининга новорожденных в ведущих штатах США повышает показатели выявления заболеваний, а инициативы по созданию реестров редких заболеваний обогащают клинические данные и способствуют оптимизации терапии. Расширение сотрудничества между исследовательскими институтами, поставщиками медицинских услуг и фармацевтическими компаниями способствует развитию инноваций и ускоряет процесс получения регулирующими органами разрешений на терапию синдрома Ретта по всей Северной Америке.
• Растущее число клинических испытаний, изучающих методы лечения, изменяющие течение болезни, включая реактивацию генов и нейропротекторные препараты, создает мощный импульс для разработки новых методов лечения.
• Расширение партнерских отношений между биотехнологическими компаниями и академическими центрами способствует переносу результатов доклинических исследований в исследования на людях, ускоряя вывод на рынок препаратов нового поколения для лечения синдрома Ретта.

Сдержанность/Вызов

Высокая стоимость лечения и ограниченная коммерческая доступность

• Высокая стоимость современной генной терапии и специализированной неврологической помощи представляет собой серьезную проблему для расширения доступа к рынку лечения синдрома Ретта в Северной Америке.
  • Например, ожидается, что новые методы генной терапии, такие как TSHA-102, будут стоить несколько миллионов долларов после одобрения, что повышает проблемы доступности и возмещения расходов как для пациентов, так и для систем здравоохранения.
• Ограниченная коммерческая доступность препаратов, предназначенных для лечения синдрома Ретта, и небольшая популяция пациентов затрудняют для фармацевтических компаний поддержание крупномасштабных моделей производства и дистрибуции.
• Кроме того, длительные и сложные пути регулирования редких генетических терапий часто задерживают сроки коммерциализации и увеличивают общие затраты на разработку для производителей.
• Чтобы преодолеть эти проблемы, необходимо расширить страховое покрытие, реализовать инициативы по финансированию редких заболеваний и укрепить государственно-частное партнерство для улучшения доступности лечения и долгосрочной устойчивости рынка.
• Нехватка специализированных неврологов и низкая осведомленность среди врачей первичной медико-санитарной помощи приводят к задержке диагностики и неполному учету случаев синдрома Ретта в Северной Америке.
• Этические проблемы, связанные с редактированием генов и требованиями к долгосрочному мониторингу безопасности генной терапии, могут замедлить ее клиническое внедрение и принятие регулирующими органами, несмотря на значительный прогресс в исследованиях.

Объем рынка синдрома Ретта в Северной Америке

Рынок сегментирован по типу, стадии, типу лечения, типу лекарственного средства, способу введения, конечному потребителю и каналу сбыта.

• По типу

На основе типа рынок синдрома Ретта в Северной Америке сегментируется на классический синдром Ретта и атипичный синдром Ретта. Сегмент классического синдрома Ретта доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 61,7% в 2024 году, в первую очередь благодаря своей более высокой распространенности и четким диагностическим критериям. Эта форма синдрома Ретта является наиболее широко известной, на нее приходится большинство диагностированных случаев в Северной Америке. Повышение осведомленности среди врачей, инициативы по защите прав пациентов и текущие испытания генной терапии, направленные на мутации MECP2, значительно способствовали росту сегмента. Фармацевтические компании отдают приоритет терапии, направленной на смягчение моторной регрессии, судорог и когнитивных нарушений, характерных для классических случаев Ретта. Более того, более высокие показатели диагностики и включение в большинство клинических исследований еще больше укрепляют его доминирование на общем ландшафте рынка.

Ожидается, что сегмент атипичного синдрома Ретта продемонстрирует самый быстрый рост в прогнозируемый период благодаря достижениям в области секвенирования нового поколения (NGS) и молекулярной диагностики, которые улучшают выявление вариантных форм. Более глубокое понимание подтипов, таких как вариант с сохраненной речью и вариант с ранними судорожными припадками, позволяет более точно дифференцировать синдром от других неврологических расстройств. Растущее внимание к этому заболеванию со стороны клиницистов и разработка таргетных, персонализированных методов лечения расширяют возможности лечения атипичных проявлений. Кроме того, исследования, поддерживаемые организациями, занимающимися редкими заболеваниями, повышают осведомленность, раннюю диагностику и доступ к специализированной помощи при атипичных случаях.

