RNA干渉（RNAi）核酸治療薬の世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場規模

• 世界のRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場規模は2024年に22億2000万米ドルと評価され、予測期間中に7.13％のCAGRで成長し、2032年には38億6000万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、RNAベースの創薬および遺伝子サイレンシングプラットフォームの採用拡大と技術進歩に大きく牽引されており、希少疾患と慢性疾患の両分野における標的治療の開発が加速しています。RNA干渉（RNAi）技術は、特定の遺伝子を正確にサイレンシングすることを可能にし、腫瘍学、代謝疾患、遺伝性疾患の治療戦略に革命をもたらしています。
• さらに、安全で効率的、かつ個別化された治療ソリューションへの需要の高まりにより、RNAiベースの薬剤は革新的な治療薬として確立されつつあります。これらの要因が相まって、RNA干渉（RNAi）核酸治療ソリューションの普及が加速し、業界の成長を大きく後押ししています。臨床試験の増加、FDA承認取得（PatisiranやGivosiranなど）、そしてバイオテクノロジー企業と大手製薬会社との提携は、この市場の急速な勢いをさらに強調しています。

RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場分析

• 標的遺伝子サイレンシング機構を提供するRNAi療法は、特に遺伝性疾患、がん、希少疾患の治療において、現代の精密医療においてますます重要な要素となっています。疾患原因遺伝子の発現を特異的に阻害するRNAi療法の能力は、臨床現場と研究現場の両方で治療アプローチに革命をもたらしています。
• RNA干渉（RNAi）核酸治療薬の需要の高まりは、慢性疾患および遺伝性疾患の増加、オリゴヌクレオチド送達システムの進歩、そして大手製薬企業による強力なパイプライン開発によって主に促進されています。さらに、好ましい規制支援と研究開発投資の増加も、RNAiベースの治療法の商業化を加速させています。
• 北米は、堅牢な医療インフラ、先進的な治療薬の早期導入、高い医療費、そしてアルニラム・ファーマシューティカルズやアローヘッド・ファーマシューティカルズなどの主要業界プレーヤーの強力な存在により、2024年には45.7%という最大の収益シェアでRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場を支配しました。
• アジア太平洋地域は、予測期間中にRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場において最も急速に成長する地域になると予想されており、医療システムの改善、バイオテクノロジーへの投資の増加、地域の製薬会社と世界的なRNAi医薬品開発者との協力の増加により、17.4％のCAGRが予測されています。
• 低分子干渉RNA（siRNA）セグメントは、その実証済みの臨床的有効性、確立された送達システム、およびFDA承認の治療法の数の増加により、2024年に61.3％の市場シェアでRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場を支配しました。OnpattroやGivlaariなどのsiRNAベースの薬剤は、RNAi薬剤パイプラインの世界的な拡大への道を開きました。

レポートの範囲とRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場のセグメンテーション

RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場動向

「臨床応用の拡大とパイプラインのイノベーション」

• RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場における重要な加速トレンドの一つは、臨床応用の急速な拡大であり、特に希少遺伝性疾患、腫瘍学、代謝性疾患の治療において顕著です。Onpattro（遺伝性ATTRアミロイドーシス治療薬）やGivlaari（急性肝性ポルフィリン症治療薬）といったFDA承認のRNAi治療薬の成功を受け、製薬会社はRNAi技術の治療範囲拡大への投資を加速させています。
  • 例えば、アルナイラム・ファーマシューティカルズ、アローヘッド・ファーマシューティカルズ、ダイセルナ・ファーマシューティカルズといった企業は、肝臓、中枢神経系、心血管疾患をターゲットとしたRNAiパイプラインを積極的に拡大しています。複数の候補薬が後期試験に進んでおり、有望な有効性と安全性プロファイルが投資家や臨床現場の関心を高めています。
• RNA化学と送達プラットフォームにおける革新（例えば、肝臓への標的送達のためのGalNAc結合など）は、RNAi療法の特異性、効力、そして持続性を高めています。これらの進歩により、投与頻度が大幅に減少し、患者のコンプライアンスが向上し、RNAi薬は慢性疾患治療においてより現実的な選択肢となっています。
• さらに、バイオテクノロジー企業と世界的な製薬大手との提携により、RNAi療法の商業化と世界市場への参入が加速しています。これらの提携は、治療法をより迅速かつ大規模に市場に投入するために必要な資金、インフラ、流通チャネルを提供しています。
• RNAiの応用分野と治療領域の拡大に向けたこの傾向は、バイオ医薬品業界の状況を根本的に変革し、これまで治療不可能と考えられていた疾患に対する精密治療の開発を可能にしています。治験薬申請（IND）件数と規制当局による指定件数の増加は、この分野を前進させる勢いを浮き彫りにしています。
• RNAiベースの治療法の需要は、先進国と新興国の両方のヘルスケア市場で急速に高まっており、臨床医と患者は長期的な効果とオフターゲット効果の少ない標的疾患修飾治療をますます優先しています。

RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場の動向

ドライバ

「遺伝性疾患および希少疾患の罹患率の上昇によるニーズの高まり」

• 遺伝性疾患、代謝性疾患、希少疾患の増加と、高度に標的化された治療法に対する緊急の需要が相まって、RNA干渉（RNAi）核酸治療薬の採用拡大の大きな原動力となっています。
  • 例えば、2024年4月、アルナイラム・ファーマシューティカルズは、補体介在性疾患を標的とした新たなsiRNA療法の治験薬を投入し、RNAiパイプラインを拡充すると発表しました。主要企業によるこのような開発は、予測期間中の市場成長を加速させると予想されます。
• 患者と医療従事者が従来の治療法を超えた革新的な治療オプションを模索する中、RNAi薬は疾患の原因となる遺伝子を沈黙させる正確なメカニズムを提供し、個別化医療に大きな進歩をもたらす。
• さらに、希少疾病への関心が高まり、オーファンドラッグ指定やファストトラック承認などの規制上のインセンティブに支えられ、特に治療が行き届いていない領域において、RNAiが医薬品開発の好ましい手法となりつつある。
• 低頻度投与の利便性、高い安全性プロファイル、そして幅広い送達技術（肝臓標的のためのGalNAcコンジュゲートなど）は、病院および外来診療の両面でRNAi治療薬の導入を促進する重要な要因です。患者中心の長期作用型治療への傾向と、ユーザーフレンドリーなRNAi治療選択肢の増加は、世界的な市場の成長にさらに貢献しています。

抑制/挑戦

「配送の制限と高い開発コスト」

• RNAi分子は治療の可能性を秘めているものの、肝臓以外の組織への効果的な送達をめぐる課題が、より広範な応用への大きな障壁となっている。現在承認されているRNAi薬のほとんどは肝臓を標的とした送達に依存しており、脳、肺、腎臓などの他の臓器の疾患への使用は限定的となっている。
  • 例えば、GalNAcコンジュゲートを用いたsiRNA送達は肝細胞に非常に効果的であるが、肝外組織への送達システムの開発はまだ初期段階にあり、多くの技術的および生物学的ハードルに直面している。
• 脂質ナノ粒子（LNP）、ポリマー、および新規コンジュゲートを通じてこれらの送達課題に対処することは、RNAi薬物パイプラインを拡大し、より広範な治療領域に到達するために重要です。
• さらに、合成、安定性試験、臨床試験などを含むRNAi医薬品開発の初期コストが高いため、小規模なバイオテクノロジー企業がこの分野に参入するのを阻む可能性がある。
• 資金調達と戦略的パートナーシップはコスト圧力を軽減するのに役立っているが、特に初期段階のプログラムでは、高い投資リスクが投資家や開発者にとって依然として懸念事項となっている。
• 革新的な配信技術、拡張性の向上、新しいメカニズムに対する規制支援を通じてこれらの障害を克服することは、長期的な市場拡大を維持するために不可欠となる。

RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場の展望

市場は、タイプ、投与経路、適応症、エンドユーザー、およびアプリケーションに基づいてセグメント化されています。

• タイプ別

RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場は、種類別に見ると、低分子干渉RNA（siRNA）とマイクロRNA（miRNA）に分類されます。低分子干渉RNA（siRNA）セグメントは、治療開発段階が進んでおり、臨床成功率も高く、希少遺伝性疾患や肝疾患への適用範囲が広いことから、2024年には61.3%と最大の市場収益シェアを占めました。OnpattroやGivlaariなどのsiRNAベースの治療法は既に規制当局の承認を取得しており、商業化の勢いを牽引しています。

miRNA セグメントは、がんや代謝障害における遺伝子発現の調整という新たな役割の出現により、2025 年から 2032 年にかけて最も高い成長率を示すことが予測されており、研究イニシアチブの拡大と初期段階の臨床試験で有望な結果が示されています。

• 投与経路

投与経路に基づき、市場は静脈内、皮内、肺投与、脊髄内、その他に分類されます。特に臨床現場において、siRNA治療薬を全身循環に直接送達する用途が確立されているため、静脈内投与セグメントは2024年に最大のシェアを占めました。

