Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний – обзор отрасли и прогноз до 2033 года.

Размер рынка лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний

• Объем мирового рынка препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний в 2025 году оценивался в 138,6 млн долларов США  и, как ожидается, достигнет  308,2 млн долларов США к 2033 году , демонстрируя среднегодовой темп роста в 10,50% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка в первую очередь обусловлен увеличением инвестиций в НИОКР, ростом числа препаратов, отнесенных к категории орфанных, и расширением клинической деятельности, направленной на лечение крайне редких дерматологических заболеваний, а также благоприятной нормативно-правовой базой, стимулирующей инновации.
• Кроме того, растущий спрос на эффективные, целенаправленные и модифицирующие течение заболевания методы лечения среди пациентов с ограниченными терапевтическими возможностями в сочетании с достижениями в области генной терапии, биопрепаратов и РНК-основанных платформ ускоряет внедрение этих методов. Эти факторы в совокупности значительно ускоряют рост отрасли производства лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний.

Анализ рынка лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний

• Препараты для лечения редких и тяжелых дерматологических заболеваний приобретают все большее значение в области терапии редких болезней в связи с растущими неудовлетворенными клиническими потребностями, расширением понимания генетики дерматологических заболеваний и достижениями в области платформ прецизионной медицины, позволяющих применять целенаправленные и модифицирующие течение заболевания подходы к лечению.
• Спрос на орфанные дерматологические препараты в первую очередь обусловлен повышением осведомленности о редких заболеваниях, улучшением диагностических возможностей и сильными регуляторными стимулами, такими как эксклюзивность орфанных препаратов, приоритетное рассмотрение и ускоренные процедуры утверждения, которые в совокупности способствуют инновациям, клиническим разработкам и коммерческому внедрению в глобальных системах здравоохранения.
• Северная Америка доминировала на рынке препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний, занимая наибольшую долю выручки в 40,62% в 2025 году. Этому способствовали активные биотехнологические исследования, повышение доступности лечения и активные клинические разработки, направленные на такие заболевания, как буллезный эпидермолиз , ихтиоз и аутоиммунные пузырчатые заболевания. При этом в США наблюдается расширение применения биологических препаратов, генной терапии и передовых решений для лечения ран.
• Ожидается, что в прогнозируемый период Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний, чему способствуют улучшение инфраструктуры здравоохранения, увеличение инвестиций в исследования редких заболеваний и развитие инициатив по выявлению пациентов в Японии, Китае, Индии и Южной Корее.
• Сегмент биологических препаратов доминировал на рынке лекарств от редких дерматологических заболеваний, занимая 53,1% рынка в 2025 году. Это объясняется их целенаправленным механизмом действия, превосходной клинической эффективностью и растущим применением для лечения сложных и генетически обусловленных редких дерматологических заболеваний, а также продолжающимися достижениями в области моноклональных антител и рекомбинантной белковой терапии.

Обзор отчета и сегментация рынка лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний

Тенденции рынка лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний

«Развитие прецизионной терапии посредством генных и биологических инноваций»

• Значительной и быстро развивающейся тенденцией на мировом рынке препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний является стремительное развитие прецизионной медицины, в частности, за счет генной терапии, РНК-основанных платформ и биологических препаратов нового поколения, нацеленных на основные молекулярные дефекты редких дерматологических заболеваний, что коренным образом меняет возможности лечения для пациентов.
• Например, экспериментальные генные терапии буллезного эпидермолиза демонстрируют значимые результаты в заживлении ран в ходе клинических испытаний, а новые моноклональные антитела для лечения аутоиммунных буллезных заболеваний обеспечивают более эффективное воздействие на патогенетические механизмы, расширяя возможности специализированного лечения редких кожных заболеваний.
• Инструменты диагностики с поддержкой искусственного интеллекта и платформы молекулярного профилирования также повышают клиническую точность за счет выявления специфических генетических мутаций и подтипов заболеваний; например, инструменты дерматологии на основе ИИ все чаще используются для помощи врачам в диагностике вариантов ихтиоза, определении стадий пемфигуса и других крайне редких заболеваний, что позволяет проводить более раннее вмешательство и оптимизировать выбор терапии.
• Интеграция цифровых медицинских платформ с системами управления редкими заболеваниями поддерживает дистанционный мониторинг, отслеживание результатов лечения, сообщаемых пациентами, и оптимизацию ухода на основе данных, позволяя врачам оценивать эффективность лечения пациентов с хроническими редкими дерматологическими заболеваниями посредством скоординированных цифровых экосистем.
• Этот сдвиг в сторону высоко персонализированных, целенаправленных и технологически поддерживаемых методов лечения меняет ожидания в отношении лечения редких заболеваний кожи во всем мире, побуждая компании ускорить разработку передовых терапевтических кандидатов, таких как генно-корректирующие подходы и биологические препараты, разработанные для редких воспалительных процессов.
• Спрос на сложные методы лечения, в частности генную терапию, биопрепараты и препараты на основе РНК, быстро растет на ключевых рынках здравоохранения, поскольку пациенты, врачи и регулирующие органы все чаще отдают приоритет целевым методам лечения, обладающим значимыми клиническими преимуществами для недостаточно обеспеченных медицинской помощью групп пациентов с редкими дерматологическими заболеваниями.

