Bericht zur globalen Marktgröße, zum Marktanteil und zu den Trends bei Zapfen-Stäbchen-Dystrophie – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

• Der globale Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie hatte im Jahr 2024 einen Wert von 131,79 Millionen US-Dollar und wird voraussichtlich bis 2032 auf 202,25 Millionen US-Dollar  anwachsen  , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 5,50 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmende Verbreitung erblicher Netzhauterkrankungen und Fortschritte in der genetischen Diagnostik und Molekulardiagnostik angetrieben, die die Früherkennung und präzise Diagnose der Zapfen-Stäbchen-Dystrophie (CRD) verbessert haben. Das gestiegene Bewusstsein von medizinischem Fachpersonal und Patienten für die genetischen Grundlagen von Netzhautdegenerationen fördert die Nachfrage nach spezialisierter Versorgung und die Forschung an neuen Therapieansätzen.
• Darüber hinaus etabliert der zunehmende Fokus auf Gentherapie, Stammzelltherapie und neuroprotektive Medikamente die Zapfen-Stäbchen-Dystrophie als wichtigen Innovationsbereich in der Augenheilkunde und der Behandlung seltener Erkrankungen. Diese Faktoren, zusammen mit wachsenden Investitionen von Biotechnologie- und Pharmaunternehmen in die ophthalmologische Forschung, beschleunigen die Entwicklung wirksamer Behandlungsmethoden und fördern das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse zur Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

• Der Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie (CRD) gewinnt aufgrund der steigenden Prävalenz genetischer Netzhauterkrankungen und der zunehmenden Fortschritte in der molekularen Diagnostik und Genomsequenzierung an Dynamik. Das wachsende Bewusstsein für erbliche Augenkrankheiten und die Verfügbarkeit fortschrittlicher genetischer Beratungsdienste verbessern die Diagnosequoten und die Patientenversorgung sowohl in Industrie- als auch in Schwellenländern deutlich.
• Die zunehmenden Investitionen in die Gentherapieforschung, klinische Studien zu Netzhautdegenerationen und technologische Fortschritte in der Netzhautbildgebung und bei Wirkstoffverabreichungssystemen treiben das Marktwachstum weiter an. Pharma- und Biotech-Unternehmen konzentrieren sich verstärkt auf die Entwicklung zielgerichteter Therapien und regenerativer Medizinansätze, die die Behandlung von chronischen Netzhautdegenerationen grundlegend verändern dürften.
• Nordamerika dominierte 2024 mit einem Umsatzanteil von 38,5 % den Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie. Dies ist auf die Präsenz führender Forschungseinrichtungen, die günstige Finanzierung von Studien zu seltenen Erkrankungen und die frühzeitige Anwendung von Gentherapie-Innovationen zurückzuführen. Die USA sind weiterhin führend bei klinischen Studien zu CRD-Behandlungen, unterstützt durch die beschleunigten Zulassungsverfahren der FDA und starke Patientenorganisationen.
• Der asiatisch-pazifische Raum wird voraussichtlich die am schnellsten wachsende Region im Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie sein und im Prognosezeitraum eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 8,9 % verzeichnen. Treiber dieses Wachstums sind der Ausbau der Infrastruktur für Gentests, steigende Gesundheitsausgaben und die zunehmende Beteiligung regionaler Biotechnologieunternehmen an der ophthalmologischen Forschung. Länder wie Japan, China und Südkorea leisten bedeutende Beiträge zur Erforschung von Netzhauterkrankungen und entwickeln sich zu Schlüsselmärkten für innovative Behandlungsansätze bei Zapfen-Stäbchen-Dystrophie.
• Das Segment Gentherapie erzielte 2024 mit 41,3 % den größten Umsatzanteil, was auf steigende Forschungsinvestitionen und zahlreiche Gentherapiestudien für chronische Nierenerkrankungen zurückzuführen ist.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung der Zapfen-Stäbchen-Dystrophie        

Markttrends bei Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

Fortschritte bei gentherapeutischen Ansätzen und in der diagnostischen Bildgebung

