Globaler CRISPR-Gen-Editing-Markt: Größe, Marktanteil und Trends – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für CRISPR-Geneditierung

• Der globale Markt für CRISPR-Geneditierung wird im Jahr 2024 auf 1,83 Milliarden US-Dollar geschätzt  und soll  bis 2032 14,74 Milliarden US-Dollar erreichen , was einer jährlichen Wachstumsrate von 29,8 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die steigende Nachfrage nach präzisen und effizienten Lösungen zur Genomeditierung zur Behandlung von genetischen Störungen, Krebs und seltenen Krankheiten vorangetrieben. Dieser wachsende Bedarf an zielgerichteten Therapeutika treibt die Einführung von CRISPR-Geneditierungstechnologien voran und beschleunigt damit die Expansion des globalen CRISPR-Geneditierungsmarktes.
• Darüber hinaus verbessern kontinuierliche Fortschritte in der Forschung zur Genomeditierung, einschließlich der Entwicklung von CRISPR-Systemen der nächsten Generation wie Base- und Prime-Editing, die Spezifität und reduzieren Off-Target-Effekte. Diese technologischen Innovationen erweitern das therapeutische Potenzial und die Forschungsanwendungen von CRISPR und tragen maßgeblich zum Wachstum des globalen Marktes für CRISPR-Geneditierung bei.

Marktanalyse zur CRISPR-Gen-Editierung

• CRISPR-Gen-Editierungstechnologien, die eine präzise und effiziente Modifikation der DNA ermöglichen, werden aufgrund ihrer Vielseitigkeit, Spezifität und ihres transformativen Potenzials in zahlreichen Sektoren zunehmend zu einem integralen Bestandteil der therapeutischen Entwicklung, der Landwirtschaft und der biomedizinischen Forschung.
• Das Wachstum des CRISPR-Marktes für die Genom-Editierung wird vor allem durch steigende Investitionen in die Genommedizin, die zunehmende Forschung zu seltenen und genetischen Erkrankungen und die Beschleunigung klinischer Studien zur Entwicklung von Gentherapien für Erkrankungen wie Sichelzellenanämie, Krebs und erbliche Netzhauterkrankungen vorangetrieben.
• Nordamerika dominiert den Markt für CRISPR-Geneditierung mit dem größten Umsatzanteil von 38,5 % im Jahr 2024, unterstützt durch ein robustes Biotechnologie-Ökosystem, starke akademische Forschungseinrichtungen, günstige regulatorische Rahmenbedingungen und erhebliche Finanzmittel für Innovation und Kommerzialisierung der Genomeditierung.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte die am schnellsten wachsende Region im Markt für CRISPR-Geneditierung sein, mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 7,2 % im Prognosezeitraum. Dieser Zuwachs wird durch den Ausbau biotechnologischer Kapazitäten, staatlich geförderte Genomik-Initiativen und eine Zunahme der F&E-Kooperationen in Ländern wie China, Japan und Indien vorangetrieben.
• Das Segment der CRISPR- bzw. Cas9-Technologie dominiert den Markt für CRISPR-Geneditierung und macht im Jahr 2024 59,4 % aus. Dies ist auf die weite Verbreitung, die Benutzerfreundlichkeit und die kontinuierlichen Weiterentwicklungen zurückzuführen, die die Präzision, Effizienz und therapeutische Sicherheit in klinischen und Forschungsanwendungen verbessern.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für CRISPR-Geneditierung        

Markttrends zur CRISPR-Genbearbeitung

„ Verbesserte Präzision durch technologische Fortschritte und erweiterte Anwendungsmöglichkeiten “

