Анализ объема, доли и тенденций мирового рынка лечения болезни Кеннеди – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка лечения болезни Кеннеди

• Объем мирового рынка лечения болезни Кеннеди в 2024 году оценивался в 77,8 млрд долларов США  и, как ожидается, достигнет  119,39 млрд долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 5,50% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка во многом обусловлен прогрессом в области генетических исследований, более глубоким пониманием нервно-мышечных расстройств и растущим внедрением инновационных терапевтических подходов, направленных на более эффективное лечение болезни Кеннеди.
• Кроме того, растущее внимание к генной терапии, ранней диагностике с помощью молекулярного тестирования и расширяющееся сотрудничество в области клинических исследований между фармацевтическими компаниями и научно-исследовательскими институтами ускоряют разработку решений по лечению болезни Кеннеди, тем самым значительно стимулируя рост отрасли.

Анализ рынка лечения болезни Кеннеди

• Лечение болезни Кеннеди, направленное на контроль редкого нервно-мышечного заболевания, вызванного мутациями в гене рецептора андрогенов (AR), приобретает все большую значимость в секторе здравоохранения благодаря повышению осведомленности, улучшению генетического скрининга и достижениям в области прецизионной медицины.
• Растущий спрос на эффективные методы лечения обусловлен, прежде всего, ростом распространенности Х-сцепленной спинальной и бульбарной мышечной атрофии (СБМА), расширением возможностей диагностики и продолжающимися исследованиями в области генной и молекулярной терапии, направленными на устранение первопричины этого заболевания.
• Северная Америка доминировала на рынке лечения болезни Кеннеди, имея наибольшую долю выручки в 39,5% в 2024 году благодаря развитой инфраструктуре здравоохранения, значительным инвестициям в исследования редких заболеваний и присутствию ведущих биотехнологических и фармацевтических компаний, занимающихся лечением нервно-мышечных расстройств. В США продолжается значительный прогресс в клинических исследованиях, посвященных антагонистам андрогеновых рецепторов и нейропротекторам.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке лечения болезни Кеннеди в течение прогнозируемого периода, с среднегодовым темпом роста 10,2%, что обусловлено улучшением доступа к здравоохранению, повышением осведомленности о генетических заболеваниях и растущим участием научно-исследовательских институтов в таких странах, как Япония, Китай и Южная Корея, в исследованиях, посвященных редким заболеваниям.
• На сегмент лекарственных средств пришлась наибольшая доля выручки рынка в 49,9% в 2024 году, что объясняется его центральной ролью в контроле симптомов, связанных с гормональными нарушениями, и замедлении прогрессирования заболеваний.