Динамика рынка лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний

Водитель

«Растущая потребность в терапевтических средствах обусловлена ​​ограниченными возможностями лечения и сильной поддержкой со стороны регулирующих органов».

• Растущая распространенность диагностируемых редких дерматологических заболеваний в сочетании с острой неудовлетворенной потребностью в лечении таких состояний, как буллезный эпидермолиз, ихтиоз и аутоиммунные пузырчатые заболевания, является основным фактором, определяющим спрос на орфанные дерматологические препараты в системах здравоохранения по всему миру.
• Например, в мае 2025 года FDA присвоило статус орфанного препарата генно-модифицированной терапии для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза, что отражает растущие темпы клинических инноваций, поддерживаемых мировыми регулирующими органами. Ожидается, что подобные стимулы приведут к значительной активности в разработке новых препаратов в прогнозируемый период.
• Поскольку врачи и пациенты стремятся к более эффективным вариантам лечения, все большее значение приобретают передовые методы, такие как биологические препараты, рекомбинантные белки и таргетная иммунотерапия, предлагающие такие возможности, как снижение тяжести заболевания, улучшение заживления ран и лучшие долгосрочные результаты лечения по сравнению с традиционными методами.
• Кроме того, ускоренное внедрение платформ прецизионной терапии и сетей клинических исследований, ориентированных на редкие заболевания, позиционирует орфанные дерматологические препараты как неотъемлемые компоненты более широкой экосистемы лечения редких заболеваний, при этом наблюдается тесное взаимодействие между группами защиты прав пациентов, исследовательскими учреждениями и разработчиками биотехнологий.
• Наличие регуляторных стимулов, включая рыночную эксклюзивность, налоговые льготы, освобождение от сборов и приоритетное рассмотрение заявок, продолжает стимулировать инвестиции и научно-исследовательские разработки со стороны фармацевтических компаний, увеличивая как объем, так и разнообразие программ, направленных на лечение редких дерматологических заболеваний.
• Тенденция к использованию специализированных, ориентированных на механизм действия терапевтических средств и растущая готовность медицинских работников внедрять передовые методы лечения способствуют расширению доступа и внедрению орфанных дерматологических препаратов как на развитых, так и на развивающихся рынках.

Сдержанность/Вызов

«Высокие затраты на лечение и сложные нормативные требования»

• Высокая стоимость разработки и производства специализированных методов лечения, особенно генной терапии и биопрепаратов, представляет собой серьезную проблему для расширения доступа и доступности лекарств от редких дерматологических заболеваний, поскольку эти методы лечения часто требуют высокоспециализированных систем производства и распространения.
• Например, опасения по поводу многомиллионных цен на некоторые виды генной терапии вызвали в системах здравоохранения вопросы относительно возможности возмещения затрат и долгосрочной устойчивости, что заставило некоторых заинтересованных сторон с осторожностью относиться к широкому внедрению этих методов.
• Кроме того, редкость и сложность этих заболеваний приводят к небольшим группам пациентов, что создает проблемы при разработке статистически обоснованных клинических испытаний и замедляет общие сроки разработки, затрудняя компаниям эффективный вывод новых методов лечения на рынок.
• Регулирующие органы требуют обширных данных о безопасности и долгосрочных результатах применения передовых методов лечения, таких как генное редактирование и лечение с использованием вирусных векторов, что приводит к затяжным процессам утверждения, которые могут отсрочить доступ пациентов к лечению и увеличить затраты на разработку для производителей.
• Несмотря на повышение осведомленности о методах лечения, во многих регионах по-прежнему существуют пробелы в диагностике, ограниченная доступность специалистов и непоследовательная инфраструктура для лечения редких заболеваний, что ограничивает выявление и лечение пациентов, которым могли бы помочь новые орфанные дерматологические методы терапии.
• Преодоление этих проблем за счет расширения диагностических сетей, улучшения системы возмещения затрат и увеличения глобальных инвестиций будет иметь решающее значение для обеспечения долгосрочного роста и более широкого внедрения инновационных методов лечения на рынке лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний.

