تقرير تحليل حجم وحصة واتجاهات سوق حمض الميثيل مالونيك العالمي - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق حمض الميثيل مالونيك

• تم تقييم حجم سوق حمض الميثيل مالونيك العالمي بنحو 9.89 مليار دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  14.94 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 5.30٪ خلال الفترة المتوقعة.
• يتم دعم نمو السوق إلى حد كبير من خلال التقدم المتزايد في البحث الجيني والتشخيص الجزيئي وعلاجات استبدال الإنزيم، مما يؤدي إلى تحسين الكشف عن حمض الميثيل مالونيك (MMA) وإدارته عبر أنظمة الرعاية الصحية العالمية.
• علاوة على ذلك، فإن تزايد الوعي بين مقدمي الرعاية الصحية، وإدخال برامج فحص حديثي الولادة، وزيادة الاستثمار في أبحاث الأمراض النادرة، كلها عوامل تُرسّخ أهمية حمض الميثيل مالونيك كمجال تركيز رئيسي في مجال علاج اضطرابات التمثيل الغذائي. تُسرّع هذه العوامل المتقاربة من اعتماد حلول تشخيصية وعلاجية متقدمة، مما يُعزز نمو هذا القطاع بشكل كبير.

تحليل سوق حمض الميثيل مالونيك

• حمض الميثيل مالونيك (MMA)، وهو اضطراب أيضي وراثي نادر يحدث بسبب نقص إنزيم ميثيل مالونيل-CoA موتاز، يحظى باهتمام بحثي وسريري كبير بسبب التقدم في التشخيص الوراثي وفحص حديثي الولادة وعلاجات استبدال الإنزيم.
• إن الطلب المتزايد على الكشف المبكر عن MMA وعلاجه مدفوع في المقام الأول بالتوافر المتزايد لتقنيات الاختبار الجزيئي، وتوسيع نطاق الوصول إلى الرعاية الصحية في الأسواق الناشئة، وزيادة الوعي بين الأطباء ومقدمي الرعاية.
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق حمض الميثيل مالونيك، محققةً أكبر حصة إيرادات بلغت 41.5% في عام 2024، مدعومةً ببنية تحتية متقدمة للأبحاث الجينية، وتمويل قوي لدراسات الأمراض النادرة، ووجود شركات رئيسية للتكنولوجيا الحيوية والأدوية تُركز على الاضطرابات الأيضية. وتتصدر الولايات المتحدة المنطقة، مدفوعةً بالتبني المبكر للعلاجات الجينية، والتجارب السريرية النشطة، والمبادرات الحكومية لإدارة الأمراض النادرة.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع المناطق نموًا في سوق حمض الميثيل مالونيك خلال الفترة المتوقعة، مسجلةً معدل نمو سنوي مركب مرتفع من عام 2025 إلى عام 2032. ويعود هذا النمو إلى تحسين أنظمة الرعاية الصحية، وزيادة قدرات البحث الجيني، والدعم الحكومي المتزايد لبرامج فحص وعلاج الأمراض النادرة في دول مثل الصين واليابان والهند.
• استحوذ قطاع حمض الميثيل مالونيك المعزول على أكبر حصة من إيرادات السوق بنسبة 56.3% في عام 2024، مدفوعًا بمعدل الإصابة الأعلى نسبيًا والأطر التشخيصية والعلاجية الراسخة التي تدعم إدارته.