• По этапам

На основе стадий рынок сегментирован на стадию I (раннее начало), стадию II (быстрое разрушение), стадию III (плато) и стадию IV (позднее ухудшение моторики). Сегмент стадии II (быстрое разрушение) доминировал на рынке в 2024 году, поскольку большинство диагнозов ставится во время этой критической фазы прогрессирования, характеризующейся потерей приобретенных функций руки, навыков общения и подвижности. Эта стадия привлекает большую часть медицинских вмешательств, включая фармакологическое лечение и поведенческую терапию, направленных на замедление неврологического регресса. Сила сегмента также обусловлена ​​концентрацией клинических испытаний, направленных на остановку или обращение вспять быстрого ухудшения с помощью новых терапевтических средств. Растущая осведомленность среди детских неврологов и родителей о раннем распознавании симптомов еще больше повышает показатели диагностики и лечения на этой стадии. Больницы и специализированные центры делают акцент на ранних терапевтических вмешательствах для смягчения долгосрочных осложнений, что дополнительно способствует росту сегмента.

Ожидается, что сегмент пациентов со стадией III (плато) будет демонстрировать наиболее быстрый рост в период с 2025 по 2032 год благодаря достижениям в области поддерживающей терапии и терапевтического ведения, которые продлевают выживаемость пациентов и улучшают функциональные результаты. Эта фаза часто связана со стабилизацией симптомов, что делает пациентов более восприимчивыми к реабилитации и вспомогательной терапии. Растущая доступность инструментов адаптивной коммуникации и программ физиотерапии способствует поддержанию устойчивого спроса на рынке. Кроме того, на этой стадии расширяются исследования, направленные на поддержание нейронных функций и предотвращение ухудшения состояния на поздних стадиях. Расширенные программы обучения лиц, осуществляющих уход, и инициативы междисциплинарной поддержки также способствуют росту в этом сегменте.

• По типу лечения

На основе типа лечения рынок подразделяется на классы препаратов, типы терапии и другие. Сегмент «Класс препаратов» доминировал на рынке в 2024 году со значительной долей выручки, чему способствовало растущее внедрение препаратов для лечения таких симптомов, как судороги, тревожность и нарушения сна. Одобрение таргетных препаратов, таких как DAYBUE™ (трофинетид) в США, ускорило развитие рынка, предложив первое специфическое для данного заболевания лечение синдрома Ретта. Увеличение инвестиций в НИОКР со стороны биотехнологических компаний, сосредоточенных на препаратах, модулирующих MECP2, и нейропротекторах, также укрепляет доминирование сегмента. Кроме того, стимулы для лекарств от редких заболеваний и финансирование программ лечения редких заболеваний продолжают привлекать инновации в этой области. Расширение клинических испытаний, изучающих подходы к применению комбинированных препаратов, дополнительно поддерживает долгосрочный потенциал роста этого сегмента.

Ожидается, что сегмент «Терапия» будет демонстрировать самые высокие темпы роста в прогнозируемый период благодаря растущему пониманию важности нефармакологических вмешательств. Физиотерапия, трудотерапия и логопедия получают всё большее признание благодаря своей роли в улучшении мобильности, коммуникации и социального взаимодействия. Реабилитационные центры и специализированные клиники расширяют спектр своих услуг, включая междисциплинарные программы терапии, адаптированные для пациентов с синдромом Ретта. Более того, интеграция цифровых реабилитационных инструментов на основе ИИ и платформ телетерапии меняет доступность терапии по всей Северной Америке. Расширение образовательных программ для родителей, делающих акцент на раннем вмешательстве, дополнительно ускоряет рост спроса в этом сегменте.