• Ein wichtiger und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie ist die rasante Entwicklung gentherapeutischer Ansätze (Genersatz, Genomeditierung und RNA-Therapien) zur Korrektur oder Linderung erblicher Photorezeptorfunktionsstörungen.
• Verbesserte Netzhautbildgebungstechnologien (adaptive Optik, OCT-Angiographie, Weitwinkel-Bildgebung) und funktionelle Tests (Mikroperimetrie, multifokales ERG) ermöglichen eine frühere Diagnose, eine feinere Patientenstratifizierung und eine sensitivere Überwachung des Krankheitsverlaufs und des Therapieansprechens.
• Die Konvergenz von Präzisionsdiagnostik und molekularen Therapien ermöglicht gezieltere klinische Studien, schnellere Ergebnisse zum Wirksamkeitsnachweis und die Entwicklung von Begleitdiagnostika zur Identifizierung geeigneter Kandidaten.
• Die verstärkte Zusammenarbeit zwischen akademischen Zentren, Biotechnologieunternehmen und spezialisierten Augenkliniken beschleunigt die translationale Forschung und trägt dazu bei, vielversprechende Therapien von der präklinischen Phase in die Humanstudien zu überführen.
• Wachsende Patientenregister und Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf verbessern das Verständnis der Genotyp-Phänotyp-Korrelationen, was eine effizientere Studienplanung und Endpunktauswahl unterstützt.
• Diese Verlagerung hin zu mechanismenbasierten Therapien in Verbindung mit fortschrittlicher Diagnostik verändert die klinische Praxis und die kommerzielle Strategie bei erblichen Netzhauterkrankungen, einschließlich der Zapfen-Stäbchen-Dystrophie.

Marktdynamik der Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

Treiber

Steigende Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie verbesserte diagnostische Reichweite

• Steigende Investitionen von Pharma- und Biotechnologieunternehmen in Forschung und Entwicklung, die sich auf seltene Netzhauterkrankungen konzentrieren, sind ein wesentlicher Wachstumstreiber für den Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie. Umfangreiche Fördermittel unterstützen sowohl die Grundlagenforschung als auch klinische Studien in fortgeschrittenen Phasen, die auf die Wiederherstellung von Photorezeptorgenen abzielen.
  • Beispielsweise wurde 2023 Beacon Therapeutics mit einer Investition von rund 96 Millionen Pfund gegründet, um Gentherapien für die Zapfen-Stäbchen-Dystrophie und verwandte erbliche Netzhauterkrankungen zu entwickeln, was einen wichtigen Meilenstein in der Netzhauttherapie darstellte.
• Die Zugänglichkeit genetischer Tests hat sich durch die Sequenzierung umfassenderer Genpanels und gesunkene Testkosten deutlich verbessert, was zu genaueren Diagnosen und einer höheren Patientenbeteiligung an Studien führt.
• Im Jahr 2022 demonstrierten Forscher der Universität Oxford die erfolgreiche Wiederherstellung der Sehfunktion in CDHR1-bedingten Zapfen-Stäbchen-Dystrophie-Modellen durch AAV-basierte Gentherapie und ebneten damit den Weg für klinische Studien am Menschen.
• Regulatorische Initiativen wie die Vergabe des Orphan-Drug-Status und beschleunigte Zulassungsverfahren fördern die Weiterentwicklung innovativer Behandlungsmethoden.
• Multidisziplinäre Behandlungszentren, die Augenheilkunde, Genetik und Sehbehindertenrehabilitation vereinen, verbessern die Früherkennung und erleichtern den Zugang zur Behandlung.
• Mit steigendem Bewusstsein und zunehmender Finanzierung wächst auch die Zahl der klinischen Studien und Partnerschaften zwischen Forschungsinstituten und Akteuren der Industrie stetig, was Innovationen fördert und das Marktwachstum beschleunigt.