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen CRISPR-Markt für Genomeditierung ist die zunehmende Fokussierung auf die Präzisionsmedizin, angetrieben durch die steigende Nachfrage nach zielgerichteten Therapien zur Behandlung genetischer Störungen, Krebs und seltener Krankheiten. Dieser Wandel zwingt Biotechnologieunternehmen dazu, CRISPR-Tools für höhere Genauigkeit, Sicherheit und therapeutische Relevanz zu verfeinern und so die Zukunft der Gentherapie und Molekulardiagnostik neu zu gestalten.
  • So integriert sich beispielsweise die Entwicklung von CRISPR-Systemen der nächsten Generation, wie Base Editing und Prime Editing, nahtlos in die Genomforschung und therapeutische Pipelines. Diese fortschrittlichen Plattformen ermöglichen die Korrektur von Mutationen, ohne Doppelstrangbrüche zu verursachen. Dadurch wird das Risiko von Off-Target-Effekten deutlich reduziert und das Spektrum der Krankheiten erweitert, die sicher und effektiv behandelt werden können.
• Das wachsende Bewusstsein von Forschern, Klinikern und Regulierungsbehörden für das therapeutische Potenzial von CRISPR beschleunigt dessen Einsatz in verschiedenen Sektoren. Dieses Bewusstsein fördert Investitionen in die Forschung in früheren Phasen, eine schnellere klinische Umsetzung und eine stärkere Unterstützung regulatorischer Verfahren, die einen schnelleren und gleichzeitig sichereren Markteintritt für Genomeditierungstherapien ermöglichen.
• Die zunehmende Verbreitung monogener Erkrankungen und Krebserkrankungen mit genau definierten genetischen Mutationen verstärkt die Marktnachfrage, da CRISPR-basierte Ansätze eine präzise Lösung zur Behebung der genetischen Ursache bieten. Dieser klinische Bedarf ist besonders im Bereich der Kinderheilkunde und seltener Krankheiten ausgeprägt, da bestehende Therapien nur begrenzt oder gar nicht verfügbar sind.
• Die nahtlose Integration von CRISPR-Tools in die Arbeitsabläufe der Arzneimittelforschung, Krankheitsmodellierung und regenerativen Medizin ermöglicht ein zentralisierteres und effizienteres Forschungsökosystem. Durch diese Konvergenz bilden akademische Einrichtungen, Biotech-Unternehmen und Pharmakonzerne robuste Partnerschaften, die Entwicklungszeiten beschleunigen und die therapeutische Wirkung maximieren.
• Dieser Trend zu intelligenteren, präziseren und klinisch validierten Anwendungen zur Genomeditierung verändert die Erwartungen im Gesundheitswesen und in den Biowissenschaften grundlegend. Unternehmen investieren daher aktiv in CRISPR-Technologien mit verbesserten Verabreichungsmethoden, regulatorischer Compliance und Skalierbarkeit und konzentrieren sich dabei auf langfristigen Therapieerfolg und einen breiteren Patientenzugang. Die Nachfrage nach CRISPR-Lösungen mit Heilungspotenzial und personalisierten Interventionen wächst rasant und festigt ihre Rolle als transformative Kraft in der modernen Medizin.

Marktdynamik für CRISPR-Geneditierung

Treiber

„Steigende Nachfrage nach Präzisionsmedizin und Durchbrüchen in der Genomforschung“