Обзор рынка лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний

Рынок сегментирован по классам лекарственных препаратов, способам введения, типам заболеваний и каналам сбыта.

• По классам лекарственных средств

В зависимости от класса препаратов, рынок лекарств для лечения редких дерматологических заболеваний сегментирован на биологические препараты, генную терапию, клеточную терапию, олигонуклеотидную терапию, малые молекулы и новые системы местной доставки. Сегмент биологических препаратов доминировал на рынке, занимая наибольшую долю выручки в 53,1% в 2025 году, благодаря целенаправленному механизму действия и высокой клинической эффективности при редких дерматологических заболеваниях, таких как аутоиммунные буллезные заболевания и ихтиоз. Биологические препараты обеспечивают точное воздействие на иммунные пути, которые часто играют центральную роль в патогенезе редких кожных заболеваний, что делает их препаратами первой линии во многих современных схемах лечения. Более широкая доступность, отлаженные регуляторные процедуры и растущая уверенность врачей еще больше укрепляют их лидирующие позиции. Внедрение также ускорилось благодаря растущему использованию моноклональных антител, демонстрирующих устойчивый ответ и лучшие профили безопасности. Кроме того, продолжающееся расширение портфеля разработок продолжает укреплять сегмент биологических препаратов, при этом многие компании сосредоточены на разработке платформ антител следующего поколения, адаптированных для крайне редких дерматологических показаний.

Ожидается, что сегмент генной терапии продемонстрирует самый быстрый рост в период с 2026 по 2033 год, чему способствуют прорывы в технологиях редактирования генов и растущие клинические успехи в лечении генетических дерматологических заболеваний, таких как буллезный эпидермолиз. Генная терапия потенциально может обеспечить долговременные или даже излечивающие результаты, устраняя основной генетический дефект, а не просто купируя симптомы, что представляет собой трансформационный сдвиг в лечении редких заболеваний. Достижения в области вирусных векторов, коррекции генов ex vivo и невирусных платформ доставки генов ускоряют сроки разработки. Рост инвестиций со стороны биотехнологических компаний и сильные регуляторные стимулы, такие как присвоение статуса орфанного препарата и приоритетное рассмотрение, еще больше способствуют росту. Усиление поддержки пациентов и участие в клинических испытаниях по всему миру также способствуют более быстрому расширению сегмента генной терапии.

• Путем административного управления

В зависимости от способа применения рынок сегментируется на пероральный, внутривенный, подкожный, местный и внутрикожный. В 2025 году сегмент местных препаратов доминировал на рынке, главным образом благодаря прямому, локальному применению, которое особенно подходит для дерматологических заболеваний, где видимые поражения и проявления на поверхности кожи являются основным объектом лечения. Местные лекарственные формы обеспечивают простоту использования, снижение системного воздействия и лучшую приверженность лечению — все это важные факторы для лечения хронических редких заболеваний кожи. Многие низкомолекулярные препараты и новые системы доставки разрабатываются специально для местного применения из-за необходимости целенаправленного терапевтического проникновения. Кроме того, местная терапия продолжает расширяться, поскольку новые нано-доставки и липидные носители улучшают проникновение лекарственных средств в более глубокие слои пораженной кожи. Этот сегмент остается предпочтительным в клинической практике благодаря удобству как для пациентов, так и для лиц, осуществляющих уход.

Ожидается, что сегмент внутривенного введения продемонстрирует самый быстрый темп роста в период с 2026 по 2033 год, обусловленный растущим использованием системных биологических препаратов и передовых методов лечения, требующих инфузионной терапии. Многие высокоэффективные биологические препараты для лечения аутоиммунных буллезных заболеваний и тяжелых генодерматозов доступны только внутривенно, что увеличивает спрос на этот способ введения. Кроме того, генная терапия и некоторые клеточные препараты также требуют контролируемого внутривенного введения, проводимого в специализированных центрах. Улучшение инфузионной инфраструктуры, растущая доступность специалистов и все более широкое внедрение инфузионной терапии редких заболеваний в больницах дополнительно способствуют росту. По мере того, как системные методы лечения становятся более целенаправленными и эффективными, ожидается значительное увеличение спроса на внутривенное введение.

