Marktgröße, Marktanteil und Trendanalyse für den globalen Markt für Gentherapieprodukte – Branchenüberblick und Prognose bis 2033

Marktgröße für Gentherapieprodukte

• Der globale Markt für Gentherapieprodukte hatte im Jahr 2025 einen Wert von 8,24 Milliarden US-Dollar und wird voraussichtlich bis 2033 auf 40,86 Milliarden US-Dollar  anwachsen  , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 22,15 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch rasante Fortschritte in der Gentechnik , bei viralen und nicht-viralen Vektortechnologien sowie bei personalisierten Medizinansätzen angetrieben, wodurch effektivere und gezieltere Therapien für seltene und chronische Krankheiten ermöglicht werden.
• Darüber hinaus treiben die zunehmende Verbreitung genetischer Erkrankungen , förderliche regulatorische Rahmenbedingungen und steigende Investitionen biopharmazeutischer Unternehmen die Anwendung von Gentherapieprodukten voran. Diese zusammenwirkenden Faktoren beschleunigen die Entwicklung und Vermarktung innovativer Gentherapien und fördern so das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse für Gentherapieprodukte

• Gentherapieprodukte, die gezielte genetische Eingriffe zur Behandlung oder Vorbeugung von Krankheiten bieten, sind aufgrund ihrer Fähigkeit, die Ursache genetischer Störungen zu beheben und die Patientenergebnisse zu verbessern, zunehmend wichtige Bestandteile moderner Gesundheits- und personalisierter Medizinstrategien.
• Die steigende Nachfrage nach Gentherapieprodukten wird vor allem durch Fortschritte bei viralen und nicht-viralen Vektortechnologien, die zunehmende Verbreitung seltener und chronischer genetischer Erkrankungen sowie die steigende Anzahl behördlicher Zulassungen für innovative Therapien angetrieben.
• Nordamerika dominierte den Markt für Gentherapieprodukte mit dem größten Umsatzanteil von 42,5 % im Jahr 2025. Charakteristisch hierfür waren eine starke F&E-Infrastruktur, hohe Gesundheitsausgaben und eine robuste Präsenz wichtiger biopharmazeutischer Akteure. In den USA war ein substanzielles Wachstum bei klinischen Studien und Markteinführungen zu verzeichnen, angetrieben durch Innovationen sowohl etablierter Biotech-Unternehmen als auch aufstrebender Startups.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum aufgrund steigender Investitionen im Gesundheitswesen, eines wachsenden Bewusstseins für genetische Erkrankungen und unterstützender staatlicher Initiativen für fortschrittliche Therapien die am schnellsten wachsende Region auf dem Markt für Gentherapieprodukte sein.
• Yescarta dominierte den Markt mit einem Anteil von 39,8 % im Jahr 2025, was auf seine nachgewiesene Wirksamkeit bei der Behandlung bestimmter hämatologischer Malignome und seine zunehmende Anwendung in onkologischen Behandlungsprotokollen zurückzuführen ist.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für Gentherapieprodukte     

Markttrends für Gentherapieprodukte

„Zunehmender Fokus auf personalisierte und zielgerichtete Therapien“

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für Gentherapieprodukte ist die Entwicklung personalisierter Therapien, die auf die individuelle Genetik des Patienten zugeschnitten sind und so die Behandlungseffektivität steigern und Nebenwirkungen minimieren.
• Kymriah ist beispielsweise für bestimmte hämatologische Krebserkrankungen konzipiert und basiert auf patientenspezifischen T-Zell-Modifikationen, wodurch hochgradig zielgerichtete Behandlungsergebnisse erzielt werden können.
• Fortschritte im Vektor-Engineering und bei CRISPR-basierten Technologien ermöglichen eine präzisere Genomeditierung und damit Therapien zur Behandlung seltener und bisher unbehandelbarer genetischer Erkrankungen mit höheren Erfolgsraten.
• Die Integration von KI und Bioinformatik in die Therapieentwicklung ermöglicht die Vorhersage von Behandlungsreaktionen, die Optimierung von Therapiestrategien und die Patientenauswahl für bessere Behandlungsergebnisse.
• Dieser Trend hin zu personalisierten, datengestützten Gentherapien verändert die klinischen Erwartungen grundlegend, und Unternehmen wie Novartis und Gilead investieren massiv in Gentherapieplattformen der nächsten Generation.
• Die Nachfrage nach zielgerichteten, patientenspezifischen Gentherapien wächst in der Onkologie und bei seltenen Erkrankungen rasant, da Gesundheitsdienstleister nach Behandlungen mit verbesserter Wirksamkeit und besserem Sicherheitsprofil suchen.
• Beispielsweise erweitern Unternehmen wie Spark Therapeutics ihre Zugangsprogramme für Luxturna, um die frühzeitige Anwendung bei Patienten mit erblichen Netzhauterkrankungen zu erleichtern.
• Die Zusammenarbeit zwischen Forschungsinstituten und Pharmaunternehmen ermöglicht eine schnellere klinische Entwicklung und Vermarktung neuartiger Gentherapien und schafft so eine solide Pipeline für zukünftiges Wachstum.