Область применения отчета и сегментация рынка лечения болезни Кеннеди      

Тенденции рынка лечения болезни Кеннеди

Достижения в области генной терапии и РНК-терапии

• Значимой и набирающей обороты тенденцией на мировом рынке лечения болезни Кеннеди является растущая интеграция генной терапии, РНК-терапии и прецизионной медицины, направленной на устранение первопричины заболевания, а не только на устранение симптомов. Эти подходы направлены на коррекцию или подавление мутантного гена андрогенового рецептора (AR), ответственного за нейродегенеративное прогрессирование болезни Кеннеди.
  • Например, в сентябре 2024 года компания PTC Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах своей исследовательской программы по спинальной и бульбарной мышечной атрофии (СБМА) с использованием антисмысловых олигонуклеотидов (АСО), предназначенных для снижения накопления токсичных белков AR в пораженных тканях. Аналогичным образом, несколько академических коллективов в Японии, США и Европе начали исследования по генному редактированию с использованием технологии CRISPR-Cas9 для селективного воздействия на патогенные экспансии CAG-повторов в гене AR.
• Интеграция ИИ в платформы разработки лекарственных препаратов также повышает скорость и точность идентификации потенциальных терапевтических препаратов для редких нервно-мышечных заболеваний, таких как болезнь Кеннеди. Передовые инструменты молекулярного моделирования на основе ИИ помогают исследователям разрабатывать более безопасные и эффективные малые молекулы, модулирующие экспрессию АР или улучшающие функцию митохондрий.
• Более того, внедрение моделей стволовых клеток, полученных от пациентов, и платформ индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) преобразует доклинические исследования, позволяя проводить более персонализированный и релевантный для человека скрининг новых лекарственных препаратов-кандидатов. Эти технологии позволяют лучше понять механизмы развития заболеваний и вариабельность реакции пациентов на лекарственные препараты.
• Биофармацевтические компании и академические учреждения всё активнее сотрудничают для ускорения трансляционных исследований в этой области. Например, компания Ultragenyx Pharmaceutical и ведущие неврологические исследовательские центры совместно оценивают методы генной заместительной терапии, направленные на восстановление нормальной функции AR, и демонстрируют значительные перспективы в экспериментах на животных.
• Растущая тенденция к молекулярно-направленной, основанной на искусственном интеллекте и специфичной для пациента терапии меняет подход к лечению болезни Кеннеди. По мере развития этих технологий они способны сместить парадигмы лечения с симптоматической терапии на реальную модификацию заболевания, знаменуя собой переломный момент в борьбе с редкими нейродегенеративными заболеваниями.

Динамика рынка лечения болезни Кеннеди

Водитель

Растущее внимание к исследованиям редких нервно-мышечных заболеваний и прецизионной терапии

• Растущее внимание к разработке эффективных методов лечения редких нервно-мышечных заболеваний в мире, поддерживаемое увеличением финансирования исследований и присвоением статуса орфанных препаратов, является ключевым фактором развития рынка лечения болезни Кеннеди.
  • Например, в феврале 2024 года Национальные институты здравоохранения (NIH) расширили свою Сеть клинических исследований редких заболеваний (RDCRN), включив в нее исследования, посвященные болезни Кеннеди, что позволило расширить обмен данными, открытие биомаркеров и многоцентровое клиническое сотрудничество.
• Растущее применение методов прецизионной медицины, особенно направленных на устранение генетических мутаций, лежащих в основе спинальной и бульбарной мышечной атрофии, дополнительно стимулирует спрос на передовые терапевтические средства. Инновационные биофармацевтические компании всё больше инвестируют в препараты на основе АСО, препараты для подавления активности генов и терапию молекулярными шаперонами для борьбы с прогрессированием заболевания на клеточном уровне.
• Кроме того, растущая осведомленность о наследственных нервно-мышечных заболеваниях и улучшение диагностического доступа благодаря программам секвенирования нового поколения (NGS) и генетического консультирования позволяют проводить раннюю диагностику, тем самым повышая возможность пациентов получать новые методы лечения.
• Достижения в области идентификации биомаркеров, такие как отслеживание агрегатов андрогеновых рецепторов и индикаторов мышечной атрофии, позволяют более точно контролировать заболевание и упрощают разработку клинических исследований. Растущее число глобальных реестров пациентов и сотрудничество групп поддержки также способствуют более широкому набору пациентов для участия в исследованиях и их вовлечению.
• В целом, сочетание целевого финансирования исследований, технологических инноваций и клинических инициатив, ориентированных на пациента, обеспечивает устойчивый рост рынка и привлекает новых участников в сферу лечения болезни Кеннеди.

