デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に革命をもたらした主要プレーヤー：先駆者、イノベーション、影響、そして市場ダイナミクス

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会社

概要

製品ポートフォリオ

販売地域

開発

1.

サレプタ・セラピューティクス社     

Sarepta Therapeutics, Inc.は、RNA標的治療薬に特化したバイオ医薬品企業です。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）などの希少神経筋疾患の治療薬開発に特化しています。主力製品であるExondys 51（エテプリルセン）は、特定の遺伝子変異を標的としたDMD治療薬として初めてFDA承認を取得しました。同社は、DMD患者の未充足医療ニーズに応えるため、パイプラインにおける他の候補薬の開発にも取り組んでいます。

• エクソンディス51
• ヴィヨンディス53
• アモンディーズ 45
• エレビディス

北米、ヨーロッパ、南米、アジア太平洋

2023年9月、サレプタ・セラピューティクス社は、2023-2024年度のデュシェンヌ奨学金プログラム「ルート79」において、25名の受給者を発表しました。25名のうち、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者20名と、DMD患者の兄弟姉妹5名に奨学金が授与されます。受給者1名につき、最大5,000米ドルの奨学金が支給されます。これは、同社のブランドイメージ向上に寄与するでしょう。

2.

F. ホフマン・ラ・ロシュ株式会社

F. ホフマン・ラ・ロシュ社は、医薬品および診断薬の専門知識で知られるグローバルヘルスケア企業です。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場において、ロシュ​​社は疾患の根本的な遺伝的原因を解明することを目指した治験薬の開発に取り組んでいます。ロシュ社は、研究開発力を活用し、DMD患者の皆様に有益な革新的な治療法の創出に努めています。

• セルセプト

ヨーロッパ、中東、アフリカ、北米、南米、アジア太平洋

F. ホフマン・ラ・ロシュ社とサレプタ・セラピューティクス社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の患者コミュニティと協力し、DMD治療に革命を起こします。両社のパートナーシップは、革新的なアプローチへのコミットメントと、患者、介護者、そして支援者との連携を通じて、この衰弱性疾患の課題解決に向けた進歩を推進するものです。

3.

PTCセラピューティクス。

PTC Therapeuticsは、希少疾患の治療薬の発見と開発に注力するバイオ医薬品企業です。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場において、PTCはDMDに関連する特定の遺伝子変異を標的とした治験薬の開発に注力しています。DMD患者の皆様に潜在的な治療選択肢を提供することで、生活の質の向上と、この患者集団における未充足の医療ニーズへの対応を目指しています。

• トランスジェンダー
• 午前中に

ヨーロッパ、中東、アフリカ、北米、南米、アジア太平洋

2023年7月、北欧のPTC Therapeuticsの従業員がDMDへの募金活動と認知度向上のため、40kmのサイクリングを行いました。この取り組みは、オランダのデュシェンヌ・ペアレント・プロジェクトが主催する「De Duchenne 40」を支援し、DMDの子どもたちが少なくとも40歳まで生きられるよう、研究の推進とケアの向上を目指しています。

4.

ファイザー社

ファイザー社は、様々な治療領域において革新的な治療法の開発に尽力する、リーディングカンパニーです。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場において、ファイザーは疾患の根本原因を解明するための研究開発活動に取り組んでいます。ファイザーは、提携や社内活動を通じて、DMDの潜在的な治療法の開発に努め、この衰弱性疾患を抱える患者さんの転帰と生活の質を向上させることを最終目標としています。

• メドロール

-

ファイザー社は2022年4月、DMDの外来患者を対象に治験中のミニジストロフィン遺伝子治療薬「フォルダジストロゲン モバパルボベック」を評価する第3相試験で米国に最初の施設を開設する計画を発表した。