Globaler Bericht zur Marktgröße, Marktanteil und Trendanalyse für Arzneimittelumwidmung bei mitochondrialen Erkrankungen – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für die Neuverwendung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen

• Der globale Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen wurde im Jahr 2024 auf 71,23 Millionen US-Dollar geschätzt  und dürfte  bis 2032 110,14 Millionen US-Dollar erreichen , bei einer CAGR von 5,60 % im Prognosezeitraum.
• Das Marktwachstum wird größtenteils durch die zunehmende Erforschung von Strategien zur Neuverwendung von Medikamenten vorangetrieben, die als schnellere und kostengünstigere Alternative zur herkömmlichen Arzneimittelentwicklung für mitochondriale Erkrankungen gelten und auf der Nutzung bestehender Sicherheits- und Wirksamkeitsprofile zugelassener Therapien basieren.
• Technologische Fortschritte in der Genomik, Bioinformatik und im Hochdurchsatz-Screening unterstützen die Identifizierung neuer therapeutischer Anwendungen für bestehende Medikamente und beschleunigen die Forschung zu Erkrankungen, die mit mitochondrialen Funktionsstörungen in Zusammenhang stehen, wie MELAS, Leigh-Syndrom und mitochondriale Myopathie. Darüber hinaus schafft das zunehmende Bewusstsein für seltene und seltene mitochondriale Erkrankungen bei Gesundheitsdienstleistern, Forschern und Patientenverbänden günstige Bedingungen für Investitionen in Umwidmungsinitiativen und klinische Studien.

Marktanalyse zur Neuverwendung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen

• Die Umwidmung von Medikamenten, also die Suche nach neuen therapeutischen Einsatzmöglichkeiten für bestehende Medikamente, entwickelt sich zu einer wichtigen Strategie bei der Behandlung mitochondrialer Erkrankungen, da sie im Vergleich zur Neuentwicklung von Medikamenten schnellere Entwicklungszeiten, geringere Kosten und geringere Risiken bietet.
• Die wachsende Nachfrage nach wiederverwendeten Medikamenten wird vor allem durch das gestiegene Bewusstsein für mitochondriale Erkrankungen, ungedeckten klinischen Bedarf und Fortschritte in der Genom- und Stoffwechselforschung, die eine bessere Behandlung von Krankheiten ermöglichen, vorangetrieben.
• Nordamerika dominierte den Markt für die Neuausrichtung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen und erzielte im Jahr 2024 mit 41,7 % den größten Umsatzanteil. Dies ist auf die frühzeitige Einführung von Ansätzen der Präzisionsmedizin, eine starke Forschungsinfrastruktur, unterstützende regulatorische Rahmenbedingungen und die Präsenz wichtiger Akteure zurückzuführen, die sich aktiv an Studien zur Neuausrichtung von Medikamenten gegen mitochondriale Funktionsstörungen beteiligen, insbesondere in den USA.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen sein. Dies ist auf steigende Gesundheitsausgaben, zunehmende Diagnoseraten seltener Krankheiten und eine zunehmende Zusammenarbeit zwischen lokalen Biotech-Unternehmen und globalen Pharmaunternehmen zurückzuführen.
• Das Segment der zugelassenen Medikamente dominierte den Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen und hatte 2024 mit 58,4 % den größten Marktanteil. Dies ist vor allem auf die Verfügbarkeit zugelassener Therapien zur Behandlung mitochondrialer Symptome, das gestiegene Vertrauen der Ärzte und die Erstattungsfähigkeit zurückzuführen. Diese Medikamente sind oft klinisch belegt und bieten vorhersehbarere Sicherheitsprofile, was ihre Beliebtheit bei medizinischem Fachpersonal weiter steigert.