نطاق التقرير وتجزئة سوق حمض الميثيل مالونيك   

اتجاهات سوق حمض الميثيل مالونيك

زيادة التركيز على التشخيص المبكر والعلاجات الدقيقة

• من الاتجاهات المهمة والمتسارعة في سوق حمض الميثيل مالونيك العالمي التركيز المتزايد على التشخيص المبكر من خلال برامج فحص حديثي الولادة والتقدم في الاختبارات الجينية. تُمكّن هذه الجهود من الكشف المبكر عن حمض الميثيل مالونيك، مما يُحسّن نتائج المرضى من خلال الإدارة الغذائية السريعة والتدخلات العلاجية.
  • على سبيل المثال، في يناير 2024، طوّر باحثون طريقةً مُحسّنةً لفحص مطياف الكتلة الترادفية (MS/MS) لمرض MMA، مما يسمح بتحديد أسرع وأكثر دقةً للتشوهات الأيضية لدى الرضع. وقد حسّن هذا الابتكار معدلات نجاح التدخل المبكر وقلل من المضاعفات العصبية طويلة الأمد.
• تُحسّن التطورات في التشخيصات المعتمدة على الذكاء الاصطناعي التفسير السريري للبيانات الأيضية المعقدة. تُساعد المنصات المُدعّمة بالذكاء الاصطناعي الأطباء على تحديد الأنماط الأيضية الدقيقة المرتبطة بأنواع فرعية مختلفة من MMA، مما يُسهّل تخطيط العلاج المُخصّص.
• يُعزز التكامل المتزايد لمنصات الطب عن بُعد في إدارة الأمراض النادرة المراقبة المستمرة لمرضى MMA، مما يضمن تعديل العلاجات الغذائية أو الدوائية في الوقت المناسب. تُسهم حلول الصحة الرقمية في سد الفجوة بين أخصائيي التمثيل الغذائي والمرضى، لا سيما في المناطق التي يصعب فيها الحصول على الرعاية المتخصصة.
• علاوة على ذلك، تتسارع وتيرة البحث الدوائي في مجال العلاج الجيني وعلاجات استبدال الإنزيم (ERT). وتستكشف الشركات والمؤسسات البحثية نقل الجينات القائم على فيروس الغدة الدرقية المرتبط (AAV) والعلاجات القائمة على mRNA لتصحيح المسارات الأيضية المعيبة في MMA.
• إن هذا الاتجاه نحو الطب الدقيق والتدخل الجيني يعيد تشكيل مشهد علاج MMA بشكل أساسي، حيث يعد ليس فقط بتخفيف الأعراض ولكن أيضًا بالتصحيح الأيضي طويل الأمد وتحسين نوعية الحياة للأفراد المتضررين

ديناميكيات سوق حمض الميثيل مالونيك

سائق

تزايد انتشار الاضطرابات الأيضية الوراثية وتوسع القدرات التشخيصية

• يُعدّ ارتفاع معدل الإصابة باضطرابات التمثيل الغذائي الوراثية، إلى جانب تنامي الوعي ومبادرات الفحص، عاملًا رئيسيًا في نمو سوق حمض الميثيل مالونيك. وقد أدى تزايد الاعتراف بحمض الميثيل مالونيك في برامج فحص حديثي الولادة في أمريكا الشمالية وأوروبا ومنطقة آسيا والمحيط الهادئ إلى الكشف المبكر عن حالات الرضّع المصابين وإدارتها.
  • على سبيل المثال، في مايو 2023، وسعت مراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها في الولايات المتحدة لوحة الفحص الموحدة الموصى بها (RUSP) لتشمل اختبارات أيضية أكثر شمولاً، مما يعزز معدلات الكشف عن MMA وحموضة الدم العضوية ذات الصلة.
• لقد أدت التطورات الدوائية إلى إدخال أساليب علاجية جديدة، بما في ذلك مكملات الكوبالامين، وزراعة الكبد، وعلاجات استبدال الإنزيم الناشئة، والتي أدت إلى تحسين معدلات بقاء المرضى والنتائج السريرية.
• علاوة على ذلك، تُسرّع التعاونات البحثية بين شركات التكنولوجيا الحيوية والمراكز الأكاديمية من وتيرة الاكتشافات العلاجية لاضطرابات التمثيل الغذائي النادرة. على سبيل المثال، في عام ٢٠٢٤، بدأت شركة موديرنا دراسات ما قبل السريرية باستخدام تقنية mRNA لاستعادة نشاط إنزيم ميثيل مالونيل-CoA mutase (MUT) في نماذج MMA، مما يُمثل خطوةً هامةً نحو العلاجات العلاجية.
• إن زيادة سجلات المرضى ومبادرات المناصرة وشبكات تبادل البيانات تعمل على تعزيز كفاءة البحث ودعم تحديد الارتباطات بين النمط الجيني والنمط الظاهري، مما يؤدي إلى تدخلات أكثر استهدافًا
• تعمل هذه التطورات مجتمعة على تعزيز المشهد التشخيصي والعلاجي، مما يغذي النمو العالمي في سوق MMA ويمهد الطريق لحلول الرعاية القائمة على الدقة

