Исследования врожденного амавроза Лебера (LCA) имеют важное значение в области генной терапии. LCA — редкое генетическое заболевание, которое вызывает серьезную потерю зрения или слепоту с рождения из-за мутаций в генах, имеющих решающее значение для функции сетчатки. Методы генной терапии направлены на введение функциональных копий этих генов в клетки сетчатки, что потенциально восстанавливает зрение. Luxturna (voretigene neparvovec), одобренная FDA генная терапия, нацелена на мутации RPE65, распространенную причину LCA, и показала многообещающие результаты в клинических испытаниях, улучшив зрение у затронутых лиц. Этот прорыв подчеркивает потенциал генной терапии для лечения LCA и других генетических заболеваний сетчатки, прокладывая путь для инновационных методов лечения в офтальмологии.
Ожидается, что мировой рынок врожденного амавроза Лебера будет расти среднегодовыми темпами на 4,8% в прогнозируемый период с 2022 по 2029 год.
Чтобы узнать больше, посетите https://www.databridgemarketresearch.com/reports/global-leber-congenital-amaurosis-market
Ниже приведены ведущие компании по лечению врожденного амавроза Лебера со значительной долей рынка :
Классифицировать
|
Компания
|
Обзор
|
Портфолио продуктов
|
География продаж
|
Разработки
| |
1.
|
Spark Therapeutics, Inc.
|
Spark Therapeutics известна разработкой Luxturna (voretigene neparvovec), первой одобренной FDA генной терапии для наследственных заболеваний сетчатки, включая врожденный амавроз Лебера (LCA). Их внимание сосредоточено на новаторских генных терапиях для лечения генетических заболеваний, включая те, которые затрагивают сетчатку, с целью предоставления преобразующего лечения для пациентов с LCA.
|
|
ВШЬ
|
В июле 2017 года Spark Therapeutics, Inc подала заявку на получение разрешения на маркетинг (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) для LUXTURNA, предлагаемого торгового наименования для воретигена непарвовека. Это увеличило доход компании и портфель продуктов.
| |
2.
|
Оптос
|
Optos — это медицинская технологическая компания, специализирующаяся на сверхширокоугольной ретинальной визуализации. Их устройства используются для диагностики и лечения заболеваний сетчатки, включая LCA. Технологии визуализации Optos позволяют врачам получать широкоугольные изображения сетчатки, помогая в раннем выявлении и мониторинге заболеваний сетчатки, таких как LCA.
|
|
Южная Америка, Северная Америка, Европа, Ближний Восток и Африка, а также Азиатско-Тихоокеанский регион
|
В октябре 2019 года Optos запустила Silverstone, комбинированное устройство визуализации сетчатки с ультрашироким полем зрения, и UWF-Guided Swept Source OCT для офтальмологического рынка. Это увеличило продажи компании и портфель продуктов.
| |
3.
|
CD-геномика
|
CD Genomics предлагает услуги генетического тестирования, включая секвенирование следующего поколения (NGS) и другие инструменты молекулярной диагностики. Они играют важную роль в генетическом тестировании LCA, предоставляя точный и всесторонний генетический анализ для выявления мутаций, ответственных за заболевание, и помогая в персонализированных подходах к лечению и генетическом консультировании.
|
|
Европа
|
CD Genomics предлагает комплексное генетическое тестирование и анализ на врожденный амавроз Лебера (LCA), редкую и тяжелую наследственную дистрофию сетчатки. Он включает в себя идентификацию генетических мутаций в более чем 30 генах, связанных с LCA, что позволяет проводить раннюю диагностику и разрабатывать обоснованные стратегии лечения. Наша команда экспертов предоставляет подробные отчеты и рекомендации по генетическому консультированию и планированию семьи. С помощью CD Genomics вы сможете глубже понять генетические причины LCA и принимать обоснованные решения для своих пациентов.
| |
4.
|
Blueprint Genetics Oy.
|
Blueprint Genetics — компания, специализирующаяся на генетической диагностике редких наследственных заболеваний, включая LCA. Они предоставляют комплексные панели генетического тестирования, включающие гены, связанные с LCA, что облегчает точную диагностику и генетическое консультирование для пациентов и их семей.
|
|
Европа, Северная Америка и Ближний Восток
|
В мае 2021 года Blueprint Genetics приветствует Spark Therapeutics в качестве нового партнера программы генетического тестирования My Retina Tracker, чтобы расширить доступ для людей, живущих с наследственной дегенерацией сетчатки (IRD). Это поможет расширить продажи и вовлечение населения в программу
| |
5.
|
LKC TECHNOLOGIES, INC.
|
LKC Technologies — компания по производству медицинских приборов, специализирующаяся на диагностическом оборудовании для офтальмологии, включая электрофизиологическое тестирование. Их приборы используются для оценки функции сетчатки, что имеет решающее значение для оценки прогрессирования и тяжести заболеваний сетчатки, таких как LCA. Продукция LKC Technologies поддерживает клинические испытания и исследовательские усилия, направленные на разработку и оценку новых методов лечения LCA.
|
|
США, Канада, Финляндия
|
В июле 2021 года компания LKC Technologies, Inc. объявила, что Национальное агентство по надзору за здоровьем (Anvisa) одобрило устройство UTAS, что стало значительным шагом вперед в сохранении и улучшении зрения пациентов в Бразилии и расширило каналы сбыта.
| |
Заключение
На рынке врожденного амавроза Лебера (LCA) такие компании, как Spark Therapeutics, Optos, CD Genomics, Blueprint Genetics Oy и LKC Technologies, Inc. играют ключевую роль в продвижении диагностики, лечения и исследований этого редкого генетического заболевания. Spark Therapeutics лидирует с Luxturna, новаторской генной терапией, одобренной для лечения LCA, подчеркивая преобразующий потенциал генной терапии в офтальмологии. Optos вносит свой вклад с помощью передовых технологий визуализации сетчатки, имеющих решающее значение для раннего выявления и мониторинга прогрессирования LCA. CD Genomics и Blueprint Genetics предоставляют основные услуги генетического тестирования, обеспечивая точную диагностику и персонализированные стратегии лечения. LKC Technologies поддерживает клинические оценки с помощью специализированного электрофизиологического оборудования, способствуя исследованиям новых терапевтических вмешательств. Вместе эти компании стимулируют инновации и прогресс на рынке LCA, обещая улучшенные результаты и качество жизни для затронутых лиц.