• Die zunehmende Anwendung der Präzisionsmedizin, gepaart mit Durchbrüchen in der Genomsequenzierung und -bearbeitung, ist ein wichtiger Treiber für die Beschleunigung des globalen CRISPR-Geneditierungsmarktes. Da immer mehr Erkrankungen mit genetischen Mutationen in Verbindung gebracht werden, verändert die Möglichkeit, defekte Gene direkt zu modifizieren oder zu korrigieren, die therapeutischen Strategien in der Onkologie, bei seltenen Krankheiten und Erbkrankheiten.
  • So erweitern beispielsweise jüngste Fortschritte in der Prime- und Basenbearbeitung das CRISPR-Toolkit und ermöglichen sicherere und präzisere Eingriffe bei einem breiteren Spektrum von Krankheiten. Diese Innovationen verstärken Investitionen in der Pharma- und Biotechnologie und fördern klinische Studien und Forschungspartnerschaften, die sich auf kurative genetische Lösungen konzentrieren.
• Da Gesundheitssysteme gezielten und minimalinvasiven Therapien den Vorzug geben, bietet die CRISPR-Geneditierung deutliche Vorteile, darunter einmalige Behandlungen mit langfristigem Nutzen und die Reduzierung der Belastungen für chronisch Kranke. Dieser Wandel führt zu staatlicher Finanzierung und regulatorischer Unterstützung für Studien zur Geneditierung.
• Darüber hinaus hat die steigende Zahl von Patienten mit genetischen Erkrankungen, insbesondere in der Pädiatrie und Onkologie, die Grenzen konventioneller Behandlungen aufgezeigt. CRISPR-basierte Therapien bieten eine praktikable Alternative, indem sie die Grundursache auf genomischer Ebene angehen und so Hoffnung für ansonsten unheilbare Erkrankungen bieten.
• Die Kombination aus zunehmendem öffentlichen Bewusstsein, wissenschaftlicher Validierung und erweitertem Zugang zu Genom-Screening fördert die breite Begeisterung für CRISPR-basierte Therapeutika. Diese Dynamik spiegelt sich in steigenden Forschungs- und Entwicklungsbudgets und branchenübergreifenden Kooperationen wider, die darauf abzielen, Entwicklung und Einsatz weltweit zu skalieren.

Einschränkung/Herausforderung

„ Ethische Unsicherheit, regulatorische Hürden und hohe Entwicklungskosten “

• Trotz seines therapeutischen Potenzials steht der Markt für die CRISPR-Geneditierung vor erheblichen Herausforderungen im Zusammenhang mit ethischen Überlegungen und regulatorischen Kontrollen. Die Aussicht auf die Keimbahn-Editierung beispielsweise hat in der Öffentlichkeit und bei Institutionen Bedenken hinsichtlich der langfristigen Auswirkungen der Veränderung vererbbarer Merkmale geweckt und den Fortschritt bestimmter Anwendungen verzögert.
• Darüber hinaus stellen die hohen Entwicklungs- und Vermarktungskosten von CRISPR-Therapien – bedingt durch komplexe Validierungsverfahren, Innovationen im Verabreichungssystem und umfangreiche Sicherheitsprofile – ein großes Hindernis für die Marktskalierung dar. Diese finanziellen Anforderungen können kleinere Biotech-Unternehmen abschrecken und den Zugang in einkommensschwächeren Regionen einschränken.
• Die regulatorischen Verfahren für CRISPR-Therapien befinden sich in vielen Ländern noch in der Entwicklung, was für die Entwickler Unsicherheit schafft. Das Fehlen harmonisierter Richtlinien für die Zulassung von Genomeditierungen, insbesondere hinsichtlich Off-Target-Effekten und Langzeitsicherheit, kann die Studiendauer verlängern und den Compliance-Aufwand erhöhen.
• Darüber hinaus kann die öffentliche Skepsis aufgrund ethischer Debatten und medialer Darstellungen die Akzeptanzraten beeinflussen, insbesondere in Märkten, in denen die wissenschaftliche Bildung oder das Vertrauen in die Biotechnologie begrenzt ist.
• Um diese Hindernisse zu überwinden, sind strategische Investitionen in Bildung, ethische Governance-Rahmenbedingungen und politisches Engagement erforderlich. Darüber hinaus sind die Verbesserung der Bereitstellungstechnologien, die Förderung erschwinglicher Biosimilar-Innovationen und die Erhöhung der Transparenz der Stakeholder unerlässlich, um ein gerechtes und nachhaltiges Wachstum im Markt für CRISPR-Geneditierung zu fördern.

Marktumfang der CRISPR-Gen-Editierung

Der Markt für die CRISPR-Genbearbeitung ist basierend auf therapeutischer Anwendung, Anwendungstyp, Technologie, Dienstleistungen, Produkten und Endbenutzern in mehrere wichtige Segmente unterteilt.