ضبط النفس/التحدي

خيارات العلاج المحدودة والتكاليف المرتفعة والتأخير في التشخيص

• على الرغم من التقدم الكبير، لا يزال سوق حمض الميثيل مالونيك يواجه تحديات تتعلق بخيارات العلاج العلاجية المحدودة، والتكاليف المرتفعة للعلاجات الجينية، والتأخير في التشخيص، وخاصة في المناطق النامية.
  • على سبيل المثال، يمكن أن تتجاوز تكلفة العلاج الجيني المتقدم وإجراءات زراعة الكبد مئات الآلاف من الدولارات، مما يجعل الوصول إليها صعبًا بالنسبة للعديد من المرضى، وخاصة حيث تكون تكاليف الرعاية الصحية محدودة.
• يُعدّ تأخر التشخيص مصدر قلق كبير آخر نظرًا لندرة وتداخل أعراض MMA مع حالات أيضية أخرى. قد يؤدي التشخيص الخاطئ أو المتأخر إلى تلف عصبي وعضوي لا رجعة فيه، مما يُبرز الحاجة إلى تحسين وعي الأطباء وتوفير بنية تحتية سريعة للفحص.
• لا يزال توافر المختبرات التشخيصية المتخصصة ومراكز الاستقلاب غير متكافئ بين المناطق، مما يحدّ من إمكانية الحصول على الرعاية في الوقت المناسب. ويؤدي هذا التفاوت الإقليمي إلى نتائج غير متسقة للمرضى ونقص في الإبلاغ عن انتشار MMA.
• بالإضافة إلى ذلك، يُشكّل قلة عدد المرضى تحديات مالية لشركات الأدوية في إجراء التجارب السريرية واسعة النطاق ودعم جهود تطوير الأدوية على المدى الطويل. على سبيل المثال، واجهت العديد من علاجات استبدال الإنزيم التجريبية عقبات تمويلية خلال المراحل السريرية المتقدمة.
• تشكل تكاليف العلاج المرتفعة، إلى جانب مسارات السداد المحدودة والقيود على الموارد في أنظمة الرعاية الصحية، عقبة رئيسية أمام التبني العالمي
• إن التغلب على هذه التحديات سيتطلب مبادرات تعاونية بين الحكومات وقطاعات الرعاية الصحية الخاصة ومؤسسات البحث لإنشاء برامج فحص حديثي الولادة ودعم العلاجات المتقدمة وتعزيز الوعي العالمي بإدارة حمض الميثايل مالونيك.

نطاق سوق حمض الميثيل مالونيك

يتم تقسيم السوق على أساس الأعراض والأشكال.