• По болезни

В зависимости от типа заболевания рынок сегментирован на буллезный эпидермолиз, ихтиоз, аутоиммунные буллезные заболевания, порфирии, моногенные дерматологические расстройства и другие редкие дерматологические заболевания. Сегмент буллезного эпидермолиза доминировал на рынке в 2025 году, что обусловлено высокой клинической тяжестью заболевания, сильным акцентом на исследованиях и большим количеством разрабатываемых методов лечения, специально предназначенных для буллезного эпидермолиза. Тяжелый, хронический и существенно влияющий на жизнь характер заболевания привел к значительным инвестициям в биологические препараты, генную терапию и клеточные методы лечения. Булезный эпидермолиз имеет один из самых активных портфелей разработок среди редких дерматологических заболеваний, поддерживаемый группами защиты прав пациентов и обширной глобальной деятельностью по проведению клинических испытаний. Системы здравоохранения уделяют приоритетное внимание лечению буллезного эпидермолиза из-за его высокой сложности, неудовлетворенных потребностей и частой необходимости госпитализации. Этот обширный исследовательский и клинический фокус укрепляет доминирующее положение буллезного эпидермолиза на рынке.

Прогнозируется, что сегмент моногенных дерматологических заболеваний будет расти самыми быстрыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему способствуют расширение геномных исследований и быстрая идентификация ранее недостаточно диагностируемых моногенных заболеваний кожи. Достижения в области секвенирования нового поколения и прецизионной медицины позволяют разрабатывать индивидуальные методы лечения, направленные на конкретные генетические мутации. По мере того, как все больше моногенных заболеваний получают официальную классификацию и диагностическое внимание, компании инвестируют в платформы на основе генной коррекции, олигонуклеотидов и РНК для удовлетворения новых выявленных терапевтических потребностей. Развитие регистров пациентов и повышение осведомленности во всем мире о наследственных редких заболеваниях кожи еще больше ускоряют рост.

• По каналам сбыта

В зависимости от канала сбыта рынок орфанных дерматологических препаратов сегментируется на больничные аптеки, специализированные аптеки, розничные аптеки и онлайн-аптеки. Специализированные аптеки доминировали на рынке в 2025 году благодаря своей способности работать со сложными методами лечения, такими как биологические препараты, генная терапия и современные инфузионные препараты, требующие соблюдения холодовой цепи, консультирования пациентов и скоординированной клинической поддержки. Редкие дерматологические препараты часто требуют строгих правил обращения, предварительной авторизации и тщательного наблюдения за пациентами, и все это специализированные аптеки способны обеспечить. Тесное сотрудничество с больницами, врачами и сетями по лечению редких заболеваний еще больше укрепляет их роль. Специализированные аптеки также предлагают программы поддержки, специфичные для конкретного заболевания, повышая приверженность лечению и улучшая результаты лечения пациентов.

Ожидается, что в период с 2026 по 2033 год наиболее быстрый рост продемонстрируют онлайн-аптеки, чему способствуют растущая цифровизация здравоохранения и увеличение предпочтений пациентов в отношении доставки лекарств на дом для лечения хронических заболеваний. Пациенты с редкими дерматологическими заболеваниями часто нуждаются в длительном лечении, что делает онлайн-заказ и модели подписки на лекарства весьма привлекательными. Цифровые аптеки расширяют спектр своих услуг, включая телеконсультации, автоматическое продление рецептов и дистанционную поддержку в соблюдении режима лечения. Повышение уровня одобрения деятельности электронных аптек со стороны регулирующих органов, особенно в Северной Америке и некоторых частях Азиатско-Тихоокеанского региона, еще больше стимулирует рост. По мере укрепления цифровой инфраструктуры во всем мире онлайн-платформы быстро становятся доступными и экономически эффективными каналами распространения лекарств для лечения редких хронических заболеваний.

Региональный анализ рынка препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний

• Северная Америка доминировала на рынке препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний, занимая наибольшую долю выручки в 40,62% в 2025 году. Этому способствовали активные биотехнологические исследования, повышение доступности лечения и активные клинические разработки, направленные на такие заболевания, как буллезный эпидермолиз, ихтиоз и аутоиммунные пузырчатые заболевания. При этом в США наблюдается расширение применения биологических препаратов, генной терапии и передовых решений для лечения ран.
• Регион выигрывает от хорошо отлаженных систем возмещения затрат и ускоренных процедур утверждения, что побуждает фармацевтические компании инвестировать в передовые методы лечения, такие как биологические препараты, генная терапия и новые лекарственные формы для местного применения.
• Кроме того, сильное присутствие ведущих биотехнологических компаний, активные группы защиты прав пациентов и широкое внедрение персонализированной медицины вносят значительный вклад в лидерство на рынке, а растущие показатели диагностики и расширенный доступ к специализированной дерматологической помощи еще больше стимулируют рост в США и Канаде.