Сдержанность/Вызов

Высокие затраты на разработку, ограниченный круг пациентов и терапевтическая сложность

• Одной из основных проблем рынка лечения болезни Кеннеди является высокая стоимость и сложность разработки методов лечения крайне редких заболеваний с небольшой популяцией пациентов. В связи с ограниченной распространённостью заболевания, оцениваемой менее чем у 1 из 40 000 мужчин в мире, фармацевтические компании сталкиваются со значительными трудностями в достижении коммерческой жизнеспособности новых препаратов.
  • Например, набор пациентов для клинических исследований болезни Кеннеди остаётся сложной задачей из-за низкой осведомлённости, задержек в диагностике и нехватки подходящих участников. Это значительно увеличивает сроки разработки и затраты, связанные с достижением статистически значимых результатов.
• Сложность доставки крупных молекул, таких как антисмысловые олигонуклеотиды или вирусные векторы, через гематоэнцефалический барьер усложняет разработку терапии, часто требуя инновационных систем доставки и проверки безопасности.
• Кроме того, хотя генная терапия и стратегии на основе РНК выглядят многообещающе, нормативные препятствия и строгие требования к долгосрочной безопасности со стороны таких органов, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), увеличивают сроки одобрения и расходы на НИОКР.
• Высокая стоимость лечения также ограничивает доступность терапии после её выхода на рынок. Учитывая необходимость пожизненного лечения нервно-мышечных заболеваний, доступность и возмещение расходов остаются критически важными вопросами, особенно в регионах с низким и средним уровнем дохода.
• Преодоление этих ограничений будет зависеть от стабильного финансирования исследований, стратегического партнерства между академическими кругами и биофармацевтами, а также государственной поддержки, стимулирующей разработку препаратов для лечения редких заболеваний. Успешное преодоление этих трудностей имеет решающее значение для раскрытия терапевтического потенциала генной и молекулярной медицины для пациентов с болезнью Кеннеди во всем мире.

Рынок лечения болезни Кеннеди

Рынок сегментирован по классу препаратов, лекарственным средствам, терапии, лечению, способу введения, каналу сбыта и конечным пользователям.

• По классу лекарств

На основе класса препаратов рынок лечения болезни Кеннеди сегментируется на ингибиторы 5α-редуктазы (5-ARI), агонисты гонадотропин-рилизинг гормона (ГнРГ) и другие. Сегмент ингибиторов 5α-редуктазы (5-ARI) доминировал с наибольшей долей выручки рынка в 44,8% в 2024 году, что обусловлено их высокой клинической значимостью в контроле уровня андрогенов и минимизации последствий мышечной атрофии, связанной с болезнью Кеннеди. Такие препараты, как дутастерид и финастерид, широко назначаются для замедления прогрессирования заболевания, обеспечивая измеримое улучшение нервно-мышечных симптомов. Наличие устоявшихся клинических рекомендаций, высокая осведомленность пациентов и экономическая эффективность 5-ARI продолжают поддерживать их доминирование. Более того, их пероральная доступность и простота длительного приема делают их предпочтительным классом лечения в большинстве терапевтических схем на основных рынках.

Ожидается, что сегмент агонистов гонадотропин-рилизинг-гормона (ГнРГ) продемонстрирует самые высокие темпы роста – 20,4% – в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено растущим количеством данных, подтверждающих роль гормональной модуляции в качестве ключевого терапевтического подхода к лечению болезни Кеннеди. Такие препараты, как лейпрорелин и трипторелин, набирают популярность благодаря своей высокой эффективности в контроле уровня андрогенов и улучшении общей двигательной функции. Расширение рынка обусловлено увеличением числа клинических испытаний, растущим предпочтением врачей пролонгированным формам действия и расширением доступа пациентов к инъекционным препаратам. Кроме того, ожидается, что растущее внедрение препаратов в развитых странах и увеличение инвестиций в НИОКР со стороны биотехнологических компаний будут способствовать росту этого сегмента в прогнозируемый период.

• Наркотиками

Рынок препаратов для лечения болезни Кеннеди сегментирован на лейпрорелин, дутастерид и другие. Сегмент дутастерида занимал наибольшую долю рынка – 47,3% – в 2024 году, главным образом благодаря его двойному ингибированию ферментов 5α-редуктазы I и II типов, что обеспечивает более эффективное подавление дигидротестостерона (ДГТ). Этот механизм действия обеспечивает более высокую эффективность и лучшие результаты лечения для пациентов, делая дутастерид препаратом первой линии для неврологов и эндокринологов. Наличие дженериков, доступная цена и доказанный профиль безопасности также укрепили его клиническое присутствие. Более того, его пероральная лекарственная форма и стабильные терапевтические результаты повышают доверие врачей и приверженность пациентов, что в значительной степени способствует доминированию этого сегмента в различных географических регионах.

