Die Erforschung der Leberschen Kongenitalen Amaurose (LCA) hat bedeutende Auswirkungen auf die Gentherapie. LCA ist eine seltene genetische Erkrankung, die aufgrund von Mutationen in Genen, die für die Netzhautfunktion entscheidend sind, zu schwerem Sehverlust oder Erblindung von Geburt an führt. Gentherapeutische Ansätze zielen darauf ab, funktionsfähige Kopien dieser Gene in die Netzhautzellen einzubringen und so möglicherweise das Sehvermögen wiederherzustellen. Luxturna (Voretigen Neparvovec), ein von der FDA zugelassenes Gentherapeutikum, zielt auf RPE65-Mutationen ab, eine häufige Ursache von LCA, und hat in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse durch die Verbesserung des Sehvermögens betroffener Personen gezeigt. Dieser Durchbruch unterstreicht das Potenzial der Gentherapie zur Behandlung von LCA und anderen genetischen Netzhauterkrankungen und ebnet den Weg für innovative Behandlungen in der Augenheilkunde.
Der globale Markt für Leber-kongenitale Amaurose wird im Prognosezeitraum 2022 bis 2029 voraussichtlich mit einer CAGR von 4,8 % wachsen.
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Nachfolgend sind die Top- Unternehmen für Lebersche Kongenitale Amaurose mit einem signifikanten Marktanteil aufgeführt :
Rang
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Unternehmen
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Überblick
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Produktportfolio
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Geografische Vertriebsabdeckung
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Entwicklungen
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1.
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Spark Therapeutics, Inc.
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Spark Therapeutics ist bekannt für die Entwicklung von Luxturna (Voretigen Neparvovec), der ersten von der FDA zugelassenen Gentherapie für erbliche Netzhauterkrankungen, einschließlich der Leberschen Kongenitalen Amaurose (LCA). Der Schwerpunkt liegt auf der Entwicklung bahnbrechender Gentherapien zur Behandlung genetischer Erkrankungen, einschließlich solcher, die die Netzhaut betreffen, mit dem Ziel, Patienten mit LCA bahnbrechende Behandlungen zu ermöglichen.
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LAUS
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Im Juli 2017 reichte Spark Therapeutics, Inc. bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Zulassungsantrag für LUXTURNA, den vorgeschlagenen Handelsnamen für Voretigen Neparvovec, ein. Dies führte zu einem Anstieg des Umsatzes und des Produktportfolios des Unternehmens.
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2.
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Optos
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Optos ist ein Medizintechnikunternehmen, das sich auf Ultraweitwinkel-Netzhautbildgebung spezialisiert hat. Die Geräte des Unternehmens werden zur Diagnose und Behandlung von Netzhauterkrankungen, einschließlich LCA, eingesetzt. Die Bildgebungstechnologien von Optos ermöglichen es Ärzten, Weitwinkelaufnahmen der Netzhaut zu machen und so die Früherkennung und Überwachung von Netzhauterkrankungen wie LCA zu unterstützen.
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Südamerika, Nordamerika, Europa, Naher Osten und Afrika sowie Asien-Pazifik
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Im Oktober 2019 brachte Optos Silverstone auf den Markt, ein kombiniertes Ultraweitwinkel-Netzhautbildgebungsgerät und ein UWF-geführtes Swept-Source-OCT für den ophthalmologischen Markt. Dies hat den Umsatz und das Produktportfolio des Unternehmens erweitert.
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3.
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CD-Genomik
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CD Genomics bietet genetische Tests an, darunter Next-Generation-Sequencing (NGS) und andere molekulardiagnostische Verfahren. Das Unternehmen spielt eine entscheidende Rolle bei genetischen Tests auf LCA und liefert präzise und umfassende genetische Analysen zur Identifizierung der für die Krankheit verantwortlichen Mutationen. Darüber hinaus unterstützt es personalisierte Behandlungsansätze und genetische Beratung.