• По типу препарата

По типу препаратов рынок сегментирован на брендовые препараты и дженерики. Брендовый сегмент доминировал на североамериканском рынке препаратов для лечения синдрома Ретта в 2024 году благодаря высоким продажам недавно одобренных препаратов и постоянным инновациям в области генной терапии. Брендовые препараты обладают преимуществами клинической валидации, высокой эффективности и надежной маркетинговой поддержки со стороны крупных биофармацевтических компаний. Эксклюзивные права и премиальные цены, связанные с орфанными препаратами, дополнительно повышают прибыльность сегмента. Растущее предпочтение пациентами одобренных, клинически протестированных препаратов способствует сохранению доминирования брендовых препаратов в больницах и специализированных клиниках. Более того, сотрудничество фармацевтических компаний и научно-исследовательских институтов укрепляет присутствие брендового сегмента на рынке.

Прогнозируется, что сегмент дженериков будет расти самыми быстрыми темпами в период с 2025 по 2032 год, чему будет способствовать истечение срока действия ключевых патентов на лекарственные препараты и инициативы по обеспечению доступного доступа к препаратам для лечения редких заболеваний. Растущая роль дженериков в лечении таких симптомов, как судороги и двигательные нарушения, расширяет доступность лечения для пациентов с низким уровнем дохода. Государственная поддержка программ возмещения расходов, поддерживающих экономически эффективные варианты лекарств, дополнительно стимулирует рост сегмента. Более того, по мере того, как всё больше препаратов, предназначенных для лечения синдрома Ретта, подходят к концу срока действия эксклюзивных прав, ожидается расширение производства и дистрибуции дженериков по всей Северной Америке.

• По способу введения

По способу введения рынок сегментируется на пероральные, парентеральные и другие формы. Сегмент пероральных препаратов доминировал на рынке с наибольшей долей выручки в 2024 году благодаря удобству, простоте применения и пригодности для долгосрочного терапевтического лечения. Пероральные препараты, включая трофинетид и поддерживающие препараты для лечения тревожности и эпилепсии, широко назначаются для домашнего лечения. Преимуществами сегмента являются соблюдение пациентами предписаний и снижение расходов на здравоохранение по сравнению с парентеральными путями введения. Увеличение инвестиций в НИОКР в разработку перорально биодоступных нейропротекторных соединений еще больше укрепляет его доминирующее положение. Кроме того, достижения в области систем пероральной доставки лекарств, направленные на улучшение проникновения через гематоэнцефалический барьер, повышают эффективность лечения.

Прогнозируется, что сегмент парентеральных препаратов будет демонстрировать самые быстрые темпы роста в период с 2025 по 2032 год, чему будет способствовать распространение инъекционных генных и клеточных методов лечения, требующих специализированного введения. Внутривенные и подкожные методы введения всё чаще используются в клинических исследованиях биологических препаратов и вирусных векторов. Больницы и специализированные клиники создают современную инфраструктуру для поддержки такой терапии. Более того, растущий акцент на быстрой системной доставке лекарств и точном дозировании способствует расширению этого сегмента. Партнёрство между больницами и биофармацевтическими компаниями в области разработки новых парентеральных препаратов также стимулирует рост.

• Конечным пользователем

По типу конечного пользователя рынок сегментирован на больницы, специализированные клиники, исследовательские организации и другие. В 2024 году сегмент больниц занимал доминирующую долю рынка, выступая в качестве основных центров диагностики, генетического тестирования и лечения синдрома Ретта. Наличие современных центров нейрогенетического тестирования и многопрофильных отделений обеспечивает комплексное ведение пациентов. Больницы также играют ключевую роль в проведении парентеральной терапии, генной терапии и проведении текущих клинических исследований. Тесная интеграция со страхованием и государственное финансирование лечения редких заболеваний дополнительно укрепляют позиции сегмента. Кроме того, внедрение услуг телемедицины в больничных сетях повышает доступность услуг для сельских пациентов.

Ожидается, что сегмент исследовательских организаций продемонстрирует самые быстрые темпы роста в прогнозируемый период, чему будет способствовать увеличение числа академических и частных проектов в области генной терапии и нейроразвивающих исследований. Увеличение государственного и частного финансирования исследований редких заболеваний в США и Канаде стимулирует создание новых исследовательских программ. Развитая лабораторная инфраструктура и доступ к реестрам пациентов позволяют организациям ускорять трансляционные исследования. Более того, партнёрства между университетами, биотехнологическими компаниями и фондами пациентов способствуют обмену знаниями и трансферу технологий.