• حسب الأعراض

بناءً على الأعراض، يُقسّم سوق حموضة الدم الميثيل مالونيك العالمي إلى الحماض، والكيتوزية، وفرط أمونيا الدم، ونقص سكر الدم، وفرط سكر الدم، وقلة العدلات. وقد هيمن قطاع الحماض على أكبر حصة من إيرادات السوق بنسبة 39.8% في عام 2024، ويعزى ذلك أساسًا إلى انتشاره الواسع بين المرضى حديثي التشخيص، ودوره المحوري كمؤشر تشخيصي رئيسي لاختلال وظائف الأيض. غالبًا ما يتطلب الحماض تدخلًا سريريًا فوريًا، مما يزيد الطلب على أدوات تشخيصية متقدمة وأساليب علاجية. علاوة على ذلك، يُسهم التركيز الكبير من قِبل متخصصي الرعاية الصحية على مراقبة مستويات الرقم الهيدروجيني واللاكتات في الدم في زيادة حجم الاختبارات التشخيصية، مما يدعم توليد الإيرادات. وتعزز هيمنة هذا القطاع تنامي الوعي بين الأطباء السريريين، وتوافر علاجات تصحيحية أيضية مُستهدفة تُعالج المضاعفات المرتبطة بالحماض.

من المتوقع أن يشهد قطاع فرط أمونيا الدم أسرع معدل نمو سنوي مركب بنسبة 18.9% بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بالإدراك المتزايد لسمية الأمونيا لدى الرضع والأطفال الذين يعانون من حمض ميثيل مالونيك في الدم. وتُحسّن التطورات المستمرة في أدوية إزالة الأمونيا والفحوصات التشخيصية الكشف المبكر عن هذه الحالة وإدارتها. علاوة على ذلك، تُسرّع الاستثمارات البحثية المتزايدة في مناهج علاجية جديدة تستهدف خلل دورة اليوريا واستقلاب الميتوكوندريا الطلب في السوق. كما تُسهم برامج الفحص الجيني المُحسّنة ومبادرات فحص حديثي الولادة حول العالم في التشخيص المبكر وزيادة أعداد المرضى المُستفيدين من العلاج.

• حسب النماذج

بناءً على أشكاله، يُقسّم سوق حمض ميثيل مالونيك العالمي إلى حالات حمض ميثيل مالونيك المعزول، وحالات حمض ميثيل مالونيك المختلطة، وبيلة ​​هوموسيستينية. وقد حاز قطاع حمض ميثيل مالونيك المعزول على أكبر حصة من إيرادات السوق بنسبة 56.3% في عام 2024، مدفوعًا بمعدل الإصابة الأعلى نسبيًا والأطر التشخيصية والعلاجية الراسخة التي تدعم إدارته. يحتاج المرضى المصابون بالأشكال المعزولة عادةً إلى مكملات فيتامين ب12 مدى الحياة وتعديلات غذائية، مما يدعم الطلب على خيارات العلاج المُستهدفة وأنظمة المراقبة. بالإضافة إلى ذلك، فإن تزايد الوعي بالطفرات الجينية، مثل MUT وMMAA، المرتبطة بالأشكال المعزولة، يُعزز اعتماد الاختبارات الجينية، ويوسع نطاق التشخيص.

من المتوقع أن يشهد قطاع بيلة حمض الميثيل مالونيك وبيلة ​​الهوموسيستين المُركبة أسرع معدل نمو سنوي مركب بنسبة 20.4% بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بتزايد الاهتمام البحثي باضطرابات التمثيل الغذائي المُركبة وتطوير علاجات جديدة قائمة على استبدال الإنزيمات والعلاج الجيني. يُقدم هذا الشكل مسارات كيميائية حيوية أكثر تعقيدًا، مما يجذب تركيزًا أكبر على البحث والتطوير من شركات الأدوية الحيوية الهادفة إلى تقديم مناهج علاجية. كما يُسهّل التقدم في تقنيات فحص حديثي الولادة ودمج التشخيصات متعددة الجينات الكشف المُبكر عن الحالات المُركبة، مما يُسهم في نمو سريع في هذا القطاع.

