Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка лечебных средств – Обзор отрасли и прогноз до 2033 года

Размер рынка лечебной терапии

• Объем мирового рынка лечебных терапий в 2025 году оценивался в 21,53 млрд долларов США , а к 2033 году ,  как ожидается, он достигнет  39,86 млрд долларов США при среднегодовом темпе роста 8,00% в течение прогнозируемого периода.
• Расширение рынка обусловлено в первую очередь быстрым развитием платформ клеточной, генной и регенеративной терапии, позволяющих проводить долгосрочную и часто постоянную коррекцию заболеваний при широком спектре хронических и редких заболеваний.
• Кроме того, растущий спрос на трансформирующие методы лечения, ориентированные на результат, и увеличение инвестиций в биомедицинские инновации нового поколения позиционируют лечебную терапию как предпочтительное решение по сравнению с традиционными подходами, ориентированными на управление. Эти факторы ускоряют внедрение и значительно укрепляют траекторию роста отрасли.

Анализ рынка лечебных терапий

• Лечебные методы, включающие генную терапию, клеточную терапию и методы регенеративной медицины, становятся центральными в здравоохранении нового поколения благодаря своей способности воздействовать на первопричину заболеваний, обеспечивать длительную ремиссию и потенциально обеспечивать постоянное излечение редких, генетических и хронических заболеваний.
• Растущий спрос на лечебные методы лечения обусловлен, прежде всего, ростом распространенности сложных заболеваний, повышением показателей клинической эффективности, активными исследованиями и разработками, а также растущим предпочтением одноразового дорогостоящего лечения по сравнению с традиционным лечением хронических заболеваний.
• Северная Америка доминировала на рынке лечебных терапий с наибольшей долей выручки в 46,8% в 2025 году, чему способствовала развитая биотехнологическая инфраструктура, высокая доступность финансирования, благоприятные регуляторные механизмы и раннее внедрение передовых продуктов генной и клеточной терапии в США, где быстрый рост обусловлен одобрениями, расширением производственных мощностей и значительными инвестициями со стороны биотехнологических новаторов.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке лечебной терапии в течение прогнозируемого периода благодаря расширению модернизации здравоохранения, увеличению инвестиций в биотехнологии и увеличению активности клинических испытаний в таких странах, как Китай, Япония и Южная Корея.
• Сегмент генной терапии доминировал на рынке лечебных методов лечения с долей рынка 38,5% в 2025 году благодаря сильному клиническому развитию, увеличению числа одобрений для лечения генетических заболеваний и более широкому внедрению платформ на основе вирусных векторов, обеспечивающих точные и долгосрочные терапевтические результаты.

Область применения отчета и сегментация рынка лечебных терапий 

Тенденции рынка лечебной терапии

Ускоренное внедрение благодаря точности искусственного интеллекта и продвинутой геномной интеграции

• Значительной и набирающей обороты тенденцией на мировом рынке лечебных терапий является углубление интеграции искусственного интеллекта (ИИ) и передовых геномных технологий, что позволяет проводить высокоточную диагностику, стратификацию пациентов и разрабатывать терапию на платформах генной и клеточной терапии.
  • Например, платформы геномного анализа с поддержкой ИИ, используемые такими компаниями, как Deep Genomics и Tempus, позволяют быстро идентифицировать мишени мутаций и профили ответа на терапию, повышая скорость и точность разработки лечебной терапии.
• Интеграция ИИ в лечебную терапию открывает такие возможности, как прогнозирование нецелевых эффектов, оптимизация дизайна векторов и улучшение мониторинга клеточных функций. Например, несколько платформ редактирования генов теперь используют модели ИИ для уточнения выбора гРНК и значительного сокращения непреднамеренного редактирования при вмешательствах на основе CRISPR.
• Полная интеграция ИИ, геномного секвенирования и инструментов молекулярной инженерии обеспечивает централизованный контроль над рабочими процессами разработки, производства и аналитики безопасности, создавая единую и автоматизированную экосистему разработки терапевтических препаратов.
• Эта тенденция к более интеллектуальным, предиктивным и взаимосвязанным платформам разработки терапии фундаментально меняет ожидания от прецизионной медицины в области лечебных процедур. В связи с этим такие компании, как Beam Therapeutics и Sangamo, совершенствуют рабочие процессы редактирования с использованием ИИ для повышения точности терапии и долгосрочной безопасности.
• Спрос на лечебные методы лечения, поддерживаемые разработкой на основе искусственного интеллекта, оптимизированным подбором пациентов и расширенными геномными знаниями, стремительно растет в сегментах редких заболеваний, онкологии и хронических состояний, поскольку системы здравоохранения все больше отдают приоритет долгосрочным и преобразующим результатам лечения.