Umfang und Neuverwendung von Arzneimitteln für mitochondriale Erkrankungen Marktsegmentierung     

Markttrends zur Neuverwendung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen

„ Beschleunigte Innovation in der therapeutischen Entwicklung und Behandlungspersonalisierung “

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend im globalen Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen ist die zunehmende Konzentration auf die Erforschung neuer Einsatzmöglichkeiten für zugelassene Medikamente, insbesondere bei der Behandlung seltener und schwer behandelbarer mitochondrialer Erkrankungen wie dem Leigh-Syndrom, MELAS und LHON. Dieser Ansatz bietet einen schnelleren und kostengünstigeren Weg zur Therapieentwicklung im Vergleich zur traditionellen Arzneimittelforschung.
  • So hat sich beispielsweise die Umwidmung von Idebenon, ursprünglich für neurologische Erkrankungen entwickelt, als vielversprechend für die Behandlung der Leberschen Hereditären Optikusneuropathie (LHON) erwiesen und bietet Hoffnung auf den Erhalt des Sehvermögens bei Betroffenen. Auch Dichloracetat (DCA) – einst als Krebsmedikament untersucht – zeigte mitochondriale Aktivität, die es zu einem Kandidaten für die Behandlung von Stoffwechselstörungen macht.
• Durch die Umwidmung von Medikamenten können Gesundheitsdienstleister und Forscher frühe Sicherheitsstudien umgehen, was die Markteinführungszeit deutlich verkürzt und die Entwicklungskosten senkt. Dies ist entscheidend für mitochondriale Erkrankungen, bei denen die Patientenpopulationen klein sind und traditionelle Forschung und Entwicklung wirtschaftlich unrentabel sein können.
• Die Integration von genomischer Profilierung und biomarkerbasierter Stratifizierung unterstützt den Prozess der Neuausrichtung ebenfalls. Durch die Identifizierung von Patientengruppen, die am wahrscheinlichsten auf bestehende Medikamente ansprechen, können Unternehmen Therapien zunehmend individuell anpassen, die Ergebnisse verbessern und Nebenwirkungen minimieren.
• Pharmaunternehmen arbeiten mit akademischen und gemeinnützigen Organisationen zusammen, um zentralisierte Datenbanken und Patientenregister aufzubauen. Dies erleichtert die Bewertung der Wirksamkeit von Medikamenten in der Praxis. Diese Allianzen erhöhen die Transparenz und beschleunigen die klinische Erforschung.
• Infolgedessen treibt die Nachfrage nach wirksamen, zugänglichen und zeitnahen Behandlungen für mitochondriale Erkrankungen Investitionen in Strategien zur Neuverwendung von Medikamenten voran, wodurch neue Möglichkeiten zur Verbesserung der Patientenversorgung und zur Erweiterung der therapeutischen Pipelines weltweit geschaffen werden.

Marktdynamik für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen

Treiber

„Steigender Bedarf aufgrund der zunehmenden Verbreitung seltener Krankheiten und ungedeckter medizinischer Bedürfnisse“

• Die weltweit zunehmende Verbreitung mitochondrialer Erkrankungen wie MELAS, Leigh-Syndrom und LHON sowie die begrenzten zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten treiben die Nachfrage nach Strategien zur Neuverwendung von Medikamenten deutlich voran. Dieser ungedeckte klinische Bedarf hat Forscher und Pharmaunternehmen dazu veranlasst, neue Indikationen für bereits zugelassene Medikamente zu erforschen, um zeitnahe und kostengünstige Therapielösungen anzubieten.
  • So zeigte sich beispielsweise im Jahr 2024 die Anwendung von EPI-743 (Vatichinon), einem redoxaktiven kleinen Molekül, das ursprünglich für erbliche mitochondriale Erkrankungen entwickelt wurde, vielversprechend für erweiterte Indikationen wie die pädiatrische mitochondriale Epilepsie. Es wird erwartet, dass solche Initiativen wichtiger Akteure im Prognosezeitraum erheblich zum Marktwachstum beitragen werden.
• Da Patienten und Gesundheitsdienstleister sich zunehmend des Potenzials von umfunktionierten Medikamenten für einen schnelleren Zugang zu Behandlungen bewusst werden, setzen sie zunehmend auf klinische Studien, Praxiserfahrungen und kollaborative Rahmenbedingungen zur Validierung von Off-Label-Anwendungen. Dieser Ansatz reduziert zudem den Zeit- und Kostenaufwand im Zusammenhang mit der traditionellen Arzneimittelforschung und -entwicklung.
• Darüber hinaus ermutigen die wachsende globale Aufmerksamkeit für seltene Krankheiten und die Verfügbarkeit regulatorischer Anreize – wie beschleunigte Zulassungen, der Status von Orphan-Medikamenten und verlängerte Exklusivitätszeiträume – die Arzneimittelhersteller, in die Umwidmung bekannter Wirkstoffe für mitochondriale Erkrankungen zu investieren.
• Die Effizienz der Neupositionierung von Medikamenten, die ursprünglich für Erkrankungen wie Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Neurodegeneration entwickelt wurden und nun auf mitochondriale Dysfunktion getestet werden, unterstreicht die strategische Bedeutung der Neuausrichtung von Medikamenten sowohl im akademischen als auch im pharmazeutischen Umfeld. Dieser wachsende Trend dürfte den Patientenzugang verbessern und die therapeutischen Pipelines erweitern.