Анализ рынка орфанных дерматологических заболеваний в США

В 2025 году рынок препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний в США занял наибольшую долю выручки в Северной Америке, чему способствовали сильные регуляторные стимулы, такие как присвоение статуса орфанного препарата, приоритетное рассмотрение и ускоренное одобрение препаратов для лечения редких заболеваний. Наличие ведущих биотехнологических компаний и специализированных исследовательских центров способствует быстрому развитию биологических препаратов, генной терапии и персонализированной медицины. Пациенты и врачи все чаще переходят к таргетной терапии из-за ее большей эффективности по сравнению с традиционными методами лечения. Расширяющаяся сеть специализированных аптек и расширенный доступ к генетическому тестированию дополнительно способствуют ранней диагностике и внедрению лечения. Кроме того, активные движения в защиту прав пациентов и хорошо структурированная политика возмещения расходов значительно укрепляют позиции рынка США.

Анализ европейского рынка орфанных дерматологических заболеваний.

Прогнозируется, что европейский рынок препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний будет расти значительными среднегодовыми темпами на протяжении всего прогнозируемого периода, чему способствует активная поддержка со стороны Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в разработке орфанных препаратов. Увеличение числа диагностированных редких дерматологических заболеваний и повышение осведомленности среди дерматологов и специализированных медицинских центров являются основными факторами, способствующими этому. В регионе наблюдается рост внедрения биологических и клеточных методов лечения благодаря достижениям в клинических исследованиях. Спрос также подкрепляется развитой инфраструктурой здравоохранения и государственной политикой, поощряющей инновации. Кроме того, в Европе наблюдается увеличение числа участников клинических испытаний, что стимулирует разработку препаратов для лечения множества редких кожных заболеваний.

Анализ рынка орфанных дерматологических заболеваний в Великобритании

Ожидается, что рынок лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний в Великобритании будет расти значительными темпами, чему способствует система Национальной службы здравоохранения (NHS), обеспечивающая раннюю диагностику и доступ к лечению редких заболеваний. Растущее внимание к геномике и прецизионной дерматологии ускоряет внедрение инновационных методов лечения. Обеспокоенность по поводу недостаточной диагностики редких кожных заболеваний стимулирует улучшение скрининговых программ и повышение квалификации врачей. Развитая биотехнологическая экосистема Великобритании и тесное сотрудничество между академическими кругами и промышленностью продолжают способствовать разработке новых методов лечения. Кроме того, программы поддержки пациентов и регистры редких заболеваний способствуют внедрению методов лечения и долгосрочному ведению пациентов.

Анализ рынка орфанных дерматологических заболеваний в Германии

Ожидается, что рынок препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний в Германии будет расти значительными темпами, чему способствуют высокие инвестиции в исследования редких заболеваний и развитые производственные мощности фармацевтической отрасли. Немецкие медицинские учреждения все чаще внедряют передовые биологические препараты и генную терапию для лечения тяжелых наследственных заболеваний кожи. Ориентация страны на инновации в сочетании со строгими стандартами качества способствует использованию передовых терапевтических решений. Рост осведомленности о редких дерматологических заболеваниях и увеличение спроса на специализированные дерматологические услуги поддерживают рост рынка. Кроме того, развитая система медицинского страхования в Германии улучшает доступ пациентов к дорогостоящим орфанным препаратам, что способствует общему росту рынка.

Анализ рынка орфанных дерматологических заболеваний в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему способствуют расширение инфраструктуры здравоохранения и рост показателей диагностики в таких странах, как Япония, Китай, Южная Корея и Индия. Увеличение инвестиций в биотехнологии и исследования редких заболеваний ускоряет доступ к передовым методам лечения. Государственная поддержка программ по редким заболеваниям и улучшение условий возмещения затрат также способствуют более широкому внедрению методов лечения. Растущее внимание региона к клиническим испытаниям и геномным инициативам расширяет доступность терапевтических средств. Кроме того, защита интересов пациентов и проведение информационных кампаний помогают преодолеть исторически сложившуюся проблему недостаточной диагностики в Азиатско-Тихоокеанском регионе.

