全球成骨不全症治療市場規模、份額和趨勢分析報告－產業概況和2032年預測

成骨不全症治療市場規模

• 2024 年全球成骨不全症治療市場規模為7.4014 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 8.9478 億美元，預測期內複合 年增長率為 2.40% 。
• 市場成長主要得益於人們對成骨不全症 (OI) 認識的提高、基因研究的進步以及旨在提高骨骼強度和降低患者骨折率的新療法的開發
• 此外，製藥公司加大研發投入，加之越來越多的患者尋求更好的成骨不全症治療方案，使得創新治療模式成為疾病管理的關鍵。這些因素共同加速了先進成骨不全症治療方法的普及，顯著促進了該行業的擴張。

成骨不全症治療市場分析

• 成骨不全症治療，包括雙磷酸鹽和地諾單抗等藥物，由於其能夠增強骨量、降低骨折頻率和改善活動能力，已成為兒童和成人罕見疾病管理策略中越來越重要的組成部分
• 成骨不全症治療需求的不斷增長，主要得益於診斷能力的提高、全球對罕見遺傳疾病認識的提高、孤兒藥監管框架的支持以及對基因幹預和單克隆抗體等新型療法的投資增加
• 北美在成骨不全症治療市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最大，為 52.5%，其特點是醫療基礎設施完善、人均醫療支出高，以及以研究為重點的製藥公司實力雄厚
• 由於醫療保健可近性的提高、公共和私人對罕見疾病治療的投資增加以及發展中國家對罕見疾病的認識和診斷率不斷提高，預計亞太地區將成為預測期內成骨不全症治療市場增長最快的地區
• 靜脈注射在成骨不全症治療市場中佔據主導地位，2024 年的市場份額為 51.5%，這得益於其快速的治療作用、更高的生物利用度以及在臨床環境中頻繁用於雙磷酸鹽給藥

報告範圍和成骨不全症治療市場細分

成骨不全症治療市場趨勢

“透過生物製劑和精準醫療推動治療學發展”

• 全球成骨不全症治療市場的一個重要且加速發展的趨勢是生物療法的進步以及精準醫療方法的日益融入。這一發展正在從根本上改變成骨不全症的治療方式，使其從症狀治療轉向針對疾病潛在遺傳和分子病因的針對性幹預。
  • 例如，抑制骨吸收的單株抗體地諾單抗正逐漸成為傳統雙磷酸鹽類藥物的有前景的替代品，尤其適用於重度或難治性成骨不全症患者。同時，基因編輯技術和硬化蛋白抑制劑等正在研發的新型療法因其可能糾正或緩解導致骨質疏鬆的基因缺陷而備受關注。
• 精準醫療使醫療保健提供者能夠根據患者的個別特徵（例如基因突變、疾病嚴重程度以及對特定藥物的反應）量身定制治療方案。基因檢測和數據分析技術的進步日益支持這種方法，這有助於早期診斷和更有效的治療計劃。
• 生物製藥公司和學術研究中心正在合作加速臨床試驗，並將這些新一代療法推向市場。例如，由成骨不全症基金會等組織資助的正在進行的研究，正在探索旨在實現長期或治癒效果的基因療法和細胞療法。
• 生物和基因療法的轉變不僅拓展了治療領域，也提高了患者和照護者對改善生活品質和長期疾病管理的期望。因此，像Ultragenyx和Mereo BioPharma這樣的公司正在積極投資符合這些新興治療模式的在研究藥物。
• 隨著醫療保健提供者和患者越來越重視長期療效、減少副作用和個人化治療策略，而非傳統的「一刀切」治療方法，兒童和成人群體對創新和有針對性的成骨不全症療法的需求正在迅速增長

成骨不全症治療市場動態

司機

“罕見疾病治療的進步和人們認識的提高導致需求不斷增長”