• По каналу распространения

По каналам сбыта рынок подразделяется на больничную аптеку, интернет-аптеку, розничную аптеку и другие. Сегмент больничной аптеки доминировал на североамериканском рынке препаратов для лечения синдрома Ретта в 2024 году, обеспечивая наибольшую долю выручки благодаря централизованному контролю над распространением специализированных и генных терапий. Больницы обеспечивают безопасное обращение и применение чувствительных препаратов, требующих логистики в холодовой цепи и клинического наблюдения. Наличие специализированных аптечных подразделений для редких заболеваний дополнительно усиливает это доминирование. Кроме того, более тесная интеграция систем электронных рецептов повышает эффективность выдачи лекарств и управления документацией. Растущий спрос на программы последующего наблюдения и соблюдения режима лечения в больницах также способствует росту сегмента.

Ожидается, что сегмент интернет-аптек будет расти самыми быстрыми темпами в период с 2025 по 2032 год благодаря всё более широкому использованию платформ электронной коммерции для лечения хронических заболеваний. Интернет-аптеки предлагают удобство пациентам, которым требуется регулярное пополнение рецептов и доставка лекарств на дом. Развитие услуг телемедицины и цифровых консультаций в Северной Америке дополняет эту тенденцию, повышая доступность для лиц, осуществляющих уход. Кроме того, благоприятное регулирование для лицензированных интернет-аптек и скидки на долгосрочные рецептурные препараты привлекают всё больше потребителей. Этот сегмент также выигрывает от партнёрских отношений с поставщиками медицинских услуг, которые гарантируют подлинность и надёжность лекарств, отпускаемых онлайн.

Региональный анализ рынка синдрома Ретта в Северной Америке

• Соединенные Штаты доминировали на североамериканском рынке лечения синдрома Ретта с наибольшей долей выручки в 68,9% в 2024 году, чему способствовала надежная инфраструктура НИОКР, благоприятная политика возмещения расходов и присутствие ключевых игроков на рынке биофармацевтики, сосредоточенных на генной и нейрорегенеративной терапии.
• Высокая диагностическая осведомленность в стране и наличие специализированных неврологических и педиатрических центров позволяют своевременно выявлять и эффективно лечить случаи синдрома Ретта.
• Ведущие фармацевтические и биотехнологические компании США активно занимаются разработкой новых методов лечения, направленных на мутации MECP2, получая значительное финансирование от таких организаций, как Национальные институты здравоохранения (NIH).

Обзор рынка синдрома Ретта в США

Рынок препаратов для лечения синдрома Ретта в США в 2024 году занял наибольшую долю выручки в 68,9% в Северной Америке, что обусловлено передовыми клиническими исследованиями и сильным присутствием ведущих биотехнологических и фармацевтических компаний, специализирующихся на редких неврологических заболеваниях. Страна получает выгоду от обширного финансирования Национальных институтов здравоохранения, тесного сотрудничества между научно-исследовательскими институтами и организациями защиты прав пациентов, а также благоприятной политики FDA, которая способствует разработке орфанных препаратов и ускоренной процедуре их одобрения. Например, несколько американских компаний продвигают генную терапию, таргетированную на MECP2, через клинические испытания, что отражает лидерство страны в области инноваций. Высокие расходы на здравоохранение и хорошо развитая сеть специализированных клиник дополнительно повышают доступность лечения. В совокупности эти факторы укрепляют позиции США как доминирующей силы на североамериканском рынке препаратов для лечения синдрома Ретта.

Обзор рынка Канады с синдромом Ретта

Прогнозируется, что рынок препаратов для лечения синдрома Ретта в Канаде будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, чему будут способствовать рост осведомленности, расширение исследовательского сотрудничества и растущее внимание правительства к лечению редких заболеваний. Универсальная система здравоохранения страны и развитая инфраструктура генетического тестирования позволяют выявлять заболевания на ранних стадиях и добиваться лучших результатов для пациентов. Например, канадские исследовательские институты сотрудничают с международными биотехнологическими компаниями для изучения генной терапии и методов лечения на основе РНК. Поддержка таких организаций, как Канадская ассоциация синдрома Ретта (CRSA), играет ключевую роль в финансировании исследований и развитии государственного образования. Расширение федеральных инициатив по расширению реестров редких заболеваний и финансированию специализированной помощи дополнительно ускоряет рост рынка по всей стране.