Динамика рынка лечебных терапий

Водитель

Растущий спрос обусловлен ростом заболеваемости и достижениями в области регенеративной медицины

• Растущая распространенность редких генетических заболеваний, случаев онкологии и хронических дегенеративных заболеваний в сочетании с быстрым прогрессом в технологиях генной и клеточной терапии является существенным фактором, ускоряющим спрос на лечебные методы лечения.
  • Например, в апреле 2025 года компания Bluebird Bio расширила свою инициативу по производству лентивирусных векторов для поддержки лечебных методов нового поколения, продемонстрировав, как ключевые компании инвестируют в масштабируемые платформы для удовлетворения растущих потребностей пациентов.
• Поскольку пациенты и поставщики медицинских услуг все чаще ищут методы лечения, которые обеспечивают длительную ремиссию или потенциальное излечение, лечебные методы обеспечивают убедительные преимущества за счет целенаправленного вмешательства, стойкой эффективности и снижения бремени лечения в течение всей жизни.
• Более того, растущее распространение регенеративной медицины и растущее признание одноразовых, ориентированных на результат методов лечения делают лечебные решения неотъемлемой частью будущего здравоохранения, подкрепленные улучшением систем возмещения расходов и клинических данных.
• Клинический успех генной заместительной терапии, редактирования генов и аутологичной клеточной терапии, а также расширение коммерческой инфраструктуры для производства векторов, способствуют их внедрению как на развитых, так и на развивающихся рынках. Растущая доступность децентрализованных лечебных центров и оптимизированные программы регулирования дополнительно способствуют росту рынка.

Сдержанность/Вызов

Препятствием являются высокие затраты на лечение и сложность нормативного регулирования

• Опасения, связанные с чрезвычайно высокой стоимостью лечебных методов лечения, в сочетании со сложными путями регулирования и длительными сроками одобрения, создают значительные препятствия для их более широкого глобального внедрения.
  • Например, несколько одобренных методов генной терапии столкнулись с медленным внедрением из-за проблем с доступностью и нерешительности плательщиков, что создало препятствия для пациентов, несмотря на высокую клиническую эффективность.
• Решение этих проблем посредством моделей возмещения расходов, основанных на ценности, эффективной гармонизации нормативных требований и инновационных систем оплаты имеет решающее значение для улучшения доступа пациентов и принятия на системном уровне. Такие компании, как Novartis и Orchard Therapeutics, делают акцент на структурах оплаты, основанных на результатах, и долгосрочном наблюдении, чтобы снизить обеспокоенность плательщиков.
• Кроме того, техническая сложность производства вирусных векторов и модифицированных клеток может значительно увеличить производственные затраты и ограничить масштабируемость, особенно для небольших биотехнологических организаций или регионов с ограниченными ресурсами. Расширенные требования к производству, соответствующие стандартам GMP, и потребность в специализированной рабочей силе создают дополнительные ограничения.
• Несмотря на то, что производственные технологии постоянно совершенствуются, воспринимаемые высокие цены и логистические трудности, связанные с лечебной терапией, могут препятствовать широкому распространению, особенно на рынках с низким и средним уровнем дохода или в системах здравоохранения со строгими бюджетными ограничениями.
• Преодоление этих проблем за счет расширения мощностей, оптимизации нормативно-правовой базы, оптимизации затрат на производство и более широкого вовлечения плательщиков будет иметь решающее значение для более широкого внедрения и поддержания долгосрочного роста рынка.

Рынок лечебной терапии

Рынок сегментирован по типу, областям применения, конечным пользователям и каналам сбыта.

• По типу

На основе типов, мировой рынок лечебных терапий сегментируется на генную терапию, генную реинжиниринг клеток и биологически модифицирующие препараты. Сегмент генной терапии доминировал на рынке с наибольшей долей рынка в 38,5% в 2025 году, что обусловлено его сильным клиническим успехом в лечении редких генетических заболеваний и растущим количеством одобрений от мировых регулирующих органов. Способность генной терапии обеспечивать долгосрочную или потенциально постоянную коррекцию дефектных генов позиционирует ее как наиболее преобразующий метод в лечебном лечении. Растущее внедрение векторов AAV и лентивирусов значительно повысило точность нацеливания и минимизировало проблемы безопасности, еще больше расширяя клиническое использование. Растущие инвестиции со стороны биотехнологических компаний, наряду со стратегическим сотрудничеством в области производства векторов, продолжают укреплять лидерство этого сегмента. Растущее число коммерческих методов лечения гемоглобинопатий, заболеваний сетчатки и метаболических нарушений значительно усиливает его доминирование на основных рынках.