Marktdynamik von Gentherapieprodukten

Treiber

„Zunehmende Verbreitung genetischer Erkrankungen und biopharmazeutische Innovationen“

• Die zunehmende Verbreitung genetischer Erkrankungen und Krebserkrankungen in Verbindung mit Fortschritten bei viralen und nicht-viralen Verabreichungssystemen ist ein wesentlicher Treiber für das Wachstum des Gentherapiemarktes.
• Beispielsweise kündigte Novartis im März 2025 die Erweiterung der Produktionskapazität von Kymriah an, um der wachsenden globalen Nachfrage nach CAR-T-Therapien gerecht zu werden und so das Marktwachstum anzukurbeln.
• Da die Häufigkeit seltener Erkrankungen immer besser dokumentiert wird und das Bewusstsein der Patienten wächst, bietet die Gentherapie Heilungspotenzial, wo herkömmliche Behandlungen begrenzt oder unwirksam sind.
• Darüber hinaus beschleunigen regulatorische Anreize und beschleunigte Zulassungsverfahren für innovative Therapien die Produktentwicklung und den Markteintritt und unterstützen so die Expansion der Branche.
• Die zunehmende Zusammenarbeit zwischen Biotech-Startups und etablierten Pharmaunternehmen fördert rasche Innovationen und führt zu einer breiteren Palette von Gentherapien für die Onkologie, seltene Erkrankungen und andere wichtige Anwendungsgebiete.
• Das wachsende Bewusstsein von Gesundheitsdienstleistern und Patienten für das transformative Potenzial der Gentherapie treibt deren Anwendung in Kliniken und Krankenhäusern weltweit weiter voran.
• Beispielsweise treiben laufende Partnerschaften zwischen Gilead und mehreren akademischen Einrichtungen neuartige Gentherapie-Studien für Herz-Kreislauf- und neurologische Erkrankungen voran.
• Erhöhte staatliche Fördermittel und Zuschüsse für die Gentherapieforschung in Regionen wie Nordamerika und Europa beschleunigen die Entwicklungszeiten und unterstützen das Marktwachstum.

Zurückhaltung/Herausforderung

„Hohe Kosten und komplexes regulatorisches Umfeld“

• Die hohen Kosten von Gentherapieprodukten und die Komplexität der Zulassungsverfahren stellen erhebliche Herausforderungen für eine breitere Marktakzeptanz dar.
• Teure Therapien wie Luxturna oder Zolgensma können beispielsweise Hunderttausende von Dollar pro Behandlung kosten, was den Zugang für viele Patienten einschränkt.
• Strenge regulatorische Rahmenbedingungen in verschiedenen Regionen erfordern umfangreiche klinische Studien, lange Zulassungsverfahren und eine Überwachung nach der Markteinführung, was die Produkteinführung verzögern kann.
• Die Herstellung und Qualitätskontrolle von Gentherapien sind hochkomplex und erfordern spezialisierte Anlagen und hochqualifiziertes Personal, was die Betriebskosten erhöht.
• Obwohl Versicherungsschutz und Erstattungsprogramme ausgeweitet werden, kann die wahrgenommene finanzielle Belastung die Inanspruchnahme nach wie vor behindern, insbesondere in Entwicklungsländern.
• Die Bewältigung dieser Herausforderungen durch Kostensenkungsstrategien, vereinfachte regulatorische Verfahren und Patientenzugangsprogramme ist entscheidend für ein nachhaltiges Wachstum des globalen Gentherapiemarktes.
• Beispielsweise erschweren Unterschiede in den regulatorischen Richtlinien zwischen den USA, der EU und dem asiatisch-pazifischen Raum multinationale klinische Studien und Produktzulassungen.
• Herausforderungen bei der langfristigen Sicherheitsüberwachung und potenziellen Immunreaktionen auf virale Vektoren erfordern eine strenge Überwachung nach der Markteinführung, was die Akzeptanzraten verlangsamen kann.

