Globaler Marktbericht zu Größe, Marktanteil und Trends für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika

• Der globale Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika wird im Jahr 2024 auf 2,22 Milliarden US-Dollar geschätzt  und soll  bis 2032 3,86 Milliarden US-Dollar erreichen , bei einer CAGR von 7,13 % im Prognosezeitraum.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmende Akzeptanz und den technologischen Fortschritt bei RNA-basierten Arzneimittelforschungs- und Gen-Silencing-Plattformen vorangetrieben, was zu einer verstärkten Entwicklung zielgerichteter Therapien sowohl für seltene als auch für chronische Erkrankungen führt. Die RNA-Interferenz-Technologie (RNAi) ermöglicht die präzise Stilllegung spezifischer Gene und revolutioniert damit die Behandlungsstrategien in der Onkologie, bei Stoffwechselerkrankungen und genetischen Erkrankungen.
• Darüber hinaus etabliert die steigende Nachfrage nach sicheren, effizienten und personalisierten Therapielösungen RNAi-basierte Medikamente als bahnbrechende Therapieklasse. Diese konvergierenden Faktoren beschleunigen die Akzeptanz von RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika und kurbeln damit das Branchenwachstum deutlich an. Die zunehmende Zahl klinischer Studien, erfolgreiche FDA-Zulassungen (wie Patisiran und Givosiran) sowie Partnerschaften zwischen Biotech-Unternehmen und großen Pharmakonzernen unterstreichen die rasante Dynamik dieses Marktes.

Marktanalyse für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika

• RNAi-Therapeutika, die gezielte Mechanismen zur Gen-Stummschaltung bieten, spielen in der modernen Präzisionsmedizin eine immer wichtigere Rolle, insbesondere bei der Behandlung genetischer Störungen, Krebserkrankungen und seltener Krankheiten. Ihre Fähigkeit, die Expression krankheitsverursachender Gene gezielt zu hemmen, revolutioniert die Behandlungsansätze sowohl in der Klinik als auch in der Forschung.
• Die steigende Nachfrage nach RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika wird vor allem durch die zunehmende Verbreitung chronischer und genetischer Erkrankungen, Fortschritte bei Oligonukleotid-Transportsystemen und die starke Entwicklung in der Produktpipeline führender Pharmaunternehmen vorangetrieben. Darüber hinaus tragen günstige regulatorische Unterstützung und steigende F&E-Investitionen dazu bei, die Kommerzialisierung RNAi-basierter Therapien zu beschleunigen.
• Nordamerika dominierte den Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika mit dem größten Umsatzanteil von 45,7 % im Jahr 2024, getrieben durch eine robuste Gesundheitsinfrastruktur, die frühe Einführung fortschrittlicher Therapeutika, hohe Gesundheitsausgaben und die starke Präsenz wichtiger Branchenakteure wie Alnylam Pharmaceuticals und Arrowhead Pharmaceuticals.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika sein, mit einer prognostizierten jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 17,4 %, was auf die Verbesserung der Gesundheitssysteme, steigende Investitionen in Biotechnologie und die zunehmende Zusammenarbeit zwischen regionalen Pharmaunternehmen und globalen RNAi-Arzneimittelentwicklern zurückzuführen ist.
• Das Segment Small Interfering RNA (siRNA) dominierte den Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika mit einem Marktanteil von 61,3 % im Jahr 2024 aufgrund seiner nachgewiesenen klinischen Wirksamkeit, gut etablierten Verabreichungssystemen und einer höheren Anzahl von FDA-zugelassenen Therapien. siRNA-basierte Medikamente wie Onpattro und Givlaari haben den Weg für den weltweiten Ausbau der RNAi-Medikamentenpipelines geebnet.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika

Markttrends für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika

„ Ausbau klinischer Anwendungen und Pipeline-Innovationen “

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika ist die rasante Ausweitung klinischer Anwendungen, insbesondere bei der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen, Onkologie und Stoffwechselstörungen. Mit dem Erfolg von FDA-zugelassenen RNAi-Therapien wie Onpattro (für hereditäre ATTR-Amyloidose) und Givlaari (für akute hepatische Porphyrie) investieren Pharmaunternehmen zunehmend in die Erweiterung des therapeutischen Anwendungsbereichs von RNAi-Technologien.
  • So erweitern Unternehmen wie Alnylam Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals und Dicerna Pharmaceuticals ihre RNAi-Pipelines aggressiv und zielen auf Leber-, ZNS- und Herz-Kreislauf-Erkrankungen ab. Mehrere Kandidaten befinden sich in fortgeschrittenen Studienphasen, wobei vielversprechende Wirksamkeits- und Sicherheitsprofile das Interesse von Investoren und Klinikern wecken.
• Innovationen in der RNA-Chemie und bei Verabreichungsplattformen – wie beispielsweise die GalNAc-Konjugation für die gezielte Verabreichung in die Leber – verbessern die Spezifität, Wirksamkeit und Nachhaltigkeit von RNAi-Therapien. Diese Fortschritte reduzieren die Dosierungshäufigkeit deutlich und verbessern die Patientencompliance, wodurch RNAi-Medikamente für die Behandlung chronischer Erkrankungen praktikabler werden.
• Darüber hinaus beschleunigen Kooperationen zwischen Biotech-Unternehmen und globalen Pharmariesen die Kommerzialisierung und den globalen Markteintritt von RNAi-Therapien. Diese Partnerschaften stellen wichtige Finanzierungs-, Infrastruktur- und Vertriebskanäle bereit, um Therapien schneller und in großem Maßstab auf den Markt zu bringen.
• Dieser Trend zur Ausweitung der RNAi-Anwendungen und Therapiebereiche verändert die biopharmazeutische Landschaft grundlegend und ermöglicht die Entwicklung präziser Therapien für Erkrankungen, die bislang als unheilbar galten. Die wachsende Zahl von IND-Anträgen und Zulassungen unterstreicht die Dynamik, die dieses Feld vorantreibt.
• Die Nachfrage nach RNAi-basierten Therapien wächst sowohl in entwickelten als auch in aufstrebenden Gesundheitsmärkten rasant, da Ärzte und Patienten zunehmend gezielte, krankheitsmodifizierende Behandlungen mit langfristiger Wirksamkeit und weniger unerwünschten Nebenwirkungen bevorzugen.

Marktdynamik für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika

Treiber

„Steigender Bedarf aufgrund der zunehmenden Verbreitung genetischer und seltener Krankheiten“

• Die zunehmende Verbreitung genetischer, metabolischer und seltener Krankheiten, gepaart mit der dringenden Nachfrage nach hochgradig zielgerichteten therapeutischen Ansätzen, ist ein wichtiger Treiber für die zunehmende Akzeptanz von RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika
  • So kündigte Alnylam Pharmaceuticals im April 2024 die Erweiterung seiner RNAi-Pipeline um eine neue siRNA-Therapie zur Behandlung komplementvermittelter Erkrankungen an. Solche Entwicklungen führender Akteure dürften das Marktwachstum im Prognosezeitraum beschleunigen.
• Da Patienten und Gesundheitsdienstleister nach innovativen Behandlungsmöglichkeiten jenseits konventioneller Therapien suchen, bieten RNAi-Medikamente einen präzisen Mechanismus zur Stilllegung krankheitsverursachender Gene und stellen einen bedeutenden Fortschritt in der personalisierten Medizin dar.
• Darüber hinaus macht der zunehmende Fokus auf seltene Krankheiten, unterstützt durch regulatorische Anreize wie den Orphan-Drug-Status und die Fast-Track-Zulassung, RNAi zu einer bevorzugten Methode für die Arzneimittelentwicklung, insbesondere in unterversorgten Therapiebereichen.
• Die praktische, seltene Dosierung, die hohe Sicherheit und die Entwicklung neuer Verabreichungstechnologien (wie GalNAc-Konjugate für die Leber-Zielbehandlung) sind Schlüsselfaktoren für die Einführung von RNAi-Therapeutika sowohl im Krankenhaus als auch im ambulanten Bereich. Der Trend zu patientenorientierten, langwirksamen Therapien und die zunehmende Verfügbarkeit benutzerfreundlicher RNAi-Behandlungsoptionen tragen zusätzlich zum globalen Marktwachstum bei.