تحليل إقليمي لسوق حمض الميثيل مالونيك

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق حمض الميثيل مالونيك (MMA) بأكبر حصة إيرادات بلغت 41.5٪ في عام 2024، بدعم من البنية التحتية المتقدمة للأبحاث الجينية، والتمويل القوي لدراسات الأمراض النادرة، ووجود شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الرائدة التي تركز على الاضطرابات الأيضية.
• تستفيد المنطقة من التبني المبكر للعلاجات القائمة على الجينات والـ mRNA، وتقنيات التشخيص المتقدمة، وشبكة راسخة من أخصائيي أمراض التمثيل الغذائي ومراكز العلاج. كما تُعزز المبادرات الحكومية التي تُعزز الوعي بالأمراض النادرة والفحص الجيني المبكر توسع السوق.
• بالإضافة إلى ذلك، فإن الانتشار المتزايد للاضطرابات الأيضية الوراثية والتجارب السريرية الجارية لعلاجات MMA تدفع الابتكار المستمر والطلب على خيارات العلاج الفعالة

نظرة عامة على سوق حمض الميثيل مالونيك في الولايات المتحدة

استحوذ سوق حمض الميثيل مالونيك (MMA) في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات بنسبة 82% في أمريكا الشمالية في عام 2024، مدفوعًا بالاستثمارات القوية في الأبحاث الجينية، والتركيز العالي على التجارب السريرية، ووجود جهات فاعلة رئيسية مثل موديرنا، وبريدج بيو، وسيليكتا بيوساينسز. تتمتع الولايات المتحدة ببنية تحتية قوية للرعاية الصحية تُسهّل التشخيص المبكر، وبرامج فحص حديثي الولادة، والوصول إلى علاجات جديدة، بما في ذلك العلاج الجيني وأساليب استبدال الإنزيم. علاوة على ذلك، يُسرّع التعاون الوثيق بين شركات التكنولوجيا الحيوية والهيئات الفيدرالية مثل المعاهد الوطنية للصحة وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) من اعتماد علاجات الجيل التالي. ويواصل الدعم الحكومي، ومبادرات الطب الدقيق، والوعي المتزايد باضطرابات التمثيل الغذائي، دفع السوق الأمريكية إلى الأمام.

نظرة عامة على سوق حمض الميثيل مالونيك في أوروبا

من المتوقع أن يشهد سوق حمض ميثيل مالونيك (MMA) في أوروبا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بالتطبيق المتنامي لبرامج فحص حديثي الولادة الوطنية والتقدم المحرز في مجال البحوث الجينومية. وقد دأبت الهيئات التنظيمية الأوروبية على دعم تصنيفات الأدوية اليتيمة والتطوير السريري للاضطرابات الأيضية النادرة. ويساهم ارتفاع معدل الإصابة بالأمراض الأيضية الوراثية، إلى جانب مبادرات الصحة العامة القوية للتشخيص الجيني المبكر، في زيادة الطلب على السوق. علاوة على ذلك، تلعب مجموعات التكنولوجيا الحيوية الرائدة في ألمانيا وفرنسا والمملكة المتحدة دورًا حاسمًا في تطوير علاجات استبدال الإنزيمات والعلاجات القائمة على الجينات، في حين يُعزز التعاون الوثيق بين المؤسسات الأكاديمية وشركات التكنولوجيا الحيوية الابتكار.

نظرة عامة على سوق حمض الميثيل مالونيك في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق حمض الميثيل مالونيك (MMA) في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدعومًا بزيادة التمويل الحكومي لأبحاث الأمراض النادرة ومبادرات التشخيص المبكر في إطار خدمة الطب الجينومي التابعة لهيئة الخدمات الصحية الوطنية. وتُعد المملكة المتحدة موطنًا لمرافق متقدمة لتسلسل الجينوم تُعزز تحديد الطفرات المرتبطة بحمض الميثيل مالونيك، وتدعم تطوير خيارات علاجية مُخصصة. بالإضافة إلى ذلك، ساهم التعاون بين المؤسسات الأكاديمية، مثل جامعة كامبريدج، وشركات التكنولوجيا الحيوية الرائدة في تسريع فهم الفيزيولوجيا المرضية لحمض الميثيل مالونيك، مما عزز بشكل أكبر المشهد البحثي العلاجي في البلاد.