Marktumfang für Gentherapieprodukte

Der Markt ist nach Produkt, Anwendung und Vertriebskanal segmentiert.

• Nebenprodukt

Basierend auf den Produkten ist der Markt für Gentherapieprodukte in Yescarta, Kymriah, Luxturna, Strimvelis und Gendicine unterteilt. Das Segment Yescarta dominierte den Markt mit dem größten Umsatzanteil von 39,8 % im Jahr 2025. Dies ist auf die nachgewiesene Wirksamkeit bei der Behandlung bestimmter hämatologischer Malignome und die zunehmende Anwendung in onkologischen Behandlungsprotokollen zurückzuführen. Ärzte bevorzugen Yescarta häufig aufgrund seiner klinischen Erfolge in der CAR-T-Zelltherapie und der umfassenden Unterstützung von Novartis für Patientenmanagementprogramme. Das Segment profitiert von laufender klinischer Forschung, Zulassungen für neue Indikationen und einem wachsenden Bewusstsein unter Onkologen für sein therapeutisches Potenzial. Darüber hinaus haben die nachgewiesene Sicherheit und die hohen Ansprechraten von Yescarta seine Position als bevorzugtes Gentherapieprodukt sowohl in Krankenhäusern als auch in spezialisierten Kliniken gestärkt.

Für das Segment Luxturna wird von 2026 bis 2033 ein besonders starkes Wachstum von 23,4 % erwartet. Treiber dieser Entwicklung sind das steigende Bewusstsein für erbliche Netzhauterkrankungen und die zunehmende Kostenerstattung in Nordamerika und Europa. Luxturna bietet eine einmalige Behandlung für Patienten mit RPE65-vermittelter erblicher Netzhauterkrankung und ist daher besonders für Anwender attraktiv, die auf langfristige Behandlungsergebnisse Wert legen. Zunehmende Partnerschaften zwischen Biotechnologieunternehmen und Augenkliniken erleichtern den Zugang und die Patientenrekrutierung. Der wachsende Fokus auf seltene Augenerkrankungen in Verbindung mit Fortschritten in der Vektor-Technologie dürfte die weltweite Verbreitung von Luxturna weiter beschleunigen.

• Durch Bewerbung

Basierend auf der Anwendung ist der Markt für Gentherapieprodukte in onkologische Erkrankungen, seltene Erkrankungen, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, neurologische Erkrankungen, Infektionskrankheiten und sonstige Erkrankungen unterteilt. Das Segment der onkologischen Erkrankungen wird 2025 mit 44,1 % den größten Marktanteil ausmachen. Dies ist auf die steigende Inzidenz hämatologischer und solider Tumore sowie den nachgewiesenen klinischen Erfolg von CAR-T-Zellen und anderen zielgerichteten Gentherapien zurückzuführen. Krankenhäuser und spezialisierte Kliniken setzen diese Therapien aufgrund ihrer Fähigkeit, personalisierte Behandlungen und verbesserte Überlebensraten zu ermöglichen, verstärkt ein. Das Segment wird zudem durch steigende Investitionen in Forschung und Entwicklung, laufende klinische Studien für neue Indikationen und Kooperationen zwischen Biotechnologieunternehmen und akademischen Einrichtungen gestützt.

Für den Bereich der neurologischen Erkrankungen wird von 2026 bis 2033 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 25,1 % das schnellste Wachstum erwartet. Treiber dieser Entwicklung ist die zunehmende Verbreitung neurodegenerativer Erkrankungen wie spinaler Muskelatrophie (SMA) und Morbus Parkinson. Fortschritte in der Gentherapie, die gezielt in das zentrale Nervensystem eingebracht wird, erweitern die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit bisher unheilbaren Erkrankungen. Ein steigendes Patientenbewusstsein und regulatorische Anreize für Therapien seltener Erkrankungen fördern die frühzeitige Anwendung dieser Therapien. Kooperationen zwischen Biotechnologieunternehmen und neurologischen Kliniken beschleunigen zudem die Rekrutierung von Studienteilnehmern und die Kommerzialisierung von Therapien.