Прогнозируется, что сегмент лейпрорелина будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста (CAGR) – 19,7% в период с 2025 по 2032 год. Это обусловлено его растущей ролью агониста ГнРГ, регулирующего гормональный баланс и замедляющего прогрессирование заболевания. Доступность препарата в форме депо с замедленным высвобождением способствует повышению приверженности пациентов и сокращению числа обращений в стационар. Расширение исследований нейропротекторных эффектов лейпрорелина и государственная поддержка программ лечения редких заболеваний дополнительно стимулируют спрос. Ожидается, что расширение числа одобренных препаратов, продолжающиеся клинические испытания и выпуск новых лекарственных форм ускорят рост этого сегмента в прогнозируемый период.

• Терапией

По принципу терапии рынок лечения болезни Кеннеди сегментируется на физиотерапию, трудотерапию и логопедию. Сегмент физиотерапии занял наибольшую долю рынка – 45,6% – в 2024 году благодаря своей ключевой роли в сохранении двигательной функции, равновесия и подвижности у пациентов с нервно-мышечными заболеваниями. Физиотерапевтические вмешательства часто являются первой линией поддерживающей терапии, рекомендуемой наряду с медикаментозной терапией, помогая замедлить мышечную дегенерацию. Больницы и реабилитационные центры все чаще включают структурированные программы физиотерапии в междисциплинарные планы лечения. Растущее внимание к качеству жизни пациентов, развитие методов реабилитации и внедрение возможностей телереабилитации еще больше укрепляют доминирующее положение этого сегмента.

Ожидается, что сегмент эрготерапии продемонстрирует самые высокие темпы роста – 18,9% – в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено его растущей важностью для поддержания повседневной функциональной независимости пациентов. Расширение возможностей адаптивных инструментов, вспомогательных устройств и моделей терапии в домашних условиях повышает доступность. Интеграция эрготерапии в комплексные программы лечения хронических нейродегенеративных заболеваний и рост числа квалифицированных специалистов в этой области способствуют её внедрению. Более того, ожидается, что растущее признание эрготерапии как важнейшего метода лечения для улучшения долгосрочных результатов будет существенно способствовать расширению этого сегмента.

• Лечение

По принципу лечения рынок лечения болезни Кеннеди сегментируется на лекарственную терапию, поддерживающую терапию и хирургическое лечение. На долю лекарственной терапии в 2024 году пришлась наибольшая доля выручки рынка – 49,9%, что объясняется её центральной ролью в купировании симптомов, связанных с гормональными нарушениями, и замедлении прогрессирования заболевания. Длительное применение таких препаратов, как ингибиторы 5-рецепторов рилизинг-рецепторов (5-ARI) и агонисты ГнРГ, обеспечивает заметное клиническое улучшение, а их доказанная безопасность и доступность в различных лекарственных формах способствуют их внедрению. Постоянные инновации в разработке лекарственных форм, непрерывные клинические исследования и предпочтение пациентами фармакологического лечения дополнительно укрепляют позиции этого сегмента. Более того, рост распространённости заболевания и расширение программ обеспечения доступа пациентов к лекарственной терапии способствуют поддержанию устойчивого спроса на лекарственную терапию.