• Durch therapeutische Anwendung

Der Markt für CRISPR-Gen-Editierung ist aufgrund seiner therapeutischen Anwendung in Onkologie und Autoimmun- bzw. Entzündungskrankheiten segmentiert. Das Onkologie-Segment hatte im Jahr 2024 einen dominanten Marktanteil von 43,2 %, bedingt durch die steigende Krebsprävalenz und die zunehmende Verbreitung CRISPR-basierter Therapien für gezielte Genmodifikationen in der Tumorsuppression und Immuntherapie.

Im Segment der Autoimmun- und Entzündungskrankheiten wird aufgrund von Fortschritten bei Therapien zur Genomeditierung, die auf komplexe immunvermittelte Erkrankungen abzielen, von 2025 bis 2032 voraussichtlich die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) verzeichnet.

• Nach Anwendung

Der Markt für CRISPR-Geneditierung ist nach Anwendung in Genomtechnik, Krankheitsmodelle, funktionelle Genomik und weitere Bereiche segmentiert. Die Genomtechnik hatte im Jahr 2024 mit 39,5 % den größten Anteil, was auf ihren breiten Nutzen in der therapeutischen Genkorrektur und der synthetischen Biologie zurückzuführen ist.

Bei Krankheitsmodellen wird von 2025 bis 2032 die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate erwartet, da sie für die Arzneimittelforschung und das Verständnis genetischer Erkrankungen von entscheidender Bedeutung sind.

• Nach Technologie

Der Markt ist technologisch in CRISPR bzw. Cas9, Zinkfingernukleasen und andere segmentiert. Das CRISPR- bzw. Cas9-Segment dominiert mit 59,4 % im Jahr 2024 den größten Marktanteil. Diese Dominanz ist auf die hohe Präzision, Vielseitigkeit und Benutzerfreundlichkeit zurückzuführen, die es zum am weitesten verbreiteten Werkzeug zur Genomeditierung in verschiedenen Forschungs- und Therapieanwendungen macht. Sein revolutionärer Einfluss auf die genetische Forschung und Krankheitsbehandlung untermauert seine Marktführerschaft.

Auch für das CRISPR- bzw. Cas9-Segment wird von 2025 bis 2032 die höchste Wachstumsrate erwartet. Dieses schnelle Wachstum wird durch kontinuierliche Fortschritte in der CRISPR-Technologie, steigende Investitionen in die Gentherapieforschung und die wachsende Zahl klinischer Studien vorangetrieben, in denen CRISPR zur Behandlung genetischer Störungen und Krebserkrankungen eingesetzt wird.

• Nach Dienstleistungen

Der Markt ist nach Dienstleistungen segmentiert in Design-Tools, Plasmide und Vektoren, Cas9 und g-RNA, Delivery-System-Produkte und weitere. Das Cas9- und g-RNA-Segment (oft als Kernkomponenten CRISPR-basierter Dienste angesehen) hatte 2024 den größten Marktanteil. Dies ist auf ihre grundlegende Rolle als Schlüsselelemente für präzise Experimente zur Genomeditierung und therapeutische Anwendungen zurückzuführen.

Im Segment der Design-Tools wird von 2025 bis 2032 voraussichtlich die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) zu verzeichnen sein. Dieses Wachstum wird durch den steigenden Bedarf an benutzerfreundlicher, präziser und automatisierter Software und Online-Plattformen vorangetrieben, die die Entwicklung optimaler Guide-RNAs (gRNAs) und CRISPR-Experimente erleichtern und so die Effizienz für Forscher und Entwickler steigern.

• Nach Produkten

Der Markt ist nach Produkten segmentiert in GenCrispr- bzw. Cas9-Kits, GenCrispr-Cas9-Antikörper, GenCrispr-Cas9-Enzyme und Sonstiges. Das Segment GenCrispr- bzw. Cas9-Kits hatte 2024 den größten Marktanteil, was auf die umfassende und gebrauchsfertige Natur dieser Kits zurückzuführen ist, die alle notwendigen Reagenzien und Protokolle für die standardisierte und effiziente Durchführung von CRISPR-Experimenten bereitstellen. Sie sind sowohl für Forschungs- als auch für diagnostische Anwendungen unverzichtbar.