Einschränkung/Herausforderung

„ Lieferbeschränkungen und hohe Entwicklungskosten “

• Trotz ihres therapeutischen Potenzials stellen die Herausforderungen bei der effektiven Verabreichung von RNAi-Molekülen an Gewebe außerhalb der Leber ein erhebliches Hindernis für eine breitere Anwendung dar. Die meisten zugelassenen RNAi-Medikamente sind derzeit auf die Verabreichung in der Leber angewiesen, was ihre Anwendung bei Erkrankungen anderer Organe wie Gehirn, Lunge oder Niere einschränkt.
  • Während beispielsweise die siRNA-Abgabe mittels GalNAc-Konjugaten für Hepatozyten hochwirksam ist, befinden sich die Bemühungen zur Entwicklung von Abgabesystemen für extrahepatisches Gewebe noch in einem frühen Stadium und stehen vor zahlreichen technischen und biologischen Hürden.
• Die Bewältigung dieser Herausforderungen bei der Verabreichung durch Lipidnanopartikel (LNPs), Polymere und neuartige Konjugate ist entscheidend für die Erweiterung der RNAi-Medikamentenpipeline und die Erschließung breiterer Therapiebereiche.
• Darüber hinaus können die hohen Anfangskosten der RNAi-Arzneimittelentwicklung, einschließlich Synthese, Stabilitätstests und klinischer Studien, kleinere Biotech-Unternehmen davon abhalten, in diesen Bereich einzusteigen.
• Während Finanzierungen und strategische Partnerschaften dazu beitragen, den Kostendruck zu mildern, bleibt das wahrgenommene hohe Investitionsrisiko, insbesondere bei Programmen im Frühstadium, ein Problem für Investoren und Entwickler.
• Die Überwindung dieser Hindernisse durch innovative Liefertechnologien, verbesserte Skalierbarkeit und regulatorische Unterstützung für neuartige Mechanismen wird für die Aufrechterhaltung der langfristigen Marktexpansion von entscheidender Bedeutung sein.

Marktumfang für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika

Der Markt ist nach Art, Verabreichungsweg, Indikation, Endbenutzer und Anwendung segmentiert.

• Nach Typ

Der Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika ist nach Typ in kleine interferierende RNA (siRNA) und Mikro-RNA (miRNA) segmentiert. Das Segment der kleinen interferierenden RNA (siRNA) hatte im Jahr 2024 mit 61,3 % den größten Marktanteil. Dies ist auf sein fortgeschrittenes therapeutisches Entwicklungsstadium, höhere klinische Erfolgsraten und eine breitere Anwendung bei seltenen genetischen Erkrankungen und Lebererkrankungen zurückzuführen. siRNA-basierte Therapien wie Onpattro und Givlaari haben bereits die behördliche Zulassung erhalten und treiben die kommerzielle Dynamik voran.

Das miRNA-Segment wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 die höchste Wachstumsrate aufweisen, was auf seine zunehmende Rolle bei der Modulation der Genexpression bei Krebs und Stoffwechselerkrankungen zurückzuführen ist. Zudem zeigen zunehmende Forschungsinitiativen und klinische Studien in der Frühphase ermutigende Ergebnisse.

• Nach Verabreichungsweg

Auf der Grundlage der Verabreichungsart ist der Markt in intravenöse, intradermale, pulmonale, intrathekale und andere Verabreichungswege unterteilt. Das intravenöse Segment hatte im Jahr 2024 den größten Anteil, da es insbesondere im klinischen Umfeld zur direkten Verabreichung von siRNA-Therapeutika in den systemischen Kreislauf eingesetzt wird.