• 全球對罕見遺傳疾病的認識不斷提高，加上對先進治療方案的投資不斷增加，是成骨不全症治療市場需求不斷擴大的重要驅動力
  • 例如，2024年2月，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布繼續開發針對硬化蛋白的單株抗體setrusumab，作為其治療成骨不全症（OI）的3期臨床試驗的一部分。預計主要生物製藥公司的此類策略發展將推動市場成長直至2032年。
• 隨著醫療保健系統在識別和管理罕見疾病方面變得更加積極主動，成骨不全症患者將受益於早期診斷和獲得針對性治療，這些治療不僅限於對症治療，例如骨強化劑和新興基因療法
• 此外，監管機構的支持（例如孤兒藥指定、優先審查和快速審批）正在加速創新OI療法的開發和商業化，增強市場勢頭
• 人們越來越認識到對成骨不全症患者進行終身護理的重要性，包括兒科和成人管理策略，這促進了對臨床有效且長期安全的治療方案的需求增加
• 此外，越來越多的患者倡導和教育倡議，例如由成骨不全症基金會牽頭的倡議，在提高公眾和專業人士的認知、鼓勵早期幹預以及支持研究資金方面發揮關鍵作用。這些共同努力正在顯著推動治療格局，並推動全球市場的上升趨勢。

克制/挑戰

“治療費用高昂，專科護理機會有限”

• 治療費用高昂，且專科護理中心的可近性有限，對成骨不全症療法的推廣應用構成重大挑戰，尤其是在中低收入地區。單株抗體、基因療法和長期雙磷酸鹽療法等先進療法通常價格不菲，這使得沒有醫療保險或醫療保險不足的患者難以獲得這些療法。
  • 例如，Setrusumab 和 Denosumab 等新興生物療法涉及複雜的開發和給藥方案，這可能會大幅增加醫療保健系統和家庭的成本負擔。這些高昂的成本，加上某些國家有限的報銷政策，可能會延遲或限制治療的開始。
• 透過擴大保險覆蓋範圍、政府支持的罕見疾病項目以及分級定價策略來解決這些與成本相關的障礙，對於確保更公平的醫療可及性至關重要。 Mereo BioPharma 和 Ultragenyx 等公司正在積極參與倡議和政策討論，致力於讓先進的成骨不全症 (OI) 療法更經濟實惠、更易於獲取。
• 此外，獲得專科護理團隊（包括遺傳學家、內分泌學家、骨科醫生和復健專家）的機會分佈不均，尤其是在農村和服務不足的地區。患者可能需要長途跋涉或長時間等待才能獲得適當的護理，從而延誤診斷和治療。
• 雖然遠距醫療和全球宣傳活動正在幫助彌合差距，但缺乏標準化的成骨不全症（OI）管理護理框架仍然是一個挑戰。透過加強醫療體系、培訓醫療服務提供者以及發展罕見疾病基礎設施來克服這些可及性問題，對於長期的市場成長和病患治療效果至關重要。

成骨不全症治療市場範圍

市場根據藥品類別、給藥途徑、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按藥物類別

根據藥物類別，成骨不全症治療市場細分為特立帕肽、地舒單抗和其他藥物。包括雙磷酸鹽在內的其他藥物在2024年佔據了最大的市場收入份額，這得益於其在降低骨折發生率和增加骨密度方面的長期臨床療效。雙磷酸鹽被廣泛用於治療中度至重度成骨不全症（OI）的兒童和成人的第一線治療，由於其靜脈給藥方式，通常在醫院環境中使用。

預計地諾單抗領域將在 2025 年至 2032 年間實現最快的成長率，這得益於其作為 RANKL 抑制劑的作用機制，它為減少骨吸收提供了一種替代方法。

• 依給藥途徑

根據給藥途徑，市場細分為口服、靜脈注射和皮下注射。 2024年，靜脈注射佔據了最大的市場收入份額，達到51.5%，這得益於其在臨床環境中廣泛用於輸送雙磷酸鹽，而臨床環境需要更高的生物利用度和控制劑量。對於需要強化骨骼的患者，尤其是在重症或兒科病例中，靜脈注射療法仍然是首選方法。

