全球甘迺迪氏症治療市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概況及至2032年預測

甘迺迪氏症治療市場規模

• 2024年全球甘迺迪氏症治療市場規模為778億美元 ，預計 2032年將達到1,193.9億美元，預測期內複合 年增長率為5.50% 。
• 市場成長主要得益於基因研究的不斷進步、對神經肌肉疾病認識的加深，以及旨在更有效地治療肯尼迪氏症的創新療法的日益普及。
• 此外，對基因療法的日益重視、透過分子檢測進行早期診斷以及製藥公司和研究機構之間不斷擴大的臨床研究合作，正在加速甘迺迪病治療方案的開發，從而顯著促進該行業的成長。

甘迺迪氏症治療市場分析

• 肯尼迪氏症治療，即針對由雄激素受體（AR）基因突變引起的罕見神經肌肉疾病的治療，由於人們對該病的認識不斷提高、基因篩檢手段不斷改進以及精準醫療技術的進步，在醫療保健領域日益受到重視。
• 對有效治療方案日益增長的需求主要源於X連鎖脊髓延髓肌萎縮症（SBMA）患病率的上升、診斷能力的增強以及旨在解決該疾病根本原因的基因和分子療法的持續研究。
• 北美地區在肯尼迪氏病治療市場佔據主導地位，預計到2024年將佔據39.5%的最大市場份額，這主要歸功於其先進的醫療基礎設施、對罕見病研究的大力投入，以及眾多致力於神經肌肉疾病治療的領先生物技術和製藥公司的存在。美國在以雄激素受體拮抗劑和神經保護劑為重點的臨床試驗方面持續取得顯著進展。
• 預計在預測期內，亞太地區將成為甘迺迪氏症治療市場成長最快的地區，複合年增長率將達到10.2%，這主要得益於醫療保健服務的改善、人們對遺傳疾病認識的提高，以及日本、中國和韓國等國家的研究機構越來越多地參與罕見疾病研究。
• 2024年，藥物治療領域佔據最大的市場份額，達到49.9%，這主要歸功於其在控制荷爾蒙相關症狀和延緩疾病進展方面發揮的核心作用。

報告範圍及甘迺迪氏症治療市場細分      

甘迺迪氏症治療市場趨勢

基因治療和RNA療法的進展

• 全球甘迺迪氏症治療市場的一個顯著且加速發展的趨勢是，基因療法、RNA療法和精準醫療的融合日益增強，旨在從根本上解決疾病問題，而不僅僅是控制症狀。這些方法著重於矯正或抑制導致甘迺迪氏症神經退化進展的突變雄性激素受體（AR）基因。
  • 例如，2024年9月，PTC Therapeutics公司宣布，其脊髓延髓肌萎縮症（SBMA）研究計畫取得了令人鼓舞的臨床前結果。此計畫利用反義寡核苷酸（ASO）來減少受累組織中毒性雄激素受體（AR）蛋白的累積。同樣，日本、美國和歐洲的多個學術合作計畫也已啟動探索性基因編輯研究，利用CRISPR-Cas9技術選擇性地靶向AR基因中致病性CAG重複序列的擴增。
• 人工智慧在藥物研發平台的應用，也提高了針對肯尼迪氏症等罕見神經肌肉疾病的候選治療藥物的篩選速度和精準度。先進的人工智慧驅動的分子建模工具，正幫助研究人員設計出更安全、更有效的、能夠調節雄激素受體（AR）表達或改善粒線體功能的小分子藥物。
• 此外，患者來源幹細胞模型和誘導多能幹細胞（iPSC）平台的引入，透過實現更個人化、更貼近人體的新型候選藥物篩選，正在變革臨床前試驗。這些技術有助於更好地理解疾病機制以及患者間藥物反應的差異。
• 生物製藥公司和學術機構正日益加強合作，以加速該領域的轉化研究。例如，Ultragenyx Pharmaceutical公司和領先的神經病學研究中心正在聯合評估旨在恢復正常雄激素受體（AR）功能的基因替代療法，該療法在動物模型中顯示出顯著的療效。
• 這種日益增長的分子標靶、人工智慧輔助和患者個人化療法趨勢正在重塑甘迺迪病的治療模式。隨著這些技術的進步，它們有望將治療模式從症狀治療轉變為真正意義上的疾病改善，標誌著對抗罕見神經退化性疾病的鬥爭進入了一個變革性階段。