Ожидается, что сегмент поддерживающей терапии продемонстрирует самые высокие темпы роста – 20,2% – в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено повышением осведомлённости о междисциплинарном подходе к лечению заболеваний. Поддерживающие меры, включая физиотерапию, логопедию, планирование питания и психологическое консультирование, всё чаще включаются в планы лечения. Повышение внимания к улучшению качества жизни в сочетании с технологическими инновациями в области реабилитации и домашнего ухода стимулируют спрос. Переход к пациентоориентированной помощи и растущая институциональная поддержка программ поддержки также способствуют росту сегмента.

• По способу введения

По способу введения рынок средств для лечения болезни Кеннеди сегментирован на пероральный, инъекционный и трансдермальный. В 2024 году пероральный путь введения обеспечил наибольшую долю рынка – 46,1% – благодаря простоте применения, высокой приверженности пациентов и экономической эффективности. Пероральные формы, такие как таблетки дутастерида, являются наиболее часто назначаемыми вариантами лечения, обеспечивая удобство приема в домашних условиях и постоянный контроль дозировки. Широкая доступность дженериков для перорального применения и налаженная сеть поставок через розничные аптечные сети дополнительно увеличивает долю рынка. Кроме того, пероральная терапия стала неотъемлемой частью долгосрочного лечения, особенно для пациентов, нуждающихся в хронической терапии с минимальным клиническим наблюдением.

Прогнозируется, что сегмент инъекционных препаратов продемонстрирует самый быстрый среднегодовой темп роста на уровне 19,4% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено растущим спросом на инъекционные препараты длительного действия, такие как лейпрорелин, обеспечивающий устойчивую гормональную регуляцию. Инъекционные формы обеспечивают стабильный терапевтический уровень, снижают частоту дозирования и улучшают клинические результаты. Растущее признание пациентами стационарных и самостоятельных инъекций в сочетании с технологическими усовершенствованиями систем доставки лекарств ускоряют рост рынка. Кроме того, рост НИОКР в области парентерального введения и продолжающиеся разработки новых инъекционных препаратов будут способствовать дальнейшему расширению рынка.

• По каналу распространения

По каналам сбыта рынок средств для лечения болезни Кеннеди сегментируется на больничную аптеку, розничную аптеку и интернет-аптеку. Сегмент больничной аптеки обеспечил наибольшую долю выручки – 48,7% в 2024 году благодаря структурированной системе выписки рецептов, развитой инфраструктуре и доступу к специализированным препаратам, необходимым для лечения редких неврологических заболеваний. Больницы остаются основными центрами диагностики, начала лечения и выдачи лекарств, обеспечивая безопасность пациентов и соблюдение ими предписаний. Более того, сотрудничество между больницами и научно-исследовательскими институтами в области лечения редких заболеваний еще больше укрепляет доминирующее положение этого канала.

Ожидается, что сегмент онлайн-аптек продемонстрирует самые высокие темпы роста – 21,3% – в период с 2025 по 2032 год, чему будут способствовать растущая цифровизация здравоохранения и удобство доставки рецептурных препаратов на дом. Этот рост обусловлен растущей осведомленностью пациентов, растущим внедрением телемедицины и благоприятной государственной политикой в ​​отношении регулируемых онлайн-продаж лекарств. Расширение платформ электронных аптек и улучшение возможностей цепочки поставок также повышают доступность, особенно в отдаленных и недостаточно обслуживаемых регионах. Интеграция систем управления рецептами на основе искусственного интеллекта и автоматизированных сервисов пополнения запасов лекарств дополнительно оптимизирует операции и повышает приверженность пациентов лечению. Кроме того, стратегическое партнерство между фармацевтическими производителями и платформами электронной коммерции повышает доступность продукции и расширяет ее присутствие на мировом рынке.

• Конечными пользователями

По типу конечных пользователей рынок лечения болезни Кеннеди сегментируется на больницы, учреждения, оказывающие помощь на дому, и специализированные клиники. В 2024 году на долю больниц пришлась наибольшая доля рынка – 52,3% – благодаря наличию передового диагностического оборудования, многопрофильных лечебных бригад и комплексных программ ухода за пациентами. Больницы также служат основными центрами клинических исследований, способствуя раннему доступу к новым методам лечения и обеспечивая проведение лечения на основе фактических данных. Более того, растущее число центров редких заболеваний в больницах способствует сохранению доминирования этого сегмента.