نظرة عامة على سوق حمض الميثيل مالونيك في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق حمض الميثيل مالونيك (MMA) في ألمانيا نموًا قويًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير، مدعومًا بمنظومة التكنولوجيا الحيوية المتطورة، والبنية التحتية القوية للرعاية الصحية، والتركيز المتزايد على علاجات الأمراض النادرة. وقد مكّن دعم الحكومة الألمانية للطب الجينومي والبحوث التطبيقية من إجراء تجارب سريرية مبكرة تستهدف حمض الميثيل مالونيك. ويساهم الحضور القوي لمؤسسات البحث الأكاديمي في ألمانيا، إلى جانب استثماراتها في الطب الدقيق والابتكار في مجال المستحضرات الصيدلانية الحيوية، في جعلها مساهمًا أوروبيًا رئيسيًا في تطوير استبدال الإنزيم والعلاج الجيني لحمض الميثيل مالونيك.

نظرة عامة على سوق حمض الميثيل مالونيك في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن يكون سوق حمض الميثيل مالونيك (MMA) في منطقة آسيا والمحيط الهادئ الأسرع نموًا، مسجلًا معدل نمو سنوي مركب مرتفعًا بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بتحسين البنية التحتية للرعاية الصحية، وتنامي قدرات الاختبارات الجينية، وتنامي الوعي بالأمراض النادرة. تستثمر دول مثل الصين واليابان والهند بشكل كبير في أبحاث الجينوم وبرامج فحص حديثي الولادة للكشف المبكر عن الاضطرابات الأيضية. كما يُعزز التعاون المتزايد بين شركات التكنولوجيا الحيوية الدولية والمستشفيات الإقليمية إمكانية الوصول إلى التشخيصات المتقدمة والعلاجات الناشئة. علاوة على ذلك، تُسهم المبادرات الحكومية الداعمة، مثل كتالوج الأمراض النادرة في الصين وإطار تصنيف الأدوية اليتيمة في اليابان، في التوسع السريع للسوق.

نظرة عامة على سوق حمض الميثيل مالونيك في اليابان

يشهد سوق حمض الميثيل مالونيك (MMA) في اليابان نموًا مطردًا، مدفوعًا بتركيز البلاد القوي على الابتكار الطبي، والفحص المبكر للأمراض النادرة، والاعتماد المتزايد على تقنيات التسلسل الجيني. تدعم وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية بنشاط أبحاث علاج الأمراض النادرة، وتوفر التمويل اللازم لتطوير الأدوية اليتيمة. ويؤدي التعاون المتنامي بين الجامعات اليابانية وشركات التكنولوجيا الحيوية العالمية إلى تطورات جديدة في العلاج الجيني وأبحاث استبدال الإنزيمات لعلاج حمض الميثيل مالونيك. علاوة على ذلك، يواصل ارتفاع نسبة كبار السن في اليابان والتركيز على الطب الدقيق تعزيز الطلب على الاختبارات الجينية وبرامج التدخل المبكر.

نظرة عامة على سوق حمض الميثيل مالونيك في الصين

استحوذ سوق حمض الميثيل مالونيك (MMA) في الصين على أكبر حصة من الإيرادات في منطقة آسيا والمحيط الهادئ عام 2024، مدفوعًا بالتطورات السريعة في التكنولوجيا الحيوية، وتوسع مرافق الاختبارات الجينية، والمبادرات الحكومية القوية لإدارة الأمراض النادرة. وقد أدى إدراج الحكومة الصينية لحمض الميثيل مالونيك ضمن كتالوجها الوطني للأمراض النادرة إلى تسريع جهود التشخيص والتوعية العامة. وتستثمر شركات التكنولوجيا الحيوية المحلية بشكل متزايد في العلاج الجيني وإنتاج الإنزيمات، بدعم من شراكاتها مع منظمات بحثية عالمية. بالإضافة إلى ذلك، فإن نمو الطبقة المتوسطة في الصين وإصلاحات الرعاية الصحية التي تهدف إلى تحسين الوصول إلى الرعاية المتخصصة تُعزز التشخيص المبكر وتبني العلاج، مما يضع البلاد كلاعب رئيسي في مشهد حمض الميثيل مالونيك في منطقة آسيا والمحيط الهادئ.