甘迺迪氏症治療市場動態

司機

日益關注罕見神經肌肉疾病研究及精準治療

• 全球對開發罕見神經肌肉疾病有效療法的日益重視，以及不斷增加的研究經費和孤兒藥認定，是甘迺迪氏症治療市場發展的關鍵驅動因素。
  • 例如，2024 年 2 月，美國國立衛生研究院 (NIH) 擴大了其罕見疾病臨床研究網絡 (RDCRN)，將甘迺迪病的研究納入其中，從而促進了更大的數據共享、生物標誌物發現和多中心臨床合作。
• 精準醫療方法的日益普及，尤其是針對脊髓延髓肌萎縮症潛在基因突變的精準醫療方法，進一步推動了對先進療法的需求。生物製藥創新者正加大對反義寡核苷酸（ASO）藥物、基因沉默化合物和分子伴侶療法的投資，以期在細胞層面抑制疾病進展。
• 此外，人們對遺傳性神經肌肉疾病的認識不斷提高，以及透過新一代定序（NGS）和遺傳諮詢計畫改善診斷途徑，使得疾病能夠更早被發現，從而提高了患者接受新興療法的幾率。
• 生物標記辨識技術的進步——例如追蹤雄性激素受體聚集體和肌肉萎縮指標——使得疾病監測更加精準，並促進了臨床試驗的設計。全球病患登記系統和病患權益倡導團體合作的日益增多，也有助於提高試驗招募率和病患參與度。
• 總體而言，定向研究經費、技術創新和以患者為中心的臨床舉措的整合正在推動肯尼迪氏症治療市場強勁增長，並吸引新的參與者進入該領域。

克制/挑戰

研發成本高、病患群體有限、治療方案複雜

• 甘迺迪氏症治療市場面臨的主要挑戰之一是，針對患者族群極小的罕見疾病開發療法成本高且複雜 。由於該疾病的盛行率極低（據估計全球男性盛行率低於四萬分之一），製藥公司在實現新藥的商業化方面面臨著巨大的困難。
  • 例如，由於對甘迺迪氏症的認知有限、診斷延遲以及符合條件的受試者稀少，該疾病的臨床試驗招募仍面臨挑戰。這顯著延長了研發週期，並增加了獲得具有統計意義的結果所需的成本。
• 大分子藥物（例如反義寡核苷酸或病毒載體）難以穿過血腦屏障，這增加了治療藥物研發的複雜性，通常需要創新的遞送系統和安全性驗證。
• 此外，儘管基因療法和基於RNA的策略展現出巨大的潛力，但監管障礙以及來自美國FDA和EMA等監管機構的嚴格長期安全要求，延長了審批時間並增加了研發支出。
• 高昂的治療費用也會限制療法上市後的可近性。鑑於神經肌肉疾病需要終身管理，治療費用的可負擔性和報銷問題仍然是至關重要的，尤其是在中低收入地區。
• 克服這些限制將取決於持續的研究經費、學術界與生物製藥公司之間的策略合作，以及能夠激勵罕見疾病藥物研發的支持性政府框架。成功應對這些挑戰對於釋放基因和分子醫學治療肯尼迪氏症在全球範圍內的潛力至關重要。

甘迺迪氏症治療市場範圍

市場按藥物類別、藥物、療法、治療方法、給藥途徑、分銷管道和最終用戶進行細分。

• 按藥物類別

依藥物類別，甘迺迪病治療市場可分為5α-還原酶抑制劑（5-ARI）、促性腺激素釋放激素（GnRH）激動劑及其他藥物。 5α-還原酶抑制劑（5-ARI）在2024年佔據了最大的市場份額，達到44.8%，這主要得益於其在控制雄激素水平和最大限度減少肯尼迪氏症相關肌肉萎縮方面具有顯著的臨床意義。度他雄胺和非那雄胺等藥物被廣泛用於延緩疾病進展，並能顯著改善神經肌肉症狀。完善的臨床指南、較高的患者認知度以及5-ARI的成本效益繼續支撐著其市場主導地位。此外，5-ARI的口服特性和長期給藥的便利性使其成為主要市場大多數治療方案中的首選藥物。