Ожидается, что сегмент специализированных клиник продемонстрирует самый быстрый среднегодовой темп роста в 18,8% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено ростом числа специализированных клиник, специализирующихся на лечении нервно-мышечных и генетических заболеваний, предлагающих персонализированную и целенаправленную помощь. Пациенты всё чаще отдают предпочтение специализированным клиникам, предлагающим индивидуальный подход к лечению, сокращение времени ожидания и передовые терапевтические услуги. Ожидается, что расширение клинических сетей, более широкий доступ к опытным неврологам и политика поддержки здравоохранения, направленная на поддержку центров лечения редких заболеваний, будут способствовать дальнейшему ускорению роста этого сегмента.

Региональный анализ рынка лечения болезни Кеннеди

• Северная Америка доминировала на рынке лечения болезни Кеннеди с наибольшей долей выручки в 39,5% в 2024 году.
• Это объясняется развитой инфраструктурой здравоохранения, значительными инвестициями в исследования редких заболеваний и присутствием ведущих биотехнологических и фармацевтических компаний, занимающихся терапией нервно-мышечных заболеваний.
• На рынке продолжается значительный прогресс благодаря клиническим испытаниям, направленным на изучение антагонистов андрогеновых рецепторов и нейропротекторных средств.

Обзор рынка препаратов для лечения болезни Кеннеди в США. Рынок препаратов для лечения болезни Кеннеди в США в 2024 году
занял наибольшую долю выручки в Северной Америке благодаря растущему вниманию к прецизионной медицине, устойчивому финансированию исследований редких заболеваний и присутствию крупных биотехнологических компаний, разрабатывающих новые терапевтические средства. Продолжающийся прогресс в области генной терапии и РНК-терапии в сочетании с растущей доступностью инструментов молекулярной диагностики стимулируют расширение рынка. Кроме того, мощная поддержка со стороны FDA, предоставляющего препараты для лечения орфанных заболеваний, продолжает стимулировать инновации и разработку новых продуктов.

Обзор европейского рынка лечения болезни Кеннеди.
Прогнозируется, что европейский рынок лечения болезни Кеннеди будет расти стабильными среднегодовыми темпами в течение всего прогнозируемого периода благодаря хорошо налаженным системам здравоохранения, увеличению инвестиций в исследования редких заболеваний и повышению осведомленности пациентов. Регион демонстрирует заметный рост благодаря активному сотрудничеству между академическими кругами и промышленностью, а также наличию передовых центров лечения нервно-мышечных заболеваний. Государственные инициативы и финансирование в рамках Европейских референтных сетей (ERN) дополнительно поддерживают исследования и доступ пациентов к инновационным методам лечения.

Обзор рынка лечения болезни Кеннеди в Великобритании.
Ожидается, что рынок лечения болезни Кеннеди в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать повышенное внимание к генетическому тестированию, ведение реестров редких заболеваний и национальные программы, стимулирующие раннюю диагностику и клинические исследования. Национальная служба здравоохранения (NHS) и ведущие академические учреждения активно сотрудничают в исследовательских инициативах, направленных на разработку терапии, направленной на андрогеновые рецепторы, и нейропротекторных подходов к лечению болезни Кеннеди.

Обзор рынка препаратов для лечения болезни Кеннеди в Германии.
Ожидается, что рынок препаратов для лечения болезни Кеннеди в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода благодаря активным исследованиям и разработкам в области биофармацевтики, развитой лабораторной инфраструктуре и благоприятной нормативно-правовой базе для орфанных препаратов. Активное внимание к инновациям в стране в сочетании с продолжающимися клиническими исследованиями в области генной модуляции способствует разработке методов лечения и улучшению результатов лечения болезни Кеннеди.