• Nach Vertriebskanal

Basierend auf dem Vertriebskanal ist der Markt für Gentherapieprodukte in Krankenhausapotheken, Online-Apotheken, Einzelhandelsapotheken und Sonstige unterteilt. Krankenhausapotheken hielten 2025 mit 49,3 % den größten Marktanteil. Dies unterstreicht ihre zentrale Rolle bei der Verabreichung komplexer Gentherapien, die klinische Überwachung und spezielle Lagerbedingungen erfordern. Krankenhäuser bieten umfassende Unterstützung bei der Patientenbeurteilung, der Behandlung und der Nachsorge und sind daher der bevorzugte Vertriebskanal für Gentherapieprodukte. Das Vorhandensein von geschultem medizinischem Personal und der notwendigen Infrastruktur gewährleistet eine sichere und wirksame Durchführung der Therapien.

Für den Online-Apothekenmarkt wird von 2026 bis 2033 ein besonders starkes Wachstum von 27,6 % erwartet. Treiber dieses Wachstums sind die zunehmende Nutzung von E-Commerce, die Integration von Telemedizin und die Möglichkeit der Lieferung von Spezialmedikamenten nach Hause. Online-Plattformen bieten Patienten mehr Komfort, einen breiteren Produktzugang und mehr Datenschutz bei der Bestellung seltener oder spezialisierter Gentherapien. Strategische Partnerschaften zwischen Biotech-Unternehmen und Anbietern digitaler Gesundheitslösungen ermöglichen ein sicheres Lieferkettenmanagement und Programme zur Patientenaufklärung. Mit der zunehmenden Verbreitung digitaler Gesundheitsplattformen und Tools zur Fernüberwachung von Patienten dürfte sich dieser Markt weiter ausdehnen.

Regionale Analyse des Marktes für Gentherapieprodukte

• Nordamerika dominierte den Markt für Gentherapieprodukte mit dem größten Umsatzanteil von 42,5 % im Jahr 2025. Charakteristisch hierfür waren eine starke F&E-Infrastruktur, hohe Gesundheitsausgaben und eine robuste Präsenz wichtiger biopharmazeutischer Akteure. In den USA war ein substanzielles Wachstum bei klinischen Studien und Markteinführungen zu verzeichnen, angetrieben durch Innovationen sowohl etablierter Biotech-Unternehmen als auch aufstrebender Startups.
• Gesundheitsdienstleister und Patienten in der Region schätzen die Wirksamkeit, die personalisierte Natur und die innovativen Verabreichungsmethoden von Gentherapien sehr, insbesondere in der Onkologie und bei seltenen Erkrankungen.
• Diese breite Anwendung wird zudem durch hohe Gesundheitsausgaben, ein wachsendes Bewusstsein für genetische Erkrankungen und rasche klinische Studien unterstützt, wodurch sich Gentherapieprodukte sowohl in Krankenhäusern als auch in spezialisierten Kliniken als bevorzugte Behandlungsoption etablieren.

Einblick in den US-Markt für Gentherapieprodukte

Der US-amerikanische Markt für Gentherapieprodukte wird 2025 mit 79 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika erzielen. Treiber dieses Wachstums sind ein starkes biopharmazeutisches Ökosystem und eine fortschrittliche Infrastruktur für die klinische Forschung. Patienten und Gesundheitsdienstleister legen zunehmend Wert auf innovative, zielgerichtete Therapien in der Onkologie und bei seltenen genetischen Erkrankungen. Die steigende Anzahl klinischer Studien, verbunden mit regulatorischen Anreizen wie beschleunigten Zulassungsverfahren und dem Orphan-Drug-Status, treibt das Marktwachstum zusätzlich an. Darüber hinaus beschleunigen zunehmende Kooperationen zwischen Biotech-Startups und etablierten Pharmaunternehmen die Produktentwicklung und -vermarktung und tragen so maßgeblich zur Marktexpansion bei.