預計皮下注射領域將在預測期內實現最快的複合年增長率，這得益於地舒單抗等自主給藥生物製劑的興起。其便利性、較低的給藥頻率以及適合家庭護理模式的特點正在推動其應用。

• 按最終用戶

根據最終用戶，成骨不全症治療市場可細分為醫院、家庭護理、專科診所和其他。醫院在2024年的收入份額方面領先市場，這得益於其在實施靜脈注射療法、監測治療方案以及為成骨不全症患者提供多學科護理方面的關鍵作用。醫院通常是診斷和長期管理的第一個接觸點，尤其是在涉及骨折或外科手術的情況下。

在2025年至2032年期間，家庭護理領域將以最快的速度增長，這得益於皮下給藥技術的進步、醫療成本壓力的上升以及向分散式護理模式的轉變。居家治療能夠帶來更大的便利性，並提高患者的依從性，尤其是在慢性病管理領域。

• 按分銷管道

根據分銷管道，市場細分為醫院藥房、零售藥房和線上藥房。由於靜脈注射雙磷酸鹽和地舒單抗等專科治療藥物主要由醫院機構直接配發，醫院藥房在2024年佔據了最大的市場份額。這些機構確保了成骨不全症（OI）治療中使用的敏感療法得到妥善處理、儲存和給藥。

預計線上藥局細分市場將在預測期內創下最快成長速度，這反映了更廣泛的數位健康趨勢以及慢性病治療藥物可近性的提高。便利性、送貨上門以及患者對遠距醫療平台日益增長的舒適度正在支持該細分市場的擴張，尤其是在口服和皮下製劑方面。

成骨不全症治療市場區域分析

• 北美在成骨不全症治療市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最大，為 52.5%，這得益於完善的醫療基礎設施、高人均醫療支出以及以研究為重點的製藥公司的強大影響力
• 該地區的患者和醫療保健提供者優先考慮獲得雙磷酸鹽、地諾單抗和新興基因療法等創新治療方法，並受到優惠的報銷政策和對遺傳疾病的強烈認識的支持
• 配備成骨不全症管理設備的專科診所和醫院網絡的強大發展，以及日益增多的患者權益倡導活動，進一步推動了成骨不全症的廣泛應用，使北美成為全球成骨不全症治療的領先市場

美國成骨不全症治療市場洞察

2024年，美國成骨不全症治療市場佔據北美地區最大收入份額，這得益於先進的醫療基礎設施和創新療法的早期應用。罕見疾病認知度的提高，加上支持性保險框架和政府舉措，推動了對雙磷酸鹽、地舒單抗和新興基因療法等尖端療法的需求。此外，領先的製藥公司和專業的成骨不全症中心的存在，提高了全國各地治療的可及性和患者預後。

歐洲成骨不全症治療市場洞察

受診斷率上升和罕見疾病研究投入增加的推動，歐洲成骨不全症治療市場預計將在預測期內實現顯著的複合年增長率。該地區嚴格的醫療法規和報銷政策促進了先進成骨不全症治療的普及。都市化進程加快和醫療支出的上升（尤其是在西歐國家），進一步加速了成骨不全症的普及。專科護理中心的建立以及醫護人員和病患意識的提升，也為市場帶來了益處。

英國成骨不全症治療市場洞察

預計英國成骨不全症治療市場在預測期內將穩步增長，這得益於政府對罕見疾病策略的投入以及對遺傳性疾病治療資金的增加。患者權益倡導的加強和專科診所的擴張正在推動早期診斷和及時治療。英國強大的藥物研究基礎和先進生物製劑的可及性也為市場成長奠定了基礎。

德國成骨不全症治療市場洞察

預計德國成骨不全症治療市場將迎來顯著成長，這得益於其強大的醫療保健體系、患者認知度的提升以及對創新療法不斷增加的投資。德國對精準醫療的重視以及罕見疾病多學科診療方法的整合，促進了新型療法的推廣。患者對個人化和永續治療方案的偏好也促進了新療法的採用。