Das Segment der pulmonalen Verabreichung wird im Prognosezeitraum voraussichtlich die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate aufweisen, da Forschungsfortschritte bei Verabreichungssystemen auf Inhalationsbasis eine gezieltere und nicht-invasivere RNAi-Therapie für Atemwegserkrankungen versprechen.

• Nach Indikation

Auf Grundlage der Indikation ist der Markt in akute hepatische Porphyrie (AHP), hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose (hATTR), Hypercholesterinämie und weitere segmentiert. Das Segment der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR) erzielte 2024 den höchsten Marktumsatz, unterstützt durch den kommerziellen Erfolg von RNAi-Therapien wie Onpattro und Amvuttra.

Für das Segment Hypercholesterinämie wird von 2025 bis 2032 ein CAGR-Wachstum mit der höchsten Rate prognostiziert, angetrieben durch die vielversprechende klinische Leistung experimenteller RNAi-Therapien, die auf PCSK9 und andere lipidbezogene Signalwege abzielen.

• Nach Endbenutzer

Auf der Grundlage des Endverbrauchers ist der Markt in Krankenhäuser und Kliniken, Forschungs- und Hochschulinstitute, Pharma- und Biotechnologieunternehmen und andere segmentiert. Das Segment Krankenhäuser und Kliniken hatte im Jahr 2024 den größten Umsatzanteil, da dort RNAi-Therapien unter klinischer Aufsicht verabreicht und seltene Krankheiten in Fachzentren behandelt werden.

Das Segment der Pharma- und Biotechnologieunternehmen dürfte aufgrund erhöhter Investitionen in RNAi-Forschung und -Entwicklung, der Erweiterung von Pipelines und strategischer Partnerschaften zur Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten das höchste CAGR-Wachstum verzeichnen.

• Nach Anwendung

Der Markt ist nach Anwendungsgebieten in genetische Erkrankungen, Onkologie, neurodegenerative Erkrankungen, Infektionskrankheiten und weitere Bereiche unterteilt. Das Segment genetische Erkrankungen war 2024 aufgrund des hohen ungedeckten Bedarfs an seltenen genetischen Erkrankungen und der präzisen Zielausrichtung von RNAi führend.

Die Onkologie dürfte das am schnellsten wachsende Anwendungssegment sein, was auf die zunehmende Nutzung von RNAi zur Ausschaltung krebserregender Gene und laufende klinische Studien zurückzuführen ist, in denen das Potenzial der Technologie bei soliden Tumoren und hämatologischen Malignomen untersucht wird.

Regionale Marktanalyse für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika

• Nordamerika dominierte den Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika mit dem größten Umsatzanteil von 45,7 % im Jahr 2024, hauptsächlich aufgrund der starken Präsenz führender Biotechnologie- und Pharmaunternehmen, einer fortschrittlichen Gesundheitsinfrastruktur und erheblicher Investitionen in die RNA-basierte Arzneimittelentwicklung.
• Die Führungsrolle der Region wird durch aktive klinische Studien, günstige regulatorische Unterstützung durch die FDA und die erfolgreiche Kommerzialisierung von RNAi-Therapien wie Onpattro und Givlaari gestärkt.
• Darüber hinaus profitiert Nordamerika von starken akademischen und Forschungskooperationen, staatlichen Fördermitteln für die Behandlung seltener Krankheiten und einer zunehmenden Verbreitung genetischer Störungen und Stoffwechselerkrankungen, was die Einführung RNAi-basierter Therapeutika sowohl im klinischen als auch im Forschungsbereich weiter beschleunigt.