吸入ベースの送達システムの研究の進歩により、呼吸器疾患に対するよりターゲットを絞った非侵襲的なRNAi療法が期待されるため、肺送達セグメントは予測期間中に最も速いCAGRを示すことが予想されます。

• 適応症別

適応症に基づき、市場は急性肝性ポルフィリン症（AHP）、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス（hATTR）、高コレステロール血症、その他に分類されます。遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス（hATTR）セグメントは、OnpattroやAmvuttraなどのRNAi療法の商業的成功に支えられ、2024年には市場収益が最も高くなると予測されています。

高コレステロール血症セグメントは、PCSK9 やその他の脂質関連経路を標的とした治験中の RNAi 療法の有望な臨床実績に牽引され、2025 年から 2032 年にかけて最も高い CAGR で成長すると予測されています。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、市場は病院・診療所、研究・学術機関、製薬・バイオテクノロジー企業、その他に分類されます。臨床監督下でのRNAi療法の現状と、専門センターにおける希少疾患の管理を踏まえると、病院・診療所セグメントは2024年に最大の収益シェアを占めると予想されます。

製薬およびバイオテクノロジー企業セグメントは、RNAi研究開発への投資の増加、パイプラインの拡大、医薬品開発および商品化を目的とした戦略的パートナーシップにより、最も高いCAGRで成長すると予想されています。

• アプリケーション別

用途別に見ると、市場は遺伝性疾患、腫瘍学、神経変性疾患、感染症、その他に分類されます。遺伝性疾患分野は、希少遺伝性疾患に対する高いアンメットニーズとRNAiの精密ターゲティング能力により、2024年には市場を牽引しました。

腫瘍学は、がんを引き起こす遺伝子をサイレンシングするためのRNAiの使用の増加と、固形腫瘍および血液悪性腫瘍におけるその可能性を探る臨床試験の継続により、最も急速に成長するアプリケーション分野になると予測されています。

RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場の地域分析

• 北米は、2024年に45.7%という最大の収益シェアでRNA干渉（RNAi）核酸治療市場を支配しました。これは主に、大手バイオテクノロジー企業や製薬企業の強力な存在、高度な医療インフラ、RNAベースの医薬品開発への多額の投資によるものです。
• この地域のリーダーシップは、活発な臨床試験、FDAからの好ましい規制支援、そしてOnpattroやGivlaariなどのRNAi療法の商業化の成功によって強化されています。
• さらに、北米は、強力な学術研究協力、希少疾患治療への政府資金、遺伝性疾患や代謝疾患の罹患率の増加などの恩恵を受けており、臨床と研究の両方の環境でRNAiベースの治療法の採用がさらに加速しています。

米国RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場に関する洞察

米国のRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場は、2024年に北米で最大の収益シェアを獲得しました。この優位性は、堅調なバイオテクノロジーおよび製薬業界、研究開発への多額の投資、そして新しいRNAi治療薬の開発と承認を支援する好ましい規制環境によって支えられています。消費者（患者および医療提供者）は、RNAi治療薬が有望な解決策となる遺伝性疾患、希少疾患、慢性疾患に対する高度な標的治療をますます重視するようになっています。精密医療への関心の高まりと最先端のゲノム研究および分子研究の統合は、RNA干渉（RNAi）核酸治療薬業界をさらに推進しています。さらに、FDA承認のRNAi薬の増加と強力な候補パイプラインも、市場の拡大に大きく貢献しています。

欧州RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場インサイト

欧州におけるRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場は、2025年から2032年にかけて大幅なCAGRで拡大すると予測されています。この成長は、主にRNAi技術の治療効果に対する認知度の高まり、慢性疾患および遺伝性疾患の罹患率の上昇、そして地域全体での先進的な医療ソリューションへの強い関心によって推進されています。医療費の増加と強固な研究インフラが、RNAi療法の導入を促進しています。欧州の医療制度は、これらの療法がこれまで治療困難であった疾患の治療において提供する標的特性と有効性に魅力を感じています。この地域は、バイオテクノロジー研究への継続的な投資、革新的医薬品に対する政府の好意的な支援、そして最先端治療への患者アクセスの拡大によって、著しい成長を遂げています。

英国RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場に関する洞察

英国のRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場は、ゲノミクスおよび遺伝子サイレンシング技術の研究開発活動の活発化と、個別化医療への重点化により、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。さらに、遺伝性疾患や慢性疾患の負担が大きいことから、革新的な治療ソリューションへの投資が促進されています。英国の堅調なライフサイエンスセクター、強力な学術研究機関、そして支援的な規制枠組みは、引き続き市場の成長を刺激すると予想されます。

ドイツにおけるRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場の洞察

ドイツのRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場は、先進バイオ医薬品への認知度の高まりと、高度に標的を絞った革新的な治療選択肢への需要の高まりを背景に、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。ドイツの充実した医療インフラ、強力な製薬産業、そして医療イノベーションへの注力は、特に専門クリニックや研究病院においてRNAi治療薬の導入を促進しています。RNAi療法を個別化医療に統合し、高品質でエビデンスに基づいた治療を強く求める傾向は、現地の医療ニーズと合致しています。

アジア太平洋地域のRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場に関する洞察

アジア太平洋地域のRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場は、2025年から2032年の予測期間中に17.4%を超えると推定される、最も高いCAGRで成長する見込みです。この急速な成長は、医療費の増加、慢性疾患および遺伝性疾患の罹患率の上昇、そして中国、日本、インドなどの国々におけるバイオテクノロジーおよび医薬品研究開発の大幅な進歩によって推進されています。医薬品のイノベーションと先進治療へのアクセスを促進する政府の取り組みに支えられた、この地域における近代的な医療施設への投資の増加が、RNAi治療薬の導入を促進しています。さらに、アジア太平洋地域は生物製剤の製造拠点として、また希少疾患治療の主要市場として台頭しており、RNAi治療薬の手頃な価格とアクセス性は、より幅広い患者層に広がっています。

中国におけるRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場の洞察

中国のRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場は、2024年にアジア太平洋地域最大の市場収益シェアを占めました。これは、同国のヘルスケアセクターの急速な拡大、膨大な患者数、そして医療における高い技術導入率に起因しています。中国はバイオテクノロジーのイノベーションの中心地となりつつあり、国内の有力製薬企業がRNAiの研究開発に多額の投資を行っています。ヘルスケアの近代化への取り組みに加え、政府による国内医薬品開発への支援、そして先進的な治療法へのアクセス向上が、中国市場の成長を牽引する重要な要因となっています。

インドにおけるRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場の洞察

インドのRNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場は、2025年から2032年にかけて注目すべきCAGRで成長すると予想されています。この成長は主に、遺伝性疾患および慢性疾患の負担増加、RNAi療法への認知度の高まり、そしてインドのバイオテクノロジーおよび製薬セクターにおける大きな進歩によって牽引されています。医療アクセスの改善と国内医薬品製造の促進に向けた政府の取り組み、そして国内外の企業による研究開発への投資増加が、市場の拡大を加速させています。患者層の拡大と革新的で標的を絞った治療への需要が、インドにおけるRNAi治療薬の導入を促進しています。

RNA干渉（RNAi）核酸治療薬の市場シェア

RNA 干渉 (RNAi) 核酸治療業界は、主に次のような確立した企業によって主導されています。

• アルナイラム・ファーマシューティカルズ（米国）
• アイオニス・ファーマシューティカルズ社（米国）
• アローヘッド・ファーマシューティカルズ社（米国）
• サイレンス・セラピューティクス（英国）
• アークトゥルス・セラピューティクス社（米国）
• サーナオミクス（米国）
• OliX Pharmaceuticals, Inc.（韓国）
• アービュータス・バイオファーマ（米国）
• Vir Biotechnology, Inc.（米国）
• ウェーブライフサイエンス（米国）
• スイッチ・セラピューティクス（米国）

RNA干渉（RNAi）核酸治療薬市場における世界の最新動向

• 2025年3月、アルナイラム・ファーマシューティカルズ社は、トランスサイレチン依存性心筋症（ATTR-CM）の治療薬としてAMVUTTRA（ブトリシラン）のFDA承認を取得しました。これにより、アミロイドーシスにおける心筋症と多発神経障害の両方を標的とする初のRNAi治療薬となります。この重要なマイルストーンにより、本治療薬の市場が拡大し、患者アクセスが向上することが期待されます。
• 2025年3月、アルナイラム社のQfitlia（フィトゥシラン）は、血友病AおよびB（インヒビターの有無を問わず）に対するsiRNA治療薬であり、FDAの承認を取得し、血友病患者の出血率を直接低下させる初のRNAi薬となった。
• 2025年2月、ニューヨーク市で開催されたR&Dデーで、アルナイラム社は、ATTR-CMを標的としたヌクレシランの第3相試験（TRITON）を含む複数の次世代RNAi候補の進捗状況と、心血管および神経科学パイプラインの進展を発表しました。 
• 2025年1月、アルナイラム社は、オンパトロ、アムブトラ、ジブラアリ、オクスルモの好調な売上に牽引され、2024年の純製品収益が過去最高の16億4,600万米ドル（前年比33%増）となり、2025年には20億米ドルを超えると予測した。 

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