全球腎臟病胱胺酸症治療市場規模、份額和趨勢分析報告－產業概況和2032年預測

腎臟病胱胺酸症治療市場規模

• 2024 年全球腎臟病胱胺酸症治療市場規模價值13.9 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 27.3 億美元，預測期內 複合年增長率為 8.81%。
• 市場成長主要得益於人們認識的提高、早期診斷和孤兒藥開發的進步，這些都顯著改善了對這種罕見遺傳疾病的治療
• 此外，政府的支持性措施以及針對胱胺酸絲胺酸基因突變的研究活動不斷增多，正在加強治療創新和可及性。這些共同努力正在促進更有效治療方案的開發和普及，從而顯著促進市場擴張。

腎臟病胱胺酸症治療市場分析

• 腎病性胱胺酸症治療旨在治療這種罕見的常染色體隱性溶酶體貯積症，由於其能夠透過靶向胱胺酸消耗療法延緩疾病進展、保護腎功能並改善生活質量，因此在罕見疾病治療中越來越重要
• 胱胺酸症治療需求的不斷增長，很大程度上是由於早期診斷的改善、醫療保健提供者意識的提高以及針對罕見遺傳疾病的孤兒藥的可及性不斷提高
• 北美在腎臟病胱胺酸症治療市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最大，為 42.2%，這得益於先進的醫療基礎設施、大量的研發投入、罕見疾病的有利監管途徑以及主要製藥創新者的存在，尤其是在美國
• 由於醫療保健基礎設施的改善、罕見疾病診斷和治療機會的增加以及患者支持計劃的擴大，預計亞太地區將成為預測期內腎臟病胱胺酸症治療市場成長最快的地區
• 胱胺酸耗竭療法在腎臟病胱胺酸症治療市場佔據主導地位，2024 年的市佔率為 68%，這得益於其在降低細胞內胱胺酸水平和延緩末期腎病進展方面的有效性

報告範圍和腎臟病胱胺酸症治療市場細分

腎臟病胱胺酸症治療市場趨勢

“延遲釋放療法和個人化治療方法的進展”

• 全球腎臟病胱胺酸症治療市場的一個重要且加速發展的趨勢是，緩釋半胱胺製劑的日益普及，以及針對個別患者需求的個人化醫療方法的出現。這些創新顯著提高了治療依從性，減少了給藥頻率，並改善了患者的生活品質。
  • 例如，Procysbi（緩釋酒石酸半胱胺）允許每日服用兩次，而 Cystagon 等老配方則需要每六小時服用一次，從而減輕了治療負擔，尤其是對於兒科患者
• 基因檢測和早期診斷的進步也推動了針對特定患者的治療方案的發展。基因治療和基於mRNA的技術研究雖然尚處於早期階段，但旨在解決該疾病的根本遺傳病因（CTNS基因突變），從而提供潛在的長期解決方案。
• 此外，數位健康工具（如依從性監測應用程式和遠端患者支援服務）的整合，進一步增強了患者和醫療保健提供者有效管理疾病的能力
• Horizo​​n Therapeutics 等製藥公司正在投資患者援助計劃和下一代療法，以提高藥物耐受性和長期療效
• 這種更個人化、便利性和先進的治療策略趨勢正在重塑腎臟病胱胺酸症的格局，推動更好的疾病管理並促進整個產業的創新

腎臟病胱胺酸症治療市場動態

司機

“提高意識、早期診斷和孤兒藥開發”

• 在診斷能力增強和政府主導的舉措的支持下，全球對罕見疾病認識的日益關注是推動腎臟病胱胺酸症治療市場成長的關鍵驅動力
  • 例如，早期基因篩檢和新生兒檢測計畫提高了胱胺酸症的及時發現率，從而可以更早進行治療幹預並改善患者預後
• 美國FDA和EMA等監管機構授予的孤兒藥資格為製藥公司提供了市場獨佔權、稅收抵免和加速審批等激勵措施，鼓勵開發Procysbi®和Cystagon®等標靶療法
• 此外，患者權益組織和罕見疾病基金會透過全球合作和教育活動，在提高意識、支持研究資金和促進治療機會方面發揮了重要作用
• 政策支持、早期診斷和藥物創新相結合，顯著提高了獲得有效治療的機會，並擴大了腎臟病胱胺酸症的全球治療前景