Обзор рынка лечения болезни Кеннеди в Азиатско-Тихоокеанском регионе.
Ожидается, что рынок лечения болезни Кеннеди в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет расти самыми быстрыми темпами в 10,2% в год в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено улучшением доступа к медицинской помощи, повышением осведомленности о генетических заболеваниях и расширением участия научно-исследовательских институтов в исследованиях редких заболеваний. Развивающиеся экономики, такие как Китай, Япония и Южная Корея, увеличивают инвестиции в биотехнологические инновации и сотрудничество в области клинических исследований, ускоряя внедрение передовых методов лечения болезни Кеннеди в регионе.

Обзор рынка лечения болезни Кеннеди в Японии.
Рынок лечения болезни Кеннеди в Японии демонстрирует уверенный рост, чему способствуют технологические инновации в области генной медицины, развитая инфраструктура здравоохранения и растущее внимание правительства к лечению редких заболеваний. Научно-исследовательские институты и университеты лидируют в разработке генной терапии и современных диагностических инструментов, направленных на улучшение раннего выявления и лечения заболеваний.

Обзор рынка препаратов для лечения болезни Кеннеди в Китае.
В 2024 году рынок препаратов для лечения болезни Кеннеди в Китае обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе, чему способствовали быстрорастущий сектор биотехнологий, увеличение расходов на здравоохранение и повышение осведомленности о редких генетических заболеваниях. Ключевыми факторами роста рынка являются инвестиции отечественных фармацевтических компаний в НИОКР и государственная поддержка программ генетических исследований. Более того, сотрудничество с международными биотехнологическими компаниями расширяет доступ к инновационным методам лечения в стране.

Доля рынка лечения болезни Кеннеди

Лидерами отрасли лечения болезни Кеннеди являются в основном хорошо зарекомендовавшие себя компании, среди которых:

• Новартис АГ (Швейцария)
• Pfizer Inc. (США)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Япония)
• GSK plc (Великобритания)
• Johnson & Johnson и ее филиалы (США)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd. (Швейцария)
• Bayer AG (Германия)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Израиль)
• Санофи (Франция)
• Astellas Pharma Inc. (Япония)
• Biohaven Ltd. (США)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (США)
• PTC Therapeutics, Inc. (США)
• Regenxbio Inc. (США)
• uniQure NV (Нидерланды)
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Biogen Inc. (США)
• Neurocrine Biosciences, Inc. (США)

Последние события на мировом рынке лечения болезни Кеннеди

• В ноябре 2023 года компания Nido Biosciences опубликовала обновленные клинические данные по своему экспериментальному препарату NIDO-361 для лечения болезни Кеннеди (СБМА), продемонстрировав обнадеживающую активность биомаркеров, направленных на нарушение регуляции андрогеновых рецепторов, и начав подготовку к клиническому исследованию фазы 1.
• В октябре 2023 года в Нидерландах состоялся 271-й семинар Европейского нервно-мышечного консорциума (ENMC) по болезни Кеннеди, в котором приняли участие международные эксперты из 11 стран. Целью семинара было согласование дизайна клинических исследований, стандартизация биомаркеров и ускорение разработки методов лечения этого заболевания.
• В ноябре 2024 года компания ReviR Therapeutics заключила стратегическое партнерство и получила исследовательский грант от Ассоциации по борьбе с болезнью Кеннеди (KDA) для продвижения разработки РНК-модулирующих малых молекул, предназначенных для воздействия на мутантную мРНК андрогенового рецептора при СБМА.
• В мае 2025 года компания AnnJi Pharmaceutical объявила о положительных результатах испытаний фазы 1/2a своего перорального препарата AJ201 у взрослых пациентов с болезнью Кеннеди, продемонстрировав благоприятные показатели безопасности, переносимости и улучшения показателей мышечной функции у пациентов, прошедших лечение.

SKU-61586