Zurückhaltung/Herausforderung

Hohe Entwicklungskosten, kleine Patientengruppen und ungleicher Zugang

• Die hohen Entwicklungs- und Herstellungskosten im Zusammenhang mit Gen- und Zelltherapien stellen ein großes Hindernis für die Marktexpansion bei Zapfen-Stäbchen-Dystrophie dar, da die geringe Patientenzahl die kommerzielle Skalierbarkeit einschränkt.
  • Beispielsweise befinden sich zwar mehrere Therapien für die Zapfen-Stäbchen-Dystrophie in der präklinischen oder frühen Entwicklungsphase, aber nur wenige haben die Phase-I/II-Studien erreicht, was den Markteintritt und die Umsatzgenerierung verzögert.
• Im Juli 2025 startete BlueRock Therapeutics eine erste klinische Studie am Menschen mit OpCT-001, einer Zelltherapie zur Behandlung primärer Photorezeptorerkrankungen wie der Zapfen-Stäbchen-Dystrophie. Die hohen Produktionskosten und der komplexe Verabreichungsprozess stellen jedoch weiterhin Herausforderungen dar.
• Die Variabilität der Krankheitsausprägung zwischen verschiedenen Genotypen erschwert die Entwicklung standardisierter klinischer Endpunkte und den Nachweis messbarer Sehverbesserungen.
• Die ungleiche Verteilung spezialisierter Behandlungszentren und fortschrittlicher Diagnoseinfrastruktur in den verschiedenen Regionen schränkt den Zugang zu rechtzeitiger Diagnose und Therapie ein.
• Darüber hinaus fordern die Zulassungsbehörden umfangreiche Langzeitdaten zur Sicherheit von Gen- und Zelltherapien, was die Zulassungszeiten und die Entwicklungskosten verlängert.
• Um diese Hürden zu überwinden, konzentrieren sich die Hersteller auf skalierbare Fertigungsprozesse, Preismodelle, die Bezahlbarkeit gewährleisten, und Partnerschaften mit Gesundheitssystemen, um den Zugang und die diagnostische Versorgung zu erweitern.

Marktübersicht für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

Der Markt ist segmentiert nach Diagnose, Behandlungsart und Endnutzer.

• Nach Diagnose

Basierend auf der Diagnose wird der Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie in ERG, Anamnese, Fundusuntersuchung und molekulare Diagnostik unterteilt. Das Segment der molekularen Diagnostik dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 38,6 % im Jahr 2024. Dies ist auf die zunehmende Anwendung von Next-Generation-Sequenzierung (NGS) und Exomsequenzierung (WES) zur Identifizierung genetischer Mutationen zurückzuführen, die für die Zapfen-Stäbchen-Dystrophie (CRD) verantwortlich sind. Das wachsende Bewusstsein der Ärzte für die genetische Heterogenität der CRD, verbunden mit der verbesserten Verfügbarkeit molekularer Tests, hat deren Einsatz beschleunigt. Partnerschaften zwischen Gentestlaboren und Gesundheitseinrichtungen haben die diagnostische Genauigkeit erhöht und die Bearbeitungszeit verkürzt. Darüber hinaus unterstützt die zunehmende Integration molekularer Diagnostik in Panels für seltene Erkrankungen die Früherkennung und personalisierte Behandlungsstrategien. Der Fokus auf Präzisionsmedizin und datengestützte Diagnostik stärkt weiterhin die führende Rolle molekularer Ansätze im Bereich der CRD.

Das Segment der Elektroretinografie (ERG) wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 17,9 % das schnellste Wachstum verzeichnen. Dies ist auf die Möglichkeit zurückzuführen, die Netzhautreaktion objektiv und funktionell zu beurteilen. Technologische Fortschritte wie tragbare ERG-Geräte und nicht-invasive Netzhautbildgebung haben dieses Diagnoseverfahren sowohl im Krankenhaus als auch in der Klinik zugänglicher gemacht. Die zunehmende staatliche Förderung der Früherkennung erblicher Netzhauterkrankungen treibt die Verbreitung der ERG voran, insbesondere in Schwellenländern. Darüber hinaus sichert der steigende Einsatz der ERG in klinischen Studien zu Gen- und Stammzelltherapien ihre wachsende Bedeutung sowohl in der Diagnose als auch in der Verlaufsbeobachtung.