克制/挑戰

“患者數量有限，治療費用高昂”

• 全球腎臟病胱胺酸症治療市場的一個主要限制因素是患者人數少且地理分佈分散，這限制了廣泛研發投資的商業激勵，並為治療的可及性帶來了挑戰
• 胱胺酸症是一種極為罕見的疾病，每 10 萬到 20 萬個活產嬰兒中約有 1 個患有此病，導致診斷不足和醫療保健意識有限，尤其是在發展中國家
• 此外，終身治療的高成本（例如 Procysbi 的年價格超過 25 萬美元）給患者和付款人帶來了負擔能力挑戰，特別是在缺乏強大保險覆蓋或公共醫療支持的地區
• 終身治療的依從性也會受到副作用、複雜的治療方案以及治療慢性罕見疾病的社會心理負擔的影響
• 克服這些障礙需要多方利害關係人的努力，包括擴大病患登記、提高可負擔性的定價策略、在資源匱乏的環境中擴大診斷範圍，以及繼續開發具有成本效益和耐受性良好的治療方法。

腎臟病胱胺酸症治療市場範圍

市場根據治療、給藥途徑、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按治療

根據治療方法，腎臟病性胱胺酸症治療市場可細分為胱胺酸耗竭療法、症狀治療和腎臟移植。胱胺酸耗竭療法佔據市場主導地位，2024 年收入份額最高，達 68%，這得益於其作為減少細胞內胱胺酸蓄積的一線和最有效治療方法的作用。 Procysbi® 和 Cystagon® 等藥物在市場上已得到廣泛認可，對於延緩病情進展和改善長期腎臟預後仍然至關重要。胱胺酸耗竭藥物一致的臨床療效支持了其在全球胱胺酸症治療方案中的核心地位。

由於對甲狀腺功能減退症、畏光症和肌肉萎縮等繼發性併發症的治療日益重視，預計對症治療領域將在2025年至2032年期間實現最快的複合年增長率。隨著治療策略更加全面，對支持性治療的需求也預計將成長。

• 依給藥途徑

根據給藥途徑，腎病性胱胺酸症治療市場可分為口服和其他途徑。口服療法在2024年佔據了最大的收入份額，達72.3%，因為大多數標準療法（包括速釋和緩釋半胱胺）都是口服的。給藥便利性以及患者對非侵入性途徑的偏好進一步推動了口服療法在胱胺酸症治療中的主導地位。

隨著探索基因和細胞遞送方法的新療法和臨床試驗的不斷發展，其他領域預計將在 2025 年至 2032 年間見證最快的複合年增長率。

• 按最終用戶

根據最終用戶，腎病性胱胺酸症治療市場細分為醫院、診所和其他。由於醫院擁有治療罕見遺傳疾病所需的專科護理、先進的診斷工具和多學科團隊，其市佔率在2024年達到54.8%，位居第一。醫院是晚期病例治療啟動、監測和腎臟移植的主要場所。

預計2025年至2032年間，診所細分市場將迎來最快的複合年增長率，尤其是在城市和半城市地區，這些地區的門診罕見疾病計畫正在不斷擴展。隨著人們意識的提高和罕見疾病管理的去中心化，越來越多的患者正在尋求三級醫院以外的持續治療。

• 按分銷管道

根據分銷管道，腎病性胱胺酸症治療市場可細分為醫院藥房、零售藥房和線上藥房。醫院藥房在2024年佔據45.6%的市場份額，佔據市場主導地位，這得益於孤兒藥和高價位療法在監管下的直接配藥。這些藥局對於患者獲得受監管的治療方案以及確保患者遵守長期治療方案至關重要。