Einblick in den europäischen Markt für Gentherapieprodukte

Der europäische Markt für Gentherapieprodukte wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein deutliches Wachstum verzeichnen. Haupttreiber sind günstige Gesundheitspolitiken, steigende Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie ein wachsendes Bewusstsein für genetische Erkrankungen. Moderne medizinische Einrichtungen und unterstützende Erstattungsmodelle fördern die Anwendung von Gentherapien. Europäische Patienten und Ärzte setzen Gentherapien zunehmend in der Onkologie und bei seltenen Erkrankungen ein. Darüber hinaus treibt die Integration innovativer Therapien in nationale Gesundheitsprogramme das Marktwachstum in wichtigen Ländern wie Deutschland, Frankreich und Italien an.

Einblick in den britischen Markt für Gentherapieprodukte

Der Markt für Gentherapieprodukte in Großbritannien wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind steigende Investitionen in personalisierte Medizin und fortschrittliche Biologika. Ein wachsendes Bewusstsein der Patienten und die zunehmende Anwendung zielgerichteter Therapien für seltene Erkrankungen und Krebs fördern die Akzeptanz. Die gut ausgebaute Gesundheitsinfrastruktur des Landes sowie Kooperationen zwischen Biotechnologieunternehmen und Forschungseinrichtungen dürften das Marktwachstum weiterhin ankurbeln. Darüber hinaus trägt die staatliche Förderung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMPs) zur klinischen Anwendung bei.

Einblick in den deutschen Markt für Gentherapieprodukte

Der deutsche Markt für Gentherapieprodukte wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind die steigende staatliche Förderung der Biotechnologieforschung und die hohe Forschungs- und Entwicklungskompetenz Deutschlands. Deutsche Gesundheitsdienstleister setzen Gentherapien in der Onkologie und bei seltenen Erkrankungen aufgrund nachgewiesener klinischer Erfolge und einer fortschrittlichen Krankenhausinfrastruktur ein. Der Fokus auf Innovation und Qualität in der medizinischen Versorgung fördert die Anwendung von Therapien der nächsten Generation. Darüber hinaus unterstützen Kooperationen zwischen akademischen Einrichtungen und Pharmaunternehmen die rasche Kommerzialisierung neuartiger Gentherapieprodukte.

Einblick in den asiatisch-pazifischen Markt für Gentherapieprodukte

Der Markt für Gentherapieprodukte im asiatisch-pazifischen Raum wird im Prognosezeitraum von 2026 bis 2033 voraussichtlich mit einer jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 26 % am schnellsten wachsen. Treiber dieses Wachstums sind steigende Investitionen im Gesundheitswesen, die zunehmende Verbreitung genetischer Erkrankungen und technologische Fortschritte in Ländern wie China, Japan und Indien. Ein wachsendes Bewusstsein für fortschrittliche Therapien und staatliche Initiativen zur Förderung der Behandlung seltener Erkrankungen tragen ebenfalls zur Akzeptanz bei. Da sich der asiatisch-pazifische Raum zudem zu einem Zentrum für die Herstellung und klinische Prüfung von Gentherapien entwickelt, verbessern sich Bezahlbarkeit und Verfügbarkeit, wodurch der Markt für eine breitere Patientengruppe zugänglich wird.

Einblick in den japanischen Markt für Gentherapieprodukte

Der japanische Markt für Gentherapieprodukte gewinnt aufgrund der fortschrittlichen Gesundheitsinfrastruktur des Landes, hoher Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie der steigenden Nachfrage nach innovativen Behandlungen zunehmend an Bedeutung. Die steigende Zahl seltener genetischer Erkrankungen und Krebserkrankungen treibt die Anwendung voran, wobei Krankenhäuser und Spezialkliniken aktiv fortschrittliche Therapien anbieten. Die Integration der Gentherapie in die Präzisionsmedizin und digitale Gesundheitsplattformen fördert das Wachstum zusätzlich. Darüber hinaus dürfte die alternde Bevölkerung Japans die Nachfrage nach wirksamen, zielgerichteten Therapien zur Behandlung altersbedingter genetischer Erkrankungen sowohl im klinischen als auch im stationären Bereich deutlich steigern.