Einschränkung/Herausforderung

„ Begrenzte kommerzielle Anreize und komplexe Regulierungswege “

• Trotz ihrer Vorteile steht die Umwidmung von Medikamenten für mitochondriale Erkrankungen vor erheblichen Herausforderungen, darunter unklare regulatorische Rahmenbedingungen und begrenzte kommerzielle Anreize. Da viele umgewidmete Medikamente bereits patentfrei sind, fällt es Unternehmen aufgrund der geringen Kapitalrendite oft schwer, die für zusätzliche klinische Studien erforderlichen Investitionen zu rechtfertigen.
  • Während beispielsweise Verbindungen wie Dichloracetat (DCA) in Modellen mitochondrialer Erkrankungen Potenzial gezeigt haben, hält der fehlende Patentschutz viele Pharmaunternehmen davon ab, eine umfassende Entwicklung und Vermarktung anzustreben.
• Darüber hinaus erfordert die Erlangung der behördlichen Zulassung für Off-Label- oder neue Indikationen umfangreiche Nachweise, einschließlich neuer klinischer Daten und Sicherheitsprofile, was sowohl zeitaufwändig als auch teuer sein kann. Das Fehlen einheitlicher globaler Richtlinien erhöht oft die Komplexität multinationaler Studien.
• Unsicherheiten bei der Kostenerstattung und die Zurückhaltung der Kostenträger, Off-Label-Anwendungen ohne ausreichende Datengrundlage zu übernehmen, erschweren den Patientenzugang zusätzlich. Dies ist besonders in Entwicklungsländern verbreitet, wo die Gesundheitsbudgets begrenzt sind und das Bewusstsein für mitochondriale Erkrankungen gering ist.
• Die Überwindung dieser Hindernisse erfordert politische Reformen, neue Geschäftsmodelle für öffentlich-private Partnerschaften und stärkere Finanzierungsmechanismen, um die Umwidmung von Medikamenten zu fördern. Eine verstärkte Zusammenarbeit zwischen Wissenschaft, Biotechnologieunternehmen und Regulierungsbehörden ist entscheidend, um diese Herausforderungen zu meistern und eine breitere Marktakzeptanz zu gewährleisten.

Marktumfang für die Neuverwendung von Medikamenten bei mitochondrialen Erkrankungen

Der Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen ist basierend auf Medikamententyp, Indikation, Verabreichungsweg und Endverbraucher in vier wichtige Segmente unterteilt.

• Nach Arzneimitteltyp

Der Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen ist nach Medikamententyp in zugelassene und Off-Label-Medikamente unterteilt. Das Segment der zugelassenen Medikamente hatte 2024 mit 58,4 % den größten Marktanteil, hauptsächlich aufgrund der Verfügbarkeit behördlich zugelassener Therapien zur Behandlung mitochondrialer Symptome, des gestiegenen Vertrauens der Ärzte und der Erstattungsfähigkeit. Diese Medikamente sind oft klinisch belegt und bieten vorhersehbarere Sicherheitsprofile, was ihre Beliebtheit bei medizinischem Fachpersonal weiter steigert.