預計2025年至2032年期間，線上藥局市場將以最快的複合年增長率增長，這得益於數位健康平台的日益普及、慢性病藥物送貨上門的日益便捷以及偏遠地區醫療資源的不斷拓展。這一趨勢預計將顯著提高長期胱胺酸症患者治療的連續性。

腎臟病胱胺酸症治療市場區域分析

• 北美在腎臟病胱胺酸症治療市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最大，為 42.2%，這得益於先進的醫療基礎設施、大量的研發投入、罕見疾病的有利監管途徑以及主要製藥創新者的存在，尤其是在美國
• 該地區的患者和醫療服務提供者受益於廣泛獲得基於半胱胺的治療、全面的保險覆蓋以及透過長期罕見疾病臨床經驗制定的完善的治療方案
• 這一領導地位因 FDA 等監管機構的積極支持、製藥公司的大量研發投入以及醫療機構和患者權益團體之間的合作而得到進一步鞏固，使北美成為胱氨酸病治療領域創新和獲取的關鍵樞紐

美國腎病胱胺酸症治療市場洞察

2024年，美國腎病性胱胺酸症治療市場佔據北美地區最高收入份額，達84%。這得益於廣泛的新生兒篩檢計畫、成熟的罕見疾病治療方案以及FDA核准療法（例如Procysbi®和Cystagon®）的早期可及性。美國強大的醫療基礎設施和對孤兒藥的高研發投入，顯著促進了市場成長。此外，患者權益組織的大力支持、優惠的報銷政策以及臨床研究的積極參與，正在鞏固美國在促進胱胺酸症治療可及性和創新方面的領先地位。

歐洲腎臟病胱胺酸症治療市場洞察

預計歐洲腎病性胱胺酸症治療市場在整個預測期內將以顯著的複合年增長率增長，這得益於人們對罕見疾病的認識不斷提高、合作研究計劃的開展以及歐洲藥品管理局 (EMA) 批准的孤兒藥的可及性。病患登記冊和集中治療框架的日益完善，增強了早期診斷和長期照護。該地區對兒童罕見疾病計畫的投資也不斷增加，這有助於西歐和東歐地區更廣泛地獲得胱胺酸症特異性療法。

英國腎臟病胱胺酸症治療市場洞察

英國腎臟病胱胺酸症治療市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率成長，這得益於強大的國家醫療保健體系、基因檢測的可及性以及對罕見疾病政策實施的日益重視。英國國家醫療服務體系 (NHS) 對早期診斷和終身治療覆蓋的支持，以及研究機構與全球製藥公司之間日益增長的合作夥伴關係，正在提升治療的可及性和市場創新。

德國腎臟病胱胺酸症治療市場洞察

預計在預測期內，德國腎病性胱胺酸症治療市場將以可觀的複合年增長率擴張，這得益於對罕見疾病研究的強勁投入、精準療法的早期應用以及支持性報銷框架。德國對生物技術創新和綜合護理途徑的重視正在加速先進胱胺酸療法的採用，尤其是在兒科腎臟病中心。政府支持的健康計劃和數據驅動的患者管理平台也促進了市場擴張。

亞太地區腎病胱胺酸症治療市場洞察

在2025年至2032年的預測期內，亞太地區腎病性胱胺酸症治療市場預計將以23.5%的複合年增長率快速成長，這得益於醫療服務可及性的改善、罕見疾病意識的提升以及中國、日本和印度等國家新興的基因篩檢計畫。罕見疾病基礎設施投資的增加以及醫藥合作的不斷拓展，正在推動胱胺酸症治療在該地區推廣。此外，促進新生兒篩檢和診斷能力建設的措施也有助於彌合早期介入方面的差距。