Das Segment der GenCrispr-Cas9-Enzyme wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 die schnellste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) verzeichnen, angetrieben durch die steigende Nachfrage nach qualitativ hochwertigem, gereinigtem Cas9 und anderen Cas-Enzymen, die als molekulare Scheren für die präzise DNA-Bearbeitung dienen, was für fortgeschrittene Anwendungen der Genom-Bearbeitung und die Entwicklung von Therapien von entscheidender Bedeutung ist.

• Von Endbenutzern

Der Markt ist nach Endnutzern segmentiert: Biotechnologie- und Pharmaunternehmen, akademische und staatliche Forschungsinstitute, Auftragsforschungsinstitute und weitere. Das Segment der Biotechnologie- und Pharmaunternehmen erzielte den größten Marktanteil, der im Jahr 2024 auf etwa 40–45 % geschätzt wird. Diese Dominanz ist auf die erheblichen Investitionen der Unternehmen in die Arzneimittelforschung, die Entwicklung von Gentherapien und die Vermarktung geneditierter Produkte zurückzuführen.

Im Segment der akademischen und staatlichen Forschungsinstitute wird von 2025 bis 2032 voraussichtlich die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) zu verzeichnen sein. Dieses Wachstum wird durch die zunehmende staatliche Förderung der Grundlagenforschung und translationalen Forschung im Bereich der Genomeditierung, die Verbreitung von Genomforschungsprojekten und die entscheidende Rolle dieser Institute bei der Erforschung neuer Anwendungen und der Weiterentwicklung der Grundlagenforschung der Genomeditierungstechnologien vorangetrieben.

Regionale Analyse des CRISPR-Geneditierungsmarktes

• Nordamerika dominiert den Markt für CRISPR-Geneditierung mit einem beachtlichen Umsatzanteil von 38,5 % im Jahr 2024. Diese Führungsposition ist auf die fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur der Region, die hohe Prävalenz genetischer und chronischer Krankheiten sowie erhebliche Investitionen in die Biotechnologie- und Pharmaforschung zurückzuführen.
• Die Präsenz zahlreicher wichtiger Akteure der Branche sowie starke regulatorische Rahmenbedingungen, die die Zulassung und Vermarktung innovativer Genomeditierungstherapien erleichtern, stärken die Marktposition Nordamerikas weiter.
• Hohe verfügbare Einkommen, ein wachsendes Bewusstsein der Patienten für personalisierte Medizin und die zunehmende Nutzung modernster CRISPR-Technologien in akademischen, Forschungs- und klinischen Einrichtungen tragen ebenfalls zu einem robusten Marktwachstum und einer breiten Nutzung in dieser Region bei.

Markteinblick in die CRISPR-Gen-Editierung in den USA

Der US-amerikanische Markt für CRISPR-Geneditierung erreichte 2024 einen dominanten Umsatzanteil von 80,4 % in Nordamerika. Dies ist auf die hohe Inzidenz von chronischem Juckreiz und genetischen Erkrankungen, eine starke Gesundheitsinfrastruktur und kontinuierliche Innovationen im Bereich fortschrittlicher Therapeutika zurückzuführen. Patienten und Gesundheitsdienstleister legen Wert auf effektive, nachhaltige Lösungen wie zielgerichtete Biologika und Genomeditierungstherapien. Ein günstiges Erstattungsumfeld, erhebliche Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie aktive Patientenvertretung beschleunigen das Marktwachstum zusätzlich.

Markteinblick in Europa zur CRISPR-Gen-Editierung

Der europäische Markt für CRISPR-Geneditierung wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer robusten jährlichen Wachstumsrate von 5,5 % wachsen. Das Wachstum wird vor allem durch die zunehmende Zahl chronischer Hauterkrankungen, die alternde Bevölkerung und einen stärkeren Fokus auf die Verbesserung der Lebensqualität der Patienten vorangetrieben. Verbesserte Diagnostik und ein besserer Zugang zu spezialisierter Versorgung fördern die Einführung fortschrittlicher Geneditierungsbehandlungen. Europa integriert innovative CRISPR-Therapien weiterhin in die allgemeine Gesundheitsversorgung und unterstützt so ein stetiges Marktwachstum.