Für den Bereich der Off-Label-Medikamente wird von 2025 bis 2032 mit einer Rate von 21,3 % die höchste Wachstumsrate erwartet, da Forscher und Kliniker weiterhin die Möglichkeit untersuchen, bestehende Medikamente – wie Antiepileptika, Antioxidantien und Stoffwechselmodifikatoren – für seltene mitochondriale Indikationen zu verwenden, für die es an zielgerichteten Therapien mangelt.

• Nach Indikation

Der Markt ist nach Indikation segmentiert in Leigh-Syndrom, MELAS (Mitochondriale Enzephalomyopathie, Laktatazidose und Schlaganfall-ähnliche Episoden), LHON (Lebersche Hereditäre Optikusneuropathie), MERRF (Myoklonische Epilepsie mit Ragged Red Fibers) und weitere. Das MELAS-Segment hatte im Jahr 2024 mit 31,6 % den größten Marktanteil, was auf die relativ höhere Diagnoserate und die aktive klinische Studienpipeline mit Medikamenten wie Arginin und Dichloracetat zurückzuführen ist.

Das Segment Leigh-Syndrom dürfte im Prognosezeitraum mit 22,8 % die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) verzeichnen. Dies ist auf die schwere, früh einsetzende Natur der Krankheit und die wachsende Zahl von Forschungsinitiativen zurückzuführen, die auf die Neuausrichtung von Therapien für neurodegenerative Erkrankungen bei Kindern abzielen.

• Nach Verabreichungsweg

Der Markt wird je nach Verabreichungsweg in orale, injizierbare und sonstige Arzneimittel segmentiert. Das orale Segment hatte im Jahr 2024 mit 64,2 % den größten Marktanteil. Dies wird durch die einfache Verabreichung, die bessere Patienten-Compliance und die Verfügbarkeit vieler zweckentfremdeter Medikamente in oraler Form begünstigt.

Das Segment der injizierbaren Medikamente dürfte mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 20,9 % zwischen 2025 und 2032 das höchste Wachstum verzeichnen, da einige auf die Mitochondrien abzielende Medikamente, insbesondere Antioxidantien und Stoffwechselmittel, in parenteralen Formulierungen wirksamer sind.

• Nach Endbenutzer

Der Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen ist nach Endverbraucher segmentiert: Krankenhäuser, Fachkliniken, häusliche Pflege und weitere. Das Krankenhaussegment dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 47,9 % im Jahr 2024, was auf die Konzentration der Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten in großen medizinischen Zentren und akademischen Einrichtungen zurückzuführen ist.

Das Segment der häuslichen Pflege wird voraussichtlich mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 23,1 % das schnellste Wachstum verzeichnen, was auf die zunehmende Einführung oraler, zweckentfremdeter Therapien und patientenzentrierter Modelle für die langfristige Behandlung mitochondrialer Erkrankungen zurückzuführen ist.

Regionale Analyse des Marktes für Arzneimittelneuverwendung bei mitochondrialen Erkrankungen

• Nordamerika dominierte den Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen mit dem größten Umsatzanteil von 41,7 % im Jahr 2024, angetrieben durch eine starke Präsenz pharmazeutischer Innovatoren, eine robuste Forschungsinfrastruktur und erhebliche staatliche und private Mittel für die Erforschung seltener Krankheiten.
• Die Region profitiert von frühen Regulierungswegen wie der Einstufung als Orphan-Arzneimittel durch die FDA und beschleunigten Zulassungsverfahren, die Unternehmen dazu ermutigen, in die Umwidmung bestehender Medikamente für mitochondriale Erkrankungen zu investieren.
• Darüber hinaus stärken das hohe Krankheitsbewusstsein, unterstützende Erstattungsstrukturen und eine wachsende Zahl klinischer Studien die Führungsrolle Nordamerikas im Bereich der Arzneimittelumwidmung. Institutionen wie das NIH und MITOAction fördern weiterhin Kooperationen, Patientenregister und Ansätze der Präzisionsmedizin, um das therapeutische Potenzial bestehender Wirkstoffe zu erschließen.