促性腺激素釋放激素 (GnRH) 激動劑市場預計將在 2025 年至 2032 年間實現 20.4% 的最快增長，這主要得益於越來越多的證據支持激素調節是肯尼迪氏症治療的關鍵途徑。亮丙瑞林和曲普瑞林等藥物因其在控制雄性激素水平和改善整體運動功能方面的顯著療效而日益受到青睞。臨床試驗的增加、醫生對長效製劑的偏好日益增強以及注射療法的普及，都推動了市場擴張。此外，已開發經濟體對該類藥物的接受度不斷提高以及生物技術公司研發投入的增加，預計也將在預測期內持續支撐該市場的成長。

• 吸毒

根據藥物類型，甘迺迪氏症治療市場可分為亮丙瑞林、度他雄胺和其他藥物。 2024年，度他雄胺佔據了最大的市場份額，達到47.3%，這主要歸功於其對I型和II型5α-還原酶的雙重抑製作用，從而增強了對二氫睪酮（DHT）的抑制。這種作用機制帶來了更高的療效和更好的患者預後，使度他雄胺成為神經科醫生和內分泌科醫生的首選藥物。仿製藥的上市、價格的可負擔性以及已證實的安全性也進一步鞏固了其臨床應用。此外，其口服劑型和穩定的治療效果增強了醫生的信心和患者的依從性，顯著促進了該藥物在多個地區的市場主導地位。

預計從2025年到2032年，亮丙瑞林細分市場將以19.7%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於其作為促性腺激素釋放激素（GnRH）激動劑的作用日益增強，該藥物能夠調節激素平衡，延緩疾病進展。亮丙瑞林緩釋製劑的推出提高了病患的用藥依從性，並減少了就診次數。此外，對亮丙瑞林神經保護作用的研究不斷深入，以及政府對罕見疾病治療計畫的支持，進一步刺激了市場需求。預計在預測期內，更多核准的藥物、正在進行的臨床試驗以及新製劑的上市將加速該細分市場的成長。

• 透過治療

根據治療方法，肯尼迪氏症治療市場可細分為物理治療、職能治療和語言治療。物理治療在2024年佔據了最大的市場份額，達到45.6%，這主要歸功於其在維持神經肌肉疾病患者的運動功能、平衡能力和活動能力方面發揮的關鍵作用。物理治療通常是與藥物治療合併建議的首選支持性治療方案，有助於延緩肌肉退化。醫院和復健中心越來越多地將結構化的物理治療計畫納入多學科管理計畫中。對患者生​​活品質的日益重視、復健技術的進步以及遠距復健方案的引入，進一步鞏固了該領域的領先地位。

預計從2025年到2032年，職業治療領域將以18.9%的最快成長，這主要得益於其在幫助患者維持日常生活功能獨立性方面日益重要的作用。輔助工具、輔助設備和居家治療模式的不斷發展提高了職業治療的可近性。將職業治療納入慢性神經退化性疾病的綜合護理方案，以及該領域受過專業訓練的人員數量的增加，都推動了職業治療的普及。此外，人們越來越認識到職業治療是改善長期療效的關鍵幹預措施，預計這將顯著促進該領域的擴張。

• 透過治療

根據治療方法，甘迺迪氏症治療市場可分為藥物治療、支持性治療和手術治療。 2024年，藥物治療佔了最大的市場份額，達到49.9%，這主要歸功於其在控制荷爾蒙相關症狀和延緩疾病進展方面發揮的核心作用。長期使用5α-還原酶抑制劑（5-ARI）和促性腺激素釋放激素（GnRH）激動劑等藥物可帶來顯著的臨床改善，而這些藥物的安全性已得到證實，且有多種劑型可供選擇，從而促進了其普及應用。藥物製劑的持續創新、持續的臨床評估以及患者對藥物治療的偏好進一步增強了該細分市場的優勢。此外，該疾病盛行率的上升和患者援助計畫的不斷擴展也推動了對藥物治療的持續需求。

預計在2025年至2032年間，支持性照護領域將以20.2%的最快成長，這主要得益於人們對多學科疾病管理的認識不斷提高。包括物理治療、語言治療、營養計畫和心理諮商在內的支持性措施正日益融入治療方案中。對提高生活品質的日益重視，以及復健和家庭護理設備技術的創新，都在推動市場需求。以病人為中心的照護模式的轉變以及機構對支持性計畫的日益支持，也促進了該領域的成長。