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Europa
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CD Genomics bietet umfassende genetische Tests und Analysen zur Leberschen Kongenitalen Amaurose (LCA), einer seltenen und schweren erblichen Netzhautdystrophie. Die Tests umfassen die Identifizierung genetischer Mutationen in über 30 Genen, die mit der LCA assoziiert sind. Dies ermöglicht eine frühzeitige Diagnose und fundierte Behandlungsstrategien. Unser Expertenteam erstellt detaillierte Berichte und Empfehlungen für die genetische Beratung und Familienplanung. Mit CD Genomics können Sie die genetischen Ursachen der LCA besser verstehen und fundierte Entscheidungen für Ihre Patienten treffen.
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4.
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Blueprint Genetics Oy.
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Blueprint Genetics ist ein auf die genetische Diagnostik seltener Erbkrankheiten, einschließlich LCA, spezialisiertes Unternehmen. Das Unternehmen bietet umfassende genetische Testpanels an, die auch mit LCA assoziierte Gene umfassen und so eine präzise Diagnose und genetische Beratung für Patienten und ihre Familien ermöglichen.
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Europa, Nordamerika und der Nahe Osten
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Im Mai 2021 begrüßt Blueprint Genetics Spark Therapeutics als neuen Partner im My Retina Tracker Gentestprogramm, um den Zugang für Menschen mit einer erblichen Netzhautdegeneration (IRD) zu erweitern. Dies wird dazu beitragen, den Verkauf und die Beteiligung der Bevölkerung am Programm zu steigern.
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5.
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LKC TECHNOLOGIES, INC.
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LKC Technologies ist ein Medizintechnikunternehmen, das sich auf Diagnosegeräte für die Augenheilkunde, einschließlich elektrophysiologischer Tests, spezialisiert hat. Die Geräte dienen der Beurteilung der Netzhautfunktion, die für die Beurteilung des Verlaufs und des Schweregrads von Netzhauterkrankungen wie LCA entscheidend ist. Die Produkte von LKC Technologies unterstützen klinische Studien und Forschungsarbeiten zur Entwicklung und Evaluierung neuer LCA-Therapien.
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USA, Kanada, Finnland
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Im Juli 2021 gab LKC Technologies, Inc. bekannt, dass die Nationale Gesundheitsüberwachungsbehörde (Anvisa) das UTAS-Gerät zugelassen hat. Dies stellt einen bedeutenden Fortschritt bei der Erhaltung und Verbesserung des Sehvermögens von Patienten in Brasilien dar und hat den Vertriebskanal erweitert.
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Abschluss
Auf dem Markt für Leber-kongenitale Amaurose (LCA) spielen Unternehmen wie Spark Therapeutics, Optos, CD Genomics, Blueprint Genetics Oy und LKC Technologies, Inc. eine zentrale Rolle bei der Weiterentwicklung von Diagnose, Behandlung und Forschung für diese seltene genetische Erkrankung. Spark Therapeutics ist führend mit Luxturna, der bahnbrechenden Gentherapie, die zur Behandlung von LCA zugelassen ist und das transformative Potenzial von Gentherapien in der Augenheilkunde unterstreicht. Optos leistet einen Beitrag durch fortschrittliche Netzhautbildgebungstechnologien, die für die Früherkennung und Überwachung des LCA-Verlaufs entscheidend sind. CD Genomics und Blueprint Genetics bieten wichtige genetische Tests an, die eine präzise Diagnose und personalisierte Behandlungsstrategien ermöglichen. LKC Technologies unterstützt klinische Beurteilungen mit speziellen elektrophysiologischen Geräten und fördert so die Erforschung neuer therapeutischer Interventionen. Gemeinsam treiben diese Unternehmen Innovation und Fortschritt auf dem LCA-Markt voran und versprechen verbesserte Ergebnisse und eine höhere Lebensqualität für betroffene Patienten.