• Nach Behandlungsart

Basierend auf der Behandlungsart ist der Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie in Gentherapie, Stammzelltherapie, chirurgische Eingriffe zur Implantation von Netzhautimplantaten und unterstützende Therapien unterteilt. Das Segment Gentherapie erzielte 2024 mit 41,3 % den größten Umsatzanteil, was auf steigende Forschungsinvestitionen und zahlreiche Gentherapie-Studien für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie zurückzuführen ist. Unternehmen wie MeiraGTx, Nanoscope Therapeutics und AGTC entwickeln auf Adeno-assoziierten Viren (AAV) basierende Vektoren, die auf spezifische Genmutationen abzielen. Die zunehmende Zulassung von Arzneimitteln für seltene Leiden durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die kommerziellen Aussichten verbessert. Die wachsende Zusammenarbeit zwischen Biotechnologieunternehmen und akademischen Einrichtungen sowie vielversprechende präklinische Ergebnisse, die eine verbesserte Sehschärfe zeigen, haben das Vertrauen in dieses Segment gestärkt. Darüber hinaus hat die zunehmende regulatorische Flexibilität bei seltenen Erkrankungen die klinischen Entwicklungszeiten verkürzt und die Marktführerschaft der Gentherapie weiter ausgebaut.

Für den Bereich der Stammzelltherapie wird von 2025 bis 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 19,2 % das schnellste Wachstum erwartet. Treiber dieser Entwicklung sind Fortschritte bei der Transplantation von aus pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen) gewonnenen Photorezeptoren. Steigende Forschungs- und Entwicklungsgelder von Instituten wie dem National Eye Institute (NEI) und wachsende Partnerschaften zwischen Biotechnologieunternehmen und Universitäten fördern die Erweiterung der Produktpipeline. Stammzellbasierte Ansätze zielen darauf ab, degenerierte Photorezeptoren zu ersetzen und das Sehvermögen wiederherzustellen, wodurch potenziell langfristige funktionelle Verbesserungen erzielt werden können. Laufende klinische Studien und die zunehmende ethische Akzeptanz zellbasierter Interventionen beschleunigen das Marktwachstum zusätzlich. Der Trend hin zur regenerativen Medizin und patientenspezifischen Therapien macht dieses Segment zu einem wichtigen Wachstumstreiber für den Prognosezeitraum.

• Vom Endbenutzer

Basierend auf den Endnutzern ist der Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie in Krankenhäuser und Augenkliniken unterteilt. Das Segment der Krankenhäuser erzielte 2024 mit 57,5 ​​% den größten Marktanteil, vor allem aufgrund der Verfügbarkeit fortschrittlicher Diagnoseinfrastruktur, multidisziplinärer Behandlungsteams und des Zugangs zu klinischen Studien. Krankenhäuser dienen als wichtige Zentren für die Verabreichung von Gen- und Zelltherapien, genetischer Beratung und Langzeitnachsorge. Zunehmende Überweisungen von Patienten aus kleineren Kliniken und steigende Gesundheitsausgaben für seltene genetische Erkrankungen tragen zur Dominanz dieses Segments bei. Darüber hinaus spielen staatlich finanzierte Universitätskliniken eine entscheidende Rolle bei Früherkennungsprogrammen und der Patientenversorgung erblicher Netzhauterkrankungen.

Das Segment der Augenzentren wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 16,5 % am schnellsten wachsen. Treiber dieses Wachstums sind der Ausbau spezialisierter Einrichtungen für Netzhautbehandlungen und privater Augenkliniken mit modernster Bildgebungstechnologie. Augenzentren kooperieren zunehmend mit Biotechnologieunternehmen, um Studien zur Arzneimittelüberwachung und Gentherapie durchzuführen. Ihre personalisierte Patientenbetreuung, kürzere Wartezeiten und die zunehmende Kostenübernahme für Gentests durch die Krankenkassen machen sie zu einer immer beliebteren Anlaufstelle für die Gesundheitsversorgung. Das Segment profitiert zudem von einem steigenden Bewusstsein der Patienten für gezielte Diagnoseleistungen und deren verbesserter Zugänglichkeit in Industrie- und Entwicklungsländern.