Анализ рынка орфанных дерматологических заболеваний в Японии

Рынок препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний в Японии набирает обороты благодаря жесткой нормативно-правовой базе страны в отношении редких заболеваний и быстрому технологическому прогрессу в генной и клеточной терапии. Растущий спрос на таргетные методы лечения обусловлен высокой точностью диагностики в Японии и акцентом на раннее вмешательство. Интеграция препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний с передовыми системами управления пациентами способствует долгосрочному соблюдению режима лечения. Сильная культура инноваций и присутствие ведущих фармацевтических компаний способствуют ускоренной разработке продуктов. Кроме того, старение населения Японии увеличивает спрос на специализированную дерматологическую помощь, что поддерживает дальнейшее расширение рынка.

Анализ рынка орфанных дерматологических заболеваний в Индии

В 2025 году индийский рынок лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний занимал значительную долю в Азиатско-Тихоокеанском регионе, чему способствовали повышение осведомленности о редких заболеваниях и расширение доступа к специализированным медицинским услугам. Увеличение использования генетического тестирования и появление отечественных биотехнологических компаний способствуют повышению доступности передовых методов лечения. Правительственные инициативы по включению редких заболеваний в национальные программы здравоохранения улучшают диагностику и доступность лечения. Растущий средний класс и быстрая урбанизация способствуют увеличению спроса на инновационные методы лечения дерматологических заболеваний. Кроме того, сотрудничество между глобальными фармацевтическими компаниями и индийскими исследовательскими институтами ускоряет клинические исследования и повышает доступность лекарственных препаратов по всей стране.

Доля рынка препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний

В отрасли производства и продажи препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний лидируют преимущественно хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• Krystal Biotech, Inc. (США)
• Abeona Therapeutics Inc. (США)
• Castle Creek Biosciences, Inc. (США)
• LEO Pharma A/S (Дания)
• Arcutis Biotherapeutics, Inc. (США)
• GSK plc (Великобритания)
• BioMendics (США)
• Amryt Pharma plc (Великобритания)
• Novartis AG (Швейцария)
• Pfizer, Inc. (США)
• AbbVie, Inc. (США)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (США)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd. (Швейцария)
• Компания Bristol-Myers Squibb (США)
• ГАЛЬДЕРМА (Швейцария)
• Санофи (Франция)
• UCB SA (Бельгия)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Корпорация Incyte (США)
• АнаптисБио, Инк. (США)

Какие последние тенденции наблюдаются на мировом рынке лекарственных препаратов для лечения редких дерматологических заболеваний?

• В апреле 2025 года FDA одобрило препарат Zevaskyn (prademagene zamikeracel), разработанный компанией Abeona Therapeutics, в качестве первой и единственной клеточной генно-модифицированной терапии для пациентов (взрослых и детей) с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (РДБЭ). Это обеспечивает однократное лечение хронических ран с помощью трансплантации, что представляет собой значительный шаг вперед по сравнению с поддерживающей терапией.
• В феврале 2025 года перспективный лекарственный препарат, первоначально разработанный в Университете Тампере, был лицензирован биофармацевтической компанией Theravia для дальнейшей разработки и коммерциализации. Препарат предназначен для лечения различных форм буллезного эпидермолиза. Это лицензионное соглашение отражает растущее сотрудничество между академическими кругами и промышленностью в целях вывода новых терапевтических средств для лечения редких заболеваний кожи на клиническую стадию.
• В декабре 2023 года активный фармацевтический ингредиент Filsuvez (тритерпены, полученные из коры березы) получил разрешение регулирующих органов США (после ранее полученного разрешения ЕС) на лечение ран, связанных с буллезным эпидермолизом, что расширило терапевтический арсенал за пределы генной/клеточной терапии и включило в него местные, невирусные, низкомолекулярные/производные варианты.
• В мае 2023 года препарат Vyjuvek (beremagene geperpavec-svdt) компании Krystal Biotech был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в качестве первой местной генной терапии для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза (ДБЭ), редкого генетического заболевания кожи. Препарат доставляет функциональный ген COL7A1 в раны, стимулируя выработку коллагена VII и заживление ран.
• В мае 2023 года японское регулирующее ведомство (MHLW) присвоило препарату Редасемтид статус орфанного препарата для лечения дистрофической буллезной эпидермолизы, что стало важной вехой в регулировании и позволило ускорить разработку и одобрение препарата в Японии.

SKU-75084