레버 선천성 흑암시(LCA) 연구는 유전자 치료 분야에 중요한 의미를 지닙니다. LCA는 망막 기능에 필수적인 유전자의 돌연변이로 인해 선천적으로 심각한 시력 상실 또는 실명을 유발하는 희귀 유전 질환입니다. 유전자 치료 는 이러한 유전자의 기능적 사본을 망막 세포에 도입하여 시력을 회복시키는 것을 목표로 합니다. FDA 승인을 받은 유전자 치료제인 룩스터나(보레티진 네파보벡)는 LCA의 흔한 원인인 RPE65 돌연변이를 표적으로 하며, 임상 시험 에서 환자의 시력을 개선하는 유망한 결과를 보였습니다. 이러한 획기적인 성과는 LCA 및 기타 유전성 망막 질환 치료에 있어 유전자 치료의 잠재력을 강조하며, 안과 분야에서 혁신적인 치료법 개발의 길을 열었습니다.
글로벌 레버 선천성 흑암시 시장은 2022년부터 2029년까지의 예측 기간 동안 4.8%의 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다.
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아래는 상당한 시장 점유율을 보유한 레버 선천성 흑암시술 분야의 상위 기업입니다 .
계급
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회사
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개요
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제품 포트폴리오
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판매 지역 범위
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개발
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1.
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스파크 테라퓨틱스 주식회사
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Spark Therapeutics는 레버 선천성 흑암시(LCA)를 포함한 유전성 망막 질환에 대한 최초의 FDA 승인 유전자 치료제인 Luxturna(voretigene neparvovec)를 개발한 것으로 유명합니다. Spark Therapeutics는 망막 질환을 포함한 유전 질환을 치료하는 선구적인 유전자 치료제 개발에 집중하여 LCA 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공하고자 합니다.
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이
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2017년 7월, Spark Therapeutics, Inc.는 voretigene neparvovec의 상품명인 LUXTURNA에 대한 유럽 의약품청(EMA) 판매 허가 신청(MAA)을 제출했습니다. 이를 통해 회사의 매출과 제품 포트폴리오가 증가했습니다.
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2.
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옵토스
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옵토스는 초광시야 망막 영상 분야를 전문으로 하는 의료 기술 기업입니다. 옵토스의 기기는 LCA를 포함한 망막 질환의 진단 및 관리에 사용됩니다. 옵토스의 영상 기술은 임상의가 망막의 광각 영상을 확보할 수 있도록 지원하여 LCA와 같은 망막 질환의 조기 진단 및 모니터링에 도움을 줍니다.
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남미, 북미, 유럽, 중동 및 아프리카, 아시아 태평양
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2019년 10월, Optos는 안과 시장을 대상으로 초광시야 망막 영상 장치와 UWF 유도 스윕 소스 OCT를 결합한 Silverstone을 출시했습니다. 이를 통해 회사의 매출과 제품 포트폴리오가 확대되었습니다.
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3.
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CD 게놈학
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CD Genomics는 차세대 염기서열 분석(NGS) 및 기타 분자 진단 도구를 포함한 유전자 검사 서비스를 제공합니다. CD Genomics는 LCA 유전자 검사에서 중요한 역할을 수행하며, 질병의 원인 돌연변이를 식별하는 정확하고 포괄적인 유전자 분석을 제공하고 개인 맞춤형 치료 및 유전 상담을 지원합니다.
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유럽
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CD Genomics는 희귀하고 심각한 유전성 망막 이영양증인 레버 선천성 흑암시(LCA)에 대한 포괄적인 유전자 검사 및 분석을 제공합니다. LCA와 관련된 30개 이상의 유전자에서 유전적 돌연변이를 확인하여 조기 진단 및 정보에 기반한 치료 전략을 수립할 수 있도록 지원합니다. 저희 전문가 팀은 유전 상담 및 가족 계획에 대한 자세한 보고서와 권고안을 제공합니다. CD Genomics를 통해 LCA의 유전적 원인을 더 깊이 이해하고 환자를 위한 정보에 기반한 결정을 내릴 수 있습니다.
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4.
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블루프린트 제네틱스 주식회사
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블루프린트 제네틱스는 LCA를 포함한 희귀 유전 질환에 대한 유전자 진단 전문 기업입니다. LCA 관련 유전자를 포함하는 포괄적인 유전자 검사 패널을 제공하여 환자와 가족에게 정확한 진단과 유전 상담을 제공합니다.
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유럽, 북미, 중동
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2021년 5월, 블루프린트 제네틱스는 유전성 망막 변성(IRD) 환자들의 접근성을 확대하기 위해 마이 레티나 트래커 유전자 검사 프로그램의 새로운 협력사로 스파크 테라퓨틱스를 영입했습니다. 이를 통해 프로그램 참여 인구의 판매 및 참여 확대에 기여할 것입니다.
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5.
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LKC 테크놀로지스 주식회사
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LKC Technologies는 전기생리학 검사를 포함한 안과 진단 장비 전문 의료기기 회사입니다. LKC Technologies의 기기는 망막 기능 평가에 사용되며, 이는 망막색소변성(LCA)과 같은 망막 질환의 진행 및 중증도 평가에 매우 중요합니다. LKC Technologies의 제품은 LCA에 대한 새로운 치료법 개발 및 평가를 목표로 하는 임상 시험 및 연구 활동을 지원합니다.
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미국, 캐나다, 핀란드
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2021년 7월, LKC Technologies, Inc.는 국가 건강 감시 기관(Anvisa)이 UTAS 장치를 승인했다고 발표했습니다. 이는 브라질 환자의 시력 보존 및 개선에 있어 상당한 진전을 이루었으며 유통 채널을 확대했습니다.
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결론
레버 선천성 흑암시(LCA) 시장에서 Spark Therapeutics, Optos, CD Genomics, Blueprint Genetics Oy, LKC Technologies, Inc.와 같은 기업들은 이 희귀 유전 질환의 진단, 치료 및 연구 발전에 중추적인 역할을 하고 있습니다. Spark Therapeutics는 LCA 치료 승인을 받은 선구적인 유전자 치료제인 Luxturna를 앞세워 안과 분야에서 유전자 치료의 혁신적인 잠재력을 강조하고 있습니다. Optos는 LCA 진행의 조기 발견 및 모니터링에 필수적인 첨단 망막 영상 기술을 통해 기여하고 있습니다. CD Genomics와 Blueprint Genetics는 필수적인 유전자 검사 서비스를 제공하여 정확한 진단과 개인 맞춤형 치료 전략을 지원합니다. LKC Technologies는 특수 전기생리학 장비를 활용한 임상 평가를 지원하여 새로운 치료적 개입 연구를 촉진합니다. 이러한 기업들은 함께 LCA 시장의 혁신과 발전을 주도하며, 환자들에게 향상된 치료 결과와 삶의 질을 제공할 것을 약속합니다.