亞太地區成骨不全症治療市場洞察

受中國、日本和印度等國家醫療基礎設施改善、可支配收入增加以及罕見疾病診斷能力提升的推動，亞太地區成骨不全症治療市場預計將在預測期內實現最快的複合年增長率。政府為改善孤兒藥可近性而採取的措施以及醫療服務提供者日益增強的醫療意識，進一步刺激了市場需求。亞太地區主要國家專科診所數量的增加以及報銷政策的完善也促進了市場擴張。

日本成骨不全症治療市場洞察

日本成骨不全症治療市場正蓬勃發展，得益於其先進的醫療體系、高標準的病患照護以及對老齡化人口健康管理的重視。篩檢項目的增加以及地舒單抗和基因療法等創新療法的可近性正在推動市場成長。日本重視醫療服務中的技術整合，有助於提高治療順從性和監測效果。

印度成骨不全症治療市場洞察

2024年，印度成骨不全症治療市場佔據亞太地區最大市場收入份額，這得益於人們對罕見疾病認識的不斷提高、醫療保健支出的不斷增長以及專科醫療服務覆蓋面的不斷擴大。印度龐大的人口基數、快速的城市化進程以及提供經濟高效的成骨不全症療法的國內外製藥公司日益增多，是推動市場成長的關鍵因素。政府為改善罕見疾病診斷和治療的可及性而採取的措施也發揮著至關重要的作用。

成骨不全症治療市佔率

成骨不全症治療產業主要由知名公司主導，包括：

• Mereo BioPharma Group plc（英國）
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（美國）
• 骨治療公司（比利時）
• 旭化成公司（美國）
• 諾華公司（瑞士）
• 益普生製藥股份有限公司（法國）
• 輝瑞公司（美國）
• F. Hoffmann-La Roche AG（瑞士）
• Horizo​​n Therapeutics plc（美國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）
• 索比（瑞典）
• Sandoz International GmbH（瑞士）
• 田邊三菱製藥株式會社（日本）
• Cytokinetics, Incorporated（美國）
• 艾伯維公司（美國）
• Akebia Therapeutics, Inc.（美國）
• 赫爾辛集團（瑞士）
• 禮來（美國）

全球成骨不全症治療市場的最新發展

• 2024年1月，Bone Therapeutics公司啟動了其同種異體細胞療法產品ALLOB的I/IIa期臨床試驗，該產品針對成骨不全症患者。該試驗旨在評估ALLOB在改善骨骼強度和降低患者骨折風險方面的療效。這項試驗代表了公司在尋求創新療法以改善成骨不全症患者療效方面取得的關鍵進展。
• 2023年3月，Mereo BioPharma Group plc宣布其2b期ASTER研究取得了積極的頂線結果，該研究評估了新型抗硬化蛋白抗體setrusumab在成骨不全症成人患者中的療效。研究顯示出良好的安全性和有效性，使setrusumab成為這種罕見骨骼疾病的潛在治療突破。
• 2023年7月，Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 宣布其Setrusumab後期臨床試驗已完成首批患者的治療，該試驗針對患有I型、III型和IV型成骨不全症的兒童和青少年患者。關鍵的2/3期Orbit研究的3期部分正在比較Setrusumab與安慰劑在5至26歲以下患者中骨折發生率的影響。此外，3期Cosmic研究正在進行中，該研究評估Setrusumab與靜脈雙磷酸鹽療法在2至5歲以下兒童的療效。
• 2022年10月，歐洲成骨不全症聯盟 (OIFE) 正式以比利時為總部，重新設立法人實體。在此之前，OIFE 在荷蘭的註冊機構已解散。此次組織重組旨在精簡營運流程，加強宣傳力度，最終增強整個歐洲的病患支持與宣傳。
• 2021年10月，Mereo BioPharma Group plc與歐洲成骨不全症聯盟 (OIFE) 和成骨不全症基金會 (OIF) 合作，完成了IMPACT調查的招募。 IMPACT調查是全球規模最大的成骨不全症資料收集項目，旨在研究成骨不全症對患者、家屬和照顧者的影響。該調查在短短三個月內收集了來自約65個國家的2,200多份回复，其結果將指導未來的合作，以改善診斷、治療和護理，並加速新療法的普及。

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