Ожидается, что сегмент генной реинжиниринговых клеток будет демонстрировать самые быстрые темпы роста в период с 2026 по 2033 год, что обусловлено растущим спросом на терапию CAR-T, клеточную терапию с редактированием генома и решения в области инженерии стволовых клеток. Достижения в области CRISPR, редактирования оснований и мультиплексного редактирования генов значительно повысили точность и терапевтический потенциал методов лечения с использованием генной инженерии. Этот сегмент активно внедряется в онкологии благодаря своей способности обеспечивать персонализированные, таргетные иммунные ответы с высоким терапевтическим потенциалом. Растущие инвестиции со стороны биофармацевтических компаний и партнерские отношения между наукой и промышленностью ускоряют разработку линейки препаратов в различных терапевтических областях. Появление аллогенных «готовых» клеточных терапий дополнительно улучшает масштабируемость и снижает стоимость лечения. Ожидается, что быстрое расширение автоматизированных и закрытых систем платформ для производства клеток будет способствовать дальнейшему росту в течение всего прогнозируемого периода.

• По заявкам

В зависимости от сферы применения, мировой рынок методов радикальной терапии сегментирован на химиотерапию или лучевую терапию рака, диализ при почечной недостаточности, гипсовую терапию при переломе конечности, антибиотики при бактериальных инфекциях, хирургическое лечение аппендицита и другие. В 2025 году сегмент химиотерапии или лучевой терапии рака доминировал на рынке благодаря своему давнему клиническому признанию и роли краеугольного камня радикальной терапии рака во всем мире. Несмотря на стремительный прогресс в современных методах лечения, эти методы остаются критически важными благодаря своей способности лечить широкий спектр онкологических заболеваний на различных стадиях. Технологические достижения, такие как протонная терапия, стереотаксическая лучевая терапия тела и системы доставки с искусственным интеллектом, значительно повысили точность лечения и улучшили результаты. Высокая глобальная заболеваемость раком и устоявшиеся протоколы лечения продолжают способствовать их широкому применению как в развитых, так и в развивающихся регионах. Химиотерапию и лучевую терапию часто комбинируют с новыми методами радикальной терапии, что повышает общую выживаемость и укрепляет их доминирующее положение. Их доступность и интеграция в стандартную онкологическую помощь обеспечивают устойчивый спрос во всех основных системах здравоохранения.

Ожидается, что сегмент антибиотиков для лечения бактериальных инфекций будет демонстрировать самые быстрые темпы роста в период с 2026 по 2033 год, что обусловлено ростом заболеваемости бактериальными инфекциями в мире и растущей обеспокоенностью по поводу устойчивости к противомикробным препаратам. Новые классы антибиотиков и прецизионные антимикробные пептиды стимулируют инновации и более эффективно борются с лекарственно-устойчивыми патогенами. Усовершенствованные диагностические инструменты, позволяющие быстро идентифицировать патогены, способствуют более раннему лечению и расширяют использование лечебной антибиотикотерапии. Правительства и глобальные организации здравоохранения увеличивают финансирование исследований и разработок в области противомикробных препаратов, ускоряя разработку лечебной антибиотикотерапии следующего поколения. Сегмент также выигрывает от высокого спроса со стороны больниц и его важнейшей роли в профилактике осложнений при острых инфекциях. Ожидается, что рост осведомленности о своевременном вмешательстве в отношении антибиотиков в сочетании с доступом к более совершенным терапевтическим средствам ускорит внедрение в прогнозируемый период.