Markteinblicke zur Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen in den USA

Der US-Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen machte 2024 61 % des nordamerikanischen Umsatzes aus. Dies ist auf erhöhte Forschungszuschüsse, starke Partnerschaften zwischen Wissenschaft und Industrie sowie die Präsenz führender Akteure wie Stealth BioTherapeutics und Reneo Pharmaceuticals zurückzuführen. Die aktive klinische Studienpipeline des Landes und die Fast-Track- und Orphan-Drug-Programme der FDA ermöglichen eine schnellere Entwicklung und Markteinführung umgewidmeter Behandlungen. Die Nachfrage wird zudem durch Patientenverbände angeheizt, die sich für den Zugang zu neuartigen Therapien und verbesserten Diagnoseraten durch Neugeborenen-Screening und genetische Testprogramme einsetzen.

Markteinblicke zur Arzneimittelneuverwendung bei mitochondrialen Erkrankungen in Europa

Der europäische Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen wird bis 2032 voraussichtlich mit einer bemerkenswerten jährlichen Wachstumsrate wachsen, angetrieben von unterstützenden regulatorischen Initiativen wie der Orphan-Drug-Kennzeichnung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und dem PRIME-Programm (Priority Medicines). Länder wie Deutschland, Großbritannien und Frankreich investieren in die Erforschung mitochondrialer Erkrankungen, unterstützt durch Biopharma-Kooperationen und öffentliche Gesundheitseinrichtungen. Darüber hinaus fördern EU-Konsortien für seltene Krankheiten aktiv den Datenaustausch und die Entdeckung von Biomarkern, um die Umwidmungsbemühungen zu beschleunigen.

Markteinblicke zur Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen in Großbritannien

Der britische Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen dürfte aufgrund der zunehmenden Priorisierung der Behandlung seltener Krankheiten im britischen Gesundheitssystem und bei den Aufsichtsbehörden stark wachsen. Organisationen wie die Mitochondrial Research Group (MRG) und der Wellcome Trust fördern Innovationen bei der Identifizierung und Validierung von Off-Label-Medikamenten für seltene mitochondriale Syndrome. Förderliche Finanzierungs- und Fast-Track-Zugangsprogramme tragen ebenfalls zur Marktentwicklung bei.

Markteinblicke zur Arzneimittelneuverwendung bei mitochondrialen Erkrankungen in Deutschland

Der deutsche Markt für die Neuausrichtung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen wächst stetig. Unterstützt wird er durch einen etablierten Biopharmasektor, staatlich geförderte Forschung zu seltenen Arzneimitteln und hohe Gesundheitsausgaben. Deutsche Biotech-Unternehmen erforschen aktiv mitochondriale Bioenergetik und oxidative Stressprozesse für eine mögliche Neuausrichtung von Medikamenten. Der Fokus Deutschlands auf personalisierte Medizin und der Zugang zu fortschrittlichen Diagnoseplattformen unterstützen zudem frühzeitige Interventionen und gezielte Therapiestudien.

Markteinblicke zur Arzneimittelneuverwendung für mitochondriale Erkrankungen im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen im asiatisch-pazifischen Raum wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 24 % wachsen. Dies ist auf steigende Investitionen in Forschung und Entwicklung im Gesundheitswesen, ein wachsendes Bewusstsein für seltene Krankheiten und staatliche Initiativen für erschwingliche Behandlungen zurückzuführen. Länder wie China, Japan und Indien entwickeln sich zu Zentren für klinische Studien und die Entwicklung von Biosimilars. Das Interesse an der Neupositionierung erschwinglicher Generika und traditioneller Moleküle für mitochondriale Anwendungen wächst.