Мексиканский синдром Ретта: обзор рынка

Ожидается, что рынок синдрома Ретта в Мексике будет демонстрировать устойчивый рост в течение прогнозируемого периода, обусловленный повышением диагностической осведомленности и постепенным улучшением инфраструктуры здравоохранения страны. Хотя показатели диагностики и лечения остаются относительно ниже, чем в США и Канаде, продолжающиеся усилия правительства по интеграции программ генетического скрининга улучшают раннюю диагностику. Например, сотрудничество с международными некоммерческими организациями и фармацевтическими компаниями расширяет доступ к исследованиям и клинической помощи в области нарушений нейроразвития. Кроме того, растущие инвестиции в частное здравоохранение и расширение услуг детской неврологии расширяют возможности ведения пациентов. По мере роста осведомленности и медицинских ресурсов Мексика становится ключевым развивающимся рынком в Северной Америке для диагностики и терапевтических достижений в области синдрома Ретта.

Доля рынка Северной Америки с синдромом Ретта

Индустрию синдрома Ретта в Северной Америке в основном возглавляют хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• Acadia Pharmaceuticals Inc. (США)
• Neuren Pharmaceuticals (Австралия)
• Taysha GTx (США)
• Neurogene Inc. (США)
• ProQR Therapeutics (Нидерланды)
• Beam Therapeutics (США)
• Alcyone Therapeutics (США)
• ShapeTX (США)
• Vico Therapeutics (Нидерланды)
• Unravel Biosciences, Inc. (США)
• Anavex Life Sciences Corp. (США)
• Palena Therapeutics, Inc. (США)
• Prilenia Therapeutics BV (Нидерланды)
• Axonis Therapeutics (США)
• Wave Life Sciences (США)

Каковы последние тенденции на рынке препаратов для лечения синдрома Ретта в Северной Америке?

• В октябре 2025 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату TSHA-102, передовой терапии с использованием генной терапии, разработанной компанией Taysha Gene Therapies, статус «прорывной терапии» после положительных результатов части A исследования REVEAL фазы 1/2. Терапия продемонстрировала значительное улучшение двигательных и коммуникативных функций у взрослых пациентов с синдромом Ретта, получавших однократную дозу препарата.
• В ноябре 2024 года компания Neurogene Inc. сообщила о смерти пациента, участвовавшего в исследовании генной терапии фазы 1/2 (NGN-401) синдрома Ретта, после серьёзного нежелательного явления. Исследование, разработанное для проверки безопасности и эффективности однократной генной терапии у детей, находилось под пристальным наблюдением FDA и независимых комиссий по безопасности.
• В июле 2024 года исследователи из Института биологически вдохновлённой инженерии Висса при Гарвардском университете с помощью платформы поиска лекарственных препаратов на основе искусственного интеллекта (ИИ) определили вориностат как перспективный терапевтический препарат для лечения синдрома Ретта. Исследование успешно продемонстрировало, что вориностат способен восстанавливать неврологические функции в доклинических моделях, воздействуя на нарушенные клеточные пути, связанные с мутациями гена MECP2.
• В январе 2024 года Медицинский центр Университета Вандербильта (VUMC) получил грант в размере 13 миллионов долларов США от Министерства обороны США на проведение многоцентрового клинического исследования потенциальных методов лечения синдрома Ретта с использованием перепрофилированных препаратов, одобренных FDA, таких как кетамин, вориностат и донепезил. Цель — оценить их эффективность в улучшении неврологических функций и поведенческих показателей у пациентов с этим заболеванием.
• В марте 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило трофинетид (DAYBUE) как первый в истории одобренный препарат для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей в возрасте от 2 лет. Это одобрение, разработанное компанией Acadia Pharmaceuticals, стало исторической вехой для сообщества пациентов с синдромом Ретта, предложив клинически проверенную терапию, способствующую улучшению повседневной активности и уменьшению симптомов, связанных с синдромом Ретта.

SKU-63665