• Конечными пользователями

На основе конечных пользователей глобальный рынок лечебной терапии сегментируется на клиники, больницы и другие. Сегмент больниц доминировал на рынке с наибольшей долей выручки на рынке в 2025 году, что обусловлено потребностью в передовой клинической инфраструктуре для проведения сложных лечебных терапий, таких как инфузии генной терапии, лечение CAR-T-клетками и высокоточные лучевые вмешательства. Больницы имеют специализированные отделения ухода, соответствующие требованиям GMP помещения и многопрофильные клинические команды, необходимые для предоставления высокорискованных, но высокоэффективных лечебных процедур. Их интеграция с передовой диагностикой, молекулярным тестированием и службами неотложной помощи еще больше улучшает результаты лечения. Сильная поддержка возмещения расходов на проведение лечебной терапии на базе больницы также способствует глобальному доминированию сегмента. Высокая пропускная способность пациентов и наличие высококвалифицированных медицинских специалистов гарантируют, что больницы остаются основными центрами проведения лечебной терапии. Расширение создания специализированных центров клеточной и генной терапии еще больше укрепляет их лидирующие позиции.

Ожидается, что сегмент клиник будет демонстрировать самые быстрые темпы роста в период с 2026 по 2033 год, чему будет способствовать быстрая децентрализация оказания медицинской помощи и появление специализированных амбулаторных центров, предлагающих передовые методы лечения. Технологические усовершенствования, обеспечивающие менее инвазивные процедуры и более короткие периоды наблюдения после лечения, делают клиники подходящими для отдельных приложений генной и регенеративной терапии. Клиники предлагают большее удобство, более низкие затраты и более быстрый доступ для пациентов по сравнению со стационарными условиями, что стимулирует предпочтение пациентов во многих регионах. Рост числа амбулаторных онкологических центров и клиник регенеративной медицины расширяет доступность лечебной терапии на амбулаторном уровне. Например, разрабатываемые методы клеточной терапии нового поколения требуют меньше часов мониторинга, что способствует внедрению в клиниках. Ожидается, что увеличение частных инвестиций в амбулаторную инфраструктуру и инструменты удаленного управления пациентами значительно повысит рост сегмента.

• По каналу распространения

На основе каналов сбыта глобальный рынок лечебных средств сегментируется на больничную аптеку, розничную аптеку и интернет-аптеку. Сегмент больничных аптек занимал наибольшую долю рынка по выручке в 2025 году, что обусловлено его ролью в управлении и выдаче дорогостоящих, высокочувствительных лечебных средств, требующих специализированных условий хранения, приготовления и обращения. Больничные аптеки контролируют распространение генной и клеточной терапии, применяемой в стационарных или специализированных клинических учреждениях, обеспечивая соблюдение строгих нормативных требований. Их передовые возможности холодовой цепи, координация с клиническими командами и интеграция с цифровыми медицинскими картами делают их центральными в предоставлении лечебной терапии. Эти аптеки также управляют сложными процессами возмещения расходов на дорогостоящие терапии, что усиливает их важность в рабочих процессах лечения. Растущее расширение специализированных аптек на базе больниц еще больше повышает их возможности по работе с передовыми биологическими препаратами. Доминирование сегмента подкрепляется растущим объемом лечебной терапии, применяемой исключительно в условиях больниц.

Ожидается, что сегмент интернет-аптек будет демонстрировать самые быстрые темпы роста в период с 2026 по 2033 год, что обусловлено ростом цифровизации здравоохранения и растущим предпочтением пациентов получать лекарства на дому. В то время как передовые методы лечения применяются в клинических условиях, интернет-аптеки играют все большую роль в распространении поддерживающих препаратов, биологически модифицирующих агентов и препаратов для последующего лечения. Расширенная интеграция телемедицины и облачные системы управления рецептами облегчают бесперебойный заказ и мониторинг терапии. Пациенты получают выгоду от более быстрого доступа, конкурентоспособных цен и удобной доставки на дом, что способствует активному внедрению в регионах. Расширяется нормативно-правовая поддержка деятельности интернет-аптек, что обеспечивает более безопасные и прозрачные процессы цифровой дистрибуции. Ожидается, что переход к удаленному уходу за пациентами и лечению хронических заболеваний значительно ускорит рост онлайн-аптек в прогнозируемый период.

Региональный анализ рынка лечебной терапии

• Северная Америка доминировала на рынке лечебных терапий с наибольшей долей выручки в 46,8% в 2025 году, чему способствовала развитая биотехнологическая инфраструктура, высокая доступность финансирования, благоприятные регуляторные механизмы и раннее внедрение передовых продуктов генной и клеточной терапии в США, где быстрый рост обусловлен одобрениями, расширением производственных мощностей и значительными инвестициями со стороны биотехнологических новаторов.
• Регион извлекает выгоду из хорошо зарекомендовавших себя биотехнологических кластеров, значительных инвестиций в НИОКР и присутствия ведущих разработчиков терапевтических препаратов, которые в совокупности поддерживают быстрые инновации и ранний доступ пациентов.
• Поставщики медицинских услуг и пациенты в Северной Америке все больше ценят варианты лечения, которые обеспечивают долгосрочное излечение заболевания, а не хроническое лечение, что способствует высокому спросу на лечение онкологии, редких заболеваний и генетических нарушений.