Markteinblicke zur Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen in Japan

Der japanische Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen gewinnt an Bedeutung, insbesondere bei neurometabolischen und mitochondrialen Erkrankungen. Dank starker staatlicher Unterstützung durch die Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) gehen japanische Unternehmen globale Partnerschaften ein, um Wirkstoffe für MELAS und LHON zu erforschen. Eine alternde Bevölkerung und der Fokus auf neurodegenerative Erkrankungen eröffnen Möglichkeiten zur Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen.

Markteinblicke zur Arzneimittelneuverwendung bei mitochondrialen Erkrankungen in China

Der chinesische Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen erzielte 2024 den größten Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Unterstützt wird er durch staatliche Programme für seltene Krankheiten und eine starke Pipeline an Generika, die für neue Indikationen geprüft werden. Der chinesische Markt profitiert von kostengünstigen klinischen Studien, einem wachsenden Biotech-Ökosystem und der raschen Berücksichtigung mitochondrialer Erkrankungen in der nationalen Gesundheitspolitik. Forschungseinrichtungen und Unternehmen arbeiten zunehmend an der KI-gestützten Umwidmung von Medikamenten zusammen, um Lösungen für mitochondriale Erkrankungen aus bestehenden Arzneimittelbibliotheken zu identifizieren.

Marktanteile der Arzneimittelneuverwendung für mitochondriale Erkrankungen

Die Branche der Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen angeführt, darunter:

• Retrotope, Inc. ( USA)
• SOM Biotech (Spanien)
• Khondrion (Niederlande)
• Stealth BioTherapeutics (USA)
• Minovia Therapeutics (Israel)
• Camurus AB (Schweden)
• Neuropathix, Inc. (USA)
• Reata Pharmaceuticals (USA)
• Astellas Pharma Inc. (Japan)
• Axcella Therapeutics (USA)

Neueste Entwicklungen im globalen Markt für die Umwidmung von Medikamenten gegen mitochondriale Erkrankungen

• Im April 2025 berichteten Forscher der Gladstone Institutes in den USA über vielversprechende Ergebnisse einer Studie mit einem umfunktionierten Wirkstoff namens HypoxyStat, der die physiologischen Effekte sauerstoffarmer Umgebungen nachahmt. Bei Mäusen mit Leigh-Syndrom verlängerte das Medikament die Lebensdauer um mehr als das Dreifache und verbesserte die neurologischen Symptome deutlich. Dieser Durchbruch eröffnet einen neuen Therapieansatz für mitochondriale Erkrankungen und unterstreicht das Potenzial hypoxieähnlicher Wirkstoffe für Strategien zur Umfunktionierung von Medikamenten.
• Im März 2025 entwickelten japanische Wissenschaftler ein innovatives enzymbasiertes Genomeditierungssystem (mpTALENs), um Mutationen in mitochondrialer DNA mithilfe patienteneigener Stammzellen zu korrigieren. Diese Technologie ermöglicht präzise Korrekturen und eröffnet neue Möglichkeiten für die Umwidmung mitochondrialer Medikamente und therapeutische Interventionen, insbesondere bei Erkrankungen wie dem MELAS- und dem MERRF-Syndrom.
• Im Februar 2025 führte NeuroVive Pharmaceutical die Entwicklung von KL1333, einem umfunktionierten NAD+-Modulator, in die frühe Phase klinischer Studien ein. Das Medikament zeigte Verbesserungen der Muskelausdauer und reduzierte Müdigkeit bei Patienten mit mitochondrialer Myopathie und untermauerte damit sein Potenzial als Schlüsseltherapie für mehrere mitochondriale Erkrankungen.
• Im Januar 2025 startete die United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF) in Zusammenarbeit mit der Mayo Clinic ein Screening-Projekt zur Evaluierung von Hunderten zugelassener Wirkstoffe in Herzzellmodellen von MELAS-Patienten. Ziel ist die Identifizierung von Off-Label-Medikamenten, die mitochondriale Dysfunktion rückgängig machen können. Ausgewählte Kandidaten werden in klinische Studien überführt.

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