Markteinblick in die britische CRISPR-Gen-Editierung

Der britische Markt für CRISPR-Geneditierung wird voraussichtlich mit einer jährlichen Wachstumsrate von 5,8 % wachsen. Dies wird durch die zunehmende Verbreitung von chronischem Juckreiz und NHS-Initiativen zur Verbesserung der Patientenergebnisse vorangetrieben. Das gestiegene Bewusstsein bei Patienten und medizinischem Fachpersonal fördert die Nutzung fortschrittlicher Therapieoptionen. Der starke Pharmaforschungssektor des Landes und die gut erreichbare Gesundheitsinfrastruktur tragen maßgeblich zu diesem Wachstum bei.

Markteinblicke zur CRISPR-Geneditierung in Deutschland

Der deutsche Markt für CRISPR-Geneditierung wird voraussichtlich jährlich um 5,3 % wachsen, unterstützt durch das steigende Bewusstsein für dermatologische Erkrankungen und die Nachfrage nach innovativen Behandlungen. Das deutsche Gesundheitssystem legt Wert auf hochwertige Versorgung und Innovation und fördert die Nutzung von Biologika und zielgerichteten Therapien. Fachkliniken setzen zunehmend auf CRISPR-basierte Lösungen und orientieren sich dabei an den Patientenpräferenzen für wirksame und sichere Behandlungen.

Markteinblicke zur CRISPR-Gen-Editierung im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für CRISPR-Geneditierung im asiatisch-pazifischen Raum dürfte mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 7,2 % zwischen 2025 und 2032 das schnellste Wachstum verzeichnen. Zu den Treibern zählen die zunehmende Verbreitung von Krankheiten, steigende verfügbare Einkommen und der Ausbau der Gesundheitsinfrastruktur in Ländern wie China, Japan und Indien. Regierungsinitiativen und ein verbessertes Gesundheitsbewusstsein beschleunigen die Akzeptanz. Das Wachstum der Pharmaproduktion in der Region verbessert zudem die Erschwinglichkeit und Zugänglichkeit.

Markteinblick in Japan zur CRISPR-Gen-Editierung

Der japanische Markt für CRISPR-Geneditierung gewinnt mit einer prognostizierten jährlichen Wachstumsrate von 5,9 % an Fahrt, was auf die alternde Bevölkerung und hohe Gesundheitsausgaben zurückzuführen ist. Innovative Behandlungen für chronische Hauterkrankungen wie Neurodermitis sind stark gefragt. Fortschrittliche Therapeutika, darunter IL-31-Rezeptorantagonisten, und intensive Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten treiben das Wachstum im Krankenhaus- und Spezialversorgungssektor weiter voran.

Markteinblick in die CRISPR-Gen-Editierung in China

China hatte 2024 einen bedeutenden Anteil am CRISPR-Geneditierungsmarkt im asiatisch-pazifischen Raum und trug rund 35 % zum Umsatz bei. Die rasante Urbanisierung, eine wachsende Mittelschicht und die zunehmende Belastung durch Hautkrankheiten treiben das Marktwachstum voran. Fortschritte im Inland im Bereich der Biopharmazie und der zunehmende Zugang zu innovativen Therapien untermauern Chinas herausragende Rolle im regionalen Marktwachstum.