Обзор рынка лечебных терапий в США

Рынок лечебных препаратов в США в 2025 году занял наибольшую долю выручки в Северной Америке благодаря быстрому внедрению генной и клеточной терапии, а также мощной федеральной поддержке прорывных биомедицинских инноваций. Пациенты и системы здравоохранения всё чаще отдают приоритет долгосрочным или постоянным методам лечения, а не лечению хронических заболеваний, ускоряя переход к лечебным методам. Наличие передовых сетей геномного тестирования и ведущих биофармацевтических компаний ещё больше укрепляет доминирующее положение страны. Кроме того, активная деятельность в области клинических исследований в сочетании с оптимизированными процедурами FDA, такими как RMAT и статус прорывной терапии, способствует более быстрой коммерциализации. Широкое страховое покрытие дорогостоящих лечебных препаратов также способствует активному росту рынка.

Обзор европейского рынка лечебной терапии

Ожидается, что рынок лечебных методов в Европе будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода благодаря строгой нормативно-правовой базе, ориентированной на высокое качество клинических данных и безопасность пациентов. Рост заболеваемости генетическими, онкологическими и редкими заболеваниями стимулирует внедрение лечебных методов в регионе. Спрос на прецизионную медицину в сочетании с финансируемыми ЕС геномными инициативами способствует устойчивому расширению рынка. Кроме того, европейские потребители и системы здравоохранения ценят методы лечения, которые снижают бремя долгосрочного лечения и улучшают качество жизни. В регионе наблюдается растущая интеграция лечебных методов в больницы, специализированные клиники и передовые исследовательские центры.

Обзор рынка лечебной терапии в Великобритании

Ожидается, что рынок лечебных препаратов в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами, обусловленными развитой биотехнологической экосистемой страны и её стратегическим фокусом на геномную медицину. Распространение лечебных препаратов растёт, поскольку поставщики медицинских услуг и пациенты всё чаще переходят на одноразовое лечение, минимизирующее пожизненные расходы на здравоохранение. Гибкость регулирования в Великобритании, усиленная реформами Агентства по контролю за продуктами и лекарствами (MHRA), способствует более быстрой оценке и одобрению передовых методов лечения. Повышение осведомлённости о редких заболеваниях, а также активные инициативы Национальной службы здравоохранения (NHS) в области прецизионной диагностики, дополнительно ускоряют рост рынка. Инвестиции в центры производства передовых терапевтических препаратов позиционируют Великобританию как регионального лидера.

Обзор рынка лечебной терапии в Германии

Ожидается, что рынок лечебных препаратов в Германии продемонстрирует значительный рост в течение прогнозируемого периода, обусловленный ростом осведомленности о генетических заболеваниях и ростом спроса на передовые терапевтические решения. Развитая медицинская инфраструктура Германии и акцент на инновациях способствуют быстрому внедрению клеточной терапии, генной терапии и методов лечения с использованием биологических технологий. Внимание страны к качеству, безопасности данных и результатам лечения пациентов тесно связано с природой лечебных препаратов, способствуя доверию потребителей. Развивающееся партнерство между биотехнологическими компаниями и исследовательскими университетами стимулирует развитие рынка. Кроме того, система возмещения расходов в Германии постепенно адаптируется к внедрению дорогостоящих лечебных препаратов.

Обзор рынка лечебной терапии в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок лечебных методов в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами в течение прогнозируемого периода с 2026 по 2033 год благодаря увеличению инвестиций в здравоохранение, расширению возможностей биотехнологий и повышению уровня диагностики хронических и редких заболеваний. Такие страны, как Китай, Япония, Южная Корея и Индия, стремительно развивают инициативы в области прецизионной медицины, стимулируя внедрение генной и клеточной терапии. Государственные программы цифрового здравоохранения и геномики ускоряют внедрение клинических методов лечения. По мере того, как Азиатско-Тихоокеанский регион превращается в центр производства биологических препаратов, доступность терапии повышается во всем регионе. Рост медицинского туризма и спроса на передовые методы лечения дополнительно усиливают рыночную динамику.