• 依管理途徑

根據給藥途徑，肯尼迪氏症治療市場可分為口服、注射和經皮給藥。 2024年，口服給藥途徑佔據最大的市場份額，達到46.1%，這主要得益於其使用方便、患者依從性高以及成本效益高等優點。度他雄胺片等口服製劑是最常用的治療選擇，可方便地在家服用並實現劑量控制。仿製藥的廣泛供應以及零售藥局完善的供應網絡進一步提升了市場份額。此外，口服療法已成為長期治療的重要組成部分，尤其適用於需要長期治療且臨床監督較少的患者。

預計2025年至2032年間，注射劑市場將以19.4%的複合年增長率（CAGR）實現最快增長，這主要得益於消費者對長效注射劑（如亮丙瑞林）的偏好日益增長，這類藥物能夠持續調節激素水平。注射劑製劑可提供穩定的治療濃度，減少給藥頻率，並改善臨床療效。患者對診所內注射和自我注射的接受度不斷提高，以及藥物輸送系統的技術進步，正在加速市場成長。此外，腸外給藥研發投入的增加以及新型注射劑的持續研發也將促進未來的市場擴張。

• 透過分銷管道

根據分銷管道，肯尼迪氏症治療市場可分為醫院藥房、零售藥房和線上藥房。 2024年，醫院藥局佔了最大的市場份額，達到48.7%，這主要得益於其規範的處方系統、先進的設施以及獲取罕見神經系統疾病所需特藥的便利性。醫院仍然是診斷、啟動治療和配藥的主要中心，確保病人安全和治療順從性。此外，醫院與研究機構在罕見疾病管理方面的合作進一步鞏固了該管道的主導地位。

預計從2025年到2032年，線上藥局領域將以21.3%的最快成長，這主要得益於醫療保健的數位化程度不斷提高以及處方藥送貨上門的便利性。患者意識的增強、遠距醫療的日益普及以及政府對規範線上藥品銷售的有利政策，都在推動這一增長。電子藥局平台的擴張和供應鏈能力的提升也提高了藥品的可近性，尤其是在偏遠和醫療服務不足的地區。人工智慧驅動的處方管理系統和自動續藥服務的整合進一步簡化了操作流程，提高了患者的用藥依從性。此外，製藥廠商與電商平台之間的策略合作也提高了產品的供應量，並擴大了全球市場滲透率。

• 由最終用戶提供

根據最終用戶，甘迺迪氏症治療市場可細分為醫院、家庭護理和專科診所。 2024年，醫院佔據了最大的市場份額，達到52.3%，這主要得益於醫院擁有先進的診斷設備、多學科治療團隊和全面的患者護理方案。醫院也是臨床試驗的主要中心，有助於患者儘早獲得新的治療方案，並確保實證治療的實施。此外，醫院內罕見疾病中心的不斷增加也鞏固了醫院在該領域的領先地位。

預計從2025年到2032年，專科診所領域將以18.8%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於提供個人化和針對性護理的神經肌肉疾病和遺傳疾病專科診所的興起。患者越來越傾向於選擇專科診所，以獲得量身定制的治療方案、更短的等待時間和更先進的治療服務。不斷擴大的臨床網絡、更多經驗豐富的神經科醫生資源以及支持罕見疾病中心發展的醫療政策，預計將進一步加速該領域的成長。

甘迺迪氏症治療市場區域分析

• 預計到2024年，北美地區將在甘迺迪氏症治療市場佔據主導地位，收入份額最高，達39.5%。
• 這歸功於先進的醫療基礎設施、對罕見疾病研究的大力投入，以及許多從事神經肌肉疾病治療的領先生物技術和製藥公司的存在。
• 市場持續取得顯著進展，臨床試驗主要集中在雄性激素受體拮抗劑和神經保護劑。

美國甘迺迪氏症治療市場洞察：2024年，
美國甘迺迪氏症治療市場在北美地區佔據最大的市場份額，這主要得益於精準醫療的日益普及、罕見疾病研究資金的強勁投入，以及眾多大型生物技術公司致力於開發新型療法。基因療法和RNA療法的持續進步，以及分子診斷工具的日益普及，正在推動市場擴張。此外，美國食品藥物管理局（FDA）透過孤兒藥認定給予的大力支持，也持續刺激創新和新產品的研發。

歐洲甘迺迪氏症治療市場洞察：
在完善的醫療保健體系、罕見疾病研究投入的增加以及患者意識的提高的推動下，歐洲甘迺迪氏症治療市場預計將在預測期內保持穩定的複合年增長率。該地區得益於強大的產學合作以及先進的神經肌肉疾病治療中心，正經歷顯著的成長。政府措施和歐洲參考網絡（ERN）下的資金支持進一步促進了研究和患者獲得創新療法的機會。