حصة سوق حمض الميثيل مالونيك

إن صناعة حمض الميثيل مالونيك في الدم يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة موديرنا (الولايات المتحدة)
• شركة ريكورداتي للأمراض النادرة (الولايات المتحدة)
• شركة أورفان تكنولوجيز المحدودة (سويسرا)
• شركة جيندكس (الولايات المتحدة)
• شركة أجيوس للأدوية (الولايات المتحدة)
• يوروفينس العلمية (لوكسمبورغ)
• شركة بيركين إلمر (الولايات المتحدة)
• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة (اليابان)
• شركة إيلومينا (الولايات المتحدة)
• شركة بلو بيرد بيو (الولايات المتحدة)
• شركة بروميجا (الولايات المتحدة)
• شركة ثيرمو فيشر العلمية (الولايات المتحدة)
• سانوفي (فرنسا)
• شركة بروكر (الولايات المتحدة)

أحدث التطورات في سوق حمض الميثيل مالونيك العالمي

• في أغسطس 2022، أعلنت شركة بريدج بيو فارما عن إعطاء الجرعة الأولى من دواء BBP-671 التجريبي، وهو دواء مصمم لعلاج حمض الميثيل مالونيك والاضطرابات الأيضية المرتبطة به عن طريق تعديل استقلاب CoA. مثّل هذا الإنجاز تقدمًا كبيرًا نحو تطوير علاج معدِّل لمرض MMA.
• في مايو 2023، كشفت شركة Selecta Biosciences، Inc. في الاجتماع السنوي لـ ASGCT، أن أول تجربة سريرية بشرية للعلاج الجيني MMA-101، إلى جانب منصة ImmTOR الخاصة بها للتحمل المناعي، قد بدأت في إعطاء جرعات للمرضى المصابين بـ MMA بسبب نقص MMUT. مثّل هذا التطور خطوةً مهمةً نحو تقليل المضاعفات المناعية في العلاج الجيني.
• في يونيو 2024، كشفت شركة Moderna, Inc. أن علاجها التجريبي mRNA-3705 لعزل MMA (نقص MUT) قد تم اختياره من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لبرنامج START التجريبي، مما يسلط الضوء على العلاج القائم على mRNA كفئة جديدة واعدة من العلاج لاضطرابات التمثيل الغذائي النادرة.
• في سبتمبر 2024، أعلنت شركة جينيس بير بيوتك عن إتمام جولة تمويلية من الفئة ب بقيمة 52 مليون دولار أمريكي لتسريع تطوير برنامجها للعلاج الجيني الفيروسي البطيء GENE202 لمرض التهاب المفاصل الروماتويدي لدى الأطفال. وقد أكد هذا التمويل ثقة المستثمرين المتزايدة في العلاج الجيني كحل علاجي للأمراض النادرة.
• في مارس 2025، أدرج المركز الوطني لتقدم العلوم الانتقالية (NCATS) والمعهد الوطني لأبحاث الجينوم البشري (NHGRI) MMA-101 لعلاج حمض الميثيل مالونيك في مبادرة PaVe-GT (العلاج الجيني لناقلات المنصة)، ومن المتوقع أن تبدأ تجربة سريرية في أواخر عام 2025. وعكست هذه المبادرة الدعم المؤسسي المتزايد لتسريع العلاجات القائمة على الجينات للأمراض النادرة.

SKU-62824