Einblick in den indischen Markt für Gentherapieprodukte

Der indische Markt für Gentherapieprodukte wird 2025 den größten Marktanteil im asiatisch-pazifischen Raum erzielen. Gründe hierfür sind steigende Gesundheitsausgaben, die rasante Urbanisierung und das wachsende Bewusstsein für genetische Erkrankungen. Indien entwickelt sich zu einem wichtigen Zentrum für klinische Studien und biotechnologische Forschung, mit zunehmender Anwendung innovativer Therapien in Krankenhäusern und Fachkliniken. Staatliche Initiativen zur Förderung fortschrittlicher Gesundheitslösungen und die Verfügbarkeit kostengünstiger Gentherapieoptionen sind Schlüsselfaktoren für das Marktwachstum. Darüber hinaus beschleunigen Kooperationen zwischen einheimischen Biotech-Unternehmen und globalen Pharmakonzernen die Verfügbarkeit von Therapien im ganzen Land.

Marktanteil von Gentherapieprodukten

Die Gentherapieproduktbranche wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen dominiert, darunter:

• Bristol-Myers Squibb Company (USA)
• GSK plc (UK)
• Merck KGaA (Deutschland)
• Novartis AG (Schweiz)
• Danaher (USA)
• Illumina, Inc. (USA)
• Thermo Fisher Scientific Inc. (USA)
• QIAGEN (Deutschland)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz)
• Adaptimmune (UK)
• bluebird bio, Inc. (USA)
• Achieve Life Sciences, Inc. (USA)
• AbbVie Inc. (USA)
• Spark Therapeutics, Inc. (USA)
• Abeona Therapeutics Inc. (USA)
• Adverum Biotechnologies, Inc. (USA)
• Arbutus Biopharma (Kanada)
• Amgen Inc. (USA)
• Audentes Therapeutics (USA)
• Gilead Sciences, Inc. (USA)

Welche aktuellen Entwicklungen gibt es auf dem globalen Markt für Gentherapieprodukte?

• Im November 2025 wurde Itvisma (Onasemnogen-Abeparvovec-Brve) von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern ab zwei Jahren, Jugendlichen und Erwachsenen zugelassen. Damit ist es die erste Gentherapie, die für diese breitere Patientengruppe mit SMA verfügbar ist. Diese Zulassung erweitert den Zugang zur Gentherapie über Säuglinge hinaus und bietet älteren SMA-Patienten eine einmalige Behandlung, wodurch möglicherweise die Notwendigkeit einer lebenslangen Therapie reduziert werden kann.
• Im November 2024 wurde Eladocagene Exuparvovec von der FDA zur Behandlung des Aromatischen L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangels (AADC-Mangel), einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung, zugelassen. Dies erweitert das Anwendungsgebiet der Gentherapie auf neurologische und metabolische genetische Erkrankungen. Diese Entwicklung signalisiert eine wachsende Vielfalt an Gentherapieanwendungen jenseits von Blutkrankheiten und verstärkt die Dynamik hin zur Behandlung eines breiteren Spektrums seltener genetischer Erkrankungen.
• Im Januar 2024 erweiterte die FDA die Zulassung von Casgevy auf die Behandlung der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) und bietet damit eine potenziell heilende Einmaltherapie für Patienten, die auf häufige Bluttransfusionen angewiesen sind. Dies erweitert den Anwendungsbereich von CRISPR-basierten Therapien über die Sichelzellanämie hinaus und unterstreicht das Vertrauen der Zulassungsbehörden sowie das therapeutische Potenzial der Genomeditierung für erbliche Blutkrankheiten.
• Im Dezember 2023 wurde Casgevy (Exagamglogen-Autotemcel), die erste CRISPR/Cas9-basierte Gentherapie, von der FDA zur Behandlung der Sichelzellanämie bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen. Dies markierte einen Meilenstein in der Gentherapie – die erste behördliche Zulassung für eine CRISPR-basierte Therapie – und ebnete den Weg für eine neue Klasse von Genom-Editierungsbehandlungen mit dem Potenzial einer einmaligen, dauerhaften Heilung.
• Im Juni 2023 wurde Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec) von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A zugelassen – die erste Gentherapie, die für Erwachsene mit dieser Erkrankung zugelassen wurde. Dies bedeutet eine wichtige Erweiterung des Anwendungsgebiets der Gentherapie über die Pädiatrie und die Behandlung seltener Erkrankungen hinaus und bietet Erwachsenen eine einmalige Behandlung, die ihren Körper zur Produktion von Gerinnungsfaktor VIII befähigt und potenziell lebenslange prophylaktische Infusionen überflüssig macht.

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