Обзор рынка лечебной терапии в Японии

Рынок лечебных методов в Японии набирает обороты благодаря глубоко укоренившемуся технологическому развитию страны и сильному культурному акценту на развитие медицины. Распространение лечебных методов растёт, поскольку Япония сталкивается с ростом числа случаев возрастных и генетических заболеваний. Оптимизированные процедуры одобрения, такие как новаторская японская система условного одобрения для регенеративной медицины, облегчают ранний доступ к инновационным методам лечения. Интеграция лечебных методов в «умные» больницы и системы здравоохранения, подключенные к Интернету, дополнительно стимулирует рост. Кроме того, старение населения Японии обуславливает спрос на долгосрочные и минимально обременительные методы лечения.

Обзор рынка лечебной терапии в Индии

В 2025 году рынок лечебных препаратов в Индии занял одну из крупнейших долей в Азиатско-Тихоокеанском регионе, чему способствовали рост среднего класса, расширение инфраструктуры здравоохранения и повышение осведомленности о прецизионной медицине. Генная терапия, клеточная терапия и таргетные биологические препараты набирают популярность в области онкологии, редких и наследственных заболеваний. Активные государственные инициативы, такие как Ayushman Bharat, биотехнологические программы «Сделано в Индии», и быстрое внедрение цифрового здравоохранения ускоряют проникновение на рынок. Развивающаяся в Индии внутренняя производственная экосистема и доступная среда клинических испытаний делают страну конкурентоспособным центром разработки лечебных препаратов. Более широкое внедрение в частных больницах, специализированных клиниках и диагностических центрах способствует устойчивому росту рынка.

Доля рынка лечебной терапии

В отрасли лечебной терапии лидируют в основном хорошо зарекомендовавшие себя компании, среди которых:

• Editas Medicine (США)
• Intellia Therapeutics, Inc. (США)
• CRISPR Therapeutics AG (Швейцария)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (США)
• Gilead Sciences, Inc. (США)
• bluebird bio, Inc. (США)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (США)
• Allogene Therapeutics, Inc. (США)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (США)
• Beam Therapeutics, Inc. (США)
• MeiraGTx Holdings plc (Великобритания)
• Rocket Pharmaceuticals, Inc. (США)
• 4D Molecular Therapeutics, Inc. (США)
• Abeona Therapeutics, Inc. (США)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (США)
• uniQure (Нидерланды)
• Krystal Biotech, Inc. (США)
• Iovance Biotherapeutics, Inc. (США)
• Atara Biotherapeutics, Inc. (США)

Каковы последние события на мировом рынке лечебной терапии?

• В марте 2025 года FDA одобрило препарат Encelto™ (ревакинаген тароцел-лвей), аллогенную инкапсулированную клеточную терапию для лечения макулярной телеангиэктазии 2-го типа (MacTel), которая использует имплантированные клетки для доставки нейротрофического фактора (CNTF) в сетчатку, предлагая первое и единственное одобренное долгосрочное лечение этого редкого дегенеративного заболевания глаз.
• В январе 2024 года FDA одобрило препарат Casgevy (exa-cel) для лечения трансфузионно-зависимой β-талассемии (ТДТ), расширив показания к применению препарата на второе тяжелое генетическое заболевание крови и предоставив тысячам пациентов доступ к однократной, потенциально излечивающей генной терапии.
• В феврале 2024 года Европейская комиссия выдала условное разрешение на продажу препарата Casgevy как для SCD, так и для TDT, что сделало его первой терапией с редактированием генов CRISPR/Cas9, одобренной в Европе, что подчеркнуло сильный регуляторный импульс для методов лечения с использованием редактирования генома.
• В феврале 2024 года FDA предоставило ускоренное одобрение препарату Lifileucel (Amtagvi®), препарату, инфильтрирующему опухоль лимфоцитами (TIL), для лечения ранее пролеченной неоперабельной или метастатической меланомы. Это стало важной вехой в истории как первая одобренная однократная клеточная терапия для лечения солидной опухоли.
• В декабре 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Casgevy™, первую в США терапию генного редактирования на основе CRISPR/Cas9, для лечения серповидноклеточной анемии (СКА) у пациентов в возрасте 12 лет и старше, что стало историческим шагом в развитии редактирования генома как метода лечения.

SKU-65908