Markteinblick in die RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika in den USA

Der US-Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika erzielte 2024 den größten Umsatzanteil innerhalb Nordamerikas. Diese Dominanz wird durch eine robuste Biotechnologie- und Pharmaindustrie, erhebliche Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie ein günstiges regulatorisches Umfeld vorangetrieben, das die Entwicklung und Zulassung neuartiger RNAi-Therapien unterstützt. Verbraucher (Patienten und Gesundheitsdienstleister) priorisieren zunehmend fortschrittliche, zielgerichtete Behandlungen für genetische Störungen, seltene Krankheiten und chronische Leiden, für die RNAi-Therapeutika eine vielversprechende Lösung bieten. Die wachsende Präferenz für Präzisionsmedizin und die Integration modernster genomischer und molekularer Forschung treiben die Branche der RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika weiter voran. Darüber hinaus tragen die steigende Anzahl FDA-zugelassener RNAi-Medikamente und eine starke Pipeline an Kandidaten erheblich zum Marktwachstum bei.

Markteinblicke für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika in Europa

Der europäische Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer deutlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dieses Wachstum ist vor allem auf das zunehmende Bewusstsein für das therapeutische Potenzial der RNAi-Technologie, die zunehmende Verbreitung chronischer und genetischer Erkrankungen sowie einen starken Fokus auf fortschrittliche Gesundheitslösungen in der gesamten Region zurückzuführen. Steigende Gesundheitsausgaben und eine robuste Forschungsinfrastruktur fördern die Einführung von RNAi-Therapien. Europäische Gesundheitssysteme profitieren von der gezielten Anwendung und Wirksamkeit dieser Therapien bei der Behandlung bislang unheilbarer Krankheiten. Die Region verzeichnet ein signifikantes Wachstum, das durch kontinuierliche Investitionen in die Biotechnologieforschung, die positive staatliche Förderung innovativer Medikamente und den verbesserten Zugang der Patienten zu hochmodernen Behandlungen vorangetrieben wird.

Markteinblick in die RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika in Großbritannien

Der britische Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer bemerkenswerten jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies ist auf die zunehmenden Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in den Bereichen Genomik und Gen-Silencing-Technologien sowie einen starken Fokus auf personalisierte Medizin zurückzuführen. Darüber hinaus fördert die hohe Belastung durch genetische und chronische Erkrankungen Investitionen in neuartige Therapielösungen. Der robuste britische Life-Science-Sektor, seine starken akademischen Forschungseinrichtungen und ein unterstützender regulatorischer Rahmen dürften das Marktwachstum weiterhin stimulieren.

Markteinblicke für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika in Deutschland

Der deutsche Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer deutlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen, angetrieben durch das zunehmende Bewusstsein für fortschrittliche Biopharmazeutika und die Nachfrage nach zielgerichteten, innovativen Behandlungsmöglichkeiten. Deutschlands gut ausgebaute Gesundheitsinfrastruktur, kombiniert mit einer starken Pharmaindustrie und dem Schwerpunkt auf medizinischer Innovation, fördert die Einführung von RNAi-Therapeutika, insbesondere in Fachkliniken und Forschungskrankenhäusern. Die Integration von RNAi-Therapien in personalisierte medizinische Ansätze und eine starke Präferenz für hochwertige, evidenzbasierte Behandlungen entsprechen den Erwartungen des lokalen Gesundheitswesens.

Markteinblicke für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika im asiatisch-pazifischen Raum wird voraussichtlich im Prognosezeitraum von 2025 bis 2032 mit der höchsten durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von schätzungsweise über 17,4 % wachsen. Dieses rasante Wachstum ist auf steigende Gesundheitsausgaben, die zunehmende Verbreitung chronischer und genetischer Erkrankungen sowie bedeutende Fortschritte in der Biotechnologie und der pharmazeutischen Forschung und Entwicklung in Ländern wie China, Japan und Indien zurückzuführen. Die wachsenden Investitionen der Region in moderne Gesundheitseinrichtungen, unterstützt durch staatliche Initiativen zur Förderung pharmazeutischer Innovationen und des Zugangs zu fortschrittlichen Therapien, treiben die Verbreitung von RNAi-Therapeutika voran. Da sich die Region Asien-Pazifik zudem zu einem Produktionsstandort für Biologika und einem wichtigen Markt für die Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, werden RNAi-Optionen für einen breiteren Patientenkreis erschwinglich und zugänglich.