Regionale Marktanalyse der Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

• Nordamerika dominierte den Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie mit dem größten Umsatzanteil von 38,5 % im Jahr 2024, was auf die Präsenz führender Forschungseinrichtungen, die günstige Finanzierung von Studien zu seltenen Krankheiten und die frühe Übernahme von Innovationen in der Gentherapie zurückzuführen ist.
• Die Region profitiert von starker Unterstützung durch Organisationen wie die Foundation Fighting Blindness und das National Eye Institute, die das Bewusstsein für erbliche Netzhauterkrankungen schärfen und die Forschung auf diesem Gebiet fördern.
• Die Forschung zur Zapfen-Stäbchen-Dystrophie steht weiterhin an vorderster Front der klinischen Studien, angetrieben durch zunehmende FDA-Zulassungen, den Ausbau von Patientenregistern und die Kommerzialisierung gentherapeutischer Ansätze. Die wachsende Zusammenarbeit zwischen Biotechnologieunternehmen und akademischen Forschungszentren fördert weiterhin Innovationen und beschleunigt den Zugang zu Behandlungen.

Markteinblicke zur Zapfen-Stäbchen-Dystrophie in den USA

Der US-amerikanische Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie (CRD) erreichte 2024 den größten Marktanteil in Nordamerika. Dies ist auf die fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur und das starke klinische Forschungsumfeld des Landes zurückzuführen. Steigende Investitionen in die Präzisionsmedizin, zunehmende Gentests und gezielte staatliche Initiativen zur Behandlung seltener Erkrankungen haben die Früherkennung und die Entwicklung von Therapien verbessert. Darüber hinaus streben führende Pharma- und Biotech-Unternehmen Partnerschaften an, um die Entwicklung von Gentherapien und Stammzellbehandlungen für CRD voranzutreiben und die Führungsposition der USA in diesem Bereich weiter zu stärken.

Einblick in den europäischen Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

Der europäische Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung ist das starke Engagement der Region in der ophthalmologischen Forschung und Innovation bei der Therapie seltener Erkrankungen. Staatlich geförderte Programme zur genetischen Untersuchung und Früherkennung verbessern das Bewusstsein für die Krankheit, insbesondere in Ländern wie Deutschland, Frankreich und Großbritannien. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) beschleunigt zudem die Zulassung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMPs) und schafft damit günstige Bedingungen für Fortschritte in der Gentherapie von Zapfen-Stäbchen-Dystrophie.

Einblick in den britischen Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

Der Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie in Großbritannien verzeichnet ein stetiges Wachstum, unterstützt durch nationale Initiativen für Gentests und den zunehmenden Fokus des Landes auf die Behandlung seltener Erkrankungen. Die Integration der Genommedizin in die Routineversorgung durch den Nationalen Gesundheitsdienst (NHS) verbessert die diagnostische Genauigkeit und ermöglicht frühzeitige Interventionen. Kooperationen zwischen Universitäten und Biotech-Startups stärken zudem die Entwicklung neuartiger Therapien für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie in der Region.

Einblick in den deutschen Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

Der deutsche Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein signifikantes jährliches Wachstum verzeichnen, angetrieben durch technologische Fortschritte in der ophthalmologischen Bildgebung und Präzisionsdiagnostik. Deutschlands etablierter Life-Sciences-Sektor und sein Fokus auf nachhaltige Innovationen im Gesundheitswesen fördern die Entwicklung von Gen- und Zelltherapien der nächsten Generation. Das starke regulatorische und Forschungsumfeld des Landes unterstützt die Erprobung und Anwendung modernster Behandlungsmethoden für Netzhauterkrankungen.

Markteinblicke zur Zapfen-Stäbchen-Dystrophie im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie im asiatisch-pazifischen Raum wird voraussichtlich im Zeitraum 2025–2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 8,9 % das schnellste Wachstum verzeichnen. Treiber dieses Wachstums sind der Ausbau der Infrastruktur für Gentests, steigende Gesundheitsausgaben und die zunehmende Beteiligung regionaler Biotechnologieunternehmen an der ophthalmologischen Forschung. Länder wie Japan, China und Südkorea entwickeln sich zu wichtigen Akteuren für Innovationen im Bereich der Netzhauterkrankungen. Zahlreiche Forschungskooperationen konzentrieren sich auf regenerative und gentherapeutische Ansätze. Die rasche Verbesserung des Zugangs zur Gesundheitsversorgung und die Einrichtung spezialisierter Netzhautzentren treiben das regionale Marktwachstum zusätzlich an.