Marktanteil der CRISPR-Gen-Editierung

Die CRISPR-Gen-Editierungsbranche wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen angeführt, darunter:

• Applied StemCell (USA)
• LUMITOS AG (US)
• Synthego (USA)
• Thermo Fisher Scientific Inc. (USA)
• GenScript (China)
• Addgene (USA)
• Merck KGaA (Deutschland)
• Intellia Therapeutics, Inc. (USA)
• Cellectis (Frankreich)
• Präzisionsbiowissenschaften (USA)
• Caribou Biosciences, Inc. (USA)
• OriGene Technologies, Inc. (USA)
• Novartis AG (Schweiz)
• New England Biolabs (USA)
• ROCKLAND IMMUNOCHEMICALS INC. (USA)
• ToolGen, Inc. (Südkorea)
• TAKARA BIO INC. (Japan)
• Agilent Technologies, Inc. (USA)
• Abcam Limited (Großbritannien)
• CRISPR Therapeutics AG (Schweiz)

Neueste Entwicklungen auf dem globalen Markt für CRISPR-Gen-Editierung

• Im Januar 2024 gaben CRISPR Therapeutics AG und Vertex Pharmaceuticals die Zulassung von Casgevy (Exagamglogene Autotemcel) durch die US-amerikanische FDA bekannt. Dies ist die erste Zulassung einer CRISPR-basierten Genomeditierung zur Behandlung von Sichelzellanämie und transfusionsabhängiger β-Thalassämie. Dieser Meilenstein stellt einen bahnbrechenden Durchbruch in der genetischen Medizin dar und bietet einen einmaligen Heilungsansatz für Patienten mit schweren genetischen Bluterkrankungen.
• Im März 2024 berichteten Intellia Therapeutics und sein Partner Regeneron Pharmaceuticals über vielversprechende Daten aus klinischen Phase-1-Studien für NTLA-2002, eine CRISPR/Cas9-basierte In-vivo-Gentherapie zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE). Die ersten Daten zeigten eine deutliche Reduktion der HAE-Attacken und deuten auf das Potenzial einer dauerhaften Einzeldosisbehandlung in einem traditionell unterversorgten Therapiebereich hin.
• Im April 2024 gab Editas Medicine erfolgreiche präklinische Ergebnisse seiner CRISPR-editierten Zelltherapie für Rhabdomyosarkom, eine seltene und aggressive Krebserkrankung bei Kindern, bekannt. Der führende Kandidat des Unternehmens zeigte eine gezielte Tumorregression und minimale Off-Target-Effekte und bringt Editas‘ Onkologie-Pipeline in Richtung klinischer Studien.
• Im Februar 2024 brachte Synthego, ein US-amerikanisches Unternehmen für Genomtechnik, seine automatisierte Zelltechnik-Plattform auf den Markt. Diese nutzt KI und CRISPR, um die Arbeitsabläufe der Genomeditierung sowohl für die Forschung als auch für die therapeutische Entwicklung zu optimieren und zu skalieren. Diese Innovation zielt darauf ab, die Zeit für CRISPR-Experimente um bis zu 50 % zu verkürzen und so den Weg zur Entdeckung und Vermarktung zu beschleunigen.
• Im November 2023 erhielt Beam Therapeutics von der US-amerikanischen FDA die IND-Zulassung (Investigational New Drug) für BEAM-101, eine basenbasierte CRISPR-Therapie zur Behandlung der Sichelzellanämie. Im Gegensatz zu herkömmlichen CRISPR-Ansätzen nutzt BEAM-101 die Basenbearbeitungstechnologie, um eine natürlich vorkommende genetische Variante zu imitieren, die mit einer geringeren Krankheitsschwere einhergeht. Dies stellt eine verfeinerte und potenziell sicherere Strategie zur Genomeditierung dar.
• Im Dezember 2023 meldete Caribou Biosciences den Fortschritt klinischer Studien für CB-010, seinen führenden CAR-T-Zelltherapiekandidaten, der mithilfe der CRISPR-Genomeditierung entwickelt wurde. Frühe Ergebnisse der Phase 1 deuteten auf eine anhaltende Antitumoraktivität bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom hin. Dies war eine der ersten allogenen CAR-T-Therapien in klinischen Studien, die CRISPR zur Verbesserung der Zellpersistenz und Verringerung der Immunabstoßung nutzten.

SKU-46288