英國甘迺迪氏症治療市場洞察：
預計在預測期內，英國甘迺迪氏症治療市場將以顯著的複合年增長率增長，這主要得益於對基因檢測、罕見疾病登記系統以及鼓勵早期診斷和臨床研究的國家計畫的日益重視。英國國家醫療服務體系 (NHS) 和領先的學術機構正積極合作開展研究項目，重點關注針對雄激素受體的療法和神經保護方法，以治療肯尼迪氏症。

德國肯尼迪氏症治療市場洞察：
在強勁的生物製藥研發活動、先進的實驗室基礎設施以及對孤兒藥有利的監管環境的推動下，德國肯尼迪氏病治療市場預計在預測期內將以可觀的複合年增長率增長。德國對創新的高度重視，以及正在進行的基因調控療法臨床研究，正在推動甘迺迪氏症治療方案的開發，並改善患者的治療效果。

亞太地區肯尼迪氏症治療市場洞察：
在醫療保健服務可及性的提升、人們對遺傳疾病認識的提高以及研究機構越來越多地參與罕見病研究的推動下，亞太地區肯尼迪氏病治療市場預計將在2025年至2032年間以10.2%的複合年增長率快速增長。中國、日本和韓國等新興經濟體正加大對生物技術創新和臨床研究合作的投入，加速甘迺迪氏症先進治療方案在亞太地區的應用。

日本肯尼迪氏症治療市場概況：
得益於日本在基因醫學領域的技術創新、先進的醫療基礎設施以及政府對罕見疾病管理的日益重視，日本肯尼迪氏症治療市場正呈現強勁增長勢頭。研究機構和大學正積極致力於開發基因療法和先進診斷工具，旨在提高疾病的早期檢測和治療效果。

中國肯尼迪氏病治療市場洞察：
受生物技術行業的快速發展、醫療保健支出不斷增長以及人們對罕見遺傳疾病認識的提高等因素的推動，中國肯尼迪氏病治療市場在2024年將佔據亞太地區最大的收入份額。國內製藥公司加大研發投入以及政府對基因研究計畫的支持是促進市場成長的關鍵因素。此外，與全球生物技術公司的合作也提高了中國患者獲得創新療法的機會。

甘迺迪氏症治療市場份額

肯尼迪氏症治療產業主要由一些知名企業主導，其中包括：

• 諾華公司（瑞士）
• 輝瑞公司（美國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）
• 葛蘭素史克有限公司（英國）
• 強生公司及其附屬公司（美國）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.（瑞士）
• 拜耳股份公司（德國）
• 梯瓦製藥工業股份有限公司（以色列）
• 賽諾菲（法國）
• 安斯泰來製藥株式會社（日本）
• Biohaven有限公司（美國）
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• Sarepta Therapeutics, Inc.（美國）
• PTC Therapeutics, Inc.（美國）
• Regenxbio公司（美國）
• uniQure NV（荷蘭）
• Alexion Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• Biogen公司（美國）
• Neurocrine Biosciences, Inc.（美國）

全球甘迺迪氏症治療市場最新進展

• 2023年11月，Nido Biosciences公佈了其在研小分子療法NIDO-361治療肯尼迪氏症（SBMA）的最新臨床數據，結果顯示該療法在靶向雄激素受體失調方面具有令人鼓舞的生物標記活性，並啟動了I期臨床試驗的準備工作。
• 2023年10月，第271屆歐洲神經肌肉疾病聯盟（ENMC）肯尼迪病研討會在荷蘭舉行，來自11個國家的國際專家齊聚一堂，旨在協調臨床試驗設計、標準化生物標誌物，並加速該疾病的治療研發。
• 2024年11月，ReviR Therapeutics與肯尼迪病協會（KDA）達成策略合作，並獲得其研究資助，用於推進靶向脊髓延髓肌萎縮症（SBMA）中突變雄激素受體mRNA的RNA調節小分子藥物的研發。
• 2025年5月，安吉製藥宣布其口服化合物AJ201在肯尼迪氏症成人患者中取得積極的1/2a期臨床試驗結果，顯示該藥物具有良好的安全性、耐受性，並且在接受治療的患者中，肌肉功能指標有初步改善。

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