Einblick in den japanischen Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

Der japanische Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie gewinnt dank der starken technologischen Basis des Landes, der alternden Bevölkerung und des Engagements für regenerative Medizin zunehmend an Bedeutung. Japanische Forschungseinrichtungen engagieren sich aktiv in der Entwicklung von Stammzelltherapien für Netzhauterkrankungen, unterstützt durch staatliche Fördermittel und Kooperationen zwischen Universitäten und Industrie. Die Integration KI-gestützter ophthalmologischer Diagnostik und Sequenzierungstechnologien der nächsten Generation verbessert die Früherkennung von Erkrankungen und personalisierte Behandlungsstrategien.

Markteinblicke zur Zapfen-Stäbchen-Dystrophie in China

Der chinesische Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie nahm 2024 einen bedeutenden Anteil im asiatisch-pazifischen Raum ein. Treiber dieser Entwicklung waren die rasanten Fortschritte in der Gentherapieforschung, lokale Innovationen im Bereich der Biopharmazeutika sowie staatliche Programme zur Modernisierung des Gesundheitswesens. Chinas zunehmender Fokus auf die Behandlung seltener Erkrankungen, verbunden mit der wachsenden Verfügbarkeit von Gentests und CRISPR-basierter Therapieforschung, beschleunigt das Marktwachstum. Darüber hinaus kooperieren chinesische Biotechnologieunternehmen aktiv mit globalen Forschungseinrichtungen, um gemeinsam fortschrittliche Netzhautbehandlungen zu entwickeln und zu vermarkten.

Marktanteil bei Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

Die Branche für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen dominiert, darunter:

• Johnson & Johnson und seine Tochtergesellschaften (USA)
• GenSight Biologics (Frankreich)
• Novartis AG (Schweiz)
• Biogen Inc. (USA)
• Roche Holding AG (Schweiz)
• AGTC (Applied Genetic Technologies Corporation) (USA)
• Nanoscope Therapeutics (USA)
• MeiraGTx Holdings plc (UK)
• Ocugen Inc. (USA)
• ProQR Therapeutics (Niederlande)
• Ionis Pharmaceuticals (USA)
• 4D Molecular Therapeutics (USA)
• Astellas Pharma Inc. (Japan)
• Adverum Biotechnologies (USA)
• Regenxbio Inc. (USA)
• Oxurion NV (Belgien)
• Retinagenix Therapeutics (USA)
• Applied Genetic Technologies Corporation (USA)
• GeneCure Biopharma (USA)

Neueste Entwicklungen auf dem globalen Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie

• Im Januar 2025 gab SparingVision bekannt, dass nach einer positiven Bewertung von Schritt 1 der PRODYGY-Studie durch das Data Safety Monitoring Board (DSMB) die genunabhängige Prüftherapie SPVN06 für Stäbchen-Zapfen- und Zapfen-Stäbchen-Dystrophien in die Phase II übergeht.
• Im April 2024 präsentierte SparingVision 12-Monats-Sicherheitsdaten zur Gentherapie SPVN06 aus der PRODYGY-Studie. Diese zeigten ein günstiges Sicherheitsprofil bei Patienten mit intermediärer Stäbchen-Zapfen-Dystrophie und markierten damit einen wichtigen Meilenstein in der translationalen Forschung.
• Im Juni 2023 wurde Beacon Therapeutics mit dem Ziel gegründet, eine Gentherapie der nächsten Generation zu entwickeln, die auf das CDHR1-Gen für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie abzielt. Damit stellt das Unternehmen einen bedeutenden neuen Akteur im Bereich der chronischen retinalen Dystrophie (CRD) dar.
• Im Mai 2025 wurde in einem Bericht hervorgehoben, dass der globale Markt für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie voraussichtlich deutlich wachsen wird, gestützt durch Fortschritte in der Gentherapie, der Stammzelltherapie und der Netzhautimplantat-Technologie – mit einem prognostizierten Marktwert von rund 131 Millionen US-Dollar im Jahr 2024 und weiterem Wachstum bis 2030.

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