Markteinblick in China für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika

Der chinesische Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika erzielte 2024 den größten Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf den schnell wachsenden Gesundheitssektor des Landes, die hohe Patientenzahl und die hohe Akzeptanz neuer Technologien in der Medizin zurückzuführen. China entwickelt sich zunehmend zu einem Zentrum biotechnologischer Innovationen, wobei starke inländische Pharmaunternehmen massiv in RNAi-Forschung und -Entwicklung investieren. Der Trend zur Modernisierung des Gesundheitswesens, gepaart mit staatlicher Unterstützung der lokalen Arzneimittelentwicklung und einem verbesserten Zugang zu fortschrittlichen Therapien, sind Schlüsselfaktoren für den Markt in China.

Markteinblicke für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäuretherapeutika in Indien

Der indische Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer bemerkenswerten jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dieses Wachstum ist vor allem auf die zunehmende Belastung durch genetische und chronische Erkrankungen, das wachsende Bewusstsein für RNAi-basierte Therapien und bedeutende Fortschritte in Indiens Biotechnologie- und Pharmabranche zurückzuführen. Regierungsinitiativen zur Verbesserung des Zugangs zur Gesundheitsversorgung und zur Förderung der inländischen Arzneimittelproduktion sowie steigende Investitionen in Forschung und Entwicklung durch lokale und internationale Akteure beschleunigen das Marktwachstum. Der wachsende Patientenstamm und der Trend zu innovativen, zielgerichteten Behandlungen fördern die Einführung von RNAi-Therapeutika in Indien.

Marktanteil von Nukleinsäuretherapeutika mit RNA-Interferenz (RNAi)

Die Branche der RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen angeführt, darunter:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Silence Therapeutics (Großbritannien)
• Arcturus Therapeutics, Inc. (USA)
• Sirnaomics (USA)
• OliX Pharmaceuticals, Inc. (Südkorea)
• Arbutus Biopharma (USA)
• Vir Biotechnology, Inc. (USA)
• Wave Life Sciences (USA)
• Switch Therapeutics (USA)

Neueste Entwicklungen auf dem globalen Markt für RNA-Interferenz (RNAi)-Nukleinsäure-Therapeutika

• Im März 2025 erhielt Alnylam Pharmaceuticals, Inc. die FDA-Zulassung für AMVUTTRA (Vutrisiran) zur Behandlung der Transthyretin-vermittelten Kardiomyopathie (ATTR-CM). Damit ist es das erste RNAi-Therapeutikum, das sowohl Kardiomyopathie als auch Polyneuropathie bei Amyloidose behandelt. Dieser bedeutende Meilenstein dürfte den Markt für diese Therapie erweitern und den Patientenzugang verbessern.
• Im März 2025 erhielt Alnylams Qfitlia (Fitusiran), ein siRNA-Therapeutikum für Hämophilie A und B (mit oder ohne Inhibitoren), die FDA-Zulassung und ist damit das erste RNAi-Medikament, das die Blutungsrate bei Hämophiliepatienten direkt senkt.
• Im Februar 2025 gab Alnylam auf seinem R&D Day in New York City Fortschritte bei mehreren RNAi-Kandidaten der nächsten Generation bekannt, darunter die Nucresiran-Phase-3-Studie (TRITON) zur Behandlung von ATTR-CM sowie Fortschritte in den Bereichen Herz-Kreislauf- und Neurowissenschaften. 
• Im Januar 2025 meldete Alnylam einen Rekord-Nettoproduktumsatz von 1,646 Milliarden USD für 2024 (33 % Wachstum im Vergleich zum Vorjahr), der auf starke Verkäufe von Onpattro, Amvuttra, Givlaari und Oxlumo zurückzuführen ist und im Jahr 2025 auf über 2 Milliarden USD steigen soll. 

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