日本腎臟病胱胺酸症治療市場洞察

日本腎病性胱胺酸症治療市場正蓬勃發展，得益於其先進的醫療體系、基因研究專長以及政府對罕見疾病管理的大力支持。早期診斷率的提高以及對以患者為中心的治療的重視，推動了現有和在研胱氨酸病療法的推廣。將胱胺酸症治療納入更廣泛的國家罕見疾病政策，預計將維持市場的長期成長和創新。

印度腎病胱胺酸症治療市場洞察

2024年，印度腎病性胱胺酸症治療市場佔據亞太地區最大市場份額，這得益於該國醫療基礎設施的不斷改善、宣傳活動不斷提升的認知度以及基因檢測的普及。儘管農村地區的治療管道仍然有限，但城市地區對罕見疾病診斷和進口胱胺酸症療法的需求正在增長。國家罕見疾病政策下的政府舉措以及日益壯大的公私合作夥伴關係預計將擴大治療管道並提高認知度。

腎病胱胺酸症治療市佔率

腎臟病胱胺酸症治療產業主要由知名公司主導，包括：

• Horizo​​n Therapeutics plc（愛爾蘭）
• Recordati 罕見疾病（美國）
• Leadiant Biosciences, Inc.（美國）
• Chiesi Farmaceutici SpA（義大利）
• Orphan Europe SARL（法國）
• 梯瓦製藥工業股份有限公司（以色列）
• 諾華公司（瑞士）
• 輝瑞公司（美國）
• 賽諾菲（法國）
• Amicus Therapeutics, Inc.（美國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）
• Alexion Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• Biomarin Pharmaceutical Inc.（美國）
• Reata Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（美國）
• Zydus Lifesciences Limited（印度）
• 太陽製藥工業有限公司（印度）
• Apotex Inc.（加拿大）
• Raptor Pharmaceuticals Inc.（美國）

全球腎臟病胱胺酸症治療市場的最新發展是什麼？

• 2024年5月，Procysbi的生產商Horizo​​n Therapeutics plc將其全球可及性計畫擴展至拉丁美洲和亞太地區的部分地區。這項策略性措施旨在透過與當地醫療保健機構和患者權益組織合作，提高服務匱乏的胱胺酸症患者的治療可及性。該計劃彰顯了Horizo​​​​n致力於為全球罕見疾病患者提供公平獲得救命療法的承諾，進一步鞏固了其在全球孤兒藥市場的地位。
• 2024年3月，Leadiant Biosciences宣布啟動一項在多個歐洲國家進行的上市後監測研究，以評估Cystagon的長期安全性和有效性。該研究預計將提供寶貴的真實世界數據，為未來的治療方案提供參考，並支持監管框架。此舉體現了罕見疾病管理中對數據驅動決策的日益重視，以及公司在改善胱胺酸症患者臨床療效方面的持續投入。
• 2024年2月，倫敦大學學院 (UCL) 的研究人員與歐洲生物技術公司合作，啟動了一項臨床試驗，研究一種針對導致腎病性胱胺酸症的 CTNS 基因突變的新型基因療法。這項突破性試驗代表著朝著潛在治癒方法邁出了重要一步，旨在恢復患者正常的溶酶體功能。它凸顯了人們對下一代療法日益增長的關注，這些療法不僅限於症狀管理，更要解決疾病的根本原因。
• 2024年1月，胱胺酸症研究基金會向專注於創新療法（例如基於mRNA的療法、幹細胞移植和疾病改良劑）的國際研究團隊提供了總額超過300萬美元的新資助。這些資助旨在加速胱胺酸症的變革性解決方案的開發，並展現非營利組織在推動罕見疾病領域進步方面的關鍵作用。
• 2023年12月，Recordati Rare Diseases宣布擴大在歐洲和北美的胱胺酸症患者支援項目，提供護理教育、送貨上門服務和多語種求助熱線等資源。這項措施反映出，人們越來越重視綜合照護模式，以提高慢性罕見疾病患者的依從性、生活品質和治療效果。

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